财务数据和关键指标变化 - 公司在Q1报告了2.95亿瑞典克朗的净收入,同比增长54%。其中TARPEYO产品销售收入为2.78亿瑞典克朗,同比增长50% [32] - 由于Change Health遭受网络攻击,公司在Q1损失了约4.7百万美元的收入,但这部分收入并未丢失而是推迟到未来几个月内收回 [43][49] - 公司在Q2前8周的TARPEYO净销售额约为2.55亿瑞典克朗,接近Q1的水平 [42] - 公司维持2024年总净销售额在15-18亿瑞典克朗之间的指引不变 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在Q1录得705份新的患者登记表,同比增长27%,反映了强劲的市场需求 [7][24] - 公司在Q1新增了354名处方医生,创下上市以来的新高,目前已有近2000名医生开具过TARPEYO处方 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在新加坡获批上市Nefecon,将以Nefigan的名称销售 [6] - 公司期待Kinpeygo在欧洲获得EMA的正面评估和批准 [59][60] - 公司期待Nefecon在中国由合作伙伴Everest Medicines进行商业化推广 [126][127] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司预计KDIGO指南将在2024年下半年发布,可能会扩大TARPEYO的适应症定义并支持其作为唯一获批的治疗药物 [30][55][57] - 公司正在与潜在合作伙伴就Setanaxib在肿瘤适应症的进一步开发进行讨论 [78][119][120][121] - 公司认为Setanaxib可能在其他实体瘤如胰腺癌等领域也有潜在应用 [120] - 公司表示TARPEYO的9个月疗程优势受到患者欢迎,有利于提高依从性 [68][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对TARPEYO在美国市场的持续强劲需求感到鼓舞 [29][30] - 公司预计大型医保计划将在2024年中期更新TARPEYO的报销政策,有利于患者获得更好的准入 [30][97][98] - 公司对Setanaxib在头颈癌试验中显示的疗效感到兴奋,并期待后续在PBC和特发性肺纤维化等适应症的数据 [90][91][119][120] 其他重要信息 - 公司获得了TARPEYO在美国的7年孤儿药物独占权,有效期至2030年12月 [6] - 公司获得了TARPEYO涵盖至2043年的新专利 [6] - 公司在Q1扩大了销售和市场营销团队,以支持TARPEYO的全面上市 [96][100] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Zhiyao Lu 提问** 询问Q2的新患者登记情况以及Q2前8周的收入情况 [42][43] **Renee Aguiar-Lucander 回答** 公司尚未披露Q2的具体新患者登记情况,但提供了Q2前8周的TARPEYO净销售额约2.55亿瑞典克朗的信息。公司表示Q1的4.7百万美元收入损失将在未来几个月内收回 [43][49] 问题2 **Vamil Divan 提问** 询问Change Health网络攻击对公司的影响 [47][48] **Maria Tornsen 回答** Change Health是美国最大的三家理赔处理商之一,公司使用的专门药房Biologics也依赖Change Health。网络攻击导致了约10天的保险验证延迟,但所有患者仍然获得了药物,收入损失将在未来几个月内收回 [50][51] 问题3 **Annabel Samimy 提问** 询问公司对KDIGO指南的预期以及TARPEYO在指南中的定位 [55][56][57][64] **Renee Aguiar-Lucander 回答** 公司预计KDIGO指南可能会降低IgA肾病"高危"患者的定义标准,这将进一步扩大TARPEYO的适用人群。公司希望TARPEYO作为唯一获批的治疗药物会在指南中得到体现,但具体表述还不确定 [57][58]

业绩总结 - Q1 2024的净销售额为2680万美元，同比增长50%[39] - Q1 2024的总收入为2.955亿瑞典克朗（295.5 MSEK），相比于2023年同期的1.914亿瑞典克朗（191.4 MSEK）[39] - Q1 2024的运营亏损为2.038亿瑞典克朗（203.8 MSEK），相比于2023年同期的1.801亿瑞典克朗（180.1 MSEK）[39] - 截至2024年3月31日的现金余额为8.103亿瑞典克朗（810.3 MSEK），相比于2023年同期的10.136亿瑞典克朗（1,013.6 MSEK）[40] - Q2 2024的初步净销售额为2550万美元，确认Q1的收入下降仅为技术性影响[5] 用户数据 - Q1 2024新患者入组数量为705人，环比增长27%[23] - Q1 2024新增开处方医生354人，环比增长17%[23] 产品与市场展望 - TARPEYO在Q1 2024的净产品收入因网络攻击影响减少约470万美元，导致收入下降至2680万美元[5] - TARPEYO在美国市场的强劲需求持续，预计2024年总收入指导为1.5亿至1.8亿美元[42] - TARPEYO获得FDA的孤儿药保护，相关专利有效期至2043年[4]

公司活动 - Calliditas Therapeutics AB 将于2024年5月30日下午3:00 CET（上午9:00 ET）在斯德哥尔摩的Inderes Event Studio举办一场线上线下结合的研发日活动 [1] - 活动将包括讨论近期公布的积极临床结果、支持性临床前和生物标志物数据，以及公司管线的概述和未来数据发布的预期 [1] - 活动结束后将进行现场问答环节 [2] 专家介绍 - Gareth J Thomas 博士是南安普顿大学实验病理学教授，专注于成纤维细胞在癌症进展中的作用，研究如何通过靶向成纤维细胞来克服免疫治疗耐药性 [4] - Jonathan Barratt 博士是莱斯特大学生命科学学院肾脏研究组的负责人，专注于IgA肾病的发病机制研究，并领导多项国际随机对照临床试验 [5] 研发进展 - 公司将展示其NOX平台的主要候选药物Setanaxib在头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）患者中的支持性临床前数据和2期概念验证试验结果 [7] - 将讨论Setanaxib在实体瘤和纤维化疾病中的抗纤维化作用 [7] - 将回顾NOX平台即将发布的额外临床数据 [7] - 将支持TARPEYO（Nefecon）在原发性IgA肾病（IgAN）患者中的作用机制 [7] 注册与联系方式 - 参与者需提前注册活动 [3] - 如需在问答环节提问，可将问题提交至指定邮箱 [4] - 公司投资者关系与可持续发展负责人Åsa Hillsten的联系方式已提供 [6]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics将在2024年5月23 - 26日于瑞典斯德哥尔摩举行的第61届欧洲肾脏协会（ERA）大会上进行数据展示和举办赞助研讨会，展示Nefecon在原发性IgA肾病中的疗效分析等内容 [1] 会议相关信息 数据展示内容 - 包括Nefecon在原发性IgA肾病中的疗效分析以及全身性糖皮质激素（SGC）在IgA肾病使用相关挑战的真实世界分析 [1] 公司表态 - 首席医疗官Richard Philipson表示很高兴参与ERA，期待与肾脏领域的领导者交流，尤其兴奋能在公司总部所在地斯德哥尔摩展示分析，凸显公司疗法解决该罕见病重大未满足需求的持续机会 [2] 展示和研讨会详情 - 展示一：标题为“接受Nefecon（TRF布地奈德）或司帕森坦治疗的IgA肾病患者eGFR的匹配调整间接比较”，口头海报展示编号501129，时间为5月25日15:15 - 16:30 CET，地点在聚焦口头会议室3 [3] - 展示二：标题为“美国IgA肾病队列中使用全身性糖皮质激素的真实世界挑战”，海报编号2533，时间为5月26日08:54 - 09:06 CET，地点在A5 [3] - 研讨会：标题为“IgA肾病的临床标志物：所有蛋白尿都一样吗？”，时间为5月25日周六10:15 - 11:15 am（A2 + A3会议室），主持人是莱斯特大学肾脏医学教授Jonathan Barratt，小组成员包括西北大学的Shikha Wadhwani和斯坦福医疗的Richard Lafayette [3][4] TARPEYO药物信息 适应症 - TARPEYO用于降低有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能丧失 [5] 药物特点 - TARPEYO是布地奈德的口服4mg延迟释放制剂，旨在完整到达回肠，每个胶囊含有的布地奈德包衣珠可靶向回肠中的粘膜B细胞，包括派尔集合淋巴结，其负责产生导致IgA肾病的半乳糖缺陷型IgA1抗体（Gd - Ag1） [14] 原发性IgA肾病信息 - 原发性IgA肾病是一种罕见、进行性、慢性自身免疫性疾病，攻击肾脏，当半乳糖缺陷型IgA1被自身抗体识别，形成IgA1免疫复合物沉积在肾小球系膜时发病，可导致进行性肾损伤，最终可能发展为终末期肾病，多在青少年晚期至30多岁晚期发病 [15]

文章核心观点 Calliditas Therapeutics的合作伙伴Everest Medicines在中国推出治疗IgA肾病的药物Nefecon®，该药物在中国有较大需求且在华治疗效果优于全球数据 [1][2][4] 分组1：行业情况 - 中国约有500万IgA肾病患者，是全球原发性肾小球疾病患病率最高的国家，IgA肾病占活检病例的35% - 50%，每年确诊超10万例 [2] 分组2：公司动态 - Calliditas宣布合作伙伴Everest已在中国推出Nefecon® [1] - 公司CEO表示很高兴中国患者能从Nefecon中受益 [3] - 2023年美国肾脏病学会肾脏周公布的3期NefIgArd试验中国亚组分析结果显示，Nefecon对中国患者肾功能、蛋白尿和微血尿的治疗效果优于全球数据，24个月时中国患者估算肾小球滤过率（eGFR）较基线的平均绝对变化显示，肾功能损失减少约66%，而全球数据集为50% [4] - Nefecon于2023年11月获中国国家药品监督管理局有条件批准，除中国大陆获批并商业推出外，还在澳门、香港和新加坡获批，去年底在澳门成功商业推出并首次处方，2023年底新药申请在台湾和韩国获受理 [5]

文章核心观点 - 公司公布setanaxib与pembrolizumab联用治疗头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的2期概念验证试验数据，显示在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）上有显著改善 [1] 试验详情 - 试验为随机、安慰剂对照、双盲2期研究，研究setanaxib 800mg每日两次联合pembrolizumab 200mg静脉注射（每3周一次）的效果，数据集涵盖55名复发性或转移性SCCHN且中度或高度CAF密度肿瘤患者 [2] - 治疗组在基线时无临床相关差异，与pembrolizumab和安慰剂治疗组相比，pembrolizumab和setanaxib治疗组在关键次要终点上有显著改善，PFS中位数为5个月（安慰剂组2.9个月，风险比0.58），6个月OS为92%（安慰剂组68%），9个月OS为88%（安慰剂组58%，风险比0.45） [3] - setanaxib治疗组疾病控制率有所提高，70%患者最佳反应至少为疾病稳定（安慰剂组52%），肿瘤大小最佳百分比变化的主要终点无显著差异 [3] - 肿瘤活检样本转录组分析显示，setanaxib治疗患者肿瘤组织中CD8 + T细胞显著增加，表明肿瘤免疫活性增强，setanaxib与pembrolizumab联用时耐受性良好，未发现新的安全信号 [3] 各方观点 - 伦敦癌症研究所教授Kevin Harrington表示，该小型研究在重要临床结果上有统计学意义，为setanaxib在难治人群中的推进提供了良好基础 [4] - 首席执行官Renée Aguiar - Lucander称，结果令人兴奋，为setanaxib的作用机制提供了临床证据，支持了公司一流的NOX平台 [5] - 首席医疗官Richard Philipson很高兴在该适应症的PFS和OS长期结果上看到统计学意义和临床有意义的改善，并感谢相关人员的贡献 [6] 后续计划 - 公司正在进行setanaxib的其他临床试验，预计2024年第三季度公布PBC（原发性胆汁性胆管炎）2期试验结果，2024年第四季度（取决于招募情况）公布IPF（特发性肺纤维化）研究者发起的2期试验顶线数据，2025年上半年公布Alport综合征2期概念验证试验顶线数据 [7] - 公司计划本月晚些时候在斯德哥尔摩安排研发日，提供2期试验及支持setanaxib作用机制的其他数据的更多细节 [8] 行业数据 - 全球每年约有90万例头颈部癌症病例，超40万例死亡；美国每年约有7.11万例病例和1.61万例死亡 [10] - 2012年欧洲约有25万例病例（约占癌症发病率的4%）和6.35万例死亡，男性受影响程度远高于女性，比例为2:1至4:1，头颈部癌症复发常见（50%以上），治疗选择有限 [11] 公司信息 - 公司是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于孤儿适应症的新型治疗方法的识别、开发和商业化 [12] - 公司普通股在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市（股票代码：CALTX），美国存托股票在纳斯达克全球精选市场上市（股票代码：CALT） [13]

公司业绩 - 公司在2023年的年度报告中展示了财务数据和业绩总结[1] - 公司在2023年第四季度实现了创纪录的业绩[4] - 公司在2023年第四季度实现了盈利[57] - 公司在2023年第四季度实现了创纪录的收入[35] - 公司在2023年第四季度实现了创纪录的数字[44] - 公司在2023年第四季度实现了创纪录的营收[66] - 公司在2022年第四季度实现了22%的收入增长，达到了25亿美元[32] - 公司在2022年第四季度实现了18%的用户增长，达到了21.1亿[32] - 公司在2022年第四季度实现了22.1亿美元的营收[75] - 公司在2022年第四季度实现了183亿美元的总收入[75] - 公司在2022年第四季度实现了6.01亿美元的净利润[75] - 公司在2022年第四季度实现了2.26亿美元的毛利润[75] - 公司在2022年第四季度实现了74%的毛利率[75] - 公司在2021年第一季度实现了总收入约为21.15亿美元，同比增长约为118%[56] - 公司在2021年第一季度实现了净利润约为4.83亿美元，同比增长约为194%[56] - 公司在2021年第一季度的用户数量达到了约为3.3亿，同比增长约为70%[56] - 公司在2021年第二季度实现了总收入达到8.8亿美元的业绩[88] - 公司在第四季度实现了创纪录的收入[39] - 公司在第四季度实现了创纪录的业绩[42] - 公司在第四季度取得了良好的业绩，收入达到了967.7亿美元[110] - 公司在第四季度实现了2%的收入增长[63] - 公司在第三季度实现了5.26亿美元的收入，同比增长10%[doc id='62'] - 公司在第三季度实现了良好的业绩表现[58] 新产品和新技术研发 - 公司在电话会议中提到了新产品和新技术研发方面的计划[2] - 公司在电话会议中提到，新产品研发方面取得了显著进展[6] - 公司在电话会议中提到，新产品和新技术研发方面取得了显著进展[11] - 公司表示，新产品和新技术研发方面取得了成功，市场扩张和并购计划也在进行中[13] - 公司在电话会议中提到了新产品和新技术研发计划[20] - 公司在电话会议中提到了新产品和新技术研发、市场扩张和并购等战略方向[25] - 公司在电话会议中提到了新产品和新技术研发方面的计划[38] - 公司在电话会议中提到了新产品和新技术研发方面的投资[46] - 公司表示，新产品研发方面取得了一定进展，但具体数字未透露[86] - 公司在新产品和新技术研发方面取得了显著进展[88] - 公司在新产品和新技术研发方面取得了显著进展[100] 市场扩张和并购 - 公司表示未来将继续扩大市场并进行并购[7] - 公司表示未来将继续扩大市场份额并加强市场推广[11] - 公司未来展望中，公司表示将继续扩大市场份额并加强市场推广[11] - 公司计划进行市场扩张和并购，以进一步提升业绩表现[15] - 公司计划加大新产品和新技术研发投入，以提升竞争力[21] - 公司计划在市场扩张和并购方面进行更多的战略布局[31] - 公司预计在2023年将继续扩大市场份额，加大市场推广力度[32] - 公司未来展望积极，预计市场扩张和并购计划将为业绩增长提供支持[33] - 公司未来展望积极，预计市场扩张和并购将带来更多增长机会[45] - 公司未来展望积极，预计市场扩张和并购计划有望推动业绩增长[91] - 公司计划在未来扩大市场份额并进行并购[88] - 公司在电话会议中提到了市场扩张和并购方面的战略[90] - 公司表示未来将加大市场扩张和并购的力度[89] - 公司计划在市场扩张和并购方面采取新策略[94] - 公司在电话会议中提到了市场扩张和并购计划[101]

公司产品销售及市场推广 - 公司销售额在2023年达到了12.069亿瑞典克朗，其中TARPEYO的销售额为10.758亿瑞典克朗[36] - 公司在美国市场推出的Nefecon产品（以TARPEYO品牌销售）自2022年1月以来销售，欧洲的商业合作伙伴STADA于2022年10月在德国推出了Kinpeygo产品，自2023年6月以来在希腊以特别进口许可证的形式销售[36] 研发及临床试验 - 公司主要投入研发全球Nefecon特许经营权，以及在美国建立市场营销、销售、市场准入和医学事务职能[40] - Nefecon在2021年12月获得FDA加速批准，2023年12月获得全面批准，2022年7月获得EC有条件的营销授权[40] - Nefecon在第3阶段NefIgArd临床试验中达到主要终点，显示出与安慰剂相比在两年内的eGFR上具有高度统计学意义和临床相关的益处[40] 孤儿药品认定及市场准入 - Nefecon和setanaxib已被FDA、EC和MHRA授予孤儿药品认定[66] - 孤儿药品认定使得公司有机会获得财政激励，如向临床试验费用提供资助的机会[66] - 公司可能会寻求为未来产品候选者获得孤儿药品认定[66] 市场报销及定价 - 美国的第三方支付者在新药覆盖方面发挥着重要作用，可能需要先获得批准或授权才能报销新的药物疗法[80] - 第三方支付者越来越要求更多的折扣和回扣，可能会影响公司产品的定价和报销[81] - 国际市场对公司产品的报销可能会比美国市场更低，可能无法产生商业上合理的收入和利润[82] 风险因素 - 公司可能面临昂贵和有害的责任索赔，产品责任保险可能无法覆盖所有损害[97] - 公司自成立以来一直处于亏损状态，预计在不久的将来仍将继续亏损[100] - 公司需要获得额外资金以支持运营，包括继续发展和推进产品候选药物、进行临床开发、支持合作伙伴在各个司法管辖区获得Nefecon的监管批准等[102] 法律及合规风险 - 公司可能会面临知识产权侵权诉讼，可能会耗费大量时间和金钱[126] - 公司可能会面临第三方主张员工或公司侵犯其知识产权的索赔，可能会导致损失知识产权或关键人员[129] - 公司可能会面临无法维持当前许可安排而无法成功开发和商业化受影响的产品候选者[136] 公司治理及股东权益 - 公司的高管、董事和主要股东拥有公司约28.4%的普通股，可能影响重大公司决策[183] - 公司是一家外国私人发行人，不受美国代理规则的约束，但受到《1934年证券交易法》修正案的报告义务[187] - 公司依赖瑞典法律的公司治理实践，而不是纳斯达克的公司治理要求[189]

公司信息 - Calliditas Therapeutics是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于识别、开发和商业化针对孤儿适应症的新型治疗方法，这些适应症存在显著的未满足医疗需求 [2] - 公司的普通股在纳斯达克斯德哥尔摩交易所上市（股票代码：CALTX），其美国存托股票在纳斯达克全球精选市场上市（股票代码：CALT） [3] 年度报告 - Calliditas Therapeutics已发布2023年年度报告，报告可在公司官网www.calliditas.com获取 [1] - 年度报告的下载链接包括：https://mb.cision.com/Main/16574/3967336/2758238.pdf 和 https://mb.cision.com/Public/16574/3967336/9a2538e7ee7d898d.pdf [5] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及公司管线的开发，这些声明基于管理层当前的预期和信念，但可能受到多种风险和不确定性的影响 [4] - 公司提醒不要过度依赖这些前瞻性声明，因为它们仅代表发布时的观点，且公司不承担更新或修订这些声明的义务 [4]

NefIgArd研究 - Calliditas Therapeutics AB宣布全球开放标签延伸研究显示，NefIgArd研究的治疗反应与所有IgAN患者的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）和估计肾小球滤过率（eGFR）在9个月内保持一致[1] - NefIgArd是一项全球性的第3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估Nefecon 16毫克每日与安慰剂相比对成人原发性IgAN患者的疗效和安全性，作为优化的RASi治疗的补充[2] - NefIgArd研究实现了其主要和关键次要终点，并成为FDA在2023年12月全面批准的依据，完整数据集已在《柳叶刀》上发表[3] OLE研究 - OLE研究旨在为所有完成NefIgArd研究且当时尿蛋白超过1g/g、eGFR超过30 ml/min的患者提供9个月的Nefecon治疗，所有入组的OLE患者继续接受优化的RAS抑制剂治疗，并在9个月内每天接受16毫克的Nefecon治疗，治疗结束后三个月进行随访[4] - OLE研究的头条数据显示，治疗反应与NefIgArd研究关于所有患者在九个月内的UPCR和eGFR终点的发现一致，无论之前是否接受过Nefecon或安慰剂治疗，完成NefIgArd研究的患者在9个月的治疗或重新治疗后的安全数据与先前报告的安全数据一致[5] 公司展望 - Calliditas首席执行官Renée Aguiar-Lucander表示，这些结果令人兴奋，表明在第3期试验中，所有患者在9个月内无论之前的治疗方案，蛋白尿减少和eGFR稳定[6] - 这些头条结果支持研究论点，即Nefecon的重新治疗反应不受之前治疗周期的影响，公司期待在即将举行的ERA EDTA研讨会上展示数据[7]