产品研发与临床进展 - 2024年1月，AJ201的1b/2a期临床试验完成25名患者入组，预计2024年第二季度公布顶线数据[2][3] - 2023年12月至2024年3月，公司在三个科学同行评审场合展示BAER - 101临床前结果，其最小有效剂量0.3mg/kg可完全抑制癫痫发作[4] - 2024年1月，公司与FDA就静脉曲马多3期研究的安全研究方案和统计分析方法达成最终协议，研究将随机分配约300名患者[5] 上市相关情况 - 2024年3月，纳斯达克听证小组批准公司延期至2024年5月20日证明符合继续上市标准[6] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为180万美元，较2022年的670万美元减少490万美元[7] - 2024年1月，公司完成认股权证诱导交易，获得500万美元毛收入[7] - 2023年全年研发费用为610万美元，高于2022年的270万美元，另有420万美元AJ201许可收购费用[7] - 2023年全年一般及行政费用为420万美元，低于2022年的530万美元[7] - 2023年全年净亏损为1050万美元，合每股0.98美元，2022年净亏损为360万美元，合每股1.63美元[7] - 2023年加权平均流通普通股数量为10591636股，2022年为2185159股[13]

文章核心观点 2023年Avenue Therapeutics在神经疾病治疗药物研发管线取得进展，报告了2023年财务结果及近期公司亮点，各项目推进待融资支持，2024年有望继续取得进展 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年1月完成治疗脊髓延髓肌肉萎缩症（SBMA）的1b/2a期临床试验患者招募，随机分配25名患者接受AJ201（600mg/天）或安慰剂治疗，主要评估安全性和耐受性，预计2024年二季度公布 topline 数据 [3] BAER - 101 - 在三个科学同行评审场合展示临床前结果，体内数据显示其能显著抑制癫痫发作，可选择性靶向GABAA α2和α3亚型，降低耐受性和滥用风险，待融资后计划启动2a期临床试验 [3] IV Tramadol - 2024年1月与FDA就静脉注射曲马多3期安全研究协议和统计分析方法达成最终协议，研究旨在评估与静脉注射吗啡相比的呼吸抑制风险，待融资后尽快启动研究，预计12个月内完成并提交FDA [5] 通用公司事项 - 2024年3月纳斯达克听证会小组批准公司延期至5月20日证明符合继续上市标准 [6] 2023年财务结果 现金状况 - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为180万美元，较2022年的670万美元减少490万美元；2024年1月完成认股权证诱导交易，获得500万美元毛收入 [7] 研发费用 - 2023年全年研发费用为610万美元，高于2022年的270万美元，还包括420万美元的AJ201许可证收购费用 [7] 管理费用 - 2023年全年一般及行政费用为420万美元，低于2022年的530万美元 [7] 净亏损 - 2023年全年净亏损1050万美元，每股亏损0.98美元，2022年净亏损360万美元，每股亏损1.63美元 [7] 公司概况 - Avenue Therapeutics是专注神经疾病治疗药物研发和商业化的专业制药公司，目前正在开发AJ201、BAER - 101和IV Tramadol三个资产，总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech创立 [8]

文章核心观点 公司获纳斯达克听证会小组批准延期至2024年5月20日证明符合继续上市标准 正考虑所有可用选项以维持上市但无法保证成功 [1] 公司概况 - 公司是专注神经疾病疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三款资产 包括用于脊髓和延髓肌肉萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的BAER101以及处于成人急性术后疼痛管理3期临床开发的静脉曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密 由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] 上市相关 - 2024年3月11日纳斯达克听证会小组批准公司延期至2024年5月20日证明符合继续在纳斯达克资本市场上市的所有适用标准 包括1美元的出价价格和250万美元的股东权益要求 [1] - 公司正考虑所有可用选项以按时证明符合继续上市标准并维持在纳斯达克的上市地位 但无法保证能够做到 [1]

BAER-101研究 - Avenue Therapeutics, Inc.宣布Amy Chappell博士将在ASENT 2024年会上展示BAER-101在GAERS癫痫模型中的预临床体内数据[1] - BAER-101在GAERS模型中展示了对癫痫活动的完全抑制，具有快速的起效作用和稳定的持续时间[2] - BAER-101是一种选择性的GABAA受体正向变构剂，可能用于治疗癫痫、焦虑等疾病，同时减少苯二氮䓬类药物的不良影响[4]

MIAMI, Jan. 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ATXI) ("Avenue" or the "Company"), a specialty pharmaceutical company focused on the development and commercialization of therapies for the treatment of neurologic diseases, today announced that Alexandra MacLean, M.D., Chief Executive Officer, will present a corporate update at the Sidoti January Micro-Cap Investor Conference on Thursday, January 18, 2024 at 10:00 a.m. EST. A webcast and subsequent archived replay of the company pre ...

公司概况 - Avenue Therapeutics, Inc. 是一家专注于神经疾病治疗的特殊药物公司[51] 产品信息 - AJ201 是用于治疗脊髓和球部肌肉萎缩症（SBMA）的临床产品候选药物，目前正在美国进行第1b/2a期临床试验[52] - IV Tramadol 是用于管理术后急性疼痛的产品，公司与FDA就安全性研究协议达成一致[54] - BAER-101 是一种新型 GABA A 正向变构调节剂，已在动物模型中显示出对癫痫活动的完全抑制[55] 财务状况 - 截至2023年9月30日，Avenue Therapeutics, Inc. 的净亏损为约1,110万美元[51] - 公司收到了纳斯达克的不符合上市规则的通知，股东权益为负215.7万美元[57] - 公司在2023年9月底的现金及现金等价物余额为20万美元，累计赤字达到9160万美元，存在无法继续作为持续经营实体的重大疑虑[74] - 公司在2023年前九个月的经营活动中现金流为负712.7万美元，投资活动中现金流为负300万美元，融资活动中现金流为正358万美元，导致现金及现金等价物净减少654.7万美元[78] 股票发行与融资 - 2023年9月私募交易中，公司以每股0.717美元的价格向Fortress Biotech, Inc.和Dr. Lindsay A. Rosenwald发行了约55万美元的普通股[58][59] - 2023年前9个月，公司经营活动中使用的现金和现金等价物为710万美元，主要包括1110万美元的净亏损和150万美元的认股权责任减值变动，部分抵消了30万美元的AJ201许可费支付，运营资产和负债增加60万美元，股权补偿60万美元，以及因许可收购而发行的股票120万美元和向Fortress发行的普通股100万美元[1] - 2023年前9个月，公司投资活动中使用的现金和现金等价物为300万美元，主要包括30万美元的AJ201许可费支付[2] - 2023年前9个月，公司融资活动中提供的现金和现金等价物为360万美元，主要包括310万美元来自2023年1月的注册直接和私募融资，60万美元来自2023年9月的私募融资，部分抵消了因2023年11月公开发行相关费用而支付的100万美元[3] 研发支出 - 研发支出在2023年第三季度增长了368%，达到了90.7万美元，而一般和行政支出增长了148%，达到了116.1万美元[63] - 研发支出在2023年前九个月增长了139%，达到了514.9万美元，而一般和行政支出增长了54%，达到了304.2万美元[68]

亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损达到9210万美元[58] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物余额为160万美元，累计亏损9210万美元，存在无法持续经营的重大疑虑[70] 研发支出 - 2023年6月30日三个月内，研发支出增加至3027千美元，同比增长1905%[59] - 2023年6月30日六个月内，研发支出增至4242千美元，同比增长117%[64] 利息收入 - 2023年6月30日三个月内，利息收入增至57千美元，同比增长5600%[62] - 2023年6月30日六个月内，利息收入增至94千美元，同比增长3033%[68] 权证负债 - 2023年6月30日三个月内，权证负债公允价值变动为亏损150万美元[63] - 2023年6月30日六个月内，权证负债公允价值变动为亏损1028万美元[69] 现金流 - 2023年6月30日六个月内，公司经营活动现金流为6238万美元的净现金流出[73] - 2023年6月30日六个月内，公司投资活动现金流为200万美元的净现金流出[75]

公司概况 - Avenue Therapeutics, Inc. 是一家专注于神经疾病治疗的专业制药公司[43] 财务状况 - 截至2023年3月31日，Avenue Therapeutics, Inc. 的净损失为约760万美元，累计亏损约8810万美元[43] - 公司截至2023年3月31日现金及现金等价物为820万美元，累计亏损8810万美元，存在无法持续经营的重大疑虑[61] 资金筹集 - Avenue Therapeutics, Inc. 计划通过债务或股权融资等方式获得额外资金以支持其运营和研发活动[43] - 公司于2023年1月27日与一家机构投资者签订了注册直接购买协议，发行448,000股普通股，募集约300万美元[51] - 同日，公司还与同一机构投资者签订了私募协议，发行PIPE Warrants，募集约240万美元[52] 合作与收购 - 公司与AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.签订了许可协议，获得了AJ201的独家许可权[45] - Avenue Therapeutics, Inc. 通过收购Baergic Bio, Inc. 扩展了其神经疾病治疗产品组合[48] 股票及股权变动 - 公司进行了股票逆向拆分，每15股普通股合并为1股新普通股[50] - 公司于2023年2月2日将授权股份从2500万股增加到7500万股[53] 支出情况 - 2023年3月31日，公司的研发支出为121.5万美元，同比下降33%[57] - 2023年3月31日，公司的研发-已获许可支出为423万美元，主要与AnnJi的300万美元首付款有关[58] - 2023年3月31日，公司的一般和行政支出为100万美元，与2022年持平[59] 其他收入 - 2023年3月31日，公司的利息收入为37,000美元，较2022年增加1750%[60] 交易 - 公司根据Share Repurchase Agreement向InvaGen支付了20万美元[54]

公司业务及产品 - Avenue Therapeutics, Inc. 是一家专注于罕见和神经疾病治疗的特殊药物公司[205] - AJ201 是一种用于治疗脊髓和球部肌肉萎缩症（SBMA）的临床产品候选药物，公司将支付300万美元的现金许可费[206] - IV Tramadol 是用于治疗术后急性疼痛的产品，公司与FDA进行了多次会议以讨论相关事宜[207] - BAER-101 是公司通过收购Baergic Bio, Inc.获得的资产，有望扩大公司在神经疾病领域的产品组合[208] 资金筹集与运营 - 公司计划通过债务或股权融资等方式获得额外资金以支持运营和研发活动[209] - 公司于2022年10月6日与Aegis Capital Corp.签订了承销协议，进行了一项公开发行，募集了1030万美元[215] - 公司于2022年10月11日完成了与InvaGen的股份回购交易，回购了InvaGen持有的公司全部股份，支付了300万美元[216] - 公司于2023年1月27日进行了注册发行和私募，共募集了约300万美元的总收入[218] - 2022年12月31日，公司融资活动净现金为1050万美元，主要来源于2022年10月公开发行股票募集资金1150万美元和权证行使所得款项100万美元，部分抵消了从InvaGen回购公司普通股的110万美元[233] - 2021年12月31日，公司融资活动净现金为440万美元，主要来自2021年11月和12月两次公开发行股票所得款项[234] 领导团队及组织结构 - 公司任命了新的首席执行官Dr. Alexandra MacLean[210] 上市情况及股权变动 - 公司收到了NASDAQ的不符合通知，但在一定期限内采取了措施以符合上市要求[212] - 公司进行了股票合并以减少已发行的普通股数量[213] 财务状况及内部控制 - 研发支出在2022年和2021年分别为269.8万美元和125.4万美元，主要增长原因包括咨询委员会准备和成本、奖金成本、收购许可成本和非现金股权补偿成本[226] - 总现金流量中，经营活动净现金流为-759.6万美元，主要由公司净亏损和权证负债公允价值减少所致，部分抵消了股权补偿、应付普通股和经营资产负债变动[231] - 截至2022年12月31日，公司管理层评估了公司的内部财务报告控制的有效性，并基于COSO的标准得出结论，认为公司的内部财务报告控制是有效的[236]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38114 AVENUE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-4113275 (State or other ...