文章核心观点 生物制药公司Soleno Therapeutics宣布其两款关于VYKAT™ XR（diazoxide choline）缓释片的数据摘要被选中在2025年内分泌学会年会上展示 [1] 会议信息 - 会议名称为内分泌学会年会（ENDO 2025） [1] - 会议时间为2025年7月12 - 15日 [1] - 会议地点在加利福尼亚州旧金山 [1] 演讲详情 演讲一 - 标题为“Diazoxide Choline Extended - Release (DCCR) Tablets for Administered for Hyperphagia in Individuals with Prader - Willi Syndrome Over 4 Years” [2] - 形式为口头演讲 [2] 演讲二 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午2:45 - 3:00 PT（5:45 - 6:00 ET） [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 演讲三 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午12:00 - 1:30 PT（3:00 - 4:30 ET） [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 疾病信息 - Prader - Willi综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起 [2] - 美国Prader - Willi综合征协会估计每15,000例活产中就有1例发生PWS [2] - PWS的典型症状是食欲过盛，这是一种慢性且危及生命的疾病，会导致生活质量严重下降，还可能导致重大死亡和长期并发症 [2] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用 [3] - VYKAT XR用于治疗成人和4岁及以上患有Prader - Willi综合征（PWS）患者的食欲过盛 [3][10] 产品安全信息 禁忌 - 对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类药物过敏的患者禁用VYKAT XR [4] 警告和注意事项 - 有高血糖包括糖尿病酮症酸中毒的报告，使用前应测试空腹血糖和糖化血红蛋白，治疗期间定期监测 [7] - 有水肿包括与液体过载相关的严重反应的报告，应监测水肿或液体过载的迹象或症状，有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [8] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司信息 - Soleno专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 [10] - 公司首款商业产品VYKAT XR是一种每日一次的口服药物，用于治疗PWS患者的食欲过盛 [10] 联系方式 - 公司联系人是Brian Ritchie，来自LifeSci Advisors, LLC，联系电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人邮箱为media@soleno.life [12]

文章核心观点 公司在2025年国际普拉德-威利综合征会议上公布VYKAT XR新数据 显示其对普拉德-威利综合征（PWS）患者有潜在益处 [1][2] 分组1：PWS疾病介绍 - PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍疾病 由15号染色体上的基因表达异常引起 [10] - PWS的主要特征是食欲过盛 会导致攻击性的觅食行为 常见管理方法是限制食物获取 但无法解决潜在症状 [3] - 食欲过盛可导致严重的死亡率和长期并发症 如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [11][12] 分组2：VYKAT XR药物介绍 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国FDA批准 用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲过盛 现已在美国上市 [13] - VYKAT XR是一种每日一次的口服药物 曾被称为DCCR [18] 分组3：新数据展示 海报一：严格控制饮食的PWS患者中VYKAT XR显著减少食欲过盛 - 该海报总结了公司3期研究参与者的分析 以确定VYKAT XR能否改善高度食物受限环境中PWS患者的食欲过盛症状 [4] - 高度食物受限组患者使用VYKAT XR治疗后 HQ - CT总评分有统计学意义（p ≤ 0.0001）且临床上有意义的降低 数值上常大于限制较少组 表明严格控制饮食的PWS患者与控制较松的患者一样可能从治疗中受益 [5] 海报二：患有前驱糖尿病或糖尿病的PWS患者中VYKAT XR的安全性和有效性 - 该海报总结了公司3期临床试验中基线时有前驱糖尿病或糖尿病（PD/DM）与血糖正常个体使用VYKAT XR的安全性和有效性分析 [6] - 基线时60%的研究参与者有PD/DM证据 第156周时PD/DM组和血糖正常组的疗效结果相似（p<0.0001） [7] - PD/DM组报告的高血糖相关不良事件比例高于无PD/DM组（42.7% vs 24.0%） 但事件通常可控 治疗引起的不良事件停药率相似且较低 [8][9] 分组4：公司介绍 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 VYKAT XR是其首个商业产品 [18]

公司动态 - 公司宣布在2025年5月15 - 18日于马里兰州国家港举行的儿科内分泌学会（PES）会议上展示VYKAT XR（二氮嗪胆碱）缓释片治疗与普拉德 - 威利综合征（PWS）相关的食欲过盛的临床开发项目海报 [1] - 海报展示详情：包括《普拉德 - 威利综合征患者长期服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片：瘦体重和瘦体重指数的变化》和《16周随机撤药后恢复服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）与PWS患者食欲过盛和行为症状的显著改善相关（研究C614）》，均为海报形式，在海报会议3，时间为5月17日12:45 - 2:30 PM，演讲者为Jack Yanovski, MD PhD [2] 行业情况 - PWS每15000例活产中出现1例，其标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，食欲过盛可导致严重死亡率和长期并发症 [3] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用，用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲过盛 [4] - VYKAT XR使用禁忌为对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类过敏的患者 [5] - 服用VYKAT XR需注意高血糖，治疗前测试空腹血糖和糖化血红蛋白，治疗期间定期监测，有高血糖风险因素的患者在治疗前几周更频繁监测 [6] - 服用VYKAT XR有液体过载风险，需监测水肿或液体过载迹象或症状，有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [7][8] - 最常见不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司概况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法，首款商业产品VYKAT XR是治疗4岁及以上PWS患者食欲过盛的每日一次口服药物 [10] 联系方式 - 公司企业联系人为Brian Ritchie，来自LifeSci Advisors, LLC，电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人可联系Soleno Therapeutics，邮箱media@soleno.life，电话650 - 213 - 8444, 2 [12]

公司动态 - 公司将在2025年5月10 - 13日于丹麦哥本哈根举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）和欧洲内分泌学会（ESE）联合会议上展示VYKAT XR临床开发项目数据 [1] - VYKAT XR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用 [2] - 会议上的口头报告详情包括两个展示，分别为海报展示和口头报告，涉及PWS对护理人员和医疗系统的影响以及DCCR片剂治疗PWS患者的长期结果等内容 [2][6] 行业背景 - Prader - Willi综合征（PWS）每15000例活产中出现1例，其标志性症状是食欲过盛，还伴有行为问题、认知障碍等多种特征，食欲过盛可导致严重后果和多种并发症 [3] 产品信息 - VYKAT XR用于治疗4岁及以上患有PWS的成人和儿科患者的食欲过盛 [4] - 使用VYKAT XR的禁忌为对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类药物过敏的患者 [5] - 服用VYKAT XR需注意高血糖和液体过载风险，常见不良反应包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [6][7][8][9] 公司概况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法，首款商业产品VYKAT XR是治疗PWS患者食欲过盛的每日一次口服药物 [10]

公司财务与运营更新 - Soleno Therapeutics将于2025年5月7日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务业绩及运营亮点 [1] - 公司计划在美东时间下午4:30举行电话会议和网络直播讨论业绩并更新业务进展 [1] 投资者会议信息 - 电话会议定于2025年5月7日美东时间下午4:30举行 提供美国及国际拨入号码和会议ID [2] - 网络直播链接将在公司官网提供 会议录音保留30天 [2] 核心产品信息 - VYKAT XR是公司首款商业化产品 用于治疗4岁及以上Prader-Willi综合征患者的贪食症 [9] - 该产品为每日一次口服缓释片剂 原名DCCR [9] 产品适应症与安全性 - VYKAT XR适应症明确针对Prader-Willi综合征相关贪食症 [3] - 禁忌症包括对二氮嗪或噻嗪类药物过敏者 [4] - 主要不良反应包括多毛症(≥10%)、水肿、高血糖和皮疹 [7] - 使用警告涉及高血糖和液体超负荷风险 需定期监测血糖指标 [5][6] 公司战略定位 - Soleno专注于罕见病治疗领域的创新疗法开发和商业化 [9]