股本与股份发行 - 公司股本为60,689,487丹麦克朗，每股面值1克朗，已全部缴足[6] - 根据授权4d(2)，董事会于2021年9月1日决定增发2,875,000股，增资2,875,000丹麦克朗[21] - 根据授权4d(2)，董事会于2024年9月19日决定增发2,300,000股，增资2,300,000丹麦克朗[22] - 授权4d(2)项下的增资额度已相应减少至3,825,000丹麦克朗[23] - 董事会获授权至2029年5月29日，可进行有优先认购权的增资，总额不超过9,000,000丹麦克朗[19] - 所有新发行的股份与现有股份享有同等权利，包括分红权[108] 认股权证发行与行使概况 - 截至2025年2月11日，公司已发行认股权证总计13,113,810份，其中6,800,913份已被行使、注销或失效[13] - 根据第4g条授权发行的认股权证已于2020年5月29日全部用尽[68] - 公司自2020年6月至2024年11月期间，多次行使授权发行认股权证，行权价在102.70美元至176.28美元之间波动[74][79][82][87][91][93][94][99][101] - 2023年全年，公司根据第4i条授权累计发行了超过40万份认股权证（总计约428,779份），该授权于2023年12月12日完全用尽[131][132][133][134][135][136][137][138][139][140][141][142][143] - 截至2023年12月12日，根据第4i条发行的所有认股权证条款仍然完全有效[143] 认股权证发行授权 - 董事会获授权至2027年5月29日，可发行总额不超过1,000,000丹麦克朗面值的认股权证[31] - 根据第4i条授权，董事会获准在2026年5月27日前向管理层、员工及顾问发行总面值不超过200万丹麦克朗的认股权证[105] - 董事会同时获准在同期内，为配合权证行权，可进行总面值不超过200万丹麦克朗的增资[106] - 董事会获得新授权（第4j条），可在2029年5月29日前向管理层、员工等发行认股权证，对应总股本名义价值最高为100万丹麦克朗（DKK 1,000,000）[145] - 根据第4j条授权，董事会可相应增加公司股本，最高名义价值同样为100万丹麦克朗（DKK 1,000,000）[146] 认股权证发行记录（按授权4f） - 2023年12月12日，董事会根据授权4f发行14,496份认股权证，行权价为每股110.19美元[34] - 2024年1月9日，董事会根据授权4f发行37,380份认股权证，行权价为每股137.10美元[35] - 2025年2月11日，董事会根据授权4f发行31,040份认股权证，行权价为每股119.51美元[36] 认股权证发行记录（按授权4g） - 2018年6月12日发行14,125份认股权证，行权价为每股71.00美元[42] - 2018年7月10日发行18,500份认股权证，行权价为每股69.79美元[43] - 2018年8月14日发行70,000份认股权证，行权价为每股68.00美元[45] - 2018年9月11日发行123,000份认股权证，行权价为每股63.77美元[46] - 2018年10月9日发行85,750份认股权证，行权价为每股65.28美元[47] - 2018年11月13日发行76,000份认股权证，行权价为每股61.00美元[48] - 2018年12月11日发行1,074,500份认股权证，行权价为每股62.17美元[49] - 2019年4月9日发行118,000份认股权证，行权价为每股119.13美元[53] - 2019年12月10日发行858,600份认股权证，行权价为每股108.00美元[62] 认股权证发行记录（按授权4h） - 2020年6月9日，董事会决议发行155,100份认股权证，行权价为每股141.64美元[74] - 2020年11月10日，董事会决议发行90,700份认股权证，行权价为每股161.58美元[79] - 2020年12月10日，董事会决议发行865,331份认股权证，行权价为每股176.28美元[82] - 2021年4月13日，董事会决议发行22,480份认股权证，行权价为每股124.81美元[87] - 2022年9月13日，董事会决议发行18,320份认股权证，行权价为每股102.70美元[91] - 2024年3月12日，董事会决议发行37,680份认股权证，行权价为每股153.80美元[93] - 2024年4月9日，董事会决议发行51,905份认股权证，行权价为每股153.67美元[94] - 2024年9月10日，董事会决议发行97,660份认股权证，行权价为每股114.76美元[99] - 2024年11月12日，董事会决议发行58,180份认股权证，行权价为每股127.67美元[101] 认股权证发行记录（按授权4i） - 2021年12月9日，董事会决议发行1,065,314份认股权证，行权价为每股139.65美元[116] - 2022年5月10日，董事会决议发行36,790份认股权证，行权价为每股82.64美元[123] - 2022年6月14日，董事会决议发行29,810份认股权证，行权价为每股81.24美元[124] - 2022年12月13日，董事会决议发行44,210份认股权证，行权价为每股122.81美元[130] - 2023年1月10日，董事会决议发行47,365份认股权证，行权价为每股名义价值1丹麦克朗（DKK）需支付112.61美元（USD）[131] - 2023年2月14日，董事会决议发行36,480份认股权证，行权价为每股111.00美元[132] - 2023年3月14日，董事会决议发行29,740份认股权证，行权价为每股109.36美元[133] - 2023年4月11日，董事会决议发行52,210份认股权证，行权价降至每股80.18美元[134] - 2023年6月13日，董事会决议发行77,000份认股权证，为年内单次最高发行量，行权价为每股92.93美元[136] - 2024年12月10日，董事会决议发行54,425份认股权证，行权价为每股129.67美元[102] - 2025年1月14日，董事会决议发行82,103份认股权证，行权价为每股131.57美元[103] 认股权证条款与行权规则 - 认股权证的行权价需按行权当日丹麦克朗与美元的官方汇率折算，且每股不低于1丹麦克朗[102][103][109] - 每份认股权证赋予认购1丹麦克朗面值普通股的权利，行权价由董事会根据授予日纳斯达克ADS收盘价确定[196] - 若在既定归属日计算的归属部分不是整数，则向下取整至最接近的整数[199] 认股权证激励计划与归属安排 - 认股权证授予员工、顾问和董事会成员，旨在激励他们关注公司股价的积极发展[195] - 授予每位所有者的认股权证数量基于对其职责的个体评估[196] - 员工和顾问的认股权证每月归属1/48（约2.08%）[199] - 董事会成员首次授予的认股权证每月归属1/48（约2.08%），后续授予的每月归属1/24（约4.17%）[199] - 认股权证仅在所有者受雇于公司期间归属[199] 财务报告与信息披露 - 公司会计年度为日历年度，年度报告需真实公允地反映公司资产、负债、财务状况和业绩[185][186] - 公司年度报告和中期报告以英文呈报[187] - 公司可通过电子邮件或下载链接与股东交换所有公告和文件，包括临时报告、年度报告、财务日历等[190] - 公司向其记名股东索取用于电子通知的电子地址[191]

文章核心观点 Ascendis Pharma将于2025年2月12日美国金融市场收盘后公布2024年全年财务业绩并提供业务更新，还将在当天下午4:30举办电话会议和网络直播讨论相关业绩 [1] 财务业绩公布安排 - Ascendis Pharma将于2025年2月12日美国金融市场收盘后公布2024年全年财务业绩并提供业务更新 [1] - 公司将于2025年2月12日下午4:30举办电话会议和网络直播讨论2024年财务业绩 [1] 会议参与方式 - 想参与的人可通过指定链接观看网络直播或提前注册电话会议，网络直播链接也会在公司网站投资者与新闻板块公布，活动结束后该板块将提供30天的网络直播回放 [2] 公司简介 - Ascendis Pharma运用创新的TransCon技术平台打造领先的、完全一体化的生物制药公司，致力于改善患者生活，公司以患者、科学和激情为核心价值观，利用TransCon技术创造新的、潜在的同类最佳疗法，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [3] 公司商标 - Ascendis、Ascendis Pharma、公司标志、TransCon、SKYTROFA®和YORVIPATH®是Ascendis Pharma集团拥有的商标 [5] 联系方式 - 投资者联系人为Scott Smith，邮箱为ir@ascendispharma.com [6] - 媒体联系人为Melinda Baker，电话为+1 (650) 709 - 8875，邮箱为media@ascendispharma.com [6] - Patti Bank来自ICR Healthcare，电话为+1 (415) 513 - 1284，邮箱为patti.bank@icrhealthcare.com [6][7]

文章核心观点 分析师凭借医疗背景和多年经验，通过财务建模技术识别股票估值潜在假设并提供情景预测，倡导杠铃策略平衡投资安全与潜在收益 [1] 分析师背景 - 拥有MBA学位和医疗背景，曾是注册护士 [1] - 自2017年起在Seeking Alpha分享见解 [1] 分析方法 - 强调使用DCF分析等财务建模技术识别股票估值潜在假设 [1] - 提供情景预测帮助读者评估合理结果 [1] 投资策略 - 倡导通过杠铃策略进行风险管理，90%配置安全资产，10%配置高增长机会 [1] DCF模型假设 - 假设自由现金流从基准年（第0年）开始，在接下来8年以固定年增长率增长 [1] - 第1年到第8年每年预计现金流用通过CAPM得出的固定贴现率折现到现值 [1] - 计算第9年终端价值，假设自由现金流继续以相同增长率增长，用戈登增长模型应用永续增长率 [1] - 关键假设包括固定增长率和贴现率、贴现率超过永续增长率、自由现金流预测准确反映未来表现 [1]

文章核心观点 - 作者因研究BioMarin文章而对Ascendis Pharma产生兴趣，将投资视为学习过程，会分享多年投资经验及对各类股票研究经验，近年主要关注医疗保健股 [1] 分析师持仓情况 - 分析师通过股票、期权或其他衍生品对BMRN、ASND有长期持仓，未来72小时可能买卖相关公司权益 [2]

公司战略与业务更新 - 公司计划在2025年实现快速收入增长 主要依赖于其内分泌罕见病药物SKYTROFA和YORVIPATH的上市 以及第三款药物TransCon CNP的申请提交 [1][2] - 公司计划在2025年提交TransCon CNP的新药申请(NDA) 用于治疗软骨发育不全 并计划在2025年第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [3] - 公司计划在2025年第四季度提交TransCon hGH的IND申请 用于评估其在其他适应症中的效果 [3] 产品表现与市场进展 - SKYTROFA 2024年全年收入预计为约2.02亿欧元 其中1.97亿欧元为2024年收入 500万欧元为往年销售扣除 [3][7] - SKYTROFA在美国市场的销量(mg)在2024年同比增长84% 预计占据美国生长激素市场6.5%的份额 [3] - YORVIPATH 2024年全年收入预计为约2900万欧元 已在德国和奥地利上市 并在美国通过早期访问计划提供 [3][7] - YORVIPATH在2024年底在欧洲和国际市场有约700名患者接受治疗 截至2025年1月9日 美国有324名患者通过Ascendis Signature Access Program或特殊药房接受治疗 [3] 研发与平台扩展 - 公司计划在2025年第二季度公布TransCon CNP与TransCon hGH联合使用的Phase 2 COACH试验的26周结果 [3] - 公司正在扩展其TransCon技术平台 开发新的蛋白质降解平台 首个候选产品旨在调节X连锁低磷血症患者的FGF-23激素水平 [3] 财务更新 - 公司2024年全年产品收入预计为约2.26亿欧元 总收入预计为约3.64亿欧元 其中包括来自诺和诺德的1亿美元里程碑付款 [3][7] - 截至2024年12月31日 公司预计现金余额为约6.55亿欧元 其中包括来自诺和诺德的1亿美元付款 [7] 会议与投资者关系 - 公司将于2025年1月13日在第43届J.P.摩根医疗健康会议上更新业务和战略路线图 并提供2025年关键里程碑 [1][4] - 会议将通过公司官网进行网络直播 并提供30天的回放 [4]

文章核心观点 Ascendis Pharma A/S宣布公司高管将参加2025年1月13日的第43届摩根大通医疗保健年会，会议将进行网络直播和回放 [1][2] 会议信息 - 公司高管将于2025年1月13日上午11:15（东部时间）/上午8:15（太平洋时间）参加第43届摩根大通医疗保健年会 [1] - 会议将在加利福尼亚州旧金山举行 [1] - 会议演示将通过公司网站进行直播，活动结束后30天内可观看回放 [2] 公司介绍 - Ascendis Pharma运用创新的TransCon技术平台，致力于打造领先的、完全一体化的生物制药公司，为患者生活带来积极影响 [3] - 公司以患者、科学和热情为核心价值观，利用TransCon技术开发新的、潜在的同类最佳疗法 [3] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Scott Smith，邮箱为ir@ascendispharma.com [6] - 媒体联系人为Melinda Baker，电话为+1 (650) 709 - 8875，邮箱为media@ascendispharma.com [6] - ICR Healthcare联系电话为+1 (415) 513 - 1284，邮箱为patti.bank@icrhealthcare.com [7]

文章核心观点 Ascendis Pharma宣布YORVIPATH在美国获批上市用于治疗成人甲状旁腺功能减退症，公司致力于确保患者可负担且广泛获取该药物，并介绍了药物的相关信息及公司情况 [1][2] 药物上市信息 - YORVIPATH（palopegteriparatide）在美国通过处方实现商业供应，是甲状旁腺激素（PTH [1 - 34]）的前药，每日给药一次，是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的药物 [1] - Ascendis在美国Ascendis Signature Access Program内成立专门的YORVIPATH团队，由经过特殊培训的护士组成，提供临床教育、协助预先授权和上诉、注射程序培训以及为符合条件的患者提供共付和其他相关援助等服务 [2] 药物适用情况 - 适用于成人甲状旁腺功能减退症的治疗，未针对急性术后甲状旁腺功能减退症进行研究，滴定方案仅在使用钙和活性维生素D治疗首次使白蛋白校正血清钙至少达到7.8 mg/dL的成人中进行了评估 [3] 药物禁忌 - 对palopegteriparatide或其任何辅料严重过敏的患者禁用 [4] 药物使用风险及注意事项 - 每日使用一次YORVIPATH注射以达到推荐剂量，使用两次会增加总给药剂量的变异性，导致血清钙水平意外变化 [5] - 有严重高钙血症风险，在开始或增加剂量时风险最高，任何剂量变化后7至10天或出现高钙血症体征或症状时测量血清钙，达到维持剂量后至少每4至6周测量一次，必要时治疗 [6] - 有严重低钙血症风险，突然停药时风险最高，任何剂量变化后7至10天或出现低钙血症体征或症状时测量血清钙，达到维持剂量后至少每4至6周测量一次，必要时治疗并调整剂量 [7] - 有潜在骨肉瘤风险，不推荐用于有骨肉瘤高风险的患者，如骨骺未闭、除甲状旁腺功能减退症外的代谢性骨病等患者，指导患者及时报告可能与骨肉瘤一致的症状和体征 [8][9][10] - 有直立性低血压风险，相关症状可通过睡前卧位给药来控制，初始给药时患者应能坐下或躺下 [11] - 与洋地黄类化合物合用时，有地高辛中毒风险，需定期测量血清钙和地高辛水平，监测地高辛中毒的体征和症状 [12] 药物不良反应 - 接受Yorvipath治疗的患者中最常见的不良反应（≥ 5%）为注射部位反应（39%）、血管舒张体征和症状（28%）、头痛（21%）、腹泻（10%）、背痛（8%）、高钙血症（8%）和口咽疼痛（7%） [13] 药物相互作用 - 与地高辛合用时，YORVIPATH增加血清钙，可能导致洋地黄中毒，低钙血症时地高辛疗效可能降低，需测量血清钙和地高辛水平，必要时调整剂量 [14] - 影响血清钙的药物可能改变YORVIPATH的治疗反应，与这些药物合用时更频繁地测量血清钙 [15] 特定人群用药 - 临床试验中关于孕期用药的数据不足以确定药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险，若孕期使用或用药期间怀孕，医疗保健提供者应报告YORVIPATH暴露情况 [16] - 监测接受YORVIPATH治疗女性母乳喂养婴儿的高钙血症或低钙血症症状，可考虑监测血清钙 [17] 甲状旁腺功能减退症介绍 - 是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）水平不足引起，患者可能出现一系列严重且潜在危及生命的短期和长期并发症，术后甲状旁腺功能减退症占大多数（70 - 80%），其他病因包括自身免疫和特发性原因 [19] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用其创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全整合的生物制药公司，以改善患者生活，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [20]

文章核心观点 Ascendis Pharma公布New InsiGHTS试验第26周积极顶线结果，显示每周一次的TransCon hGH与每日一次的生长激素在治疗特纳综合征方面安全性和内分泌益处相当，为2025年计划的篮子试验和标签扩展奠定基础 [1][4] 试验情况 - 试验为美国开展的2期随机、开放标签、活性对照试验，旨在研究每周一次的TransCon hGH与每日一次的生长激素在特纳综合征青春期前儿童中的安全性、耐受性和有效性 [1] - 49名1至10岁特纳综合征儿童按1:1:1:1随机分为四组，分别接受三种起始剂量的TransCon hGH（0.24、0.30或0.36 mg/kg/周）或每日一次生长激素（起始剂量0.35 mg/kg/周）治疗，剂量根据IGF - 1个体化 [2] 试验结果 - 主要终点年化身高增长速度和次要终点身高SDS较基线变化方面，第26周时TransCon hGH治疗儿童生长改善情况与每日生长激素相当，且与起始剂量无关 [3] - TransCon hGH总体安全且耐受性良好，无因研究药物导致的停药情况，安全性和耐受性与每日生长激素相当 [3] 公司预期 - Ascendis预计2025年公布lonapegsomatropin治疗儿童与每日生长激素治疗儿童的第52周结果 [4] - 这些积极结果为2025年计划的篮子试验以支持标签扩展奠定基础 [4] 特纳综合征介绍 - 特纳综合征是女性最常见的先天性性染色体疾病，每2000至2500例活产女婴中约有1例患病 [5] - 身材矮小是最常见临床特征，临床表现影响多个器官系统，可导致严重甚至危及生命的并发症 [5] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用创新的TransCon技术平台，致力于打造领先的、完全一体化的生物制药公司，以改善患者生活 [6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [6]

文章核心观点 - 公司宣布美国FDA接受其用于成人生长激素缺乏症的TransCon hGH补充生物制品许可申请，PDUFA目标日期为2025年7月27日，有望扩大SKYTROFA适用范围 [1] 公司动态 - 公司宣布美国FDA接受TransCon hGH用于成人GHD的sBLA审查，PDUFA目标日期为2025年7月27日 [1] - 公司总裁称这是扩大SKYTROFA标签、覆盖新患者群体目标的一步，成人GHD未满足需求高 [2] - sBLA提交基于foresiGHt 3期试验结果，该试验对比了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次hGH在成人GHD患者中的疗效和安全性 [2] - 试验评估259名23 - 80岁成人GHD患者，随机1:1:1分组，TransCon hGH在第38周主要和关键次要疗效终点上表现更优，且总体安全耐受性良好 [2] 行业知识 - 生长激素对儿童和成人健康至关重要，成人GHD指人体生长激素分泌不足，症状和并发症多样 [3] 公司介绍 - 公司应用创新TransCon技术平台，致力于打造领先的全集成生物制药公司，以患者、科学和激情为核心价值观 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国有其他设施，可访问ascendispharma.com了解更多 [4] 联系方式 - 投资者联系人为Scott Smith，邮箱ir@ascendispharma.com [8] - 媒体联系人是Melinda Baker，电话+1 (650) 709 - 8875，邮箱media@ascendispharma.com [8] - Patti Bank来自ICR Westwicke，电话+1 (415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [8]

财务数据和关键指标变化 - SKYTROFA在2024年第三季度的营收为4720万欧元，相比2023年第三季度的4700万欧元有所增长，其销量相比2023年第三季度增长超60%，但营收增长被更高的销售扣减所抵消[32] - 2024年前九个月SKYTROFA营收为1.385亿欧元，同比增长21%，销量翻倍，但被更高的销售扣减部分抵消[34] - 2024年第三季度YORVIPATH在美国以外地区营收为850万欧元，增长超60%，增长受患者和医生需求推动，部分被应计项目抵消[36] - 2024年第三季度研发成本为7350万欧元，相比2023年第三季度的1.114亿欧元下降34%[38] - 2024年第三季度销售总务管理支出为6980万欧元，相比2023年第三季度的6360万欧元增加600万欧元[39] - 2024年第三季度总运营费用为1.434亿欧元，相比2023年第三季度的1.751亿欧元下降18%[39] - 2024年第三季度净财务收入为290万欧元，2023年第三季度为财务支出2040万欧元[40] - 2024年第三季度末现金现金等价物和有价证券总计6.26亿欧元，2023年12月31日为3.99亿欧元[41] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA业务：2024年第三季度销量同比增长超60%，前九个月销量翻倍，目前在整体治疗生长激素市场渗透率约6%，公司预计2024年全年SKYTROFA营收（不含往年销售扣减）为2 - 2.2亿欧元[32][34][35] - YORVIPATH业务：美国以外地区2024年第三季度营收增长超60%，公司预计2025年1月中旬产品在美国上市，目前已为上市做准备，如扩大商业基础设施建设[16][36] - TransCon CNP业务：计划2025年第一季度向FDA提交用于治疗软骨发育不全儿童的新药申请，2025年第三季度向欧洲药品管理局提交并购申请[22] - 肿瘤业务：9月展示了TransCon IL - 2 beta / gamma在铂耐药卵巢癌队列中的初步结果，基于此关闭了TransCon TLR7 / 8激动剂的剂量扩展队列招募，重点关注TransCon IL - 2 beta / gamma[26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国生长激素市场：每日生长激素产品的销售额约占美国总处方的85%，SKYTROFA有很大增长和市场扩张空间，且有大药企退出该市场[36] - 美国甲状旁腺功能减退症市场：估计约1200名医生照顾约30000名慢性甲状旁腺功能减退症患者，YORVIPATH在美国的初始使用将来自4个细分群体，公司预计YORVIPATH将成为多数成人甲状旁腺功能减退症患者的治疗方法[18][20] - 欧洲市场：YORVIPATH在德国和奥地利商业上市后已有约600名患者接受商业治疗，法国已入选特殊项目AP2，公司预计2025年多个欧洲国家将全面商业化[19][106][107] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是推动SKYTROFA成为美国的重磅产品，通过扩大市场份额、提高治疗依从性和持续时间以及标签扩展等方式，同时保持产品价值[15] - 即将在美国推出YORVIPATH，通过扩大商业基础设施等措施支持产品上市，目标是成为成人甲状旁腺功能减退症的主要治疗方法[16][17] - 计划提交TransCon CNP的审批申请，并准备在软骨发育不全领域开展业务，期望成为生长障碍治疗领域的领导者[22][23] - 与诺和诺德合作开发针对肥胖和2型糖尿病的一月一次的GLP - 1产品，以扩展TransCon技术平台到更大的治疗领域[24] - 在行业竞争方面，SKYTROFA在高度竞争的美国市场凭借差异化优势取得领先地位，YORVIPATH目前没有发现具有相同关键属性的竞争产品[9][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2024年是变革性的一年，三个罕见内分泌项目都取得了关键数据，每个产品都有潜力解决未满足的医疗需求并成为重磅产品[8] - 对于SKYTROFA，管理层看到了增长机会，如标签扩展，且随着市场向每周一次治疗转变，SKYTROFA有机会竞争每日生长激素的市场份额[13][14][15] - 对于YORVIPATH，管理层认为其是独特的产品，在美国市场有信心取得成功，且在美国以外地区的使用情况良好[19][20] - 对于TransCon CNP，管理层相信其具有同类最佳的疗效、安全性和耐受性，有望在软骨发育不全市场占据领导地位[22] - 与诺和诺德的合作是对公司创新能力的有力验证，看好一月一次的GLP - 1产品在未来市场的潜力[24][25] - 在肿瘤项目方面，虽然取得了一定成果，但仍将资源优先投入到更有潜力的项目上[27] 其他重要信息 - 公司产品TransCon Growth Hormone或TransCon hGH在美国被FDA批准，在欧盟被欧洲委员会授予MAA授权用于治疗儿科生长激素缺乏症，TransCon PTH在美国被FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退症，在欧洲和英国也被授予营销授权[6] - 公司在财报电话会议中的前瞻性陈述受相关法律保护，实际结果可能与陈述有重大差异[4][5] 问答环节所有的提问和回答 问题：YORVIPATH在美国上市后如何保持患者，以及是否仍预期2025年底达到运营现金流收支平衡 - 回答：YORVIPATH是真正的替代疗法，具有独特的作用模式、分布和药代动力学特征，没有发现其他产品能达到这种替代疗法的水平；关于运营现金流收支平衡，仍然是目标，并且相信凭借现有现金及等价物能够实现[44][48] 问题：TransCon CNP在准备与FDA会面或申请方面的进展，在提交申请前是否有未完成的项目，是否可能滚动提交数据 - 回答：与欧美监管机构互动后，已拥有提交所需的完整数据包，没有缺失数据，即将在2025年第一季度提交申请，数据包不仅提供儿童最佳生长数据，还能解决合并症问题[51][52][53] 问题：SKYTROFA在支付方方面是否有进展，是否在处方集上，是否有新的市场准入障碍；YORVIPATH的推出是否需要医疗例外才能获得药物 - 回答：SKYTROFA的市场准入情况在改善，虽然仍有地区需要医疗例外，但与之前不同，公司认为SKYTROFA是高价值产品，价格是日生长激素的3倍是合理的，市场整合对其有利；YORVIPATH在罕见病药物推出方面具有优势，符合标签、指南，是唯一产品，在美国从处方到完全报销的过程会比较容易[55][56][57][58][59][60][61] 问题：NATPARA何时退出市场，是受固定日期还是供应耗尽影响；在欧洲，YORVIPATH在NATPARA库存耗尽前的预期情况 - 回答：无法控制NATPARA何时耗尽库存，在美国，Takeda可能会尽快退出市场，在欧洲，不同国家情况不同，德国已经开始转换患者，奥地利则会让NATPARA患者继续使用，预计明年会有大的转变[64][65][66] 问题：美国4000 - 5000名有PTH经验的患者是否都在医疗系统中积极管理，将这些患者转换到YORVIPATH需要多长时间 - 回答：这部分患者多数是NATPARA患者，之前只有十分之一能进入项目，现在没有PTH治疗选项，公司相信他们会尽快找内分泌医生，公司有相关基础设施和项目来帮助患者从处方到完全报销的过程，很多患者在等待这个治疗机会[69][70][71][72] 问题：成人市场和特纳综合征对儿科生长激素市场的营收贡献，以及开展篮子试验的市场机会 - 回答：成人生长激素缺乏症目前仅占生长激素市场的10%，但治疗渗透率低，最佳估计为5% - 8%，通过开展篮子试验扩大标签，SKYTROFA将覆盖几乎整个生长激素市场；甲状旁腺功能减退症的成人市场是主要市场，儿科市场相对较小，公司正在规划儿科市场的试验[74][75][76][77][78] 问题：YORVIPATH在美国和欧洲的上市比较，美国的每月血清钙监测要求是否会阻碍患者使用 - 回答：没有看到血清钙监测要求成为任何标准，不认为这是阻碍；美国市场与德国、奥地利市场不同，美国市场更统一、更开放，预计美国的市场渗透率会更大更快[80][81][82] 问题：SKYTROFA 2024年营收调整是由于销量、价格还是两者都有，这些动态是否会延续到2025年 - 回答：2024年第三季度销量略低于预期，销售天数也少，2024年第四季度开局不错但仍需谨慎，一些因素可能增加第四季度营收，但目前还不能确定；目前没有足够信息表明这些动态是否会延续到2025年[84][85] 问题：诺和诺德合作的下一步公开披露内容，肿瘤管线的下一步里程碑以及如何推进肿瘤项目并考虑潜在合作 - 回答：诺和诺德采用公司的TransCon技术，在肥胖和代谢疾病方面有潜力，关于具体进展最好由诺和诺德回答；在肿瘤方面，公司在铂耐药卵巢癌晚期患者中看到了有意义的临床效益，将以最快最好的方式帮助患者，在创造价值方面持开放态度[88][89][90][91][92] 问题：确认2024年前三季度和全年营收数据相关问题，以及是否与监管机构讨论过TransCon CNP提交12个月数据是否足够 - 回答：2024年全年营收指导（2 - 2.2亿欧元）排除了2024年1月1日之前的销售扣减影响；没有收到需要提供超过12个月疗效数据的要求，但在提交期间会有安全数据更新[96] 问题：长效GLP - 1激动剂在滴定方面的挑战，SKYTROFA的净价或平均价在增加新支付方后的演变情况 - 回答：GLP - 1的耐受性与剂量从低谷到高峰的变化速度有关，公司的TransCon技术具有极长的达峰时间，有更好的耐受性；SKYTROFA相比日生长激素有3倍价值[99][100][101] 问题：诺和诺德许可协议中，505(b)(2)开发途径是否适用于潜在的月度GLP - 1激动剂，开发时间是否更短，何时开始获得版税收入 - 回答：同意505(b)(2)开发途径会更短，有机会从一开始就获得广泛的标签，但具体的时间表需要参考诺和诺德[104] 问题：法国的商业化是否按计划在2024年底开始，2025年在欧洲各国的推广节奏 - 回答：法国已入选特殊项目AP2，已经开始有医生参与，这是一个非推广性但可提供商业报销药物的项目；2025年多个欧洲国家将全面商业化，不同国家在不同季度，很多在2025年第二、三季度[106][107] 问题：YORVIPATH在2025年1月中旬上市的商业供应准备情况，是否有供应限制；是否仍有兴趣开展CNP的更广泛篮子研究 - 回答：YORVIPATH供应无限制，可以满足所有患者需求；公司仍计划开展CNP相关疾病的篮子试验，除了SKYTROFA的标签扩展，公司致力于成为生长障碍治疗领域的领导者，会根据不同疾病选择不同产品或组合[112][113][114][115][116]