文章核心观点 Zevra Therapeutics公布2025年第一季度财务业绩，产品营收增长，出售PRV获资金支持战略优先事项，各产品有进展且财务状况改善 [1][2] 各部分总结 商业亮点 - 美国arimoclomol扩大使用计划（EAP）患者已全部转至MIPLYFFA，EAP关闭 [7] - 2025年Q1 MIPLYFFA新增13份新处方登记表，累计122份，市场准入达38% [7] - 2025年Q1 OLPRUVA新增5份新患者登记表，累计28份，市场准入增至78% [7] - MIPLYFFA向欧洲药品管理局提交上市许可申请（MAA）预计2025年下半年进行 [7] 管线与创新亮点 - 治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征的celiprolol 3期DiSCOVER试验新增5名患者，累计32名 [7] - 公司对外授权一项临床前前药相关知识产权，可获前期现金付款、未来监管里程碑款项和净销售额中个位数特许权使用费 [7] 公司亮点与即将到来的里程碑 - 2025年4月7日，公司完成儿科罕见病优先审评券（PRV）出售，获1.5亿美元毛收入 [5] 2025年第一季度财务亮点 - 净收入2040万美元，含MIPLYFFA净收入1710万美元、OLPRUVA净收入10万美元等，较2024年Q1增加1700万美元 [8] - 商品销售成本300万美元，含160万美元非现金无形资产摊销 [8] - 运营费用2280万美元，含310万美元非现金股票薪酬费用 [8] - 研发费用330万美元，较2024年Q1减少900万美元 [13] - 销售、一般和行政费用1950万美元，较2024年Q1增加960万美元 [13] - 净亏损310万美元，合每股基本和摊薄亏损0.06美元，较2024年Q1亏损收窄 [13] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为6870万美元，加上PRV出售净收入1.483亿美元，共计2.17亿美元 [13] 即将到来的事件 - 公司将于2025年5月20日参加H.C. Wainwright第三届年度生物连接投资者会议炉边谈话，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [9] 会议电话信息 - 公司将于2025年5月13日下午4:30举办电话会议和网络直播，讨论公司更新和第一季度财务业绩 [10] 产品信息 - MIPLYFFA获批治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC），与miglustat联用治疗成人和2岁以上儿科患者NPC神经症状 [11][15] - OLPRUVA获批治疗某些尿素循环障碍（UCDs），用于成人和体重44磅（20 kg）以上、体表面积1.2 m²以上儿童长期管理 [25] - Celiprolol是治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征（VEDS）的临床候选药物，获美国FDA孤儿药和突破性疗法认定 [29]

公司动态 - Zevra Therapeutics宣布完成罕见儿科疾病优先审评券(PRV)的出售 获得总收益1 5亿美元 [1] - PRV的出售为公司提供非稀释性资本 增强财务灵活性以支持战略重点 包括MIPLYFFA和OLPRUVA®的商业化启动 celiprolol的3期临床试验 以及未来战略投资 [2] - PRV于2024年9月由FDA授予 与MIPLYFFA获批相关 MIPLYFFA是美国首个获批治疗罕见神经退行性疾病尼曼匹克C型的药物 [2] 财务状况 - 截至2025年3月31日 公司未经审计的现金及现金等价物和投资为6870万美元 [3] - 加上季度结束后PRV出售扣除费用后的净收益1 483亿美元 现金及现金等价物和投资总额将达到2 17亿美元 [3] 公司背景 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段公司 专注于为罕见疾病患者提供变革性疗法 这些疾病目前治疗选择有限或没有 [4] - 公司通过独特的数据驱动开发和商业化策略 克服复杂的药物开发挑战 为罕见疾病群体提供新疗法 [4] 联系方式 - 公司联系人Nichol Ochsner 电话+1 (732) 754-2545 邮箱nochsner@zevra com [9] - 媒体联系人Russo Partners David Schull 电话+1 (858) 717-2310 邮箱david schull@russopartnersllc com [9]