格隆汇12月16日丨一品红(300723.SZ)在投资者关系中表示，有被问到:公司对于AR882申报NDA有什么 样的时间计划？ 答:AR882在国内审批的时间大致为预计2026年年中左右临床结束，完成数据整理及报告后，将提交至 NDA，申报成功后NDA审批预计需要约12-15个月的时间，获批后将启动商业化，具体以项目实际情况 为准，公司将全力推动项目高效审批和快速上市销售。 ...

政策动向 - 国家医保局曝光上海医保职业骗保产业链 案件涉及王某持本人及亲友医保卡至多家医院超量配药并出售牟利 导致国家医保基金损失 王某已被以涉嫌诈骗罪提起公诉 产业链中收药的药贩子陆某、阮某 再次售药对象汪某、张某 及其上家杨某 最终在药店售卖的沈某均被抓获[1] 药品审批 - 昂利康获得恩格列净二甲双胍缓释片（II）药品注册证书 适用于接受恩格列净和盐酸二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者 改善血糖控制 视同通过一致性评价[2] - 贝达药业控股子公司Xcovery的盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获欧洲药品管理局受理 拟用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者[3] - 信达生物重组抗IL-23p19抗体匹康奇拜单抗注射液获批上市 用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者[4] - 华纳药厂富马酸福莫特罗吸入溶液获得药品注册证书 用于治疗慢性阻塞性肺部疾病患者支气管狭窄的维持治疗[5] - 上海医药下属公司盐酸曲马多注射液通过仿制药一致性评价 用于治疗中度至重度疼痛 公司投入研发费用约人民币152万元[6] 公司交易 - 百利天恒全资子公司收到百时美施贵宝就iza-bren项目支付的2.5亿美元里程碑付款 根据协议后续有资格获得最高可达2.5亿美元的近期或有付款 以及最高可达71亿美元的开发、注册和销售里程碑付款[7] 资本开支 - 金陵药业控股子公司南京梅山医院拟投资8.93亿元实施医院改扩建项目 以更好满足民众健康需求 提升医疗设施水平与服务能力[8] 研发进展 - 迈威生物创新药9MW1911已完成在中重度慢性阻塞性肺疾病患者中的IIa期临床研究 所有剂量组均表现出良好安全性与耐受性 在IIb期研究推荐剂量下 中重度COPD急性加重年化发生率较安慰剂组降低超30% 重度急性加重年化发生率降低超40% 公司正积极推进IIb期临床研究[8] 公司治理 - 圣诺生物副总经理马中刚及董事、副总经理、财务负责人伍利拟减持公司股份 马中刚拟减持不超过18,816股（占总股本0.0120%） 伍利拟减持不超过18,816股（占总股本0.0120%） 减持期间为2025年12月23日至2026年3月22日[9] - 国药控股非执行董事、董事会董事长赵炳祥辞任相关职务 非执行董事冯蓉丽辞任相关职务 选举晋斌担任董事长及授权代表 建议委任晋斌与李莹为非执行董事[10]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为1030万美元 去年同期为680万美元 增长主要源于DRAGON试验和Phoenix试验的相关支出 部分被澳大利亚研发税收激励计划抵消 同时股权激励费用增加 [5] - 第三季度行政管理费用为1270万美元 去年同期为290万美元 增长主要源于今年新授予股权激励计划导致的股权激励费用增加 因公司股价和行权价上涨而变得更高 [5] - 第三季度净亏损2170万美元 去年同期净亏损870万美元 [5] - 股权激励费用约为1290万美元 为非现金性质 [6] - 第三季度经营活动现金流出约为930万美元 与第二季度的860万美元相似 [6] - 期末现金 流动性定期存款和美国国债总额为2756亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 - 针对地理萎缩症的Phoenix三期试验已完成530名受试者入组 [3] - 针对Stargardt病的DRAGON三期试验已完成 预计本月末报告最终顶线数据 [3] - DRAGON II试验已入组约35名受试者 目标入组约60名 包括10名日本受试者 日本受试者数据旨在加速在日本的新药申请 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国国家药监局同意基于DRAGON三期试验的中期分析结果 接受新药申请并进行优先审评 [4] - 英国药品和保健品管理局同意基于DRAGON试验的中期分析结果 接受有条件上市许可申请 [4] - 与日本医药品医疗器械综合机构及Sakigake指定服务部门密切沟通 以确保日本新药申请成为首批提交的市场授权申请之一 [3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成5000万美元的注册直接发行以及增额至125亿美元的私募配售 由领先的医疗保健投资者参与 若认股权证全部行使可能额外获得165亿美元 这些投资使公司处于有利地位以推进并为商业化做准备 [4] - 资产负债表保持强劲 预计将为支持临床试验和商业化准备提供充足资金 [6] - 商业化准备方面 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] - 预计在美国商业化Stargardt病药物Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞 DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [4] - 公司处于有利地位以实现未来目标 [6] 其他重要信息 - 公司计划在2026年上半年提交申请 以在所有监管机构间保持一致的数据包 [8] - Phoenix试验计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 是否已向中国和英国的监管机构提交申请 如果没有 计划何时提交 [8] - 尚未提交 计划在2026年上半年提交 因为有几个监管机构已批准提交 无论是基于中期分析还是等待DRAGON试验的最终报告 公司希望在所有监管机构间保持一致的数据包 因此时间表定为2026年上半年 [8] 问题: 最近一次融资后的当前流通股数量是多少 [9][10] - 总流通股大约为3500万股 [10] 问题: 预计何时在日本提交申请 [14] - 仍在与日本讨论需要提交的不同模块 预计时间表是上半年 考虑到有几个国家需要优先排序 仍需等待数据出炉后再确定哪些国家优先提交 日本肯定是优先国家之一 但同时向三四个国家提交 公司没有带宽处理所有提交并回答来自多个地区监管机构的问题 美国食品药品监督管理局是首批需要提交的机构之一 [14][15] 问题: Phoenix试验是否会进行与DRAGON试验类似的中期分析 以检验无效性或样本量充足性 [16][17] - 计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 问题: 考虑到所有里程碑付款 销售和管理费用水平有所波动 对未来销售和管理费用基线水平的假设应为多少 [18] - 目前较难估计 因为公司正开始为商业化做准备 团队正在扩张 其中许多将涉及员工持股计划 员工持股计划已成为一个大变动因素 基于股价和损益表上确认的实际费用 对现金流有更好的理解 但就损益表本身而言 行政管理费用较难估计准确数字 因为它与员工持股计划的估值高度相关 [18] 问题: 目前正在采取哪些步骤为潜在批准和上市做准备 以及如何根据不同地区确定优先级 因为DRAGON试验适用于几个不同的地理区域 [23] - 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] 问题: 对美国销售团队的规模有何预估 [24] - 可能从20人开始 然后可能增加到40人 [24] 问题: 考虑到已额外筹集125亿美元且现金状况相当强劲 预计当前现金是否应足以支持Tinlarebant的商业化准备和上市 [25] - 估计在美国商业化Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 当然这只是估计 [25] 问题: 能否确认英国要求提交的信息与美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定的中期信息完全相同 中国也是如此吗 还是有所不同 [30][31] - 所有机构将提交相同的信息 用于演示的数据集完全相同 只是演示形式不同 例如在北京向中国国家药监局是面对面的演示 包括中国的专家小组 而对英国机构是在线会议 但作为演示和讨论基础的数据集是完全相同的 [30][31]

本季度业绩与展望 - 公司本季度业绩小幅超出预期，但未能像过去十个季度那样同时上调业绩指引 [1] - 业绩表现更为谨慎的主要原因是公司的大型心力衰竭药物Inresto专利到期，这是多个季度以来首次受到仿制药竞争的冲击 [2] - 尽管面临专利到期挑战，但公司的核心增长驱动药物表现强劲：乳腺癌药物Cascali、前列腺癌药物Plto、多发性硬化症药物Casima及其他癌症药物均显著超出预期 [2] - Inresto专利失效的全面影响将在第四季度显现，并持续影响至明年第一和第二季度，但公司预计强劲的增长动力将使其恢复投资者习惯的强劲增长态势 [4] 增长动力与研发管线 - 近期获批的药物Rapsido用于治疗慢性自发性荨麻疹，预计将成为一款价值数十亿美元的重磅资产，并有望获得多项批准 [6] - 前列腺癌药物Plto将获批新适应症，预计将成为重要增长动力 [7] - 公司将于本周晚些时候公布首个在干燥综合征中显示疗效的药物的完整数据集，该药物预计明年获批，将成为另一个重要增长动力 [7][8] - 以上三项重大批准预计将在明年推动公司未来增长 [8] 重大并购交易 - 公司近期完成一笔价值120亿美元的重大并购交易，收购目标为Aidity，这是公司十多年来规模最大的交易 [9] - 交易的主要理由是加强公司在神经肌肉疾病领域的研发管线，该领域目前缺乏获批药物，影响患者数量达5万至10万以上 [9][10] - 此次并购与公司近期专利到期无关，主要着眼于强化2030年至2040年的增长前景，所获药物的专利保护期至2042-2043年，且不受美国《通胀削减法案》影响 [11] - 公司在神经肌肉疾病领域已有巨大影响力，此次收购的三项后期资产是绝佳的战略契合 [11] 并购战略与财务能力 - 公司在过去12个月左右完成了超过35笔交易，其中多数为规模小于50亿美元的补强型收购 [12] - 公司的并购活动由科学和技术驱动，只要与公司的战略重点领域和技术领域契合，就会持续进行 [13] - 公司年自由现金流接近200亿美元，拥有充足的财力进行此类交易以增强增长前景 [13] 美国政策环境与应对 - 公司自今年初起就与白宫保持定期对话，每周均有联系，旨在就对方提出的挑战寻找良好解决方案，并解决一些更大的结构性问题 [16][17] - 公司有信心在年底前达成适当的解决方案 [18] - 如果与美国政府达成协议，美国市场的药品价格可能会调整，但预计将是温和调整；核心目标可能是促使海外国家提高药价以奖励创新 [19][20] - 公司正在美国投资230亿美元，并计划在今年底前启动五个新设施的建设，以期在美国生产供美国市场的产品，这有助于应对关税形势 [23][24] - 公司不预期关税情况会影响其近期或中期业绩指引，并对当前处境感到自信 [24][25]

公司公告核心事件 - 子公司北京金城泰尔制药有限公司收到国家药监局下发的普罗雌烯乳膏《药品补充申请批准通知书》[1] - 批准内容涉及该药品的辅料种类及用量、工艺和质量标准的变更[1] 产品市场数据 - 根据IMS数据，普罗雌烯制剂全球销售额2022年为7809.61万美元，2023年增长至9433.52万美元，2024年达到1.04亿美元[1] - 产品销售额呈现持续增长趋势[1] 批准影响评估 - 此次补充申请获得批准有助于提升该产品的竞争力[1] - 该事项不会对公司的当期业绩产生重大影响[1]

财务数据和关键指标变化 - 公司已将全年业绩指引上调至指引范围的上限[2] - 利润增长率和每股收益（EPS）的增长速度远高于销售额增长，主要由毛利率提升驱动，原因是业务更专注于专科药领域[21] - 销售、一般及行政费用（SG&A）的生产效率带来了良好的回报[21] - 研发支出增长速度预计将继续高于销售额增长[23] - 艾滋病（HIV）业务增长强劲，增长率从中等个位数上调至高个位数[44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 专科药业务是增长的主要驱动力[2] - 肿瘤业务表现极佳[2] - 呼吸、免疫学和炎症业务表现良好[2] - 艾滋病业务因新的两个月长效制剂而表现强劲[2] - Shingrix疫苗在美国市场渗透率达42%，预计每年再增长3%-5%[62] - Shingrix的增长目前主要由美国以外市场驱动，约三分之二的业务在美国境外，平均渗透率低于10%[62] - 中国是Shingrix的巨大潜在市场，约有5亿人可能受益，其中1.5亿人有自费能力[63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是增长导向型，雄心勃勃[3] - 长期战略指引为到2031年销售额超过400亿美元，此目标已从几年前的330亿美元上调[3] - 公司正将更多资本配置到研发上，以加速管线资产上市[23] - 在肿瘤领域，重点关注抗体偶联药物（ADC）世界，特别是B7H3、B7H4等机会[5] - 在呼吸领域，专注于慢性阻塞性肺病（COPD）和长效制剂药物[4] - 通过人工智能/机器学习（AI/ML）等技术优化研发，例如用于Bepirovirsen的研究[76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业面临关税和最惠国待遇（MFN）等政策不确定性，但公司已通过努力在很大程度上减轻了年初关税带来的风险[6][8] - 公司倡导为创新付费，认为创新是制药行业的命脉[6] - 与美国政府就政策问题进行对话，相信会找到解决方案[6][8] - 整体经营环境被描述为"令人鼓舞"[21] - 中国市场的宏观经济状况对Shingrix的增长构成压力，但改善后将带来巨大机遇[63] 其他重要信息 - 去年公司取得了13项III期临床试验阳性结果，创下纪录[2][4] - 今年预计将获得5项主要批准和完成4项产品上市，重点是Blenrep和年底的Depemokimab[3][21] - 管线进展包括：Nucala用于COPD已获批并上市；Depemokimab预计年底获批；Blenrep的处方药用户费法案（PDUFA）日期为10月23日；Camlipixant和Bepirovirsen的III期数据将于明年读出[21][65][75] - 在艾滋病领域，预计2027年推出四个月长效制剂（Q4M），并正在开发六个月长效制剂（Q6M）选项，将于2026年中期确定方案[44][45] - 多替拉韦（dolutegravir）专利将于2028年至2030年间到期，预计对销售额造成侵蚀[45][49] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于MFN政策和行业回应的预期和路径 - 回答: 政策提案尚属概念性阶段，核心是希望全球其他国家为创新付费 公司倡导创新付费 不同国家医疗体系差异大，难以直接比较价格 正与美国政府对话，相信会找到解决方案 类似于关税的发展过程，MFN可能需要时间才能具体化 目前难以预判后续步骤[6][7][8][9] 问题: 关于IRA（通货膨胀削减法案）价格谈判的进展，与此前相比是否压力更大 - 回答: 谈判进展顺利，涉及Trelegy和Breo两款产品 Trelegy表现非常强劲，实现强劲的两位数增长 对于成熟产品，在达到净销售额前已有返利和回报调整，这提供了一定程度的保护 目前谈判情况与预期相比没有显著差异[11][12] 问题: 关于2031年超过400亿美元的长期指引与市场共识约340亿美元之间存在约60亿美元差距的原因，以及哪些产品或领域是解锁关键 - 回答: 主要差距在于肿瘤领域，特别是Blenrep，占差距的一半 Blenrep已在多个国际市场获批 肿瘤领域的其他差异包括Gem Perli的生命周期管理以及B7H3、B7H4等新授权资产 呼吸、免疫和炎症领域的差异主要在于Depemokimab（预计12月获批）和Camlipixant（明年III期数据读出）[15][16][18] 问题: 关于2026年的业务推动和拉动因素，以及研发支出趋势 - 回答: 2026年有多个重要产品上市，如Nucala COPD、Depemokimab、Blenrep以及Camlipixant和Bepirovirsen的数据读出 由于对管线信心充足，研发支出增长速度将继续高于销售额增长，以加速资产上市[21][23] 问题: 关于Depemokimab和Blenrep明年共识预测是否保守，以及Blenrep在美国以外市场的销售潜力 - 回答: 认为Depemokimab和Blenrep的共识预测确实保守 Depemokimab数据优异，能减少72%导致住院的急性加重，且超过80%的肺科医生表示有意处方，市场渗透潜力大 Blenrep的销售潜力将取决于美国批准和国际市场推广 Blenrep的总体指导是超过30亿美元，美国内外销售比例预计与公司整体业务类似，约各占50% 但公司将采取"慢行以求更大"的审慎上市策略，确保医生正确使用产品[26][27][31][37] 问题: 关于艾滋病业务，特别是六个月长效制剂（Q6M）是否包含在400亿美元指引中，以及其潜力是否会提升指引 - 回答: 目前Q6M因尚处于方案选择阶段，未包含在400亿美元的风险调整后指引中 待数据明朗和方案确定后，预计会将其纳入 艾滋病业务正强劲增长，长效制剂是主要驱动力 预计将经历多替拉韦专利到期带来的销售额侵蚀，但长效解决方案的增长将部分抵消影响[44][45][46][48][49] 问题: 关于Blenrep与FDA的沟通情况、社区反馈如何影响FDA进程、标签与指南可能存在的差异，以及剂量优化研究是否构成限制 - 回答: 正处于与FDA的保密沟通阶段，对话具有建设性 Blenrep是二线治疗中唯一的现货型选项，能延长患者生存期三年，且无危及生命的副作用 需要教育医生管理其眼部副作用（通过标准裂隙灯检查），约30%患者会出现双侧3级事件 FDA咨询委员会（Adcom）结果并非最终决定，后续还有标签、REMS要求和NCCN指南制定 标签和指南有时确实存在差异 剂量优化是肿瘤药上市后的典型承诺事项，公司将与监管机构合作推进，这不被视为限制步骤[55][56][57][58][59][60] 问题: 关于Shingrix疫苗上季度表现疲软是否是趋势，以及未来增长动力 - 回答: Shingrix在美国渗透率已达42%，未来增长将主要来自美国以外市场，目前正通过国家免疫规划（NIP）在欧洲等地大力推广 中国市场潜力巨大，但受宏观经济环境影响，其复苏是关键观察点[62][63] 问题: 关于Camlipixant的III期试验设计、与默克失败药物的分子差异、可寻址市场规模和定位 - 回答: 两项III期研究（CARM-1和CARM-2）按计划进行，考虑了默克试验中出现的操作特性（如安慰剂效应） Camlipixant的味觉副作用发生率仅为6%，远低于默克药物的约60%，有利于试验盲法保持 可寻址患者总数约3000万，其中180万已确诊并由肺科医生管理，目标人群主要是咳嗽频率较高的患者[65][66][67][71][73] 问题: 关于Bepirovirsen的潜力、为何15%的功能性治愈率具有临床意义（与丙肝更高治愈率对比） - 回答: Bepirovirsen是当前唯一在临床研究中显示可实现慢性乙型肝炎功能性治愈的分子 乙型肝炎诊断率低（约10%），但患者基数大（约3亿），且未治疗会导致肝细胞癌或肝硬化等严重后果 即使15%-20%的治愈率也能显著降低晚期后遗症风险，对医疗系统意义重大[75][76][79] 问题: 关于Gem Perli明年的数据读出计划，以及ADC资产（B7H3/H4）的早期数据展望 - 回答: Gem Perli的关键研究（Azure, Jade）将陆续在错配修复缺陷（DMMR）直肠癌、结直肠癌和头颈癌等领域产生数据 B7H3和B7H4 ADC资产目前处于信号识别阶段，明年中将与合作伙伴汉森（Hanso）有更多数据公布，初步关注胃肠道癌、肺癌、肉瘤等，未来可能扩展到妇科癌症等领域[80][81][82] 问题: 关于Gem Perli在直肠癌、结直肠癌和头颈癌这几个适应症中的相对重要性排序 - 回答: DMMR直肠癌和结直肠癌市场规模相对较小（低十位数百分比） 头颈癌机会较大，但肿瘤异质性强 关键是将DMMR适应症扩展到微卫星稳定（MSS）结直肠癌领域[83]

药品注册批准 - 公司分公司广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂获得国家药品监督管理局签发的《药品补充申请批准通知书》[1] - 涉及药品包括腹可安片、坤灵丸、神犀丹、益肝灵片、脉安颗粒共5个品种[1] 药品信息完善 - 批准通知书完善了上述药品的安全性等信息[1] - 有助于药品的安全、有效、合理使用[1] 市场竞争力 - 药品信息完善有利于提升产品的市场竞争力[1] 业绩影响 - 本次获得批准通知书对公司当期业绩无重大影响[1]

药品注册批准 - 公司全资子公司上海长征富民金山制药有限公司获得国家药监局颁发的腹膜透析液(乳酸盐-G1.5%)和腹膜透析液(乳酸盐-G2.5%)《药品补充申请批准通知书》[1] 产品适用范围 - 腹膜透析液(乳酸盐)主要适用于因非透析治疗无效而需要连续不卧床性腹膜透析治疗的急性及慢性肾功能衰竭患者[1] 市场影响 - 本次批准是对腹膜透析液(乳酸盐)规格的进一步补充[1] - 将有利于发挥该系列药品未来市场销售和市场竞争的潜力[1]

药品获批情况 - 公司全资子公司上海长征富民金山制药有限公司获得国家药监局颁发的腹膜透析液(乳酸盐-G1.5%)和腹膜透析液(乳酸盐-G2.5%)药品补充申请批准通知书 [1] - 该系列药品适用于非透析治疗无效的急性及慢性肾功能衰竭患者需进行连续不卧床性腹膜透析治疗 [1] - 本次获批是对腹膜透析液(乳酸盐)规格的进一步补充 [1] 市场影响 - 药品获批有利于发挥该系列药品未来市场销售潜力 [1] - 药品获批将增强该系列药品的市场竞争潜力 [1]

监管审批进展 - 美国FDA将Agios Pharmaceuticals公司药物Pyrukynd（mitapivat）用于非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血成人患者的补充新药申请（sNDA）审批目标日期延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA要求提交了针对肝细胞损伤风险的拟议风险评估与减灾策略（REMS） 该提交属于sNDA的重大修订 但并非由于FDA要求或公司提交了新的疗效或安全性数据[2] 临床试验与数据支持 - sNDA申请基于ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果 分别针对NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 公司近期公布了该药物在18岁以下年轻罕见血液疾病患者中的积极研究数据[3] 全球市场布局与批准状况 - 沙特食品药品管理局（SFDA）已于上月批准Pyrukynd用于NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 2024年公司与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议 推动该药物在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特、阿联酋等六国）的注册申报与商业化[4] - 该药物已在美国获批用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血治疗 并在欧盟和英国获批用于成人PK缺乏症[4] 市场反应 - 公司股价在消息公布当日下跌15.83%至34.18美元[5]