Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from __________ to __________ Commission file number: 001-36333 Bio-Path Holdings, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) | D ...

公司概况 - Bio-Path Holdings Inc 是一家临床阶段生物技术公司 专注于通过其专有DNAbilize®平台开发RNA干扰疗法 [1] - 公司总部位于德克萨斯州Bellaire 其核心技术利用中性电荷脂质体递送反义寡核苷酸 增强药物稳定性和细胞摄取 同时降低毒性 [1] - 主要候选药物prexigebersen（BP1001）靶向Grb2蛋白 目前处于急性髓性白血病（AML）的II期临床试验阶段 [1] 研发管线进展 - BP1001-A是BP1001的改良版本 正在进行针对实体瘤的I/1b期试验 并在肥胖和2型糖尿病的临床前研究中显示出潜力 [1] - 另一候选药物BP1002靶向Bcl-2蛋白 正在评估用于血癌和实体瘤的治疗 [1] - 公司正在准备BP1003的研究性新药（IND）申请 这是一种针对胰腺癌的STAT3抑制剂 [1] 临床试验数据 - II期prexigebersen数据显示出获得FDA批准用于AML治疗的潜力 [7] - BP1001-A试验在晚期实体瘤中显示出早期疗效迹象 [7] 技术平台与知识产权 - 公司研发管线由战略性研发和强大的专利组合支持 [7] - DNAbilize®平台技术具有差异化优势 能够实现更有效的药物递送 [1]

纪要涉及的公司 Bio - Path Holdings（BPTH）[1][2] 纪要提到的核心观点和论据 公司投资价值 - 公司是优秀投资机会，有短期高回报潜力 论据：授权获利早于等待药物获批；现有可用于商业外授权的候选药物；平台技术可开发新候选药物加入管线 [5] - 关键项目使投资公司成为出色且有回报的机会 论据：多个候选药物有短期外授权潜力，如实体瘤治疗可快速临床开发；复发AML治疗有快速通道审批潜力；新诊断AML患者治疗超一线疗法疗效；二型糖尿病肥胖治疗回报潜力高 [6] 公司技术 - DNAbilize是生产反义DNA疗法的创新专利方法 论据：改进传统方法缺点，传统方法受DNA骨架或脂质递送毒性限制，而该技术结合中性电荷P乙氧基DNA骨架和中性电荷脂质体，可高剂量递送反义DNA到靶细胞且无毒性 [7][8] - DNAbilize是首个同时解决DNA稳定和脂质递送问题的技术 论据：许多公司只专注其中一个问题 [9] 公司项目进展 - 核心产品候选药物prexigebersen：二期试验中两名患者持续治疗效果良好，一名老年女性接受26个月20个周期治疗，一名老年男性接受20个月16个周期治疗，截至2025年4月分别治疗两年半和两年，均处于完全缓解状态 [12][13] - BP1002：一期1b临床试验有进展，可作为复发Venetoclax患者替代疗法，首个剂量队列起始剂量20mg/m²无剂量限制毒性，第三剂量队列60mg/m²患者有显著反应，癌细胞母细胞下降50%并达到稳定疾病 [14][15][18] - BP1003：确定检测血浆中微量寡核苷酸方法，有望完成最终安全测试并提交IND申请 [20] - BP1001A：用于肥胖和相关代谢疾病治疗，临床前模型证实可改善胰岛素抵抗，若小鼠模型测试成功，公司预计2025年提交IND申请开展一期临床试验；在实体瘤患者二期1b临床试验中，一名患者有积极反应，原发肿瘤缩小15% [21][22][23] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司全球知识产权组合保护技术，美国有7项已授权专利、3项待申请专利，外国司法管辖区有61项已授权专利、5项已获批专利申请 [10] - BP1002临床试验采用标准3 + 3设计，每个剂量队列计划治疗3名可评估患者，除非有剂量限制毒性则需额外测试3名患者 [16] - BP1001A是prexigebersen改良产品，共享相同药物物质但纳米颗粒特性增强 [21]

文章核心观点 生物制药公司Bio - Path Holdings宣布将于2025年5月29日上午8点30分举办电话会议和网络直播，提供全面业务概述 [1] 会议信息 - 电话会议接入方式：国内拨打(844) 481 - 3014，国际拨打(412) 317 - 1879，需提前至少五分钟拨打 [2] - 网络直播：可在公司网站www.biopathholdings.com的展示板块观看直播，活动约两小时后可在网站查看存档 [2] 公司业务 - 公司利用DNAbilize专有反义RNAi纳米颗粒技术开发靶向核酸癌症和肥胖症药物组合 [1] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症2期研究，其改良产品BP1001 - A正进行实体瘤1/1b期研究，还在评估用于治疗2型糖尿病患者肥胖及相关代谢疾病 [3] - 公司第二款产品BP1002靶向Bcl - 2蛋白，正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [3] - 公司预计为BP1003提交新药研究申请（IND），BP1003是公司开发的一种新型脂质体STAT3反义寡脱氧核苷酸，作为STAT3特异性抑制剂 [3] 联系方式 - 投资者联系信息：Will O'Connor，Stern Investor Relations，电话212 - 362 - 1200，邮箱will@sternir.com [5] - 投资者联系信息：Doug Morris，Bio - Path Holdings投资者关系部，电话832 - 742 - 1369 [5] 更多信息 - 可访问公司网站http://www.biopathholdings.com获取更多信息 [4]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损1.204亿美元，2025年和2024年第一季度净亏损分别为290万美元和320万美元[82] - 2025年和2024年第一季度公司均无营收[94] - 2025年第一季度研发费用为197.7万美元，较2024年第一季度减少28.8万美元，主要因BP1001和BP1002临床试验费用减少[95][96] - 2025年第一季度一般及行政费用为126.4万美元，较2024年第一季度减少14.3万美元，主要因2024年第一季度股东会议费用减少[96] - 2025年第一季度运营净亏损为320万美元，较2024年第一季度减少50万美元[96] - 2025年第一季度权证负债公允价值变动产生非现金收入40万美元[97] - 2025年第一季度净亏损为290万美元，较2024年第一季度减少30万美元[97] - 2025年第一季度每股净亏损为0.40美元，2024年同期为4.88美元[98] 各条业务线表现 - 公司有四个候选药物，用于治疗至少五种不同癌症和一种肥胖症[63] - 公司领先候选药物BP1001的2期临床试验有三个队列，第一队列约98名可评估患者，第二、三队列各约54名可评估患者[65] - 2024年6月3日公布2期临床试验前两个队列的额外中期数据，队列1中15名患者（75%）达到完全缓解等，队列2中12名患者（55%）达到CR/CRi/CRh[69] - 2024年12月11日宣布BP1002的1期临床试验因入组挑战停止入组，以专注肥胖开发计划[70] - 2024年10月7日宣布FDA完成BP1002前两个剂量队列（20和40mg/m²）的PK/PD数据审查，第三剂量队列（60mg/m²）入组完成，正进行第四队列90mg/m²入组[71] - 公司第三候选药物BP1003正进行IND启用研究，有望用于治疗胰腺癌等，预计完成额外研究后提交IND申请并启动1期研究[72][74] - BP1001 - A的1/1b期临床试验第一剂量队列起始剂量60mg/m²无剂量限制性毒性，第二剂量队列90mg/m²预计2025年第二季度完成入组[75] - 公司正探索BP1001 - A作为治疗2型糖尿病患者肥胖症的候选药物，已启动动物研究，若成功计划2025年提交IND申请[76][77] - 公司DNAbilize®技术产品可对外授权或合作，将应用药物技术模板开发新候选药物并申请新专利[78] - 一线维奈托克和地西他滨联合疗法获批，为开发普昔吉伯森作为新诊断AML患者联合疗法的补充提供机会[64] 管理层讨论和指引 - 公司预计持续产生与临床试验、药品生产和监管审批等活动相关的重大运营费用，需大量额外资金[122] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年2月22日，公司进行1比20的反向股票分割，约6.1万股因四舍五入被添加到流通股总数中[84] - 2025年2月14日，纳斯达克决定将公司普通股摘牌，2月19日起在OTCQB创业板市场交易[85] - 2022年5月27日公司提交2022年暂搁注册声明，可发售最高1.1亿美元普通股、优先股等证券，其中包括最高300万美元按市价发售协议下的普通股，该协议于2022年12月7日终止[104] - 2024年3月25日公司进行注册直接发行，出售7.5万股普通股，总收益约30万美元，同时进行私募发行，发行可购买7.5万股普通股的认股权证，两项交易于3月27日完成，净收益约20万美元[105] - 2024年4月4日公司与Wainwright签订按市价发售协议，可发售最高200万美元普通股，4月19日终止该发售，总收益约200万美元，净收益约180万美元[108] - 2024年4月19日公司决定增加按市价发售协议下可售股份，额外发售总价约110万美元，截至2025年3月31日，已发售33.4929万股，总收益约110万美元，净收益约100万美元[109] - 2024年4月18日公司进行注册直接发行，出售37.5万股普通股，总收益约120万美元，同时进行私募发行，发行可购买37.5万股普通股的认股权证，两项交易于4月19日完成，净收益约90万美元[110] - 2024年6月3日公司进行私募发行，出售18万股普通股及多种认股权证，总收益约400万美元，6月5日完成交易，净收益约330万美元[111] - 2024年10月8日公司进行私募发行，出售多种认股权证，总收益约400万美元，10月10日完成交易，净收益约350万美元，同时取消6月私募发行中投资者持有的部分认股权证[112][114] - 2025年2月投资者行使剩余未行使的预融资认股权证，购买254万股普通股，加权平均行使价约0.001美元/股[115] - 2025年3月6日公司发行第一份本票，本金16.1万美元，购买价14万美元，一次性利息费用12%，分五期偿还[116] - 2025年3月28日公司发行第二份本票，本金10.005万美元，购买价8.7万美元，一次性利息费用12%，分五期偿还[117] - 截至2025年3月31日，公司没有重大表外安排[123] - 公司编制财务报表时需管理层进行假设、估计和判断，关键会计政策较2024年12月31日财年无重大变化[124] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[125]

文章核心观点 - 公司近期对BP1001 - A的临床前研究取得第三个里程碑成果，证实其有治疗肥胖及2型糖尿病相关代谢疾病的潜力，后续将用小鼠模型进行最终临床前测试，若成功预计2025年提交新药研究申请开展一期人体临床试验 [1][4] 公司产品BP1001 - A研究情况 - 临床前研究表明BP1001 - A可挽救肝细胞中AKT活性下降，防止细胞产生胰岛素抵抗，有望治疗肥胖及2型糖尿病相关代谢疾病 [1][3] - 公司此前宣布BP1001 - A通过下调Grb2表达，减轻棕榈酸诱导的胰岛素抵抗，恢复C2C12成肌细胞和肌管中的胰岛素信号，初步结果显示在HepG2细胞中也有类似效果 [3] - 最终临床前测试将用小鼠模型评估BP1001 - A对动物体重、胰岛素敏感性和葡萄糖耐量的影响，若成功公司预计2025年提交新药研究申请开展一期人体临床试验 [4] BP1001 - A作用机制 - BP1001 - A下调生长因子受体结合蛋白2（Grb2）表达，增加胰岛素敏感性，帮助降低2型糖尿病患者血糖水平 [5] 公司情况 - 公司是一家生物技术公司，开发了DNAbilize技术，有一系列可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [6] - 公司主要候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症二期研究，BP1001 - A是其药物改良产品，正进行实体瘤一期/一期b研究，也在评估用于治疗肥胖及2型糖尿病相关代谢疾病 [6] - 公司第二个产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病，此外公司预计为BP1003提交新药研究申请 [6]

报告日期相关 - 报告日期为2025年3月28日[1] - 附件99.1为2025年3月28日的新闻稿[6] 财年信息 - 公司公布2024年12月31日财年的财务结果[5] 公司基本信息 - 普通股面值为每股0.001美元[2] - 公司交易代码为BPTH[2] - 公司主要行政办公室地址为得克萨斯州贝莱尔市贝拉ire大道4710号210室，邮编77401[2] - 公司联系电话为(832) 742 - 1357[2]

文章核心观点 生物制药公司Bio - Path Holdings公布2024年财务结果及近期公司发展情况，其DNAbilize®平台在肥胖症和肿瘤学治疗领域潜力巨大，临床研究和知识产权布局持续推进 [1][2] 近期公司亮点 - 扩大知识产权组合，美国有7项已授权专利、3项待审批专利申请，外国司法管辖区有61项已授权专利、5项已获批专利申请，覆盖26个国家 [4] - 提供BP1002治疗难治/复发性急性髓系白血病1/1b期临床试验更新，患者治疗有积极反应，研究进入90 mg/m²的第四更高剂量组 [4] 2024年12月31日财年财务结果 - 净亏损990万美元，合每股4.12美元，2023年同期净亏损1610万美元，合每股33.63美元 [7] - 研发费用降至730万美元，主要因2024年药品生产相关费用较2023年减少 [7] - 一般及行政费用增至470万美元，主要因薪资福利费用及2024年特别股东大会费用增加 [7] - 认股权证负债公允价值变动带来非现金收入210万美元，2023年为非现金损失30万美元 [11] - 截至2024年12月31日现金为120万美元，2023年同期为110万美元 [11] - 2024年经营活动净现金使用量为1060万美元，2023年同期为1150万美元 [11] - 2024年融资活动提供净现金1070万美元 [11] 其他进展 - 公布BP1001 - A治疗2型糖尿病患者肥胖症的临床前结果，显示其增强胰岛素敏感性、减轻脂肪酸诱导的胰岛素抵抗的潜力 [6] - 2月宣布在美国和新西兰获得新专利，更新全球知识产权组合情况 [6] 公司简介 公司开发DNAbilize®技术，有RNAi纳米颗粒药物管线 主要产品候选药物prexigebersen（BP1001）处于血癌2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究并评估用于治疗2型糖尿病患者肥胖症及相关代谢疾病，BP1002评估用于治疗血癌和实体瘤，BP1003预计提交新药研究申请 [8]

公司候选药物情况 - 公司有四个候选药物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[305] 临床试验队列情况 - 公司修正后的2期临床试验有三个队列，第一队列约98名可评估患者，第二、三队列各约54名可评估患者[307] 2期临床试验中期数据 - 2024年6月3日公布2期临床试验前两个队列的额外中期数据，队列1中20名可评估患者里15人（75%）达到CR/CRi/CRh，队列2中23名可评估患者里12人（55%）达到CR/CRi/CRh[309] 2期临床试验不良事件情况 - 两个队列可评估患者中不良事件常见为疲劳（72%）、贫血（60%）和中性粒细胞减少（49%），严重不良事件常见为发热性中性粒细胞减少（26%）和败血症（5%）[309] 临床试验停止入组情况 - 评估BP1002治疗难治/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的1期临床试验因入组挑战停止入组[311] BP1002治疗难治/复发性AML患者临床试验进展 - 评估BP1002治疗难治/复发性AML患者的1/1b期临床试验，已完成前两个剂量组（20和40mg/m²）PK/PD数据审查，第三剂量组（60mg/m²）入组完成，正进行第四剂量组（90mg/m²）入组[312] BP1003研究阶段情况 - BP1003作为胰腺癌、NSCLC和AML潜在治疗药物处于IND启用研究阶段，还剩一项研究待完成[313][314] BP1001 - A单药治疗临床试验进展 - BP1001 - A单药治疗晚期或复发性实体瘤的1/1b期临床试验，第一剂量组（60mg/m²）完成且无剂量限制性毒性，第二剂量组（90mg/m²）预计2025年第二季度完成入组[315] BP1001 - A临床前研究结果 - 2024年12月19日公布BP1001 - A初步临床前研究结果，其可增加磷酸化AKT和磷酸化FOXO - 1水平，2025年3月18日公布其可减轻脂肪酸诱导的胰岛素抵抗[317] BP1001 - A临床试验计划 - 公司计划2025年启动BP1001 - A首次人体1期临床试验[317] 公司累计亏损情况 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损1.175亿美元，2024年和2023年净亏损分别为990万美元和1610万美元[321] 公司收入情况 - 2024年和2023年公司均无收入[329] 公司研发费用变化 - 2024年研发费用为730万美元，较2023年减少430万美元[330] - 2024年和2023年公司研发费用分别为730万美元和1160万美元[357] 公司一般及行政费用变化 - 2024年一般及行政费用为470万美元，较2023年增加50万美元[332] 公司运营净亏损变化 - 2024年运营净亏损为1200万美元，较2023年减少380万美元[332] 公司认股权证负债公允价值变动收入 - 2024年认股权证负债公允价值变动产生非现金收入210万美元[333] 公司净亏损变化 - 2024年净亏损为990万美元，较2023年减少620万美元[333] 公司每股净亏损情况 - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为4.12美元，2023年为33.63美元[334] 公司现金余额变化 - 2024年12月31日公司现金余额为120万美元，较2023年增加10万美元[336] 公司经营与融资活动现金情况 - 2024年经营活动净现金使用量为1060万美元，融资活动提供净现金1070万美元[337][339] 公司市价发行协议情况 - 2024年4月4日公司与Wainwright签订市价发行协议，可出售最高200万美元普通股，截至4月19日出售436,511股，总收益约200万美元，净收益约180万美元，佣金率3.0%[345] - 2024年4月19日公司决定增加市价发行协议下可出售股份，额外发行总价约110万美元，截至2024年12月31日出售334,929股，总收益约110万美元，净收益约100万美元[346] 公司注册直接发行与私募配售情况 - 2024年4月18日公司进行注册直接发行，出售375,000股普通股，总收益约120万美元；同时进行私募配售，发行认股权证，两项交易净收益约90万美元[347] - 2024年6月3日公司进行私募配售，出售股份和认股权证，总收益约400万美元，净收益约330万美元[350] - 2024年10月8日公司进行私募配售，出售认股权证，总收益约400万美元，净收益约350万美元，同时取消6月私募配售中部分认股权证[351] 公司本票发行情况 - 2025年3月6日公司发行本票，本金161,000美元，购买价140,000美元，发行折扣21,000美元，一次性利息12% [352] 公司资金需求情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金，未来资金需求可能变化[353] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2024年12月31日，公司无重大资产负债表外安排[354] 公司研发成本处理方式 - 公司将可明确识别的研发成本在发生时计入费用，预付款项根据情况递延和资本化[355]

文章核心观点 - 公司近期对BP1001 - A的临床前研究结果支持其作为肥胖治疗药物的潜力，有望为2型糖尿病肥胖患者带来新疗法 [1][3] 研究成果 - BP1001 - A在肌肉祖细胞和骨骼肌纤维细胞模型中减轻了脂肪酸诱导的胰岛素抵抗，恢复了胰岛素敏感性，显示出治疗肥胖和2型糖尿病相关代谢疾病的潜力 [1][7] - 此前BP1001 - A已被证实可增加成肌细胞（肌肉祖细胞）的胰岛素敏感性，骨骼肌纤维细胞模型进一步证实其可增加C2C12肌管的胰岛素敏感性 [7] - 近期临床前研究表明BP1001 - A减轻了棕榈酸诱导的胰岛素抵抗，并恢复了C2C12成肌细胞和肌管的胰岛素敏感性 [7] 后续计划 - 临床前测试最后一步，公司将用小鼠模型评估BP1001 - A对动物体重、胰岛素敏感性和葡萄糖耐量的影响 [2] - 若成功，公司预计2025年提交研究性新药（IND）申请，启动首次人体1期临床试验 [2] - 公司期待2025年上半年启动最终临床前小鼠模型研究，并在年底前提交IND申请 [3] 作用机制 - BP1001 - A通过下调生长因子受体结合蛋白2（Grb2）表达来增加胰岛素敏感性，帮助降低2型糖尿病患者的血糖水平 [3] 公司产品管线 - 公司开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [4] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症2期研究，BP1001 - A是其药物产品改良版，正进行实体瘤1/1b期研究，也在评估用于治疗2型糖尿病肥胖及相关代谢疾病 [4] - 公司第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [4] - 公司预计为BP1003提交IND申请，BP1003是公司开发的一种新型脂质体结合STAT3反义寡脱氧核苷酸，作为STAT3的特异性抑制剂 [4]