Ardelyx (ARDX) Conference September 03, 2025 01:00 PM ET Speaker0We're gonna start the afternoon session. I'm Yigal Nachimovitz, biotech analyst at Citi. This is our, back to school bio biopharma summit in Boston. If you have questions, if you're in the audience, just, you know, you can chime in with the microphones. And also the for those listening online, welcome.So the next session is with Ardellix, and I have with me the senior senior management, Mike Mike Robb, president and CEO Justin Ren, CFO and Eri ...

纪要涉及的公司 Ardelyx (ARDX) 核心观点和论据 Ibsrela相关 - **市场现状与增长潜力**：IBS C市场过去三到四年保持两位数增长，每月有五万新患者接受GCC激动剂治疗，公司只需其中一小部分患者就能实现公开预测的峰值十亿美元营收 [8]。 - **Q1营收情况**：今年Q1 Ibsrela业务因保险政策重置、患者自付费用增加以及分销商库存调整等因素出现收缩，营收低于共识，但团队后续会更关注季度营收流的影响因素 [7][8]。 - **全年营收预期**：公司重申今年Ibsrela营收指引为2.4 - 2.5亿美元，有信心达成该目标 [5][12]。 - **医生反馈**：医生对Ibsrela反馈良好，该产品能为使用GCC激动剂效果不佳的患者缓解便秘、疼痛、腹胀等症状，推动更多患者使用 [13]。 - **产品定位**：虽临床定位为一线疗法，但因保险因素主要作为二线或三线疗法使用，不过也有不少一线使用情况，且随着医生经验增加，一线使用趋势可能增长 [14][16]。 - **长期营收目标**：Ibsrela峰值十亿美元营收仅针对IBS C，市场持续增长，若今年达成营收目标，有望更早实现该峰值且营收可能更高 [18][19][21]。 - **拓展其他适应症**：公司考虑探索CIC等相邻适应症，目前在考虑开展新试验，决策因素包括资金、实现盈利和合适的试验设计等 [24][26][27]。 Exposa相关 - **市场决策与影响**：公司决定不参与TDAPA流程，以确保非医保患者能无阻碍使用Exposa，但这导致失去60%潜在市场（33万患者），市场环境混乱，透析机构面临诸多挑战 [29][30]。 - **销售情况**：今年前三个月Exposa处方量高于2024年同期，但受市场混乱影响，增长未达预期，非医保业务有适度增长且有波动 [32][43]。 - **营收目标与潜力**：公司预计Exposa峰值销售额达7500万美元，按每年每个患者约1.25万美元计算，需渗透22万患者中的30%（即6万患者），有信心达成该目标 [34][35][36]。 - **销售策略**：优先保障患者用药可及性，让医生开处方时不考虑医保类型，专注为患者做出正确医疗决策 [37]。 - **市场恢复预期**：将当前情况视为产品重新推出，需销售团队持续努力、重复推广，让医生相信产品效果，从而推动市场恢复 [50]。 - **CMS上诉情况**：公司认为CMS将磷结合剂定义为肾透析服务越权，预计秋季开庭，若上诉成功，2027年1月1日开始实施，可能类似新产品推出，判决范围由法官决定 [53][54][60]。 业务拓展相关 公司组建团队寻找商业机会，目标是在GI、肾脏及相关领域寻找多个产品进行商业化，会谨慎评估商业和非商业机会，确保支付合理价格 [63][64][65]。 其他重要但可能被忽略的内容 - **Ibsrela Q1库存动态**：Q1营收低于共识主要因库存动态，包括分销商在第四季度囤货、第一季度减少库存等因素 [8][10][11]。 - **Exposa过渡处方**：Q1部分医保支付方为医保D部分患者提供过渡处方，为一次性情况，对营收有一定影响，但具体金额暂无法确定 [44][45][46]。 - **Exposa市场混乱影响**：透析机构因绑定剂进入捆绑支付系统，部分机构缺乏基础设施和人员，患者面临用药问题，如使用Tums等 [30][31]。 - **Exposa与绑定剂的区别**：Exposa不参与TDAPA流程，不会影响CMS对透析机构基础费率的调整，在CMS相关流程中被视为“其他” [39]。

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收74100000美元，较去年的46000000美元增长61%，主要因两款商业产品净产品销售收入显著增加 [19] - 2025年第一季度Ibsrela净销售收入44400000美元，较去年同期增长57%，受患者需求强劲和商业执行持续关注推动，预计全年净产品销售收入在2.4亿 - 2.5亿美元 [19][20] - 2025年第一季度Exposa净产品销售收入23400000美元，较去年第一季度的15200000美元增长约55%，其中包含一笔3800000美元的退货准备金一次性释放，剔除该因素后同比增长30% [20] - 2025年第一季度公司从中国合作伙伴处获得5000000美元里程碑付款，非现金特许权使用费收入1000000美元，去年同期为370000美元 [22] - 2025年第一季度研发费用14900000美元，去年同期为10600000美元，因与科研和医疗界的合作增多 [22] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用83200000美元，去年同期为53000000美元，与Ibsrela和Exposa的商业活动及公司整体基础设施增长有关 [23] - 2025年第一季度非现金股票薪酬费用12100000美元，非现金利息费用2100000美元，净亏损约41100000美元，合每股0.17美元，去年同期净亏损26500000美元，合每股0.11美元 [23] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.14亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - Ibsrela在第一季度实现了有记录以来最高的处方需求季度之一，关键需求指标均有增长，包括新骑手和总骑手数量以及新处方和 refill 处方数量，增长57% [6][12] - Exposa第一季度收入增长30%（剔除退货准备金释放因素），有新骑手开处方，新处方和 refill 处方持续增加，内部市场研究显示多数受访肾病专家认为至少30%的患者适合使用Exposa [7][14][16] 各个市场数据和关键指标变化 - IBS - C市场在第一季度传统上会收缩，今年第一季度也出现了明显收缩，但Ibsrela仍表现出强劲的处方需求，且公司预计该市场后续会改善 [11][13][31] - 高磷血症市场因医疗保险D部分取消对降磷疗法的覆盖而受到影响，但Exposa仍能让医保和非医保患者获得治疗 [8][11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点包括推动Ibsrela的商业执行、应对Exposa的准入复杂性并创造商业动力、构建产品线以实现长期增长以及保持强劲的财务表现 [10] - 对于Ibsrela，公司致力于提高对IBS - C的认识和积极看法、扩大目标医疗保健专业人员对潜在IBS - C的看法、将IBS - C定位为合适患者的首选治疗方法，并鼓励医疗保健专业人员向专业药房合作伙伴或公司援助项目发送处方 [13] - 对于Exposa，公司向医疗保健提供者传达按患者需求开药的信息，并通过患者服务计划支持准入，同时密切关注市场动态，暂未提供正式收入指引 [8][9][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在快速变化和充满活力的市场中取得了出色进展，各方面工作势头良好，有信心实现Ibsrela和Exposa的峰值销售预期，分别超过10亿美元和7.5亿美元 [5][7][24] - 尽管IBS - C市场第一季度收缩、高磷血症市场受医保政策影响，但公司产品仍表现出色，对未来市场改善和业务增长持乐观态度 [11][13][32] 其他重要信息 - 公司与中国合作伙伴Fosun Pharma合作，因大麻素治疗高磷血症获批获得5000000美元里程碑付款 [22] - 公司认为退货准备金不再必要，未来将不再计提，这对毛销比有适度改善作用 [29][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: IBS - C市场在第二季度及以后是否会改善，以及如何发展；退货准备金如何影响销售及未来情况 - 对于IBS - C市场，公司预计会改善，第一季度虽传统收缩，但公司产品在第一季度有强劲处方需求且结束时势头良好，对后续增长有信心 [31][32] - 退货准备金方面，因过去五六个季度零退货且下游分销渠道库存有限，不再适合在资产负债表上保留该准备金，未来不再计提，对毛销比有适度改善 [29][30] 问题2: 第一季度市场收缩的原因，与以往第一季度情况是否不同；Exposa长期稳定状态下的毛销比目标；中国市场的上市情况 - 市场收缩是业务增长后出现的与市场类似的反应，但市场仍保持两位数增长，预计2025年全年继续增长 [36][37] - Exposa目前处于新治疗模式，覆盖组合在变化，暂未完全确定稳定状态毛销比，第一季度剔除退货准备金影响后约为32%，公司认为总体指导在30% ± 5%可能持续适用 [39][40] - 关于中国市场，需从合作伙伴处获取更多信息后再分享 [38] 问题3: 如何解释Ibsrela通过IMS报告的数据与公司报告的44000000美元收入之间的差异；Exposa的CMS诉讼上诉决定何时出，若有积极决定恢复到2024年水平的时间 - Ibsrela净销售受市场动态影响，第一季度有市场收缩、授权续签、保险覆盖重置、批发商采购模式和患者自付费用高等因素，但公司对业务势头有信心，第一季度是需求第二高的季度 [48][50][51] - Exposa的CMS诉讼所有文件已提交，等待法院确定日期，暂不考虑假设情况 [47] 问题4: 评估Ibsrela新扩大的销售团队影响的指标，以及对实现峰值收入预期有信心的原因 - 公司对实现峰值收入有信心，源于招聘人员素质高、第一季度是需求第二高的季度且收缩小于其他产品、市场未满足需求大以及销售团队扩大带来更好的准入 [55] - 评估指标包括活动是否增加、骑手（新骑手和总骑手）数量是否增加以及是否带来新处方和 refill 处方增加 [56][57] 问题5: Exposa在商业渠道从第四季度到第一季度的需求变化；研发和销售、一般及行政支出是否可作为未来新基准，Exposa支出的灵活空间 - Exposa第一季度医保支付者占总支付者组合的加权平均约13%，主要在前几周，后续主要是非医保的商业和医疗补助部分，业务势头良好 [70][71] - 销售、一般及行政费用第一季度从76000000美元增至83000000美元，预计2025年底增至约90000000美元；研发费用第一季度约15000000美元，预计全年有适度增长，公司财务状况良好 [64][65] - 公司对Exposa发展轨迹有信心，不寻求支出灵活空间，重申峰值7.5亿美元预期，未来会提供更多观点 [72] 问题6: Exposa患者援助计划的运营情况和未来计划；商业和非医保业务在第一季度末及后续季度的趋势 - 公司对Ardellix Assist患者援助计划的效果满意，帮助医保患者在第一季度继续获得Exposa治疗，公司致力于长期为所有患者提供覆盖 [78][79] - 商业业务方面，医保过渡填充在前几周基本结束，后续主要关注非医保业务，包括商业、医疗补助和VA业务，第一季度后半段增长，对后续增长有信心 [80] 问题7: 高流量IBS - C处方医生是否知道Ibsrela的最佳候选患者，以及如何缩小处方医生和患者之间对未满足需求认知的差距 - 处方医生和患者之间的认知差距在许多治疗领域常见，公司临床工作是一线治疗，但因支付方动态选择不与支付方协商二线治疗，导致医生可能不理解新机制 [86][87] - 公司认为医生能识别合适患者，即诊断为IBS且对当前治疗不满意或未获得缓解的患者，公司要让医生认识到合适患者并及时行动，将Ibsrela作为首选 [88][89] 问题8: Exposa达到7.5亿美元长期指导的计划和增长曲线，2025年的软指导提示；长期指导是否包括医保，若包括对峰值销售的影响 - 公司假设医保不参与支付Exposa，非医保主要是医疗补助和商业，第一季度情况让公司有信心达到7.5亿美元 [93] - 目前提供2025年指导还太早，未来有信心时会提供相关观点 [94] 问题9: 肾病专家的决策对保险覆盖的影响，以及支付方对Exposa的反馈 - 支付方和CMS是不同的，肾病专家和医疗保健专业人员对获得预先授权很重要 [95] - 目前商业方面未收到支付方的反馈，肾病专家仍处于决策中心，公司的Ardellix Assist计划有助于患者获得治疗 [96][98] 问题10: Exposa的《肾脏患者法案》最新情况；引入胃肠道或肾脏相关外部资产的计划和时间 - 《肾脏患者法案》可视为免费看涨期权，公司认为应关注7.5亿美元的目标，该目标来自约220000名透析患者 [103][104] - 公司组建了团队进行企业发展、许可和资产收购，工作在继续，有进展会公布 [102] 问题11: 扩大Exposa在非医保渠道的策略，以及何时能看到效果 - 非医保渠道主要是医疗补助和商业，占患者群体的40%，公司通过Ardellix Assist计划进行封闭分销，不区分医保和非医保患者，医保患者符合条件可获免费药物，非医保患者通过系统处理处方 [110][111]