财务数据和关键指标变化 - 公司报告第三季度净亏损320万美元,每股亏损0.32美元,去年同期净亏损350万美元,每股亏损0.49美元 [20] - 研发费用从去年同期240万美元下降至230万美元,主要是制造开发费用减少,但临床试验费用增加 [21] - 管理费用从去年同期120万美元下降至100万美元,主要是法律费用减少 [21] - 公司于2023年9月30日的现金余额为240万美元,2022年12月31日为1040万美元 [22] - 2023年前9个月经营活动净现金流出970万美元,去年同期为1010万美元 [22] - 2023年前9个月筹资活动净现金流入170万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品候选药物包括prexigebersen、BP1002和BP1003,均取得了积极的临床进展 [7-18] - prexigebersen在AML二期临床试验中,新诊断患者组完全缓解率达86%,复发/难治患者组完全缓解率达57%,均显著优于现有疗法 [9-11] - BP1002针对Bcl-2蛋白,正在开展单药和联合疗法的I/Ib期临床试验,预计近期完成首剂量组并公布初步数据 [14-15] - BP1001-A针对固体瘤,正在进行I/Ib期临床试验,预计2024年初公布数据 [16] - BP1003针对STAT3蛋白,计划于2024年中期提交IND申请 [17-18,33-34] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的产品主要针对AML、CLL、固体瘤等难治性肿瘤,这些适应症存在巨大的未满足医疗需求 [8,14,16-17] - 公司产品的临床数据显示出色的疗效,有望为这些难治性肿瘤患者带来新的治疗选择 [9-11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于利用DNAbilize平台开发RNAi纳米粒子治疗药物,针对多种恶性肿瘤 [7,14,17-18] - 公司正积极推进产品管线的临床开发,并计划申请FDA的快速通道和突破性疗法认定 [12] - 公司的创新疗法有望在难治性肿瘤治疗领域取得突破,与现有疗法形成互补 [14,16-18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管金融市场低迷,但公司在临床进展方面取得的成果令人鼓舞,公司将继续致力于为癌症患者提供更好的治疗方案 [24] - 公司的产品管线进展顺利,特别是prexigebersen在AML临床试验中的积极结果,为公司未来发展奠定了坚实基础 [7-13] - 公司正在推进其他产品的临床开发,如BP1002、BP1001-A和BP1003,为公司带来更多发展机遇 [14-18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司第三组prexigebersen的患者入组和数据情况 [27] **Peter Nielsen 回答** 公司第三组prexigebersen正在入组,目前已有5例患者入组,3例可评估患者,由于难以找到合适的患者,进度较慢,但公司将继续推进 [28-29] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司是否会在ASH会议上发表prexigebersen的数据 [29] **Peter Nielsen 回答** 公司未能及时准备好ASH会议的摘要,但计划在明年ASCO会议上发表更全面的中期数据 [30] 问题3 **Jonathan Aschoff 提问** 询问BP1002在AML和CLL适应症的临床进展情况 [31-32,35] **Peter Nielsen 回答** 公司正在分别针对AML和CLL开展BP1002的临床试验,预计近期将完成首剂量组并公布初步数据 [32,35-36]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损1.042亿美元，2023年和2022年第三季度净亏损分别为320万美元和350万美元，前九个月净亏损分别为1270万美元和990万美元[92] - 2023年和2022年前九个月的股票薪酬费用均为60万美元，其中一般和行政人员分别为40万美元和50万美元，研发人员均为10万美元[103] - 截至2023年9月30日，所有未摊销的股票薪酬费用为100万美元，预计在1.9年的加权平均归属期内确认[105] - 2023年第三季度研发费用为230万美元，较2022年同期减少10万美元[123] - 2023年第三季度一般及行政费用为100万美元，较2022年同期减少20万美元[132] - 2023年第三季度净亏损为320万美元，较2022年同期减少30万美元[133] - 2023年第三季度每股净亏损为0.32美元，2022年同期为0.49美元[134] - 2023年前九个月无营收，2022年同期也无营收[135] - 2023年前九个月一般及行政费用为350万美元，较2022年同期减少10万美元[136] - 2023年第三季度经营净亏损为330万美元，较2022年同期减少30万美元[139] - 2023年第三季度认股权证负债公允价值变动产生非现金收入10万美元[140] - 2023年前九个月研发费用为933.2万美元，2022年同期为630.2万美元[142] - 2023年前九个月经营净亏损为1280万美元，较2022年同期增加290万美元[143] - 2023年前9个月无投资活动，2022年前9个月投资活动净现金使用额为2.1万美元，用于研发设备采购[148] - 2023年公开发行扣除配售代理费用、开支和发行费用后，收益约为170万美元[153] - 截至2023年9月30日，公司无重大表外安排[155] - 本季度财务报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[159] 股权相关情况 - 2022年注册直接发行和私募发行，公司出售80万股普通股，总收益约200万美元，扣除费用后净收益约170万美元[100] - 2022年12月15日，公司股东批准2022年股票激励计划，截至2022年12月31日，预留130万股用于未来奖励发行[102] 药品供应商项目情况 - 截至2023年9月30日，公司药品供应商项目计划总承诺为110万美元，包括90万美元的Grb2药物生产和20万美元的测试服务，预计未来12个月承担100万美元[106] 候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[84] - 2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[84] - 2023年8月1日公布的中期数据显示，第一队列14名新诊断患者中，12人（86%）完全缓解/不完全血液学恢复的完全缓解，2人（14%）部分缓解；第二队列14名难治/复发患者中，8人（57%）完全缓解/不完全血液学恢复的完全缓解，2人（14%）部分缓解，3人（22%）病情稳定[87] - 公司第三候选药物BP1003正在进行新药研究申请支持性研究，有望用于治疗胰腺癌、非小细胞肺癌和急性髓系白血病[90] 资金筹集与需求情况 - 公司目前未产生重大收入，运营资金主要通过公开发行和私募股本及其他证券筹集[145] - 公司预计通过手头现金、运营现金、债务融资和公开发行或私募股权来满足可预见的现金需求[145] - 公司可能在条件有利时寻求进入公开或私募股权市场，但无法保证能按需或按有利条件筹集额外资金[145] - 公司可能寻求药物候选产品的合作和许可安排，目前无信贷额度或其他债务融资渠道[145] - 公司预计继续产生重大运营费用，需要大量额外资金来满足预计运营需求[154] - 公司未来资本需求可能变化，取决于众多因素[154]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告第二季度净亏损420万美元,每股亏损0.53美元,而上年同期净亏损300万美元,每股亏损0.42美元 [29] - 研发费用从上年同期190万美元增加到310万美元,主要是由于在第二季度进行了药品生产和AML II期临床试验患者入组增加 [29] - 截至6月30日,公司现金余额为340万美元,而去年12月31日为1040万美元 [30] - 6个月经营活动净现金流出690万美元,而上年同期为670万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进多个重要临床项目,包括prexigebersen用于治疗急性髓系白血病(AML)、BP1002用于治疗复发/难治性AML、BP1001-A用于治疗实体瘤以及BP1003用于治疗乳腺癌和卵巢癌 [9][23][25][26] - prexigebersen联合decitabine和venetoclax治疗AML的II期临床试验中,新诊断患者组(Cohort 1)完全缓解率为86%,复发/难治患者组(Cohort 2)完全缓解率为57%,均显著优于现有疗法 [13][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极推进prexigebersen的监管快速通道申请,包括获得FDA的突破性疗法和快速通道指定,以加快审批进程 [18] - 公司正在开发多个靶向重要肿瘤相关蛋白的创新疗法,如BP1002针对Bcl-2、BP1003针对STAT3,希望为难治性肿瘤患者提供新的治疗选择 [19][25][26] - 公司相信其DNAbilize平台技术可以开辟DNA驱动医学的新路径,为患者带来希望 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司的临床进展和财务状况表示乐观,认为公司有足够的现金维持运营至第四季度 [40][41] - 管理层表示,尽管当前融资环境较为严峻,但公司有很好的故事可讲,并有望通过合作开发等方式获得所需资金 [41] - 管理层认为,公司的临床项目和技术平台具有很强的竞争力,将继续推进临床试验并与监管机构沟通,以加快产品上市进程 [33][36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司的现金流情况和未来研发支出预期 [39][42] **Peter Nielsen 回答** - 公司目前有足够现金维持运营至第四季度,但未来仍需进一步融资以支持临床项目推进 [40][41] - 研发支出预计将有所下降,从目前接近300万美元/季度降至约200万美元/季度 [42][43][44][45] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问BP1002和BP1003临床试验的最新进展 [47] **Peter Nielsen 回答** - BP1002治疗淋巴瘤的临床试验已有新的试验点加入,正在推进剂量递增阶段 [47] - BP1002治疗复发/难治AML的临床试验也在推进,已有3名患者完成首剂给药 [48][49][50]

药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发中，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[42] - 2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[42] - 2021年4月5日，公司宣布2期临床试验2阶段的安全导入期成功完成，6名可评估患者接受三联疗法治疗，5人（83%）有反应，其中4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[43] 财务收入情况 - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司均无收入[53] 每股净亏损情况 - 2023年截至6月30日的六个月，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.19美元，2022年同期为0.89美元[55] 现金余额情况 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为340万美元，较2022年12月31日减少690万美元[56] 融资情况 - 2022年11月9日，公司完成注册直接发行和私募配售，净收益约170万美元[57] - 2023年8月7日，公司完成公开发行，净收益约170万美元[73] 净亏损情况 - 2023年截至6月30日的三个月，公司净亏损为420万美元，较2022年同期增加120万美元[69] 研发费用情况 - 2023年截至6月30日的六个月，公司研发总费用为704万美元，2022年同期为394.9万美元[70]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司净亏损530万美元，合每股亏损0.66美元，而2022年同期净亏损340万美元，合每股亏损0.47美元 [16] - 2023年第一季度研发费用增至400万美元，2022年同期为210万美元，主要因本季度药品生产相关费用增加 [35] - 截至2023年3月31日，公司现金为670万美元，2022年12月31日为1040万美元；2023年第一季度经营活动净现金使用量为370万美元，2022年同期为250万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 BP1001 - A项目 - 针对实体肿瘤患者开展1/1b期临床试验，包括卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌患者，预计年中完成队列研究并公布数据 [5][29] BP1002项目 - 以Bcl - 2为靶点，采用标准3 + 3设计，用BP1002单药治疗6名可评估患者，起始剂量为每平方米20毫克，治疗周期为每周两剂，共四周，预计年中完成队列研究并公布初始数据 [2] BP1003项目 - 以STAT3蛋白为靶点，BP1003联合吉西他滨在胰腺导管腺癌中显示出增强的抗肿瘤活性，公司期待在今年晚些时候或2024年初提交该产品候选药物的IND申请 [13][33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过DNAbilize反义RNAi纳米颗粒药物候选物为癌症患者提供更好的治疗方案，认为该平台可克服现有治疗方案的挑战，满足对安全有效新疗法的迫切需求 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管癌症治疗领域有所进展，但癌症死亡人数仍在上升，公司有多个项目正在推进，未来一年将有丰富的数据，期待报告进展 [10][19] 其他重要信息 - 公司正在推进prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验第二阶段，包括两个未经治疗的AML和复发耐药AML患者队列，以及一个治疗对维奈托克耐药和不耐受的复发耐药AML患者的队列 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 完成BP1001 - A试验第一个队列的时间 - 难以预测，但已增加两个试验点，目前只差一名患者就能完成第一个队列，此前有一名患者未通过筛查 [20] 问题2: 检测BP1003在血液中更好的检测方法的进展 - 已选定供应商，未来一两个月内可以开始相关工作，完成药代动力学和剩余的毒性研究，其余IND工作已完成 [59] 问题3: 第二季度研发费用的预计金额 - 预计为290万美元，较第一季度有所下降，主要因药品供应增加，制造费用的时间安排导致，后续研发费用有望恢复正常节奏 [22][23] 问题4: 公司现金跑道是否仍到2024年第一季度 - 现有资金可支撑到2023年第四季度初，但公司计划筹集更多资金 [42] 问题5: 能否告知BP1002在淋巴瘤/CLL试验中各中心的数据时间 - 文档未提及明确回答内容 问题6: 2023年研发费用是否会低于2022年，以及2023年总研发支出情况 - 文档未提及明确回答内容

候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[23] - 候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[23] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受三联疗法，5人（83%）有反应，其中4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[24] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为400万美元，较2022年同期增加190万美元，主要因本季度药品生产费用增加[36] - 2023年第一季度一般及行政费用为130.3万美元，2022年同期为126.1万美元[37] - 2023年第一季度每股净亏损为0.66美元，2022年同期为0.47美元[37] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为670万美元，较2022年12月31日减少370万美元[39] - 2023年第一季度运营净亏损为530万美元，较2022年同期增加190万美元[59] 融资与证券发行情况 - 2022年11月9日，公司完成注册直接发行和私募配售，总收益约200万美元，扣除费用后净收益约170万美元[41] - 2022年5月27日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格暂搁注册声明，6月14日生效，此前2019年6月5日生效的暂搁注册声明终止[62] - 2022年暂搁注册声明可注册发售、发行和出售最高1.1亿美元的普通股、优先股、购买普通股或优先股的认股权证或其组合[62] - 根据2020年7月13日与H. C. Wainwright & Co., LLC的市价发售协议，原可发售最高900万美元普通股，后减至300万美元，该协议于2022年12月7日终止，300万美元普通股将通过2022年暂搁注册声明在其他发售中出售[62] - 截至2022年5月27日，行使流通在外的认股权证可发行最高237,890股普通股[62] - 公司公众流通股低于7500万美元，根据S - 3表格说明I.B.6，任何连续12个月内出售证券的总市值不得超过公众流通股市值的三分之一[62] 公司其他情况 - 截至2023年3月31日，公司没有重大表外安排[43] - 管理层评估本季度报告期末披露控制和程序有效[68] - 本季度报告期内公司财务报告内部控制无重大影响的变更[69]

财务数据和关键指标变化 - 公司2022年全年净亏损1390万美元,每股亏损1.91美元,而2021年全年净亏损1040万美元,每股亏损1.55美元 [30] - 2022年研发费用增加至920万美元,主要是由于2022年药品生产费用增加、AML II期临床试验入组人数增加以及BP1002 AML一期临床试验启动费用增加 [31] - 2022年一般及行政费用增加至470万美元,主要是由于法律费用增加 [32] - 截至2022年12月31日,公司现金余额为1040万美元,而2021年12月31日为2380万美元 [33] - 2022年经营活动净现金流出1510万美元,而2021年为990万美元 [33] - 2022年筹资活动净现金流入170万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进BP1001-A在实体瘤患者中的I期临床试验 [10][11] - 公司正在推进prexigebersen在AML患者中的II期临床试验,包括之前未治疗的AML患者和复发/难治性AML患者 [12][13][14][15][16] - 公司正在推进BP1002在复发/难治性AML患者中的I/Ib期临床试验,包括单药和联合decitabine治疗 [17][18][19][20][21][22] - 公司计划今年提交BP1003在实体瘤适应症的IND申请 [23][24][25][26][27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司致力于开发创新的治疗癌症的药物,利用DNAbilize平台技术 [8][9] - 公司正在开发多个针对难治性癌症的候选药物,包括针对Bcl-2和STAT3的靶向药物 [17][23] - 公司认为BP1002可能为既往接受过venetoclax治疗的AML患者提供一种替代疗法 [19][20] - 公司认为BP1003联合化疗可能是一种针对晚期实体瘤患者的新策略 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2022年取得了重大进展,正在推进多个临床试验,有望在2023年上半年获得重要数据结果 [35] - 公司表示未来研发费用可能会有所下降,因为不需要再进行大规模的药品生产 [43][44][45][46][47][48][49] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Laura Engel 提问** 询问公司2022年现金余额下降的原因以及未来研发费用的预期 [42][43] **Peter Nielsen 回答** 解释了2022年研发费用增加的主要原因是由于大幅增加了药品生产,以满足临床试验的需求 [43][44][45][46][47][48][49] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司关于prexigebersen在venetoclax耐药或不耐受AML患者中的临床试验以及BP1002在CLL适应症的临床试验的进展情况 [58][59][63][64][65] **Peter Nielsen 回答** 表示prexigebersen在venetoclax耐药或不耐受AML患者中的临床试验进展较慢,预计在下半年会有数据结果;BP1002在CLL适应症的临床试验正在推进,预计在第三季度会有首批数据结果 [61][62][64][65] 问题3 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司关于BP1003的IND申请提交时间 [67] **Peter Nielsen 回答** 解释了BP1003临床前研究进展遇到的一些技术挑战,表示公司计划在今年内提交IND申请 [68][69][70][71]

公司概况 - 公司是一家致力于肿瘤治疗的RNAi纳米颗粒药物开发公司[187] - 公司目前有四种药物候选品在开发中，主要用于治疗至少五种不同的癌症疾病指示[187] 临床试验进展 - 公司已经完成了BP1001-A的预临床实验，该药物在固体肿瘤模型中显示出增强化疗效果[189] 财务状况 - 研发支出为2022年度达到920万美元，较2021年度增加330万美元[196] - 总体管理费用为2022年度470万美元，较2021年度增加200万美元[196] - 我们在2022年12月31日的现金余额为1040万美元，较2021年12月31日减少1340万美元[197] 融资情况 - 2022年11月6日，公司与Roth Capital Partners, LLC签订了与2022年注册直接发行和2022年私募相关的放置代理协议[201] - 公司通过2022年注册直接发行和2022年私募共计出售了80万股普通股，募集了约200万美元的总收益[201] - 2022年注册直接发行和2022年私募于2022年11月9日关闭，净收益约为170万美元[201]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度公司净亏损350万美元，即每股亏损0.49美元，而2021年同期净亏损210万美元，即每股亏损0.29美元 [20] - 2022年第三季度研发费用增至240万美元，2021年同期为100万美元，主要因2022年第三季度药品生产费用及BP1001 - A实体瘤一期临床试验启动成本增加 [20] - 2022年第三季度一般及行政费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元，主要因法律费用增加 [21] - 截至2022年9月30日，公司现金为1370万美元，2021年12月31日为2380万美元；2022年前九个月经营活动净现金使用量为1010万美元，2021年同期为710万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 主要候选产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的二期临床试验第二阶段持续推进，该试验为开放标签、两阶段多中心研究，有三个队列，主要终点是实现完全缓解的患者数量，将对每个队列进行中期分析 [6][7] - 二期临床试验患者招募已超过50人 [28] BP1001 - A - 预计未来几周启动针对实体瘤患者的1/1b期临床试验，将在多个领先癌症中心进行，初步评估prexigebersen在实体瘤患者中的安全性 [9] BP1002 - 以Bcl - 2蛋白为靶点，采用标准3 + 3设计，起始剂量为每平方米20毫克，对6名可评估患者进行单药治疗，治疗周期为每周两剂，共四周，即28天内给药八剂 [12] - 1b期研究将在单药治疗队列完成后开始，评估BP1002与地西他滨联合治疗难治性复发性AML患者的安全性和有效性 [12] BP1003 - 以STAT3蛋白为靶点，是一种新型脂质体STAT3反义寡核苷酸，可降低STAT3表达，增强乳腺癌和卵巢癌细胞对紫杉醇和5 - FU的敏感性，有望成为晚期实体瘤患者的联合治疗新策略 [15] - 公司目标是明年上半年晚些时候提交该产品的IND申请，时间取决于临床前药物物质在测试动物物种中的最终测试结果 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司执行全球专利战略，旨在为DNAbilize平台技术在全球建立保护壁垒，目前美国有五项专利获批、六项专利申请待批，美国以外有四项申请已完成授权流程、五项申请已获批准正在完成授权流程，另有60多项外国申请待批 [17][18] - 公司专注于开发DNAbilize药物产品，治疗难治性疾病，而非将产品推向商业化的制药公司模式 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第三季度进展感到满意，临床进展使公司更接近为癌症患者提供新药的使命 [5] - 临近年底展望2023年，公司对取得的进展感到自豪，对未来充满期待，预计近期会有一系列创造价值的转折点 [23] 其他重要信息 - 公司电话会议讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，相关风险和不确定性在新闻稿和向美国证券交易委员会的最新文件中有说明 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 何时能看到BP1002和prexigebersen - A的一期初始结果以及prexigebersen - A的二期初始结果？ - 公司目标是在明年第一季度末对prexigebersen的二期试验进行中期数据解读；BP1002和prexigebersen - A的一期试验可能在明年第一季度有首批三名患者的剂量水平数据读出 [25][26] 问题2: prexigebersen的二期研究招募情况如何？ - 招募患者已远超50人 [28] 问题3: prexigebersen治疗AML的二期试验三个队列中，哪个队列招募患者最多？ - 三个队列招募情况大致相同，目前无法推测哪个队列会最先完成 [30] 问题4: 预计到明年第一季度末prexigebersen的二期试验是否会有19名符合条件的患者？ - 这是公司目标，目前因药物供应充足，患者招募情况良好 [31] 问题5: prexigebersen - A的实体瘤试验中，基于目前的兴趣，预计哪种实体瘤招募患者最多？ - 晚期卵巢癌是重点关注对象，试验的剂量递增部分（单药治疗）面向所有相关实体瘤进行安全性评估，1b期针对晚期卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌进行联合治疗 [32] 问题6: 公司目前的资金是否足以支持BP1003的试验启动？ - 公司认为资金充足，目标是明年上半年提交IND申请，目前正在重新进行药物物质检测和生产，已通过小额战略融资确保资金能维持到明年10月以后 [33] 问题7: 公司在治疗领域与合作伙伴的讨论有无显著进展？ - 目前没有具体进展可谈，公司认为需有具体成果才会披露，预计明年第一季度末之后可能会引发一些合作兴趣，但目前无法确定 [36]

候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[58] - 公司领先的候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[58] - 2021年阶段2安全导入期初步安全数据显示，6名可评估患者中5人（83%）对prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[63] - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对的Bcl - 2蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[64] - 阶段2临床试验的第一个队列约有98名可评估的未治疗急性髓系白血病患者，第二个和第三个队列各约有54名可评估患者[62] 癌症疾病相关信息 - 卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中[69] - 胰腺癌预计到2030年将成为仅次于肺癌的第二大致命癌症，转移性胰腺癌患者典型生存期约为确诊后三到六个月[66] 财务亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8760万美元[72] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为350万美元和210万美元[72] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为990万美元和630万美元[72] - 2022年截至9月30日的三个月净运营亏损为350万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月净运营亏损为990万美元，较2021年同期增加360万美元[86][91] - 2022年截至9月30日的三个月净亏损为350万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月净亏损为990万美元，较2021年同期增加360万美元[88][92] - 2022年截至9月30日的三个月每股净亏损为0.49美元，2021年同期为0.29美元；九个月每股净亏损为1.38美元，2021年同期为0.96美元[89][93] 营收情况 - 2022年和2021年截至9月30日的三个月及九个月公司均无营收[85][90] 费用情况 - 2022年截至9月30日的三个月研发费用为240万美元，较2021年同期增加140万美元；九个月研发费用为630万美元，较2021年同期增加330万美元[86][91] - 2022年截至9月30日的三个月管理费用为120万美元，较2021年同期增加10万美元；九个月管理费用为360万美元，较2021年同期增加30万美元[86][91] 现金情况 - 截至2022年9月30日公司现金余额为1370万美元，较2021年12月31日减少1010万美元[96] - 2022年截至9月30日的九个月经营活动净现金使用量为1010万美元，2021年同期为710万美元[97] - 2022年截至9月30日的九个月投资活动净现金使用量为2.1万美元，2021年同期为4.7万美元[98] - 2022年截至9月30日的九个月无融资活动，2021年同期融资活动提供净现金2000万美元[99] 证券发售情况 - 2022年可发售的证券总额为1.1亿美元，其中普通股为300万美元[103] - 2020年7月14日至2021年8月18日，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为700万美元[104] - 2021年8月19日至2022年6月14日，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为1000万美元[104] - 2022年6月15日起，根据发售协议发售普通股的最高总发行价为300万美元[104] - 截至2022年9月30日，公司根据发售协议已出售132.88万股普通股，总收益约为840万美元，净收益约为800万美元[104] - 2022年11月9日，2022年注册直接发行和2022年私募完成，公司出售80万股普通股，总收益约为200万美元，净收益约为170万美元[105] 证券出售限制 - 只要公司公众流通股低于7500万美元，根据S - 3表格说明I.B.6，任何连续12个月内出售证券的总市值不得超过公众流通股的三分之一[103] 资产负债表外安排情况 - 截至2022年9月30日，公司无重大资产负债表外安排[109] 资金需求情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金满足运营需求[106][108] 会计政策情况 - 公司关键会计政策与2021年12月31日年度报告披露相比无重大变化[110]