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芬妥司兰钠注射液(赛菲因)
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血友病创新疗法芬妥司兰钠注射液获批,一年最少6针皮下注射
新京报· 2025-12-11 17:16
血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一,目前国内登记患者数约4万例。患者因先天缺乏特定 凝血因子,面临自发性或创伤后过度出血的风险,如不能很好控制,最终可导致关节损伤、变形乃至残 疾,甚至威胁生命。规范的规律替代治疗是控制出血的关键,2025年版《血友病治疗中国指南》将非因 子治疗定义为规律替代治疗(预防治疗)之一,但规范意味着患者每周需要进行2—3次预防性足剂量凝 血因子注射,每年100多次静脉注射,沉重的"针头负担"让不少患者望而却步。而对于伴抑制物的血友 病患者,为实现同样的凝血效果,注射量显著高于抑制物阴性患者。 ATLASⅢ期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示,首 个降低抗凝血酶创新疗法的获批,标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过 靶向降低抗凝血酶,重建凝血平衡,实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆 盖。其一年最少6针皮下注射,极大提高了给药便捷性和治疗依从性,彻底告别了传统因子治疗需要频 繁静脉注射的痛苦。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白,也为所有血友病患者提供了一 种更高效、更可持续的治疗新 ...