TARPEYO（布地奈德）延迟释放胶囊 - 美国食品和药物管理局（FDA）已批准TARPEYO用于降低成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者肾功能丧失的风险[1] - TARPEYO是唯一一种经FDA批准的治疗IgAN的药物，可显著减少肾功能丧失[1] NefIgArd临床试验数据 - NefIgArd临床试验数据支持TARPEYO的有效性和安全性[3] - 为成人原发性IgAN患者提供了一种革命性的治疗选择[3]

合作与许可协议 - 2022年底公司与Viatris合作商业化Nefecon，获2000万美元预付款，未来里程碑付款最高可达8000万美元，Viatris还将支付中两位数百分比的净销售特许权使用费[2] - 公司与STADA签订欧洲许可协议，已获初始预付款2000万欧元及额外1250万欧元，未来最多可获6500万欧元 [79] - 公司与Everest Medicines签订中国和新加坡许可协议，已获初始预付款1500万美元及额外1300万美元，未来最多可获9500万美元 [81] 财务状况 - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，母公司股东权益分别为5.044亿瑞典克朗和7.211亿瑞典克朗，注册股份分别为59580087股和59106188股[5] - 2023年4 - 6月和2022年同期，经营亏损分别为7520万瑞典克朗和2.098亿瑞典克朗；2023年1 - 6月和2022年同期，经营亏损分别为2.552亿瑞典克朗和4.182亿瑞典克朗[7][23] - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，现金分别为8.662亿瑞典克朗和8.468亿瑞典克朗[8] - 2023年1 - 6月净销售额为4.607亿瑞典克朗，其中TARPEYO净销售额为4.449亿瑞典克朗；2022年同期净销售额为1.138亿瑞典克朗，其中TARPEYO净销售额为8160万瑞典克朗[9] - 2023年1 - 6月和2022年同期，摊薄前后每股亏损分别为5.21瑞典克朗和7.57瑞典克朗；2023年4 - 6月和2022年同期，摊薄前后每股亏损分别为1.71瑞典克朗和3.62瑞典克朗[10][22] - 2023年Q2 TARPEYO新增422例患者入组和232名新处方医生，Q2总营收2.69亿瑞典克朗，其中TARPEYO净营收2.59亿瑞典克朗（2470万美元），2023年TARPEYO净营收指引调整为1 - 1.2亿美元[28] - 2023年Q2美国TARPEYO净销售额为2470万美元（2.592亿瑞典克朗），较Q1增长39%，较2022年同期增长275%[97] - 2023年第二季度净销售额为2.69384亿瑞典克朗，2022年同期为6404.7万瑞典克朗；2023年上半年净销售额为4.60735亿瑞典克朗，2022年同期为1.13781亿瑞典克朗[153] - 2023年6月30日止三个月总运营费用为3.303亿瑞典克朗，2022年同期为2.715亿瑞典克朗；2023年上半年总运营费用为6.927亿瑞典克朗，2022年同期为5.29亿瑞典克朗[155] - 2023年6月30日止三个月亏损为9190万瑞典克朗，2022年同期为1.924亿瑞典克朗；2023年上半年亏损为2.795亿瑞典克朗，2022年同期为3.995亿瑞典克朗[161] - 2023年预计TARPEYO净销售额为1 - 1.2亿美元（约合10.47 - 12.57亿瑞典克朗），此前预期为1.2 - 1.5亿美元[165] - 2023年6月30日止三个月母公司净销售额为1.056亿瑞典克朗，2022年同期为40万瑞典克朗；2023年上半年母公司净销售额为2.74亿瑞典克朗，2022年同期为3220万瑞典克朗[166] - 截至2023年6月30日非流动资产较2022年12月31日增加1.623亿瑞典克朗至10.497亿瑞典克朗[167] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月净销售额分别为2.694亿瑞典克朗和6400万瑞典克朗，六个月净销售额分别为4.607亿瑞典克朗和1.138亿瑞典克朗[178] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月TARPEYO净销售额分别为2.592亿瑞典克朗和6360万瑞典克朗，六个月净销售额分别为4.449亿瑞典克朗和8160万瑞典克朗[178] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月研发费用分别为8900万瑞典克朗和9630万瑞典克朗，六个月研发费用分别为2.156亿瑞典克朗和2.096亿瑞典克朗[179] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月营销和销售费用分别为1.915亿瑞典克朗和1.133亿瑞典克朗，六个月营销和销售费用分别为3.587亿瑞典克朗和2.072亿瑞典克朗[180] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月行政费用分别为7720万瑞典克朗和5890万瑞典克朗，六个月行政费用分别为1.497亿瑞典克朗和1.074亿瑞典克朗[181] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月融资活动现金流分别为 - 300万瑞典克朗和2.359亿瑞典克朗，六个月融资活动现金流分别为 - 600万瑞典克朗和2.959亿瑞典克朗[183] - 截至2023年6月30日，公司有590.8018万股普通股作为库存股由母公司持有[185] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月平均员工数分别为174人和81人，六个月平均员工数分别为169人和76人[186] - 2023年截至6月30日的三个月，41.3万份期权已分配给ESOP 2022计划，40957份股票奖励已分配给董事会LTIP 2023计划[187] - 2023年公司预计美国市场收入增长[188] 产品审批与提交 - 2023年6月公司向FDA提交sNDA，寻求TARPEYO在整个NefIgArd研究人群中的全面批准[17][24][25][27][31] - 公司提交TARPEYO的sNDA申请，寻求FDA对原发性IgAN患者的全面批准 [73] - 公司与STADA合作，寻求欧洲委员会和MHRA对Kinpeygo在全研究人群中的全面批准 [80] - 2023年6月，公司向美国FDA提交TARPEYO补充新药申请，寻求对整个3期NefIgArd研究人群的全面批准[123] - Nefecon于2022年7月获欧盟委员会有条件上市许可，2023年2月获英国药品和保健品监管局批准，商品名为Kinpeygo[102] - 2023年2月英国药品和保健品监管局授予Kinpeygo有条件上市许可，用于治疗尿蛋白肌酐比≥1.5 g/g、有快速疾病进展风险的成人原发性IgA肾病[151] 临床试验与研究 - NefIgArd Phase 3试验达到主要终点，与安慰剂相比，Nefecon在两年内使eGFR平均下降幅度减少5.05 mL/min/1.73 m²（p<0.0001），24个月时肾功能损失减少50%[12][17][37][38] - 基于生物标志物数据和监管反馈，公司决定修订PBC临床研究TRANSFORM试验设计，以便在2024年上半年读出2b期数据[19] - 3期NefIgArd试验中，安慰剂组患者9个月后eGFR下降8.2%，对应损失4.56 mL/min/1.73 m²；Nefecon治疗组eGFR较基线增加1.2%，即增加0.66 mL/min/1.73 m²[60] - 24个月时，Nefecon组UPCR较基线降低30.7%，安慰剂组降低1%；9个月治疗期结束时，两组对比降幅分别为33.6%和5.2% [67] - NefIgArd试验中，Nefecon组镜下血尿患者比例从基线的66.5%降至随访期间的40.5%，安慰剂组从67.8%降至61.2%[89] - 公司计划2023年下半年开展阿波特综合征临床试验 [83] - 公司正在进行setanaxib治疗头颈部鳞状细胞癌的2期概念验证研究，至少纳入50名复发或转移性患者 [85] - 公司决定在2023年下半年启动一项约20名患者参与的Alport综合征随机、安慰剂对照临床试验[112] - 公司预计2024年年中读出TRANSFORM研究2b期数据，并大幅降低2024年和2025年的试验成本[114] - 2023年8月，公司宣布在《柳叶刀》发表Nefecon治疗原发性IgA肾病的3期NefIgArd研究完整数据，该试验达到主要终点[121] - 2023年3月，Nefecon 3期临床试验NefIgArd达到主要终点，在肾功能方面较安慰剂有高度统计学显著益处（p值<0.0001）[122] - 2023年7月头颈癌试验中期数据显示，16例可评估患者中有7例无进展，其中6例在setanaxib组，1例在安慰剂组[110] - 2023年6月公司在欧洲肾脏协会大会上进行两次口头报告和两篇摘要展示，内容涉及评估Nefecon治疗IgA肾病的NeflgArd 3期研究的数据和分析[152] - 公司正在进行一项为期52周、随机、安慰剂对照、双盲的2b/3期适应性试验，试验设计正在审查中，将向FDA提交方案修正案[142][143] - 2023年7月公司公布头颈部鳞状细胞癌概念验证2期试验的中期数据，显示出令人鼓舞的早期无进展生存期结果[150] 产品销售与市场情况 - 二季度，TARPEYO Touchpoints中超过90%符合条件患者接受治疗，新患者中约65%使用商业保险计划，35%使用政府补贴计划，平均取药时间较一季度改善14% [74] - 2023年Q2专业销售团队新增422例患者入组，年初至今累计831例，较2022年上半年增长超180%，本季度新增232名新处方医生[97]

内容无有效信息 - 未从给定内容中提取到业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容中未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出符合要求的关键要点。 - 给定内容中未包含有价值的关键信息，无法提取出符合要求的关键要点。 - 文档中未明确体现业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键数据信息，无法提取有效关键要点。 - 给定内容中未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键信息，无法提取有效要点。 - 提供的内容未包含有价值的关键信息，无法从中提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。请提供有效的财报电话会议内容。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 - 给定内容中未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定文本中未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含有价值的信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容中未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 - 给定内容未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 给定内容未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 - 给定内容未包含有价值的信息，无法提取关键要点。 - 给定内容未包含业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键信息，无法提取有效要点。 - 由于提供的内容未包含有价值的关键信息，无法提取出符合要求的关键要点。 - 给定内容中未包含有价值的关键信息，无法提取出关于业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键要点。 - 提供的文档内容未包含上市公司财报电话会议中业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的有效信息，无法提取关键要点。 内容为乱码无法提取要点 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出有意义的关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文本内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 由于文档内容存在较多乱码，难以准确提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容，以便我为你完成关键要点的提取。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出有意义的关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容为乱码，无法从中提取出有意义的关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点。请提供内容清晰的上市公司财报电话会议文本。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法提取其中的关键要点，请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容为乱码，无法提取其中的关键要点。请提供内容清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 由于文档内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取到关于上市公司财报电话会议的有效关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 由于文档内容为乱码，无法从中提取到关于上市公司财报电话会议的有效关键要点。 - 提供的文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容存在大量乱码，无法从中提取有效信息以总结关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文本内容存在较多乱码，无法从中提取出有意义的关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 给定内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰准确的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容混乱，未包含有价值的业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引、新产品和新技术研发、市场扩张和并购、其他新策略等方面的关键信息，无法提取出符合要求的关键要点。 - 由于提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点。请提供清晰、可识别的文档内容。 - 提供的文档内容均为乱码，无法从中提取出关于上市公司财报电话会议的关键要点，请提供清晰准确的文本内容。 - 提供的文档内容均为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的文档内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容为乱码，无法从中提取关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 提供的文档内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰可读的上市公司财报电话会议内容。 - 由于文档内容存在较多乱码，无法从中提取出有意义的关键要点。请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。 - 由于提供的内容为乱码，无法从中提取关键要点，请提供清晰、可识别的上市公司财报电话会议内容。

Nefecon产品获批情况 - 公司Nefecon产品于2021年12月15日获美国FDA加速批准，商品名TARPEYO；2022年7月15日获欧盟委员会有条件上市许可，商品名Kinpeygo；2023年2月1日获英国MHRA有条件上市许可[594] Nefecon产品临床效果 - NefIgArd临床试验中，Nefecon在两年期内（9个月治疗和15个月停药随访）eGFR上较安慰剂有高度统计学显著益处（p值<0.0001）[595] setanaxib药物研究进展 - 公司正在开展的TRANSFORM研究中，约318名PBC患者将接受setanaxib治疗，评估1200mg/日和1600mg/日两种给药方案，预计2024年上半年完成第99名随机患者第24周访视后的中期分析[599] 公司股权证券收益情况 - 截至2022年12月31日，公司通过发行股权证券获得净收益25.238亿瑞典克朗；2021年8月定向发行240万股，获得毛收益3.24亿瑞典克朗；2020年6 - 7月发行920万股，获得毛收益8.914亿瑞典克朗；2019年7月定向发行350万股，获得毛收益2.103亿瑞典克朗[601] - 截至2022年12月31日，公司通过发行股权证券获得净收益25.238亿瑞典克朗；2021年8月定向增发240万股，收益3.24亿瑞典克朗；2020年6 - 7月增发920万股，收益8.914亿瑞典克朗；2019年7月定向增发350万股，收益2.103亿瑞典克朗[724] 公司净亏损及累计亏损情况 - 2022年和2021年公司净亏损分别为4.123亿瑞典克朗和5.095亿瑞典克朗；截至2022年12月31日和2021年12月31日，累计亏损分别为18.363亿瑞典克朗和14.266亿瑞典克朗[601] Nefecon产品许可协议情况 - 2019年公司与Everest达成协议，授予其Nefecon在大中华区和新加坡的独家许可，2022年3月将协议覆盖范围扩大至韩国；2021年7月与STADA达成许可协议；2022年12月与Viatris达成独家许可协议[597] 公司产品研发平台及临床试验情况 - 公司正在开发NADPH氧化酶（NOX）抑制剂平台，主要针对纤维化病理的孤儿病，重点是肾脏和肝脏疾病，正在开展setanaxib治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2b/3期临床试验[599] 公司引进产品开发计划 - 公司引进了Budenofalk 3mg口服胶囊，计划在美国开发用于治疗自身免疫性肝炎（AIH），目标是在2023年确定明确的临床开发计划[600] 公司资金来源 - 公司自2004年成立以来，主要通过股权出售、Nefecon对外许可的前期和里程碑付款、债务融资以及TARPEYO销售收入来为运营提供资金[601] 公司未来费用及亏损预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和运营亏损，且随着持续的开发和商业化活动，费用将增加[601] 公司专利相关风险 - 公司或其许可方若被迫向第三方授予与业务相关专利的许可，竞争地位可能受损[618] - 公司在外国司法管辖区执行专利权利的程序可能导致大量成本，并使专利面临被无效或狭义解释的风险[619] - 公司知识产权权利不一定能应对所有竞争优势的潜在威胁，存在多种不确定性[620][622] 公司数据隐私和安全风险 - 公司若未能遵守数据隐私和安全义务，可能面临重大后果，包括政府执法行动或私人诉讼[623][626] 欧盟可持续发展报告指令情况 - 2022年12月欧盟通过《企业可持续发展报告指令》（CSRD），2023年1月5日生效，首批报告预计2025年提交，涵盖2024财年[628] 社交媒体对公司的风险 - 社交媒体使用给公司带来新风险和挑战，可能导致监管行动、诉讼等[630] 公司业务运营法律约束风险 - 公司业务运营可能受美国联邦和州、欧盟或外国司法管辖区的医疗保健欺诈和滥用法律等约束，违规将面临巨额罚款[632][633] 地区动荡对公司业务的影响 - 公司全球合作伙伴可能受俄乌战争及地区动荡的负面影响，间接影响公司业务[634] 公司人员相关风险 - 公司成功依赖关键人员的留用和新合格人员的招聘，否则可能影响业务目标实现[636] 公司业务扩张风险 - 公司预计业务增长，可能在管理扩张方面遇到困难，导致业务计划执行延迟或运营中断[637][638] 公司税务亏损结转情况 - 截至2022年12月31日，公司有35.624亿瑞典克朗的税务亏损结转，递延税资产未在财务状况报表中确认[652] 公司净销售额情况 - 2022年净销售额为8.02879亿瑞典克朗，较2021年的2.29347亿瑞典克朗增加5.735亿瑞典克朗[654][655] - 2021年净销售额较2020年增加2.285亿瑞典克朗，主要因与STADA的许可协议将Nefecon在欧盟的许可权出售[714] - 2021年净销售额为229347千瑞典克朗，2020年为874千瑞典克朗；2021年经营亏损为524456千瑞典克朗，2020年为379720千瑞典克朗[716] 公司销售成本情况 - 2022年销售成本为1520万瑞典克朗，2021年无销售成本[654][656] 公司毛利润情况 - 2022年毛利润为7.87678亿瑞典克朗，2021年为2.29347亿瑞典克朗[654] 公司研发费用情况 - 2022年研发费用为4.14749亿瑞典克朗，较2021年的3.57485亿瑞典克朗增加5730万瑞典克朗[654][658] - 2021年研发费用较2020年增加1.161亿瑞典克朗，主要因setanaxib临床试验成本增加6630万瑞典克朗、CMC开发成本增加1440万瑞典克朗，以及SIIL合同减值2800万瑞典克朗[715] 公司营销和销售费用情况 - 2022年营销和销售费用为5.1519亿瑞典克朗，较2021年的1.79603亿瑞典克朗增加3.356亿瑞典克朗[654][659] 公司行政费用情况 - 2022年行政费用为2.59469亿瑞典克朗，较2021年的2.1063亿瑞典克朗增加4880万瑞典克朗[654][661] 公司其他运营费用情况 - 2022年其他运营费用为2307.4万瑞典克朗，较2021年的634.4万瑞典克朗增加1670万瑞典克朗[654][662] 与Everest许可协议收入情况 - 2022年与Everest的许可协议，公司获得初始预付款1500万美元，2022年3月协议扩展又获300万美元，截至2022年12月已获1300万美元监管里程碑付款，还有最高9500万美元的里程碑付款[666] 与STADA许可协议收入情况 - 2021年与STADA的许可协议，公司获得初始预付款2000万欧元，两个里程碑共1250万欧元，还有最高6500万欧元的未来付款[668] 公司法律法规监管风险 - 公司业务受HIPAA、FDCA、《医师支付阳光法案》等国内外法律法规监管，违反这些法规可能面临重大制裁[670][674] 药品分销法规风险 - 药品分销需满足记录保存、许可、存储和安全等额外要求，法规范围和执行不确定且变化快[671] 医疗保健法律法规合规成本及风险 - 确保业务安排符合医疗保健法律法规会产生大量成本，违规诉讼即使胜诉也会导致高额法律费用[675] 公司员工不当行为风险 - 公司员工等第三方可能存在不当行为，包括欺诈、内幕交易等，会带来监管制裁和声誉损害[676][677] 公司反腐败法律合规风险 - 公司受《英国2010年反贿赂法》《美国1977年反海外腐败法》等反腐败法律约束，合规成本高且困难[678][679][682] 公司贸易控制法律风险 - 公司国际业务受贸易控制法律监管，俄乌冲突导致相关制裁，法律变化可能降低产品出口能力[683] - 若不遵守反腐败和贸易控制法律，公司可能面临刑事和民事处罚、声誉受损等不利影响[684] 自然灾害对公司业务的影响 - 公司或第三方可能受自然灾害影响，业务连续性和灾难恢复计划可能不足以应对严重灾害[685][686] 公司设施运行风险 - 公司设施无法正常运行会对业务、财务和运营状况产生重大不利影响，保险赔偿可能不足[686] 公司股权证券价格波动风险 - 公司股权证券价格可能因不可控因素而波动[689] - 公司股票价格高度波动，未来可能持续，且可能因多种因素大幅波动[690] 公司美国存托股票价格情况 - 公司美国存托股票（ADS）2020年6月首次公开发行价格为每股19.50美元，截至2022年12月31日，价格区间为每股10.82 - 38.00美元[690] 公司股东持股情况 - 公司高管、董事、持股超5%的股东及其关联方截至2023年2月28日约持有27.5%的已发行普通股[708] 公司财务费用情况 - 2022年财务费用较2021年增加2840万瑞典克朗，主要因贷款余额增加致利息支出增加[713] 公司行政和销售费用情况 - 2021年行政和销售费用较2020年增加2.485亿瑞典克朗，主要因美国TARPEYO商业化准备的第三方顾问成本增加1.054亿瑞典克朗和人员成本增加4670万瑞典克朗等[718] 公司其他经营收入情况 - 2021年其他经营收入较2020年减少220万瑞典克朗，主要因经营负债汇率不利变动[719] 公司其他经营费用情况 - 2021年其他经营费用增至630万瑞典克朗，2020年无此项费用，主要与经营负债汇率不利变动和Genkyotex SA或有对价公允价值变动有关[720] 公司贷款协议情况 - 2021年7月公司与Kreos Capital签署最高7500万美元贷款协议，分三笔各2500万美元提取，年利率9%，2025年12月到期[724] 公司经营活动净现金情况 - 2022年经营活动净现金使用3.114亿瑞典克朗，主要因经营亏损4.219亿瑞典克朗、非现金项目调整6130万瑞典克朗和经营资产负债净现金变动8840万瑞典克朗；2021年为4.616亿瑞典克朗[727][729][730] 公司投资活动净现金情况 - 2022年投资活动净现金使用510万瑞典克朗，主要用于固定资产投资和租赁押金；2021年为2430万瑞典克朗，主要是Budenofalk许可证150万欧元里程碑付款[727][731] 公司融资活动净现金情况 - 2022年融资活动净现金提供5.76亿瑞典克朗，主要来自Kreos贷款第二、三笔提款4.917亿瑞典克朗和认股权证计划行权9510万瑞典克朗；2021年为4.352亿瑞典克朗[727][732][733] 公司现金状况及不确定性 - 公司认为截至2022年12月31日的现金足以支持运营和资本支出直至盈利，但存在不确定性，Nefecon获批和商业化情况也不确定[724][742] 公司披露控制和程序情况 - 截至2022年12月31日，公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序无效，因财务报告内部控制存在重大缺陷[746] 公司股东持股集中风险 - 公司现有高管、董事和主要股东对普通股的集中持股，可能阻止新投资者影响重大公司决策[747] 汇率波动对公司的影响 - 公司资产、收益和现金流受多种货币汇率波动影响，特别是瑞典克朗、美元、瑞士法郎和欧元[749] - 美元与瑞典克朗汇率波动可能导致ADS和普通股价值出现暂时差异，引发投资者大量交易[711] 美国投资者执行判决风险 - 美国和瑞典目前没有关于承认和执行民事和商业判决（仲裁裁决除外）的条约，美国投资者可能无法在美国对公司或其某些董事执行美国法院的判决[755] 公司外国私人发行人身份情况 - 公司作为外国私人发行人，不受美国代理规则约束，报告义务在一定程度上比美国国内上市公司更宽松，年度报告提交时间为财年结束后120天，而美国国内加速申报公司为75天[757] 公司治理规则差异情况 - 公司依靠纳斯达克公司治理规则中的一项规定，在某些公司治理方面遵循瑞典法律，与适用于纳斯达克上市美国公司的要求有显著差异[759] 公司审计委员会情况 - 公司审计委员会不受适用于纳斯达克上市美国公司的额外要求约束，股东可能获得的保护比美国国内发行人少[760] 公司失去外国私人发行人身份风险 - 为保持外国私人发行人身份，需满足一定条件，若失去该身份，将需遵守美国国内报告制度，增加法律、会计等费用[763] 证券分析师对公司的影响 - 证券或行业分析师停止对公司的覆盖、发布不准确或不利的研究报告，可能导致美国存托股票价格和交易量下降[765] 美国存托股票存托协议相关情况 - 美国存托股票的存托协议规定，持有人在最大程度上放弃对公司或存托人就股票、美国存托股票或存托协议相关索赔的陪审团审判权[767] - 若对公司或存托人提起与存托协议或ADS相关的索赔，可能无权进行陪审团审判，诉讼可能仅由适用审判法院的法官审理 [769] 公司PFIC认定及税收后果 - 若公司被认定为“被动外国投资公司”（PFIC），特定美国持有者可能面临不利的美国税收后果；当公司75%或以上的总收入为被动收入，或50%或以上的季度加权平均资产价值由产生被动收入的资产构成时，会被认定为PFIC [772][774] - 基于2022年12月31日结束的纳税年度的收入、资产、活动和市值分析，公司认为该年度不是PFIC，但PFIC状态每年可能变化，难以预测当前或未来年度是否为PFIC [773] 美国股东相关税收规定 - 若美国持有者直接、间接或推定拥有公司至少10%的普通股或美国存托股份（ADS）的价值或投票权，可能被视为“美国股东”；若公司集团中有美国子公司，非美国子公司将被视为受控外国公司；美国股东可能需

报告基本信息 - 报告日期为2022年6月30日[1] - 公司为Calliditas Therapeutics AB [1] - 公司主要行政办公室地址为瑞典斯德哥尔摩Kungsbron 1, D5, SE - 111 22 [1] 报告相关附件 - 随附Calliditas Therapeutics AB于2022年6月30日发布的公告副本[4] - 附件99.1为2022年6月30日的新闻稿[7] 报告签署信息 - 首席财务官Fredrik Johansson于2022年6月30日代表公司签署报告[10]

财务数据 - 2021年净销售额为2.29347亿瑞典克朗，2020年为87.4万瑞典克朗，2019年为1.84829亿瑞典克朗[5] - 2021年所得税前亏损为5.13373亿瑞典克朗，2020年为4.36151亿瑞典克朗，2019年为3250.1万瑞典克朗[5] - 2021年现金为9.55507亿瑞典克朗，2020年为9.96304亿瑞典克朗，2019年为7.5354亿瑞典克朗[5] - 2021年总资产为14.5991亿瑞典克朗，2020年为14.63908亿瑞典克朗，2019年为8.452亿瑞典克朗[5] - 2021年和2020年销售额分别为2.293亿瑞典克朗和90万瑞典克朗[72] - 2021年和2020年研发费用分别为3.575亿瑞典克朗和2.414亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年行政和销售费用分别为3.902亿瑞典克朗和1.417亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年净亏损分别为5.095亿瑞典克朗和4.365亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年现金分别为9.555亿瑞典克朗和9.963亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年股东权益分别为10.083亿瑞典克朗和12.105亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年经营活动净现金使用量分别为4.616亿瑞典克朗和3.092亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年投资活动现金使用量分别为2430万瑞典克朗和1.726亿瑞典克朗[72] - 2021年和2020年融资活动净现金提供量分别为4.352亿瑞典克朗和7.686亿瑞典克朗[72] - 2021年净销售额为229,347千瑞典克朗，2020年为874千瑞典克朗，2019年为184,829千瑞典克朗[78] - 2021年研发费用为357,485千瑞典克朗，2020年为241,371千瑞典克朗，2019年为149,826千瑞典克朗[78] - 2021年经营亏损为524,456千瑞典克朗，2020年为379,720千瑞典克朗，2019年为28,019千瑞典克朗[78] - 2021年年度亏损为509,537千瑞典克朗，2020年为436,511千瑞典克朗，2019年为32,578千瑞典克朗[78] - 截至2021年12月31日，总资产为1,459,910千瑞典克朗，2020年为1,463,908千瑞典克朗[81] - 2021年经营亏损为524,456千瑞典克朗，2020年为379,720千瑞典克朗，2019年为28,019千瑞典克朗[83] - 2021年经营活动现金流为 - 461,588千瑞典克朗，2020年为 - 309,181千瑞典克朗，2019年为 - 71,011千瑞典克朗[83] - 2021年投资活动现金流为 - 24,340千瑞典克朗，2020年为 - 172,607千瑞典克朗，2019年为 - 18,072千瑞典克朗[83] - 2021年融资活动现金流为435,162千瑞典克朗，2020年为768,558千瑞典克朗，2019年为198,835千瑞典克朗[83] - 2021年现金净增减为 - 50,766千瑞典克朗，2020年为286,770千瑞典克朗，2019年为109,752千瑞典克朗[83] - 2021年末现金为955,507千瑞典克朗，2020年末为996,304千瑞典克朗，2019年末为753,540千瑞典克朗[83] - 2021年公司收入为229,347千瑞典克朗，主要来自产品候选药物的对外授权许可225,252千瑞典克朗和特定监管服务4,095千瑞典克朗[91] - 2021年欧洲市场收入为201,078千瑞典克朗，中国、中国香港、中国澳门、中国台湾和新加坡市场收入为27,469千瑞典克朗[91] - 截至2021年12月31日，未完成的未来履行义务总价值为4,095千瑞典克朗[91] - 2021年其他经营收入为259千瑞典克朗，主要包括汇率差异149千瑞典克朗和设备处置净收益110千瑞典克朗[91] - 2021年其他经营费用为6,344千瑞典克朗，包括汇率差异1,807千瑞典克朗、设备处置净损失67千瑞典克朗和或有对价公允价值变动4,470千瑞典克朗[91] - 2021年审计费用总计10,61千瑞典克朗，其中安永8,41千瑞典克朗，毕马威1.65千瑞典克朗，其他审计机构55千瑞典克朗[92] - 2022年其他外部费用为549.07千瑞典克朗，人员成本为164.20千瑞典克朗，设备和使用权资产折旧为34.43千瑞典克朗，其他运营费用为6.34千瑞典克朗，总计754.06千瑞典克朗[93] - 2021年租赁相关总费用为7526千瑞典克朗，2020年为4352千瑞典克朗[96] - 2021年社保成本和养老金成本总计32648千瑞典克朗，2020年为16604千瑞典克朗，2019年为6131千瑞典克朗[96] - 2021年工资和薪水总计123597千瑞典克朗，2020年为49608千瑞典克朗，2019年为22173千瑞典克朗[97] - 2021年母公司董事会和高管工资为27792千瑞典克朗，2020年为19211千瑞典克朗，2019年为13109千瑞典克朗[97] - 2021年母公司其他员工工资为33370千瑞典克朗，2020年为15598千瑞典克朗，2019年为6091千瑞典克朗[97] - 2021年子公司董事会和高管工资为4983千瑞典克朗，2020年为3184千瑞典克朗，2019年为2973千瑞典克朗[97] - 2021年子公司其他员工工资为57452千瑞典克朗，2020年为11615千瑞典克朗[97] - 2021年基于股份的支付费用为24737千瑞典克朗，2020年为5304千瑞典克朗[102] - 2021年社会保障成本相关准备金为9992千瑞典克朗，2020年为3164千瑞典克朗[102] - 2021年总成本为34729千瑞典克朗，2020年为8468千瑞典克朗[102] - 2021 - 2019年利息收入分别为102、547、926千瑞典克朗[104] - 2021 - 2019年财务费用总计分别为(9,253)、(56,978)、(5,408)千瑞典克朗[104] - 2021 - 2019年所得税费用分别为3,836、(360)、(77)千瑞典克朗[104] - 2021 - 2020年瑞典适用税率分别为20.6%、21.4%[104] - 2021 - 2019年加权平均流通普通股数量分别为50,829,255、44,873,448、36,940,587股[104] - 2021 - 2019年摊薄前后每股亏损分别为[9.84]、(9.66)、(0.88)瑞典克朗[104] - 2021 - 2019年公司新股票发行成本分别为20,909、97,686、10,915千瑞典克朗[104] - 2021 - 2019年公司未确认递延所得税资产的亏损分别为3,200,911、2,704,803、578,117千瑞典克朗[104] - 2021 - 2019年归属于母公司股东的年度净亏损分别为(500,293)、(433,494)、432,5780千瑞典克朗[104] - 截至2021年12月31日，无形资产成本期末余额为390,166千瑞典克朗，商誉成本期末余额为37,227千瑞典克朗[106] - 2021年无形资产减值测试使用的税前折现率为11.0%，2020年为10.5%[106] - 截至2021年12月31日，NOX平台账面价值为330,059千瑞典克朗，疫苗平台账面价值于2021年12月31日注销[106] - 截至2021年12月31日，递延所得税资产净额为4,196千瑞典克朗，递延所得税负债净额为30,856千瑞典克朗[107] - 2021年递延所得税资产和负债的变动总额为 - 26,661千瑞典克朗[107] - 2020年已确认9,666千瑞典克朗的递延所得税资产，2021年为15,319千瑞典克朗[107] - 2021年无形资产递延所得税负债变动为 - 46,175千瑞典克朗，较期初减少945千瑞典克朗[107] - 2021年租赁项目净值递延所得税资产变动为270千瑞典克朗，较期初增加14千瑞典克朗[107] - 2021年人员相关项目递延所得税资产变动为4,141千瑞典克朗，较期初增加240千瑞典克朗[107] - 2021年税务亏损结转递延所得税资产变动为15,319千瑞典克朗，较期初增加500千瑞典克朗[107] - 2021年末非流动带息负债期末余额为18916.4万瑞典克朗，当年新增借款19952.4万瑞典克朗，支付交易成本1485.6万瑞典克朗，利息费用214.5万瑞典克朗，汇兑差异235.3万瑞典克朗[110] - 2021年公司应收账款未逾期金额为4658.6万瑞典克朗[110] - 2021年公司货币收入中美元占比14%、欧元占比86%；运营支出中美元占36%、欧元占36%、英镑占3%、瑞典克朗占18%[110] - 2021年美元兑瑞典克朗升值10%，将对税后利润和权益产生约2240.2万瑞典克朗的负面影响[110] - 2021年公司净销售额为229,347千瑞典克朗，2020年为874千瑞典克朗[129] - 2021年研发费用为275,950千瑞典克朗，2020年为227,027千瑞典克朗[129] - 2021年行政和销售费用为377,475千瑞典克朗，2020年为128,896千瑞典克朗[129] - 2021年经营亏损为355,717千瑞典克朗，2020年为352,567千瑞典克朗[129] - 2021年全年亏损为354,405千瑞典克朗，2020年为407,363千瑞典克朗[129][130] - 2021年应计费用和递延收入总计53,553千瑞典克朗，2020年为41,386千瑞典克朗[123] - 2021年存货中原材料为889千瑞典克朗[124] - 2021年或有对价总计54,399千瑞典克朗[125] - 2021年末股东权益为120.8303亿瑞典克朗，2020年末为123.5069亿瑞典克朗[134] - 2021年末非流动负债为19.8344亿瑞典克朗，2020年末为5.077亿瑞典克朗[134] - 2021年末流动负债为12.1792亿瑞典克朗，2020年末为7.8379亿瑞典克朗[134] - 2021年经营活动现金流量为 -39.2811亿瑞典克朗，2020年为 -28.5918亿瑞典克朗[136] - 2021年投资活动现金流量为 -18.7648亿瑞典克朗，2020年为 -29.5738亿瑞典克朗[136] - 2021年融资活动现金流量为48.8739亿瑞典克朗，2020年为85.037亿瑞典克朗[136] - 2021年净现金减少9.172亿瑞典克朗，2020年净现金增加26.8714亿瑞典克朗[136] - 2021年母公司适用的有效所得税税率为0%，2020年也为0%[141] - 2021年母公司会计税前亏损为35.4405亿瑞典克朗，2020年为40.7363亿瑞典克朗[141] - 2021年母公司新发行股份所得资金为32.4亿瑞典克朗，2020年为89.1388亿瑞典克朗[136] - 2021年和2020年股份溢价储备分别为2,420

产品销售与商业化情况 - 截至2021年12月31日，公司未从任何产品销售中获得收入，近期刚开始在美国销售Nefecon（商品名为TARPEYO）[37] - 公司于2022年1月首次报告TARPEYO在美国商业上市，计划在美国独立商业化该产品，在其他关键地区通过区域合作或逐国方式商业化Nefecon，已与STADA达成在欧洲商业化Nefecon的协议，2019年向Everest授予大中华区和新加坡开发和商业化许可，2022年3月将协议覆盖范围扩大到韩国[144] - 公司运营历史有限，2022年1月TARPEYO才商业化，此前未获产品营销批准、未进行商业规模生产和销售活动[210] 产品研发进展 - Nefecon于2021年12月获FDA加速批准，公司于2021年5月向欧洲药品管理局提交Nefecon的上市许可申请[42] - 公司计划在2023年上半年完成NefIgArd临床试验B部分，无法保证B部分结果与A部分一致[42] - 公司正在开发用于治疗原发性胆汁性胆管炎的setanaxib，已获FDA快速通道认定，计划在2023年第二或第三季度报告TRANSFORM试验中期分析结果，最终数据预计在2024年末或2025年初公布[43] - 公司计划在2022年上半年启动setanaxib在头颈癌的2期概念验证研究[43] - 2020年11月，公司宣布NefIgArd试验A部分的积极顶线结果，该部分研究了Nefecon与安慰剂对成人IgAN患者的影响[82] 产品研发面临的风险 - 监管机构批准过程漫长、耗时且不可预测，公司可能无法获得产品的批准[49] - 获得FDA、EMA等监管机构批准所需时间不可预测，通常在临床试验开始后需要多年[50] - Nefecon虽获FDA加速批准，但公司和被许可人可能无法获得其在美国的全面营销批准、美国以外的批准，或setanaxib等其他产品的批准[50] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如无法利用加速批准途径、临床试验数据不足等[51] - 2018 - 2019年美国政府多次停摆，FDA和SEC等监管机构让关键员工休假并停止关键活动，新冠疫情也导致FDA和外国监管机构的国内外检查延迟[55] - 加速批准或有条件批准不一定带来更快的开发过程或监管审查，也不增加产品获批可能性，若过程不成功，产品开发或商业化可能延迟、放弃或成本大幅增加[56] - 监管机构批准产品时可能要求进行充分且控制良好的上市后临床试验，如Nefecon的NefIgArd试验B部分[58] - 临床试验设计和实施困难，过程漫长且昂贵，结果不确定，公司可能遇到各种导致延迟或无法完成产品开发和商业化的情况[63] - 早期和后期临床试验设计不同，难以根据早期结果推断后期结果，临床数据易有不同解读和分析[65] - 公司部分临床试验在美国境外进行，FDA、EMA或其他外国监管机构可能不接受这些试验数据[77] - 公司公布的临床试验中期、顶线和初步数据可能因更多患者数据和审计验证程序而发生重大变化[81] - Nefecon的2b期临床试验中，16mg治疗组有1例患者出现深静脉血栓，8mg治疗组有1例患者出现肾脏状况恶化，安慰剂组有3例患者报告4起严重不良事件，其中2起可能与治疗相关[87] - 公司在NefIgArd临床试验中成功招募计划数量的患者，但无法保证后续试验能成功招募足够患者[95] - 产品候选药物的配方、制造或测试方法的改变可能导致额外成本或延误，还可能影响临床试验结果和审批进度[96][97] 孤儿药相关情况 - 美国孤儿药指定的患者群体标准为每年少于20万人，或超过20万人但开发成本无法从美国销售中收回；欧盟孤儿药指定标准为影响人数不超过万分之五，或无孤儿身份无法获得足够回报[101][102] - 美国孤儿药获得首个营销批准后有7年市场独占期，欧盟为10年，符合条件可延长2年，欧盟独占期可能减至6年[103][104] - 公司的Nefecon于2010年5月获FDA孤儿药指定，2016年11月获欧盟委员会孤儿药指定，还为PBC和AIH获得孤儿药指定，setanaxib也获FDA和欧盟委员会PBC治疗的孤儿药指定[100] - 公司可能难以获得或维持孤儿药指定带来的好处，包括市场独占权[99] 产品获批后面临的风险 - 若Nefecon等产品获批后出现不良副作用，可能面临监管机构的多种措施，如暂停或撤回批准、增加标签声明等[89] - 公司对IgAN患者数量及可接受Nefecon治疗患者数量的估计可能不准确，若实际患者数量低于预期，产品潜在收入和盈利将受影响[108][109] - 产品获批后可能无法获得医生、患者、第三方支付方和医疗界的足够市场认可，影响商业成功[122] 市场竞争与报销情况 - 生物制药市场竞争激烈，公司面临来自大型药企、小型初创公司等多方竞争[113] - 产品商业化成功部分取决于政府和医保机构的覆盖、报销水平及定价政策，无法获得或维持报销可能限制营销和创收能力[127] - 第三方支付方对药品价格提出挑战，可能拒绝报销、设置条件或降低报销水平，影响产品商业化和投资回报[129] - 美国第三方支付方对药品覆盖和报销无统一政策，流程耗时且成本高，规则变化频繁[133] - 美国以外市场受政府价格控制和市场监管影响，产品报销可能减少，影响商业收益[134] - 欧美等地区政府和第三方支付方控制医疗成本的举措可能限制产品覆盖和报销水平，带来定价压力[136] - 2020年9月23日，美国卫生与公众服务部部长向国会做出认证，10月1日FDA发布最终规则允许从加拿大进口某些处方药[139] - ACA规定制造商在Medicare Part D覆盖缺口期间需为适用品牌药提供50%（2019年1月1日起根据2018年两党预算法案提高到70%）的销售点折扣[150] - 2013年起根据2011年预算控制法案，Medicare向供应商的付款每年削减2%，该规定将持续到2031年，2020年5月1日至2022年3月31日因相关法案暂停，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%[152] - 2024年1月1日起，2021年美国救援计划法案将取消单一来源和创新多来源药物的法定Medicaid药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[152] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减了Medicare向包括医院和癌症治疗中心在内的多个供应商的付款，并将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长到五年[152] - 2020年11月20日CMS发布临时最终规则实施最惠国（MFN）模式，原计划2021年1月1日至2027年12月31日适用于美国所有州和地区，但2021年12月27日CMS发布最终规则撤销该临时最终规则[155] - 2020年11月20日HHS发布法规，取消制药商向Part D计划赞助商直接或通过药房福利经理提供价格折扣的安全港保护，新规则实施推迟到2026年1月1日[155] - 欧盟委员会可能考虑对孤儿药市场独占权、小规模药房配药和专利药品强制许可等激励措施提出修改建议[157] - 欧盟成员国定期审查药品报销程序，可能采取降低最高价格、减少或取消报销覆盖范围等成本控制措施[158] - 欧盟HTA法规2025年实施，旨在统一临床效益评估，若公司产品无法维持有利定价和报销状态，欧盟收入和增长前景或受负面影响[160] - 欧盟可能继续实施成本控制措施，部分国家用他国药价作参考价，药价下行趋势或蔓延[161] - 美国和其他司法管辖区政府监管不确定，新冠疫情或促使更多政府行动，成本控制措施或影响公司收入和盈利[162] 监管合规风险 - 产品获批后受持续审查和严格监管，若第三方制造商不符合cGMP规定，可能导致停产、产品召回等[165] - 营销授权持有人需遵守安全监测法规，违反GVP会面临检查跟进、授权行动及行政、民事或刑事责任[166] - 未遵守欧盟及成员国相关法律和监管要求，可能面临行政、民事或刑事处罚[168] - 产品责任和职业赔偿风险贯穿研发、生产、销售等环节，产品责任险可能无法覆盖所有损失[175] - TARPEYO仅获批用于特定成人IgAN患者减少蛋白尿，无法阻止医生超说明书用药，可能损害公司声誉并引发诉讼[180] - 欧盟药品营销和报销法规严格，定价受政府控制，市场接受度和销售依赖第三方支付方报销[182] 财务状况与资金需求 - 公司自成立以来亏损严重，预计未来仍将产生大量运营亏损，可能无法实现或维持盈利[188] - 2021年和2020年公司综合亏损分别为5.277亿瑞典克朗和4.446亿瑞典克朗，截至2021年12月31日累计亏损14.266亿瑞典克朗[189] - 截至2021年12月31日公司现金为9.555亿瑞典克朗，预计现有现金和贷款额度能支撑到2023年上半年实现正现金流，前提是Nefecon成功商业化[197] - 与Kreos的贷款协议提供最高7500万美元定期贷款，分三笔2500万美元发放，第一笔已于2021年9月提取，第二笔提取条件已达成，第三笔需满足特定收入里程碑和覆盖指标[204] - 公司预计未来将继续产生重大且不断增加的运营亏损，且不确定能否或何时实现盈利[189] - 公司运营资金主要来自股权证券发行、定期贷款、预付款、利息收入和TARPEYO销售所得[192] - 为实现盈利，公司需成功开发和商业化产品，目前许多活动处于初步阶段，可能无法产生足够收入[193] - 公司未来资金需求取决于临床试验、产品候选数量、监管批准、组织发展等诸多因素[197] - 若无法及时获得资金，公司可能需缩减、延迟或停止开发项目或商业化进程[208] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方对setanaxib进行的临床前研究、制造控制和临床开发，若这些活动不符合标准，setanaxib的开发、审批或商业化可能受不利影响[110][111] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责或未达预期，可能影响产品获批和商业化[212] - 第三方CRO或临床研究人员合作关系终止、未履行职责等情况，可能导致临床试验延长、延迟或终止，影响产品获批和商业化[219] - 更换或增加CRO或研究人员会产生额外成本、占用管理时间，导致延迟，影响临床开发时间表[220] - 临床研究人员与公司的关系及相关补偿若引发利益冲突，可能导致FDA质疑数据完整性，影响产品商业化[221] - 公司依赖第三方制造Nefecon、setanaxib等产品，第三方供应不足、质量或价格问题等会影响产品开发和商业化[222] - 公司无内部制造产品的基础设施和能力，依赖合同制造组织（CMO），面临更多风险[223] - 产品供应意外中断或供应商无法满足需求，会导致临床研究或商业化延迟，如受疫情和俄乌战争影响[224] - 更换制造商和供应商过渡时间长，会显著延迟临床研究和产品商业化，影响公司业务和财务状况[226] - 公司和第三方供应商需投入大量时间、金钱和精力遵守制造法规，违规会导致执法行动，影响产品开发和商业化[227] - 公司近期开始商业规模制造Nefecon，未来依赖第三方生产和加工获批产品或候选产品[228] - 合同制造商的生产设施需获FDA或外国监管机构批准，若无法符合规范和要求，将影响产品制造和监管批准[230]

Calliditas Therapeutics AB (NASDAQ:CALT) Q1 2021 Earnings Conference Call May 18, 2021 8:30 AM ET Company Participants Renée Lucander - CEO Richard Philipson - Chief Medical Officer Fredrik Johansson - CFO Andrew Udell - President, North America Conference Call Participants Yigal Nochomovitz - Citigroup Maury Raycroft - Jefferies Edwin Zhang - H.C. Wainwright Nicholas Rubino - Stifel Rami Katkhuda - LifeSci Capital Operator Ladies and gentlemen, welcome to the Calliditas Therapeutics Q1 2021 Conference. [Op ...

业绩总结 - 2021年第一季度，运营亏损为SEK 150.8百万，较去年同期的SEK 72.3百万有所增加[24] - 2021年第一季度，研究与开发费用增加至SEK 90.1百万，占总运营费用的60%[24] - 截至2021年3月底，公司现金储备为SEK 867.3百万，较去年同期的SEK 728.6百万有所增加[24] 用户数据 - NefIgArd临床试验成功招募360名IgA肾病患者，反映出在两年内的重大成就[11] - Nefecon在全球146个地点的19个国家进行的临床试验中，199名患者参与了随机、双盲、安慰剂对照的研究[4] 新产品和新技术研发 - 公司于2021年3月15日向FDA提交了新药申请(NDA)，并于2021年4月27日获得优先审查，PDUFA目标日期为2021年9月15日[3] - Nefecon在16mg剂量组中显示出统计学显著的27%蛋白尿减少，与安慰剂相比，治疗持续9个月(p=0.0005)[6] - 在Nefecon治疗组中，eGFR稳定性显著，治疗9个月后与安慰剂相比(p=0.0029)[6] 市场扩张 - 公司计划在2021年第四季度在美国进行商业化推出[14] - 公司在美国的销售和行政费用增加至SEK 58.8百万，主要由于加强了商业和医疗事务活动的准备[24]

外汇交易与汇率差异 - 2020年和2019年12月31日止十二个月，公司分别录得外汇交易收益250万瑞典克朗和外汇交易损失10万瑞典克朗[782] - 2020年和2019年12月31日止十二个月，公司分别录得外汇汇率差异换算损失5330万瑞典克朗和240万瑞典克朗[783] - 2020和2019年，公司分别记录了250万瑞典克朗的外币交易收益和10万瑞典克朗的外币交易损失[782] - 2020和2019年，公司分别记录了5330万瑞典克朗和240万瑞典克朗的外汇汇率差异翻译损失[783] 交易风险敞口与汇率变动影响 - 2020年和2019年，公司主要交易风险集中在欧元和美元，美元收入风险敞口均为100%，2020年美元和欧元运营费用风险敞口分别为35%和36%，2019年分别为22%和54%[786] - 欧元兑瑞典克朗升值10%，2020年和2019年税后利润和权益将分别减少约1020万瑞典克朗；美元兑瑞典克朗升值10%，2020年税后利润和权益将减少约1000万瑞典克朗，2019年将增加1440万瑞典克朗[786] - 2020年，公司在美元和欧元的交易风险敞口分别为收入100%、运营费用35%和运营费用36%；2019年分别为收入100%、运营费用22%和运营费用54%[786] - 欧元兑瑞典克朗升值10%，2020和2019年税后利润和权益将分别减少约1020万瑞典克朗；美元兑瑞典克朗升值10%，2020年税后利润和权益将减少约1000万瑞典克朗，2019年将增加1440万瑞典克朗[786] 债务与利率风险 - 截至2020年和2019年12月31日，公司无未偿还债务，不受债务相关利率风险影响[789] - 截至2020和2019年12月31日，公司无未偿还债务，不受债务相关的利率风险影响[789] 无形资产 - 公司无形资产主要源于收购NOX平台和疫苗平台权利以及Genkyotex SA产生的商誉，还有从德国公司引进产品的权利[769] 许可证及类似权利 - 公司许可证及类似权利预计使用寿命为6 - 15年，获监管市场批准前不摊销，未获批时每年至少进行一次减值评估[771] 研发支出 - 公司研发支出在符合条件时资本化，截至2020年和2019年12月31日止十二个月，药品研发支出未达资本化标准，予以费用化[767] 财务报表编制 - 公司按国际财务报告准则编制合并财务报表，需对资产、负债、成本和费用等进行估计和假设[762] 新兴成长型公司豁免 - 公司作为“新兴成长型公司”，在一定条件下可享受《JOBS法案》规定的多项豁免，豁免期为全球发售完成后五年或不再符合条件时止[794] - 作为“新兴成长型公司”，公司可享受JOBS法案规定的某些豁免，豁免期为全球发售完成后五年或不再符合条件时止[794] 萨班斯 - 奥克斯利法案评估 - 公司预计在2021年12月31日财年结束时，首次根据萨班斯 - 奥克斯利法案第404(a)条发布管理层对财务报告内部控制的评估[795] 财务报告内部控制缺陷 - 2020和2019财年，公司在财务报告内部控制方面存在重大缺陷，主要是缺乏有SEC报告知识和经验的人员[796] - 公司打算继续采取措施补救重大缺陷，如招聘有SEC报告经验的会计人员，但可能无法完全解决问题[797] 表外安排 - 公司在报告期内没有SEC规则定义的表外安排[791]