FDA与欧盟批准及拒绝 - GSK的Lynavoy获得FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎成人患者的胆汁淤积性瘙痒 这是美国首个针对该适应症的治疗方法 其决定基于3期GLISTEN试验 该疗法是GSK内部研发管线中诞生的首个肝病疗法[2] - Knight Therapeutics获得巴西监管机构ANVISA批准 新增MINJUVI联合利妥昔单抗和来那度胺用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的适应症 该决定基于显示有意义的缓解率和持久疾病控制的临床数据[4][5] - 诺华公司的Cosentyx获得FDA批准用于治疗12岁及以上中重度化脓性汗腺炎青少年患者 成为首个获批用于该年轻人群的IL-17A抑制剂 该决定基于从成人试验数据、药代动力学模型以及其他Cosentyx儿科适应症研究中推断的数据 Cosentyx 2025年销售额为67亿美元 同比增长8%[6][7][8] - Myriad Genetics的MyChoice CDx测试获得FDA批准 作为GSK的PARP抑制剂Zejula在晚期卵巢癌成人患者中的伴随诊断 这是美国唯一获批用于指导Zejula治疗的HRD测试[9][10] - Aldeyra Therapeutics的干眼症药物Reproxalap再次收到FDA的完整回复函 导致其股价暴跌近75% 监管机构认为申请仍缺乏来自充分对照研究的“实质性证据”以证明对干眼症体征和症状的有意义改善 这是该药物自2023年以来第三次遭FDA拒绝[11][12][13] - Telix Pharmaceuticals为其脑癌成像剂TLX101-Px重新提交了新药申请 新的申请包含了FDA在去年完整回复函中要求的额外临床证据[14][15] - Rhythm Pharmaceuticals的IMCIVREE获得FDA批准用于治疗获得性下丘脑性肥胖 成为首个获批用于该罕见疾病的疗法 决定得到3期TRANSCEND试验支持 该药物在52周时实现了安慰剂调整后BMI降低18.4%[16] - 诺和诺德的Wegovy HD获得FDA批准 这是其重磅减肥药的高剂量版本 在STEP UP试验中实现了20.7%的平均体重减轻 预计将于2026年4月在美国上市[17][18] 交易与合作协议 - Monte Rosa Therapeutics与强生公司签署供应协议 将评估其MRT-2359与强生的ERLEADA或阿帕鲁胺联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 Monte Rosa计划在2026年第三季度启动一项新的2期信号确认研究[19][20][21] - LENSAR终止了与爱尔康研究公司的合并协议 原因是美国联邦贸易委员会打算寻求禁令阻止此次收购 且双方认为在协议设定的原定或延长的截止日期前获得所有必需的美国监管批准的可能性不大[22][23] 临床试验进展与挫折 - Ascendis Pharma公布了其2期试验的积极顶线52周结果 评估每周一次的TransCon hGH与每日生长激素在特纳综合征青春期前儿童中的疗效 在52周时 年化身高增长速度与每日生长激素相似 在所有接受TransCon hGH治疗的儿童中最小二乘均值AHV为9.05厘米/年 而每日生长激素组为9.04厘米/年[24][25] - CytomX Therapeutics报告了其领先抗体药物偶联物Varsetatug masetecan在晚期转移性结直肠癌中的新阳性扩展数据 在疗效可评估的56名患者中 10 mg/kg剂量组的确认缓解率为32% 8.6 mg/kg剂量组为20% 在7.2 - 10 mg/kg的扩展剂量范围内 疾病控制率为88% 中位无进展生存期在10 mg 8.6 mg和7.2 mg/kg剂量下分别为7.1个月 6.8个月和5.5个月[26][27][28] - Rhythm Pharmaceuticals宣布其全球3期EMANATE试验的顶线结果 该试验评估Setmelanotide用于治疗罕见遗传性肥胖 但未达到主要终点 然而事后分析显示 在携带POMC/PCSK1和SRC1基因杂合变异的患者中 BMI出现了具有统计学意义和临床意义的降低[30][31][32] - Sana Biotechnology报告了UP421在1型糖尿病细胞疗法研究中的积极14个月随访结果 结果显示移植的胰腺β细胞持续存活和功能 移植后超过1年仍能检测到循环C肽 并且在混合餐耐受试验中胰岛素分泌增加 同时未被免疫系统检测到 表明成功的免疫逃逸[33][34] - Immutep宣布其评估Eftilagimod Alfa用于一线非小细胞肺癌的TACTI-004 3期研究的独立数据监测委员会建议终止该试验 原因是无效性[36][37]

诺和诺德Wegovy HD获批上市 - 美国食品药品监督管理局批准诺和诺德更高剂量的Wegovy HD，即每周一次皮下注射7.2mg司美格鲁肽，用于成人患者减重及长期维持减重[4] - 此次审批通过FDA“局长国家优先审评券”试点项目完成，从申报到获批仅用时54天[4] - 该更高剂量规格此前已在欧盟和英国获批，公司预计Wegovy HD将于2026年4月以单剂量注射笔形式在美国上市[6] 临床试验数据 - 获批基于STEP UP和STEP UP T2D两项临床试验结果[6] - 在STEP UP试验中，每周一次7.2mg司美格鲁肽使肥胖症受试者平均减重20.7%，约三分之一受试者减重幅度达到或超过25%[6] - 在针对肥胖合并2型糖尿病患者的STEP UP T2D试验中，7.2mg司美格鲁肽平均减重14.1%[6] - 两项研究中，7.2mg剂量均显示出与既往体重管理研究一致的安全性和耐受性[6] 行业背景与产品 - 胰高糖素样肽-1受体激动剂是近年来的新型降糖药，通过激活GLP-1受体，以葡萄糖浓度依赖的方式增强胰岛素分泌，抑制胰高糖素分泌，并能够延缓胃排空，通过中枢性的食欲抑制减少进食量，从而达到降低血糖和减肥等作用[13] - 行业关注度较高，存在围绕GLP-1产业链上下游的专业讨论社区[10][11]