核心观点 - 赛诺菲公司宣布其药物Teplizumab获得欧盟委员会批准 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 这是欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰疗法 [1][2] - 该批准基于TN-10二期研究的积极数据 显示Teplizumab能显著延缓疾病进展 中位进展时间延长至48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [5][6] - 该药物是赛诺菲在2023年以29亿美元收购Provention Bio后获得 其全球销售额在2025年前九个月达到4700万欧元 同比增长33.3% [7][8] 药物审批与地位 - 欧盟委员会批准了Teplizumab 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 该批准符合预期 因欧洲药品管理局人用医药产品委员会已于2023年11月给出积极意见 [1] - 此次批准使Teplizumab成为欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰药物 该药物在美国等多个国家已获批用于相同适应症 在欧盟以外市场以“Tzield”品牌名销售 [2] - 美国食品药品监督管理局近期已授予补充申请优先审评资格 寻求将Tzield在美国的适用人群扩大至1岁及以上2期患者 最终决定预计在2026年4月29日 [8] 临床数据支持 - 欧盟委员会的批准得到了TN-10二期研究积极数据的支持 该研究纳入了76名8至45岁的2期1型糖尿病患者 [5] - 研究达到了主要终点 证明其能显著延缓从2期进展至3期1型糖尿病 Teplizumab组进展至3期糖尿病的中位时间为48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [6] - 此外 57%接受Teplizumab治疗的患者保持在2期 而安慰剂组为28% 并且报告的不良事件更少 [6] 药物商业背景与表现 - Teplizumab是在2023年通过赛诺菲以29亿美元收购Provention Bio而加入其产品组合 该药物最初由MacroGenics开发 Provention Bio于2018年通过资产购买协议从其获得 [7] - Tzield在2025年前九个月录得全球产品销售额4700万欧元 按固定汇率计算增长33.3% 其中4400万欧元来自美国市场 [8] 公司股价与行业对比 - 过去一年 赛诺菲股价下跌1.7% 而其所在行业指数上涨了21.9% [4]

核心观点 - 赛诺菲的Teizeild (teplizumab) 获得欧盟委员会批准 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 这是欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰疗法 标志着该领域的重要里程碑 [1] 监管批准与市场准入 - 欧盟批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见 批准日期为2026年1月12日 [1] - 该药物此前已在美国(2022年11月)、英国、中国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯王国、阿联酋和科威特获批用于相同适应症 [3][7] - 在获得CHMP对该新适应症的积极推荐后 公司决定目前不推进Teizeild用于新近诊断的3期1型糖尿病的第二次申请 后续步骤正在评估中 其他地区的监管审查仍在进行 [3] 临床数据与疗效 - 批准基于关键的TN-10二期研究(NCT01030861) 该研究显示 与安慰剂相比 Teizeild将3期1型糖尿病的发病中位时间延迟了两年 [1] - 具体数据显示 Teizeild组诊断出3期1型糖尿病的中位时间为48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [6] - 研究结束时 Teizeild组仍有57%的患者停留在2期 而安慰剂组仅为28% 前者比例几乎是后者的两倍 [2] - 接受Teizeild治疗的参与者中有43%(19/44)被诊断出疾病 而安慰剂组为72%(23/32) [6] - 1型糖尿病诊断的风险比(Teizeild对比安慰剂)为0.41 (95% CI: 0.22 to 0.78; p=0.006) [6] 药物机制与定位 - Teizeild是一种CD3导向的单克隆抗体 是首个且唯一一个用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法 [7] - 该疗法旨在解决1型糖尿病的潜在免疫过程 通过保护β细胞功能来防止疾病的自然进展 [2][8] 研究设计与患者人群 - TN-10研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的二期研究 [4] - 研究入组了76名年龄在8至45岁的参与者(Teizeild组44人 安慰剂组32人) 这些参与者是自身免疫性1型糖尿病患者的亲属 且被诊断为2期1型糖尿病(存在至少两种1型糖尿病相关自身抗体和血糖异常) [4] - 参与者被随机分配接受为期14天的Teizeild或安慰剂单疗程治疗 [4] - 主要终点是从随机分组到临床诊断为自身免疫性3期1型糖尿病的时间(从2期进展到3期) [5] 安全性概况 - 安全性特征与Teizeild既往研究中观察到的一致 [2] - 最常见的不良事件是血液或骨髓相关(短暂性淋巴细胞减少) 发生在75%的参与者中 以及皮肤相关(皮疹) 发生在36%的参与者中 [2] - 研究中出现了预期的皮疹和短暂性淋巴细胞减少不良事件 [6] 疾病背景 - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病 由于自身免疫系统逐渐破坏产生胰岛素的β细胞 影响了身体调节血糖水平的能力 [9] - 疾病进展分为四个阶段 2期定义为存在至少两种1型糖尿病相关自身抗体并出现血糖异常(血糖水平异常) 此阶段仍无症状 [12] - 3期(临床阶段)发生在大量β细胞被破坏后 血糖水平达到临床高血糖 并出现典型症状 此阶段的管理需要每日且繁琐的胰岛素替代疗法 [12]

核心观点 - 赛诺菲的Teizeild (teplizumab) 获得欧盟委员会批准，用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作，这是欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰疗法，标志着该领域的重要里程碑 [1] 药品与监管批准 - Teizeild在欧盟获批的适应症为：延缓8岁及以上2期1型糖尿病成人及儿科患者的3期疾病发作 [1] - 该批准基于TN-10二期研究的积极结果，该研究表明与安慰剂相比，Teizeild将3期1型糖尿病的发病中位时间延迟了两年 [1] - 除欧盟外，该药物（在欧盟外名为Tzield）已在美国、英国、中国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯王国、阿联酋和科威特获批用于相同适应症 [3][7] - 在获得欧盟人用药品委员会积极意见后，公司决定目前不推进该药物针对新近确诊的3期1型糖尿病的第二项申请，下一步计划正在评估中，其他地区的监管审评仍在进行 [3] 临床试验数据 (TN-10研究) - TN-10研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的二期研究，共纳入76名8至45岁的参与者（Teizeild组44人，安慰剂组32人）[4] - 研究主要终点是从随机分组到临床诊断为3期1型糖尿病的时间 [5] - 结果显示，Teizeild组诊断出3期1型糖尿病的中位时间为48.4个月，而安慰剂组为24.4个月 [6] - 研究结束时，Teizeild组仍有57%的患者处于2期，而安慰剂组仅为28%，前者比例几乎是后者的两倍 [2] - Teizeild组有43%（19/44）的患者被诊断为3期疾病，安慰剂组为72%（23/32）[6] - 疾病诊断的风险比（Teizeild对比安慰剂）为0.41 [6] 药物安全性与作用机制 - Teizeild是一种CD3导向的单克隆抗体，是首个且唯一一个用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法 [7] - 其安全性特征与既往研究一致，最常见的不良事件为血液或骨髓相关（短暂性淋巴细胞减少），发生率为75%，以及皮肤相关（皮疹），发生率为36% [2] - 该疗法旨在解决1型糖尿病的潜在免疫过程，通过保护β细胞功能来阻止疾病的自然进展 [2][8] 疾病背景与市场意义 - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病，其发展分为四个阶段 [12] - 2期1型糖尿病定义为：存在至少两种1型糖尿病相关自身抗体并出现血糖异常，但处于症状前阶段 [4][12] - 3期（临床期）疾病发作后，患者需要每日进行负担沉重的胰岛素替代治疗 [12] - Teizeild代表了1型糖尿病治疗的潜在重大变革 [8]

监管进展与产品定位 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳了积极意见，建议批准Teplizumab用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病成人及儿童患者向3期1型糖尿病的进展[1] - 若获批，该产品将成为欧盟首个疾病修饰疗法，有望改变已有百年历史的1型糖尿病治疗模式[3][5] - 该产品在美国、英国、中国、加拿大等多个市场已获批用于相同适应症[3] 关键临床数据 - TN-10二期研究数据显示，与安慰剂相比，Teplizumab将3期1型糖尿病的发病中位时间显著延迟了约两年[2] - 研究结束时，Teplizumab组中仍处于2期1型糖尿病的患者比例是安慰剂组的两倍（57% 对比 28%）[2] - 该研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的关键性二期研究，共纳入76名8至45岁的参与者[4] 疾病背景与作用机制 - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病，其发展分为四个阶段，阶段2的特征是存在至少两种自身抗体且出现血糖异常[4][6] - 该产品是一种CD3导向的单克隆抗体，通过在疾病早期干预，旨在阻止疾病自然进展，延长患者不依赖胰岛素的时间[3] - 阶段3为临床期，患者需要开始每日进行胰岛素替代治疗[6] 公司战略与后续步骤 - 基于与欧洲药品管理局的沟通，公司目前将不会推进其针对新诊断3期1型糖尿病的申请，并正在评估下一步计划[3] - 公司在全球其他司法管辖区的额外监管审评仍在进行中[3] - 公司是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善患者生活并实现强劲增长[8]

药品监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Teplizumab用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病成人及儿科患者进展至3期[1] - 该积极意见基于TN-10二期研究的阳性数据支持[2] - 若获批 Teplizumab将成为欧盟首个疾病修饰疗法[5] 临床试验数据 - TN-10研究显示Teplizumab相比安慰剂显著延缓3期1型糖尿病发病中位时间约两年[2] - 研究结束时Teplizumab组患者仍处于2期1型糖尿病的比例是安慰剂组的两倍（57% 对比 28%）[2] - 安全性特征与既往研究一致 最常见不良事件为血液或骨髓相关以及皮肤相关[2] - 该研究为随机、安慰剂对照、双盲设计 共纳入76名8至45岁参与者[4] 疾病背景与产品定位 - 1型糖尿病是进行性自身免疫疾病 分为四个阶段 2期特点为存在两种以上自身抗体且出现血糖异常[4][6] - Teplizumab是一种CD3导向单克隆抗体 已在美、英、中等多个国家获批用于相同适应症[3] - 该药通过早期干预疾病 帮助延缓1型糖尿病自然进展 延长患者无需依赖胰岛素的时间[3] 公司战略与后续步骤 - 基于与欧洲药品管理局的沟通 公司将不推进其针对新诊断3期1型糖尿病的申请 正在评估后续步骤[3] - 其他司法管辖区的额外监管审查仍在进行中[3]