Avenue Therapeutics (ATXI) FY 2024 Annual General Meeting June 24, 2024 09:30 AM ET Speaker0 Welcome to the twenty twenty four Annual Meeting for Avenue Therapeutics Inc. Our host for today's conference is Doctor. Alexandra McLean, CEO. At this time, all participants will be in a listen only mode. I will now turn the call over to your host, Doctor. MacLean. You may begin. Speaker1 Good morning. I'm Alexandra MacLean, Chief Executive Officer and a member of the Board of Directors of Avenue Therapeutics Inc, ...

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 - 公司宣布完成SBMA(肌萎缩性脊髓性侧索硬化症)临床试验最后一例患者的最终随访 [1][2] - 公司期待在2024年中报告临床试验的顶线数据 [1][2] - 公司对AJ201在SBMA治疗中的前景保持乐观 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于神经系统疾病治疗药物开发和商业化的专科制药公司 [8] - 公司目前正在开发三种资产,包括SBMA治疗药物AJ201、BAER-101和静脉注射曲美布汀 [8] - 公司总部位于迈阿密,由Fortress Biotech公司创立 [8] AJ201临床试验 - AJ201是一种首创的SBMA治疗候选药物 [5][6] - 该药物通过多种机制调节SBMA,包括降解异常的雄激素受体蛋白以及激活Nrf1和Nrf2通路 [5] - 第一期临床试验显示AJ201具有良好的安全性和药代动力学特征 [5] - 目前正在进行的第1b/2a期临床试验旨在评估AJ201在SBMA患者中的安全性、药代动力学/药效学数据和临床反应 [2][5] - 该临床试验已完成最后一例患者的随访,预计2024年中报告顶线数据 [1][2] SBMA疾病概况 - SBMA是一种罕见的X连锁遗传性神经肌肉疾病,主要影响男性 [4] - 该疾病由雄激素受体基因中的三核苷酸CAG重复扩张引起,导致产生异常的多谷氨酸蛋白聚集,引起肌肉萎缩 [4] - 目前尚无获批的治疗方法 [4] 多谷氨酸疾病概况 - 多谷氨酸疾病是一类由蛋白质中的多谷氨酸重复扩张引起的神经退行性疾病 [7] - 这类疾病的共同特征是突变蛋白质在受累组织中聚集,导致神经炎症、氧化应激和蛋白质质量控制失调 [7] - 同时调节多种细胞通路,如增强突变蛋白降解、诱导抗氧化和热休克反应、提高蛋白酶体表达,为AJ201在SBMA及其他多谷氨酸疾病治疗中的潜力提供了理论依据 [7]

财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度净亏损分别约为430万美元和760万美元，截至2024年3月31日累计亏损约9530万美元[105] - 公司预计未来几年将继续产生研发和行政成本，并出现运营亏损[106] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损9530万美元，预计未来仍会有大量运营亏损[128] - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为240万美元和120万美元，增长97%，主要因AJ201临床研究费用增加110万美元和非现金股票补偿成本增加10万美元；研发 - 已收购许可证费用分别为0和420万美元，减少100%，与2023年AJ201许可证收购有关[129][131] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为130万美元和100万美元，增长34%，主要因专业费用增加20万美元和非现金股票补偿成本增加10万美元[129][132] - 2024年和2023年第一季度利息收入分别为4.9万美元和3.7万美元，增长32%，因现金及现金等价物余额增加[129][133] - 2024年和2023年第一季度普通股认股权证负债结算损失分别为60万美元和0，A类和B类认股权证发行时将0.6百万美元公允价值分配给2023年1月认股权证作为诱导成本[129][134] - 2024年和2023年第一季度认股权证负债公允价值变动损失分别为10万美元和90万美元，减少87%，主要因行使价修改、认股权证行使和股价波动[129][135] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为320万美元，预计未来费用大幅增加，需额外融资，若无额外资金，现金不足以支持2024年第三季度后的运营计划[136][137] - 2024年和2023年第一季度经营活动使用的现金及现金等价物分别为310万美元和160万美元，融资活动提供的现金及现金等价物分别为450万美元和310万美元；第一季度末后，公司根据2024年5月认股权证诱导获得净收益390万美元[139][141][142] 业务线数据关键指标变化 - AJ201的1b/2a期临床试验已完成入组，预计2024年年中公布顶线数据[111] - IV Tramadol的3期安全性研究协议和统计分析方法已与FDA达成最终协议，将随机分配约300名患者[113] - BAER - 101在临床前研究中，以0.3mg/kg的口服最小有效剂量完全抑制了癫痫发作活动[116] 公司交易与费用 - 公司为获得AJ201产品候选药物的知识产权独家权利，支付了300万美元的初始现金许可费，并可能需支付高达1080万美元的报销款[109][110] 公司股权相关 - 2024年4月26日，公司进行了1比75的反向股票拆分[118] - 2023年5月19日，公司收到纳斯达克关于股东权益不足的通知，后获延期至2024年5月20日恢复合规[119][121] - 2023年9月27日，公司收到纳斯达克关于最低出价价格不足的通知，获180天宽限期至2024年3月25日[120] - 公司需在2024年5月20日前，至少连续10个交易日收盘价达到每股1美元以满足出价价格要求[121] - 2024年1月5日，公司与投资者达成认股权证诱导协议，涉及可购买25,871股普通股的2023年1月认股权证和可购买194,667股普通股的2023年11月认股权证，行使价分别为每股116.25美元和22.545美元，诱导后行使价均为22.545美元，公司将私募发行可购买220,538股普通股的A类认股权证和B类认股权证，认股权证行使净收益约450万美元[122][123] - 因2024年1月认股权证诱导，公司在截至2024年3月31日的三个月内确认A类和B类认股权证的推定股息430万美元[124]

财务状况 - Avenue Therapeutics, Inc.（Nasdaq: ATXI）在2024年第一季度现金及现金等价物总额为320万美元，较2023年底的180万美元增加了140万美元[6] - 研发费用为2024年第一季度240万美元，较2023年第一季度的120万美元增加了100%[7] - 总体而言，2024年第一季度净亏损为430万美元，每股亏损15.40美元，较2023年第一季度的净亏损760.2万美元，每股亏损101.57美元有所减少[9]

文章核心观点 公司2024年第一季度在中枢神经系统治疗产品线关键里程碑执行上成果丰硕，各项目取得进展，同时公布财务结果，现金状况改善但仍面临亏损 [1][2][7] 近期公司亮点 AJ201 - 4月举办虚拟关键意见领袖活动，专家讨论SBMA特征、治疗情况及AJ201试验设计和潜力，活动回放可查看 [3] BAER - 101 - 2024年2月和3月分别在《药物开发研究》和美国实验神经治疗学会年会上展示临床前结果，体内数据显示其能显著抑制癫痫发作，可选择性靶向GABAA α2和α3亚型，降低耐受性和滥用风险 [4] - 若获得必要融资，计划启动2a期临床试验，研究其对常见或罕见癫痫患者的抗癫痫特性 [4] IV Tramadol - 1月与FDA就静脉注射曲马多3期研究的安全研究方案和统计分析方法达成最终协议，拟随机分配约300名拇囊炎切除术后患者接受静脉注射曲马多或吗啡止痛，目标是尽快启动3期安全研究，预计12个月内完成并提交FDA [5] 其他亮点 - 2024年1月和5月，通过认股权证行使交易共筹集约940万美元总收益 [6] - 2024年4月进行1比75反向股票分割，有望使公司符合纳斯达克每股1美元最低出价要求以维持上市 [6] 财务结果 现金状况 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物总计320万美元，较2023年12月31日的180万美元增加140万美元；5月完成认股权证诱导交易，获得440万美元总收益 [7] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为240万美元，2023年第一季度为120万美元；2023年第一季度还有420万美元AJ201许可证收购费用 [7] 管理费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为130万美元，2023年第一季度为100万美元 [7] 净亏损 - 2024年第一季度普通股股东净亏损430万美元，即每股15.40美元；2023年第一季度净亏损750万美元，即每股101.57美元 [7] 公司简介 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司，目前正在开发AJ201、BAER - 101和IV tramadol三个资产 [8]

文章核心观点 - 公司宣布达成协议，部分未行使认股权证将立即行使，预计获约440万美元收益，还将发行新认股权证 [1] 分组1：认股权证行使情况 - 公司达成协议，部分未行使认股权证将立即行使，可购买689,680股普通股 [1] - 行使的认股权证包括2022年10月11日、2023年11月2日、2024年1月9日发行的，原行使价分别为每股116.25美元、22.545美元、22.545美元，现以每股6.20美元的降低行使价现金行使 [1] - 行使认股权证发行的普通股已根据有效注册声明登记，交易预计2024年5月1日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] - 行使认股权证预计为公司带来约440万美元毛收益，扣除费用前 [1] 分组2：新认股权证发行情况 - 作为认股权证现金行使的对价，公司将发行新的未注册C系列和D系列认股权证，各可购买多达689,680股普通股，每份新认股权证支付0.125美元 [2] - 新C系列和D系列认股权证行使价为每股6.20美元，C系列发行后立即可行使，有效期五年，D系列发行后立即可行使，有效期18个月 [2] - 新认股权证通过私募发行，未根据1933年证券法注册，公司将向SEC提交注册声明，涵盖行使新认股权证可发行普通股的转售 [3] 分组3：公司概况 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][5] - 公司目前正在开发三个资产，包括用于脊髓和延髓肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的BAER101、处于成人急性术后疼痛管理3期临床开发的静脉曲马多 [5] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [5]

股票合并公告 - Avenue Therapeutics宣布将进行1比75的股票合并，以符合纳斯达克每股最低1美元的要求[1] - 股票合并后，发行的普通股数量将从约4470万股减少到约60万股[2] - 股东持有股票的实物股份证书需要进行交换，持有股票在银行、经纪人或其他代理人名下的股东无需采取任何行动[3]

财务数据关键指标变化 - 公司2023年和2022年净亏损分别约为1050万美元和360万美元，截至2023年12月31日累计亏损约9090万美元[373] - 2023年和2022年研发费用分别为610万美元和270万美元，增长127%，主要因临床试验费用增加470万美元等[410][411] - 2023年和2022年研发 - 已收购许可证费用分别为420万美元和0，增加420万美元，源于安济300万美元预付款和120万美元对价股份公允价值[410][411] - 2023年和2022年一般及行政费用分别为420万美元和530万美元，减少22%，主要因2022年回购股份费用减少200万美元[410][413] - 2023年和2022年利息收入分别为10万美元和2万美元，增长530%，因现金及现金等价物利率上升[410][415] - 2023年和2022年融资成本 - 认股权证负债分别为33.2万美元和116万美元，减少71%[410] - 2023年和2022年认股权证负债公允价值变动分别为 - 425.8万美元和 - 558万美元，变动 - 24%[410] - 2023年和2022年净亏损分别为1048.8万美元和360.3万美元，增长191%[410] - 2023年12月31日公司现金及现金等价物为180万美元，2022年12月31日为670万美元[420] - 2023年经营、投资、融资活动产生的现金流量分别为 - 945.1万美元、 - 300万美元、752.6万美元；2022年分别为 - 759.6万美元、0、1054.1万美元[421] - 2023年经营活动使用的净现金及现金等价物约为950万美元，主要包括1050万美元净亏损、430万美元认股权证负债公允价值减少和30万美元经营资产及负债变动，非现金费用增加560万美元部分抵消[422] - 2022年经营活动使用的净现金及现金等价物约为760万美元，主要包括360万美元净亏损和50万美元经营资产及负债减少，股份支付非现金费用40万美元部分抵消[423] - 2023年投资活动使用的净现金约为300万美元，为与AJ201相关的许可费支付，2022年无投资活动[424] - 2023年融资活动提供的净现金为750万美元，主要来自2023年11月公开发行证券所得380万美元、1月注册直接发行和私募所得310万美元、9月私募所得60万美元[425] - 2022年融资活动提供的净现金为1050万美元，主要来自2022年10月承销公开发行证券所得1150万美元和认股权证行权所得10万美元，回购普通股110万美元部分抵消[427] - 2023年1月注册直接发行和私募净所得280万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用，未考虑认股权证行权[430] - 2023年9月私募净所得约60万美元，扣除发行费用，未产生承销或配售代理费[431] - 2023年11月公开发行净所得约380万美元，扣除配售代理费和发行费用，未考虑认股权证行权[436] - 2024年1月认股权证行使和私募，认股权证行使毛所得约500万美元，未扣除配售代理费和发行成本[437] 业务线数据关键指标变化 - AJ201 - 公司为获得AJ201产品候选药物的知识产权独家权利，支付了300万美元初始现金许可费，并可能需支付最高1080万美元的报销款[378] - AJ201的1b/2a期试验预计招募约25名患者，2024年1月宣布完成招募，预计二季度公布topline数据[380][381] - 公司在许可协议下有未来付款义务，与AnnJi的许可协议，1b/2a期临床开发最高付款1080万美元，截至2023年12月31日剩余630万美元，额外里程碑付款2.07亿美元可能需支付[439] 业务线数据关键指标变化 - IV tramadol - 2022年FDA咨询委员会就IV tramadol投票结果为8票赞成、14票反对，2024年1月与FDA就3期安全研究协议和统计分析方法达成最终协议，研究将随机分配约300名患者[383][385] 业务线数据关键指标变化 - BAER - 101 - BAER - 101在GAERS模型中以0.3 mg/kg的最小有效剂量口服给药可完全抑制癫痫发作活动[388] 公司收购与股权相关 - 公司收购Baergic需满足条件，包括完成股权融资获得不少于750万美元的总收益等[389] - 2023年5月19日公司收到纳斯达克关于股东权益不足的通知，7月17日获延期至11月15日，未能达标，2024年3月11日获延期至5月20日[392][394] - 2023年9月27日公司收到纳斯达克关于最低出价价格不足的通知，有180天宽限期至2024年3月25日[393] - 2024年1月9日股东批准将普通股授权数量从7500万股增加到2亿股，2月20日提交证书修正案[395] - 2024年3月6日起，持有公司约56%有表决权资本股票的股东签署书面同意书，批准董事会进行1比30至1比75的反向股票拆分[396]