纪要涉及的公司 TScan Therapeutics (TCRX) 是一家完全整合的下一代 TCR T 细胞疗法公司，成立于 2018 年，处于临床阶段 [2]。 纪要提到的核心观点和论据 公司业务布局 - **核心观点**：公司有两个主要临床项目，分别针对血液恶性肿瘤和实体瘤 [3]。 - **论据**：血液恶性肿瘤项目治疗接受异基因骨髓移植的 AML、MDS 和 ALL 患者；实体瘤项目采用独特的多重疗法，同时使用多种药物治疗患者 [3]。 血液恶性肿瘤项目 - **核心观点**：该项目数据前景良好，将开展关键试验 [4]。 - **论据**：在 12 月的 ASH 会议上报告的数据显示，治疗的 26 名患者中仅 2 例复发（8%），而对照组 12 名患者中有 4 例复发（33%）[4]。公司计划今年开展关键试验，并在年底更新一期研究数据，包括初始患者的两年随访数据 [4][5]。 实体瘤项目 - **核心观点**：采用多重疗法有更好的治疗效果，计划年底更新安全性和有效性数据 [5]。 - **论据**：实体瘤具有内在异质性，单一药物治疗易导致患者复发，而多重疗法能更好地应对这种异质性 [38]。公司有 7 种 TCR 已通过 IND 批准，正在进行一期临床试验，计划年底更新数据 [8][41]。 公司策略 - **核心观点**：专注于六种最常见的 HLA 类型，构建 TCR 管线 [7]。 - **论据**：这六种 HLA 类型在美国超过 90%的人、全球 85%的人至少呈阳性，公司可借此治疗广泛的癌症患者 [7]。 其他重要但是可能被忽略的内容 血液恶性肿瘤项目 - **关键试验设计**：采用双臂研究，治疗组接受标准骨髓移植加 TSC101，对照组为合成对照组，从 CIBMTR 数据库中选取匹配患者 [27][28]。 - **可治疗患者群体**：美国每年约 7350 名接受异基因移植的患者中，约 1000 名符合关键试验入组特征，若试验成功，可治疗患者群体有望扩大至 1000 - 5000 名/年 [31][32][34]。 - **扩展计划**：开发以 CD45 为抗原来源的通用方法，将疗法扩展到其他 HLA 类型，计划今年下半年提交 AO301 的 IND 申请 [35][36]。 实体瘤项目 - **试验进展**：已治疗 8 名患者，2 种 TCR 已通过剂量水平 2，今年上半年引入 MAGE A4 TCR，预计今年上半年治疗首例多重疗法患者 [45][46]。 - **癌症适应症选择**：聚焦于 HPV 阳性的头颈部癌、宫颈癌、肛门和生殖器癌，以及 HPV 阴性的非小细胞肺癌、肉瘤和头颈部癌 [48][49]。 - **可治疗患者比例**：头颈部癌患者中 40%、非小细胞肺癌患者中 25%、肛门和生殖器癌患者中 60%符合接受多重疗法的条件 [50]。

文章核心观点 公司公布COOG2.1研究首次独立验证的新数据，支持将PRAME基因表达信息加入DecisionDx - UM测试结果以细化葡萄膜黑色素瘤患者转移风险预测，为临床提供更精确信息以改善患者预后 [1][2] 研究相关 - 研究数据来自1297例葡萄膜黑色素瘤患者的真实世界队列，在2025年盐湖城ARVO年会上展示 [1] - 研究旨在验证前瞻性COOG2.1研究结果，发现将PRAME基因表达情况加入DecisionDx - UM分类结果可基于PRAME阳性或阴性细分1类和2类肿瘤以细化风险 [5] - 研究表明同时报告DecisionDx - UM分类和PRAME状态能为患者转移可能性提供更多见解，辅助治疗决策 [5] DecisionDx - UM测试介绍 - 是公司的15基因表达谱测试，利用患者肿瘤生物学预测葡萄膜黑色素瘤转移风险，是美国大多数眼肿瘤实践中管理新诊断葡萄膜黑色素瘤的标准治疗方法 [3] - 自2009年起，美国癌症联合委员会分期手册将其确定为预后因素，美国国立综合癌症网络指南将其结果作为确定转移风险和推荐差异化监测方案的预后方法 [3] - 是目前唯一在前瞻性多中心研究中得到验证的葡萄膜黑色素瘤预后测试，比其他预后因素（如3号染色体状态、突变状态等）更能预测转移，美国近80%诊断为葡萄膜黑色素瘤的患者在诊断检查中接受该测试 [3] 公司介绍 - 是一家领先的诊断公司，通过创新测试指导患者护理，旨在以患者、临床医生、员工和投资者为先，改变疾病管理方式 [4] - 目前的产品组合包括皮肤癌、巴雷特食管和葡萄膜黑色素瘤测试，还有针对其他高临床需求疾病测试的研发项目，如为中重度特应性皮炎患者选择生物治疗的测试 [5][6]