财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司净亏损530万美元，合每股亏损0.66美元，而2022年同期净亏损340万美元，合每股亏损0.47美元 [16] - 2023年第一季度研发费用增至400万美元，2022年同期为210万美元，主要因本季度药品生产相关费用增加 [35] - 截至2023年3月31日，公司现金为670万美元，2022年12月31日为1040万美元；2023年第一季度经营活动净现金使用量为370万美元，2022年同期为250万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 BP1001 - A项目 - 针对实体肿瘤患者开展1/1b期临床试验，包括卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌患者，预计年中完成队列研究并公布数据 [5][29] BP1002项目 - 以Bcl - 2为靶点，采用标准3 + 3设计，用BP1002单药治疗6名可评估患者，起始剂量为每平方米20毫克，治疗周期为每周两剂，共四周，预计年中完成队列研究并公布初始数据 [2] BP1003项目 - 以STAT3蛋白为靶点，BP1003联合吉西他滨在胰腺导管腺癌中显示出增强的抗肿瘤活性，公司期待在今年晚些时候或2024年初提交该产品候选药物的IND申请 [13][33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过DNAbilize反义RNAi纳米颗粒药物候选物为癌症患者提供更好的治疗方案，认为该平台可克服现有治疗方案的挑战，满足对安全有效新疗法的迫切需求 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管癌症治疗领域有所进展，但癌症死亡人数仍在上升，公司有多个项目正在推进，未来一年将有丰富的数据，期待报告进展 [10][19] 其他重要信息 - 公司正在推进prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验第二阶段，包括两个未经治疗的AML和复发耐药AML患者队列，以及一个治疗对维奈托克耐药和不耐受的复发耐药AML患者的队列 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 完成BP1001 - A试验第一个队列的时间 - 难以预测，但已增加两个试验点，目前只差一名患者就能完成第一个队列，此前有一名患者未通过筛查 [20] 问题2: 检测BP1003在血液中更好的检测方法的进展 - 已选定供应商，未来一两个月内可以开始相关工作，完成药代动力学和剩余的毒性研究，其余IND工作已完成 [59] 问题3: 第二季度研发费用的预计金额 - 预计为290万美元，较第一季度有所下降，主要因药品供应增加，制造费用的时间安排导致，后续研发费用有望恢复正常节奏 [22][23] 问题4: 公司现金跑道是否仍到2024年第一季度 - 现有资金可支撑到2023年第四季度初，但公司计划筹集更多资金 [42] 问题5: 能否告知BP1002在淋巴瘤/CLL试验中各中心的数据时间 - 文档未提及明确回答内容 问题6: 2023年研发费用是否会低于2022年，以及2023年总研发支出情况 - 文档未提及明确回答内容

候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[23] - 候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[23] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受三联疗法，5人（83%）有反应，其中4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[24] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为400万美元，较2022年同期增加190万美元，主要因本季度药品生产费用增加[36] - 2023年第一季度一般及行政费用为130.3万美元，2022年同期为126.1万美元[37] - 2023年第一季度每股净亏损为0.66美元，2022年同期为0.47美元[37] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为670万美元，较2022年12月31日减少370万美元[39] - 2023年第一季度运营净亏损为530万美元，较2022年同期增加190万美元[59] 融资与证券发行情况 - 2022年11月9日，公司完成注册直接发行和私募配售，总收益约200万美元，扣除费用后净收益约170万美元[41] - 2022年5月27日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格暂搁注册声明，6月14日生效，此前2019年6月5日生效的暂搁注册声明终止[62] - 2022年暂搁注册声明可注册发售、发行和出售最高1.1亿美元的普通股、优先股、购买普通股或优先股的认股权证或其组合[62] - 根据2020年7月13日与H. C. Wainwright & Co., LLC的市价发售协议，原可发售最高900万美元普通股，后减至300万美元，该协议于2022年12月7日终止，300万美元普通股将通过2022年暂搁注册声明在其他发售中出售[62] - 截至2022年5月27日，行使流通在外的认股权证可发行最高237,890股普通股[62] - 公司公众流通股低于7500万美元，根据S - 3表格说明I.B.6，任何连续12个月内出售证券的总市值不得超过公众流通股市值的三分之一[62] 公司其他情况 - 截至2023年3月31日，公司没有重大表外安排[43] - 管理层评估本季度报告期末披露控制和程序有效[68] - 本季度报告期内公司财务报告内部控制无重大影响的变更[69]

财务数据和关键指标变化 - 公司2022年全年净亏损1390万美元,每股亏损1.91美元,而2021年全年净亏损1040万美元,每股亏损1.55美元 [30] - 2022年研发费用增加至920万美元,主要是由于2022年药品生产费用增加、AML II期临床试验入组人数增加以及BP1002 AML一期临床试验启动费用增加 [31] - 2022年一般及行政费用增加至470万美元,主要是由于法律费用增加 [32] - 截至2022年12月31日,公司现金余额为1040万美元,而2021年12月31日为2380万美元 [33] - 2022年经营活动净现金流出1510万美元,而2021年为990万美元 [33] - 2022年筹资活动净现金流入170万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进BP1001-A在实体瘤患者中的I期临床试验 [10][11] - 公司正在推进prexigebersen在AML患者中的II期临床试验,包括之前未治疗的AML患者和复发/难治性AML患者 [12][13][14][15][16] - 公司正在推进BP1002在复发/难治性AML患者中的I/Ib期临床试验,包括单药和联合decitabine治疗 [17][18][19][20][21][22] - 公司计划今年提交BP1003在实体瘤适应症的IND申请 [23][24][25][26][27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司致力于开发创新的治疗癌症的药物,利用DNAbilize平台技术 [8][9] - 公司正在开发多个针对难治性癌症的候选药物,包括针对Bcl-2和STAT3的靶向药物 [17][23] - 公司认为BP1002可能为既往接受过venetoclax治疗的AML患者提供一种替代疗法 [19][20] - 公司认为BP1003联合化疗可能是一种针对晚期实体瘤患者的新策略 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2022年取得了重大进展,正在推进多个临床试验,有望在2023年上半年获得重要数据结果 [35] - 公司表示未来研发费用可能会有所下降,因为不需要再进行大规模的药品生产 [43][44][45][46][47][48][49] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Laura Engel 提问** 询问公司2022年现金余额下降的原因以及未来研发费用的预期 [42][43] **Peter Nielsen 回答** 解释了2022年研发费用增加的主要原因是由于大幅增加了药品生产,以满足临床试验的需求 [43][44][45][46][47][48][49] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司关于prexigebersen在venetoclax耐药或不耐受AML患者中的临床试验以及BP1002在CLL适应症的临床试验的进展情况 [58][59][63][64][65] **Peter Nielsen 回答** 表示prexigebersen在venetoclax耐药或不耐受AML患者中的临床试验进展较慢,预计在下半年会有数据结果;BP1002在CLL适应症的临床试验正在推进,预计在第三季度会有首批数据结果 [61][62][64][65] 问题3 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司关于BP1003的IND申请提交时间 [67] **Peter Nielsen 回答** 解释了BP1003临床前研究进展遇到的一些技术挑战,表示公司计划在今年内提交IND申请 [68][69][70][71]

公司概况 - 公司是一家致力于肿瘤治疗的RNAi纳米颗粒药物开发公司[187] - 公司目前有四种药物候选品在开发中，主要用于治疗至少五种不同的癌症疾病指示[187] 临床试验进展 - 公司已经完成了BP1001-A的预临床实验，该药物在固体肿瘤模型中显示出增强化疗效果[189] 财务状况 - 研发支出为2022年度达到920万美元，较2021年度增加330万美元[196] - 总体管理费用为2022年度470万美元，较2021年度增加200万美元[196] - 我们在2022年12月31日的现金余额为1040万美元，较2021年12月31日减少1340万美元[197] 融资情况 - 2022年11月6日，公司与Roth Capital Partners, LLC签订了与2022年注册直接发行和2022年私募相关的放置代理协议[201] - 公司通过2022年注册直接发行和2022年私募共计出售了80万股普通股，募集了约200万美元的总收益[201] - 2022年注册直接发行和2022年私募于2022年11月9日关闭，净收益约为170万美元[201]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度公司净亏损350万美元，即每股亏损0.49美元，而2021年同期净亏损210万美元，即每股亏损0.29美元 [20] - 2022年第三季度研发费用增至240万美元，2021年同期为100万美元，主要因2022年第三季度药品生产费用及BP1001 - A实体瘤一期临床试验启动成本增加 [20] - 2022年第三季度一般及行政费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元，主要因法律费用增加 [21] - 截至2022年9月30日，公司现金为1370万美元，2021年12月31日为2380万美元；2022年前九个月经营活动净现金使用量为1010万美元，2021年同期为710万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 主要候选产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的二期临床试验第二阶段持续推进，该试验为开放标签、两阶段多中心研究，有三个队列，主要终点是实现完全缓解的患者数量，将对每个队列进行中期分析 [6][7] - 二期临床试验患者招募已超过50人 [28] BP1001 - A - 预计未来几周启动针对实体瘤患者的1/1b期临床试验，将在多个领先癌症中心进行，初步评估prexigebersen在实体瘤患者中的安全性 [9] BP1002 - 以Bcl - 2蛋白为靶点，采用标准3 + 3设计，起始剂量为每平方米20毫克，对6名可评估患者进行单药治疗，治疗周期为每周两剂，共四周，即28天内给药八剂 [12] - 1b期研究将在单药治疗队列完成后开始，评估BP1002与地西他滨联合治疗难治性复发性AML患者的安全性和有效性 [12] BP1003 - 以STAT3蛋白为靶点，是一种新型脂质体STAT3反义寡核苷酸，可降低STAT3表达，增强乳腺癌和卵巢癌细胞对紫杉醇和5 - FU的敏感性，有望成为晚期实体瘤患者的联合治疗新策略 [15] - 公司目标是明年上半年晚些时候提交该产品的IND申请，时间取决于临床前药物物质在测试动物物种中的最终测试结果 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司执行全球专利战略，旨在为DNAbilize平台技术在全球建立保护壁垒，目前美国有五项专利获批、六项专利申请待批，美国以外有四项申请已完成授权流程、五项申请已获批准正在完成授权流程，另有60多项外国申请待批 [17][18] - 公司专注于开发DNAbilize药物产品，治疗难治性疾病，而非将产品推向商业化的制药公司模式 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第三季度进展感到满意，临床进展使公司更接近为癌症患者提供新药的使命 [5] - 临近年底展望2023年，公司对取得的进展感到自豪，对未来充满期待，预计近期会有一系列创造价值的转折点 [23] 其他重要信息 - 公司电话会议讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，相关风险和不确定性在新闻稿和向美国证券交易委员会的最新文件中有说明 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 何时能看到BP1002和prexigebersen - A的一期初始结果以及prexigebersen - A的二期初始结果？ - 公司目标是在明年第一季度末对prexigebersen的二期试验进行中期数据解读；BP1002和prexigebersen - A的一期试验可能在明年第一季度有首批三名患者的剂量水平数据读出 [25][26] 问题2: prexigebersen的二期研究招募情况如何？ - 招募患者已远超50人 [28] 问题3: prexigebersen治疗AML的二期试验三个队列中，哪个队列招募患者最多？ - 三个队列招募情况大致相同，目前无法推测哪个队列会最先完成 [30] 问题4: 预计到明年第一季度末prexigebersen的二期试验是否会有19名符合条件的患者？ - 这是公司目标，目前因药物供应充足，患者招募情况良好 [31] 问题5: prexigebersen - A的实体瘤试验中，基于目前的兴趣，预计哪种实体瘤招募患者最多？ - 晚期卵巢癌是重点关注对象，试验的剂量递增部分（单药治疗）面向所有相关实体瘤进行安全性评估，1b期针对晚期卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌进行联合治疗 [32] 问题6: 公司目前的资金是否足以支持BP1003的试验启动？ - 公司认为资金充足，目标是明年上半年提交IND申请，目前正在重新进行药物物质检测和生产，已通过小额战略融资确保资金能维持到明年10月以后 [33] 问题7: 公司在治疗领域与合作伙伴的讨论有无显著进展？ - 目前没有具体进展可谈，公司认为需有具体成果才会披露，预计明年第一季度末之后可能会引发一些合作兴趣，但目前无法确定 [36]

候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[58] - 公司领先的候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[58] - 2021年阶段2安全导入期初步安全数据显示，6名可评估患者中5人（83%）对prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[63] - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对的Bcl - 2蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[64] - 阶段2临床试验的第一个队列约有98名可评估的未治疗急性髓系白血病患者，第二个和第三个队列各约有54名可评估患者[62] 癌症疾病相关信息 - 卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中[69] - 胰腺癌预计到2030年将成为仅次于肺癌的第二大致命癌症，转移性胰腺癌患者典型生存期约为确诊后三到六个月[66] 财务亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8760万美元[72] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为350万美元和210万美元[72] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为990万美元和630万美元[72] - 2022年截至9月30日的三个月净运营亏损为350万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月净运营亏损为990万美元，较2021年同期增加360万美元[86][91] - 2022年截至9月30日的三个月净亏损为350万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月净亏损为990万美元，较2021年同期增加360万美元[88][92] - 2022年截至9月30日的三个月每股净亏损为0.49美元，2021年同期为0.29美元；九个月每股净亏损为1.38美元，2021年同期为0.96美元[89][93] 营收情况 - 2022年和2021年截至9月30日的三个月及九个月公司均无营收[85][90] 费用情况 - 2022年截至9月30日的三个月研发费用为240万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月研发费用为630万美元，较2021年同期增加330万美元[86][91] - 2022年截至9月30日的三个月管理费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元；九个月管理费用为360万美元，较2021年同期增加30万美元[86][91] 现金情况 - 截至2022年9月30日公司现金余额为1370万美元，较2021年12月31日减少1010万美元[96] - 2022年截至9月30日的九个月经营活动净现金使用量为1010万美元，2021年同期为710万美元[97] - 2022年截至9月30日的九个月投资活动净现金使用量为2.1万美元，2021年同期为4.7万美元[98] - 2022年截至9月30日的九个月无融资活动，2021年同期融资活动提供净现金2000万美元[99] 证券发售情况 - 2022年可发售的证券总额为1.1亿美元，其中普通股为300万美元[103] - 2020年7月14日至2021年8月18日，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为700万美元[104] - 2021年8月19日至2022年6月14日，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为1000万美元[104] - 2022年6月15日起，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为300万美元[104] - 截至2022年9月30日，公司根据发售协议已出售132.88万股普通股，总收益约为840万美元，净收益约为800万美元[104] - 2022年11月9日，2022年注册直接发行和2022年私募完成，公司出售80万股普通股，总收益约为200万美元，净收益约为170万美元[105] 证券出售限制 - 只要公司公众流通股低于7500万美元，根据S - 3表格说明I.B.6，任何连续12个月内出售证券的总市值不得超过公众流通股的三分之一[103] 资产负债表外安排情况 - 截至2022年9月30日，公司无重大资产负债表外安排[109] 资金需求情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金满足运营需求[106][108] 会计政策情况 - 公司关键会计政策与2021年12月31日年度报告披露相比无重大变化[110]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度公司净亏损300万美元，合每股亏损0.42美元，而2021年同期净亏损180万美元，合每股亏损0.26美元 [23] - 2022年第二季度研发费用增至190万美元，2021年同期为80万美元，主要因2022年第二季度药品生产费用及prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验患者入组增加 [23] - 2022年第二季度一般及行政费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元，主要因法律费用增加 [24] - 截至2022年6月30日，公司现金为1700万美元，2021年12月31日为2380万美元；2022年上半年经营活动净现金使用量为670万美元，2021年同期为420万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合的2期临床试验2阶段取得显著进展 [8] - 该2期临床试验1阶段，prexigebersen与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗初发AML患者，显示出安全性和有效性优于单用LDAC [9] - 修订后的2期临床试验2阶段是一项开放标签、两阶段、多中心研究，在未经治疗的AML和复发耐药AML患者两个队列中，评估prexigebersen与地西他滨和维奈克拉联合治疗的效果；第三个队列是用prexigebersen和地西他滨两药联合治疗维奈克拉耐药或不耐受的复发耐药AML患者 [10][11] BP1001 - A - 是prexigebersen的改良产品，将在未来几周内启动针对晚期实体瘤患者的1期研究，包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和激素难治性乳腺癌 [7][12] BP1002 - 靶向Bcl - 2蛋白，将在几周内启动1/1b期研究，计划在美国领先的癌症中心进行，采用标准3 + 3设计，起始剂量为每平方米20毫克，治疗周期为每周2剂，共4周，即28天内给药8剂；1b期将评估BP1002与地西他滨联合治疗难治性复发AML患者的安全性和有效性 [14][15][16] BP1003 - 靶向STAT3，是一种新型脂质体掺入的STAT3反义寡脱氧核苷酸，可有效降低STAT3表达，增强乳腺癌和卵巢癌细胞对紫杉醇和5 - FU的敏感性；公司计划在2022年第四季度末或2023年第一季度提交该产品的研究性新药（IND）申请 [18][19][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进DNAbilize平台技术，在癌症治疗领域开展重要临床试验，为全球癌症患者提供更好的治疗方案 [26] - 随着AML治疗标准的不断演变，公司调整试验设计以适应变化，目标是帮助难治或耐药患者 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年上半年公司各方面执行良好，在推进DNAbilize平台产品的临床路径上取得了实质性进展，对未来充满信心 [6] - 公司团队将坚定推进DNAbilize平台技术，为癌症患者提供更好的治疗方案 [26] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 请更新BP1001的2期试验三个队列的入组患者数量 - 此前试验因COVID相关的生产问题和环境因素放缓，目前各队列的治疗、入组工作已恢复，公司增加了关键生产工厂的供应链，这是研发费用增加的主要原因；整体来看，各队列进展约一半，预计在2022年第四季度末或更可能在2023年第一季度开始进行中期结果评估，届时将评估疗效和安全性，并与FDA探讨是否有加速项目的机会 [28][29] 问题2: 试验是否会在今年年底或2023年第一季度达到19名可评估患者进行中期分析 - 能否达到19名可评估患者取决于治疗速度，目前进展良好，更安全的说法是在2023年第一季度进行评估 [30] 问题3: 在2022年剩余时间里，是否能看到BP1001 - A和BP1002的1期试验的初步数据 - 两项试验的准备工作已完成，BP1001 - A有6个试验点，BP1002有3个高质量试验点，希望在2022年至少完成一个队列的试验并进行报告 [31] 问题4: BP1003在进入临床试验前是否还有其他临床前研究需要完成 - 公司目前临床前研究的重点是AML维奈克拉耐药细胞，可能会有相关成果；研究团队一直在积极开展支持产品推进的临床前工作 [32] 问题5: BP1001 - A是否会像BP1002一样出现低剂量入组缓慢的情况，能否借鉴BP1001的经验 - 由于公司对prexigebersen有丰富的经验，BP1001 - A可以从每平方米60毫克的较高剂量开始，无需经过每平方米20毫克的低剂量队列 [36] 问题6: 之前是否披露过BP1001 - A可以从60毫克开始 - 相关信息已在公司文件中，但不确定是否曾专门提及 [37]

候选药物研发进展 - 公司有四个候选药物用于治疗至少五种不同癌症，其中主要候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中11人（65%）有反应，5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[56] - 2期临床试验2阶段修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗急性髓系白血病患者，第二、三队列各约54名复发/难治性急性髓系白血病患者[60] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受三联疗法治疗，5人（83%）有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[61] - 第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对导致多达60%癌症细胞存活的Bcl - 2蛋白，2019年11月21日FDA批准其1期临床试验研究性新药申请[62] - 第三个候选药物Liposomal STAT3（BP1003）针对STAT3蛋白，预计2022年或2023年第一季度提交研究性新药申请，随后启动1期人体试验[64][66] - 第四个候选药物BP1001 - A在临床前实体瘤模型中增强化疗疗效，2021年10月27日FDA批准其1/1b期临床试验研究性新药申请[67] 财务亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损8400万美元，2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为300万美元和180万美元，六个月净亏损分别为640万美元和430万美元[70] - 公司预计继续产生重大经营亏损，随着药物开发和商业化努力的扩大，亏损可能大幅增加[70] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月与六个月公司均无营收[83][88] - 2022年截至6月30日的三个月净运营亏损为300万美元，较2021年同期增加120万美元；六个月净运营亏损为640万美元，较2021年同期增加210万美元[84][89] - 2022年截至6月30日的三个月净亏损为300万美元，较2021年同期增加120万美元；六个月净亏损为640万美元，较2021年同期增加210万美元[86][90] - 2022年截至6月30日的三个月每股净亏损为0.42美元，2021年同期为0.26美元；六个月每股净亏损为0.89美元，2021年同期为0.67美元[87][91] 费用变化情况 - 2022年截至6月30日的三个月研发费用为190万美元，较2021年同期增加110万美元；六个月研发费用为390万美元，较2021年同期增加190万美元[84][89] - 2022年截至6月30日的三个月行政及管理费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元；六个月行政及管理费用为240万美元，较2021年同期增加20万美元[84][89] 现金相关情况 - 公司期望通过手头现金、运营现金、债务融资以及公开或私募股权发行来满足可预见的现金需求[70] - 公司目前没有信贷额度或其他已安排的债务融资渠道[70] - 截至2022年6月30日公司现金余额为1700万美元，较2021年12月31日减少680万美元[94] - 2022年截至6月30日的六个月经营活动净现金使用量为670万美元，2021年同期为420万美元[95] - 2022年截至6月30日的六个月投资活动净现金使用量为2.1万美元，2021年同期为4.7万美元[96] - 2022年截至6月30日的六个月无融资活动，2021年同期融资活动提供净现金1860万美元[97] 普通股发售情况 - 2020年7月14日至2021年8月18日，公司普通股根据发售协议的总发行价最高可达700万美元[102] - 2021年8月19日至2022年6月14日，公司普通股根据发售协议的总发行价最高可达1000万美元[102] - 2022年6月15日起，公司普通股根据发售协议的总发行价最高可达300万美元[102] - 截至2022年6月30日，公司已根据发售协议出售132.88万股普通股，总收益约为840万美元[102] - 发售扣除佣金和发行费用后的净收益约为800万美元[102] - 截至2022年6月30日，根据2022年暂搁注册声明和ATM招股说明书，公司仍有最高300万美元的普通股可供发售[102] 资金需求与安排 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金满足运营需求[103] 表外安排与会计政策 - 截至2022年6月30日，公司没有任何重大表外安排[105] - 公司关键会计政策与2021年12月31日年度报告中披露的相比无重大变化[106] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[107]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司净亏损340万美元，合每股亏损0.47美元，而2021年同期净亏损240万美元，合每股亏损0.43美元 [23] - 2022年第一季度研发费用增至210万美元，2021年同期为130万美元，主要因BP1002一期临床试验启动成本增加及淋巴瘤一期临床试验活动时间安排所致 [24] - 2022年第一季度一般及行政费用增至130万美元，2021年同期为120万美元，主要因基于股票的薪酬费用增加 [25] - 截至2022年3月31日，公司现金为2120万美元，截至2021年12月31日为2380万美元；2022年第一季度经营活动净现金使用量为250万美元，2021年同期为160万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床项目 - 公司领先产品候选药物prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的二期临床试验第二阶段持续推进，试验设计根据AML护理标准演变进行了调整 [8][10] - 计划开展BP1001 - A针对晚期实体瘤患者的一期临床试验，该药物是prexigebersen的改良产品，预计未来几周开展 [12][14] - 治疗候选药物BP1002预计未来几周在美国多个领先癌症中心启动临床试验，将先进行单药治疗，后评估与地西他滨联合治疗难治复发性AML患者的安全性和有效性 [17][18] - 药物候选物BP1003在4月美国癌症研究协会年会上展示了支持性临床前数据，公司计划今年晚些时候提交该产品的IND申请 [21][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是开发有意义的药物对抗癌症，通过推进DNAbilize平台上的多个反义RNAi纳米颗粒药物候选物，为癌症患者提供更温和的解决方案 [5][27] - 随着AML护理标准的演变，公司调整了临床试验设计以适应变化，目标是帮助难治或耐药患者 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年公司开局良好，在企业和临床方面取得进展，未来有望通过多个临床试验启动等创造价值的里程碑进一步发展 [5][28] 其他重要信息 - 上个月公司宣布任命Aline Sherwood为董事会成员，她在生物技术传播方面经验丰富，能为公司临床和金融界沟通提供指导 [6][7] 问答环节所有提问和回答 问题：能否详细更新二期AML试验三个组的入组情况？ - 二期入组人数远超30人，试验进展顺利，目前正在治疗8名患者，还有7名患者等待入组，随着药物供应从疫情问题中恢复，预计下半年会有更大进展 [28][29] 问题：2022年是否有组能达到19名可用患者？ - 预计在年底或明年第一季度能够进行中期评估，以评估加速试验的可能性，目前进度符合预期 [30] 问题：BP1002的一期AML试验完成一期部分需要多长时间？ - 这取决于入组情况，试验为3 + 3设计，预计至少需要一年，目前有很多机构感兴趣，希望本季度开始，但具体时间受合同签订和IRB审查等因素影响 [31][32] 问题：到本季度末有多少个站点可以积极招募患者？ - 本季度末可能有几个站点，目标是更多，目前正在努力签约的有4个，包括MD安德森、康奈尔和UCLA等机构 [34] 问题：BP1003在2022年剩余时间是否会有更多临床前数据公布？ - 计划解决PK研究问题后进行额外的兔子毒性研究，目标是在年底前提交IND申请，兔子研究的数据有可能公布，但不确定是否会在ASH会议上展示 [35][37]

公司候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发中，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[57] - 主要候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[57] - 2期临床试验2阶段修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗急性髓系白血病患者，第二、三队列各约54名复发/难治性急性髓系白血病患者[61] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受三联疗法，5人（83%）有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[62] - 第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对的蛋白Bcl - 2在多达60%的癌症中驱动细胞存活[63] 癌症疾病相关信息 - 卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中[68] 公司财务亏损情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损8100万美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为340万美元和240万美元[71] - 公司预计继续产生重大经营亏损，亏损可能随药物开发和商业化努力扩大而大幅增加[71] 公司资金需求与融资渠道 - 公司预计通过手头现金、经营现金流、债务融资和公开发行或私募股权来满足可预见的现金需求[71] - 公司目前没有信贷额度或其他安排的债务融资渠道[71] 公司收入情况 - 2022年和2021年截至3月31日的三个月公司均无收入[84] 公司费用与亏损对比 - 2022年截至3月31日的三个月研发费用为210万美元，较2021年同期增加80万美元[85] - 2022年截至3月31日的三个月一般及行政费用为130万美元，较2021年同期增加10万美元[85] - 2022年截至3月31日的三个月经营净亏损为340万美元，较2021年同期增加90万美元[85] - 2022年截至3月31日的三个月净亏损为340万美元，较2021年同期增加90万美元[87] - 2022年截至3月31日的三个月基本和摊薄后每股净亏损为0.47美元，2021年同期为0.43美元[88] 公司现金情况 - 截至2022年3月31日公司现金余额为2120万美元，较2021年12月31日减少250万美元[90] - 2022年截至3月31日的三个月经营活动净现金使用量为250万美元，2021年同期为160万美元[91] - 2022年截至3月31日的三个月无融资活动，2021年同期融资活动提供净现金1860万美元[92] 公司股票发售情况 - 截至2022年3月31日，公司根据销售协议已发售132.88万股普通股，总收益约840万美元，净收益约800万美元[96]