核心观点 - 新型皮下注射装置(OBI)在复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)治疗中展现出与静脉输注(IV)相当的疗效和安全性 [1][5][7] - 使用Enable Injections的enFuse® OBI装置可显著缩短治疗时间并提高患者满意度 [3][6][12] - 两项关键临床研究(IRAKLIA和IZALCO)数据将作为全球监管申报的基础 [6][14][16][17] 临床研究数据 IRAKLIA III期研究 - 主要终点：皮下给药组(SC-Pd)与静脉给药组(IV-Pd)的客观缓解率(ORR)分别为71.1%和70.5%，达到非劣效性标准(RR 1.008) [5][7] - 药代动力学：SC组稳态谷浓度(C6D1)为499 ug/mL显著高于IV组的341 ug/mL(GMR 1.532) [7][12] - 安全性：SC组全身输液反应(IR)发生率仅1.5%，显著低于IV组的25% [8][12] - 患者体验：70%的SC组患者表示满意，显著高于IV组的53.4%(OR 2.036) [12] IZALCO II期研究 - 疗效：SC-Kd组ORR达79.7%，VGPR及以上缓解率为62.2% [10][13] - 安全性：仅2.7%患者出现≤2级IR事件，且OBI给药组无IR事件发生 [13] - 患者偏好：74.5%患者更倾向OBI而非手动注射(仅17%偏好手动) [13] 技术优势 - enFuse® OBI采用30G隐藏式可收缩针头，提升患者舒适度 [3] - 可实现大容量药物(如Sarclisa)的自动化皮下给药，减少医护人员操作负担 [2][11] - 与传统IV相比，OBI可提供更灵活的治疗选择和更高的便利性 [2][6] 研发进展 - 正在前线治疗场景评估Sarclisa SC-OBI方案(ISASOCUT和GMMG-HD8研究) [14] - 研究数据将提交至欧洲血液学协会大会并入选2025年ASCO最佳摘要 [14] - 目前皮下给药方案尚未获得任何监管批准，仍处于研究阶段 [4][15] 公司背景 - Sarclisa已在50多个国家获批用于多发性骨髓瘤的多线治疗 [19] - Sanofi致力于通过免疫和靶向疗法改善癌症治疗 [20] - Enable Injections专注于开发改善患者体验的皮下给药技术 [18]

文章核心观点 - 两项临床研究新数据支持皮下注射Sarclisa的创新给药方式，其在维持疗效和安全性的同时可改善患者护理，数据将作为全球监管提交的依据 [1][7] 临床研究情况 IRAKLIA 3期研究 - 该研究为全球、随机、开放标签、关键3期非劣效性研究，比较皮下注射和静脉注射Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的效果 [5] - 数据截止至2024年11月6日，中位随访12个月，皮下注射组客观缓解率为71.1%，静脉注射组为70.5%，确立非劣效性 [8] - 皮下注射组和静脉注射组的非常好的部分缓解或更好的比率分别为46.4%和45.9% [6] - 皮下注射组稳态时给药前Sarclisa平均浓度为499（259）ug/mL，静脉注射组为341（169）ug/mL，确立非劣效性 [8] - 皮下注射组总体安全性与静脉注射组一致，但全身输注反应率显著降低，仅1.5%的患者出现，静脉注射组为25% [13] - 皮下注射组70%的患者对注射满意或非常满意，静脉注射组为53.4% [13] - 皮下注射组和静脉注射组12个月无进展生存率分别为66.1%和65.1% [13] IZALCO 2期研究 - 该研究为随机、顺序、开放标签的2期研究，评估皮下注射Sarclisa联合卡非佐米和地塞米松的疗效和安全性 [11] - 中位随访10.1个月，皮下注射组客观缓解率为79.7%，验证了预设疗效假设 [14] - 中位随访10个月，皮下注射组非常好的部分缓解或更好的比率为62.2%，完全缓解或更好的比率为21.6% [14] - 皮下注射组仅2.7%的患者出现2级或更低的输注反应事件，OBI给药无输注反应事件，约1%的注射与局部注射部位反应相关 [14] - 治疗后，74.5%的患者更喜欢OBI给药，17%更喜欢手动注射，8.5%无偏好 [14] 给药方式优势 - 皮下注射的OBI给药方式可缩短治疗时间，与静脉输注相比疗效和安全性相似，还能改善患者整体体验，提高便利性、灵活性和患者满意度 [1][2] - OBI给药方式可简化医护人员的给药过程，减轻护士身体负担，使其在注射时能自由活动 [2] 相关产品信息 研究使用设备 - 两项研究使用Enable Injections的enFuse免提OBI自动注射器，其使用30号隐藏可伸缩针头，有助于提高患者舒适度 [3] Sarclisa药物 - Sarclisa已在50多个国家获批用于多发性骨髓瘤的多个治疗线，包括与多种药物联合治疗不同阶段的患者 [20] 其他研究计划 - 赛诺菲还在一线治疗环境中评估皮下注射Sarclisa的OBI给药方式，相关研究结果将在欧洲血液学协会大会上展示 [15]