公司上市结构变更 - 公司计划将普通股直接于纳斯达克全球精选市场上市，预计于2026年4月20日开盘时生效 [1] - 所有已发行的美国存托股票将按1:1的比例兑换为普通股，兑换完成后，普通股将取代ADS在纳斯达克交易，股票代码仍为“ASND” [1][2] - 普通股将使用新的CUSIP号码K08588103和ISIN代码DK0060606333，以取代现有的ADS相关代码 [3] 变更的预期目标与影响 - 公司首席财务官表示，此举旨在拓宽全球投资者投资渠道，并可能促进公司股票被纳入特定股票指数 [3] - 简化的上市结构旨在增强所有权的深度和广度，并可能进一步提升机构持股比例和交易流动性 [1][3] 公司背景信息 - 公司是一家全球性生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发疗法，以解决未满足的医疗需求 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [4]

公司核心产品与数据 - Ascendis Pharma公布了其正在进行的2期COACH试验第52周的新数据 数据显示其TransCon hGH加速了TransCon CNP在改善线性身高增长之外的益处 包括显著改善臂展、椎管尺寸和下肢力线 [1] - 对于未接受过TransCon CNP治疗的队列 联合治疗使臂展Z评分平均改善+1.02 对应臂展增长+9.4厘米 对于已接受过TransCon CNP治疗的队列 臂展Z评分平均改善+0.66 对应臂展增长+7.9厘米 作为对比 肢体延长手术的肱骨增长约为每臂8厘米且并发症风险高 [6] - 在椎管尺寸改善方面 联合治疗使未治疗队列和已治疗队列的椎弓根间距离平均变化分别为+1.7毫米和+1.1毫米 而TransCon CNP单药治疗组在ApproaCH试验中的变化为+0.6毫米 椎弓根间距离的改善有望减轻因椎管狭窄导致的神经压迫和疼痛 [6] - 在下肢力线改善方面 对于未治疗队列 联合治疗使胫股角Z评分平均改善-0.86 而单药治疗在ApproaCH试验中改善为-0.47 表明联合治疗增强了腿部变直的效果 胫股角平均变化在联合治疗组为-3.0度 单药治疗组为-1.3度 [6] - 此前 公司已报告COACH试验第52周结果显示 平均年化生长速度超过了平均身高儿童的第97百分位 且未损害安全性或耐受性 也未加速骨龄 [1] 临床试验设计 - COACH是一项正在进行的、前瞻性、开放标签的2期试验 旨在研究每周一次TransCon CNP和每周一次TransCon hGH联合治疗在2至11岁软骨发育不全儿童中的疗效、安全性和耐受性 [8] - 试验包括一个未接受过TransCon CNP治疗的儿童队列 共12人 平均年龄4.67岁 以及一个先前接受过TransCon CNP治疗的儿童队列 共9人 平均年龄7.89岁 后者在临床试验中已接受平均2.56年的TransCon CNP治疗 [8] - 截至数据公布日 所有儿童均完成了52周治疗并仍在继续接受治疗 [6] 产品与监管状态 - TransCon CNP是一种每周给药一次的前药 已于2026年2月获得美国FDA批准 商品名为YUVIWEL® 用于治疗儿童软骨发育不全 目前正由欧洲药品管理局审查作为单药疗法 [4] - TransCon hGH是一种每周给药一次的前药 已获得FDA、欧盟委员会等监管机构批准 商品名为SKYTROFA® 用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症 在软骨发育不全适应症中仍处于研究阶段 [4][7] 行业与疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病 由成纤维细胞生长因子受体3变异引起 估计全球有超过25万人受到影响 [10] - 该疾病不仅影响骨骼生长 FGFR3变异在全身组织中表达 与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关 医学并发症可能包括脊柱异常、腿部弯曲、慢性疼痛等 并可能持续或恶化至成年期 影响生活质量和身体健康 [10]

文章核心观点 Ascendis Pharma公司公布了其正在进行的COACH II期临床试验第52周的新数据，数据显示其联合疗法（每周一次的TransCon CNP与每周一次的TransCon hGH）在软骨发育不全儿童中，除了改善线性生长外，还在臂展、椎管尺寸和下肢对线方面带来了前所未有的显著改善，显示出超越单一疗法的潜力[1][9] --- 药物与疗法数据 - **TransCon CNP (navepegritide)** 是一种每周给药一次的C型利钠肽前药，已于2026年2月获美国FDA批准，商品名为YUVIWEL，并正在接受欧洲药品管理局的审评[4][7] - **TransCon hGH (lonapegsomatropin)** 是一种每周给药一次的生长激素前药，已获FDA和欧盟委员会等批准，商品名为SKYTROFA，用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症，在软骨发育不全适应症中仍处于研究阶段[4][7] - **COACH试验设计**：这是一项正在进行的、前瞻性、开放标签的II期试验，旨在评估联合疗法在2至11岁软骨发育不全儿童中的疗效、安全性和耐受性，试验包含12名TransCon CNP初治儿童（平均年龄4.67岁）和9名既往接受过TransCon CNP治疗平均2.56年的儿童（平均年龄7.89岁）[8] 临床疗效关键发现 - **臂展改善**：联合疗法在第52周显示出前所未有的臂展改善，对软骨发育不全群体意义重大。TransCon CNP初治组和经治组的臂展Z评分较基线平均变化分别为+1.02和+0.66，对应的臂展长度分别增加9.4厘米和7.9厘米[6] - **椎管尺寸改善**：联合疗法改善了椎管尺寸（椎弓根间距离，IPD），TransCon CNP初治组和经治组的平均变化分别为+1.7毫米和+1.1毫米，而ApproaCH试验中TransCon CNP单药治疗组的改善为+0.6毫米，这有望减少因椎管狭窄导致的神经压迫和疼痛[6] - **下肢对线改善**：联合疗法显著改善了胫股角（TFA），表明腿部更直。TransCon CNP初治组联合疗法的TFA Z评分平均变化为-0.86，而单药治疗组为-0.47；在角度上，联合疗法组平均改善-3.0度，单药治疗组为-1.3度[6] - **长期疗效维持**：既往平均接受TransCon CNP单药治疗2.56年的儿童，在联合疗法加速生长期间，其TFA治疗获益得以维持，且保持在正常范围内[6] 行业与疾病背景 - **软骨发育不全** 是一种罕见的遗传病，由成纤维细胞生长因子受体3变异引起，全球估计有超过25万人受累。该病不仅是骨骼生长障碍，还与肌肉、神经和心肺并发症风险增加相关，可能影响生活质量和身体健康，部分患者需要多次手术干预[10] - **Ascendis Pharma** 是一家全球性生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法，以解决未满足的医疗需求[11]

核心事件与监管进展 - 美国食品药品监督管理局授予YUVIWEL孤儿药独占权 该药用于治疗2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全症患儿的线性生长 [1] - YUVIWEL已于2026年2月27日获得FDA加速批准 其持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的证实 [4][5] - 基于孤儿药认定 YUVIWEL获得为期七年的美国市场独占权 有效期至2033年2月27日 [3] 产品特性与市场定位 - YUVIWEL是首个且唯一获FDA批准的每周一次疗法 用于促进特定软骨发育不全症患儿的线性生长 [1] - 该药是一种C型利钠肽前药 旨在提供持续的全系统性CNP暴露 以对抗软骨发育不全症中过度活跃的FGFR3信号 [4] - YUVIWEL是公司连续第三个获得FDA批准的TransCon产品 [3] 商业化与市场准入 - YUVIWEL目前已在美国上市销售 随着首批患者获批并开始治疗 公司已确认收入 [1][6] - 通过Ascendis Signature Access Program 已有多张YUVIWEL处方获得报销批准 该计划为患者和医疗提供者提供支持服务 [2] 疾病背景与市场潜力 - 软骨发育不全症是一种罕见的遗传性疾病 估计全球受影响人数超过25万 [12] - 该病症与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关 可能影响生活质量和身体健康 [12] 公司战略与前景 - 公司致力于成为生长障碍领域的领导者 并专注于运用其TransCon技术平台开发解决未满足医疗需求的同类最佳疗法 [3][13]

核心观点 - 公司Ascendis Pharma A/S被列为增长最快的欧洲投资标的之一 其核心产品TransCon hGH在特纳综合征患儿中的II期试验达到52周主要终点 疗效与安全性数据积极 同时 其另一款产品TransCon CNP已获FDA批准并持续展现长期疗效 被分析师视为拥有“双引擎增长”故事的公司 [1][2][3] 产品管线与临床进展 - **TransCon hGH（生长激素）**：2026年3月17日公布的II期New InsiGHTS试验第52周顶线结果显示 每周给药一次的TransCon hGH与每日给药的生长激素疗效相当 年化身高增长速度的最小二乘均值分别为9.05厘米/年与9.04厘米/年 安全性及耐受性特征相似 随访至143周内不良事件为轻度至中度 无因不良事件导致的停药 [1] - **TransCon CNP（商品名YUVIWEL）**：2026年3月16日公布的关键性ApproaCH试验新数据显示 接受每周一次TransCon CNP治疗的软骨发育不全患儿 其生长改善持续至第104周 并在治疗第二年身体比例性获得进一步增益 该产品已于2026年2月获美国FDA批准上市 欧洲药品管理局的审评正在进行中 决定预计在2026年第四季度做出 [3] 市场观点与公司定位 - 投资银行Jefferies于2026年3月16日启动对公司的覆盖 给予“买入”评级 目标价290美元 分析师将公司描述为“双引擎增长故事”：Yorvipath处于“快速增长轨道” 而Yuviwel有望在近期“颠覆”软骨发育不全的治疗市场 [2] - 公司专注于基于TransCon技术平台开发疗法 以解决未满足的医疗需求 [4]

欧洲股市投资背景与逻辑 - 欧洲股市正获得更多关注 不仅因为投资者希望从拥挤的美国交易中分散风险 更因为该地区自身基本面正在改善[1] - 富达投资指出 支持欧洲的理由已大大增强 通胀下降、利率降低和财政支持共同为企业的投资和消费者信心提供了有利环境[1] - 富达投资强调 不应将欧洲公司视为该地区经济的代表 它们是拥有稳健资产负债表和成熟增长记录的全球性企业[1] 1. 施罗德投资在2026年2月的基金更新中指出 欧洲股市在2月份上涨 受益于该地区经济复苏迹象以及资金持续从美国股市轮动[2] - 施罗德投资认为 价值股定价仍然极具吸引力 国际价值股的交易倍数低于长期平均水平 英国估值处于历史低位[2] - 综合来看 欧洲不再仅仅是一个补涨或估值修复的故事 宏观条件改善、资金流入增强以及业务全球化 正为增长股获得更多关注创造空间[3] 股票筛选方法 - 使用Finviz筛选器识别过去三年销售额增长超过50%的欧洲股票[5] - 最终筛选范围限定在近期发布了可能影响投资者情绪的重大进展的公司[5] - 这些股票也受到分析师和精英对冲基金的青睐[5] 阿斯森迪斯制药公司 - 2026年3月17日 公司公布了针对特纳综合征患儿的TransCon hGH二期试验的52周顶线结果 年化身高增长速度与对照组相似[7] - 2026年3月16日 杰富瑞集团开始覆盖该公司 给予买入评级和290美元目标价 称其为“双引擎增长故事”[8] - 同日 公司公布了其关键性ApproaCH试验的新数据 显示软骨发育不全患儿在104周内维持了生长改善 身体比例性在治疗第二年有进一步增益[9] - TransCon CNP疗法于2026年2月获美国FDA批准上市 商品名为YUVIWEL 欧洲药品管理局的审评决定预计在2026年第四季度做出[9] - 公司专注于开发基于TransCon技术平台、针对未满足医疗需求的疗法[10] BeOne医药公司 - 2026年3月26日 Wolfe Research分析师以跑赢大盘评级和340美元目标价开始覆盖该公司 认为其拥有生物技术领域最广泛的开发项目之一[11] - 分析师强调 Brukinsa是“类别领先的旗舰药物” 并拥有“可靠的”产品管线[11] - 2026年3月23日 公司的肝细胞癌治疗药物获得美国FDA孤儿药认定[12] - 2026年3月16日 杰富瑞分析师将公司评级从买入下调至持有 目标价从420美元下调至290美元 认为尽管Brukinsa仍是领先的血液学资产 但当前股价并未被低估[13] - 公司在全球市场开发肿瘤治疗药物[13]

FDA与欧盟批准及拒绝 - GSK的Lynavoy获得FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎成人患者的胆汁淤积性瘙痒 这是美国首个针对该适应症的治疗方法 其决定基于3期GLISTEN试验 该疗法是GSK内部研发管线中诞生的首个肝病疗法[2] - Knight Therapeutics获得巴西监管机构ANVISA批准 新增MINJUVI联合利妥昔单抗和来那度胺用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的适应症 该决定基于显示有意义的缓解率和持久疾病控制的临床数据[4][5] - 诺华公司的Cosentyx获得FDA批准用于治疗12岁及以上中重度化脓性汗腺炎青少年患者 成为首个获批用于该年轻人群的IL-17A抑制剂 该决定基于从成人试验数据、药代动力学模型以及其他Cosentyx儿科适应症研究中推断的数据 Cosentyx 2025年销售额为67亿美元 同比增长8%[6][7][8] - Myriad Genetics的MyChoice CDx测试获得FDA批准 作为GSK的PARP抑制剂Zejula在晚期卵巢癌成人患者中的伴随诊断 这是美国唯一获批用于指导Zejula治疗的HRD测试[9][10] - Aldeyra Therapeutics的干眼症药物Reproxalap再次收到FDA的完整回复函 导致其股价暴跌近75% 监管机构认为申请仍缺乏来自充分对照研究的“实质性证据”以证明对干眼症体征和症状的有意义改善 这是该药物自2023年以来第三次遭FDA拒绝[11][12][13] - Telix Pharmaceuticals为其脑癌成像剂TLX101-Px重新提交了新药申请 新的申请包含了FDA在去年完整回复函中要求的额外临床证据[14][15] - Rhythm Pharmaceuticals的IMCIVREE获得FDA批准用于治疗获得性下丘脑性肥胖 成为首个获批用于该罕见疾病的疗法 决定得到3期TRANSCEND试验支持 该药物在52周时实现了安慰剂调整后BMI降低18.4%[16] - 诺和诺德的Wegovy HD获得FDA批准 这是其重磅减肥药的高剂量版本 在STEP UP试验中实现了20.7%的平均体重减轻 预计将于2026年4月在美国上市[17][18] 交易与合作协议 - Monte Rosa Therapeutics与强生公司签署供应协议 将评估其MRT-2359与强生的ERLEADA或阿帕鲁胺联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 Monte Rosa计划在2026年第三季度启动一项新的2期信号确认研究[19][20][21] - LENSAR终止了与爱尔康研究公司的合并协议 原因是美国联邦贸易委员会打算寻求禁令阻止此次收购 且双方认为在协议设定的原定或延长的截止日期前获得所有必需的美国监管批准的可能性不大[22][23] 临床试验进展与挫折 - Ascendis Pharma公布了其2期试验的积极顶线52周结果 评估每周一次的TransCon hGH与每日生长激素在特纳综合征青春期前儿童中的疗效 在52周时 年化身高增长速度与每日生长激素相似 在所有接受TransCon hGH治疗的儿童中最小二乘均值AHV为9.05厘米/年 而每日生长激素组为9.04厘米/年[24][25] - CytomX Therapeutics报告了其领先抗体药物偶联物Varsetatug masetecan在晚期转移性结直肠癌中的新阳性扩展数据 在疗效可评估的56名患者中 10 mg/kg剂量组的确认缓解率为32% 8.6 mg/kg剂量组为20% 在7.2 - 10 mg/kg的扩展剂量范围内 疾病控制率为88% 中位无进展生存期在10 mg 8.6 mg和7.2 mg/kg剂量下分别为7.1个月 6.8个月和5.5个月[26][27][28] - Rhythm Pharmaceuticals宣布其全球3期EMANATE试验的顶线结果 该试验评估Setmelanotide用于治疗罕见遗传性肥胖 但未达到主要终点 然而事后分析显示 在携带POMC/PCSK1和SRC1基因杂合变异的患者中 BMI出现了具有统计学意义和临床意义的降低[30][31][32] - Sana Biotechnology报告了UP421在1型糖尿病细胞疗法研究中的积极14个月随访结果 结果显示移植的胰腺β细胞持续存活和功能 移植后超过1年仍能检测到循环C肽 并且在混合餐耐受试验中胰岛素分泌增加 同时未被免疫系统检测到 表明成功的免疫逃逸[33][34] - Immutep宣布其评估Eftilagimod Alfa用于一线非小细胞肺癌的TACTI-004 3期研究的独立数据监测委员会建议终止该试验 原因是无效性[36][37]

核心观点 - Ascendis Pharma公布了其TransCon hGH（lonapegsomatropin）在治疗特纳综合征儿童患者中的第52周积极顶线数据，显示其每周一次给药方案在疗效和安全性上与每日一次的生长激素（somatropin）相当 [1][3] 临床试验结果（疗效） - 第52周时，接受TransCon hGH治疗的儿童年化身高速度（LS均值）为9.05厘米/年，与每日生长激素治疗组的9.04厘米/年相似 [1][7] - 该疗效结果与起始剂量无关 [7] - 第52周时，TransCon hGH组的平均剂量为0.22毫克/千克/周，低于每日生长激素对照组的0.29毫克/千克/周 [7] 临床试验结果（安全性） - 在长达143周的随访期内，TransCon hGH显示出与每日生长激素相似的安全性和耐受性特征 [1][7] - 不良事件严重程度为轻度至中度，无导致研究药物停用的事件 [7] - 未发生股骨头骨骺滑脱（SCFE）病例，这与已发表文献中每日生长激素用于特纳综合征的长期安全性数据中SCFE的低发生率（<1%）一致 [1][7] 产品与市场定位 - TransCon hGH是一种已获美国FDA批准的、用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症（GHD）的每周一次疗法，并在其他地区获批用于儿童GHD [1] - 公司认为这些结果支持TransCon hGH作为一种差异化疗法，用于治疗生长激素充足情况下的身材矮小（特纳综合征），并正在通过新启动的3期HighLiGHts篮子试验进一步研究以支持适应症扩展 [3] - 公司专注于应用其创新的TransCon技术平台开发具有同类最佳潜力、解决未满足医疗需求的新疗法 [5] 疾病背景 - 特纳综合征是最常见的女性先天性性染色体疾病，估计每2000至2500名活产女婴中就有1例 [4] - 身材矮小是该病最常见的临床特征，与SHOX基因单倍体不足有关 [4] - 该病临床表现影响多器官系统，并伴有显著且可能危及生命的并发症 [4] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [5]

核心观点 - Ascendis Pharma公布了其药物TransCon CNP (navepegritide)治疗软骨发育不全的两年期关键试验积极数据 显示持续改善生长和身体比例 且耐受性良好 该药物已在美国获批 欧洲监管决定预计在2026年第四季度 [1][2][7] 试验设计与结果 试验设计 - ApproaCH试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验 涉及84名2-11岁的软骨发育不全儿童 前52周比较TransCon CNP (100 µg/kg 每周一次)与安慰剂 之后所有参与者进入开放标签扩展期 接受TransCon CNP治疗至第104周 [3] 疗效数据 - 身体比例持续改善：接受TransCon CNP治疗的儿童 其上/下身段比例较基线的变化从第52周的-0.04进一步改善至第104周的-0.10 [7] - 安慰剂组转换后效果一致：第52周从安慰剂转换为TransCon CNP的儿童 其上/下身段比例也显示出相似的改善 从第52周的-0.02改善至第104周的-0.10 [7] - 身高Z评分改善持续：从第52周到第104周 身高Z评分（基于软骨发育不全特定标准和CDC标准）的变化获益 与治疗组前0-52周观察到的结果一致 [7] - 线性生长持续增加：两年数据显示 治疗保持了线性生长的持续增加 [2] 安全性与耐受性 - 两年治疗期间 TransCon CNP总体耐受性良好 大多数不良事件为轻度或中度 无导致治疗中止或退出试验的事件 [7] - 未出现有症状的低血压 注射部位反应总体发生率较低 为每暴露人年0.35次 且均为轻度 [7] 试验完成度 - 试验保留率强劲 84名入组儿童中有80名完成了试验 且这80名儿童全部加入了长期的开放标签AttaCH扩展试验 [7] 产品与监管状态 产品信息 - TransCon CNP是C型利钠肽(CNP)的前药 每周给药一次 旨在持续向全身组织受体提供活性CNP 以对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号通路 [2] - 该药物于2026年2月获美国FDA批准 商品名为YUVIWEL 用于治疗2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者 以增加线性生长 [2] 监管进展 - YUVIWEL的上市授权申请正在接受欧洲药品管理局的审评 监管决定预计在2026年第四季度 [2] 疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病 由FGFR3基因变异引起 估计全球有超过25万人受累 [6] - 该疾病不仅影响骨骼生长 FGFR3变异在全身组织表达 还与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关 影响患者生活质量和身体健康 [6] - 婴幼儿及儿童期可能出现的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌力受损、听力缺陷、慢性耳部感染、上气道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛等 [6] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司 专注于应用其创新的TransCon技术平台开发疗法 以解决未满足的医疗需求 [9] - 公司总部位于丹麦哥本哈根 在欧洲和美国设有其他设施 [9]

FDA近期新药批准概览 - 2026年2月底至3月初，美国食品药品监督管理局（FDA）在一系列治疗领域批准了多款新药，涵盖肿瘤学、罕见遗传病和生长缺陷等[1] 勃林格殷格翰 - 2026年2月26日，FDA加速批准了勃林格殷格翰的Hernexeos，用于一线治疗经FDA授权检测确认存在HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者[2] - 此次批准具有里程碑意义，使Hernexeos成为首个可用于一线治疗HER2突变晚期NSCLC的靶向疗法[3] - HER2（ERBB2）突变发生在大约2-4%的NSCLC病例中，与不良预后和较高的脑转移发生率相关[3] - 此前，FDA已于2025年8月加速批准Hernexeos用于治疗既往接受过治疗的HER2突变晚期NSCLC患者[3] Ascendis Pharma A/S - 2026年2月27日，Ascendis Pharma的Yuviwel获得加速批准，用于治疗2岁及以上的软骨发育不全儿童[4] - 软骨发育不全是一种影响骨骼生长的罕见遗传病，常导致骨骼发育不良，患者面临肌肉、神经系统、心脏或肺部并发症的风险更高[4] - Yuviwel是首个也是唯一获批的、可在每周给药间隔内提供C型利钠肽（CNP）持续全身暴露的软骨发育不全疗法，提供了独特的每周一次治疗方案[6] - 相比之下，BioMarin Pharmaceutical Inc.开发的Voxzogo（于2021年11月获批用于5岁及以上儿童，2023年10月加速批准用于5岁以下儿童）需要每日一次皮下注射[5][6] BioMarin Pharmaceutical Inc. - 2026年2月27日，BioMarin Pharmaceutical获得FDA批准，将Palynziq的适应症扩展至包括12岁及以上的苯丙酮尿症（PKU）儿科患者[7] - 苯丙酮尿症是一种遗传性疾病，其特征是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高，过量的Phe对大脑有毒，可导致严重的并发症[8] - Palynziq是唯一获批用于降低PKU患者血液苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法，该药于2018年获批用于治疗血液Phe浓度大于600微摩尔/升且未受控制的成年PKU患者[9] - 自2018年获批以来，Palynziq销售额稳步增长，2025年全年收入为4.33亿美元，而2024年为3.55亿美元[9] 诺和诺德 - 2026年2月27日，诺和诺德获得FDA批准，将Sogroya的适应症扩展至三个新领域[10] - 新适应症包括：2.5岁及以上特发性矮小症（ISS）儿童、小于胎龄儿（SGA）出生且至2岁时未出现追赶性生长导致身材矮小的儿童，以及与努南综合征（NS）相关的生长障碍[11] - Sogroya是一种长效生长激素，每周一次给药，剂量为5毫克、10毫克或15毫克[10] - 此前，Sogroya于2020年8月获批用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD），并于2023年4月获批用于治疗儿童GHD[11] - 四十多年来，生长障碍的治疗一直依赖于每日注射生长激素，每年需要365剂，这种严格方案对依从性构成挑战，而Sogroya这种每周一次的替代方案有望减轻负担并提高患者依从性[12] 强生 - 2026年3月5日，FDA批准了Tecvayli联合Darzalex Faspro，用于治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者[13] - Tecvayli单药疗法已于2022年10月获得FDA加速批准，作为一种“即用型”抗体皮下注射给药，用于治疗至少接受过四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的RRMM成人患者[14] - Darzalex Faspro同样来自强生，已获批作为单药疗法或联合疗法用于多发性骨髓瘤的11个适应症，其中4个用于适合或不适合移植的新诊断患者的一线治疗[15]