公司动态 - Athira Pharma将于2024年5月8日参加Sidoti虚拟投资者会议并进行公司展示 时间10:45-11:15 ET [1] - 公司还将于2024年5月13日参加Citizens JMP生命科学会议 进行炉边谈话 时间13:30-13:55 ET 地点纽约希尔顿酒店 [1] - 两场活动均提供网络直播 直播回放将在公司官网保留至少30天 [1] 公司概况 - Athira Pharma总部位于华盛顿州西雅图 是一家处于临床后期的生物制药公司 [2] - 公司专注于开发小分子药物 旨在恢复神经元健康并减缓神经退行性病变 [2] - 主要候选药物fosgonimeton针对轻中度阿尔茨海默病 目前处于2/3期LIFT-AD临床试验阶段 [2] - 关键临床试验数据预计将在2024年下半年公布 [2] 研发管线 - 公司研发管线主要针对神经生长因子HGF系统进行调控 [2] - 核心产品fosgonimeton有望改变神经退行性疾病的治疗进程 [2]

公司动态 - Athira Pharma宣布在同行评审期刊《Neurotherapeutics》上发表关于fosgonimeton在阿尔茨海默病临床前模型中的治疗潜力数据 [1] - 公司首席科学官Kevin Church博士强调fosgonimeton通过调节HGF信号系统展现神经保护和神经营养作用 [2] - 公司总裁兼首席执行官Mark Litton博士指出fosgonimeton可能针对阿尔茨海默病的多因素病理学 [5] 药物研发进展 - Fosgonimeton是一种潜在首创、每日一次皮下注射的小分子候选药物 [1] - 该药物旨在增强神经营养性肝细胞生长因子(HGF)系统 [1] - 在临床前模型中显示可改善神经元存活、保护神经突网络并减少tau蛋白过度磷酸化 [2] - 药物可减轻Aβ诱导的线粒体应激和凋亡信号 [2] - 增强ERK和AKT等促存活效应因子的激活 [3] - 降低tau蛋白过度磷酸化主要激酶GSK3β的活性 [3] - 改善Aβ大鼠模型中的认知表现 [4] 临床试验计划 - 针对轻中度阿尔茨海默病的2/3期LIFT-AD试验预计2024年下半年公布数据 [5] - 该药物同时具有治疗帕金森病和路易体痴呆的潜力 [6] 公司概况 - Athira Pharma是一家位于华盛顿州西雅图地区的临床后期生物制药公司 [7] - 专注于开发恢复神经元健康和减缓神经退行性疾病的小分子药物 [7] - 主要研发方向是通过调节神经营养HGF系统来改变神经系统疾病的进程 [7]

公司动态与产品管线 - 公司计划在2024年4月13日至18日于美国神经病学学会(AAN)年会上以海报形式展示其临床前数据 支持针对神经滋养性肝细胞生长因子(HGF)系统的小分子候选药物管线开发 包括用于阿尔茨海默病的fosgonimeton 用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的ATH-1105 以及用于帕金森病的ATH-1020 [1] - 展示将于2024年4月17日17:30-18:30（山区夏令时间）由首席科学官Kevin Church博士主持 摘要已发布在AAN官网 完整海报将公布于公司网站的科学出版物与展示页面 [2] 核心产品技术平台 - 公司药物管线包含潜在首创(fosgonimeton)及新一代(ATH-1105和ATH-1020)小分子候选药物 通过激活神经系统的神经保护 神经营养和抗炎通路发挥作用 具备适用于多种神经退行性疾病的特性 [2] - Fosgonimeton为潜在首创 每日一次皮下注射的小分子候选药物 针对神经元网络保护与修复 对阿尔茨海默病 帕金森病和路易体痴呆等疾病具有疾病修饰潜力 [3] - ATH-1105为新一代口服小分子候选药物 针对ALS适应症 临床前模型显示能显著提升存活率 增强运动和神经功能 减少周围神经脱髓鞘和轴突变性 并改善神经退行与炎症 [4] - ATH-1020为新一代口服小分子药物 通过正向调节神经营养性HGF系统 作为帕金森病等神经退行性疾病的潜在治疗候选方案 [5] 公司背景与发展阶段 - 公司总部位于华盛顿州西雅图地区 处于临床研发后期阶段 专注于开发恢复神经元健康和减缓神经退行的小分子药物 [6] - 核心策略是通过调节神经营养性HGF系统来改变神经疾病进程 其中fosgonimeton正在2/3期LIFT-AD试验中评估用于轻中度阿尔茨海默病的治疗 预计2024年下半年公布顶线数据 [6]

核心观点 - 公司Athira Pharma在AD/PD 2024国际会议上展示了fosgonimeton的临床前和临床数据，支持其作为治疗神经退行性疾病（如帕金森病、阿尔茨海默病和路易体痴呆）的潜在疗法 [1][3] - 探索性SHAPE 2期试验结果显示fosgonimeton在40 mg剂量组表现出良好的安全性和促认知效果，增强了公司对正在进行中的2/3期LIFT-AD试验的信心，该试验预计在2024年下半年公布数据 [1][3] - 临床前数据显示fosgonimeton在阿尔茨海默病和帕金森病模型中具有神经保护作用，能够对抗tau病理、线粒体功能障碍和α-突触核蛋白毒性 [4] 药物机制 - Fosgonimeton是一种潜在的首创小分子药物，旨在正向调节肝细胞生长因子（HGF）系统，激活中枢神经系统的神经保护、神经营养和抗炎通路 [2][7] - HGF系统是神经系统的内源性修复机制，其功能在神经退行性疾病中可能受损，fosgonimeton通过保护和修复神经元网络，具有改变疾病进程的潜力 [7] 临床数据 - SHAPE 2期试验评估了fosgonimeton在帕金森病痴呆和路易体痴呆患者中的效果，虽然主要终点未达到，但40 mg剂量组在ADAS-Cog13评分上显示出促认知作用的趋势 [3][8] - 试验中fosgonimeton表现出良好的安全性和耐受性，支持其进一步开发 [3][8] - 公司决定在2022年10月提前终止SHAPE试验的招募，将资源优先用于LIFT-AD试验，该试验旨在评估fosgonimeton治疗轻至中度阿尔茨海默病的潜力 [8] 临床前数据 - 在阿尔茨海默病模型中，fosgonimeton通过激活促生存信号通路，部分对抗了谷氨酸毒性、tau病理和线粒体功能障碍 [4] - 在帕金森病模型中，fosgonimeton改善了运动功能，促进了多巴胺能神经元的存活，并减少了α-突触核蛋白聚集 [4] 公司背景 - Athira Pharma是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于开发小分子药物以恢复神经元健康和减缓神经退行性病变 [1][8] - 公司的主要候选药物fosgonimeton正在2/3期LIFT-AD试验中进行评估，预计2024年下半年公布顶线数据 [8]

Momentum投资 - Momentum投资是跟随股票近期趋势的理念，可以是向任何方向[1] - Zacks Momentum Style Score是帮助我们解决哪些指标是最好关注的问题[2] 股票表现 - ATHA的股价在过去一周上涨了9.78%，而同期Zacks Medical - Biomedical and Genetics行业下跌了0.69%[7] - ATHA的股价在过去三个月增长了128.49%，在过去一年中增长了30.19%[8] - ATHA的平均20天交易量为289,090股，这是一个有利的价格-成交量基线[9] 盈利前景 - ATHA的盈利前景表现良好，过去两个月，1份盈利预期上调，没有下调，这有助于提高ATHA的共识预期[11] - ATHA是一只2 (Buy)股票，具有A级的动量评分[13]

公司业务及前景 - 公司是一家专注于开发小分子药物，旨在恢复神经健康和减缓神经退行的晚期临床阶段生物制药公司[149] - 公司的业务完全依赖于成功发现、开发和商业化药物候选品，目前没有任何药物产品获得商业销售批准，未来数年内也不预计从药物产品销售中产生任何收入[150] - 公司的前景高度依赖于成功开发fosgonimeton，如果在LIFT-AD试验中无法证明fosgonimeton的安全性和有效性，公司可能会探索战略选择以最大化股东价值[154] - 我们的研发工作集中在治疗中枢和外周神经系统退行性疾病，这一领域在产品开发方面取得的成功非常有限[155] 风险因素 - 公司可能面临来自政府机构的进一步调查，可能对公司声誉、专利和未来业务产生重大不利影响[157] - 公司可能会因为资源有限而无法充分利用更有利可行的药物候选品[170] - 公司可能会受到更严格的覆盖标准和价格下降压力的影响，导致无法实现盈利或推广药品候选品[208] - 公司可能面临产品责任诉讼可能导致巨额责任和限制药物候选品的商业化[235] 资金情况 - 公司估计，截至2023年12月31日的1.474亿美元现金、现金等价物和投资将足以支持其至少在提交年度报告后的12个月内的运营支出和资本支出需求[376] - 公司计划未来12个月内的资金支持[186] - 公司可能需要额外资金来完成药物产品的开发和商业化[182] 知识产权 - 公司的知识产权可能无法提供足够的权利来排除他人开发类似或相同产品[248] - 公司的商业成功在很大程度上取决于我们能够在不侵犯第三方专利和其他专有权利的情况下运作[252] - 公司的知识产权可能无法充分保护我们的业务或使我们保持竞争优势[250] 财务状况 - 公司在2023年的固定资产净额为3,388千美元，较2022年的4,053千美元有所减少，其中包括实验室设备、办公家具和电脑设备等[387] - 公司在2023年的应计负债总额为18,343千美元，较2022年的8,604千美元有所增加，主要包括研发费用、员工薪酬福利和专业服务等[388] - 公司在2023年和2022年的未确认税收利润为3,109美元和1,406美元[413]

公司动态 - Athira Pharma宣布其候选药物ATH-1105在ALS临床前模型中展现出神经保护和抗炎作用的研究成果已发表在《Frontiers in Neuroscience》期刊上 [1] - ATH-1105是一种口服小分子药物 旨在增强神经营养因子HGF系统 在ALS临床前模型中显示出保护脊髓运动神经元 防止运动功能下降 减少炎症并延长生存期 [1][4] - 公司计划在2024年上半年推进ATH-1105进入首次人体研究 [3] 药物研究数据 - ATH-1105治疗在细胞培养和体内ALS模型中均产生显著且一致的益处 包括保护神经元免受ALS相关损伤 防止运动和神经功能进行性下降 减少炎症 保持体重并延长生存期 [2] - 在TDP-43小鼠ALS模型中 ATH-1105显著保持体重 减少运动和神经功能随时间下降 降低炎症和神经退行性变血浆生物标志物 防止轴突变性和TDP-43病理 并最终延长生存期 [2] - ATH-1105显著降低血浆神经丝轻链(NfL)水平 这是ALS神经退行性变的既定生物标志物 [2] 公司背景 - Athira Pharma是一家位于华盛顿州西雅图地区的临床后期生物制药公司 专注于开发恢复神经元健康和减缓神经退行性变的小分子药物 [5] - 公司管线包括调节神经营养HGF系统的候选药物 其中fosgonimeton(ATH-1017)正在2/3期LIFT-AD试验中评估用于治疗轻中度阿尔茨海默病 预计2024年下半年报告顶线数据 [5]

公司概况 - 公司是一家专注于开发小分子化合物的生物制药公司[68] - 公司的主力候选药物是一种皮下给药的小分子HGF/MET系统正调制剂，用于治疗中枢神经系统疾病[69] - 公司自成立至2023年9月30日，通过发行普通股、可转换优先股、普通股认股权证和可转换票据筹集了约4.074亿美元的净现金收入[77] - 公司截至2023年9月30日累计亏损为2.819亿美元，现金、现金等价物和投资为1.729亿美元[77] 财务状况 - 公司预计在可预见的未来将继续承担不断增加的运营亏损，主要原因包括推进产品候选药物的临床试验、扩展产品候选药物管线、增加研发人员、获得监管批准等[77] - 公司需要大量额外资金支持持续运营和进一步开发产品候选药物，预计现有现金、现金等价物和投资将足以支持至少未来12个月的运营支出[78] - 公司在2023年前九个月研发支出为7011万美元，同比增长52%[90] - 公司在2023年前九个月总行政支出为2634.2万美元，同比增长6%[92] - 公司截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.729亿美元[95] 研发与产品 - 公司的研发重点在于治疗中枢和外周神经系统退行性疾病[127] - 公司的主要产品候选药物fosgonimeton处于临床开发阶段，但临床试验结果可能不准确，且存在失败风险[130] - 公司进行的临床试验可能会因各种原因而延迟或终止，包括与FDA或其他监管机构的不一致、招募患者困难等[131] 风险因素 - 公司未完成关键临床试验，未获得任何产品候选药物的上市批准[120] - 公司的未来的成功和生存面临重大不确定性[120] - 公司的盈利能力取决于多个目标的实现[120] - 公司的前景高度依赖于成功开发fosgonimeton[125] 法律与合规 - 公司收到了司法部民事部门的民事调查要求，要求提供与公司与WSU的关系、2016年和2019年向国立卫生研究院（NIH）提交的某些资助申请以及2020年接受NIH资助有关的文件和信息[117] - 公司可能面临股东激进行为的影响，可能导致业务不稳定和战略方向不确定[239] - 公司作为公开公司，面临着越来越严格的监管环境，需要遵守萨班斯-奥克斯法案等法规，这可能增加公司的财务成本和管理压力[245] 数据安全与风险 - 公司依赖网络、基础设施和数据，面临数据安全风险[232] - 公司的内部计算机系统和合作伙伴的系统可能容易受到计算机病毒和未经授权访问的损害[232] - 公司可能面临来自数据隐私和安全方面的风险，包括数据泄露、安全漏洞和隐私侵犯[234]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发小分子化合物的生物制药公司[67] - 公司的主力候选药物是一种针对中枢神经系统障碍的小分子正调制剂[68] - 公司的主要临床试验包括ACT-AD和LIFT-AD，旨在评估针对轻度至中度阿尔茨海默病的药物效果[69] - 公司计划在2024年下半年公布LIFT-AD试验的最终结果[70] - 公司致力于发现和测试新的早期化合物，以增强HGF/MET系统，改善多种神经退行性疾病的神经健康[74] - 公司目标是开发成本效益高且易于转让给第三方制造商的小分子药物候选药[75] 财务状况及资金需求 - 公司自成立以来通过发行普通股、可转换优先股、普通股认股权证和可转换票据筹集了约4.07亿美元的净现金收入[76] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为2.49亿美元，现金、现金等价物和投资为1.96亿美元[77] - 公司预计未来将继续承担不断增加的运营亏损，主要用于推进产品候选药物的临床试验、扩展产品候选药物管线、增加研发人员、获得监管批准等方面[77] - 公司将需要大量额外资金支持持续运营和产品候选药物的进一步开发，可能通过股权发行、债务融资或其他资本来源融资[78] 研发费用及增长 - 研发费用主要包括直接和间接成本，如实验室材料、临床试验费用、咨询费用等，公司按发生时计入研发费用[80] - 公司预计研发费用将在可预见的未来继续增加，主要用于产品候选药物的研发活动、扩大产品管线、维护知识产权组合等方面[81] - 研发费用的增加主要是由于继续进行临床试验、增加人员成本和股权补偿费用、扩大产品管线等因素导致的[86] 行政费用及增长 - 总体和行政费用的增加主要是由于咨询和专业服务费用、业务发展费用、人员相关成本等方面的增加[87] 现金流及财务展望 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.963亿美元[95] - 根据公司当前经营计划，预计截至报告日期后的至少12个月内，公司的1.963亿美元现金、现金等价物和投资将足以支持经营费用和资本支出需求[97] - 2023年6月30日，公司的经营活动净现金流为-5047.6万美元[101] 风险因素 - 公司专注于开发小分子药物以恢复神经健康和减缓神经退行[119] - 公司未完成关键临床试验，未获得任何产品候选药物的上市批准[119] - 公司未来的成功和生存面临重大不确定性[119] - 公司的收入和盈利能力在很大程度上取决于实现多个目标[120] - 公司的未来成功高度依赖于成功开发技术和治疗中枢神经系统和外周神经系统疾病的产品候选药物[125]

公司使命和药物研发 - 公司的使命是通过推进针对神经健康的大胆疗法来恢复生命[10] - 公司的药物候选品在临床试验中表现出对阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等疾病具有治疗潜力[11] Fosgonimeton的临床表现 - Fosgonimeton在阿尔茨海默病的探索性2期试验中表现出良好的耐受性和有利的安全性[19] - Fosgonimeton降低了神经退行性和炎症标志物[21] - Fosgonimeton改善了阿尔茨海默病的标志物[22] - Fosgonimeton治疗可能对认知和功能产生潜在益处[23] - Fosgonimeton在阿尔茨海默病的蛋白质病理学上表现出方向性改善[22] - Fosgonimeton的临床发现支持其治疗潜力[26] - Fosgonimeton的研究结果显示治疗潜力[26] - Fosgonimeton在阿尔茨海默病中降低疾病状态生物标志物与认知和功能指标改善显著相关[28] - Fosgonimeton的临床结果支持其潜在临床意义[30] - Fosgonimeton有望改变神经退行性疾病的治疗范式[34] ATH-1105的神经保护作用 - ATH-1105对ALS小鼠模型的神经保护作用显著，包括减少轴突退化和脱髓鞘[42] - ATH-1105改善了神经和运动功能[43] - ATH-1105延长了ALS小鼠模型的存活时间，并延迟了首次死亡时间[46]