Key Takeaways The study showed Pyrukynd met its hemoglobin endpoint but missed its goal of reducing pain crises.AGIO reported mixed secondary results, with gains in hemoglobin and bilirubin but no fatigue improvement.Agios plans a regulatory filing in early 2026, citing clearer benefits in hemoglobin responders.Shares of Agios Pharmaceuticals (AGIO) tanked about 51% on Wednesday after it reported mixed top-line results from the phase III RISE UP study, which evaluated orally administered Pyrukynd (mitapivat ...

核心财务表现 - 第三季度每股亏损1.78美元，低于市场预期的每股亏损1.93美元，亏损幅度收窄 [1] - 总营收为1290万美元，同比增长44%，超出市场预期的1000万美元 [2] - 研发费用同比增长19.7%至8680万美元，主要由于PK激活系列药物的研究成本增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长7.3%至4130万美元，原因是为地中海贫血适应症的潜在批准和上市所做的商业准备 [7] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为13亿美元，与2025年6月30日的水平相当 [7] 核心产品Pyrukynd表现 - 第三季度营收全部来自其唯一上市药物Pyrukynd的产品收入 [3] - 该药物在美国和欧盟被批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血 [3] - 药物销售额环比增长3%，截至第三季度，美国共有149名患者接受Pyrukynd治疗，较第二季度增长5% [3] 管线进展与监管更新 - Pyrukynd针对地中海贫血适应症的补充新药申请，美国FDA的决定日期延长至2025年12月7日 [6][9] - FDA的延期是由于要求提交风险评估和缓解策略以解决潜在的肝细胞损伤风险，与任何新的疗效或安全性数据无关 [10] - 欧洲药品管理局人用药品委员会已对Pyrukynd的地中海贫血适应症给出积极意见，欧盟委员会最终决定预计在2026年初 [11] - Pyrukynd于2025年8月在沙特阿拉伯首次获得地中海贫血适应症批准 [11] - 针对镰状细胞病的III期RISE UP研究已于去年10月完成患者入组，顶线数据预计在2025年底前公布 [12] 新药开发 - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat，用于治疗骨髓增生异常综合征 [12] - tebapivat用于治疗低危骨髓增生异常综合征的IIb期研究已完成患者入组，顶线数据预计在2026年初公布 [13] 股价表现 - 业绩公布后股价当日上涨2.9% [2] - 年初至今股价已上涨31.5%，同期行业涨幅为10.6% [2]

监管审批进展 - 美国FDA将Agios Pharmaceuticals公司药物Pyrukynd（mitapivat）用于非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血成人患者的补充新药申请（sNDA）审批目标日期延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA要求提交了针对肝细胞损伤风险的拟议风险评估与减灾策略（REMS） 该提交属于sNDA的重大修订 但并非由于FDA要求或公司提交了新的疗效或安全性数据[2] 临床试验与数据支持 - sNDA申请基于ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果 分别针对NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 公司近期公布了该药物在18岁以下年轻罕见血液疾病患者中的积极研究数据[3] 全球市场布局与批准状况 - 沙特食品药品管理局（SFDA）已于上月批准Pyrukynd用于NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 2024年公司与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议 推动该药物在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特、阿联酋等六国）的注册申报与商业化[4] - 该药物已在美国获批用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血治疗 并在欧盟和英国获批用于成人PK缺乏症[4] 市场反应 - 公司股价在消息公布当日下跌15.83%至34.18美元[5]

文章核心观点 - 2025年第一季度Agios Pharmaceuticals亏损收窄但营收未达预期，股价年初至今下跌，公司在产品营收、研发投入、管线进展等方面有不同表现，同时给出了公司的Zacks排名及推荐的其他生物科技股 [1][2] 第一季度财报情况 - 2025年第一季度每股亏损1.55美元，小于Zacks普遍预期的1.80美元，上年同期每股亏损1.45美元 [1] - 第一季度营收870万美元，未达Zacks普遍预期的1000万美元，较上年同期的820万美元增长6.1% [1] - 年初至今，公司股价下跌5.8%，行业下跌1.7% [2] 第一季度财报详情 - 第一季度营收全部来自唯一上市药物Pyrukynd，该药物在美国和欧盟获批用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，其营收环比下降19%，2024年第四季度因年终库存和收入储备调整营收增加，第一季度无此情况 [3] - 接受Pyrukynd治疗的患者总数达136人，较2024年第四季度增长4.6% [4] - 研发费用同比增长约6%至7270万美元，主要因人力相关费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长33.9%至4150万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在获批和上市做商业准备 [4] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计14亿美元，2024年12月31日为15亿美元 [5] 近期管线开发活动 - 公司领先的PK激活剂Pyrukynd是首个获批治疗PK缺乏症成人患者的疾病修正疗法，还在多项标签扩展研究中开发用于其他溶血性贫血，包括镰状细胞病（SCD）和 thalassemia [8] - 2025年1月FDA接受了公司为Pyrukynd治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β - thalassemia 成人患者的补充新药申请，预计9月7日做出最终决定，若获批将成为首个用于所有 thalassemia 亚型的口服疗法 [9] - 2024年10月公司完成了mitapivat治疗SCD的III期RISE UP研究的患者招募，预计2025年底公布顶线数据，2026年在美国进行监管申报和可能获批 [10] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的PK缺乏症儿科患者 [10] - 2月公司公布了评估Pyrukynd用于1至18岁非定期输血PK缺乏症儿童患者的III期ACTIVATE - Kids研究的顶线数据，该研究达到了血红蛋白反应的主要终点，是首个证明口服疗法对非定期输血PK缺乏症儿童有效的研究 [11] - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat用于治疗骨髓增生异常综合征，已启动tebapivat治疗低风险骨髓增生异常综合征的IIb期研究患者招募，预计2025年底完成，还计划2025年年中启动评估tebapivat治疗SCD的II期研究 [12] Zacks排名及相关股票 - Agios目前Zacks排名为3（持有） [13] - 生物科技板块中排名较好的股票有ADMA Biologics Inc.、Beam Therapeutics Inc.和Immunocore Holdings PLC，目前Zacks排名均为2（买入） [13] - 过去60天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从69美分增至71美分，2026年从87美分增至93美分，年初至今股价上涨35.7%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为32.80% [14] - 过去60天，Beam Therapeutics 2025年每股亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元，2026年从4.94美元收窄至4.80美元，年初至今股价下跌20.1%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为3.92% [15] - 过去60天，Immunocore 2025年每股亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元，2026年从1.83美元收窄至1.68美元，年初至今股价上涨2.3%，过去四个季度中两次盈利超预期，平均惊喜率为31.91% [16][17]