With significant upside potential, Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX) secures a spot on our list of the best small-cap biotech stocks to buy according to analysts. JPMorgan Reduces PT on Syndax Pharmaceuticals (SNDX) to $33, Maintains “Overweight” Rating On November 12, 2025, Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX) saw JPMorgan reduce its price target from $40 to $33, while reiterating its “Overweight” rating. The price target adjustment reflects the investment firm’s revisions to its models i ...

Syndax Pharmaceuticals (NasdaqGS:SNDX) 2025 Conference November 13, 2025 10:00 AM ET Speaker1All right, we're going to go ahead and get started. I'm Steven Willie, one of the senior biotech analysts here at Stifel, and glad to have with us for the next presentation. CEO Michael Metzger, head of R&D Nick Botwood, Syndax Pharmaceuticals. So we're going to go through a Q&A intended to be somewhat casual, so if there's any questions in the room, feel free to raise your hand. Maybe Michael, before we get started ...

公司概况与战略 - 公司为商业阶段肿瘤学公司 [1] - 公司拥有2项商业阶段资产 [1] - 资产从早期开发至上市均由公司完成 [1] 核心产品与市场 - 核心产品Revuforj用于治疗急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病 [1] - 产品为首个也是同类最佳的选择性menin抑制剂 [1] - 产品首个适应症为KMT2A急性白血病 该适应症约占全部急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病患者的10% [1] - 产品近期已获批并推出 [2]

业绩总结 - 2025年第三季度净收入为3200万美元，环比增长25%[3] - Niktimvo在2025年第三季度的净收入为4580万美元，环比增长27%[13] - 总收入为4590万美元，较2024年的1250万美元增长了267.2%[39] - 净亏损为6070万美元，较2024年的8410万美元减少了28.0%[39] 用户数据 - Revuforj在2025年第三季度累计新患者启动约2200例[4] - Revuforj的总体应答率为79%，在KMT2A患者中达到86%[21] - Revumenib在新诊断AML患者中的完全缓解率为88%[26] 新产品和新技术研发 - Revuforj的FDA批准时间为2025年9月18日，已被纳入NCCN指南[3] - Revuforj的第二个适应症为R/R急性白血病，预计美国市场机会超过20亿美元[6] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会，未来有显著的标签和地理扩展机会[15] 财务数据 - 研发费用为5630万美元，较2024年的7100万美元减少了20.8%[39] - 销售、一般和行政费用为4490万美元，较2024年的3110万美元增加了44.5%[39] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为4.56亿美元[39] 未来展望 - 公司预计Revuforj和Niktimvo的贡献将推动盈利能力的提升[39] - 公司拥有超过50亿美元的市场潜力，正朝着盈利的道路迈进[41] 合作收入 - Niktimvo的合作收入为1390万美元，环比增长48%[13] - 合作收入净额为1390万美元，2024年无收入[39]

公司事件 - Syndax Pharmaceuticals公司旗下白血病治疗药物Revuforj获得美国FDA的扩大适应症批准 [1] - 此次获批使该药物有资格适用于更广泛的患者群体 [1] 行业分析 - 生物技术行业存在将突破性科学转化为超额回报的潜力 [1] - 该行业具有动态性和快速演变的特点 [1]

公司事件 - 公司召开电话会议讨论FDA批准Revuforj用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病这一适应症 [1] - 此次获批是Revuforj获得的第二个适应症 [2] - 电话会议由投资者关系负责人Sharon Klahre主持 公司首席执行官、研发负责人、首席商务官和首席财务官等管理层参与 [2] 公司信息 - 电话会议配有演示文稿 已发布在公司网站的投资者关系页面 [3] - 演示文稿中包含前瞻性声明 位于幻灯片2 [3]

根据提供的文档内容，该文档不包含任何与公司或行业相关的实质性信息 无法进行核心观点总结或关键要点分析 [1]

公司概况 * Syndax Pharmaceuticals (SNDX) 是一家拥有两款已上市药品的生物制药公司 其两款产品Revuforj和Ictimo在去年快速获批[1][3] 核心产品与商业表现 * Revuforj (menin抑制剂) 用于治疗KMT2A重排急性白血病 自上市以来已产生超过5000万美元的净销售额 并已治疗超过500名患者[5] * Revuforj在第二季度的净销售额环比增长43% 自上市以来已开具超过1300张处方[5] * 公司已治疗约25%（500名）的KMT2A年发病人群（TAM约2000名新患者/年） 预计到年底将治疗超过50%（约1000名）的该人群[5][6] * Ictimo (CSF1R抑制剂) 与Incyte合作 用于治疗三线慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 首个完整季度销售额强劲 前两个季度合计销售额近5000万美元[42] * Ictimo自上市以来已有约700名患者用药 完成约4000次输注 80%-90%的患者仍在持续治疗中[42] 关键增长驱动因素与市场动态 * Revuforj的增长由新患者和治疗持续时间共同驱动 目前患者平均治疗时间为4-6个月 预计到2026年将延长至9个月[6][9] * 治疗线数前移 近期70%的Revuforj患者处于二线（首次复发）或三线治疗 而上市初期多为四线或五线患者[7] * 约三分之一的Revuforj患者后续接受了移植 高于临床试验中约四分之一的比例 移植后约90-120天医生倾向于让患者重新用药进行维持治疗[7][8][9] * NPM1突变急性髓系白血病(AML)的sNDA审查中 PDUFA日期为2025年10月25日 该适应症年发病人数约4500名 大于KMT2A的2000名[19][20][23] * NPM1患者群体年龄偏大 医疗保险覆盖更多 接受移植的患者更少[23] 临床数据与竞争优势 * Revuforj用于NPM1突变AML的Augment 101研究显示 CR/CRh率为26% 总缓解率(ORR)为48% 应答者的中位总生存期(mOS)为23个月[25][26] * 公司认为其menin抑制剂具有最佳疗效和可管理的安全性 physicians更倾向于使用疗效最佳且拥有多个适应症的药物[26][27][29] * 若NPM1获批 Revuforj将成为市场上唯一拥有两个适应症（KMT2A和NPM1）的menin抑制剂 可治疗约50%的AML患者群体（包括成人和儿童 AML和ALL）[30] * 公司拥有先发优势和超过1000名患者的治疗经验 这为医生、护理人员、病理科和药品获取渠道建立了重要的使用经验和忠诚度[24] 管线发展与未来机会 * 公司正将Revuforj向更前线治疗推进 与Hovon Group合作进行Venetoclax + Azacitidine联合用药的III期研究 用于不适合强化化疗的患者[34] * Beat AML研究的联合治疗数据显示 37名患者均达到MRD阴性[35] * 计划开展两项与强化化疗联合的III期研究 分别针对KMT2A重排和NPM1突变AML 其Ib期数据将于今年晚些时候公布[35] * 前线治疗的市场机会巨大 复发难治性市场潜力超20亿美元 而包含前线治疗在内的总市场潜力达50亿美元 涉及约9000名患者[33] * III期研究设计包含可能支持加速批准的替代终点 如完全缓解率(CR)和MRD阴性CR[38][39] Ictimo (cGVHD) 的进展与生命周期管理 * Ictimo的给药方式为静脉输注（每两周一次） 目前并非障碍 公司正在开发皮下注射剂型[45][46][48] * 约80%的移植中心已使用Ictimo 且大多数多次使用 超过80%的支付方已将其纳入覆盖范围[43] * 与Incyte的合作采用50/50利润分成 Syndax在其P&L上确认的协作收入约占Incyte报告净销售额的25%-30%[60] * 正在推进至更前线cGVHD治疗的研究 包括与地塞米松联合（III期随机双盲研究）和与Jakafi联合（II期研究）的方案[48][57] * 正在进行一项随机对照II期概念验证研究 评估Ictimo治疗特发性肺纤维化(IPF)的效果 预计今年底完成入组 明年下半年获得数据[49][50] 财务状况与资金规划 * 公司通过与Royalty Pharma的交易筹集了3.5亿美元 并宣布拥有实现盈利所需的充足资金 无需再次融资[61][62] * 公司指导未来两到三年的运营支出(OPEX)将保持在与2025年持平的水平 尽管将推进大型前线研究 但此前NDA/BLA申报和产品上市的一次性高昂费用将逐渐减少[62][63] * 资本配置优先专注于成功商业化现有产品、维持menin抑制剂领域的领导地位以及实现盈利 而非大量投资于其他产品[68][69] 监管互动与预期 * NPM1的sNDA正在RTOR（实时肿瘤学审评）程序下进行审查 与FDA的沟通进展顺利[21][65][67]

业绩总结 - Syndax在2025年第二季度的Revuforj净收入为2860万美元，环比增长43%[6] - Niktimvo在2025年第二季度的净收入为3620万美元，相较于第一季度的1360万美元显著增长[9] - Syndax的Revuforj自上市以来累计净收入达到5600万美元，处方总数超过1300个[10] - 2025年第二季度产品收入净额为2860万美元，合作收入净额为940万美元，总收入为3800万美元[28] - 2025年第二季度研发费用为6220万美元，销售、一般和行政费用为4380万美元，总运营费用为1.073亿美元[28] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为5.18亿美元，流通股数为8630万股[28] 用户数据 - KMT2A患者中约33%在Revuforj治疗后进行了干细胞移植[12] - 在AUGMENT-101研究中，R/R mNPM1急性髓性白血病患者的完全缓解率（CR+CRh）为26%（20/77），总体反应率（ORR）为48%（37/77）[26] - R/R NUP98r急性髓性白血病的临床试验数据显示，ORR为60%（3/5）[26] 市场机会与未来展望 - Syndax在2025年及以后有超过100亿美元的市场机会，涵盖复发/难治性和一线适应症[3] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会，未来有显著的标签和地理扩展机会[19] - Syndax的KMT2A急性白血病治疗市场机会超过50亿美元[13] - 公司预计在2025年10月25日获得Revumenib的优先审查补充新药申请（sNDA）批准[27] - Syndax预计在2025年及以后将继续快速增长，市场机会超过100亿美元[30] - 公司在R/R和前线适应症领域拥有超过50亿美元的总可寻址市场（TAM）[31] 新产品与技术研发 - Syndax的Revuforj在复发/难治性KMT2A急性白血病的早期治疗中集中使用[6] - Syndax的Niktimvo销售为第一季度的两个月销售的266%[9] - Revuforj和Niktimvo的贡献正在增加，预计将推动公司走向盈利[28] 其他信息 - Syndax在2025年第二季度的合作收入为940万美元，预计未来将显著增长[9] - 2024年总收入为350万美元，显示出显著增长潜力[28]

业绩总结 - 2025年第一季度，Revuforj的净收入为2000万美元[3] - 2025年第一季度，Niktimvo的净收入为1360万美元[16] - 2025年第一季度，净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元有所增加[24] 现金流与费用 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.021亿美元[24] - 2025年第一季度，研发费用为6160万美元，较2024年同期的5650万美元有所增加[24] - 2025年第一季度，销售、一般和行政费用为4100万美元，较2024年同期的2300万美元显著增加[24] - 2025年第二季度，预计研发费用将在7000万至7500万美元之间[24] - 2025年全年，预计研发和销售、一般及行政费用总和将在4.35亿至4.15亿美元之间[24] 市场机会 - Revuforj的市场机会预计为7.5亿美元，针对约2000名R/R急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会预计为15亿至20亿美元，针对约6500名目前接受治疗的3L+患者[20]