文章核心观点 - 公司公布2024年第二季度财务结果和近期公司亮点，在神经疾病创新疗法研发管线取得进展，AJ201试验完成最后患者访视，预计下半年公布数据，还介绍了其他产品进展及财务状况 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年5月，AJ201治疗SBMA的1b/2a期临床试验完成最后患者访视，预计2024年下半年公布顶线数据 [3] - 该试验为12周、多中心、随机、双盲试验，招募25名患者，随机分配至AJ201（600mg/天）或安慰剂组 [3] - 主要终点是评估AJ201在临床和基因确诊的SBMA受试者中的安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学和药效学数据，探索性目标包括MRI扫描显示的脂肪和肌肉成分变化 [3] BAER - 101 - 待获得额外融资，公司计划启动BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫疾病患者的2a期临床试验 [4] - 临床前小鼠模型显示BAER - 101能完全抑制癫痫活动，起效快且效果稳定，相关数据于2024年3月在会议上展示并于2月发表 [4] IV Tramadol - 2024年初，公司与FDA就静脉注射曲马多3期研究的安全性研究方案和统计分析方法达成最终协议 [5] - 拟议研究将约300名拇囊炎切除术后患者随机分配至静脉注射曲马多或静脉注射吗啡组，术后48小时内止痛，患者可使用静脉注射氢吗啡酮缓解突破性疼痛，公司待额外融资或合作后启动3期安全性研究 [5] 一般公司事务 - 4月，公司通过认股权证行使交易筹集440万美元毛收入 [6] - 2024年4月26日，公司对已发行和流通的普通股进行1比75的反向股票分割 [7] - 2024年5月，公司收到纳斯达克股票市场有限责任公司正式通知，证明其符合在纳斯达克资本市场继续上市的所有适用标准 [7] 财务结果 现金状况 - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总计490万美元，较2024年3月31日的320万美元增加170万美元，较2023年12月31日的180万美元增加310万美元 [8] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为140万美元，2023年第二季度为300万美元 [8] 管理费用 - 2024年第二季度一般及行政费用为150万美元，2023年第二季度为90万美元 [8] 净亏损 - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为270万美元，即每股6.43美元，2023年第二季度净亏损为400万美元，即每股38.74美元 [8] 公司简介 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司，目前正在开发AJ201、BAER - 101和IV tramadol三个资产 [9]

Avenue Therapeutics (ATXI) FY 2024 Annual General Meeting June 24, 2024 09:30 AM ET Speaker0 Welcome to the twenty twenty four Annual Meeting for Avenue Therapeutics Inc. Our host for today's conference is Doctor. Alexandra McLean, CEO. At this time, all participants will be in a listen only mode. I will now turn the call over to your host, Doctor. MacLean. You may begin. Speaker1 Good morning. I'm Alexandra MacLean, Chief Executive Officer and a member of the Board of Directors of Avenue Therapeutics Inc, ...

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布其首席执行官将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示，展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1] 公司信息 - 公司是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及处于3期临床开发阶段、用于在医疗监督的医疗环境中管理成人急性术后疼痛的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 公司联系方式为电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2] 会议信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将在H.C. Wainwright第5届年度神经展望虚拟会议上进行展示 [1] - 展示内容将于2024年6月27日上午7点起供注册参会者按需观看 [1]

文章核心观点 - 公司宣布完成SBMA(肌萎缩性脊髓性侧索硬化症)临床试验最后一例患者的最终随访 [1][2] - 公司期待在2024年中报告临床试验的顶线数据 [1][2] - 公司对AJ201在SBMA治疗中的前景保持乐观 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于神经系统疾病治疗药物开发和商业化的专科制药公司 [8] - 公司目前正在开发三种资产,包括SBMA治疗药物AJ201、BAER-101和静脉注射曲美布汀 [8] - 公司总部位于迈阿密,由Fortress Biotech公司创立 [8] AJ201临床试验 - AJ201是一种首创的SBMA治疗候选药物 [5][6] - 该药物通过多种机制调节SBMA,包括降解异常的雄激素受体蛋白以及激活Nrf1和Nrf2通路 [5] - 第一期临床试验显示AJ201具有良好的安全性和药代动力学特征 [5] - 目前正在进行的第1b/2a期临床试验旨在评估AJ201在SBMA患者中的安全性、药代动力学/药效学数据和临床反应 [2][5] - 该临床试验已完成最后一例患者的随访,预计2024年中报告顶线数据 [1][2] SBMA疾病概况 - SBMA是一种罕见的X连锁遗传性神经肌肉疾病,主要影响男性 [4] - 该疾病由雄激素受体基因中的三核苷酸CAG重复扩张引起,导致产生异常的多谷氨酸蛋白聚集,引起肌肉萎缩 [4] - 目前尚无获批的治疗方法 [4] 多谷氨酸疾病概况 - 多谷氨酸疾病是一类由蛋白质中的多谷氨酸重复扩张引起的神经退行性疾病 [7] - 这类疾病的共同特征是突变蛋白质在受累组织中聚集,导致神经炎症、氧化应激和蛋白质质量控制失调 [7] - 同时调节多种细胞通路,如增强突变蛋白降解、诱导抗氧化和热休克反应、提高蛋白酶体表达,为AJ201在SBMA及其他多谷氨酸疾病治疗中的潜力提供了理论依据 [7]

财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度净亏损分别约为430万美元和760万美元，截至2024年3月31日累计亏损约9530万美元[105] - 公司预计未来几年将继续产生研发和行政成本，并出现运营亏损[106] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损9530万美元，预计未来仍会有大量运营亏损[128] - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为240万美元和120万美元，增长97%，主要因AJ201临床研究费用增加110万美元和非现金股票补偿成本增加10万美元；研发 - 已收购许可证费用分别为0和420万美元，减少100%，与2023年AJ201许可证收购有关[129][131] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为130万美元和100万美元，增长34%，主要因专业费用增加20万美元和非现金股票补偿成本增加10万美元[129][132] - 2024年和2023年第一季度利息收入分别为4.9万美元和3.7万美元，增长32%，因现金及现金等价物余额增加[129][133] - 2024年和2023年第一季度普通股认股权证负债结算损失分别为60万美元和0，A类和B类认股权证发行时将0.6百万美元公允价值分配给2023年1月认股权证作为诱导成本[129][134] - 2024年和2023年第一季度认股权证负债公允价值变动损失分别为10万美元和90万美元，减少87%，主要因行使价修改、认股权证行使和股价波动[129][135] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为320万美元，预计未来费用大幅增加，需额外融资，若无额外资金，现金不足以支持2024年第三季度后的运营计划[136][137] - 2024年和2023年第一季度经营活动使用的现金及现金等价物分别为310万美元和160万美元，融资活动提供的现金及现金等价物分别为450万美元和310万美元；第一季度末后，公司根据2024年5月认股权证诱导获得净收益390万美元[139][141][142] 业务线数据关键指标变化 - AJ201的1b/2a期临床试验已完成入组，预计2024年年中公布顶线数据[111] - IV Tramadol的3期安全性研究协议和统计分析方法已与FDA达成最终协议，将随机分配约300名患者[113] - BAER - 101在临床前研究中，以0.3mg/kg的口服最小有效剂量完全抑制了癫痫发作活动[116] 公司交易与费用 - 公司为获得AJ201产品候选药物的知识产权独家权利，支付了300万美元的初始现金许可费，并可能需支付高达1080万美元的报销款[109][110] 公司股权相关 - 2024年4月26日，公司进行了1比75的反向股票拆分[118] - 2023年5月19日，公司收到纳斯达克关于股东权益不足的通知，后获延期至2024年5月20日恢复合规[119][121] - 2023年9月27日，公司收到纳斯达克关于最低出价价格不足的通知，获180天宽限期至2024年3月25日[120] - 公司需在2024年5月20日前，至少连续10个交易日收盘价达到每股1美元以满足出价价格要求[121] - 2024年1月5日，公司与投资者达成认股权证诱导协议，涉及可购买25,871股普通股的2023年1月认股权证和可购买194,667股普通股的2023年11月认股权证，行使价分别为每股116.25美元和22.545美元，诱导后行使价均为22.545美元，公司将私募发行可购买220,538股普通股的A类认股权证和B类认股权证，认股权证行使净收益约450万美元[122][123] - 因2024年1月认股权证诱导，公司在截至2024年3月31日的三个月内确认A类和B类认股权证的推定股息430万美元[124]

财务状况 - Avenue Therapeutics, Inc.（Nasdaq: ATXI）在2024年第一季度现金及现金等价物总额为320万美元，较2023年底的180万美元增加了140万美元[6] - 研发费用为2024年第一季度240万美元，较2023年第一季度的120万美元增加了100%[7] - 总体而言，2024年第一季度净亏损为430万美元，每股亏损15.40美元，较2023年第一季度的净亏损760.2万美元，每股亏损101.57美元有所减少[9]

文章核心观点 公司2024年第一季度在中枢神经系统治疗产品线关键里程碑执行上成果丰硕，各项目取得进展，同时公布财务结果，现金状况改善但仍面临亏损 [1][2][7] 近期公司亮点 AJ201 - 4月举办虚拟关键意见领袖活动，专家讨论SBMA特征、治疗情况及AJ201试验设计和潜力，活动回放可查看 [3] BAER - 101 - 2024年2月和3月分别在《药物开发研究》和美国实验神经治疗学会年会上展示临床前结果，体内数据显示其能显著抑制癫痫发作，可选择性靶向GABAA α2和α3亚型，降低耐受性和滥用风险 [4] - 若获得必要融资，计划启动2a期临床试验，研究其对常见或罕见癫痫患者的抗癫痫特性 [4] IV Tramadol - 1月与FDA就静脉注射曲马多3期研究的安全研究方案和统计分析方法达成最终协议，拟随机分配约300名拇囊炎切除术后患者接受静脉注射曲马多或吗啡止痛，目标是尽快启动3期安全研究，预计12个月内完成并提交FDA [5] 其他亮点 - 2024年1月和5月，通过认股权证行使交易共筹集约940万美元总收益 [6] - 2024年4月进行1比75反向股票分割，有望使公司符合纳斯达克每股1美元最低出价要求以维持上市 [6] 财务结果 现金状况 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物总计320万美元，较2023年12月31日的180万美元增加140万美元；5月完成认股权证诱导交易，获得440万美元总收益 [7] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为240万美元，2023年第一季度为120万美元；2023年第一季度还有420万美元AJ201许可证收购费用 [7] 管理费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为130万美元，2023年第一季度为100万美元 [7] 净亏损 - 2024年第一季度普通股股东净亏损430万美元，即每股15.40美元；2023年第一季度净亏损750万美元，即每股101.57美元 [7] 公司简介 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司，目前正在开发AJ201、BAER - 101和IV tramadol三个资产 [8]

文章核心观点 - 公司宣布达成协议，部分未行使认股权证将立即行使，预计获约440万美元收益，还将发行新认股权证 [1] 分组1：认股权证行使情况 - 公司达成协议，部分未行使认股权证将立即行使，可购买689,680股普通股 [1] - 行使的认股权证包括2022年10月11日、2023年11月2日、2024年1月9日发行的，原行使价分别为每股116.25美元、22.545美元、22.545美元，现以每股6.20美元的降低行使价现金行使 [1] - 行使认股权证发行的普通股已根据有效注册声明登记，交易预计2024年5月1日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] - 行使认股权证预计为公司带来约440万美元毛收益，扣除费用前 [1] 分组2：新认股权证发行情况 - 作为认股权证现金行使的对价，公司将发行新的未注册C系列和D系列认股权证，各可购买多达689,680股普通股，每份新认股权证支付0.125美元 [2] - 新C系列和D系列认股权证行使价为每股6.20美元，C系列发行后立即可行使，有效期五年，D系列发行后立即可行使，有效期18个月 [2] - 新认股权证通过私募发行，未根据1933年证券法注册，公司将向SEC提交注册声明，涵盖行使新认股权证可发行普通股的转售 [3] 分组3：公司概况 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][5] - 公司目前正在开发三个资产，包括用于脊髓和延髓肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的BAER101、处于成人急性术后疼痛管理3期临床开发的静脉曲马多 [5] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [5]

股票合并公告 - Avenue Therapeutics宣布将进行1比75的股票合并，以符合纳斯达克每股最低1美元的要求[1] - 股票合并后，发行的普通股数量将从约4470万股减少到约60万股[2] - 股东持有股票的实物股份证书需要进行交换，持有股票在银行、经纪人或其他代理人名下的股东无需采取任何行动[3]