核心业绩表现 - 2025年第二季度调整后每股收益1美分 低于Zacks共识预期的2美分 但较去年同期每股亏损6美分有所改善 [1] - 季度总收入1亿5470万美元 同比增长22%（按固定汇率计算增长18%） 超出Zacks共识预期1亿4800万美元 [2] - 营业费用增长56%至1亿2780万美元 主要因支付3000万美元给Dimerix获得DMX-200美国独家授权 [7] - 截至2025年6月30日 公司持有现金及等价物2亿3100万美元 较上季度末2亿5060万美元有所下降 [7] 产品线销售情况 - 核心产品Galafold（治疗法布里病）销售额1亿2890万美元 按固定汇率计算同比增长12% 低于Zacks共识预期1亿3300万美元 [4] - 新上市组合疗法Pombiliti+Opfolda（治疗庞贝病）贡献2580万美元收入 超出Zacks共识预期2400万美元 [4] - 两款产品分别针对罕见病法布里病和庞贝病 公司正推进扩大适应症标签的临床研究 [3] 2025年业绩指引 - 维持全年收入增长15-22%（固定汇率）的预期 其中Galafold增长10-15% Pombiliti+Opfolda增长50-65% [8] - 预计调整后营业支出3亿8000万至4亿美元 [8] - 目标在2025年下半年实现GAAP净利润 并计划2028年总销售额突破10亿美元 [9] 战略合作进展 - 2025年5月获得Dimerix三期候选药物DMX-200美国独家商业化权利 该药物针对罕见肾病FSGS 目前无FDA批准疗法 [10] - 关键三期ACTION3研究按计划推进 预计2025年底完成患者入组 [10] 行业比较 - 公司股价年内下跌36.4% 同期行业指数上涨1.5% [3] - 生物技术板块中 Arvinas年内股价下跌61.2% 但过去60天亏损预期收窄 CorMedix股价上涨43.3% 盈利预期上调 Immunocore股价上涨11.1% 亏损预期改善 [12][13][14]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入为1.55亿美元，同比增长18%[4] - 2025年第二季度收入为1.547亿美元，同比增长18%[61] - 2025年上半年净产品销售为2.79937亿美元，较2024年同期的2.37072亿美元增长[64] - 2025财年总收入增长预期为15%至22%[65] - 2025财年Galafold收入增长预期为10%至15%[65] - 2025财年Pombiliti和Opfolda收入增长预期为50%至65%[65] 用户数据 - Galafold在可治疗患者中的市场份额为69%[10] - 2025年第二季度患者启动数量同比增长13%[14] 新产品和新技术研发 - DMX-200是针对FSGS的潜在首个小分子治疗药物[43] - 预计在2025年将推出Pombiliti和Opfolda于多达10个新国家[35] 财务状况 - 2025年第二季度非GAAP净收入为190万美元[64] - 2025年第二季度GAAP净亏损为2442万美元，较2024年同期的1569万美元有所增加[64] - 2025年第二季度GAAP每股净亏损为0.08美元，较2024年同期的0.05美元有所增加[64] - 2025年第二季度非GAAP每股净收入为0.01美元，较2024年同期的0.06美元有所下降[64] - 2025年第二季度的运营费用为148,945千美元，较2024年同期的100,441千美元显著增加[74] 未来展望 - 预计到2028财年，总收入将超过10亿美元[6] - FY 2025 Galafold的收入增长预期为10-15%[15] - FY 2025 Pombiliti和Opfolda的收入增长预期为50-65%[25]

公司业绩 - 2025年第一季度调整后每股收益为3美分，低于Zacks共识预期的8美分，去年同期亏损2美分[1] - 总收入1.252亿美元，同比增长13%（固定汇率下15%），低于Zacks共识预期的1.36亿美元[1] - 收入主要来自法布里病药物Galafold和新获批的庞贝病组合疗法Pombiliti + Opfolda[1] - 5月1日财报发布后股价下跌13%[2] 产品销售 - Galafold销售额1.042亿美元（固定汇率下增长6%），低于Zacks共识预期的1.13亿美元，患者需求增长14%但受英国VPAG返利和订单时间影响[4] - Pombiliti + Opfolda销售额2100万美元，低于Zacks共识预期的2300万美元，受新市场患者启动时间和英国VPAG返利影响[5] 财务数据 - 2025年第一季度运营费用增长10.4%至9450万美元[5] - 截至2025年3月31日，现金及等价物2.506亿美元，较2024年底2.499亿美元基本持平[6] 2025年指引 - 全年收入增速预期下调至15-22%（固定汇率，原指引17-24%）[9] - Galafold收入增速维持10-15%预期，Pombiliti + Opfolda增速预期从65-85%下调至50-65%[9] - 调整后运营费用预期上调至3.8-4亿美元（原指引3.5-3.7亿美元）[10] - 目标2025年下半年实现GAAP净利润，2028年总销售额突破10亿美元[10] 战略动态 - 获得Dimerix公司DMX-200（FSGS肾病三期疗法）美国独家商业化权利，支付3000万美元首付款及最高5.6亿美元里程碑款[11][12] - 2024年10月与Teva达成专利和解，Teva在2037年前不得在美国销售Galafold仿制药[12][13] 行业比较 - 公司股价过去一年下跌29%，同期行业跌幅2.7%[3] - 同行业ADMA Biologics（Zacks排名2）2025年EPS预期从69美分上调至71美分，年初至今股价上涨39.7%[14][15] - Beam Therapeutics（Zacks排名2）2025年亏损预期从每股4.45美元收窄至4.27美元[16]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元[4] - 2025年第一季度收入同比增长15%[56] - 2025财年总收入增长预期调整为15%至22%[58] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，较2024年同期的亏损458.1万美元有所改善[56] - 2025年第一季度GAAP净亏损为216.9万美元，较2024年同期的484.2万美元有所减少[56] - 2025年第一季度的总GAAP运营费用为121.5万美元，较2024年同期的124.5万美元有所下降[68] - 2025年第一季度的非GAAP运营费用为944.9万美元，较2024年同期的855.5万美元有所上升[68] 用户数据 - Galafold的收入为1.042亿美元，同比增长6%[13] - Galafold在可治疗患者中的市场份额为69%[10] - Pombiliti和Opfolda的收入为2100万美元，同比增长92%[18] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50-65%[20] 未来展望 - 预计2028年总收入超过10亿美元[5] - Galafold的收入增长指导为10-15%[15] - 预计2025年将获得3项监管批准，并在10个新市场推出[23] - 2025年第二季度GAAP净收入预计将在2025年下半年实现正值[58] 新产品和新技术研发 - DMX-200的许可协议包含高达5.6亿美元的成功里程碑支付[38] - DMX-200的FDA批准预计将以蛋白尿作为主要终点[46] 其他信息 - 2024年和2025年第一季度的美元对欧元汇率分别为1.086和1.052，变动幅度为-3.1%[72]