公司里程碑事件 - 美国医疗保险和医疗补助服务中心为ZUSDURI分配了永久性HCPCS Level II J代码J9282，该代码将于2026年1月1日生效[1] - 获得永久J代码是ZUSDURI上市的一个重要运营里程碑，旨在简化跨医院门诊部和医生办公室的标准化账单和理赔提交流程[1][2] - J代码是一种用于账单非口服药物的标准化编码系统，预计将简化医疗服务提供者的报销流程，并有助于患者更顺畅地获得创新治疗方案[2] 产品信息 - ZUSDURI是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗成人复发性低度中危非肌层浸润性膀胱癌的药物[1] - ZUSDURI是采用公司专有RTGel技术（一种基于水凝胶的缓释制剂）的丝裂霉素创新制剂，通过导尿管在门诊环境中直接注入膀胱，实现非手术方式治疗肿瘤[3] - 该药物为处方药，用于治疗在接受膀胱肿瘤切除手术后无效或不再有效的LG-IR-NMIBC成人患者[6] 目标疾病与市场 - 低度中危非肌层浸润性膀胱癌在美国每年影响约82,000人，其中估计有59,000例为复发性病例[4] - 膀胱癌主要影响老年人群，诊断中位年龄为73岁，高达70%的NMIBC患者会经历至少一次复发[4] - LG-IR-NMIBC患者更易复发并面临重复的经尿道膀胱肿瘤切除术[4] 公司技术与平台 - UroGen是一家专注于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案的生物技术公司[5] - 公司开发了RTGel反向热敏水凝胶专利缓释平台技术，该技术有潜力改善现有药物的治疗特性[5] - 该持续释放技术旨在使药物在尿路组织中的暴露时间更长，使局部治疗成为可能更有效的治疗选择[5]

产品与临床数据 - ZUSDURI是首个且唯一获FDA批准用于治疗复发性低度恶性风险中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的药物[1] - 在三项晚期临床试验中，ZUSDURI在三个月时显示出64.8%至79.6%的完全缓解率[6] - 在ENVISION试验中，80.6%的获得完全缓解的患者在18个月后仍保持无疾病状态[6] - 在OPTIMA II研究的长期随访中，17名患者的中位缓解持续时间达到42.1个月，中位随访时间为50.4个月[6] - 药物安全性良好，不良事件主要局限于下尿路，严重不良事件发生率为12%[6] 技术与给药方式 - ZUSDURI采用公司专有的RTGel反向热凝胶技术，这是一种基于水凝胶的缓释制剂[5] - 药物由专业医护人员在门诊环境下通过导尿管直接注入膀胱，无需全身麻醉[2][5] - 治疗方案为每周一次，共六次给药[21] 目标患者群体与市场 - 美国每年约有82,000例低度恶性风险中危非肌层浸润性膀胱癌新发病例，其中约59,000例为复发性病例[7] - 该疾病主要影响老年人群，诊断中位年龄为73岁[7] - 临床开发项目中的患者中位年龄为67-70岁，60.3%-82.8%有多发性肿瘤，18.6%-49.3%肿瘤总尺寸大于3厘米[4] 临床试验项目 - ENVISION是一项单臂、多国、多中心的3期关键研究，招募了240名患者，在56个中心进行[8] - OPTIMA II是一项2b期开放标签单臂研究，在美国和以色列的20个中心招募了63名患者[9] - ATLAS是一项全球性开放标签随机对照3期试验，招募了282名患者，但公司已于2021年11月停止患者招募[10]

公司里程碑与战略定位 - 公司宣布其核心产品ZUSDURI于2025年6月12日获得美国FDA批准，成为首个且唯一用于治疗复发性低度中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的药物，标志着公司转型为多产品泌尿肿瘤领域企业[1][2][7] - 首席执行官Liz Barrett表示，ZUSDURI的获批是公司发展的变革性里程碑，其商业化团队正积极执行上市计划，以应对规模超过50亿美元的市场机会[2] - 公司凭借稳健的资产负债表，完全有能力支持ZUSDURI的上市并推进战略性业务举措，以驱动持续增长和创新[2] 2025年第二季度财务业绩 - 旗舰产品JELMYTO在2025年第二季度实现净产品销售收入2420万美元，较2024年同期的2180万美元增长11%，增长主要由7%的潜在需求增长和有利的价格因素驱动[6][7][10] - 2025年第二季度研发费用为1890万美元，较2024年同期的1540万美元增加350万美元，增长主要源于生产成本的增加以及UGN-103三期临床试验相关费用[11] - 2025年第二季度销售、一般和行政费用为4320万美元，较2024年同期的3010万美元增加1310万美元，增长主要由于ZUSDURI的商业准备活动以及整体商业运营成本上升[12] - 公司报告2025年第二季度净亏损为4990万美元，基本和稀释后每股亏损为1.05美元，而2024年同期净亏损为3340万美元，基本和稀释后每股亏损为0.82美元[15] - 截至2025年6月30日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券总额为1.616亿美元[6][15] 产品管线进展 - 下一代丝裂霉素制剂UGN-103用于治疗复发性LG-IR-NMIBC的三期UTOPIA临床试验已完成患者入组，该产品旨在提供相较于ZUSDURI的改进，包括更短的生产流程和简化的复溶程序[5][8] - 用于治疗LG-UTUC的下一代产品UGN-104的三期研究已启动[8] - 免疫肿瘤候选药物UGN-301（一种抗CTLA-4抗体）的剂量递增阶段已完成，单药及联合疗法均显示出可接受的安全性，并在各剂量组中观察到治疗反应[9] 临床数据与研究成果 - ZUSDURI的三期ENVISION试验更新数据显示，在达到三个月完全缓解的患者中，根据Kaplan-Meier估计，24个月时保持完全缓解的概率为72.2%[7] - ZUSDURI的二期OPTIMA II试验长期扩展研究五年结果发表，在达到完全缓解并进入扩展研究的17名患者中，根据Kaplan-Meier估计，中位缓解持续时间约为3.5年[7] - JELMYTO的真实世界研究uTRACT Registry的细节已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布，该研究旨在收集三年期数据，以深入了解真实世界中的治疗模式、长期结局和患者安全性[7] 2025年业绩指引 - 公司维持2025年全年JELMYTO净产品收入指引不变，预计在9400万至9800万美元之间，相较于2024年8740万美元的需求驱动销售额（不包括300万美元的CREATES法案相关销售额），同比增长率约为8%至12%[16] - 公司继续预计2025年全年运营费用将在2.15亿至2.25亿美元之间，其中包括1100万至1400万美元的非现金股权激励费用[16]

核心临床数据 - 在3个月时达到完全缓解的患者中，24个月缓解持续时间的中位Kaplan-Meier估计值为72.2%（95% CI 64.1%, 78.8%）[1] - 此次分析中，3个月达到完全缓解后的中位随访时间为23.7个月，中位缓解持续时间尚未达到[1] - 在达到完全缓解的患者中，随时间推移的事件率保持稳定[2] 产品与疗法信息 - ZUSDURI（丝裂霉素）膀胱灌注溶液是一种创新的丝裂霉素药物制剂，已获FDA批准用于治疗复发性低度中危非肌层浸润性膀胱癌成年患者[4] - 该疗法利用公司专有的RTGel®技术（一种基于水凝胶的缓释制剂），由专业医护人员在门诊通过导尿管直接灌注到膀胱，实现非手术肿瘤消融[4] - 治疗方案为每周一次，共六次膀胱灌注[6] 临床试验设计 - 3期ENVISION试验是一项单臂、多国、多中心的关键性研究，旨在评估ZUSDURI作为化疗消融疗法在复发性LG-IR-NMIBC成年患者中的疗效和安全性[6] - 该试验已完成目标入组，在56个中心招募了240名患者[6] - 主要终点评估首次灌注后三个月的完全缓解率，关键次要终点评估三个月时达到完全缓解患者的持续时间[6] 目标疾病与市场 - 低度中危非肌层浸润性膀胱癌在美国每年影响约82,000人，其中估计有59,000例为复发性病例[5] - 膀胱癌主要影响老年人群，诊断中位年龄为73岁，其合并症风险较高[5] - 高达70%的非肌层浸润性膀胱癌患者至少经历一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发可能性更高，面临重复的经尿道膀胱肿瘤切除术[5] 现有治疗标准与未满足需求 - LG-IR-NMIBC的现有护理标准是经尿道膀胱肿瘤切除术，通常在全身麻醉下进行[2] - 重复的TURBT手术可能影响患者的身体健康和生活质量，甚至与死亡风险增加相关[2] - 鉴于高复发率，通常伴有合并症的老年LG-IR-NMIBC患者一生中可能需要在全身麻醉下接受多次TURBT手术[2] 安全性特征 - 最常见（≥10%）的不良反应（包括实验室异常）为排尿困难、血钾升高、肌酐升高、血红蛋白降低、嗜酸性粒细胞升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿[3] - 不良反应主要为轻度至中度，严重不良反应发生率为12%，包括尿潴留（0.8%）和尿道狭窄（0.4%）[3]

文章核心观点 UroGen Pharma公司宣布其ZUSDURI在家庭环境使用可行性的3b期研究结果发表，该研究表明训练有素的家庭健康专业人员可在传统临床环境外安全有效地给药，为患者和护理人员带来有意义的进展 [1][2][3] 研究相关 - 研究标题为“Home Instillation of UGN - 102 for Primary Chemoablation of Recurrent Low - Grade Intermediate - Risk Non - Muscle Invasive Bladder Cancer: A Single - Arm, Open - Label, Phase 3b Trial” [1] - 评估ZUSDURI在家中灌注对复发性LG - IR - NMIBC患者的可行性、安全性和早期疗效 [2] - 8名患者中6名（75%）完成全部6次预定治疗，其中5名表示会向他人推荐家庭治疗方式 [2] - 三个月时完全缓解率为75%（95% CI: 34.9, 96.8），未发现新的安全问题 [2] - 研究存在样本量小（8名患者）、开放标签和单臂设计等局限性 [4] 药物相关 - ZUSDURI是一种创新的丝裂霉素药物制剂，采用公司专有的RTGel技术，获批用于治疗复发性LG - IR - NMIBC成人患者 [5] - 用法为每周通过导尿管向膀胱给药一次，共6周，首次在诊所给药，后5次由家庭健康专业人员在家中给药 [3][15] - 常见副作用包括血肌酐水平升高、血钾水平升高、排尿困难等 [16] 疾病相关 - 美国每年约82,000人受LG - IR - NMIBC影响，其中约59,000人复发 [6] - 膀胱癌主要影响老年人群，诊断中位年龄为73岁，NMIBC指南推荐经尿道膀胱肿瘤切除术为标准治疗，高达70%的NMIBC患者至少复发一次，LG - IR - NMIBC患者更易复发并面临多次手术 [6] 公司相关 - UroGen是一家致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，开发了RTGel逆热凝胶平台技术，旗下有Jelmyto和ZUSDURI两款产品 [8] - 公司总部位于新泽西州普林斯顿，在以色列有业务 [8]

文章核心观点 - UroGen Pharma公布ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的5年长期扩展研究结果，显示其有持久完全缓解效果，为患者和医生提供非手术治疗选择 [1][2][3] 研究成果 - 41例治疗3个月后完全缓解患者中，25例12个月时仍完全缓解，17例进入长期随访研究；41例患者中位缓解持续时间为24.2个月，17例长期随访患者为42.1个月 [2] - 17例长期随访患者中，16例复发性患者和1例新诊断患者的中位缓解持续时间经Kaplan - Meier估计为3.5年 [4][7] 药物信息 ZUSDURI - 是经批准用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的丝裂霉素创新药物制剂，利用RTGel技术，通过导尿管在门诊手术中直接输送到膀胱 [5] - 获批用于曾接受膀胱手术但未成功或不再有效的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者 [11] 副作用 - OPTIMA II研究中最常见治疗突发不良事件为排尿困难（41%）、尿频（21%）、血尿（16%）、尿急或尿路感染（14%）和疲劳（11%） [3] 注意事项 - 膀胱穿孔或对丝裂霉素及成分过敏者禁用；治疗期间及结束后一段时间内，男女患者需采取有效避孕措施；哺乳期女性治疗期间及结束1周内停止哺乳 [12][13] - 治疗后可能出现血肌酐和血钾升高、排尿问题、血细胞计数异常、尿路感染和血尿等副作用，应向FDA或公司报告负面副作用 [17][18] 使用方法 - 每周1次，共6周，通过导尿管输送到膀胱，需按医嘱完成全部6次剂量 [14] 行业背景 - 美国每年约8.2万人患低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，其中约5.9万为复发性患者，患者多为老年人，合并症风险增加，标准治疗为经尿道膀胱肿瘤切除术，高达70%患者至少复发1次 [6][8] 研究介绍 OPTIMA II试验 - 是评估ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌安全性和有效性的开放标签、单臂、多中心2b期临床试验 [9] 研究意义 - 显示ZUSDURI能在门诊环境中提供持续缓解，为复发性患者和偏好非手术治疗的医生提供有价值选择 [2] 公司信息 - UroGen是致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，开发了RTGel反向热凝胶平台技术，有两款产品可通过非手术方式消融肿瘤 [10]