公司业务进展 - CORDStrom平台是公司的核心目标 在向市场推进方面取得了重大进展[1] - 公司已为CORDStrom的儿科研究计划向英国药品监管机构提交了PIP 并于2月获得快速评估批准 预计在4月9日收到回复 没有发现重大问题 预计将在几天内提交最终回复 PIP的批准是在英国提交上市许可申请以及随后向欧洲EMA提交申请前必须完成的关键步骤[1] - CORDStrom有望成为RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的首个系统性疗法 公司相信数据持续支持其临床益处和更广泛的平台潜力 执行该申请是公司的首要任务[2] - 基于分析进展 生产准备和监管准备工作 公司预计将在近期开始提交审批申请 并对之前概述的时间线保持信心[2] - 公司已按时开始了3批工艺验证生产中的第一批 剩余2批计划按时完成以满足MAA提交截止日期[4] - 本月公司与英国Anthony Nolan脐带血库结束了谈判 以确保脐带的安全供应 并允许美国实验室进行测试以满足去年FDA在B类会议中提出的要求 该协议已于昨日签署 是完成制造过程中UCMSC分离部分验证 为商业生产做好准备的最后一步[4] - 公司最近与Anthony Nolan签署了一份修订后的材料转让协议 这项扩大的战略合作确保了从其世界级脐带血库长期可靠地供应高质量脐带组织 以推进CORDStrom平台 稳定的供应对公司至关重要 不仅是为了满足监管机构的要求 也是为了增强公司将CORDStrom平台推向其他疾病适应症的能力[5] - 上市许可申请提交需要完成5个部分的非常大量的文件 目前进展顺利 作为产品定义部分的一部分 公司必须确定CORDStrom用于RDEB的正式名称 以显示其与未来针对其他疾病的配方不同[5] - 活性成分被世界卫生组织命名为pobistrocel 公司已选择Ebstracel作为用于隐性营养不良性EB的商业药物名称[6] - 两周后 公司将与MHRA会面 就英国的上市许可申请提交事宜寻求进一步建议 然后开始最终确定这些文件 一些轻微的监管延迟意味着公司预计将在第三季度初向MHRA提交申请 并且公司已与一家在罕见病申请方面有专长的英国公司TMC Pharma签约 由其并行运行EMA和FDA的提交工作 以满足之前向市场描述的年底截止日期[6] - 公司正尽最大努力兑现对患者和投资者的承诺 目标是在2027年实现商业化生产和供应[7] - 公司相信CORDStrom的监管申请提交将代表公司的一个主要拐点[9] 其他研发管线 - 对于XPro平台 公司继续取得有意义的进展 正在推进来自MINDFuL研究的额外成像分析 包括专注于髓鞘保留和结构完整性的MRI数据[2] - 这些数据集很重要 因为它们进一步表征了XPro作为疾病修饰疗法的潜力 同时 公司正在探索XPro的潜在罕见病试验和潜在合作伙伴 以确定前进道路 包括监管协调和后期开发策略[2] - 公司正在通过额外的成像数据继续为XPro建立证据 探索未来的罕见病试验 并进行旨在有效推进该计划的持续合作伙伴讨论[9] 公司财务状况 - 截至2026年3月31日的季度 归属于普通股股东的净亏损约为540万美元 而2025年同期约为970万美元[7] - 截至2026年3月31日的季度 研发费用总计约为360万美元 而2025年同期约为760万美元[7] - 截至2026年3月31日的季度 一般及行政费用约为220万美元 而2025年同期约为230万美元[7] - 截至2026年3月31日 公司拥有现金及现金等价物约2140万美元[7] - 基于当前的运营计划 公司相信其现金足以支持运营至2027年第一季度[8] - 截至2026年5月7日 公司流通普通股约2660万股[8] 公司整体战略与展望 - 公司进入2026年时 各平台目标明确且势头强劲 最重要的是 CORDStrom平台仍在正轨上 并且公司现在正接近监管申请提交这一关键里程碑[3] - 总体而言 在公司经历催化剂丰富的时期以及随着接近商业化可能发生显著变化的阶段 公司相信在两个平台都处于有利地位[2] - 公司相信这些努力将使INmune Bio在未来一年处于重要位置 拥有为患者和股东创造价值的多个机会[9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2026年3月31日的第一季度，公司净亏损归属于普通股股东约为540万美元，较2025年同期的约970万美元有所收窄 [13] - 2026年第一季度研发费用总计约360万美元，较2025年同期的约760万美元显著下降 [13] - 2026年第一季度一般及行政费用约为220万美元，与2025年同期的约230万美元基本持平 [13] - 截至2026年3月31日，公司拥有现金及现金等价物约2140万美元 [13] - 基于当前运营计划，公司认为现金足以支持其运营至2027年第一季度 [14] - 截至2026年5月7日，公司流通普通股约2660万股 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - **CORDStrom平台**：已按时启动三批工艺验证生产中的第一批，剩余两批计划按时完成以满足市场授权申请提交期限 [8] 与Anthony Nolan脐带血库签署了修订后的材料转移协议，确保了高质量脐带组织的长期可靠供应，这对于商业生产和平台向其他疾病适应症扩展至关重要 [9] - **XPro平台**：正在推进MINDFuL研究的额外影像学分析，包括关注髓鞘保留和结构完整性的MRI数据，以进一步表征其作为疾病修饰疗法的潜力 [5] 同时正在探索XPro的潜在罕见病试验以及潜在合作伙伴，以确定包括监管一致性和后期开发策略在内的未来路径 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划首先向英国药品和健康产品管理局提交市场授权申请，随后向欧洲药品管理局提交 [8] 预计在第三季度初向英国药品和健康产品管理局提交申请，并已聘请专业公司TMC Pharma来并行处理欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的提交，以达成此前设定的年底截止日期目标 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司当前的首要任务是执行针对CORDStrom的监管申报，这被认为是公司的一个主要拐点 [4][15] - CORDStrom平台针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症，代表了该疾病的潜在首个系统性疗法 [4] 公司相信数据持续支持其临床益处和更广泛的平台潜力 [4] - 公司正在为XPro探索潜在的罕见病试验和合作伙伴，以高效推进该项目 [5][15] - 公司认为其平台定位良好，正进入一个催化剂丰富的时期，并且随着接近商业化，市场可能为公司带来变化 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对之前概述的时间表保持信心，预计将在近期开始提交CORDStrom的批准申请 [4] - 管理层强调，与Anthony Nolan达成协议是使制造过程中的人脐带间充质干细胞分离部分得以验证、为商业生产做好准备的最后一步 [9] - 管理层表示，一些轻微的监管延迟意味着预计将在第三季度初向英国药品和健康产品管理局提交申请 [11] - 管理层正竭尽全力履行对患者和股东的承诺，以实现2027年进入商业化生产和供应的目标 [11] - 管理层相信这些努力将使INmune Bio在未来一年迎来重要时刻，并为患者和股东创造价值的多个机会 [15] 其他重要信息 - CORDStrom活性成分被世界卫生组织命名为pobistrocel，针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症的商用药物名称选定为Ebstracel [10] - 公司已于2026年2月向英国药品监管机构提交了儿科研究计划，并于4月9日收到回复，未提出实质性问题，预计将在未来几天内提交最终回复 [8] - 公司计划在两周内与英国药品和健康产品管理局会面，就市场授权申请提交事宜获取进一步建议，然后开始最终定稿文件 [10] - 公司首席科学官上月在美国最大的大疱性表皮松解症慈善机构之一Cure EB的年会上发表演讲，患者和护理人员对Ebstracel上市并在英国开启临床试验下一阶段的渴望非常强烈 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 - 由于行程安排，本次电话会议未设置问答环节 [16]

财务数据和关键指标变化 - 截至2026年3月31日的第一季度，归属于普通股股东的净亏损约为540万美元，较2025年同期的约970万美元有所改善 [12] - 截至2026年3月31日的第一季度，研发费用总计约360万美元，较2025年同期的约760万美元显著下降 [12] - 截至2026年3月31日的第一季度，一般及行政费用约为220万美元，与2025年同期的约230万美元基本持平 [12] - 截至2026年3月31日，公司拥有现金及现金等价物约2140万美元 [12] - 基于当前运营计划，公司认为现金足以支持其运营至2027年第一季度 [13] - 截至2026年5月7日，公司流通普通股约2660万股 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - **CORDStrom平台**：进展顺利，正接近监管申报的关键里程碑 [4] 公司预计将在近期开始提交审批申请 [4] 首个工艺验证生产批次已按时开始，剩余两个批次计划按时完成以满足市场授权申请提交截止日期 [7] - **XPro平台**：在MINDFuL研究中继续推进额外的影像学分析，包括关注髓鞘保留和结构完整性的MRI数据 [5] 公司正在探索XPro针对罕见病的潜在试验以及潜在合作伙伴，以确定包括监管一致性和后期开发策略在内的前进道路 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - **英国/欧洲市场**：公司已于2026年2月向英国药品监管机构提交了儿科研究计划，并于4月9日收到回复，未提出实质性问题 [7] 预计将在第三季度初向英国药品和健康产品管理局提交申请 [10] 已聘请英国公司TMC Pharma来并行处理欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的提交，以达成之前所述的年底截止日期 [10] - **美国市场**：公司已与Anthony Nolan英国脐带血库达成协议，确保脐带的安全供应，并允许美国实验室进行测试，以满足去年FDA在B类会议中提出的要求 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入2026年时，各平台重点清晰且势头强劲 [4] CORDStrom的监管申报执行是公司的首要任务 [4] - CORDStrom代表了一种针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症的潜在首创系统性疗法 [4] 公司相信数据持续支持其临床益处和更广泛的平台潜力 [4] - 公司正在为CORDStrom用于RDEB的制剂确定商业药品名称“Ebstracel”，其活性成分被世界卫生组织命名为“pobistrocel” [9] - 公司正在探索XPro的潜在罕见病试验和合作伙伴，以确定其未来发展路径 [5] - 公司最近与Anthony Nolan签署了修订后的材料转让协议，扩大了战略合作，从其世界级的脐带血库确保高质量脐带组织的长期可靠供应，这对于推进CORDStrom平台进入其他疾病适应症至关重要 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为，随着公司进入催化剂丰富的时期以及随着商业化临近市场可能发生变化，公司在两个平台上都处于有利地位 [6] - 管理层相信这些努力将使公司迎来重要的一年，为患者和股东创造价值的多个机会 [15] - 公司正尽最大努力实现承诺，在2027年实现商业化生产和供应 [10] 其他重要信息 - 公司已与Anthony Nolan英国脐带血库完成谈判并签署协议，以确保脐带的安全供应并满足FDA要求，这是完成制造过程中脐带间充质干细胞分离部分验证、为商业制造做好准备的最后一步 [8] - 市场授权申请的提交需要汇编大量文件，目前进展顺利 [9] 公司将在两周内与英国药品和健康产品管理局会面，就英国的市场授权申请提交事宜寻求进一步建议，然后开始最终确定这些文件 [9] - 公司首席科学官上月在英国伦敦的Cure EB年度大会上发言并展示了数据，患者和护理人员的反应热烈，迫切希望Ebstracel上市并在英国开启临床试验的下一阶段 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 - 本次电话会议未设问答环节 [15]

财务数据和关键指标变化 - 截至2026年3月31日的第一季度，归属于普通股股东的净亏损约为540万美元，较2025年同期的约970万美元有所收窄 [13] - 截至2026年3月31日的第一季度，研发费用总计约360万美元，较2025年同期的约760万美元大幅减少 [13] - 截至2026年3月31日的第一季度，一般及行政费用约为220万美元，较2025年同期的约230万美元略有下降 [13] - 截至2026年3月31日，公司拥有现金及现金等价物约2140万美元 [13] - 基于当前运营计划，公司认为其现金足以支持运营至2027年第一季度 [14] - 截至2026年5月7日，公司已发行普通股约2660万股 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - **CORDStrom平台**：针对RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的CORDStrom™有望成为首个系统性疗法，公司正积极推进监管申报 [4][5] - **XPro™平台**：公司正在推进MINDFuL研究的额外影像学分析，包括关注髓鞘保留和结构完整性的MRI数据，以进一步描述其作为疾病修饰疗法的潜力 [5] - **XPro™平台**：公司正在探索针对XPro™的潜在罕见病试验以及潜在合作伙伴，以确定包括监管一致性和后期开发策略在内的前进路径 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - **英国/欧洲市场**：公司已于2026年2月向英国药品监管机构提交了儿科研究计划，并于4月9日获得快速评估批准，预计将在未来几天内提交最终回复 [7][8] - **英国/欧洲市场**：公司计划在2026年第三季度初向英国药品和健康产品管理局提交上市许可申请，并已聘请TMC Pharma公司来并行处理欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的提交，以达成此前设定的年底截止日期目标 [10][11] - **供应链**：公司已与Anthony Nolan英国脐带血库完成谈判并签署协议，以确保脐带组织的安全供应，满足美国食品药品监督管理局的要求，这是制造工艺验证的最后一步 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **CORDStrom平台战略**：执行针对RDEB的监管申报是公司的首要任务，公司相信数据继续支持其临床效益和更广泛的平台潜力 [4][5] - **CORDStrom平台发展**：与Anthony Nolan的扩大战略合作确保了从世界级脐带血库长期可靠地供应高质量脐带组织，这对于推进CORDStrom平台进入其他疾病适应症至关重要 [9] - **XPro™平台战略**：公司正在通过额外的影像数据为XPro™建立证据，探索未来的罕见病试验，并进行旨在有效推进该项目的持续合作伙伴讨论 [15] - **商业化准备**：公司已按时开始3次工艺验证生产运行中的第1次，剩余2次已安排以满足上市许可申请提交截止日期 [8] - **产品命名**：CORDStrom用于RDEB的活性成分被世界卫生组织命名为pobistrocel，公司选择的商业药物名称为Ebstracel [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入2026年时，各平台重点明确且势头强劲，CORDStrom平台按计划推进，正接近监管申报的关键里程碑 [4] - 公司预计将在近期开始提交批准申请，并对之前概述的时间表保持信心 [4] - 随着公司进入催化剂丰富的时期并更接近商业化，市场可能会发生变化 [6] - 公司正尽最大努力履行承诺，在2027年实现商业化生产和供应 [11] - 公司相信这些努力将使INmune Bio迎来重要的一年，拥有为患者和股东创造价值的多种机会 [15] 其他重要信息 - 公司近期与Anthony Nolan签署了修订后的材料转让协议，以扩大战略合作 [9] - 公司将在两周后与英国药品和健康产品管理局会面，就英国上市许可申请提交事宜寻求进一步建议，然后开始最终确定文件 [10] - 公司首席科学官上月有幸在伦敦的Cure EB年度大会上发言，患者和护理人员对Ebstracel上市并在英国开启临床试验下一阶段的渴望非常强烈 [11] - 由于行程安排，本次电话会议未设置问答环节 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 - 本次财报电话会议未设置问答环节 [15]