产品上市与监管批准 - LEQEMBI（lecanemab）于2025年8月25日在奥地利上市，并将于2025年9月1日在德国上市，这是欧盟范围内的首次上市[1] - 该药物于2025年4月获得欧洲委员会（EC）批准，成为首个针对阿尔茨海默病（AD）根本病因的疗法[1] - 在欧盟（不包括北欧国家），卫材和百健共同推广该药物，卫材作为上市许可持有人负责分销[6] 临床数据与疗效 - 在Clarity AD临床试验中，lecanemab治疗组（n=757）相比安慰剂组（n=764）在18个月时CDR-SB评分临床衰退减少31%[4] - 次要终点ADCS MCI-ADL评分显示，lecanemab组相比安慰剂组衰退减少33%[12] - 淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）和ADAS-Cog14评分显示与安慰剂相比具有高度统计学显著性（P<0.001）[12] 安全性特征 - 最常见的不良反应包括输液相关反应（26%）、ARIA-H（13%）、头痛（11%）和ARIA-E（9%）[5] - 症状性ARIA-E发生率为2%，症状性ARIA-H发生率为0.8%[5] - ApoE ε4非携带者或杂合子患者发生ARIA的风险低于纯合子患者[7] 合作与商业化 - 卫材负责lecanemab的全球开发和监管申报，两家公司共同商业化和推广，卫材拥有最终决策权[6] - 卫材与百健自2014年起就AD治疗开展合作[16] - 卫材与BioArctic自2005年起就AD治疗开展长期合作，并于2007年获得lecanemab的全球权利[17] 市场拓展与监管进展 - lecanemab已在48个国家获得批准，在10个国家接受监管审查[12] - 2025年1月，美国批准了静脉维持给药的补充生物制剂许可申请（sBLA）[12] - 美国FDA于2025年1月接受了LEQEMBI皮下自动注射器每周维持给药的BLA，设定PDUFA行动日期为2025年8月31日[13] 疾病背景与机制 - AD是一种进行性、 relentless疾病，以Aβ和tau为标志[3] - LEQEMBI通过靶向淀粉样斑块和原纤维两种方式对抗AD，原纤维被认为是Aβ最具毒性的形式[3][9] - 减少原纤维可能通过减少对神经元的损伤和认知功能障碍来阻止AD进展[9] 开发计划与研究 - AHEAD 3-45 III期临床研究针对临床前AD患者，自2020年7月起进行中[14] - Tau NexGen临床研究针对常染色体显性遗传AD（DIAD），自2022年1月起进行中，lecanemab作为骨干抗淀粉样蛋白疗法[14]

文章核心观点 - 公司将在2025年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布LEQEMBI（lecanemab）和BIIB080的相关数据，推进阿尔茨海默病治疗和护理发展 [1][2] 公司介绍 - 公司成立于1978年，是领先的生物技术公司，应用对人类生物学的深入理解和不同方式推进一流治疗方法 [11] - 公司与Eisai自2014年起合作开发和商业化阿尔茨海默病治疗药物，Eisai负责LEQEMBI全球开发和监管提交，双方共同推广该产品 [10] 产品介绍 LEQEMBI（lecanemab） - 是Eisai和BioArctic战略研究联盟的成果，是针对淀粉样蛋白-β（Aβ）的人源化单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病，2023年7月6日获美国FDA传统批准 [8] - 适用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者 [9] BIIB080 - 是一种研究性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在靶向微管相关蛋白tau（MAPT）mRNA以减少tau蛋白产生，目前正在早期阿尔茨海默病患者中进行2期临床研究 [5] - 2019年12月，公司从Ionis Pharmaceuticals获得开发和商业化BIIB080的全球独家许可 [6] 会议相关 科学展示内容 - LEQEMBI展示将包括Clarity AD开放标签扩展研究的48个月结果、真实世界治疗见解以及皮下给药维持治疗的新见解 [1][6] - 关于tau的展示将探讨其生物学作用、靶向疗法和生物标志物的开发，以及这些创新在临床实践中的未来整合 [6] 关键科学会议和展示时间 - 7月27日：患者、护理伙伴和医疗保健专业人员对LEQEMBI自动注射器皮下给药的看法（8:00 - 8:45 AM ET）；LEQEMBI获批两年后的真实世界病例系列和患者路径经验（9:00 - 10:30 AM ET）；基于报告结果对LEQEMBI与Donanemab的ARIA结果进行间接治疗比较（4:14 - 5:45 PM ET） [7] - 7月28日：评估BIIB080在早期阿尔茨海默病参与者中的2期研究CELIA的基线特征（7:30 AM - 4:15 PM ET） [7] - 7月30日：LEQEMBI Clarity AD OLE在早期AD中的48个月分析初步结果（8:00 - 8:45 AM ET）；LEQEMBI皮下给药维持治疗的潜力（9:00 - 10:30 AM ET）；阿尔茨海默病tau疗法和生物标志物的创新：连接研究与临床实践（2:00 - 3:30 PM ET） [7] 教育项目 - 公司将在AAIC上举办互动展位，展示tau在阿尔茨海默病中的作用，还将在KnowTau.com上推出新的电子学习模块 [4]