财务数据和关键指标变化 - 第一季度SKYTROFA收入为6500万欧元,同比增长106% [24] - 第一季度YORVIPATH收入为150万欧元,为首次贡献收入 [25] - 第一季度总收入为9590万欧元,包括2480万欧元的非现金许可收入和300万欧元的服务收入 [26] - 研发费用下降33%至7070万欧元,主要由于TransCon Growth Hormone和TransCon PTH以及肿瘤项目的外部开发成本降低 [27] - 销售及一般管理费用基本持平至6680万欧元 [28] - 总运营费用下降20%至13750万欧元 [29] - 第一季度经营亏损为4910万欧元,去年同期为14370万欧元 [30] - 财务费用大幅增加至7720万欧元,主要由于可转换票据相关的非现金衍生工具损失 [31] - 截至3月31日,现金及现金等价物为32亿欧元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国的渗透率达到17%,预计全年收入将达到3.2-3.4亿欧元,同比增长80%-90% [15] - 正在推进SKYTROFA在成人生长激素缺乏症适应症的补充新药申请 [34] - 计划在第四季度报告SKYTROFA在特纳综合征适应症的II期试验结果 [34] - YORVIPATH在德国和奥地利的发售已有8周,已有55名医生开具处方,约占目标处方医生的25%,约100名患者已获得商业产品 [16] - 计划在2024年内将YORVIPATH推广至公司的欧洲直销和国际市场分部 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在为YORVIPATH在美国的上市做准备,包括扩大美国销售团队 [16] - 公司正在多个欧洲国家推进YORVIPATH的注册和获得报销,计划在2024-2025年内完成覆盖 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于成为一家领先的集成生物制药公司,利用TransCon技术平台在内分泌罕见病等领域取得进展 [12][13] - 公司有信心在2024年底前实现季度经营现金流平衡 [12][13] - 公司计划在2024年第四季度提交TransCon CNP的新药申请,并报告ApproaCH试验的关键结果 [36] - 公司正在评估TransCon CNP联合TransCon Growth Hormone治疗软骨发育不全,以期能够实现追赶性生长 [18] - 公司在肿瘤领域的TransCon IL-2 beta/gamma和TransCon TLR7/8 Agonist项目也取得了积极的临床数据,计划在2024年第四季度提供更新 [19] - 公司正在评估利用TransCon技术开发GLP-1模拟剂,并计划在未来公布相关进展 [95][96] - 公司有信心SKYTROFA有潜力成为美国单一市场的重磅产品 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为已具备实现2024年底经营现金流平衡的所有要素,在不影响发展和商业化进度的情况下实现了精简 [12][13] - 公司对SKYTROFA和YORVIPATH的商业化进展感到满意,认为这验证了公司的商业化方法 [14] - 公司对TransCon CNP在软骨发育不全治疗中的潜力感到乐观,认为该产品有望成为最佳-in-class [18] - 公司对肿瘤项目TransCon IL-2 beta/gamma和TransCon TLR7/8 Agonist的临床数据感到鼓舞 [19] - 公司认为SKYTROFA有潜力成为美国增长激素市场的重磅产品 [15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** 询问YORVIPATH在4月份的表现情况 [40][41][42][43] **Jan Mikkelsen 和 Scott Smith 回答** 公司对YORVIPATH在德国和奥地利的发售初期表现感到满意,已有25%的目标医生开具处方,约100名患者获得商业产品。公司将在今年晚些时候提供YORVIPATH全年收入的更新。[43][44][45] 问题2 **David Lebowitz 提问** 询问YORVIPATH在美国上市前后的市场环境和公司的准备情况 [50][51][52][53] **Jan Mikkelsen 回答** 公司认为目前的市场环境要好于一年前,因为对低钙性甲状旁腺功能减退症的认知度有所提高,医生和患者都更加意识到未满足的医疗需求。公司有信心能够复制在德国和奥地利的成功经验,在其他欧洲国家推广YORVIPATH。[51][52][53] 问题3 **Li Watsek 提问** 询问在美国和欧洲,支付方在准予YORVIPATH报销时是否对临床获益数据如住院率或肾脏保护效果提出质疑 [55][56][57][59][60] **Jan Mikkelsen 回答** 在欧洲,公司在制定YORVIPATH的健康经济学影响时,已经将短期症状改善、钙平衡恢复正常以及生活质量改善等各方面因素纳入考虑,并评估了长期并发症风险的降低。公司相信这种全面的健康经济学分析有助于获得合理的定价和报销。[57][59][60]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度公司收入为95,894千欧元，2023年同期为33,589千欧元[10] - 2024年第一季度公司净亏损为131,035千欧元，2023年同期为110,914千欧元[10] - 2024年3月31日公司总资产为802,504千欧元，2023年12月31日为825,587千欧元[13] - 2024年3月31日公司总负债为1,040,683千欧元，2023年12月31日为971,284千欧元[13] - 2024年第一季度研发成本为70,687千欧元，2023年同期为106,114千欧元[10] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为66,783千欧元，2023年同期为66,539千欧元[10] - 2024年3月31日无形资产为4,301千欧元，2023年12月31日为4,419千欧元[13] - 2024年3月31日库存为232,681千欧元，2023年12月31日为208,931千欧元[13] - 2024年3月31日现金及现金等价物为320,239千欧元，2023年12月31日为392,164千欧元[13] - 2024年第一季度净亏损131,035千欧元，2023年同期为110,914千欧元[20] - 2024年第一季度总营收95,894千欧元，2023年同期为33,589千欧元，同比增长185.49%[38] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为320,239千欧元，2023年同期为501,281千欧元[20] - 2024年第一季度经营活动产生的现金流量为 - 101,582千欧元，2023年同期为 - 147,044千欧元[20] - 2024年第一季度投资活动产生的现金流量为7,155千欧元，2023年同期为210,646千欧元[20] - 2024年第一季度融资活动产生的现金流量为18,423千欧元，2023年同期为 - 702千欧元[20] - 截至2024年3月31日，权益呈现负余额2.382亿欧元[35] - 2024年和2023年第一季度，股份支付薪酬成本分别为1730万欧元和1370万欧元[49] - 截至2024年3月31日，金融资产为3.66176亿欧元，金融负债为9.6113亿欧元[65] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司股票预期波动率分别为50.20%和50.47%[72] - 2024年3月31日，可转换优先票据账面价值为4.24984亿欧元，公允价值为3.87321亿欧元；2023年12月31日，账面价值为4.07095亿欧元，公允价值为3.8541亿欧元[76] - 2024年1月1日，衍生负债为1.43296亿欧元，3月31日为1.97291亿欧元；2023年1月1日为1.5795亿欧元，3月31日为1.16768亿欧元[77] - 2024年3月31日，未折现的非衍生金融负债中，借款（不包括租赁负债）1 - 5年为7.73386亿欧元，>5年为2929.8万欧元；租赁负债1 - 5年为5172.9万欧元，>5年为4698.3万欧元[79] - 2024年第一季度营收9590万欧元，较2023年同期增加6230万欧元，主要因SKYTROFA销售、与Eyconis许可协议非现金许可收入2480万欧元及YORVIPATH推出[186][187] - 2024年第一季度销售成本760万欧元，较2023年同期增加290万欧元，主要因商业收入增加[186][189] - 2024年第一季度研发成本7070万欧元，较2023年同期减少3540万欧元，主要因外部项目成本降低及YORVIPATH推出使前期库存减记转回1060万欧元[186][191] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用6680万欧元，较2023年同期增加20万欧元，主要因员工成本增加，部分被外部预发布和行政费用降低抵消[186][193] - 截至2024年3月31日，总权益负余额为2.382亿欧元，较2023年12月31日的负1.457亿欧元有所下降[186] - 2024年3月31日季度销售、一般和行政总费用为6678.3万欧元，其中员工成本3354.3万欧元，其他成本3179.5万欧元，折旧144.5万欧元[194] - 2024年3月31日止三个月财务收入为360万欧元，较2023年3月31日止三个月减少4160万欧元[195] - 2024年3月31日止三个月财务费用为7720万欧元，较2023年3月31日止三个月增加6730万欧元[195] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3.202亿欧元[197] - 截至2024年3月31日，未经审计的合并中期财务状况报表显示负权益余额为2.382亿欧元[198] 公司股权及认股权证相关数据 - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，分别有6,031,498和6,761,296份认股权证未行使[11] - 截至2024年3月31日，受限股票单位（RSU）为1064287个，绩效股票单位（PSU）为162671个[56] - 截至2024年3月31日，认股权证加权平均行使价格为90.52欧元，已行使认股权证的行使价格为39.72欧元[59] - 公司股本由58224419股全额支付的面值为1丹麦克朗的股份组成[60] - 截至2024年3月31日，库存股名义价值为11.8万欧元，数量为881730股，占已发行股份总数的1.5%[62] 公司负债相关数据 - 截至2023年12月31日，可转换票据和衍生负债账面价值分别为4.071亿欧元和1.433亿欧元[27] - 截至2023年12月31日，租赁负债非流动和流动负债账面价值分别为8460万欧元和1420万欧元[28] - 2022年3月，公司发行5.75亿美元固定利率2.25%的可转换票据，2024年3月31日，账面价值为4.25亿欧元，公允价值约为3.873亿欧元[66][68] - 2024年3月31日，特许权使用费融资负债账面价值为1.462亿欧元，公允价值约为1.502亿欧元[71] - 2023年9月，公司与Royalty Pharma达成1.5亿美元的合成特许权使用费融资协议，换取美国SKYTROFA净收入9.15%的特许权使用费[70] - 特许权使用费付款达到购买价格1.925倍时停止，若在2031年12月31日前达到则为1.65倍[200] 公司业务合作与投资相关 - 2024年1月29日，公司与Frazier Life Sciences成立Eyconis，获投资者财团1.5亿美元投资，公司获约42%股权[34][41] - 2023年11月29日，公司与帝人株式会社达成独家许可协议，获7000万美元预付款，另有最高1.75亿美元的开发和监管里程碑付款及商业里程碑付款，还有最高25%左右的特许权使用费[45] - 2024年第一季度，“许可”收入2480万欧元，来自对Eyconis的非现金预付款[44] - 公司成立VISEN，获其50%股权，Vivo Capital和Sofinnova Ventures附属实体出资4000万美元购买股份，2021年公司追加投资1250万美元，B轮融资后持股43.93%[175] - 公司与帝人株式会社达成独家许可协议，获7000万美元预付款，额外开发和监管里程碑款项最高达1.75亿美元，日本净销售额特许权使用费最高达20%多[174] - 2024年1月，公司与Frazier Life Sciences成立Eyconis，获投资者财团1.5亿美元承诺投资，公司授予其全球开发和商业化权利并获股权，有资格获里程碑付款和个位数特许权使用费[184] - 2024年3月，VISEN宣布lonapegsomatropin的生物制品许可申请获中国国家药品监督管理局受理[175] 公司产品与市场相关 - 公司愿景2030要让TransCon PTH、TransCon hGH和TransCon CNP全球商业化后达到超10亿美元的重磅炸弹地位[88] - 公司计划在肿瘤学领域通过注册试验获得加速批准，并在超50亿美元适应症中寻求TransCon产品机会[89] - 公司目前有两款上市产品和五个处于临床开发阶段的候选产品组合，涉及内分泌罕见病和肿瘤学领域[91] - 公司首款上市产品SKYTROFA于2021年10月在美国上市，2023年9月在德国上市[92] - 公司知识产权组合包含超300项已授权专利和超550项专利申请[95] - 截至2024年3月31日，公司已建立4个内分泌罕见病区域分销协议[96] - 约68%商业患者和约63%医疗补助患者接受每日生长激素治疗，约32%商业患者和约37%医疗补助患者未接受治疗[107] - 商业队列中生长激素治疗平均依从率约为60%，医疗补助队列约为50%[107] - 仅32%商业患者和18%医疗补助患者报告依从率超80%[107] - 51588名疑似成人GHD患者中，少于4%接受生长激素治疗[109] - 公司估计儿科适应症占当前hGH总市场的比例高达90%，其中约一半为儿科GHD[111] - YORVIPATH于2024年1月起在德国和奥地利可处方购买[93] - 美国FDA的PDUFA目标日期为2024年5月14日[94] - 2023年公司开发了一种新型TransCon延长技术[101] - TransCon hGH的SKYTROFA于2021年10月在美国上市，2023年9月在德国上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症[115] - enliGHten试验共纳入298名参与者，试验结束时81名参与者完成治疗，其中59%达到或超过平均父母身高标准差评分，平均治疗时长3.2年[116] - riGHt试验预计评估约40名日本青春期前GHD儿童，于2023年第四季度完成入组[117] - 2022年6月公司启动New InsiGHTS试验评估Turner综合征，预计2024年第四季度公布顶线结果[121] - foresiGHt试验评估259名23 - 80岁成人GHD患者，38周时TransCon hGH在主要疗效终点上表现更优，计划2024年第三季度向FDA提交成人GHD补充生物制品许可申请[122] - 38周时TransCon hGH与安慰剂相比，躯干脂肪百分比变化为 - 1.67% vs +0.37%，总身体瘦体重变化为 +1.60 kg vs - 0.10 kg，躯干脂肪质量变化为 - 0.48 kg vs +0.22 kg [123] - 常规疗法治疗慢性甲状旁腺功能减退症，肾并发症发生率较高，肾结石达36%，肾钙化达38%，慢性肾病达41% [124] - 一项374名患者的调查显示，72%患者在过去12个月经历超10种症状，平均每天症状持续13 ± 9小时[125] - 公司估计美国和欧洲超250,000名患者受甲状旁腺功能减退症影响，美国约70,000 - 90,000名，德国约70,000名，欧洲其他地区超100,000名[129] - TransCon PTH设计为每日一次给药，以维持血液中PTH稳定浓度在正常范围内[130] - TransCon PTH于2023年11月获欧盟和欧洲经济区 - 欧洲自由贸易联盟国家监管批准，2024年4月获英国监管批准[131] - 2024年1月YORVIPATH在德国和奥地利上市，2月开始向客户发货，4月获英国孤儿药地位[131] - 2023年12月FDA接受TransCon PTH新药申请重新提交，PDUFA目标日期为2024年5月14日[133] - 3期PaTHway试验中，TransCon PTH组基线平均eGFR为67.3 mL/min/1.73m²，安慰剂组为72.7 mL/min/1.73m²；第26周，TransCon PTH组eGFR平均增加7.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001），安慰剂组平均降低 -1.9 mL/min/1.73m²（p=0.3468）；第52周，TransCon PTH组eGFR平均增加8.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001）[134] - 基线eGFR<60 mL/min/1.73m²的患者中，约50%经TransCon PTH治疗后eGFR提高到≥60 mL/min/1.73m²[136] - 3期PaTHway试验82名参与者中，79人完成盲法治疗进入开放标签扩展期，78人完成第52周，截至2024年3月31日，75人继续参与且随访超两年[138] - PaTHway Japan试验13名患者中12人达到主要复合终点，截至2024年3月31日，12人继续参与3年扩展期[140] - 2期PaTH Forward试验第110周数据显示，93%患者摆脱传统治疗，57人随访超三年，截至2024年3月31日，56人继续参与开放标签扩展期[142] - 3期PaTHway试验中，78.7%（48/61）的TransCon PTH治疗患者达到主要终点，对照组为4.8%（1/21）（p值<0.0001）[143] -

公司业绩 - Ascendis Pharma将于2024年5月2日发布2024年第一季度财务业绩和业务更新[1] 直播信息 - 可以通过Ascendis Pharma网站上的投资者和新闻部分访问直播网址[2] 公司定位 - Ascendis Pharma致力于利用其创新的TransCon技术平台打造领先的生物制药公司[3]

公司业绩发布 - Ascendis Pharma将于2024年5月2日发布2024年第一季度财务业绩和业务更新[1] - 可以通过公司网站上的投资者和新闻部分访问直播网址[2] 公司发展方向 - Ascendis Pharma致力于利用其创新的TransCon技术平台打造领先的生物制药公司[3]

文章核心观点 - 阿斯彭迪斯制药公司宣布英国药品与保健品监管局（MHRA）批准YORVIPATH®用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症并授予孤儿药地位，公司将借此扩大全球业务覆盖范围 [1] 公司动态 - 阿斯彭迪斯制药宣布英国MHRA批准YORVIPATH®在英国作为甲状旁腺激素替代疗法用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症，并授予其孤儿药地位 [1] - 公司执行副总裁兼首席商务官表示此次获批将扩大公司全球业务覆盖范围，以满足英国成人慢性甲状旁腺功能减退症患者的需求 [1] - MHRA对YORVIPATH®的批准基于阿斯彭迪斯制药提交给欧洲药品管理局的相同档案，该药物于2023年11月获欧盟委员会批准 [2] - 孤儿药地位使YORVIPATH®在英国针对成人慢性甲状旁腺功能减退症的获批适应症方面享有10年市场独占权 [2] - TransCon PTH还在美国、日本和其他国家开展治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的研发工作 [2] - 阿斯彭迪斯制药应用创新的TransCon技术平台打造领先的、完全整合的生物制药公司，致力于为患者生活带来有意义的改变 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有额外设施 [4] 行业信息 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）水平不足引起，PTH是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子 [3] - 若手术后持续超过6个月，根据相关指南，甲状旁腺功能减退症被视为慢性疾病 [3] - 患者可能经历一系列严重且潜在危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉兴奋性、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍 [3] - 手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70 - 80%），其他病因包括自身免疫、遗传和特发性原因 [3]

Things are looking better for the biotech industry in 2024 after a decent performance in 2023. The world is cautiously wading through an uncertain macroeconomic environment. This year is likely to bring more cheer for the industry as the Fed has given clear indication of multiple interest rate cuts.The majority of the biotech players do not generate enough revenues to fund their operations and are dependent on external funds. A company starts generating revenues following a successful FDA approval and the l ...

文章核心观点 Ascendis Pharma公司高管将参加2024年3月11日下午2点在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners全球生物制药会议的炉边谈话，谈话将进行直播和回放 [1] 公司动态 - 公司高管将于2024年3月11日下午2点（美国东部时间）在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners全球生物制药会议2024上参加炉边谈话 [1] - 炉边谈话将通过Ascendis Pharma网站的投资者与新闻板块进行直播，活动结束后不久该网站还将提供30天的回放 [1] 公司介绍 - 公司应用创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全一体化的生物制药公司，以改善患者生活 [2] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观，利用TransCon技术创造新的、潜在的同类最佳疗法 [2] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有额外设施 [2] 公司商标 - Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma标志、公司标志、TransCon、SKYTROFA®和YORVIPATH®是Ascendis Pharma集团拥有的商标 [4] 联系方式 投资者联系方式 - 联系人：Tim Lee - 电话：+1 (650) 374-6343 - 邮箱：tle@ascendispharma.com、ir@ascendispharma.com [4] 媒体联系方式 - 联系人：Melinda Baker - 电话：+1 (650) 709-8875 - 邮箱：media@ascendispharma.com [4] - 联系人：Patti Bank - 电话：+1 (415) 513-1284 - 邮箱：patti.bank@westwicke.com [4]

文章核心观点 - Ascendis Pharma A/S是Zacks排名第2（买入）的股票，动量风格评分为A，是值得关注的短期上涨潜力股 [1][2][5] 动量投资理念 - 动量投资围绕跟随股票近期趋势展开，目标是利用股价趋势进行及时且盈利的交易 [1] 风格评分与Zacks排名 - 风格评分是对Zacks排名的补充，研究显示Zacks排名1（强力买入）和2（买入）且风格评分为A或B的股票在接下来一个月表现优于市场 [2] 短期价格表现 - 过去一周Ascendis Pharma A/S股价上涨1.42%，同期Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业上涨1.7% [3] - 过去一个月Ascendis Pharma A/S股价上涨10.73%，行业涨幅为2% [3] 长期价格表现 - 过去一个季度Ascendis Pharma A/S股价上涨57.65%，过去一年上涨30.9%，而同期标准普尔500指数分别上涨11.57%和22.53% [3] 交易成交量 - Ascendis Pharma A/S过去20天平均成交量为443,988股 [3] 盈利预期 - 过去两个月，全年盈利预测有7个上调，无下调，共识预测从 -$7.60 提升至 -$4.87 [4] - 下一财年，有4个盈利预测上调，无下调 [4]

ASND公司 - ASND是医疗组中的一家公司，目前在Zacks Sector Rank中排名第5位[2] - ASND的Zacks Rank为2（买入），过去一季度的全年盈利预期增长了35.4%[3] - ASND今年迄今为止的股价上涨了16.4%，表现优于医疗行业的平均水平[4] AUTL公司 - Autolus Therapeutics PLC Sponsored ADR (AUTL)是另一家医疗股，今年迄今为止的股价回报率为12.6%[5] - Autolus Therapeutics PLC Sponsored ADR的一致EPS预期今年已增长了5%[6] 行业排名 - ASND属于医疗-生物医学和遗传学行业，该行业包括520家公司，目前在Zacks Industry Rank中排名第87位[7] 投资建议 - 投资者应继续关注ASND和AUTL，因为它们可能会保持良好的表现[8]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度SKYTROFA收入为6420万欧元,较第三季度增长37% [41][42] - 2023年第四季度总收入为1.377亿欧元,包括6370万欧元的特许权使用费收入 [42] - 2023年第四季度研发成本为9090万欧元,较第三季度下降18% [43] - 2023年第四季度销售及管理费用为6400万欧元,基本持平第三季度 [43] - 2023年第四季度总运营成本为1.55亿欧元,较第三季度下降12% [44] - 2023年第四季度经营亏损为3700万欧元,较第三季度下降73% [44] - 2023年第四季度现金及等价物为3.99亿欧元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国市场占有率达到16%,有望成为美国市场的一款重磅产品 [19] - 计划于2024年第二季度向FDA提交SKYTROFA成人生长激素缺乏症的补充新药申请 [48] - 计划于2024年第四季度公布SKYTROFA联合治疗Turner综合征的II期试验结果 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - 在德国和奥地利,YORVIPATH(TransCon PTH)已于上月开始全面商业化推广,首日即收到首个处方和订单 [22][23] - 计划于2024年底前将YORVIPATH推广至欧洲其他直销市场 [23] - 美国TransCon PTH的PDUFA日期为2024年5月14日,获批后将尽快在美国上市 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在转型为一家专注于内分泌罕见疾病的领先生物制药公司,同时也在其他治疗领域如肿瘤、眼科和代谢疾病创造价值 [16] - 公司正在优化流程和降低成本,预计到2024年底实现季度性经营现金流平衡 [40] - 公司正在积极拓展TransCon技术平台在其他大适应症(如GLP-1)的应用,并期待未来产生更多创新机会 [37][38] - 公司认为TransCon PTH能提供与内源性PTH相同的生理水平,优于其他改变作用机制的竞争产品 [146][147] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信SKYTROFA有望成为美国市场的一款重磅产品,有望实现10亿美元的收入 [19][20] - 公司认为TransCon CNP有望为所有年龄段的骨软骨发育不全患者带来显著的临床获益 [26][27][28] - 公司对2024年肿瘤管线的临床数据读出充满信心,并计划寻求与专业的肿瘤公司合作 [32][33] - 公司制定了"2030愿景",旨在使三大内分泌罕见疾病产品实现重磅药地位,并进一步拓展创新引擎 [36][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** 询问YORVIPATH在德国的上市初期情况 [56] **Jan Mikkelsen 回答** 公司看到了患者的巨大未满足需求,首日即收到首个处方和订单,显示了疾病的严重性。公司将继续扩大欧洲直销渠道,预计到2025年底覆盖全欧洲 [57][58][59][60] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问SKYTROFA面临的竞争情况,以及成人生长激素缺乏症市场的特点 [66] **Jan Mikkelsen 回答** 公司认为新进入的长效生长激素制剂不会对SKYTROFA构成太大影响,因为SKYTROFA仍是最佳产品。成人生长激素缺乏症是一种慢性疾病,患者终生需要治疗,渗透率低于10%,与儿童患者相比有很大差异 [69][70][72][73] 问题3 **Li Watsek 提问** 询问YORVIPATH在德国的渗透率目标和早期使用计划 [77] **Jan Mikkelsen 回答** 公司希望尽可能多的慢性低钙性甲状旁腺功能减退症患者能够使用YORVIPATH。预计到2024年第二、三季度将看到更好的渗透趋势,2025年和2026年将实现更高水平的渗透 [78][79][80][81]