核心观点 - Troriluzole有望成为首个FDA批准的脊髓小脑共济失调(SCA)治疗药物 该药物已获得快速通道资格、孤儿药认定和优先审评资格 [1][3] - FDA将PDUFA日期延长3个月至2025年第四季度 以便全面审查Biohaven提交的补充材料 并计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [2] - 临床数据显示Troriluzole每日一次口服可减缓50-70%疾病进展(f-SARA量表) 并降低跌倒风险 中期审查未发现重大安全隐患 [4] 疾病背景 - SCA是一种常染色体显性遗传神经退行性疾病 主要特征为小脑和脑干萎缩 导致运动控制能力逐渐丧失 [5] - 美国约有15,000名患者 欧洲和英国约24,000名患者 症状包括步态障碍、吞咽困难、言语障碍和过早死亡 [5] - 目前尚无FDA批准的治疗方法或治愈手段 [5] 药物机制 - Troriluzole是第三代前药 通过调节谷氨酸(人体最主要的兴奋性神经递质)发挥作用 [6] - 主要作用机制是降低突触谷氨酸水平 增加胶质细胞对谷氨酸的摄取 改善SCA患者普遍存在的谷氨酸失调问题 [6] - 该药物还有潜力开发用于其他与谷氨酸过量相关的疾病 [6] 公司动态 - Biohaven已完成FDA中期审查会议和关键临床研究地点的监管检查 [4] - 公司专注于免疫学、神经科学和肿瘤学领域的创新疗法开发 拥有包括Kv7离子通道调节、TYK2/JAK1抑制等多条研发管线 [7] - CEO强调SCA是影响多代家庭的毁灭性疾病 公司致力于为患者提供首个治疗方案 [4]