Praxis Precision Medicines (PRAX) Fireside Chat August 05, 2025 10:00 AM ET Speaker0Alright. I think we can get started now. Good afternoon, everyone, and thanks for joining us for our virtual fireside chat with Marcio Sosa, CEO of Praxis Precision Medicine. Before we begin, I need to read our safe harbor statement. This call has been arranged by Truist Securities Research for use by institutional investors as defined under FINRA rules.If you're not an institutional investor, please disconnect at this time, ...

分组1：公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司未来12 - 18个月聚焦执行整个产品组合，4个后期项目将降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司在选择研发项目时，会考虑是否符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的使命，会对不同病症和分子进行区分选择 [38][40] - 公司认为在当前模式下，短期内没有太多限制，但需要平衡不同项目，不同病症会选择不同类型分子进行治疗 [40][41] 分组2：各条业务线数据和关键指标变化 沃马曲基因（vormatrogene）项目 - 用于常见癫痫，是钠通道调节剂，正在研究局灶性和全身性癫痫 [5] - 即将开展的RADIANT 2期开放标签研究，以30毫克剂量对最多50名局灶性或全身性癫痫患者进行研究，年中获得数据 [5] - 今年下半年开展两项注册研究POWER 1和POWER 2，错开开展，原因一是RADIANT研究结果为POWER 2研究提供剂量信息，二是避免在局灶性癫痫领域与自身竞争患者 [6] 来昔考布胺（lexicaltimide）项目 - 用于特发性震颤，今年早些时候对一项研究的中期数据进行统计审查，中期审查委员会建议停止，但因研究接近完成，公司拒绝并将继续进行，今年第三季度公布两项研究结果 [8] 拉鲁曲基因（ralutrogene）项目 - 与沃马曲基因类似，是钠通道调节剂，适用于更敏感的儿科人群，用于发育性癫痫 [9] - 去年秋季BOLD研究中，对15名患者进行4个月研究，癫痫发作减少46%，15名儿童中有5名至少有1个月无癫痫发作，基线时每月约55次发作 [9] - 目前正在积极招募最多80名SCN2A和SCN8A发育性癫痫患者的注册队列，预计明年上半年公布结果 [10] - 最近15名患者中有12名参加开放标签扩展研究，用药11个月，儿童平均癫痫发作减少约90%，发作间隔天数从基线的3天增至67天 [10] - 年中启动更广泛的ENROLD研究，根据表型驱动的癫痫负担招募患者，预计适用人群超20万 [12] 埃尔西奈森（elsinersen）项目 - 是反义寡核苷酸（ASO），针对SCN2A功能获得性突变 [13] - 一年多前数据显示，4名患者用药4个月，癫痫发作减少43%，无癫痫发作天数增加48%，加速启动注册研究 [13] - 2024年与各监管机构协调试验设计，年中启动IMbrave 3研究，招募2 - 18岁儿童最多40名，为期6个月，还有两个额外队列分别招募1 - 2岁和出生至1岁儿童 [14] - Part A正在巴西招募患者，明年上半年公布数据 [15] 分组3：管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来12 - 18个月非常重要，公司专注于执行整个产品组合，多个项目将有数据公布，降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司认为癫痫治疗领域虽有竞争，但自身项目有优势，如沃马曲基因项目的研究安排合理，拉鲁曲基因在发育性癫痫领域有广泛应用潜力 [6][11] - 公司在药物研发中会平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系，认为拉鲁曲基因在这方面有优势，能在证明概念、降低风险后进行更广泛研究，为更多患者带来益处，同时对股东负责 [31][33] 分组4：其他重要信息 - 公司竞争对手Xenon推迟局灶性发作癫痫研究结果公布时间，而公司POWER 1研究预计一年内完成，公司快速招募的原因包括尊重对手工作、有大量预筛选研究、积极解决招募障碍、合理选择地理区域，且各公司癫痫研究质量标准相同 [18][19][21] - 公司在选择研发项目时，会考虑不同病症特点和分子适用性，如某些病症小分子可能无法治疗，而某些病症ASO可能不可行，会根据具体情况选择合适分子 [38][40] - 公司正在进行神经元建模、通道和细胞相互作用等研究，虽未披露很多工作，但相信会产生成果，未来可能拓展到其他相邻病症 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1：公司POWER 1研究招募速度快且保证数据质量的原因 - 公司认为这不是单一因素决定的，首先尊重竞争对手工作，该领域研究困难；其次公司有大量预筛选研究，约30%的招募量来自此，相比其他公司节省约一年招募时间；再次公司积极解决招募障碍，每天团队开会推进；最后合理选择地理区域，且各公司癫痫研究质量标准相同 [19][20][21] 问题2：随着项目成熟，公司如何平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系 - 公司认为癫痫患者面临很多问题，如早期死亡率等，减少癫痫发作是关键，FDA和支付方也认可这一点。拉鲁曲基因滴定是自我滴定，能在约3周内观察浓度与效果关系，无需进行多次多剂量研究。同时，公司在药物研发中会先证明概念、降低风险，再进行更广泛研究，为更多患者带来益处，同时对股东负责 [27][31][33] 问题3：公司如何选择研发项目 - 公司会问哪个子组符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的目标。如某些病症小分子可能无法治疗，而某些病症ASO可能不可行，会根据具体情况选择合适分子。同时，公司认为某些病症拉鲁曲基因是首选分子，而对于其他病症，公司对ASO等技术感到兴奋，且有可能将现有技术拓展到相邻病症 [38][40][41] 问题4：公司神经元建模等研究的成熟度和拓展潜力 - 公司有很多未披露的工作，相信目前的研究模式会产生成果，未来可能拓展到其他相邻病症，但需要时间、资金和科学支持 [43][44]