STOCKHOLM, April 18, 2024 /PRNewswire/ -- Calliditas Therapeutics AB (Nasdaq: CALT) (Nasdaq Stockholm: CALTX) ("Calliditas"), today announced additional data analyses from the 2-year Phase 3 NeflgArd trial evaluating Nefecon (TARPEYO® (budesonide) delayed-release capsules/Kinpeygo®) in patients with IgA nephropathy (IgAN), were presented at the ISN World Congress of Nephrology in Buenos Aires, Argentina on April 13-16, 2024. "We were pleased to share additional analyses from the 2-year Phase 3 NeflgArd tria ...

公司活动 - Calliditas Therapeutics AB将参加多个投资者和行业会议[1] - 公司管理层将出席多个会议并参与不同的讨论和主持[2] - 公司代表将就未来商业模式和知识产权尽职调查等议题进行讨论[3]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics将在国际肾脏病学会世界肾脏病大会上公布Nefecon相关数据并举办专题研讨会，介绍Nefecon治疗IgA肾病的效果及安全性等信息 [1] 会议信息 - 会议名称为国际肾脏病学会世界肾脏病大会 [1] - 会议时间为2024年4月13 - 16日 [1] - 会议地点在阿根廷布宜诺斯艾利斯 [1] 数据展示内容 - 研究者将公布Nefecon治疗IgA肾病2年3期NeflgArd试验的额外分析 [2] - 展示内容包括Nefecon治疗患者的eGFR结果、试验期间生活质量数据，以及针对低UPCR水平患者的亚组分析 [3] 展示详情 报告详情 - 标题为“Nefecon treatment provides kidney benefits for patients with IgAN that extend to those with low levels of UPCR: A sub - analysis of the phase III NefIgArd trial”，海报编号SUN - 034，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“eGFR decline in patients with IgAN treated with Nefecon or placebo: Results from the 2 - year NefIgArd Phase 3 trial”，海报编号SUN - 050，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“Nefecon effect on quality of life in patients with IgAN: SF - 36 results from the Phase 3 NefIgArd trial”，海报编号SUN - 036，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“Nefecon treatment response in Asian and White patient populations with immunoglobulin A nephropathy: A 2 - year analysis of the Phase 3 NefIgArd trial”，海报编号SUN - 037，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] 研讨会详情 - 标题为“Evolving Landscape of eGFR and Proteinuria Surrogate Markers in IgA Nephropathy” [4][6] - 时间为2024年4月15日13:45 - 14:45 [6][7] - 主持人是Richard Lafayette, MD, FACP [4][7] - 小组成员有Laura Mariani, MD MSCE和Heather Reich, MD CM, PhD, FRCPC [7] TARPEYO药物信息 适应症 用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的肾功能丧失 [8] 重要安全信息 - 禁忌：对布地奈德或TARPEYO任何成分过敏的患者禁用 [9] 警告和注意事项 - 长期使用皮质类固醇可能出现皮质醇增多症和肾上腺轴抑制，手术或应激情况需补充全身性皮质类固醇，停药或换药时需监测肾上腺轴抑制迹象 [10] - 中度至重度肝功能损害患者使用有皮质醇增多症和肾上腺轴抑制风险，重度患者避免使用，中度患者监测症状 [11] - 免疫抑制风险：免疫抑制药物使用者更易感染，有特定感染患者避免使用皮质类固醇治疗，避免接触易传播感染，皮质类固醇治疗可能降低疫苗免疫反应 [12] - 其他皮质类固醇影响：TARPEYO可能导致相关不良反应，需监测特定疾病患者 [13] 不良反应 常见不良反应（发生率≥5%且比安慰剂高≥2%）包括外周水肿（17%）、高血压（12%）、肌肉痉挛（12%）、痤疮（11%）、头痛（10%）、上呼吸道感染（8%）、面部水肿（8%）、体重增加（7%）、消化不良（7%）、皮炎（6%）、关节痛（6%）和白细胞计数增加（6%） [14][22] 药物相互作用 布地奈德是CYP3A4底物，避免与强效CYP3A4抑制剂合用，避免与葡萄柚汁同服 [15] 特殊人群使用 - 妊娠：现有数据未发现口服布地奈德与重大出生缺陷、流产等不良母婴结局相关，但IgAN对母婴有风险，宫内接触皮质类固醇的婴儿有肾上腺功能减退风险 [17] 药物介绍 TARPEYO是布地奈德4mg口服延迟释放制剂，到达回肠才释放，胶囊含靶向回肠黏膜B细胞的布地奈德包衣珠，可减少致病抗体产生 [18] NeflgArd研究信息 研究设计 是一项全球3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估TARPEYO 16mg每日一次与安慰剂治疗原发性IgAN成人患者的疗效和安全性，患者随机1:1分组，治疗9个月后观察15个月 [19] 主要疗效终点 2年eGFR时间加权平均值，TARPEYO组较安慰剂组有统计学显著治疗获益（差异5.05 mL/min per 1.73 m² [95% CI 3.24 to 7.38]，p<0.0001） [20] 治疗效果 TARPEYO对eGFR的有利影响在第3个月出现，2年未增大，2年末eGFR较基线平均变化差异为5.9 mL/min/1.73 m²（95% CI: 3.3 to 8.5 mL/min/1.73 m²；p<0.0001），治疗期效果在治疗结束后持续，但对长期下降率影响未确定 [21] 原发性IgA肾病信息 是一种罕见、进行性慢性自身免疫性疾病，由半乳糖缺陷IgA1与自身抗体形成免疫复合物沉积在肾脏导致，可致进行性肾损伤和终末期肾病，多在青少年晚期至30多岁晚期发病 [23]

合作伙伴关系 - Everest Medicines的合作伙伴Calliditas Therapeutics AB宣布，美国FDA授予Nefecon®孤儿药七年的市场独家权[1] 产品批准 - Nefecon®获得全面批准后，适用于成年原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者，旨在减少肾功能损失[2] 市场拓展 - Nefecon®在中国获得NDA批准并在澳门成功商业化后，即将在中国大陆进行商业推出，以尽快为500万IgAN患者提供药物[4]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics宣布FDA授予TARPEYO®七年孤儿药独家经营权，至2030年12月到期，该独家经营权基于该药品新适应症的全面批准 [1] 药品获批情况 - TARPEYO®（布地奈德）于2023年12月获全面批准，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的肾功能丧失 [2] 独家经营权情况 - 独家经营期反映了新适应症，涵盖所有有疾病进展风险的原发性IgAN成年患者，基于对原发性IgAN成年患者肾功能的临床获益，证实可减少肾脏损失 [3] - 公司首席执行官表示很高兴TARPEYO在美国拥有至2030年12月到期的七年市场独家经营权，这反映了基于长期数据产生的新适应症 [4]

文章核心观点 专注于罕见病的商业生物制药公司Calliditas宣布其首席执行官Renee Aguiar - Lucander将参加2024年3月的多个会议 [1] 会议信息 - 2024年3月6日周三参加Carnegie Healthcare Seminar，将在欧洲中部时间上午10:20 - 10:50举行炉边谈话并安排一对一会议 [2] - 2024年3月12日参加在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners Global Biopharma Conference [3] - 2024年3月13日周三参加在佛罗里达州迈阿密举行的Jefferies Biotech on the Bay Summit，可安排一对一会议 [3] 联系方式 - 如需更多信息可联系Calliditas投资者关系与可持续发展主管Åsa Hillsten，电话+46 76 403 35 43，邮箱[email protected] [4] 文件信息 - 有相关文件可供下载 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度总收入为4.52亿瑞典克朗,其中TARPEYO产品销售收入为3.47亿瑞典克朗,同比增长108% [28][29] - 2023年全年总收入为12.07亿瑞典克朗,TARPEYO全年产品销售收入为10.75亿瑞典克朗,同比增长189% [28][29] - 公司在第四季度实现了正的经营活动现金流,这是公司在2023年设定的目标 [31] - 公司在第四季度完成了信贷融资,使得利息支付期延长至2026年底 [31] - 公司在第四季度末拥有9.74亿瑞典克朗(约9360万美元)的现金余额 [31] - 公司预计2024年总销售额将在1.5亿美元至1.8亿美元之间 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第四季度TARPEYO新增处方医生数量增长超过50%,新增患者登记量增长51% [22][23] - 公司在第三季度扩大了TARPEYO的商业和医疗团队,目前拥有约100名现场员工 [23][24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在中国获得了Nefecon的有条件批准,这为公司在中国这个大市场提供了机会 [5] - 公司正期待其合作伙伴Everest Medicines在2024年第二季度在中国启动Nefecon的商业化推广 [5] - 公司在欧洲的合作伙伴STADA正在推动Kinpeygo在其他欧洲国家的上市 [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得TARPEYO在美国的全面批准,新适应症反映了该药物对肾功能损失的减少作用,适用于所有有疾病进展风险的IgA肾病患者 [4] - 公司认为TARPEYO的疾病修饰特性将继续推动肾脏专科医生的需求,成为IgA肾病标准治疗的基础 [11][35] - 公司正在关注KDIGO指南的更新,预计其可能会扩大TARPEYO的适应症人群 [26] - 公司正在关注其他在研药物(如APRIL/BLyS抑制剂)的临床进展,但认为它们与TARPEYO的作用机制不同,两者可能会互补 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计在2024年上半年,新标签与现有支付规则之间可能存在一些不匹配,需要一定时间进行调整 [10] - 公司认为2024年第一季度可能会受到季节性影响,但预计下半年将会更强劲 [39][40] - 公司对TARPEYO在IgA肾病治疗中的地位和未来发展前景保持乐观 [11][35] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maurice Raycroft 提问** 对2024年收入指引的假设和主要驱动因素是什么,以及第四季度的555例新患者登记如何影响指引 [38][39][40] **Renee Aguiar-Lucander 回答** - 预计上半年可能会受到一些市场准入障碍的影响,需要一定时间让支付政策与新标签相匹配 - 下半年预计会更强劲 - 还考虑了KDIGO指南更新时间的不确定性 - 参考了其他肾脏药物的上市情况和预期 [39][40] 问题2 **Vamil Divan 提问** 对IgA肾病市场规模的最新看法,以及对APRIL/BLyS抑制剂等新兴竞争药物的影响 [47][48] **Renee Aguiar-Lucander 和 Richard Philipson 回答** - IgA肾病患者群体中,目前很多患者可能没有得到积极治疗,随着更多临床数据的积累,预计市场会逐步发展 - APRIL/BLyS抑制剂等新药与TARPEYO的作用机制不同,两者可能会互补,具体影响还需进一步了解新药的临床数据和安全性 [49][50] 问题3 **Annabel Samimy 提问** 新处方医生和老处方医生在推动患者登记方面的差异,以及KDIGO指南更新对销售的潜在影响 [70][71][72] **Renee Aguiar-Lucander 回答** - 新老处方医生在推动患者登记方面的差异不太清楚 - KDIGO指南如果将高风险人群定义降低,例如从1.5克/日降到0.75克/日或0.5克/日,将显著扩大TARPEYO的适应症人群 [72]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics获得美国TARPEYO第二个专利，产品保护至2043年，还计划在全球多地申请对应专利 [1][3] 专利信息 - 2024年1月24日美国专利商标局授予Calliditas Therapeutics专利号11896719的专利，有效期从2月13日开始，这是TARPEYO在美国的第二个专利，产品保护至2043年 [1] - 该专利涵盖用包含TARPEYO（布地奈德）缓释胶囊的组合物治疗IgA肾病的方法，已申请列入橙皮书 [2] 公司计划 - 公司打算在包括欧洲和中国在内的全球其他地区提交相应的专利申请 [3] 公司表态 - 首席执行官Renée Aguiar - Lucander对TARPEYO获得额外产品保护和更长专利有效期感到高兴，期待在其他地区也有成功进展 [4]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics宣布管理层将参加第42届摩根大通医疗保健年会并于1月9日上午7:30 PT更新公司情况 [1] 公司信息 - 公司是一家生物制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于识别、开发和商业化孤儿适应症的新型疗法 [2] - 公司普通股在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市，美国存托股票在纳斯达克全球精选市场上市 [2] 会议信息 - 第42届摩根大通医疗保健年会于2024年1月8 - 11日在加利福尼亚州旧金山举行 [1] - 公司将于1月9日上午7:30 PT更新公司情况 [1]

文章核心观点 Calliditas宣布美国FDA批准Nefecon®延迟释放胶囊用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的肾功能丧失，这是首个获FDA完全批准基于肾功能指标治疗IgA肾病的药物，公司将于2024年第一季度在中国推出该药物，其对中国患者疗效更佳 [1][2] 药物获批情况 - 2021年12月Nefecon®获FDA加速批准途径批准，现成为首个基于肾功能指标获FDA完全批准治疗IgA肾病的药物 [1] - 2023年11月Nefecon®获中国国家药品监督管理局批准 [1] 药物适用人群及效果 - FDA批准Nefecon®用于有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者，无论蛋白尿水平如何 [1] - 两年内Nefecon®组eGFR下降6.11 mL/min/1.73 m²，安慰剂组下降12.0 mL/min/1.73 m²，Nefecon®治疗患者肾功能恶化程度比安慰剂组少50% [1] - 中国亚组分析显示Nefecon®在肾功能、蛋白尿和微血尿方面治疗效果优于全球人群 [1] 各方观点 - 公司首席执行官祝贺合作伙伴获FDA完全批准，称将在2024年第一季度在中国推出该药物以满足患者需求 [2] - 北京大学第一医院教授称Nefecon®为中国患者提供革命性治疗选择，FDA和中国批准让医生能更积极管理疾病 [3] 临床试验结果 - 全球3期试验中Nefecon®在两年内eGFR方面比安慰剂有显著临床相关益处，减少UPCR效果持久，微血尿患者比例下降，且耐受性良好 [4] - NefIgArd临床试验亚组分析显示中国亚组在肾功能预防、蛋白尿减少和微血尿改善方面治疗效果优于全球人群 [5] 药物特性 - Nefecon®是布地奈德的专利口服延迟释放制剂，为肠溶胶囊，在回肠末端释放布地奈德，靶向疾病起源处的粘膜B细胞 [6] 合作协议 - 2019年6月公司与Calliditas达成独家、含特许权使用费许可协议，获Nefecon®在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾和新加坡的开发和商业化独家权利 [7] - 2022年3月协议扩展至韩国 [7] 公司介绍 - 公司是专注为亚洲市场患者开发、制造和商业化变革性药品和疫苗的生物制药公司 [8] - 公司管理团队经验丰富，已建立肾脏疾病、传染病和自身免疫性疾病核心治疗领域的潜在全球一流分子产品组合 [8]