Skytrofa净价格调整与影响 - 第二季度Skytrofa净销售额同比下跌27%，环比下跌60%至2810万美元，主要由于公司实施了约35%的净价格削减以应对市场竞争加剧[2][5] - 若加回因价格调整产生的2900万美元影响，按新价格计算的实际第二季度净销售额为5710万美元，而若维持原价格，基于134%的销量同比增长，销售额可达约9000万美元[5] - 公司预计2024年Skytrofa净销售额为2.2亿至2.4亿欧元（约合2.43亿至2.65亿美元），暗示第三季度销售额可能接近7000万美元，第四季度达8400万美元，且新价格预计在未来几年保持稳定[7][8] - 尽管价格下调，Skytrofa在美国儿科生长激素缺乏症市场的份额为18%，整体生长激素缺乏症市场为10%，仍有增长空间，公司正积极拓展成人适应症及联合疗法[9] Yorvipath美国定价与市场潜力 - Yorvipath美国定价为每年每患者28.5万美元，净价格预计比列表价低10-15%，远高于此前基于德国价格溢价20-30%的预期[10] - 要达到10亿美元美国净销售额，需覆盖约4000名患者，占预估患病人口的4%至6%，而此前使用武田Natpara的4000-5000名患者是潜在低垂果实[10][11] - 美国上市时间预计为2025年第一季度，若FDA允许使用现有库存，可能提前至2024年第四季度，修订后的基线情景为上市后三个季度内患者超600人，2026年初达1200至1500人[11] - 德国和奥地利市场已有约250名患者，第二季度净销售额560万美元，法国市场预计第四季度产生收入[11] 研发管线进展 - TransCon CNP治疗软骨发育不全的三期顶线结果预计未来几周公布，早于此前第四季度的指引，预期治疗组年化身高速度在5.5厘米至6厘米范围，安慰剂组在4厘米至4.5厘米范围[12] - TransCon CNP与Skytrofa联合疗法的二期结果预计推迟至2025年第二季度公布，该疗法可能带来额外疗效[13] - TransCon IL-2 β⁄γ与化疗联合治疗铂耐药卵巢癌的二期剂量扩展队列初步结果将于2024年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，肿瘤管线后续数据将揭示其长期潜力[14] 财务状况与融资 - 公司第二季度末现金及等价物为2.77亿美元，较2023年底减少1.63亿美元，近期从Royalty Pharma融资1.5亿美元，以Yorvipath在美国净销售额的3%特许权使用费作为交换[15] - 现金流盈亏平衡点预计为2024年第四季度或2025年第一季度，具体取决于Yorvipath上市时间[15] - 相比Skytrofa融资时Royalty Pharma获得9.15%的特许权使用费，此次Yorvipath的融资条款反映了后者更高的峰值销售潜力[15]

财务表现 - 第二季度销售额为3876万美元（3590万欧元），远低于9270万美元的市场共识，低于去年同期的4740万欧元 [1] - 公司股价在周三下跌11.30%，收于119.50美元 [2] 产品管线与市场预期 - 用于治疗甲状旁腺功能减退症的Yorvipath在美国定价为每患者每年28.5万美元，显著高于分析师预期的16万至19万美元 [1] - 分析师认为Yorvipath在美国代表一个价值数十亿欧元的市场 [2] - 公司预计在未来几周内公布TransCon CNP治疗软骨发育不全的ApproaCH试验数据，但对其与BioMarin公司Voxzogo竞争的预期仍然较低 [2] 业绩指引与现金流 - 由于Skytrofa的业绩指引下调，公司现金流盈亏平衡目标已推迟至2024-2025年，而非原先的2024年 [1] - 除非公司大幅削减成本，否则今年实现盈亏平衡的可能性不大 [1] 行业竞争与市场动态 - 定价挑战不仅影响了Skytrofa，诺和诺德与辉瑞的长效生长激素产品在第二季度似乎也受到影响 [1] - 然而，竞争并非主要影响因素 [1] - 管理层仍看到销量增长，并预计近期内GTN将趋于稳定 [2]

公司业绩表现 - 第二季度收入略低于3600万欧元（4000万美元），远低于去年同期的4700万欧元（5200万美元）[2] - 净亏损收窄至约1.09亿欧元（1.2亿美元），合每股1.91欧元（2.11美元），去年同期净亏损近1.22亿欧元（1.35亿美元）[2] - 收入和盈利均未达到分析师平均预期，分析师预期收入为近8400万欧元（9300万美元），预期每股净亏损为1.36欧元（1.50美元）[2] 核心产品销售情况 - 核心产品Skytrofa（生长激素缺乏症治疗药物）贡献了公司大部分收入[3] - 该药物销售额同比下降27%至2600万欧元（2900万美元）[3] - 销量增长近一倍，但被“更广泛市场准入相关的成本所抵消”[3] 业绩指引调整 - 管理层大幅下调了Skytrofa在2024年全年的销售额指引，新指引为2.2亿至2.4亿欧元（2.43亿至2.65亿美元）[4] - 此前的指引为3.2亿至3.4亿欧元（3.54亿至3.76亿美元）[4] - 调整后的指引区间均低于分析师近3.51亿欧元（3.88亿美元）的平均预测[4] 市场反应 - 公司股价在业绩公布后下跌超过11%[1] - 同期标普500指数仅下跌0.2%，公司股价表现显著弱于大盘[1]

财务业绩 - 第二季度销售额为3876万美元（3590万欧元），低于9270万美元的市场普遍预期，并低于去年同期的4740万欧元[1] - 每股亏损为（206）美元或（191）欧元，高于（156）美元的市场普遍预期亏损，且亏损额高于去年同期的216欧元[1] - 季度业绩受到一项对前期销售扣减估计和假设的2710万欧元负面调整影响，其中1950万欧元归属于2024年第一季度，760万欧元归属于2024年1月1日之前的期间[1] 产品营收表现 - 儿科生长激素疗法Skytrofa营收为2600万欧元，同比下降27%，尽管销量同比增长134%，但被更广泛市场准入相关的成本所抵消[2] - 新近获批的甲状旁腺功能减退症药物Yorvipath营收为520万欧元，反映了其在德国和奥地利的首个完整商业季度以及国际市场的初始收入[2] - 公司在法国市场的初始收入预计于2024年第四季度开始[2] 业务运营与战略 - 公司将2024财年Skytrofa的销售指引从之前的320-340百万欧元下调至220-240百万欧元[2] - 公司与Royalty Pharma plc就Yorvipath在美国的净销售额达成一项有上限的合成 royalty 融资协议[2] - 根据协议，公司获得1.5亿美元的首付款，作为交换授予对方Yorvipath在美国净销售额3%的 royalty， royalty 支付在达到20倍或（若在2029年12月31日前收到则）165倍的首付款金额后终止[3] 市场反应 - ASND股价在周三盘前交易中下跌15%，报114.50美元[3]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度SKYTROFA销量同比翻倍,但收入下降27%至2620万欧元,主要是由于销售折扣和折扣调整所致 [22][23] - 上半年SKYTROFA收入同比增长35%至9120万欧元,但也受到7.6百万欧元的折扣调整影响 [23] - 预计2024年全年SKYTROFA收入将在2.2亿至2.4亿欧元之间 [23] - 第二季度YORVIPATH收入为520万欧元,反映了德国和奥地利首个完整季度的商业收入 [24] - 第二季度总收入为3600万欧元,包括4.6百万欧元的服务和许可收入 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国儿童生长激素缺乏治疗患者群体中的渗透率达到18%,占整个生长激素市场的10%左右,还有很大的增长空间 [23] - YORVIPATH在德国和奥地利的患者数已超过250人,处方医生超过125名,患者留存率高达98% [14][41][42] - 公司正在美国和欧洲多个国家推广YORVIPATH,并计划在2025年前在更多欧洲国家上市 [45] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国生长激素市场规模约为14亿美元,SKYTROFA的净价值是其他产品的3倍 [30][31] - 公司正在努力扩大SKYTROFA在成人生长激素缺乏症、Turner综合征等适应症的覆盖范围,以实现在美国单一市场的销售突破 [31] - 欧洲YORVIPATH的销售势头良好,已在德国和奥地利实现首个完整季度的商业收入 [14][41][42][45] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于开发内分泌系统疾病领域的创新产品,已获得SKYTROFA和YORVIPATH在美国和欧洲的批准 [10][12] - 公司正在积极推进TransCon CNP用于治疗achondroplasia的III期临床试验,预计在未来几周内公布结果 [17][18][19] - 公司在肿瘤学领域也有3个II期临床试验正在进行,正在探索其他大市场机会,如肥胖、代谢疾病和心血管疾病 [20][21] - 公司产品在同类竞争产品中具有明显优势,在市场准入和定价方面也有优势 [30][31][34][35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望在2025年底前获得3个内分泌系统疾病产品的批准,实现既定目标 [10] - 公司的创新算法和TransCon技术使产品开发的成功率高于传统药物开发 [11] - 公司将继续专注于内分泌系统疾病领域,同时也在探索其他大市场机会 [11][20][21] - 公司对TransCon CNP在治疗achondroplasia方面的潜力感到非常兴奋 [17] - 公司正在与FDA积极沟通,希望尽快推出YORVIPATH,满足患者的迫切需求 [74][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** 如何将SKYTROFA打造成美国单一市场的销售突破品种 [29] **Jan Moller Mikkelsen 回答** 公司将通过扩大适应症覆盖范围、提升市场准入和定价优势等措施,实现SKYTROFA在美国市场的销售突破 [30][31] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** SKYTROFA的定价策略如何应对竞争对手的动态 [33][34][35][36] **Jan Moller Mikkelsen 回答** 公司产品在同类竞争产品中具有明显优势,在市场准入和定价方面也有优势,预计能够保持定价水平并进一步扩大市场份额 问题3 **Derek Archila 提问** YORVIPATH在美国的定价反馈如何,在德国和奥地利的市场渗透情况如何 [38][40][41][42] **Jan Moller Mikkelsen 回答** 公司采取了负责任的定价策略,未收到不可接受的反馈;在德国和奥地利的市场渗透超出预期,患者留存率高达98%

交易核心信息 - Ascendis Pharma与Royalty Pharma宣布达成一项价值1.5亿美元的封顶合成 royalties 融资协议，该协议基于YORVIPATH在美国的净销售额 [1] - Ascendis Pharma将获得1.5亿美元的预付款，作为交换，Royalty Pharma将获得YORVIPATH在美国净销售额3%的 royalties [1] - 向Royalty Pharma支付的 royalties 在达到2.0倍倍数后即停止，若在2029年12月31日前收到 royalties 达到该金额，则停止倍数降至1.65倍 [1] 交易背景与战略意义 - YORVIPATH是美国FDA批准的首个且唯一用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的疗法 [1] - 该交易反映了YORVIPATH的重要价值，旨在降低公司的资本成本，同时保持支持其全球商业化能力的灵活性 [1] - 这是Royalty Pharma与Ascendis Pharma的第二次交易，体现了其以合作伙伴为中心的方法和构建双赢融资解决方案的能力 [1] 公司简介 - Ascendis Pharma应用其创新的TransCon技术平台，旨在建立一家领先的、完全整合的生物制药公司 [3] - Royalty Pharma是生物制药 royalties 的最大买家，也是整个生物制药行业创新的主要资助者，其当前产品组合包含超过35种商业产品的 royalties [4] 交易顾问 - Evercore担任Ascendis在此次交易中的财务顾问，Latham & Watkins和Mazanti-Andersen担任其法律顾问 [2] - Goodwin Procter和Fenwick & West担任Royalty Pharma的法律顾问 [2]

业务进展与里程碑 - YORVIPATH获得美国FDA批准，成为首个且唯一用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的疗法[1][2][4] - 核心产品TransCon CNP（navepegritide）的关键性ApproaCH试验顶线结果预计在未来几周内公布[1][5] - 计划在2025年第一季度向FDA提交TransCon CNP用于治疗软骨发育不全症儿童（2-11岁）的新药申请[5] - 预计在2024年第三季度完成TransCon hGH与TransCon CNP联合COACH试验的患者入组，顶线第26周数据预计在2025年第二季度公布[6] - 计划在2024年第四季度启动针对青少年软骨发育不全症的teACH二期试验[6] - 在2024年美国临床肿瘤学会会议上公布了TransCon IL-2 β⁄γ与TransCon TLR7/8激动剂联合疗法的初步数据，在抗PD-1难治性黑色素瘤患者中观察到40%的确认临床应答率[7] - TransCon IL-2 β⁄γ联合化疗治疗铂耐药卵巢癌的二期剂量扩展队列初步结果将于本月在欧洲肿瘤内科学会大会上公布[7] 财务业绩 - 2024年第二季度总收入为3600万欧元，低于2023年同期的4740万欧元[9][10] - 第二季度SKYTROFA收入为2620万欧元，同比下降27%，但销量同比增长134%[3] - 销量增长被与扩大市场准入相关的成本所抵消，其中包括对前期销售扣减的2710万欧元负面调整[3][9] - 2024年上半年SKYTROFA总收入为9120万欧元，同比增长35%，销量同比增长159%[3] - 第二季度研发费用为8350万欧元，低于2023年同期的1.05亿欧元[10] - 第二季度销售、一般及行政费用为7430万欧元，高于2023年同期的7030万欧元[11] - 2024年第二季度净亏损为1.094亿欧元，摊薄后每股亏损1.91欧元，较2023年同期净亏损1.214亿欧元有所收窄[12] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物以及有价证券总额为2.587亿欧元，低于2023年12月31日的3.994亿欧元[8][12] 产品管线更新 - SKYTROFA在美国市场实现价值领导地位，公司相信其有潜力仅在美国就达到重磅药物地位[2] - 修订2024年全年SKYTROFA收入展望至2.2亿至2.4亿欧元[1][8] - 计划在2024年第三季度向FDA提交SKYTROFA用于成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请[3] - TransCon hGH治疗特纳综合征的二期New InsiGHTS试验顶线结果预计在2024年第四季度公布[3] - YORVIPATH正在为美国市场生产商业产品，预计初始供应将于2025年第一季度上市，若与FDA达成协议，可能在2024年第四季度提前推出[4] - 第二季度YORVIPATH收入为520万欧元，反映了在德国和奥地利的首个完整商业季度以及国际市场的初始收入，法国市场初始收入预计于2024年第四季度开始[4] 财务展望与融资 - 2024年全年总运营费用预计约为6亿欧元[8] - 根据YORVIPATH在美国的上市时间，预计在2024年或2025年实现季度运营现金流盈亏平衡[8] - 季度结束后与Royalty Pharma签订了与YORVIPATH在美国净销售额相关的1.5亿美元上限合成 royalty 融资协议[8]

财务报告安排 - 公司将于2024年9月3日美国金融市场收盘后公布2024年第二季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 公司将于美国东部时间2024年9月3日下午4:30举行电话会议和网络直播讨论财务业绩 [1] - 网络直播回放将在活动结束后30天内提供于公司官网投资者与新闻板块 [1] 公司业务与技术 - 公司应用创新TransCon技术平台建立完全整合的生物制药企业 [2] - 公司核心价值为患者、科学和热情，专注于开发可能成为同类最优的新疗法 [2] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有额外设施 [2] 企业标识与联系方式 - Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma标识、公司标识和TransCon均为Ascendis Pharma集团拥有的商标 [4] - 投资者联系人为Tim Lee，电话+1 (650) 374-6343，邮箱tle@ascendispharma.com和ir@ascendispharma.com [4] - 媒体联系人为Melinda Baker，电话+1 (650) 709-8875，邮箱media@ascendispharma.com [4] - 另设联系人Patti Bank来自ICR Westwicke，电话+1 (415) 513-1284，邮箱patti.bank@westwicke.com [4][5]

公司动态 - Ascendis Pharma股价在8月13日上涨8.7%，因FDA批准其药物Yorvipath用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [1] - Yorvipath成为首个且唯一获批治疗成人甲状旁腺功能减退症的疗法 [1] - 该药物是一种激素替代疗法，用于治疗因甲状旁腺激素(PTH)水平异常导致的钙磷代谢紊乱 [1] - FDA批准基于III期PaTHway和II期PaTH Forward研究数据 [1] 审批与上市进展 - FDA审批原定于2024年5月，但因公司提交补充数据被延期3个月 [2] - 欧洲委员会已于2023年11月批准Yorvipath用于慢性甲状旁腺功能减退症，并于2024年初在欧洲上市 [2] - 该药物同时获准在英国用于相同适应症 [2] - 公司计划2025年第一季度在美国启动Yorvipath的初始供应 [2] 财务与市场表现 - 2024年第一季度Yorvipath在欧洲实现150万欧元销售额 [3] - Ascendis股价年内累计上涨10.9%，同期行业指数下跌3.9% [1] 行业比较 - Illumina(ILMN)2024年每股收益预期从1.18美元上调至2.74美元，2025年预期从2.81美元升至4.24美元 [5] - Fulcrum Therapeutics(FULC)2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，年内股价上涨35.9% [5] - Entrada Therapeutics(TRDA)2025年每股亏损预期从3.44美元收窄至3.21美元，年内股价上涨4.7% [6]

股价表现 - Ascendis Pharma股价在最近一个交易日上涨8.7%至139.66美元 成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计下跌6.3% 此次上涨形成明显反差 [1] - 同行业公司CollPlant Biotechnologies同期下跌12.1% 最近交易日微跌0.2%至4.44美元 [2][3] 产品进展 - FDA本周批准公司激素替代疗法Yorvipath(palopegteriparatide) 用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [1] - 该药物研发代号为TransCon PTH 获批可能推动股价上涨 [1] 财务预期 - 公司预计季度亏损1.51美元/股 同比改善35.7% [1] - 预计营收9580万美元 同比增长85.7% [1] - 盈利预测30天内维持不变 缺乏上修趋势可能限制股价持续上涨 [2] - CollPlant Biotechnologies预计季度亏损0.35美元/股 同比恶化171.4% [3] 行业评级 - Ascendis Pharma获Zacks评级第三级(持有) [2] - 同属医疗生物技术遗传学行业 [2] - CollPlant Biotechnologies同样获得Zacks第三级评级 [3]