Sanofi’s Wayrilz recommended for EU approval by the CHMP to treat immune thrombocytopenia Recommendation based on LUNA 3 phase 3 study demonstrating rapid and durable platelet response and significant improvements in bleeding, quality of life measures, and other ITP symptoms If approved, Wayrilz will be the first BTK inhibitor for ITP in the EU, targeting the root cause of the disease through multi-immune modulation Paris, October 17, 2025. The European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products f ...

Sanofi’s Wayrilz recommended for EU approval by the CHMP to treat immune thrombocytopenia Recommendation based on LUNA 3 phase 3 study demonstrating rapid and durable platelet response and significant improvements in bleeding, quality of life measures, and other ITP symptoms   If approved, Wayrilz will be the first BTK inhibitor for ITP in the EU, targeting the root cause of the disease through multi-immune modulation Paris, October 17, 2025. The European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products ...

药品批准 - 美国FDA批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对先前治疗反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）[1] - Wayrilz成为美国首个获批用于治疗ITP的BTK抑制剂[1] 临床试验数据 - 批准基于III期LUNA 3研究数据 显示治疗对持续血小板计数和其他ITP症状产生积极影响 达到主要和次要终点[2] - Wayrilz通过调节多种免疫通路治疗ITP根本原因 其选择性BTK方法可能比现有药物更安全[2] 市场准入与全球进展 - 患者可通过HemAssist项目获得Wayrilz支持 覆盖公司罕见血液疾病产品组合中的所有治疗[3] - Wayrilz正在欧盟和中国作为ITP潜在治疗进行审评 近期已在阿联酋获批用于成人持续性或慢性ITP[3] 股票表现 - 赛诺菲股价年初至今上涨2.6% 同期行业指数下跌0.6%[4] 适应症拓展 - Wayrilz正在美国、欧盟和其他国家开发用于治疗多种其他罕见疾病[5] - 正在进行II期研究评估Wayrilz治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD） FDA和EMA已授予该适应症孤儿药资格[7][8] - FDA此前已授予Wayrilz温抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和镰状细胞病（SCD）孤儿药资格[9] - wAIHA处于中期研究阶段 SCD尚未进入临床开发[9] 产品来源 - Wayrilz通过2020年收购Principia Biopharma加入赛诺菲产品管线[9]

药物批准与适应症 - 美国FDA批准Wayrilz用于对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者[1] - 阿联酋于2025年6月批准相同适应症[5] - 欧盟和中国正在对ITP适应症进行监管审查[8] 临床数据表现 - LUNA 3三期研究显示23%的Wayrilz组患者在25周实现持久血小板反应 显著优于安慰剂组的0%[7] - Wayrilz组达到首次血小板反应的中位时间为36天 安慰剂组未达到[7] - Wayrilz组血小板反应持续时间的最小二乘均值为7周 显著优于安慰剂组的0.7周[7] - 基于ITP患者评估问卷 Wayrilz组在九项健康相关生活质量指标上总体改善10.6分 优于安慰剂组的2.3分提升[4] 药物特性与机制 - 作为首款用于ITP的BTK抑制剂 通过多免疫调节靶向疾病根本原因[11] - 采用创新TAILORED COVALENCY技术实现选择性BTK抑制[11] - 口服可逆性BTK抑制剂 作用于B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞[2][11] 市场潜力与患者群体 - 美国超过25,000名成人患者可能受益于该先进治疗方案[6] - 公司提供HemAssist患者支持计划 协助保险覆盖和财务援助[9] - 药物已获得FDA快速通道和孤儿药认定 在欧盟和日本也有类似认定[8] 研发进展与扩展适应症 - 药物正在研究用于温抗体自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病等罕见病[8][12] - FDA最近授予这三个额外罕见病的孤儿药认定[8] - IgG4相关疾病还获得FDA快速通道认定和欧洲药管局孤儿药认定[8] 疾病背景 - ITP是复杂的免疫失调疾病 导致血小板计数低于100,000/μL[12] - 除瘀伤和出血外 患者可能经历身体疲劳和认知障碍等生活质量下降问题[12]

药物批准与适应症 - 美国FDA批准Wayrilz用于既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者[1] - Wayrilz成为首个用于ITP的BTK抑制剂 采用多免疫调节机制靶向疾病根本原因[2][11] - 阿联酋于2025年6月批准该药物用于相同适应症 欧盟和中国正在接受监管审查[5][8] 临床数据表现 - LUNA 3三期研究达到主要和次要终点 显示对持续血小板计数和ITP症状的积极影响[1] - 第25周时Wayrilz组23%患者实现持久血小板反应 安慰剂组为0% (p<0.0001)[7] - Wayrilz组首次血小板反应时间中位数为36天 安慰剂组未达到(p<0.0001)[7] - 血小板反应持续时间最小二乘均值Wayrilz组为7周 安慰剂组为0.7周[7] 生活质量与安全性 - 基于ITP患者评估问卷 Wayrilz组在九项健康相关生活质量指标上改善10.6分 安慰剂组改善2.3分[4] - 最常见不良反应(发生率≥10%)包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19[4] 市场潜力与患者群体 - 美国超过25,000名成人患者可能受益于先进治疗[6] - 公司提供HemAssist患者支持计划 协助保险覆盖和财务援助[9] - 药物获得FDA快速通道和孤儿药认定 欧盟和日本也有类似认定[8] 研发进展与扩展应用 - Wayrilz同时获得FDA孤儿药认定用于wAIHA、IgG4-RD和SCD三种罕见病[8] - IgG4-RD还获得FDA快速通道认定和欧洲药管局孤儿药认定[8] - 采用TAILORED COVALENCY®技术实现BTK靶点选择性抑制[11] 疾病背景与医疗需求 - ITP是复杂免疫失调疾病 导致血小板计数低于100,000/μL 引发出血症状和血栓风险[12] - 传统治疗聚焦血小板恢复和出血风险控制 但可能导致次优反应或不可接受的并发症[5]