业绩总结 - 2023年上半年收入为人民币7200万元，同比增长33.5%，2022年同期收入为人民币5400万元[15] - Antengene的现金和银行余额为人民币13.22亿元[21] - Antengene在多个市场的商业化进展顺利，进入了6个亚太市场[12] 用户数据 - ATG-008在CPI-naïve复发/转移性宫颈癌患者中的客观缓解率(ORR)为53.3%（16/30），在CPI治疗过的复发/转移性宫颈癌患者中的ORR为29.4%（5/17）[15] - 在XPORT-MF-034研究中，接受60 mg selinexor与ruxolitinib联合治疗的患者，12周时SVR35达83.3%（10/12），24周时达91.7%（11/12）[30] - 在同一研究中，接受ruxolitinib与安慰剂的患者，12周时SVR35为71.4%（10/14），24周时为78.6%（11/14）[30] 新产品和新技术研发 - ATG-031的首位患者已在美国德克萨斯州MD安德森癌症中心接受治疗，获得美国FDA的IND批准[15] - ATG-022的临床试验已启动，观察到部分缓解和完全缓解的病例[15] - ATG-101在生物活性剂量接近的情况下，显示出良好的耐受性和部分缓解[15] - ATG-018在剂量递增过程中，12名有效性可评估患者中有7名在低剂量水平下保持稳定病情[15] - ATG-017在NCI-H358 NSCLC CDX模型中，与CDK4/6抑制剂的联合使用显示出28%的肿瘤回归率[62] - ATG-031在小鼠三阴性乳腺癌模型中显示出强效的单药疗效，肿瘤体积在给药后18天内减少了30%[161] 市场扩张和并购 - 2023年，Antengene在中国大陆、香港、台湾和新加坡等市场的NDA申请和批准情况良好[15] - Antengene在东南亚市场的扩展策略包括将印尼、马来西亚和泰国列为优先市场[196] - XPOVIO®在中国大陆的商业化于2022年5月启动，2021年12月14日的销售额为7200万人民币[173] 未来展望 - Karyopharm预计在2025年发布XPORT-MF-034研究的顶线数据[31] - ATG-031的第一阶段临床试验“PERFORM”预计在2023年第四季度开始，主要目标为安全性和耐受性评估[164] - ATG-022的临床试验预计在2024年上半年首次结果发布[127] - ATG-037的剂量递增研究正在澳大利亚和中国进行，预计2024年上半年将公布首次结果[99] 负面信息 - ATG-101在GLP毒理学研究中，未观察到4-1BB相关的肝毒性，剂量高达100 mg/kg[69] - ATG-101在抗PD-1/PD-L1耐药和复发的小鼠肿瘤模型中显示出强大的抗肿瘤疗效[73] 其他新策略和有价值的信息 - ATG-031的伴随诊断抗体已在内部开发，用于患者选择，适用于多种癌症类型[165] - XPOVIO®（selinexor）预计在2024年下半年获得马来西亚、泰国和印度尼西亚的批准[175] - 预计2024年在中国市场的sNDA申请将涵盖多种治疗方案，包括SVd和Sd[179]

文章核心观点 FibroGen公司于2025年6月4日任命Michael Kauffman博士为董事会成员，他在生物科技行业经验丰富，有望助力公司发展 [1][2] 公司任命情况 - 2025年6月4日FibroGen公司宣布任命Michael Kauffman博士为董事会成员 [1] - 公司董事长认为他带来丰富生物科技领导经验，其药物开发专业知识和肿瘤学理解对公司有重要价值 [2] - Kauffman博士表示公司有差异化潜力资产，期待为公司未来成功做贡献 [2] 被任命人履历 - Michael Kauffman博士有约30年生命科学行业经验，尤其在肿瘤治疗产品领域，涉及临床前研究、临床开发等多方面 [3] - 他现任Nereid Therapeutics公司CEO等职，是Verastem Oncology等多家公司董事会成员 [3] - 他曾是Karyopharm联合创始人兼CEO，还担任过Onyx Pharma等公司重要职位 [3] 公司业务情况 - FibroGen是生物制药公司，专注癌症生物学和贫血新疗法开发 [4] - 罗沙司他已在中国、欧洲、日本等多地获批用于治疗慢性肾病患者贫血，公司继续评估其在美国治疗相关病症的开发计划 [4] - FG - 3246是针对CD46的一类新药抗体药物偶联物，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，还涉及相关PET生物标志物开发 [4]

核心观点 - Karyopharm Therapeutics宣布其selinexor单药治疗难治性骨髓纤维化的2期临床试验数据被选入2025年欧洲血液学协会年会(EHA)海报展示 [1] - 数据显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面表现出临床活性 [2][4] - 在12例接受selinexor治疗的患者中，67%达到脾脏体积缩小≥25%(SVR25)，33%达到脾脏体积缩小≥35%(SVR35) [4] - 与医生选择治疗组相比，selinexor组患者血红蛋白水平更高，红细胞输注率更低 [4] 临床试验数据 - XPORT-MF-035是一项2期随机开放标签试验，比较selinexor与医生选择治疗在难治性骨髓纤维化患者中的疗效 [4] - 患者按1:1随机分配至selinexor单药组或医生选择组，selinexor剂量为前两个周期每周80mg，之后减至每周60mg [4] - 12例患者随机至selinexor组，12例至医生选择组，6例从医生选择组交叉至selinexor组 [4] - 包括交叉患者在内，selinexor组67%(8/12)达到SVR25，医生选择组为38%(3/8) [4] - selinexor组33%(4/12)达到SVR35，医生选择组为13%(1/8) [4] 药物机制与适应症 - XPOVIO(selinexor)是首创口服XPO1抑制剂，属于核输出选择性抑制剂(SINE)类抗癌药物 [4] - 已在美国获批用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [4][5] - 在欧盟、英国、中国等地区以NEXPOVIO名称获批，由合作伙伴Antengene、Menarini等负责销售 [5] - 目前正在进行多项中晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化等适应症 [5][11] 安全性数据 - 最常见(≥25%)治疗相关不良事件包括体重减轻(两组均为50%)、贫血(selinexor 25%，医生选择58%)、乏力(42%，25%)等 [4] - 最常见(≥15%)3级以上不良事件包括贫血(17%，58%)、心衰(0%，17%)、食欲下降(17%，0%)等 [4] - selinexor组未观察到因不良事件导致的治疗中断 [4]

公司财务报告安排 - 公司将于2025年5月12日美国东部时间下午4:30公布2025年第一季度财务业绩 [1] - 管理层将在同一时间举行电话会议和网络直播讨论财务结果及其他公司动态 [1] 会议参与方式 - 电话接入需提前10分钟拨打(800) 836-8184（美国境内）或(646) 357-8785（国际）并注明加入Karyopharm Therapeutics会议 [2] - 网络直播及配套幻灯片可在公司官网投资者栏目的"Events & Presentations"中获取 [2] - 活动结束后约两小时将提供存档回放 [2] 公司业务概况 - 公司为商业化阶段生物制药企业专注于创新癌症疗法研发尤其针对核输出失调机制（肿瘤发生的关键机制） [3] - 核心产品XPOVIO®（selinexor）是美国首个口服XPO1抑制剂已获批三种肿瘤适应症并在欧洲英国（商品名NEXPOVIO®）及中国等地获监管批准 [3] - 研发管线聚焦多发性骨髓瘤子宫内膜癌骨髓纤维化及弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等高需求未满足领域 [3] 商标信息 - XPOVIO®与NEXPOVIO®为公司注册商标 [4]