临床试验计划 - 公司预计在2019年9月28日欧洲肿瘤内科学会年会上公布ALRN - 6924与palbociclib联合治疗MDM2扩增晚期实体瘤组合试验中至少15名患者的中期数据，预计2019年9月提前完成25名患者入组并将入组人数扩大至35名，2020年第二季度公布所有患者结果[109] - 公司计划于2019年9月开始在小细胞肺癌患者中开展评估ALRN - 6924作为骨髓保护剂的1b/2期临床试验，预计入组约40名患者，2020年第二季度报告1b期所有（30 - 40名）患者的概念验证数据[110] - 公司正在进行ALRN - 6924和palbociclib联合治疗MDM2扩增晚期实体瘤的2a期试验扩展队列研究，并预计2019年9月开始1b/2期临床试验[131] 财务状况 - 2019年4月2日公司私募发行出售证券，获得约2600万美元总收益，扣除费用后净收益2380万美元，7月所有未行使的预融资认股权证被行使[113][114][115] - 截至2019年6月30日的六个月，公司净亏损分别为2019年1440万美元和2018年1710万美元，累计亏损1.832亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[116] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3150万美元，预计可支持运营费用和资本支出至2020年第四季度[119] - 2019年第一季度和上半年，公司ALRN - 6924和p53项目研发费用分别为265.1万美元和480.5万美元，其他早期开发项目分别为23.3万美元和41.9万美元，员工、设施和其他开发费用分别为142万美元和325.4万美元，总研发费用分别为430.4万美元和847.8万美元[126] - 2019年第二季度研发费用为430万美元，较2018年同期的530万美元减少100万美元；上半年研发费用为850万美元，较2018年同期的1020万美元减少170万美元[136,140] - 2019年第二季度行政及一般费用为310万美元，较2018年同期的430万美元减少130万美元；上半年行政及一般费用为620万美元，较2018年同期的730万美元减少110万美元[137,141] - 2019年第二季度和上半年利息收入均为30万美元，预计未来会因现金使用导致投资余额下降而减少[138,142] - 截至2018年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为1.576亿美元和1.531亿美元，分别于2029年和2030年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为240万美元和150万美元，于2025年开始到期[134] - 2019年4月2日，公司私募配售获得约2600万美元总收益，扣除费用后净收益2380万美元[143,145,146] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3150万美元[146] - 2019年上半年经营活动使用现金1320万美元，主要因净亏损1440万美元和非现金股票薪酬费用100万美元，部分被经营资产和负债变动提供的20万美元现金抵消[150] - 2019年上半年投资活动使用现金1130万美元，源于投资销售所得1010万美元被投资购买2130万美元和物业设备购买10万美元抵消[153] - 2019年上半年融资活动提供净现金2400万美元，得益于普通股、普通股认股权证和预融资认股权证销售所得及期权行权所得[154] - 2019年4月2日私募发行出售股份和认股权证，获毛收入约2600万美元，扣除费用约220万美元[155][156] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资3150万美元，预计可支持运营和资本支出至2020年第四季度[157] - 2019年上半年经营活动使用现金较2018年上半年的1440万美元有所减少[150][152] - 2019年上半年投资活动使用现金，而2018年上半年提供现金1500万美元[153] - 2019年上半年融资活动提供净现金，2018年上半年提供净现金不显著[154] 收入预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入，未来可能通过产品销售或合作、许可协议获得收入[121] - 公司尚未将任何产品商业化，预计未来几年内不会从产品销售中获得收入[146] 研发费用预期 - 公司预计未来将继续产生大量研发费用，包括非临床研究、启动更多临床试验、推进ALRN - 6924后期临床开发等[124] 不确定性风险 - 公司无法确定产品候选药物临床试验的持续时间和成本，也不确定能否从产品商业化中获得收入，临床试验和开发受多种因素影响[129] - 公司需要额外融资支持运营，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发和商业化工作[117] - 公司未来需大量资金支持运营和增长战略，资金来源不确定[159] 纳斯达克合规通知 - 2019年7月12日，公司收到纳斯达克通知，其普通股连续30个工作日收盘价低于最低出价规则的1美元/股，需在2020年1月8日前恢复合规[147] 行政及一般费用预期 - 公司预计2019年下半年行政及一般费用较上半年略有增加[132] 关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及应计研发费用、股票薪酬和普通股公允价值确定[167]

财务表现 - 公司在2019年第一季度的净亏损为720万美元，较2018年同期的760万美元略有减少[112] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损达到1.76亿美元[112] - 2019年第一季度的净损失为721.3万美元，相较于2018年第一季度的758.8万美元减少了375,000美元[131] - 2019年第一季度的总运营费用为731.3万美元，较2018年同期的776.3万美元减少450,000美元[131] - 2019年第一季度的利息收入为10万美元，较2018年同期的17.5万美元减少75,000美元[135] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为1330万美元[115] - 2019年4月2日，公司通过私募融资获得约2600万美元的总收入[146] 研发支出 - 公司在2019年第一季度的研发费用总计4174万美元，较2018年同期的4846万美元有所下降[122] - 2019年第一季度的研究与开发费用为417.4万美元，较2018年同期的484.6万美元减少672,000美元[132] - 公司预计未来将继续增加研究与开发支出，以支持ALRN-6924及其他产品候选者的临床开发[133] - 公司预计未来将继续面临重大研发支出和运营亏损[112] - ALRN-6924的研发面临众多风险和不确定性，未来资本需求将取决于临床试验和其他研发的进展、结果和成本[150] 临床试验 - ALRN-6924与Palbociclib的联合临床试验正在提前招募，目前已有12名患者参与[107] - 公司计划在2019年第三季度开始进行ALRN-6924作为骨髓保护剂的临床试验[107] - 公司已决定停止对某些适应症的ALRN-6924临床开发，因竞争环境变化及资源评估[108] 资金需求与管理费用 - 公司未来的运营和资本支出需求将依赖于额外的资金筹集，可能会影响其研发和商业化计划[148] - 公司目前没有任何承诺的外部资金来源，未来可能需要通过股权或可转换债务证券的销售来筹集资金，这可能导致现有股东的股权稀释[152] - 如果无法通过合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，可能需要延迟、限制或终止产品开发项目[153] - 公司预计未来的管理费用将略有下降，主要由于人员相关成本的增加[134] - 公司预计未来的管理费用将略有下降[127] 会计政策 - 公司在2019年第一季度的关键会计政策没有重大变化，主要包括应计研发费用、股票补偿和普通股公允价值的确定[156] - 公司选择不利用《创业公司法案》提供的延长期限，计划按时遵守新的会计标准[158]

融资情况 - 2017年7月5日公司完成首次公开募股，发行375万股普通股，每股发行价15美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益5000万美元[526] - 截至2018年12月31日，公司自成立以来通过首次公开募股获得净收益5000万美元，出售优先股获得1.312亿美元，合作协议获得3490万美元[527] - 2019年3月28日公司与投资者达成证券购买协议，预计私募融资总收益约2600万美元[533] - 2017年7月5日IPO完成，发行375万股普通股，每股发行价15美元，扣除承销折扣和佣金390万美元及其他发行费用230万美元后，净收益5000万美元，优先股转换为1050.9774万股普通股[575] - 2019年3月28日，公司与投资者达成证券购买协议，预计4月2日完成私募，发行1183.8582万股普通股及相关认股权证、109.6741万份预融资认股权证及相关认股权证，预计获毛收益约2600万美元[576] 财务亏损情况 - 2018年和2017年公司净亏损分别为3160万美元和2260万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.685亿美元[529] - 2018年和2017年公司均无收入；2018年总运营费用为3190.2万美元，2017年为2300.8万美元，增加了889.4万美元；2018年运营亏损为3190.2万美元，2017年为2300.8万美元，增加了889.4万美元；2018年净亏损为3154.7万美元，2017年为2260.4万美元，增加了894.3万美元[568] 现金及运营支持情况 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为2070万美元，预计可支持运营至2019年第三季度[532] - 基于当前运营计划，截至2018年12月31日的现金、现金等价物和投资预计可支持到2019年第三季度，公司持续经营能力存重大疑虑，计划通过公开发行或私募股票、合作等方式解决[586] 研发项目情况 - 公司目前正在进行ALRN - 6924与palbociclib联合治疗MDM2扩增晚期实体瘤的2a期临床试验，预计2019年第三季度开始评估ALRN - 6924作为骨髓保护剂的1b/2期临床试验[523][546] - 公司决定停止ALRN - 6924治疗外周T细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的临床试验，并计划在2019年第四季度公布相关试验数据[524] 租赁情况 - 公司于2018年4月4日签订租赁协议，租赁马萨诸塞州沃特敦18768平方英尺的办公和实验室空间，租期8年，有5年续租选择权[534] 收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入[535] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.576亿美元和1.531亿美元，分别于2029年和2030年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为240万美元和150万美元，于2025年开始到期[551] - 1986年《国内税收法》第382条规定，由于此前或未来可能发生的所有权变更，净运营亏损结转额和研发税收抵免结转额的使用可能会受到重大年度限制；一般情况下，第382条所定义的所有权变更指某些股东或公众团体在三年内对公司股票的所有权增加超过50%[552] 研发费用情况 - 2018年和2017年公司研发总费用分别为1844.8万美元和1423.9万美元，其中ALRN - 6924和p53项目费用分别为1073万美元和875.5万美元[541] - 2018年研发费用为1844.8万美元，2017年为1423.9万美元，增加了420.9万美元；其中ALRN - 6924和p53项目费用增加200万美元，员工、设施和其他开发费用增加210万美元[569] - 2018年ALRN - 6924和p53项目非临床研究费用增加180万美元，临床费用增加140万美元，ALRN - 6924临床试验制造费用减少120万美元[569] - 公司预计研发费用在可预见的未来将继续增加，以推进非临床研究、开展更多临床试验和开发更多产品候选药物[569] 一般及行政费用情况 - 2018年一般及行政费用为1350万美元，2017年为880万美元，增加了470万美元；其中与前首席执行官的离职协议费用为110万美元，其余增加的360万美元主要源于人事相关成本增加130万美元、外部成本增加130万美元和股票补偿费用增加70万美元[571] - 公司预计一般及行政费用将略有增加，以支持扩大的研发活动和产品候选药物的潜在商业化，以及承担作为上市公司的运营成本[572] 会计政策变更情况 - 2018年10月1日起，公司采用ASU No. 2018 - 07简化非员工股份支付会计处理；采用后，非员工奖励的计量日期为授予日，补偿费用在必要服务期内确认[559][562] - 公司不可撤销地选择“退出”《JOBS法案》中新兴成长公司可享受的延长过渡期条款，将在非新兴成长型上市公司需要采用新的或修订的会计准则时予以遵守[566] 利息净收入情况 - 2018年利息净收入较2017年减少不到10万美元，预计未来因租赁利息支出和现金使用会继续下降[573] 现金流量情况 - 2018年经营活动使用现金2790万美元，主要因净亏损3160万美元，非现金费用320万美元和营运资金减少40万美元部分抵消；2017年使用现金2050万美元，净亏损2260万美元，非现金费用170万美元和营运资产负债变化40万美元抵消部分亏损[578][579] - 2018年投资活动提供现金2470万美元，投资销售或到期净收益2910万美元，用于运营和资本采购，购买资本设备440万美元；2017年使用现金3890万美元，净购买投资7110万美元，销售或到期收益3230万美元[580][581] - 2018年融资活动提供现金250万美元，主要因房东报销新租赁设施建设成本；2017年提供现金5060万美元，主要因IPO收益5230万美元，扣除发行成本230万美元[582][583] 未来费用及资本需求情况 - 公司未来费用预计大幅增加，资本需求取决于临床试验、产品研发、监管审查、合作等多因素，充足融资可能无法按可接受条款获得[590] 表外安排及会计准则影响情况 - 公司目前无表外安排，近期发布的会计准则除财务报表附注2披露外，对财务报表无重大影响[596][597]