文章核心观点 - 生物制药公司Bio - Path基于2023年积极数据，在2024年临床开发和运营方面取得进展，对其DNAbilize®平台充满信心，认为能为癌症患者带来新的治疗药物 [2] 临床项目概述 - 公司临床开发项目包括一项2期临床试验和三项1期或1/1b期临床试验，正在开发分子生物标志物套餐，预计评估prexigebersen治疗肥胖的效果，还有一个候选药物处于临床前开发最后阶段，可能在年内提交IND申请 [2] 分子生物标志物开发 - 公司开发伴随prexigebersen治疗的分子生物标志物套餐，旨在识别更可能对治疗有反应的患者基因特征，提高项目成功率，未来还计划为新计划开发此类套餐 [3] Prexigebersen 2期临床试验 - 该试验针对急性髓系白血病（AML）患者，分三个独立患者组和治疗方案，前两组采用prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法，分别治疗未治疗和复发/难治性AML患者，第三组采用prexigebersen和地西他滨二联疗法治疗对维奈托克耐药或不耐受的复发/难治性AML患者，基于积极的安全性和有效性中期数据，公司计划为治疗不耐受强化化疗的脆弱AML患者的prexigebersen申请FDA快速通道指定 [4] BP1001 - A在晚期实体瘤中的1/1b期临床试验 - 针对晚期或复发性实体瘤患者的BP1001 - A 1/1b期临床试验正在进行，该候选产品与prexigebersen含相同药物成分但配方略有修改，1期研究已进入第二更高剂量水平，1b期研究预计在三个BP1001 - A单药治疗剂量水平队列成功完成后开始，将评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还计划开展与吉西他滨联合治疗4期胰腺癌和乳腺癌联合治疗的1b期研究 [5] BP1002在复发/难治性AML中的1/1b期临床试验 - 治疗复发/难治性AML患者（包括对维奈托克耐药患者）的BP1002 1/1b期临床试验正在进行，BP1002靶向Bcl - 2蛋白，可阻断细胞产生Bcl - 2的能力，有可能消除对维奈托克的需求，一线基于维奈托克治疗失败的AML患者预后很差，首剂队列起始剂量为20 mg/m²，无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [6] BP1002在难治性/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的1期临床试验 - 评估BP1002治疗难治性/复发性淋巴瘤和难治性/复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者能力的1期临床试验正在进行，该试验在佐治亚癌症中心进行，另外两个临床试验点正在启动，2024年1月宣布成功完成第一剂队列，采用标准3 + 3设计，共六名可评估患者将在两个剂量水平接受BP1002单药治疗，第一剂队列（20 mg/m²）无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [7] BP1003临床前工作 - 公司继续推进治疗晚期实体瘤（包括胰腺癌）的候选药物BP1003，计划对难治性、转移性实体瘤（胰腺癌、非小细胞肺癌）患者进行BP1003的1期研究 [8] Prexigebersen作为肥胖及肥胖相关癌症潜在治疗方法 - Prexigebersen的RNAi靶点是Grb2蛋白，通过阻断细胞产生Grb2的能力可限制细胞生长，肥胖中与瘦素和胰岛素相关的两条途径可通过Grb2激活RAS/ERK途径，公司认为鉴于治疗白血病患者的大量安全数据和未满足的医疗需求，开发prexigebersen治疗肥胖及肥胖相关癌症的进程可能加快，待公司资源充足将评估其治疗肥胖的效果 [9][10] 知识产权保护 - 公司物质组成专利保护其专有产品免受第三方侵犯，该技术由公司独家拥有，这些专利允许公司将核心技术应用于新的蛋白质靶点并获得新的20年专利，已发布的涵盖DNAbilize技术的组成和使用方法专利由公司独家拥有，在美国有五项已发布专利，在外国司法管辖区有53项已发布专利，在21个国家提供保护 [11][12][13] 公司简介 - Bio - Path是一家生物技术公司，开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输血给药的RNAi纳米颗粒药物管线，领先候选产品prexigebersen处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究，第二个产品BP1002正在评估治疗血液癌症和实体瘤的效果，预计为BP1003提交IND申请 [14]

As filed with the Securities and Exchange Commission on March 13, 2024 Registration No. 333-277802 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Amendment No. 1 To FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 BIO-PATH HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 2834 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 87-0652870 (I.R.S. Employer Identification N ...

证券发行 - 公司拟公开发行最多1,152,073股普通股及可购买最多2,304,146股普通股的认股权证，公开发行价假设为每股6.51美元[6] - 提供最多1,152,073股普通股的预融资认股权证，行使价每股0.001美元，可立即行使[6] - 普通认股权证行使价为每股[X]美元（占公开发行价格的[X]%），发行后立即可行使，有效期五年[6] - 本次发行预计净收益约680万美元，将用于营运资金和一般公司用途[32][44][54] - 发行结束后公司将支付配售代理相当于发行证券总毛收益7%的现金交易费，并报销不超100,000美元自付费用[101] - 证券发行和分销其他费用估计为111,821美元，含SEC注册费3321美元、FINRA备案费5000美元[154] 临床试验 - 主要候选药物prexigebersen 2期临床试验中，17名可评估患者11名（65%）有反应，5名（29%）完全缓解[19] - 2期临床试验第2阶段修改方案，用prexigebersen与地西他滨联合治疗未治疗的急性髓系白血病患者[19] - 临床前研究显示prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法在四种AML细胞系中三种有显著疗效[19] - 候选药物BP1002一期/一期b临床试验第一剂量组（20 mg/m²）完成，无剂量限制性毒性，开放40 mg/m²第二剂量组患者招募[24][25] - 候选药物BP1003正在进行IND支持性研究，完成后目标是提交IND申请并启动一期人体试验[25] - 候选药物BP1001 - A一期/一期b临床试验第一剂量组（60 mg/m²）完成，无剂量限制性毒性，开放90 mg/m²第二剂量组患者招募[26] 股权与财务 - 截至2023年12月31日，公司有678,795股普通股流通在外，累计亏损1.076亿美元，现金余额110万美元[34][43] - 截至招股说明书日期，公司授权发行2亿股普通股，面值每股0.001美元，1000万股优先股，面值每股0.001美元[67] - 截至2024年3月6日，公司有678,795股普通股发行并流通，无优先股发行并流通[67] - 截至2024年3月4日，公司普通股约有187名登记持有人[70] - 2024年2月22日公司进行1比20的反向股票分割，23日普通股在纳斯达克以分割调整后基础交易[29] - 假设组合公开发行价为每股6.51美元，发行后公司有形净资产将增至约810万美元，每股4.43美元[60] 其他信息 - 公司已聘请Roth Capital Partners, LLC作为独家配售代理[9][11] - 公司DNAbilize技术产品可供授权或合作，将开发新药候选物并申请新专利[28] - 2023年年度报告中合并财务报表由安永审计，报告对公司持续经营能力存疑[140] - 公司证券在不同地区发行有特定限制，如欧洲经济区、英国、瑞士等[113][120][121]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年净亏损1610万美元,每股亏损33.63美元,而2022年全年净亏损1390万美元,每股亏损38.12美元 [34] - 2023年研发费用增加至1160万美元,主要由于2023年增加了药品生产相关费用以及AML临床试验患者入组增加导致费用增加 [35] - 2023年管理费用减少至420万美元,主要由于薪酬福利费用和特许权使用费减少 [36] - 2023年12月31日公司现金余额为110万美元,而2022年12月31日为1040万美元 [37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品候选药物包括prexigebersen、BP1002和BP1003,在2023年取得了积极的临床进展 [8-32] - prexigebersen在AML二期临床试验中显示出良好的疗效和安全性,公司计划申请FDA的快速通道审批 [10-15] - BP1002针对复发/难治性AML和淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病的临床试验正在进行,完成了首剂量组的评估 [20-26] - BP1001-A针对实体瘤的临床试验正在进行,计划在今年内获得数据结果 [27-28] - BP1003针对STAT3靶点的临床前研究取得进展,计划在今年内提交IND申请 [29-32] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要针对AML、淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病和实体瘤等恶性肿瘤市场开展临床研究 [10-32] - AML患者中无法耐受强烈化疗的人群是公司prexigebersen的主要目标市场,这一人群预后较差,目前治疗选择有限 [14-15] - 公司认为BP1002可以为既往接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML患者提供新的治疗选择 [18-20] - 公司正在评估BP1001-A和BP1003在实体瘤如卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌等难治性肿瘤中的潜力 [27-31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的DNAbilize平台能够通过血液和淋巴系统高剂量递送靶向性核酸,在临床试验中未观察到明显毒性,这是公司的核心优势 [8-9] - 公司正在积极推进主要产品候选药物的临床开发,并计划申请FDA的快速审批通道,以加快产品上市进程 [10-14][32] - 公司认为其产品能够为目前治疗选择有限的患者群体提供新的治疗方案,满足重大未满足的医疗需求 [14-15][18-20] - 公司正在密切关注行业内的最新进展,并邀请权威专家就AML治疗新趋势进行讨论,以指导自身的研发方向 [16-17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在2023年取得了显著的临床进展,对未来发展充满信心 [40] - 公司将继续推进管线产品的临床开发,以期为患者带来潜在的生命救助新药物 [40]

文章核心观点 生物制药公司Bio - Path Holdings公布2023年财务结果及近期公司进展，期望基于现有临床进展为癌症患者带来新药 [1][2] 近期公司亮点 - 举办关键意见领袖活动讨论普瑞西吉伯森和急性髓系白血病治疗进展 [2] - 完成BP1002治疗难治/复发性急性髓系白血病1/1b期临床试验首剂队列 [3] - 完成BP1002治疗难治/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病1期临床试验首剂队列 [4] 2023年财务结果 - 净亏损1610万美元，每股亏损33.63美元，2022年净亏损1390万美元，每股亏损38.12美元 [5] - 研发费用增至1160万美元，主要因2023年药品生产费用及普瑞西吉伯森急性髓系白血病临床试验患者入组增加 [6] - 一般及行政费用降至420万美元，主要因薪资福利和特许经营税费用减少 [7] - 认股权证负债公允价值变动导致非现金损失30万美元，2022年无此负债 [8] - 截至2023年12月31日现金为110万美元，2022年为1040万美元；2023年经营活动净现金使用量为1150万美元，2022年为1510万美元；2023年融资活动提供净现金220万美元 [9] 会议信息 公司将于美国东部时间3月8日上午8:30举办电话会议和网络直播，可通过拨打特定号码或在公司网站观看 [10][11] 公司简介 Bio - Path是一家生物技术公司，开发DNAbilize®技术，有多个在研产品，BP1003预计提交新药研究申请 [12]

财务报告发布信息 - 公司于2024年3月8日发布新闻稿公布2023年12月31日财年财务结果[8] - 报告日期为2024年3月8日[3] - 新闻稿作为附件99.1附于报告中[8] - 彼得·H·尼尔森于2024年3月8日代表公司签署本报告，其职位为总裁兼首席执行官[17] 公司基本信息 - 普通股面值为每股0.001美元[2] - 公司注册地为特拉华州，委员会档案编号为001 - 36333，美国国税局雇主识别号为87 - 0652870[11] - 公司主要行政办公室地址为得克萨斯州贝莱尔市贝拉ire大道4710号210室，邮编77401[3] - 公司联系电话为(832) 742 - 1357[13]

公司CEO薪酬情况 - 2023年公司CEO尼尔森先生获批的年度基本工资为57.5万美元，2022年为55.5万美元，他自愿降至40万美元[535] - 2023年公司CEO尼尔森先生获批的年度现金绩效激励奖为11万美元，他自愿放弃该奖励[536] - 2023年5月，公司CEO尼尔森先生获授可购买5250股普通股的时间归属型股票期权奖励，期权在授予日起四年内归属[538] - 2023财年公司CEO尼尔森先生的薪酬总计827,117美元，2022财年为1,011,347美元[540] - 假设2023年12月31日发生终止或控制权变更，尼尔森先生无理由终止或因合理原因辞职的潜在离职金和福利总计138,590美元，在控制权变更前后12个月内无理由终止或因合理原因辞职总计140,257美元[553] 非员工董事薪酬及期权情况 - 2023年非员工董事希思·W·克莱弗的总薪酬为85,306美元，保罗·D·奥伯特为73,806美元，阿琳·B·舍伍德为76,806美元，道格拉斯·P·莫里斯为89,979美元[557] - 2023年5月符合条件的非员工董事获得购买500股公司普通股的年度期权授予[628] - 非员工董事希思·W·克莱弗、保罗·D·奥伯特、阿琳·B·舍伍德和道格拉斯·P·莫里斯名下未行使期权对应的股份数量分别为2125股、2100股、1000股和2619股[630] - 非员工董事每年获得购买500股公司普通股的股票期权授予，期权股份在授予日起一年内归属，每月等额归属十二分之一[633] 薪酬委员会相关职责及决策流程 - 公司CEO每年向薪酬委员会提供基于公司业绩和其作为投资界首席代表表现的自我评估，薪酬委员会据此及其他标准评估CEO[532] - 公司CEO就其他高管（非其本人）的薪酬行动向薪酬委员会提出建议，薪酬委员会考虑相关信息后向董事会提出建议，由董事会批准[533] - 薪酬委员会在每年第一季度会议上确定当年基本工资、上一年度绩效激励奖和当年长期激励奖，各要素每年审查[534] - 薪酬委员会负责审查和批准高管薪酬披露等事项[580] - 薪酬委员会负责协助董事会履行公司高管薪酬相关职责，评估高管薪酬，CEO薪酬决策由薪酬委员会单独或与其他独立董事共同决定，非CEO高管薪酬等计划先由薪酬委员会批准再提交董事会最终批准[601][614] 公司内部控制情况 - 公司管理层评估认为截至本10 - K年度报告所涵盖期间结束时，公司的披露控制和程序有效[531] - 截至2023年12月31日，公司财务报告内部控制有效[563] - 2023财年第四季度，公司财务报告内部控制无重大影响变化[565] 公司治理结构相关 - 公司现任董事将任职至下一次股东大会或继任者当选并获资格[568] - 2023财年，公司唯一的高管是Peter H. Nielsen[591] - 公司董事会由三名独立董事和两名非独立董事组成[595] - 公司于2020年成立业务发展委员会[597] - 审计委员会负责评估财务信息披露程序、监督外部审计师等工作[576][577] - 提名/公司治理委员会负责推荐董事会候选人等工作[581] - 科学顾问委员会成员包括Jorge Cortes, M.D（主席）、D. Craig Hooper, Ph.D.和Jason Fleming, M.D[584] - 提名/公司治理委员会职责包括考虑股东提名、制定公司治理准则等，每年至少开会一次[604][605] - 业务发展委员会协助董事会为业务发展等提供建议，由舍伍德女士、尼尔森先生和莫里斯先生组成，舍伍德女士担任主席[606] - 科学顾问委员会为公司药物研发等计划和活动提供咨询，不定期开会[607] 公司财务关键指标 - 2023年和2022年每股净亏损分别为33.63美元和38.12美元[626] - 2022年经营活动净现金使用量为1510万美元，其中非现金股票薪酬费用0.9百万美元，折旧和摊销费用0.2百万美元，净亏损1390万美元，流动资产增加290万美元，应付账款和应计费用增加70万美元[627] 公司业务研发情况 - 公司正在基于自身专利技术开发RNAi反义纳米颗粒候选药物，用于治疗癌症和自身免疫性疾病[623]

证券发行 - 公司拟公开发行最多23,170,731股普通股及可购买34,756,097股普通股的认股权证，公开发行价假设为每股0.41美元[5] - 提供最多23,170,731股普通股的预融资认股权证，行使价为每股0.001美元[5] - 普通认股权证行权价格未提及，发行后即可行权，有效期五年[5] - 假设不发售预融资认股权证且不行使本次发行的任何普通股认股权证，发行后公司普通股流通股数为34,630,895股[34] - 预计本次发行证券的净收益约为870万美元[49] 药物研发 - 公司有四个候选药物正在开发，用于治疗至少五种不同的癌症疾病[18] - 主要候选药物prexigebersen针对生长因子受体结合蛋白2，2019年3月6日中期数据显示，17名未治疗急性髓系白血病患者中11名（65%）有反应，5名（29%）完全缓解[18] - 地西他滨、维奈托克和prexigebersen的三联组合在四个AML细胞系中的三个显示出显著的疗效改善[18] - 第二个候选药物BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在高达60%的癌症中驱动细胞存活[23] - 第三个候选药物BP1003主要适应症为胰腺癌[25] 临床试验 - 2期临床试验第2阶段第1组约有98例可评估的初治急性髓系白血病患者，第2组和第3组各约有54例可评估患者，分别为复发/难治性AML患者以及对维奈克拉耐药或不耐受的AML患者[20] - 2021年4月5日，2期临床试验第2阶段的安全导入期成功完成，6例可评估患者接受联合治疗，5例（83%）对治疗有反应，4例（67%）达到完全缓解，1例（17%）达到CRi[21] - 2023年8月1日公布2期临床试验第2阶段前两组的中期数据，第1组14例初治患者缓解率100%，第2组14例复发/难治性患者缓解率93%[22] 上市合规 - 2023年9月13日，公司收到纳斯达克通知，因连续30个工作日普通股最低出价低于每股1.00美元，不符合继续上市要求，有180个自然日（至2024年3月11日）恢复合规[29] - 若到2024年3月11日未恢复合规，公司可能有资格获得第二个180个自然日的合规期，前提是满足除最低出价规则外的其他上市标准[29] - 若到2024年3月11日未恢复合规且无资格获得第二个合规期，纳斯达克将书面通知公司普通股可能被摘牌，公司可向纳斯达克听证小组上诉[30] 股权结构 - 截至2023年9月30日，公司普通股流通股数为11,460,164股[37] - 截至2023年9月30日，867642股普通股预留用于行使股权激励计划期权，加权平均行使价8.06美元[69] - 截至2023年9月30日，1079744股普通股预留用于2022年股票激励计划未来发行[69] - 截至2023年9月30日，4693744股普通股可在行使认股权证时发行，加权平均行使价1.86美元[69] - 公司章程授权公司发行2亿股普通股和1000万股优先股，面值均为每股0.001美元[71] - 截至2023年9月30日，已发行和流通的普通股为11460164股，无优先股发行和流通[71] 高管薪酬 - 2023财年公司唯一的高管是Peter H. Nielsen[103] - 2023年Nielsen先生的基本工资获批为575,000美元，他自愿降至400,000美元，2022年为555,000美元[118] - 2023年Nielsen先生的年度现金绩效激励奖获批为110,000美元，他自愿放弃[119] - 2023年5月Nielsen先生获授105,000股股票期权，分四年归属[120] - 2023年Nielsen先生总薪酬为827,117美元，2022年为1,011,347美元[122] 发售安排 - 公司拟以“尽力而为”的方式发售最多23,170,731股普通股[34] - 公司发售23,170,731份普通股认股权证，可购买总计34,756,097股普通股[34] - 本次发行将在本招股说明书日期起三个交易日内结束，但不迟于2024年2月14日[10] - 公司预计2024年交付本次发售的证券，本次发售无最低证券数量或收益金额要求[150] - 公司将支付配售代理现金交易费用，为发售证券总收益的7%，并报销其最高10万美元的自付费用[151] 地区限制 - 在欧洲经济区，证券发售仅可在特定豁免情况下向公众进行[164][168] - 在英国，文件仅向“相关人士”分发，发售仅针对此类人员[171] - 在瑞士，证券不得公开发售，文件未按瑞士相关法规准备，也未获瑞士监管机构批准[172][173] - 在澳大利亚，发售仅可向“豁免投资者”发售，且12个月内转售有条件限制[175][177][178] - 在香港，证券仅可向“专业投资者”发售或在特定情况下发售，不得向香港公众发布相关广告等[180]

公司概况 - 公司是专注肿瘤的RNAi纳米颗粒药物开发公司，有四个候选药物用于治疗至少五种不同癌症疾病[17] - 2000年5月在犹他州注册成立，2014年3月10日普通股在纳斯达克资本市场开始交易，2014年12月31日注册地变更为特拉华州[31] 药物研发与试验 - 主要候选药物prexigebersen针对Grb2，2019年3月6日公布的2期临床试验中期数据显示，17名可评估患者中11人（65%）有反应，5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[17] - 2期临床试验第2阶段修订，将prexigebersen与LDAC的联合治疗改为与地西他滨联合治疗，并增加复发/难治性AML患者队列[17] - 临床前疗效研究显示，地西他滨、维奈克拉和prexigebersen三联疗法在四种AML细胞系中的三种中疗效显著改善[17] - 进一步修订2期临床试验第2阶段，增加prexigebersen、地西他滨和维奈克拉的三联疗法[17] - 二期临床试验修改后的第二阶段有三个患者队列，第一队列约98名可评估患者，第二、三队列各约54名可评估患者[18] - 2021年4月5日宣布二期临床研究第二阶段安全导入期成功完成，6名可评估患者接受治疗，5人（83%）有治疗反应，4人（67%）达CR，1人（17%）达CRi[19] - 2023年8月1日公布二期临床试验修改后第二阶段前两个队列中期数据，第一队列14名新诊断患者中12人（86%）达CR/CRi，2人（14%）达PR；第二队列14名难治/复发患者中8人（57%）达CR/CRi，2人（14%）达PR，3人（22%）病情稳定[20] - 第二个候选药物BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白与多达60%的癌症细胞存活相关[21] - 第三个候选药物BP1003靶向STAT3蛋白，用于胰腺癌等治疗，已完成多项IND支持性研究，还有一项待完成[24] - 2023年7月17日宣布BP1001 - A的一期/一期b临床试验剂量递增部分第一队列完成[25] 证券相关 - 普通股面值为每股0.001美元[6] - 投资者购买普通股，若与关联方合计实益拥有公司已发行普通股超过4.99%（或9.99%），可选择购买预融资认股权证[6] - 预融资认股权证行权价格为每股0.001美元，可立即行权[6] - 聘请Roth Capital Partners为独家配售代理，配售代理费用为投资者总购买价格的一定比例[9][11] - 本次公开发售将在本招股说明书日期起三个交易日内结束，但不迟于某一日期[9] - 截至2023年9月30日，已发行11,460,164股普通股，另有867,642股预留用于行使期权，1,079,000股预留用于2022年股票激励计划，4,693,744股可能因行使认股权证而发行[34] - 发售普通股认股权证，可购买总计一定数量的普通股，行使价为每股一定金额（占每股普通股和附带普通股认股权证的组合公开发行价的一定百分比），有效期为发行日期起若干年[32] - 投资者购买本次发售的普通股将立即遭受每股约一定金额的有形账面价值大幅摊薄[38] - 2023年9月13日，收到纳斯达克通知，因连续30个工作日收盘价低于1美元，不符合最低出价规则，有180天（至2024年3月11日）的初始合规期恢复合规[44] - 预计此次发行的净收益约为[X]百万美元，基于假设的普通股和附带认股权证的每股公开发行价格[55] - 目前打算将此次发行的净收益用于营运资金和一般公司用途[56] - 若投资公司证券，投资者将因此次发行的普通股和附带认股权证的每股公开发行价格与发行后公司普通股每股调整后净有形账面价值之间的差异而立即遭受重大摊薄[59] - 截至2023年9月30日，公司章程授权公司发行2亿股普通股，面值每股0.001美元，以及1000万股优先股，面值每股0.001美元；当日有11,460,164股普通股已发行并流通，无优先股发行和流通[68] - 截至2023年11月27日，公司普通股约有188名登记持有人[71] - 董事会有权在无需股东进一步通知或行动的情况下，发行1000万股优先股[72] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损1.042亿美元，现金余额为240万美元，预计未来继续产生重大经营亏损，现有资金不足以满足未来12个月的义务和支出需求[45] - 预计通过本次发售的证券销售获得约一定金额的净收益，若发售价格或发售股份数量减少，可能需提前筹集更多资金[46] - 可能通过手头现金、债务融资、公开发行或私募股权融资、合作和许可安排等方式满足未来现金需求[46] - 截至2023年9月30日，公司普通股历史净有形账面价值约为250万美元，即每股0.22美元，流通股数量为11,460,164股[60] 其他信息 - 证券发行和分销除配售代理费用外的其他估计费用总计111,304.40美元，其中SEC注册费2,804.40美元，FINRA备案费5,000美元[152][153] - 2022年11月9日公司完成2022年注册直接发行，出售800,000股普通股，总收益约200万美元[161] - 2022年11月9日完成2022年私募配售，向投资者发行认股权证，可购买最多800,000股普通股，行权价格为每股2.85美元，行权期从2023年5月9日至2028年5月9日[161] - 公司将于2023年12月22日在德克萨斯州贝莱尔市签署经修订的1933年《证券法》要求的注册声明[174]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告第三季度净亏损320万美元,每股亏损0.32美元,去年同期净亏损350万美元,每股亏损0.49美元 [20] - 研发费用从去年同期240万美元下降至230万美元,主要是制造开发费用减少,但临床试验费用增加 [21] - 管理费用从去年同期120万美元下降至100万美元,主要是法律费用减少 [21] - 公司于2023年9月30日的现金余额为240万美元,2022年12月31日为1040万美元 [22] - 2023年前9个月经营活动净现金流出970万美元,去年同期为1010万美元 [22] - 2023年前9个月筹资活动净现金流入170万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品候选药物包括prexigebersen、BP1002和BP1003,均取得了积极的临床进展 [7-18] - prexigebersen在AML二期临床试验中,新诊断患者组完全缓解率达86%,复发/难治患者组完全缓解率达57%,均显著优于现有疗法 [9-11] - BP1002针对Bcl-2蛋白,正在开展单药和联合疗法的I/Ib期临床试验,预计近期完成首剂量组并公布初步数据 [14-15] - BP1001-A针对固体瘤,正在进行I/Ib期临床试验,预计2024年初公布数据 [16] - BP1003针对STAT3蛋白,计划于2024年中期提交IND申请 [17-18,33-34] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的产品主要针对AML、CLL、固体瘤等难治性肿瘤,这些适应症存在巨大的未满足医疗需求 [8,14,16-17] - 公司产品的临床数据显示出色的疗效,有望为这些难治性肿瘤患者带来新的治疗选择 [9-11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于利用DNAbilize平台开发RNAi纳米粒子治疗药物,针对多种恶性肿瘤 [7,14,17-18] - 公司正积极推进产品管线的临床开发,并计划申请FDA的快速通道和突破性疗法认定 [12] - 公司的创新疗法有望在难治性肿瘤治疗领域取得突破,与现有疗法形成互补 [14,16-18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管金融市场低迷,但公司在临床进展方面取得的成果令人鼓舞,公司将继续致力于为癌症患者提供更好的治疗方案 [24] - 公司的产品管线进展顺利,特别是prexigebersen在AML临床试验中的积极结果,为公司未来发展奠定了坚实基础 [7-13] - 公司正在推进其他产品的临床开发,如BP1002、BP1001-A和BP1003,为公司带来更多发展机遇 [14-18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司第三组prexigebersen的患者入组和数据情况 [27] **Peter Nielsen 回答** 公司第三组prexigebersen正在入组,目前已有5例患者入组,3例可评估患者,由于难以找到合适的患者,进度较慢,但公司将继续推进 [28-29] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司是否会在ASH会议上发表prexigebersen的数据 [29] **Peter Nielsen 回答** 公司未能及时准备好ASH会议的摘要,但计划在明年ASCO会议上发表更全面的中期数据 [30] 问题3 **Jonathan Aschoff 提问** 询问BP1002在AML和CLL适应症的临床进展情况 [31-32,35] **Peter Nielsen 回答** 公司正在分别针对AML和CLL开展BP1002的临床试验,预计近期将完成首剂量组并公布初步数据 [32,35-36]