公司表现与临床试验结果 - Athira Pharma股价在盘后交易中暴跌72.2%，因公司宣布其阿尔茨海默病候选药物fosgonimeton的II/III期LIFT-AD研究未达到主要终点（GST综合评估）及关键次要终点（认知功能、神经退行性生物标志物等）[1] - 在预先指定的亚组分析中（中度AD患者或APOE4基因携带者），fosgonimeton治疗组患者认知功能较安慰剂组有所改善或稳定[2] - 生物标志物分析显示，fosgonimeton在认知功能和GST两项关键指标上呈现优于安慰剂的趋势[2] 药物研发背景与机制 - Fosgonimeton是一种潜在首创小分子药物，通过调节肝细胞生长因子系统来保护神经元健康，针对阿尔茨海默病的tau蛋白缠结和β淀粉样蛋白斑块病理特征[2] - 阿尔茨海默病领域存在巨大未满足需求，当前市场仅有Biogen/卫材的Leqembi（2023年7月获批）和礼来的Kisunla（2024年7月获批）两款药物[3][4] 行业竞争格局 - 除Athira外，Prothena Corporation、AC Immune、Cassava Sciences等公司也在开发阿尔茨海默病疗法[4] - Biogen预计Leqembi可能成为重磅药物，礼来Kisunla成为该领域第二款上市药物[3][4] 其他生物科技公司动态 - Illumina（ILMN）被列为生物科技板块首选股，2024年每股收益预测从1.18美元上调至3.62美元，2025年预测从2.93美元升至4.50美元，但年内股价下跌6.4%[5] - Illumina过去四个季度每股收益均超预期，平均超出幅度达463.46%[5]

About this content About Emily Jarvie Emily began her career as a political journalist for Australian Community Media in Hobart, Tasmania. After she relocated to Toronto, Canada, she reported on business, legal, and scientific developments in the emerging psychedelics sector before joining Proactive in 2022. She brings a strong journalism background with her work featured in newspapers, magazines, and digital publications across Australia, Europe, and North America, including The Examiner, The Advocate, ...

About this content About Emily Jarvie Emily began her career as a political journalist for Australian Community Media in Hobart, Tasmania. After she relocated to Toronto, Canada, she reported on business, legal, and scientific developments in the emerging psychedelics sector before joining Proactive in 2022. She brings a strong journalism background with her work featured in newspapers, magazines, and digital publications across Australia, Europe, and North America, including The Examiner, The Advocate, ...

关于Proactive公司 - 公司专注于为全球投资受众提供快速、可获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容 [1] - 内容由经验丰富的新闻记者团队独立制作 [1] - 公司在全球主要金融和投资中心设有分支机构 包括伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯 [2] - 公司在中小市值市场具有专业优势 同时覆盖蓝筹股公司、大宗商品和更广泛的投资领域 [2] - 团队提供跨市场新闻和独特见解 涵盖生物技术、制药、采矿、自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术等领域 [2] 关于内容制作 - 公司采用前瞻性技术 内容创作者拥有数十年宝贵专业知识和经验 [2] - 团队使用技术辅助和增强工作流程 [2] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具 包括生成式AI [3] - 所有发布内容均由人工编辑和撰写 遵循内容制作和搜索引擎优化的最佳实践 [3] 关于团队专业背景 - 团队成员Angela Harmantas拥有15年以上北美股市报道经验 专注于初级资源类股票 [1] - 曾为领先行业出版物在加拿大、美国、澳大利亚、巴西、加纳和南非等多个国家进行报道 [1] - 曾在投资者关系领域工作 并领导瑞典政府在加拿大的外国直接投资计划 [1]

药物研发和临床试验 - 公司专注于开发小分子治疗药物，利用神经营养性肝细胞生长因子(HGF)系统来修复神经元健康并减缓神经退行性疾病[112] - 公司的主要药物候选物fosgonimeton正在进行LIFT-AD II/III期临床试验，评估其在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效[113,115] - LIFT-AD临床试验的主要终点指标为全局统计检验(GST)，综合评估认知和功能两个共同主要次要终点[115] - 公司根据ACT-AD试验结果,调整LIFT-AD试验设计,聚焦于未服用乙酰胆碱酯酶抑制剂的患者,并选择40mg剂量进行进一步开发[115] - LIFT-AD试验已于2024年1月完成入组,预计2024年第三季度公布试验结果[115] - 公司还为LIFT-AD和ACT-AD试验设立了开放标签延长试验(OLEX),允许符合条件的患者接受长达48个月的fosgonimeton治疗[116] 财务状况 - 公司目前主要通过股权融资获得运营资金,截至2024年6月30日共筹集约4.074亿美元[122] - 公司预计未来会持续亏损,主要用于推进药物候选物的临床开发、扩大管线、建立商业化能力等[123] - 公司预计未来12个月内现有现金、现金等价物和投资将足以支持其运营费用和资本支出需求[125] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为9180万美元[157] - 公司预计现有资金可支持未来至少12个月的运营[159] - 公司需要筹集大量额外资金以支持药品候选物的开发[159] - 2023年1月公司与Cantor Fitzgerald和BTIG签订了最高7500万美元的ATM股权融资协议[159] - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、监管审批、商业化活动等多方面因素[160-161] 研发费用 - 研发费用主要包括直接成本和间接成本,其中直接成本包括实验室材料和供应品、外包研究和制造、临床试验成本等,间接成本包括人员相关费用和设施费用等[128][129][130] - 研发费用预计将持续增加,主要由于继续投资于药物候选物的研发、临床试验规模扩大、知识产权维护等[131][132][133][134] - 研发费用增加500万美元，主要由于ATH-1105项目的临床试验成本增加330万美元[151] 一般及行政费用 - 一般及行政费用主要包括人员相关费用和第三方费用,预计未来将持续增加以支持业务增长[135][136] - 一般及行政费用减少620万美元，主要由于法律费用、业务发展费用、专业服务费用等的减少[152] 其他收益 - 公司过去获得了150万美元的NIH赠款,该赠款已全部确认[137] - 2023年6月30日获得的政府补助收入为20万美元，2024年6月30日无政府补助收入[153] - 其他收益净额主要包括现金、现金等价物和投资的利息收入,随着现金余额的减少预计将有所下降[138] - 其他收益净额减少130万美元，主要由于持有至到期的债务证券折价摊销收益和可供出售证券利息收益的减少[154]

临床试验进展 - 公司正在进行一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的2/3期LIFT-AD临床试验，预计在2024年第三季度公布试验的顶线数据[1][3][7] - LIFT-AD试验的主要终点指标是全局统计检验(GST)，这是一个综合认知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)指标的复合指标，反映了整体疾病负担[8] - 公司正在进行一项ATH-1105的1期临床试验，评估其在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计在2024年底完成[10][11] - ATH-1105在多个ALS动物模型中显示出在神经和运动功能、炎症和神经变性生物标志物以及生存率方面的统计学显著改善[11] 财务状况 - 公司2024年第二季度的现金、现金等价物和投资总额为9180万美元[14] - 2024年第二季度研发费用为2220万美元，主要由ATH-1105项目费用增加所致[15] - 2024年第二季度一般及行政费用为590万美元，较上年同期下降[16]

核心观点 - Athira Pharma即将在2024年第三季度公布fosgonimeton治疗轻度至中度阿尔茨海默病的2/3期LIFT-AD临床试验顶线数据，并计划在10月的CTAD会议上进行口头报告[1][3] - 公司认为fosgonimeton可能成为首创新药(first-in-class)，通过调节HGF系统发挥神经保护作用，改善阿尔茨海默病的关键病理指标如pTau蛋白和神经退行性变[2][3] - 另一候选药物ATH-1105正在进行1期临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，预计2024年底完成[1][5][6] 临床开发进展 fosgonimeton (ATH-1017) - LIFT-AD试验已完成最后一名患者的给药，纳入约315名未接受背景治疗的轻度至中度AD患者，主要终点为综合认知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)的GST评估[3] - 开放标签扩展研究(OLEX)中85%符合条件的患者选择继续参与，70多名患者治疗超过18个月，近50名超过24个月，显示出意外的长期参与率[4] - 临床前数据显示fosgonimeton可减轻β淀粉样蛋白诱导的自噬损伤，可能减少pTau病理，并与lecanemab联用显示神经保护作用[2][7] ATH-1105 - 正在健康志愿者中进行1期剂量递增试验，计划纳入80人，已完成首组给药，预计2024年底完成[5][6] - 临床前证据表明该药物能显著改善ALS模型的神经和运动功能、炎症和神经退行性变生物标志物及生存率[6] 财务表现 - 截至2024年6月30日，现金及等价物和投资为9180万美元，较2023年底的1.474亿美元减少[8][12] - 2024年第二季度研发支出2220万美元，同比略增，主要因ATH-1105试验启动；行政费用590万美元，同比下降[8][15] - 净亏损2690万美元(每股0.70美元)，较2023年同期的2960万美元(每股0.78美元)有所收窄[8][15] 近期学术活动 - 2024年7月在AAIC会议上展示fosgonimeton对自噬损伤和pTau病理的潜在作用[7] - 2024年6月举办专家研讨会，讨论LIFT-AD试验的GST终点设计[7]

药物机制与临床前数据 - 在临床前研究中，fosgonimeton能够减轻β-淀粉样蛋白诱导的毒性，并降低pTau水平，可能通过改善自噬这一关键细胞过程来实现 [1][3] - fosgonimeton单独使用或与lecanemab联合使用时，均能保护原代神经元免受β-淀粉样蛋白毒性损害，且在部分条件下，联合疗法显示出数值上更高的神经保护水平 [1][2][4] - 临床前数据支持fosgonimeton与抗β-淀粉样蛋白单克隆抗体作为阿尔茨海默病潜在联合疗法的持续研究 [5] 药物概况与研发进展 - fosgonimeton是一种潜在同类首创、每日一次、皮下给药的小分子候选药物，旨在保护和修复神经元网络，对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病具有疾病修饰潜力 [6] - 公司正在进行名为LIFT-AD的随机、双盲、安慰剂对照的2/3期临床试验，评估每日40毫克fosgonimeton对轻中度阿尔茨海默病患者的疗效，该试验已纳入约315名患者 [7] - LIFT-AD试验的主要终点是结合了认知和功能评估的全局统计检验，预计在2024年第三季度末获得顶线结果 [7] 公司战略与定位 - Athira Pharma是一家处于临床研发后期的生物制药公司，专注于开发通过调节神经营养性HGF系统来恢复神经元健康、减缓神经退行的小分子药物 [8] - 公司的研发管线旨在改变神经疾病的进程，其主导候选药物fosgonimeton的2/3期临床试验数据即将公布 [8]

公司核心进展 - Athira Pharma公司已完成其治疗轻中度阿尔茨海默病候选药物fosgonimeton的II/III期LIFT-AD研究的最后一名患者给药 [1] - 受此消息影响，公司股价在消息公布后上涨29.4% [1] - 公司股价年初至今已累计上涨39.5%，而同期行业指数下跌7.1% [2] LIFT-AD研究设计 - LIFT-AD研究评估每日一次40毫克fosgonimeton皮下注射与安慰剂在26周治疗期内对轻中度阿尔茨海默病患者的疗效 [1] - 研究主要终点是通过评估认知和功能这两项疾病进展关键指标的全局统计测试，观察26周治疗后相对于基线的变化 [1] - 研究的次要和探索性终点包括神经退行性变、蛋白病理学和神经炎症的血浆生物标志物变化 [2] 数据公布与后续计划 - LIFT-AD研究的顶线数据预计将在2024年第三季度末获得 [2] - 公司计划在年内举行的阿尔茨海默病临床试验会议上公布LIFT-AD研究的完整数据 [2] - 来自LIFT-AD研究和II期ACT-AD研究的合格患者将纳入开放标签扩展研究，该研究可提供fosgonimeton长期安全性和长期疗效的见解 [2] 候选药物概况 - Fosgonimeton是一种潜在同类首创的小分子候选药物，旨在调节神经营养性肝细胞生长因子系统，以保护和维持神经元健康及功能 [3] - 除阿尔茨海默病外，fosgonimeton也正在II期SHAPE研究中被评估用于治疗帕金森病、痴呆和路易体痴呆的潜力 [3] - 公司目前尚无上市产品，fosgonimeton及其他管线候选药物的成功开发是公司关注的关键焦点 [3]

About this content About Angela Harmantas Angela Harmantas is an Editor at Proactive. She has over 15 years of experience covering the equity markets in North America, with a particular focus on junior resource stocks. Angela has reported from numerous countries around the world, including Canada, the US, Australia, Brazil, Ghana, and South Africa for leading trade publications. Previously, she worked in investor relations and led the foreign direct investment program in Canada for the Swedish government ...