财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度SKYTROFA收入为6420万欧元,较第三季度增长37% [41][42] - 2023年第四季度总收入为1.377亿欧元,包括6370万欧元的特许权使用费收入 [42] - 2023年第四季度研发成本为9090万欧元,较第三季度下降18% [43] - 2023年第四季度销售及管理费用为6400万欧元,基本持平第三季度 [43] - 2023年第四季度总运营成本为1.55亿欧元,较第三季度下降12% [44] - 2023年第四季度经营亏损为3700万欧元,较第三季度下降73% [44] - 2023年第四季度现金及等价物为3.99亿欧元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国市场占有率达到16%,有望成为美国市场的一款重磅产品 [19] - 计划于2024年第二季度向FDA提交SKYTROFA成人生长激素缺乏症的补充新药申请 [48] - 计划于2024年第四季度公布SKYTROFA联合治疗Turner综合征的II期试验结果 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - 在德国和奥地利,YORVIPATH(TransCon PTH)已于上月开始全面商业化推广,首日即收到首个处方和订单 [22][23] - 计划于2024年底前将YORVIPATH推广至欧洲其他直销市场 [23] - 美国TransCon PTH的PDUFA日期为2024年5月14日,获批后将尽快在美国上市 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在转型为一家专注于内分泌罕见疾病的领先生物制药公司,同时也在其他治疗领域如肿瘤、眼科和代谢疾病创造价值 [16] - 公司正在优化流程和降低成本,预计到2024年底实现季度性经营现金流平衡 [40] - 公司正在积极拓展TransCon技术平台在其他大适应症(如GLP-1)的应用,并期待未来产生更多创新机会 [37][38] - 公司认为TransCon PTH能提供与内源性PTH相同的生理水平,优于其他改变作用机制的竞争产品 [146][147] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信SKYTROFA有望成为美国市场的一款重磅产品,有望实现10亿美元的收入 [19][20] - 公司认为TransCon CNP有望为所有年龄段的骨软骨发育不全患者带来显著的临床获益 [26][27][28] - 公司对2024年肿瘤管线的临床数据读出充满信心,并计划寻求与专业的肿瘤公司合作 [32][33] - 公司制定了"2030愿景",旨在使三大内分泌罕见疾病产品实现重磅药地位,并进一步拓展创新引擎 [36][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** 询问YORVIPATH在德国的上市初期情况 [56] **Jan Mikkelsen 回答** 公司看到了患者的巨大未满足需求,首日即收到首个处方和订单,显示了疾病的严重性。公司将继续扩大欧洲直销渠道,预计到2025年底覆盖全欧洲 [57][58][59][60] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问SKYTROFA面临的竞争情况,以及成人生长激素缺乏症市场的特点 [66] **Jan Mikkelsen 回答** 公司认为新进入的长效生长激素制剂不会对SKYTROFA构成太大影响,因为SKYTROFA仍是最佳产品。成人生长激素缺乏症是一种慢性疾病,患者终生需要治疗,渗透率低于10%,与儿童患者相比有很大差异 [69][70][72][73] 问题3 **Li Watsek 提问** 询问YORVIPATH在德国的渗透率目标和早期使用计划 [77] **Jan Mikkelsen 回答** 公司希望尽可能多的慢性低钙性甲状旁腺功能减退症患者能够使用YORVIPATH。预计到2024年第二、三季度将看到更好的渗透趋势,2025年和2026年将实现更高水平的渗透 [78][79][80][81]

文章核心观点 Ascendis Pharma A/S宣布公司高管将参加奥本海默第34届年度医疗保健生命科学会议 [1] 会议详情 - 会议名称为奥本海默第34届年度医疗保健生命科学会议 [1] - 会议形式为线上 [1] - 会议时间为2024年2月13日周二，美国东部时间下午4点/太平洋时间下午1点 [1] - 会议将通过Ascendis Pharma网站的投资者与新闻板块进行直播，网址为investors.ascendispharma.com，会议结束后不久该网站还将提供30天的回放 [1] 公司介绍 - Ascendis Pharma运用创新平台技术打造领先的、完全一体化的生物制药公司，致力于改善患者生活 [2] - 公司以患者、科学和热情为核心价值观，利用TransCon技术开发新的、潜在的同类最佳疗法 [2] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在德国和美国设有额外设施 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Tim Lee，电话+1 (650) 374 - 6343，邮箱tle@ascendispharma.com、ir@ascendispharma.com [5] - 媒体联系人为Melinda Baker，电话+1 (650) 709 - 8875，邮箱media@ascendispharma.com [5]

公司发展 - 公司目前拥有多个独立内分泌疾病、罕见病和肿瘤候选药物的管线[30] - 公司在2023年实现了4.814亿欧元的净亏损[31] - FDA批准了SKYTROFA，EC批准了SKYTROFA和YORVIPATH[32] - 公司依赖于TransCon技术和TransCon产品候选药物[34] - 公司在美国和欧盟的商业产品销售收入有限[35] 财务状况 - 公司计划在未来12个月内满足现有现金需求[40] - 公司可能通过公开或私人股权、债务融资或其他来源寻求额外资金[44] - 公司与Royalty Pharma签订了1.5亿美元的合成版权资金协议[45] 风险因素 - 公司在研发和商业化活动上投入了大量资源，未来的收入将严重依赖于产品和候选产品的成功开发和商业化[47] - 公司需要成功建立和维护产品的商业规模生产工艺，以及设备组件的商业规模生产工艺[47] - 公司需要及时获得监管机构对产品候选人和相关设备组件的营销授权或认证[47] - 公司需要成功推广产品或产品候选人，包括向医生和患者介绍产品的好处、使用方法和用途[47] - 公司需要获得第三方支付者对产品和产品候选人的足够覆盖和报销[47] - 公司需要避免第三方对专利权的干扰、反对、推导或类似诉讼，并避免专利权的其他挑战和侵权索赔[48] 市场竞争 - 竞争激烈，竞争对手可能比公司更快或更成功地发现、开发或推广产品，如果无法有效竞争，公司的业务和前景将受到影响[89] - 公司面临的市场正在经历快速和重大的技术变革，竞争预计会加剧，技术进步或新药物可能使公司的产品和技术变得不具竞争力[90] 其他公司动态 - GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.开发的长效生长激素Jintrolong®在中国上市[91] - Novo Nordisk的SOGROYA®获得多国批准用于治疗生长激素缺乏症[91] - Pfizer与OPKO Health Inc.合作的NGENLA在48个国家获得批准用于治疗儿童生长激素缺乏症[91] - BioMarin Pharmaceutical, Inc.的VOXZOGO®在38个市场获得批准用于治疗骨发育不全症[91] 技术竞争 - 多家公司在开发针对癌症免疫疗法的Toll样受体激动剂[92] - Nektar Therapeutics, OPKO Health, Inc., ProLynx Inc., MBX Biosciences和Serina Therapeutics, Inc.等公司在开发增强药物传递和持续释放技术[93] - TransCon hGH在美国获得FDA批准用于治疗体重至少11.5公斤的1岁及以上儿童的生长失败[94] - SKYTROFA获得欧盟批准用于治疗3至18岁儿童和青少年的生长失败[95] 生产与供应链 - 公司依赖第三方制造公司生产产品和产品候选品[123] - 公司没有自己的生产设施，依赖第三方制造和提供产品和产品候选品及其设备组件的分析服务[124] - 公司和/或任何合作伙伴需要与第三方制造商确保足够的生产能力，以满足预期市场需求[125] - 公司和/或任何合作伙伴在生产产品和产品候选品方面可能会遇到问题[126] - 公司依赖第三方制造商采购生产产品和产品候选物所需的材料[130] 法律与政策风险 - 英国MHRA启动了关于重新制定临床试验法规的咨询，可能会影响在英国进行临床试验的成本和获得欧盟市场授权的难度[69] - 未能及时适应现有要求或采纳新要求或政策可能会对公司的发展计划产生不利影响[70] 全球经济与政治风险 - 英国退出欧盟可能对全球经济状况、金融市场和公司业务产生负面影响[155] - 英国脱欧后，英国与欧盟关系的不确定性可能对公司业务产生重大影响[159] - 全球或地区经济、政治、健康、气候等条件和事件可能会对公司的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响[183]

总收入 - Ascendis Pharma在2023年第四季度的总收入为1.377亿欧元，较2022年同期的2.29亿欧元增长了502.6%[4] - SKYTROFA产品在2023年第四季度的收入为6400万欧元，较去年同期的1710万欧元增长了274.9%[4] 费用 - Ascendis Pharma在2023年第四季度的研发费用为9090万欧元，较2022年同期的1.086亿欧元减少了16.7%[5] - Ascendis Pharma在2023年第四季度的总营业费用为1.549亿欧元，较2022年同期的1.652亿欧元减少了6.2%[7] 财务状况 - Ascendis Pharma A/S 2023年第四季度营收为137,703,000欧元，同比增长501.7%[20] - Ascendis Pharma A/S 2023年资产总额为825,587,000欧元，较上年减少24.2%[21] - Ascendis Pharma A/S 2023年净利润为-86,878,000欧元，同比改善58.1%[20] - Ascendis Pharma A/S 2023年现金及现金等价物为392,164,000欧元，较上年减少11.8%[21]

公司业绩预期 - Ascendis Pharma即将发布财报 市场对其业绩表现持乐观态度 [1] - 近期盈利预测修正活动显示积极趋势 分析师上调预期 预示业绩可能超预期 [1] - 当前季度最准确预估为每股亏损1.48美元 较Zacks共识预估的2.15美元亏损大幅收窄 [1] - Zacks Earnings ESP指标达到+31.40% 显示业绩超预期概率较高 [1] 市场表现相关性 - Zacks Earnings ESP正向读数与业绩超预期及市场超额回报具有强相关性 [2] - 历史回测显示 具备正向ESP且Zacks评级3级以上的股票 近70%概率实现业绩超预期 年均回报超28% [2] - Ascendis Pharma当前Zacks评级为3级 且ESP处于正向区间 符合历史优异表现特征 [2] 业绩前瞻判断 - 近期盈利预测修正趋势表明 Ascendis Pharma可能迎来积极业绩表现 [2] - 多重指标共同指向该公司在即将发布的财报中有较大概率实现业绩超预期 [1][2]

公司财务报告与业务更新 - 公司将于2024年2月7日美国金融市场收盘后公布2023年全年财务业绩并提供业务更新 [1] - 同日美东时间下午4:30将举行电话会议和网络直播讨论财务结果 [1] - 网络直播链接可通过公司官网投资者与新闻板块获取 直播内容将在结束后30天内提供回放 [1] 公司核心技术平台 - 公司专注于通过TransCon技术平台开发创新疗法 致力于成为完全整合的生物制药企业 [2] - TransCon技术旨在创造潜在同类最优的治疗方案 核心价值聚焦患者需求、科学创新与行业热情 [2] - 总部位于丹麦哥本哈根 在德国和美国设有分支机构 [2] 公司商标与联系方式 - Ascendis、Ascendis Pharma、公司标识及TransCon均为集团注册商标 [4] - 投资者关系联系人包括Tim Lee和Patti Bank 媒体联络人为Melinda Baker [4]

产品上市信息 - YORVIPATH（palopegteriparatide）作为甲状旁腺激素替代疗法，现已于德国和奥地利上市，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症 [1] - 该产品是公司利用TransCon技术平台实现商业化上市的第二款产品 [1] 公司战略与里程碑 - 此次上市是公司实现“Vision 3x3”目标的关键里程碑，该目标旨在到2025年获得三项内分泌罕见病产品的监管批准 [2] - 在“Vision 2030”规划下，公司目标为上述三项产品在2030年前均达到重磅药物地位 [2] - 公司已建立日益广泛的商业基础设施，以扩大YORVIPATH及其他已批准产品的可及性，满足全球医患需求 [2] 产品特性与监管进展 - YORVIPATH是甲状旁腺激素（PTH 1-34）的前体药物，每日给药一次，旨在24小时给药期间将甲状旁腺激素水平维持在正常生理范围内 [3] - 欧洲委员会于2023年11月授予YORVIPATH上市许可 [3] - 英国药品和保健品监管局预计在2024年第一季度就YORVIPATH做出决定 [3] - 美国FDA已将TransCon PTH的新药申请审评完成的目标日期设定为2024年5月14日 [3] - 公司正通过Teijin Ltd在日本和VISEN Pharmaceuticals在中国开发TransCon PTH [3] - 公司已通过独家分销协议（目前已建立三项）来扩大其内分泌罕见病产品组合（包括YORVIPATH）的全球覆盖范围 [3] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由体内PTH水平不足引起，PTH是钙/磷平衡的主要调节因子 [4] - 根据相关指南，若术后持续超过6个月，则被视为慢性甲状旁腺功能减退症 [4] - 患者可能经历一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症 [4] - 术后甲状旁腺功能减退症占病例的大多数（70%-80%） [4] 公司概况 - Ascendis Pharma是一家应用其创新TransCon技术平台，旨在建立一家领先的、完全整合的生物制药公司 [5] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [5]

Eyconis成立 - Ascendis Pharma与Frazier Life Sciences共同成立了Eyconis, Inc.，旨在全球开发、生产和商业化TransCon眼科资产[1] - Eyconis由眼科行业资深人士Emmett Cunningham, M.D., Ph.D., MPH和生物制药高管Oliver Boris Stauch领导[2] - Eyconis计划利用TransCon技术平台开发创新的、最佳的视网膜疾病疗法[3]

合作协议概述 - 国际制药公司Er-Kim与丹麦公司Ascendis Pharma A/S签署独家分销协议，负责其内分泌产品组合在20个国家的商业化[1] - 协议覆盖区域包括阿尔巴尼亚、波黑、保加利亚、克罗地亚等中欧、东欧及土耳其市场[1] 协议涉及产品组合 - SKYTROFA为每周一次的人类生长激素，已在欧盟获批用于治疗3至18岁儿童及青少年生长激素缺乏症[2] - YORVIPATH为首创的甲状旁腺激素替代疗法，已在欧盟获批用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症[2] - TransCon CNP为在研产品，用于治疗软骨发育不全，二期临床试验结果成功[2] 公司战略与能力 - Er-Kim成立于1981年，与超过40家全球领先企业合作，业务覆盖超5亿患者，年收入超1亿欧元，拥有超250名专业人员[3] - Ascendis Pharma应用其TransCon技术平台开发潜在同类最佳疗法[4] 核心产品SKYTROFA详情 - SKYTROFA为生长激素前药，提供未修饰生长激素的持续释放，其氨基酸序列与内源性生长激素相同[5] - 产品提供9种剂量规格的预充式药筒，可在室温下储存6个月，推荐剂量为每周一次0.24 mg/kg[6] - 三期临床试验项目覆盖超300名生长激素缺乏症儿童，包括Height、Flight和Enlighten试验[6] 核心产品YORVIPATH与TransCon CNP详情 - YORVIPATH为每日一次的前药，提供活性甲状旁腺激素的持续释放[9] - 三期Pathway试验显示其主要复合终点应答率达78.7%，对照组为4.8%，所有关键次要终点均有统计学显著改善[9] - TransCon CNP二期Accomplish试验达到主要目标，100 µg/kg/周剂量组在52周时年化生长速度优于安慰剂[11] - 所有57名随机入组儿童均完成盲法部分试验，并继续开放标签扩展研究，治疗满一年[12]

分组1 - Vector Pharma FZCO与丹麦公司Ascendis Pharma A/S签署了独家分销协议，将在海湾合作委员会（GCC）国家推广Skytrofa™和Yorvipath™[1] - Vector Pharma FZCO将利用其销售和营销专业知识，在GCC国家分发Skytrofa和Yorvipath，用于治疗儿童生长激素缺乏症和成人甲状旁腺功能减退症[1] 分组2 - Vector Pharma FZCO的管理合伙人Patrick Jordan表示，与Ascendis Pharma达成这一区域协议令人兴奋，Skytrofa和Yorvipath将为该地区的患者提供FDA和欧洲委员会批准的一周一次治疗方案[2]