文章核心观点 - 2024年第三季度Avenue Therapeutics在神经疾病创新疗法研发管线推进上取得进展 公司将在未来几个月公布AJ201的临床数据 同时介绍了公司近期动态和财务情况 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年5月AJ201治疗脊髓延髓肌肉萎缩症（SBMA）的1b/2a期临床试验完成最后一次患者访视 预计2024年底公布顶线数据 [3] - 该试验为期12周 多中心 随机 双盲 共招募25名患者 随机分配至AJ201（600mg/天）或安慰剂组 [3] - 主要终点是评估AJ201在临床和基因确诊的SBMA受试者中的安全性和耐受性 次要终点包括药代动力学和药效学数据 探索性目标包括MRI扫描显示的脂肪和肌肉成分变化 [3] BAER - 101 - 待获得额外融资后 公司计划启动BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫疾病患者的2a期临床试验 [4] - 临床前小鼠模型显示BAER - 101能完全抑制癫痫发作 起效快且效果稳定 [4] IV Tramadol - 公司已与美国FDA就静脉注射曲马多（IV tramadol）的3期研究的安全性研究方案和统计分析方法达成最终协议 [5] - 拟开展的研究将约300名拇囊炎切除术后患者随机分配至IV tramadol或IV吗啡组进行48小时术后止痛治疗 患者可使用静脉注射氢吗啡酮缓解突破性疼痛 [5] - 公司计划在获得额外融资或合作后启动3期安全性研究 并认为研究可在启动后12个月内完成并提交给FDA [5] 财务结果 现金状况 - 截至2024年9月30日 现金及现金等价物总计260万美元 较2024年6月30日的490万美元减少230万美元 较2023年12月31日的180万美元增加80万美元 [6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为230万美元 2023年第三季度为90万美元 [6] 管理费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为80万美元 2023年第三季度为120万美元 [6] 净亏损 - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为310万美元 即每股亏损1.92美元 2023年第三季度净收入为50万美元 即每股收益4.86美元 [6] 公司概况 - Avenue Therapeutics是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 目前正在开发AJ201 BAER - 101和IV tramadol三个资产 [7] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密 由Fortress Biotech, Inc. 创立 [7]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布首席执行官将参加Maxim Group的2024医疗保健虚拟峰会炉边谈话 [1] 公司信息 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三款资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的BAER - 101、用于成人急性术后疼痛管理的静脉曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] 活动信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将参加2024年10月15日下午1:30的炉边谈话 [1] - 炉边谈话对注册参会者开放，投资者可在此处注册或登录会议 [1] 联系方式 - 联系人Jaclyn Jaffe [2] - 联系电话(781) 652 - 4500 [2] - 邮箱ir@avenuetx.com [2]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布首席执行官将参加两场投资者会议，介绍公司是专注神经疾病疗法开发和商业化的专业制药公司及相关资产情况 [1][2] 公司参会信息 - 首席执行官Alexandra MacLean将参加H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议，时间为2024年9月9日，地点在纽约，形式为公司展示和一对一会议，公司展示将从当天上午7点起供参会者按需观看 [1] - 首席执行官Alexandra MacLean将参加Lake Street Capital Markets BIG8会议，时间为2024年9月12日，地点在纽约，形式为一对一会议 [1] 公司基本情况 - 是专注神经疾病疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及用于成人急性术后疼痛管理的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 联系人为Jaclyn Jaffe，联系电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2]

财务状况 - 公司在2024年6月30日的累计亏损约为9800万美元[141] - 公司预计未来几年内将继续发生研发和管理费用,并将持续亏损[142] - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为490万美元[201] - 2024年上半年经营活动使用现金537.3万美元[202] - 2024年上半年筹资活动提供现金850.9万美元,主要来自于2024年5月认股权证诱导[207] - 2024年上半年现金及现金等价物净增加313.6万美元[202] - 2024年上半年归属于普通股股东的净亏损为1584.2万美元,较2023年同期增加37%[192] 融资活动 - 公司计划通过出售债务或股权证券等方式获得额外资金,但无法保证能够以可接受的条款筹集到所需资金[143] - 公司于2024年1月5日与投资者签订了认股权证激励协议,投资者同意以现金以较低的行权价格行使其认股权证,作为回报公司同意向投资者发行新的系列A和系列B认股权证[162] - 公司于2024年4月28日与投资者签订了认股权证激励协议,投资者同意以现金以较低的行权价格行使其认股权证,作为回报公司同意向投资者发行新的系列C和系列D认股权证[164,165] - 公司于2024年5月10日与H.C. Wainwright & Co. LLC签订了"随时发行"协议,可以不时地通过该公司发行和出售公司普通股[169] 产品开发 - 公司于2023年2月与AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.签订独家许可协议,获得AJ201的知识产权[146][147][148] - 公司正在进行AJ201的12周期1b/2a期临床试验,预计于2024年下半年公布试验结果[149][150] - 公司与FDA就IV曲美布汀的临床试验方案达成一致,计划尽快启动新的III期安全性试验[151][152] - 公司通过收购Baergic公司获得BAER-101化合物,该化合物在动物模型中显示抗癫痫作用[153][154] 费用情况 - 2024年第二季度研发费用为136.1万美元,较2023年同期下降了166.6万美元,主要是临床开发成本减少[181] - 2024年第二季度一般及行政费用为146.2万美元,较2023年同期增加了56.6万美元,主要是支付给InvaGen的费用增加、向Fortress发行普通股以及非现金股份支付成本增加[184] - 2024年上半年研发费用为375.2万美元,较2023年同期下降12%[189] - 2024年上半年研发费用中无2023年上半年4.23亿美元的许可费支出[190] - 2024年上半年一般及行政费用为277.8万美元,较2023年同期增加48%[190] - 2024年上半年损失结算普通股认股权证负债为75.9万美元[199] - 2024年上半年普通股认股权证公允价值变动收益为13.9万美元,2023年同期为损失102.8万美元[200]

临床试验进展 - 完成最后一名患者的随访,预计在2024年下半年公布AJ201 I期/II期a期临床试验的首次数据[3] - 正在与FDA就IV曲美布汀III期安全性研究的方案和统计分析方法达成最终协议,计划在获得额外融资或合作伙伴后启动该研究[6] - 在获得额外融资的前提下,计划启动BAER-101用于治疗局灶性癫痫和其他癫痫性疾病的II期a期临床试验[7] 公司资金情况 - 2024年5月完成4.4百万美元的认股权证行权交易,获得额外资金[8] - 2024年4月完成1:75的反向股票拆分,并获得纳斯达克持续上市的批准[8] - 截至2024年6月30日,现金及现金等价物为490.9万美元,较上一季度增加170万美元,较2023年12月31日增加310万美元[9] 财务数据 - 2024年第二季度研发费用为136.1万美元,较2023年同期下降54.9%[9] - 2024年第二季度管理费用为146.2万美元,较2023年同期增加63.3%[9] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为269.2万美元,每股亏损6.43美元,较2023年同期的400.7万美元和38.74美元每股亏损有所下降[9] 公司资产 - 公司目前正在开发三项资产,包括SBMA治疗候选药物AJ201、选择性GABAA α2、α3受体正性致敏调节剂BAER-101以及用于急性术后疼痛管理的IV曲美布汀[10]

文章核心观点 - 公司公布2024年第二季度财务结果和近期公司亮点，在神经疾病创新疗法研发管线取得进展，AJ201试验完成最后患者访视，预计下半年公布数据，还介绍了其他产品进展及财务状况 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年5月，AJ201治疗SBMA的1b/2a期临床试验完成最后患者访视，预计2024年下半年公布顶线数据 [3] - 该试验为12周、多中心、随机、双盲试验，招募25名患者，随机分配至AJ201（600mg/天）或安慰剂组 [3] - 主要终点是评估AJ201在临床和基因确诊的SBMA受试者中的安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学和药效学数据，探索性目标包括MRI扫描显示的脂肪和肌肉成分变化 [3] BAER - 101 - 待获得额外融资，公司计划启动BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫疾病患者的2a期临床试验 [4] - 临床前小鼠模型显示BAER - 101能完全抑制癫痫活动，起效快且效果稳定，相关数据于2024年3月在会议上展示并于2月发表 [4] IV Tramadol - 2024年初，公司与FDA就静脉注射曲马多3期研究的安全性研究方案和统计分析方法达成最终协议 [5] - 拟议研究将约300名拇囊炎切除术后患者随机分配至静脉注射曲马多或静脉注射吗啡组，术后48小时内止痛，患者可使用静脉注射氢吗啡酮缓解突破性疼痛，公司待额外融资或合作后启动3期安全性研究 [5] 一般公司事务 - 4月，公司通过认股权证行使交易筹集440万美元毛收入 [6] - 2024年4月26日，公司对已发行和流通的普通股进行1比75的反向股票分割 [7] - 2024年5月，公司收到纳斯达克股票市场有限责任公司正式通知，证明其符合在纳斯达克资本市场继续上市的所有适用标准 [7] 财务结果 现金状况 - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总计490万美元，较2024年3月31日的320万美元增加170万美元，较2023年12月31日的180万美元增加310万美元 [8] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为140万美元，2023年第二季度为300万美元 [8] 管理费用 - 2024年第二季度一般及行政费用为150万美元，2023年第二季度为90万美元 [8] 净亏损 - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为270万美元，即每股6.43美元，2023年第二季度净亏损为400万美元，即每股38.74美元 [8] 公司简介 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司，目前正在开发AJ201、BAER - 101和IV tramadol三个资产 [9]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 无相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 无相关内容 其他重要信息 - 公司举行2024年度股东大会 会议由首席执行官Alexandra MacLean博士主持 [1][2] - 公司董事会成员及审计、法律等各方代表出席会议 [3] - 会议确认达到法定人数 以2024年4月30日为记录日期 多数具有投票权的股份出席 [4] - 股东大会通过三项决议 包括选举董事至2025年年度股东大会 批准KPMG LLP作为2024财年独立注册会计师事务所 以及修订2015年激励计划 [5][6][7][8] - 2015年激励计划修订内容包括增加500万股授权股份 将计划期限延长至2034年6月24日 将激励性股票期权可发行股份上限增加500万股 并将非雇员董事年度奖励股份限额提高至50万股 [6][8][10] - 所有决议均获得股东批准 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 - 无相关内容

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 - 公司宣布完成SBMA(肌萎缩性脊髓性侧索硬化症)临床试验最后一例患者的最终随访 [1][2] - 公司期待在2024年中报告临床试验的顶线数据 [1][2] - 公司对AJ201在SBMA治疗中的前景保持乐观 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于神经系统疾病治疗药物开发和商业化的专科制药公司 [8] - 公司目前正在开发三种资产,包括SBMA治疗药物AJ201、BAER-101和静脉注射曲美布汀 [8] - 公司总部位于迈阿密,由Fortress Biotech公司创立 [8] AJ201临床试验 - AJ201是一种首创的SBMA治疗候选药物 [5][6] - 该药物通过多种机制调节SBMA,包括降解异常的雄激素受体蛋白以及激活Nrf1和Nrf2通路 [5] - 第一期临床试验显示AJ201具有良好的安全性和药代动力学特征 [5] - 目前正在进行的第1b/2a期临床试验旨在评估AJ201在SBMA患者中的安全性、药代动力学/药效学数据和临床反应 [2][5] - 该临床试验已完成最后一例患者的随访,预计2024年中报告顶线数据 [1][2] SBMA疾病概况 - SBMA是一种罕见的X连锁遗传性神经肌肉疾病,主要影响男性 [4] - 该疾病由雄激素受体基因中的三核苷酸CAG重复扩张引起,导致产生异常的多谷氨酸蛋白聚集,引起肌肉萎缩 [4] - 目前尚无获批的治疗方法 [4] 多谷氨酸疾病概况 - 多谷氨酸疾病是一类由蛋白质中的多谷氨酸重复扩张引起的神经退行性疾病 [7] - 这类疾病的共同特征是突变蛋白质在受累组织中聚集,导致神经炎症、氧化应激和蛋白质质量控制失调 [7] - 同时调节多种细胞通路,如增强突变蛋白降解、诱导抗氧化和热休克反应、提高蛋白酶体表达,为AJ201在SBMA及其他多谷氨酸疾病治疗中的潜力提供了理论依据 [7]