Ascendis Pharma (ASND) Q1 2025 Earnings Call May 01, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Ladies and gentlemen, thank you for standing by, and welcome to Ascendis Pharma First Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call. At this time, all participants are in a listen only mode. After the speakers' presentation, there will be a question and answer session. To ask a question during the session, you will need to press 11 on your telephone. You will then hear an automated message advising your hand is raised. To w ...

- Q1 2025 revenue of €44.7 million for YORVIPATH® and €51.3 million for SKYTROFA® - TransCon™ CNP NDA submitted in Q1 2025; MAA submission planned in Q3 2025 - Topline COACH combination trial (TransCon CNP + TransCon hGH) data expected in Q2 2025 - Conference call today at 4:30 pm ET COPENHAGEN, Denmark, May 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and provided a business update. “The strong global launch of ...

COPENHAGEN, Denmark, April 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) today announced it will report first quarter 2025 financial results and provide a business update on Thursday, May 1, 2025, after the close of the U.S. financial markets. Ascendis Pharma will also host a conference call and live webcast on May 1, 2025, at 4:30 p.m. Eastern Time (ET) to discuss its first quarter 2025 financial results. Those who would like to participate may access the live webcast here, or register in ...

Analyst’s Disclosure: I/we have a beneficial long position in the shares of ASND either through stock ownership, options, or other derivatives. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. Disclaimer: Commentary presented is NOT individualized investment advice. Opinions offered here are NOT personalized recommendations. Readers ...

— Data demonstrated multiple clinical benefits beyond linear growth — NDA supported by data from three randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trials in children with achondroplasia, with up to three years of open-label extension data — MAA in EU on track for submission during Q3 2025 COPENHAGEN, Denmark, March 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) today announced that it has submitted its New Drug Application (NDA) to the U.S. Food & Drug Administration (FDA) for Tran ...

文章核心观点 - Ascendis Pharma A/S股价上一交易日上涨10.4%收于168.84美元，或因2024年第四季度和全年财务业绩强劲所致 ，预计即将公布的季度报告每股亏损1.55美元，收入9633万美元，盈利预测上调通常意味着股价上涨 ，需关注后续走势；Repligen上一交易日收盘上涨1.5%，盈利预测有变化 [1][2][3][4] Ascendis Pharma A/S情况 - 上一交易日股价上涨10.4%收于168.84美元，过去四周上涨6.2% [1] - 上月公布2024年第四季度和全年强劲财务业绩，或推动近期股价上涨 [1] - 预计即将公布的季度报告每股亏损1.55美元，同比变化+37.5%，收入9633万美元，同比下降6.6% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预估略有上调，盈利预测上调通常意味着股价上涨 [3] - 股票目前Zacks排名为3（持有），属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [3] Repligen情况 - 上一交易日收盘上涨1.5%，收于152.81美元，过去一个月回报率为2.5% [3] - 即将公布的报告共识每股收益预估过去一个月变化-6.6%至0.35美元，较去年同期变化+25% [4] - 目前Zacks排名为3（持有） [4]

文章核心观点 Ascendis Pharma宣布公司高管将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议的炉边谈话，并提供网络直播及回放 [1][2] 会议信息 - 公司高管将于2025年3月4日美国东部时间上午11:10/太平洋时间上午8:10参加在马萨诸塞州波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 会议演示将通过Ascendis Pharma网站的投资者与新闻板块进行直播，活动结束后不久该网站还将提供30天的网络回放 [2] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全一体化的生物制药公司，为患者生活带来积极影响 [3] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观，利用TransCon技术创造新的、潜在的同类最佳疗法 [3] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有额外设施 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Scott Smith，邮箱为ir@ascendispharma.com [5] - 媒体联系人有Melinda Baker，电话+1 (650) 709 - 8875，邮箱media@ascendispharma.com；Patti Bank，电话+1 (415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [5]

财务表现 - 2024年第四季度每股收益亏损64美分，优于市场普遍预期的亏损1.07欧元 [1] - 2024年第四季度总营收1.739亿欧元，高于市场普遍预期的1.11178亿欧元，较去年同期的1.377亿欧元有所增加 [1] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物总计5.595亿欧元，包含1亿美元预付款后，2024年底现金总计6.55亿欧元 [3] 业务情况 - 营收增长主要得益于诺和诺德1亿美元预付款及Yorvipath在欧盟上市 [1] - TransCon hGH（lonapegsomatropin，商品名Skytrofa）销售额达5850万欧元 [1] - TransCon PTH（palopegteriparatide，商品名Yorvipath）2024年第四季度营收1360万欧元 [2] - 美国Yorvipath上市开局良好，截至2025年2月7日有908份处方，539位独特的处方医疗保健提供者 [2] 公司决策 - 董事会授权回购至多1825万美元股票 [3] 分析师观点 - 高盛分析师称Yorvipath在美国上市仅几个月，早期处方趋势强劲且广泛，但保险覆盖和报销挑战或短期减缓营收增长 [4] - 投资者可能关注公司实现盈亏平衡现金流的进展及关键里程碑 [4] - 高盛维持买入评级，将目标价从200美元上调至225美元 [4] 股价表现 - 截至周四最后一次检查，ASND股价上涨15.8%，报146.08美元 [5] 未来关注点 - Yorvipath在美国和欧盟的推广速度 [5] - 预计2025年第二季度发布的软骨发育不全COACH研究数据 [5] - Transcon CNP的监管讨论 [5] - 来自BioMarin Plc在软骨发育不全领域和阿斯利康在甲状旁腺功能减退领域的竞争更新 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收为3.636亿欧元，第四季度总营收为1.739亿欧元，其中包括与诺和诺德合作获得的1亿美元前期费用的收入确认 [35] - 2024年第四季度SKYTROFA销量同比增长37%，营收为5850万欧元，2023年第四季度为6420万欧元；剔除有利的销售调整后，该季度营收约为5400万欧元 [32] - 2024年YORVIPATH第四季度营收增至1360万欧元，全年总营收为2870万欧元 [33] - 2024年第四季度研发成本为7930万欧元，2023年第四季度为9090万欧元，下降13%；销售、一般及行政费用为8020万欧元，2023年第四季度为6400万欧元，增加1600万欧元 [36] - 2024年第四季度总运营费用为1.595亿欧元，2023年第四季度为1.549亿欧元，增长3%；全年总运营费用为5.98亿欧元 [37] - 2024年全年净现金财务费用低于100万欧元，净财务费用为7440万欧元，主要由非现金项目驱动 [37] - 截至2024年底，现金、现金等价物和有价证券总计5.6亿欧元，2023年12月31日为3.99亿欧元；加上2025年1月收到的诺和诺德1亿美元前期付款，2024年底现金总计6.55亿欧元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 SKYTROFA - 2024年在美国销量增长84%，实现营收约2亿欧元，在美国生长激素市场占有率达6.5%，占美国长效生长激素市场约45% [10][18] - 2024年第四季度销量环比增长16%，定价稳定 [32] YORVIPATH - 截至2025年2月7日，美国已有908名患者获得处方，涉及约44个州的539名独特处方医生，近80%为新患者 [21] - 已与约35个州的患者进行了报销药品的发货 [22] TransCon CNP - 在关键的ApproaCH试验中，与安慰剂相比，在线性生长和身体比例方面有显著改善，且安全性和耐受性与安慰剂相当 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是全球成功推出YORVIPATH，扩大SKYTROFA在美国成人生长激素缺乏症的标签，同时保持其相对于每日生长激素3倍的溢价净定价，并提交TransCon CNP在美国和欧盟治疗儿童软骨发育不全的批准申请 [31] - 公司将TransCon技术平台拓展到内分泌罕见病以外的领域，与诺和诺德合作开展代谢和心血管疾病项目，成立Eyconis探索眼科治疗，还将该平台扩展到蛋白质降解剂领域 [14][29] - 在生长激素市场，SKYTROFA已成为治疗首选并推动市场增长，有望通过扩大适应症和国际市场推广成为重磅产品；在甲状旁腺功能减退症市场，YORVIPATH有望成为标准治疗方案和数十亿美元级别的产品；在软骨发育不全治疗领域，TransCon CNP有潜力成为同类最佳治疗方案 [10][11][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的关键一年，为2024年及以后的强劲增长和价值创造奠定了基础 [10] - 公司进入2025年时财务状况良好，有能力投资于商业推广和新产品开发，以推动持续的收入增长 [14] - 对YORVIPATH的早期市场需求和报销进展感到满意，预计其将在2025年对公司财务状况产生重大影响，并在长期内成为甲状旁腺功能减退症患者的标准治疗方案和数十亿美元级别的产品 [11][34] - 期待TransCon CNP在软骨发育不全治疗方面取得突破，计划在2025年第一季度提交NDA，第三季度提交MAA [26] 其他重要信息 - TransCon生长激素在美国获FDA批准，在欧盟获欧洲委员会MAA授权，用于治疗儿童生长激素缺乏症；TransCon PTH在美国获FDA批准，在欧盟和英国获营销授权，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症 [7] - 公司预计在2025年第一季度使用约2500万美元来保留约20万股美国存托股票作为库存股 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 908这个数字是否为独特患者，其中EAP和OLE滚存患者的数量，以及保险批准时间是否符合预期 - 908是独特患者注册数；约20%是来自TransCon PTH的EAP或临床试验的现有患者，80%是新患者；四到八周是初步估计，由于药物上市时间短，还需更多时间来确定 [44][45][46] 问题2: YORVIPATH在美国以外的患者数量 - 公司未细分该数字，患者数量正在按预期增加，目前仅在欧洲部分国家全面商业化，在法国有非促销项目，国际市场也在推进中 [48] 问题3: 908份处方中有多少已转化为实际治疗的患者，以及这些患者中曾使用过NATPARA的比例 - 公司缺乏具体数据来准确回答；预计很多患者来自未受标准治疗控制的群体；目前处于报销初期，待有足够数据后会提供确切数字；对报销进展非常乐观，患者广泛分布在约35个州，且大多符合PTH治疗标准 [51][53][54][55] 问题4: 是否仍计划在年中为YORVIPATH提供全年销售指导 - 公司会在对数据有信心时提供指导，具体时间取决于产品推出情况和不同地区的表现；Scott会分享更多底层参数以帮助建立模型 [57][58][59] 问题5: YORVIPATH与支付方的讨论情况，事先授权标准的假设，以及合同或毛净假设；CNP加生长激素组合数据在第二季度的AGV预期 - 与支付方的对话富有成效，重点是药物的临床价值；预计事先授权标准与标签一致，但政策制定还需时间；对于CNP加生长激素组合，由于是首次在软骨发育不全中进行2期试验，且两种化合物作用机制不同，预计分析身高速度可能在5.5% - 6.0% [65][66][70] 问题6: 900多份处方中，病情较严重和较中度患者的比例，以及依从性和初始滴定是否与临床试验一致 - 公司没有患者病情严重程度的注册数据；由于病情最严重的患者更常去看内分泌科医生，所以最初的处方可能更多来自这些患者；美国有1万 - 1.5万未受控制的患者和更多部分受控制的患者，市场仍有很大扩展空间 [77][78] 问题7: 哪些类型的医生在开YORVIPATH处方，是高流量医生还是社区医生；EAP项目中的患者转换为付费药物需要多长时间 - 处方医生分布广泛，涵盖各种类型和各个地区，重点关注治疗患者较多的医生，且已覆盖超过50%的优先医生；与NATPARA的处方医生相比，公司的覆盖范围更广；EAP项目中的100多名患者可能从2月开始转换为商业药物，大部分在3月转换 [85][86][87][83] 问题8: 公司是否仍有望在年底实现现金盈利，驱动因素是什么；YORVIPATH的报销是否会有事先授权 - YORVIPATH将是实现现金盈亏平衡的重要驱动力，其在欧洲的推出强劲，在美国也有良好开端，且是高利润产品；美国市场初期占主导，但全球市场潜力巨大；作为专科产品，预计会有一些基本的事先授权问题，不同国家和地区的计划会有很大差异 [93][94][96] 问题9: 是否仍期望美国每位医生为2 - 3名患者开具YORVIPATH处方，以及后续发展；908份处方中是否有包含在2024年YORVIPATH的销售中 - 目前处于产品推出初期，随着时间推移有望达到预期；12月有少量发货，但对总体销售影响不大，实际上908份处方基本不包含在2024年销售中 [103][105][106] 问题10: 如何考虑YORVIPATH全年不断增长的需求的产能 - 公司拥有强大的供应链，与之前满足高需求的模式相同，会确保不会出现供应短缺的情况 [109][110][111] 问题11: 如何看待美国YORVIPATH处方的节奏，是每周稳定增加还是前期有大量增加；报销方面，已覆盖的处方数量，以及中度和重度患者报销的难易程度和预期 - 公司没有按周细分处方数据，不认为会有大量需求积累，患者是因治疗需求而来；由于处于早期阶段，难以得出有意义的报销模式或趋势，目前在商业和公共支付方都有批准，很多情况是个案处理，几个月后会有更清晰的政策和稳定趋势 [117][122][123] 问题12: SKYTROFA今年夏天成人生长激素缺乏症的PDUFA日期，该市场机会如何；YORVIPATH如何看待今年可能出现的竞争关键数据，以及市场将如何演变 - 成人生长激素缺乏症市场渗透率极低，不到5% - 7%，且每日生长激素治疗负担大；很多患者因脑部疾病导致生长激素缺乏，需要多种激素替代治疗，愿意考虑更简单、注射频率更低的疗法；对于竞争的关键数据，公司关注的一种化合物的关键试验已接近尾声，但该化合物的作用机制与YORVIPATH不同，不能替代激素替代疗法 [127][130][134][135] 问题13: 市场对YORVIPATH全年美国患者数量的共识低于900人，公司对市场全年营收数字的看法；CNP和软骨发育不全项目在提交IND之前是否会进行预试验活动 - 公司暂不提供指导，但会尽快分享建模元素，Scott愿意参与模型讨论；在软骨发育不全项目中，公司正在与监管机构讨论治疗方案是单用TransCon CNP还是与TransCon生长激素联合使用，目前还在确定感兴趣的人群和监管路径，无法确定是否进行预试验活动 [147][145][146] 问题14: YORVIPATH在现实世界中患者的滴定情况，是否需要额外就诊；对SKYTROFA在2025年的增长和稳定性预期 - 从目前情况看，内分泌科医生对YORVIPATH的滴定操作比较熟悉，与临床试验中的速度相似；预计SKYTROFA的收入增长将继续与处方增长保持一致，除非支付方组合发生重大变化 [152][155][160] 问题15: 第一季度财报是否会细分YORVIPATH来自欧洲和美国的销售额；SKYTROFA是否有不确定因素，与成人推出还是儿科市场有关 - 公司将在合适的时候决定如何报告数据；预计SKYTROFA的收入增长将继续与处方增长保持一致，主要因为与去年第四季度相比没有重大合同变化，除非支付方组合发生重大变化 [158][160]

财务数据关键指标变化 - 2024年公司净亏损3.781亿欧元，2023年净亏损4.814亿欧元[28] - 截至2024年12月31日，公司总权益为负1.057亿欧元，2023年为负1.457亿欧元[28] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物共计5.595亿欧元[35] - 基于当前运营计划，公司现有现金及现金等价物至少可支持未来十二个月的运营[36] 业务合作协议 - 2023年9月，公司与Royalty Pharma达成1.5亿美元的SKYTROFA协议，获1.5亿美元预付款，需支付美国净SKYTROFA收入9.15%的特许权使用费[41] - 2024年9月，公司与Royalty Pharma达成1.5亿美元的YORVIPATH协议，获1.5亿美元预付款，需支付美国净YORVIPATH收入3.0%的特许权使用费[41] - 公司依赖合作方开展临床研究、获取监管批准、营销和销售产品候选物，如2018年11月成立VISEN、2023年11月与Teijin达成协议、2024年1月成立Eyconis、2024年11月与Novo Nordisk合作[88] 产品获批情况 - 2021年8月25日，FDA批准TransCon hGH用于治疗特定儿科患者[27] - 2024年8月9日，FDA批准TransCon PTH用于治疗成人甲状旁腺功能减退症[27] - 2022年1月11日，SKYTROFA获欧盟委员会营销授权[27] - 2023年11月，YORVIPATH获欧盟委员会营销授权[27] - 2024年8月9日，FDA批准YORVIPATH用于治疗成人甲状旁腺功能减退症，其笔式注射器版本作为组合产品受监管[163] 商业化相关风险 - 公司2021年才开展商业销售，此前无商业化获批产品的经验[46] - 产品商业化成功受多种因素影响，包括市场机会、市场接受度、营销销售策略等[46] 临床试验风险 - 临床药物开发过程漫长且昂贵，结果不确定，早期研究结果不能预测后期试验结果[52] - 临床试验可能因多种原因延迟或终止，如数据不足、未获监管授权、患者招募困难等[53] - 患者招募受患者群体规模和性质、试验设计、竞争试验等因素影响[54] - 临床试验可能因安全问题、违反法规、资金不足等被暂停或终止[55] - 在国外进行临床试验存在额外风险，可能导致结果不被EMA或FDA接受[56] - 临床试验延迟会损害产品商业前景，增加成本，影响公司业务和财务状况[57] 法规政策影响 - 欧盟CTR于2022年1月31日生效，过渡期于2025年1月31日结束，影响公司开发计划[59] - 英国政府于2024年12月12日提出立法提案，预计2026年初实施，可能影响在英临床试验成本和产品在欧盟的营销授权[60] - 自2021年1月1日英国脱欧过渡期结束，相关安排变化可能影响公司在英国的临床和开发活动[129] - 欧盟制药立法正在审查，EC于2023年4月26日发布修订提案，预计2026年初前不会通过，可能对公司业务产生长期重大影响[160] - 2020年3月至2021年7月FDA因疫情推迟国内外制造工厂检查，若持续阻碍监管活动将影响公司业务[176] - 美国ACA规定制造商在Medicare Part D覆盖缺口期间需对适用品牌药提供50%的销售点折扣，2019年起提高至70%[219] - 2012年美国纳税人救助法案将政府向医疗服务提供商追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[221] - 2021年美国救援计划法案自2024年1月1日起取消药品制造商在Medicaid Drug Rebate Program的回扣责任法定上限，此前回扣上限为覆盖门诊药品平均制造商价格的100%[221] - 2013年4月1日起美国实施的降低Medicare向医疗服务提供商付款的政策将持续至2032年，2020年5月1日至2022年3月31日期间临时暂停[221] 候选产品不确定性 - 公司部分候选产品处于临床前开发阶段，开发和商业化存在不确定性[62] 临床试验数据变化 - 公司公布的临床试验中期、顶线和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变[65] 第三方合作风险 - 公司依靠第三方进行非临床研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[69] - 若合作方未达预期、协议终止或临床数据质量受影响，产品候选物的临床开发、监管批准和商业化可能延迟或终止[89] - 合作方可能单方面决定不开发某些适应症产品、不在特定市场开发或商业化产品、推进产品进程时间超预期等[90] - 公司无法确定能否实现开发和监管里程碑、收到未来里程碑付款，也不确定持有的合作方股权能否保值增值[91] - 未来合作可能无法带来预期收益，合作方可能控制开发和商业化、无法获得监管批准、不遵守监管要求等[92] - 公司在寻找合适战略合作伙伴时面临激烈竞争，谈判过程耗时复杂，可能无法达成可接受的合作[94] 孤儿药相关情况 - 公司可能为部分产品候选物申请孤儿药指定，但可能不成功或无法维持相关权益[95] - 美国FDA规定，治疗美国患者人数少于20万的药物或生物制品，或患者人数超20万但开发成本无法从美国销售中收回的药物，可申请孤儿药指定[95] - 欧盟规定，若产品用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱疾病，且满足特定患者人数和投资回报条件，可申请孤儿药指定[95] - 公司部分产品获孤儿药认定，如2018年6月TransCon PTH获FDA孤儿药认定用于治疗甲状旁腺功能减退症等[97] - 美国孤儿药市场独占期为7年，欧盟为10年，若产品不再符合认定标准或盈利充足，欧盟独占期可减至6年[96] - 公司YORVIPATH和SKYTROFA获FDA孤儿药独占权，但独占权可能无法有效保护产品免受竞争[99] 生物类似药独占期 - 根据BPCIA，生物类似药申请需在参考产品获FDA许可4年后提交，获批需在12年后，公司未来生物产品候选药物有望获12年独占期[100][101] 产品制造相关 - 公司依靠第三方制造产品及候选产品，虽认为SKYTROFA和YORVIPATH已确保有足够产能，但市场需求估计可能不准确[103] - 公司评估产品临床研究和商业生产选项，全球符合cGMP或类似外国法规的制造商有限[104] - 公司及第三方制造商需向FDA等注册生产设施，若未保持合规，可能面临监管制裁[105] - 公司依赖制造商从第三方供应商采购原材料，原材料供应延迟或中断会影响业务[108] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化，公司现有保险可能不足以覆盖所有索赔[110][112] - 公司产品责任险临床研究保险金额为初级保单总计2000万美元，超额保单总计1亿美元[112] 公司运营风险 - 公司运营受人员、合规、内控等因素影响，若无法吸引和留住人员，可能阻碍发展目标实现[114] - 作为上市公司，公司需承担重大成本，包括法律、会计等费用，且管理需投入大量时间确保合规[115] - 公司需遵循《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节及SEC相关规则，对财务报告内部控制有效性进行报告[116] - 公司经营业绩可能因多种因素出现显著波动，如监管批准时间、产品销售收入等[118][121] - 公司可能进行战略交易，这可能影响流动性、增加开支并分散管理层注意力，还可能带来多种风险[120][122] - 2023年9月和2024年9月，公司与Royalty Pharma签订协议，协议中的契约限制公司运营和财务灵活性[125] - 汇率波动，特别是欧元、丹麦克朗和美元之间的波动，可能对公司经营业绩和财务状况产生不利影响[126] 国际业务风险 - 公司国际业务面临多种风险，如不同国家的监管要求、知识产权保护等[131][132] - 公司产品和候选产品的原料药、药品及其他组件目前从单一来源供应商采购，失去供应商或供应失败可能对业务产生重大不利影响[134] - 公司产品在美国以外市场销售需获得监管批准，不同国家审批程序不同，可能面临延迟或无法获批的风险[200][202] 技术研发风险 - 公司可能无法基于TransCon技术识别额外的候选产品，若无法开发合适的候选产品，将无法增加未来收入[135] 人员依赖风险 - 公司高度依赖总裁兼首席执行官Jan Møller Mikkelsen，失去其服务可能导致产品开发延迟并损害业务[136][137] - 公司可能难以吸引和留住关键人员，若失败可能损害业务，进一步扩大产品开发计划需招聘更多人员，但可能无法以可接受的条件吸引和留住[138][139] 信息技术风险 - 公司信息技术系统或其CRO等承包商的系统可能因故障、网络攻击或网络安全缺陷而失败，导致产品开发计划和关键业务功能中断[140] - 公司和服务提供商可能遭受网络攻击和安全事件，若发生可能导致业务中断、数据丢失、承担责任和声誉受损[141][142] 外部事件影响 - 公司业务已受到且可能继续受到健康流行病、大流行和其他传染病爆发的不利影响，未来措施可能导致业务、临床试验和商业化活动中断[144][145] - 不利的全球和地区经济、政治、健康、气候等条件和事件可能对公司业务、财务状况或经营成果产生不利影响，如贸易政策、地缘政治争端等[148][149] - 俄乌军事冲突增加了供应中断的可能性，影响公司在该地区的业务，如原计划在白俄罗斯和俄罗斯进行的试验受影响[151] - 以色列与哈马斯的武装冲突正在进行，虽目前未对公司运营造成重大中断，但冲突进展和后果不可预测，可能导致市场和其他方面的重大破坏[152][153] 监管批准风险 - 获得NDA、BLA或MAA的监管批准是漫长、昂贵且不确定的过程，不遵守监管要求可能面临警告信、民事和刑事处罚等制裁[156] - 获得FDA和类似当局的批准时间不可预测，通常需要数年，且可能因各种因素延迟或无法获批[158] - 2023年4月，FDA针对TransCon PTH的原始NDA提交发出完整回复信，提及对药物/设备组合产品剂量可变性制造控制策略的担忧[165] 获批后监管义务 - 产品获批后，公司需承担持续监管义务和审查，可能产生重大额外费用，不遵守规定将面临罚款等处罚[166] - 公司产品的销售、营销等活动需遵守多项美国法律，包括反回扣法、虚假索赔法等[167] - 公司需向FDA或外国监管当局报告不良反应和生产问题，产品促销通信需符合批准标签信息[168] - 产品后期发现问题或不遵守监管要求，可能导致警告信、产品召回、禁令等后果[174] - 监管要求会定期变化，可能增加公司成本并对业务产生不利影响[172] - FDA和其他政府机构资金短缺或全球健康问题会阻碍公司产品研发、审批和商业化，影响业务[175] 市场销售风险 - 新产品第三方支付方覆盖和报销情况不确定，可能限制公司产品营销和创收能力[177] - 美国以外市场受政府价格控制和市场监管，产品定价和报销可能降低，影响公司财务结果[179] 生产监管风险 - 公司和合同制造商受严格生产监管，若不达标会导致产品营销受限、许可证撤销等后果[181] - 若供应中断更换制造商需提交补充申请获批，可能导致成本增加和时间延迟[185] 环境法规风险 - 公司运营涉及危险材料，需遵守环境法规，否则可能承担责任并影响业务[187] ESG风险 - 公司应对ESG事项的能力可能带来成本和声誉风险，影响业务和财务状况[188] 违规推广风险 - 若违反产品未批准用途推广相关法规，公司将面临刑事处罚、巨额罚款等制裁[191] - 过去几年多家制药和生物技术公司因产品未批准用途推广等销售行为被调查[192] - 若FDA或其他政府机构对公司发起执法行动，或公司成为qui tam诉讼对象且被判定违反产品推广禁令，可能面临巨额民事或刑事罚款、损害赔偿及其他制裁，影响公司营收、业务、财务前景和声誉[193] 内部不当行为风险 - 公司员工、承包商等可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，会面临重大民事、刑事和行政处罚，影响公司运营和业绩[194] 反腐败及贸易合规风险 - 公司受全球反腐败法律约束，违反此类法律会导致刑事或民事责任，损害公司业务、财务状况和经营业绩[195] - 公司若违反美国及国际司法管辖区的贸易合规和经济制裁法律法规，会损害声誉和经营业绩，面临重大处罚[198] 冲突矿物法规风险 - “冲突矿物”相关法规可能使公司增加开支，限制特定金属供应并提高成本，还可能影响声誉或面临SEC执法风险[199] 医疗保健法规风险 - 公司受美国联邦、州和外国政府的医疗保健法律法规约束，违反这些法律可能面临重大处罚，影响产品营销和财务结果[203][205] - 公司业务活动可能因法律解释不明确而被质疑违反医疗保健相关法律，即使成功辩护也会产生法律费用并分散管理层注意力[204][205] 数据保护法规风险 - 公司若违反数据保护、隐私和安全相关法律法规，会对业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，面临负面宣传和政府调查[206] - 随着业务增长，公司可能受新的数据保护法律法规影响，面临监管机构更严格审查[207] - 若违反欧盟GDPR，重大违规时公司可能面临最高2000万欧元或全球年总收入4%的罚款[211] - 自2021年1月1日起，公司需同时遵守GDPR和英国GDPR，违反英国GDPR可能面临最高1750万英镑或全球营业额4%的罚款[213] - 欧盟NIS2指令要求成员国对“重要实体”违反规定的行为处以最高700万欧元或前一财年全球总营业额1.4%的行政罚款，“ essential entities”可能面临最高1000万欧元或前一财年全球总营业额2%的行政罚款[215] 行业竞争情况 - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司竞争对手众多[75] - 金赛药业的长效生长激素Jintrolong®在中国上市，诺和诺德的索格罗亚在美国等多地获批[76] - 辉瑞与OPKO Health合作的索马戈隆在40多个国家获批用于儿科生长激素缺乏症[76] - 武田将于2024年底全球停产甲状旁腺激素NATPARA®[76] - 百奥明的伏索利肽在40多个活跃市场获批用于治疗软骨发育不全[76] - 公司面临多种竞争手段，如对手对即将到期药物申请新配方专利、增加复杂且具挑战性的专利申请等[83]