核心经营与战略 - 公司主动开展战略调整与强化创新投入，构建多个自主知识产权和国际竞争力核心技术平台，深度融合AI技术提升研发效率与创新能级 [2] - 公司聚焦中美发病率双高、医疗负担重大病种，支持可持续发展、多元化布局和国际化战略目标 [2] - 公司努力由生长激素单一业务收入向创新药海外授权收入、创新药产品收入及生长激素产品收入的多元化发展方向推进 [8] 核心产品与市场表现 - 伏欣奇拜单抗(金蓓欣®)于2025年6月获批上市，是国内首款抗人IL-1β单抗药物，填补痛风抗炎领域长效精准靶向治疗空白 [2] - 伏欣奇拜单抗已通过医保国谈形式审查，如顺利完成预计领先第二序位竞争对手两个国谈周期 [2] - 美适亚®是国内唯一纳米晶体甲地孕酮，疗效强、起效快，破解甲地孕酮不溶于水且需高脂高热餐配合等难题 [6] - 长效生长激素是唯一获批三大适应症的长效生长激素产品，通过5年真实世界数据证实长期安全性 [7] - 鼻喷流感减毒活疫苗由冻干剂型升级为液体剂型，无需复溶步骤，已获上市批准 [20] 研发管线进展 内分泌代谢领域 - GenSci098：拮抗甲状腺素受体治疗甲状腺眼病(TED)和甲亢(GD)，处于中国I期临床试验阶段 [9][10] - GenSci134：全球首创GH样治疗月制剂，针对生长迟缓相关适应症，PGHD和ISS的注册临床试验申请于2025年8月获NMPA受理 [10] 女性健康领域 - GenSci074：用于治疗血管舒缩症(潮热,VMS)的NK3R拮抗剂，将开展中国Ⅲ期临床研究 [11] - GenSci142：基于AI设计治疗女性细菌性阴道炎的原创新药，预计2025年内IND申报 [11] 免疫和呼吸领域 - GenSci120：抗PD-1单抗，适用于成人系统性红斑狼疮(SLE)、原发性干燥综合征(pSS)等，处于I期临床试验 [12] - GenSci136：APRIL/BAFF双重抑制剂，预计2025年内IND申报 [12][13] 肿瘤领域 - GenSci122：KIF18A小分子抑制剂，处于I期临床试验阶段 [14] - GenSci128：小分子P53重激活剂，处于I期临床试验阶段 [14] - GenSci145：新一代选择性PI3Kα变构抑制剂，处于IND申报准备阶段 [15] - GenSci139：EGFR/HER2双特异性抗体药物偶联物(BsADC)，2025年8月提交IND申请 [15][16] - GenSci140：FRα双表位抗体药物偶联物(BsADC)，2025年8月提交IND申请 [16] - GenSci143：B7H3/PSMA双特异性抗体药物偶联物(BsADC)，2025年8月提交IND申请 [16] - GenSci093(CAMCEVI®)：用于晚期前列腺癌适应症的上市申请于2025年2月被NMPA受理 [17] 技术平台创新 - 小分子设计方面6个月完成分子验证，小核酸分子筛选与设计提升活性预测成功率20% [18][19] - 多抗设计实现复杂结构分子优化，裂解酶设计提高杀菌活性、降低免疫原性 [19] - 靶向递送RNA技术平台实现肺、肝、肾、脑各组织长效敲降，利用AI赋能序列设计和打分评估 [19] - 抗体偶联药物技术平台以高度稳定的亲水linker(MPMS)为核心，Free payload释放<1%，DAR值全程稳定 [19] - 蛋白药物长效控释技术通过三大子平台实现蛋白/多肽药物的长效化与控释 [19] - 双功能/多功能大分子平台以多样化单域抗体发现平台为基础，聚焦多靶点协同治疗需求 [19] 百克生物研发项目 - 天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体已完成Ⅱ期临床研究 [20] - HSV-2 mRNA疫苗已获得临床试验批准通知书，即将开展I期临床研究 [20] - 天然全人源抗破伤风毒素单克隆抗体正在进行Ib/Ⅱ期临床研究 [20]