COMPASS Pathways (CMPS) FY Conference August 12, 2025 04:00 PM ET Speaker0Good afternoon, everyone. I'm Sumant Kulkarni, a senior biotechnology analyst here at Canaccord Genuity, and it's my pleasure to have Compass Pathways here with us today. They're one of the leaders in this wave of the psychedelic renaissance we've seen. They are a mental health focused company that has a product, COMM three sixty, that just reported from top line data on its first phase three trial for treatment resistant depression. ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年第二季度末，公司现金及现金等价物为2.22亿美元，较第一季度末的2.6亿美元有所下降 [15] - 第二季度运营现金使用量为3870万美元，预计2025年全年运营现金使用量在1.2亿至1.45亿美元之间 [15] - 公司债务为3090万美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - COMP360在治疗抵抗性抑郁症(TRD)的两项关键III期试验中均取得阳性结果，其中COMP360-5试验在6周时显示出3.6分的MADRS评分改善，具有临床和商业意义 [7][8] - 在厌食症研究中，25mg剂量组显示出对饮食障碍和抑郁症状的积极信号，但样本量小且对照组脱落率高限制了统计效力 [13] - PTSD的后期临床计划设计接近完成 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与广泛的心理健康服务提供者合作，为COMP360的潜在商业化做准备 [10] - 现有的SPRAVATO治疗中心基础设施被认为适合COMP360的交付 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划与FDA会面讨论COMP360的加速审批路径 [23] - 已申请FDA的国家优先审查券，认为符合创新治疗和公共卫生危机等标准 [48] - 董事会新增GW Pharmaceuticals前CEO Justin Gover，加强了商业化专业知识 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对从政府高层获得的关于迷幻药治疗潜力的积极信号感到鼓舞 [27] - 强调TRD和PTSD领域存在高度未满足的医疗需求 [71] - 认为COMP360相比SPRAVATO在患者偏好和操作便利性上具有优势 [10] 其他重要信息 - COMP360-6试验招募进展良好，预计2026年下半年公布数据 [9] - 26周的COMP360-5试验B部分数据将在COMP360-6试验A部分所有患者完成后公布 [66] 问答环节所有的提问和回答 问题: 与FDA的互动和加速审批可能性 - 公司已请求与FDA会面讨论加速路径，强调两项阳性研究结果的一致性 [22][23] - 正在与FDA高层和HHS进行接触，并已提交国家优先审查券申请 [25][26][29] 问题: 商业化准备情况 - 现有SPRAVATO治疗中心的基础设施被认为可直接用于COMP360交付，主要使用单独房间 [37][44] 问题: 安全性问题 - 独立DSMB审查显示COMP360-5和COMP360-6试验中无意外安全性发现 [7] - 厌食症研究中自杀倾向发生率较高，但治疗组和对照组之间无差异，反映了该疾病的高风险性 [61] 问题: 申请提交时间表 - 公司表示在与FDA会面前不宜推测具体提交时间 [65] - 国家优先审查券申请只需350字摘要，未包含新数据 [67][68]

COMP360 psilocybin treatment in TRD (Treatment Resistant Depression) • Positive primary endpoint achieved in first COMP360 Phase 3 trial with high statistical significance, clinically meaningful reduction in depression at 6 weeks, and no unexpected safety findings • Second ongoing pivotal Phase 3 trial continues to enroll well, with 26-week data expected in the second half of 2026 • Compass exploring options for potential accelerated COMP360 filing for TRD • Cash position of $221.9 million at June 30, 2025; ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年上半年净亏损5626.7万美元，同比收窄1702.1万美元，主要受益于税收抵免和权证收益[110] - 2025年上半年认股权证公允价值变动带来1692万美元收益，主要与2025年融资发行的权证相关[110][115] - 2025年第二季度外汇收益234.9万美元，同比增加212.4万美元，源于功能性货币变更[110][115] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司2025年第二季度研发费用为3032.5万美元，同比增长125.6万美元，主要由于COMP360后期临床试验推进[110][111] - 公司2025年上半年累计研发费用达6120.5万美元，同比增长723.5万美元，其中开发费用增加1115.7万美元[110][111] - 2025年第二季度管理费用减少164.5万美元至1260.8万美元，主要因人员重组导致人事费用下降103.7万美元[110][113] 财务数据关键指标变化（现金流） - 2025年上半年运营现金净流出8434.6万美元，同比增加2910.2万美元[120][121] - 2025年融资活动净现金流入1.405亿美元，主要来自ADS及预融资权证发行[120][122] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为2.219亿美元，预计可支撑运营至2027年[89][124] 业务线表现（COMP360 psilocybin治疗TRD） - 公司COMP360 psilocybin治疗在TRD的Phase 2b临床试验中，25mg剂量组在第3周显示出统计学显著和临床相关的症状改善，与1mg剂量组相比[77] - Phase 3项目包含两项关键试验：COMP005（n=258，单剂量25mg对比安慰剂）和COMP006（n=568，三剂量组25mg/10mg/1mg），主要终点为第6周MADRS评分变化[78][79] - COMP005试验达到主要终点，25mg组在第6周MADRS评分较基线降低3.6分（p<0.001），长期随访数据预计2026年下半年公布[80][82] 业务线表现（PTSD治疗） - PTSD Phase 2试验完成22名受试者入组，显示CAPS-5和SDS评分持续改善，正在设计后期临床试验方案[83] 融资活动 - 2025年1月通过发行ADS和权证融资，发行价每股ADS 4.275美元，权证行权价5.796美元，涉及总ADS数量3505.9448万份[86] - 2023年6月与Hercules签订5000万美元贷款协议，首笔3000万美元已到账[85] - ATM发行计划累计售出549.1836万份ADS，净融资5480万美元（截至2025年2月27日）[84] - PIPE权证已行使375.205万份ADS，带来3730万美元收入，完全行使可再获1.224亿美元[85] 税务相关 - 公司2025年上半年获得研发税收抵免1273.5万美元，同比增长592.5万美元，主要来自英国中小企业计划[100][110] - 截至2024年底英国累计可结转税务亏损达3.397亿美元，同比增长8740万美元[107] - 英国税务亏损每年可抵扣上限为500万英镑加应税利润的50%，剩余部分可无限期结转[107] 其他财务数据 - 公司累计亏损达5.91亿美元（截至2025年6月30日），2025年上半年净亏损5630万美元[88] - 权证负债公允价值变动导致非现金调整增加1690万美元[121][130] - 公司目前无重大融资承诺，仅存在Hercules贷款协议项下债务义务[118]

生物技术行业投资机会 - 生物技术行业存在短期内实现大幅收益的股票投资机会 [1] - 华尔街投行分析师推荐了两家尚未盈利的公司 目标价远高于当前股价 [1] - 这两家公司分别是Compass Pathways和Viking Therapeutics [2] Compass Pathways (CMPS) - 公司专注于开发基于迷幻药物的抑郁症治疗方法 [2] - 核心产品COMP360是合成裸盖菇素专有配方 目前处于临床阶段 [6] - 股价曾达到20亿美元市值峰值 但已从高点下跌93.3% [5] - 分析师共识目标价15.78美元 意味着300%上涨空间 [5] - COMP005试验显示COMP360使难治性抑郁症患者MADRS评分改善3.6分 [8] - 若COMP006试验结果优于COMP005 公司市值可能大幅提升 [10] - 目前市值仅3.63亿美元 潜在年收入可能超过10亿美元 [10] Viking Therapeutics (VKTX) - 专注于开发可与Wegovy和Zepbound竞争的减肥药物 [2] - 市值曾超过90亿美元 目前股价较去年峰值下跌66% [12] - 分析师共识目标价90.26美元 意味着181%上涨潜力 [12] - 核心产品VK2735在13周治疗中实现13%的安慰剂调整后减重效果 [13] - 目前市值仅36亿美元 而同类药物Zepbound年化销售额达93亿美元 [14] - 已启动4500名患者的III期临床试验 结果将影响公司前景 [15] 产品与技术 - Compass Pathways的裸盖菇素通过影响5-羟色胺受体治疗抑郁症 [7] - Viking Therapeutics的VK2735是GLP-1/GIP双受体激动剂 [13] - Zepbound已获FDA批准用于治疗肥胖症 2023年第一季度年化销售额93亿美元 [14]

公司评级与投资机会 - COMPASS Pathways PLC Sponsored ADR (CMPS) 近期被上调至Zacks Rank 2 (买入评级)，反映其盈利预期的上升趋势 [1] - Zacks评级基于公司盈利预期的变化，通过跟踪卖方分析师的EPS预估共识（Zacks Consensus Estimate）来衡量 [1] - 盈利预期的改善可能转化为买入压力并推动股价上涨 [3] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力的变化与短期股价走势存在强相关性，机构投资者利用盈利预期计算股票公允价值 [4] - 盈利预期的上调或下调直接影响机构投资者的买卖决策，进而引发股价变动 [4] - COMPASS Pathways的盈利预期上升表明其基本面业务改善，投资者认可可能进一步推高股价 [5] Zacks评级系统特点 - Zacks评级系统将股票分为5类（从1强力买入到5强力卖出），基于4项盈利预期相关因素 [7] - Zacks Rank 1股票自1988年以来年均回报率达+25%，系统覆盖超过4000只股票，仅前5%获强力买入评级 [7][9] - COMPASS Pathways位列Zacks覆盖股票的前20%，表明其盈利预期修订表现优异，可能跑赢市场 [10] COMPASS Pathways盈利数据 - 公司2025财年预期EPS为-$1.48，与上年持平，但过去三个月Zacks Consensus Estimate已上调22.6% [8] - 盈利预期的持续上调强化了其短期投资吸引力 [8][10]

核心观点 - Compass Pathways公布的裸盖菇素治疗难治性抑郁症Ⅲ期试验数据低于预期，导致公司股价暴跌49%，并拖累整个迷幻药板块估值 [1][2] - 试验数据显示COMP360在第6周MADRS评分变化仅比安慰剂高3.6分，显著低于分析师预期的≥5分和公司Ⅱ期数据的6.6分 [2][3] - 投资者对裸盖菇素的实质疗效、持续性和商业化空间产生质疑，引发行业连锁抛售 [2][3] 行业影响 - Compass Pathways作为迷幻药治疗难治性抑郁症赛道的估值锚，其数据不及预期导致资金对其他迷幻药股风险偏好大幅缩减 [3] - 华尔街分析师开始下调行业渗透率、定价与医保报销假设，并下调迷幻类股票评级 [2] - 同类公司股价同步下挫5%–15%，包括atai Life Sciences(-15%)、MindMed(-6%)、Cybin(-5%)和GH Research(-5%) [3] 公司表现 - Compass Pathways股价跌幅高达49%，成交量放大 [1][3] - atai Life Sciences旗下DMT候选药处于Ⅱ期试验，股价暴跌超15% [3] - MindMed的LSD衍生物处于Ⅲ期关键试验阶段，股价下跌约6% [3] - Cybin的口服裸盖菇素代谢物处于Ⅱ期试验，股价下跌约5% [3] - GH Research的吸入式5-MeO-DMT候选药处于Ⅱ期试验，股价下跌约5% [3] 其他受影响公司 - Clearmind Medicine、Enveric Biosciences和Bright Minds Biosciences等迷幻药类个股周一也大幅受挫 [4]

纪要涉及的公司 COMPASS Pathways (CMPS) 纪要提到的核心观点和论据 临床试验设计与患者招募 - 核心观点：COMP - five试验设计为单剂量25毫克COM360对比安慰剂，主要终点为六周，入排标准与2b期非常一致，仅在有迷幻剂使用经验患者比例上有调整 [2][3] - 论据：2b期将有迷幻剂使用经验患者比例上限设为10%，实际约6%；3期两项试验均提高了该比例 - 核心观点：患者招募面临获取医疗和药房记录困难的挑战，通过第三方供应商解决了该问题，且不影响患者性质，还加速了招募 [7][8][10] - 论据：美国系统中获取处方记录、配药记录等困难，第三方供应商在患者同意下收集记录，使招募时间显著缩短 疗效预期 - 核心观点：对于治疗难治性抑郁症患者，COM360六周时差异达到3分将具有临床意义，达到4 - 6分更佳 [13] - 论据：其他类似药物如艾司氯胺酮在相关研究中的差异为2 - 5分 安全性情况 - 核心观点：DSMB会议无特定担忧或改变方案的建议，自杀风险方面，2b期有3例非应答者出现自杀行为，被认为是随机事件，预计会有自杀风险黑框警告 [17][20][22] - 论据：DSMB定期查看未盲态的严重不良事件数据，未发现失衡或需改变试验组合的情况；2b期70%患者有自杀意念或自杀行为的终身病史 药物耐久性 - 核心观点：25毫克剂量的COM360显示出显著耐久性，是合适的推进剂量，o o six试验还在研究两个10毫克剂量 [26][28] - 论据：25毫克剂量患者抑郁事件发生时间为92天，继续参与研究的患者可达180天；25毫克与1或10毫克在Madras效应上有显著差异 防止揭盲策略 - 核心观点：采用三种不同剂量设计有助于混淆预期和维持盲态，COMP - five将有限发布六周数据，COMP - six在26周后披露数据 [32][34][35] - 论据：Phase IIb开创了三种剂量设计，且10毫克和25毫克的反应分布有重叠 招募预期 - 核心观点：有信心在明年下半年获得COMP - six的26周数据，招募情况良好 [37] - 论据：目前在14个国家有大量试验点开放，部分COMP - five表现较好的美国试验点已转入COMP - six 商业模型 - 核心观点：已开展多项战略合作，为药物上市奠定基础，可利用SPRAVATO网络，且扩大了可参与治疗的医护人员范围 [39][43][45] - 论据：与各类心理健康服务提供方合作，了解TRD患者群体和治疗途径；SPRAVATO市场发展迅速，为介入性精神病治疗提供了基础设施；FDA不监管伴随药物的治疗，只要有持牌医护人员在场监测安全即可 PTSD研究 - 核心观点：22名患者的全球标签研究显示COM360在PTSD治疗中有很强疗效，正在设计后期研究，预计今年下半年推进 [50][51] - 论据：该研究12周时的疗效信号比Transcend近期研究18周时更强 其他重要但是可能被忽略的内容 - COMP - five试验是应监管机构要求进行，以获取真实的安全基线 [33] - Phase 2b未询问患者预期，Phase 3开始询问患者预期 [36] - 约一半州有触发法律，会自动跟随联邦对产品重新分类的指导，其他州需要行政或立法活动，公司已开始相关工作以确保产品能快速发往所有50个州 [42]

核心观点 - COMPASS Pathways PLC Sponsored ADR (CMPS) 近期被上调至 Zacks Rank 2 (买入评级) 反映其盈利预期的上升趋势 这是影响股价的最强动力之一 [1][4] - 盈利预期的变化与短期股价走势高度相关 机构投资者通过盈利预期调整估值模型 进而推动交易和股价变动 [5][7] - COMPASS Pathways 的盈利预期持续改善 2025财年每股亏损预期为-1.82美元 较上年改善20.9% 过去三个月共识预期上调13% [9][11] Zacks评级系统 - 评级唯一依据是公司盈利预期的变化 跟踪当前及未来年度卖方分析师的每股收益(EPS)共识预期 [2] - 系统将股票分为5档(从强力买入到强力卖出) Zacks Rank 1股票自1988年平均年回报率达+25% [8] - 系统覆盖4000多只股票 仅前5%获强力买入评级 前20%获买入评级 COMPASS Pathways位列前20% [10][11] 盈利预期与股价关系 - 盈利预期上调反映公司基本面改善 投资者可能推高股价 [6] - 实证研究表明盈利预期修订趋势与短期股价波动强相关 跟踪此类修订对投资决策具指导意义 [7] - 机构投资者通过调整盈利预期改变估值模型 大额交易直接引发股价变动 [5] COMPASS Pathways具体数据 - 2025财年每股亏损预期收窄至-1.82美元 同比改善20.9% [9] - 过去三个月Zacks共识预期上调13% 显示分析师持续看好 [9] - 当前评级表明其盈利预期修订表现在Zacks覆盖股票中位列前20% [11]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月，公司现金及现金等价物为2.6亿美元，预计至少能支撑运营至2026年下半年第二项3期试验COMP006的26周数据公布，而2024年底该数值为1.65亿美元 [12] - 2025年第一季度运营现金使用量为4570万美元，预计全年运营净现金使用量在1.2亿至1.45亿美元之间 [13] - 第一季度末，Hercules贷款安排下的债务为3050万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 治疗难治性抑郁症（TRD）业务 - 五项试验的A部分已完成所有参与者给药，预计6月下旬公布六周顶线结果，包括三项关键疗效指标 [6] - COMM006试验正在顺利招募患者，这是一项全球试验，预计2026年下半年公布26周结果 [8] - COMM - 4研究的52周安全性和有效性数据已发表，显示单剂25毫克COM360裸盖菇素对全部患者群体有长期益处，平均抑郁事件发生时间超12周；对58名长期随访患者的事后分析显示，25毫克剂量的抑郁事件发生时间长达189天 [8] 创伤后应激障碍（PTSD）业务 - 公司正致力于确定PTSD后期临床项目的最终设计，待设计确定后将向投资者更新，认为PTSD领域有重大商业机会 [14] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为TRD患者提供治疗方案，以解决该领域未满足的需求，完成五项试验A部分给药是重要里程碑 [6] - 为COM360商业化做准备，通过战略合作伙伴关系了解其在各种护理环境中的交付方式，本季度与HealthPort建立新的战略合作伙伴关系，专注于为服务不足的患者群体提供基于社区的交付服务 [9][10] - 通过现有合作获得对TRD患者体验和护理途径的深入了解，加强对实施和扩展类似介入性精神病治疗的考虑，为COM360获批后的推出和采用做准备 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COM360若在六周时显示出积极治疗效果，与目前TRD患者有限的选择相比，在持久性方面将有显著改善 [7] - 基于现有数据，包括2b期试验的52周随访数据，认为COM360可能是一种具有快速起效和潜在范式变革持久性的临床差异化治疗选择 [14] - 公司对即将公布的五项试验六周顶线结果充满信心，同时在COMM006试验招募方面进展顺利，有望为TRD带来范式变革性的治疗方案 [76] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的前瞻性陈述受各种风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异，公司无义务更新或修改前瞻性陈述 [4][5] - 独立数据监测委员会（DSMB）定期审查未设盲的安全数据，公司已要求其对自杀风险发表评论，若数据积极，将为投资者提供COM360治疗TRD潜力的进一步临床验证 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Phase two的长期随访数据在持久性方面的关键要点以及哪种剂量最合适 - 回答：数据并非完全完整，不是确定性的随访研究，但显示了三种剂量在持久性上的差异，25毫克剂量的患者治疗后可持续长达六个月，目前认为25毫克是首选剂量，并将用于3期项目 [20][21] 问题2：对安慰剂效应的基本假设以及如何将效应大小与其他观察结果进行对比 - 回答：估计安慰剂效应是基于之前瑞士的NDD研究和自身数据，考虑了接受最低体验亚组的反应；在该领域，精心设计的试验中通常会有安慰剂反应，正常预期是存在安慰剂反应，安慰剂与活性臂之间的差异可归因于药物效果，希望看到MADRS量表上超过3的效果，认为具有临床意义 [26][27][28] 问题3：DSMB对自杀风险信号的评论中，如何区分实际信号和噪音 - 回答：这是一个医学实践问题，DSMB的判断不仅基于事件发生频率，还包括严重程度、时间、事件演变和解决方式等因素，是一个细致的判断，不能基于量表或数字进行 [30][31] 问题4：设计研究时，FDA是否更关注自杀风险，以及研究时考虑的背景发生率是多少 - 回答：FDA在讨论中未直接提及自杀风险问题，自杀风险是抑郁症的核心特征，所有MDD或TRD试验都必须纳入有一定自杀风险的患者；在001数据发布后，自杀风险问题受到关注，公司会在3期试验中仔细监测，预计三个臂之间不会有重大差异；FDA对3期试验中自杀意识形态的可能性并不担忧，因为他们理解这是疾病的核心特征 [36][37][39] 问题5：能否描述HealthPort目前在艾司氯胺酮或SPRAVATO交付方面的情况 - 回答：建立合作网络是为了反映美国心理健康护理的广泛交付范围，现有合作中缺乏服务不足人群的代表，HealthPort是一家高质量的社区行为健康诊所，有交付SPRAVATO的经验，且愿意在新治疗方案获批后做好交付准备；CCBHC模式下会共享最佳实践和经验，HealthPort在传播社会决定因素健康模式方面一直处于领先地位 [41][42] 问题6：鉴于潜在的制药关税，能否提供有关制造供应链的更多信息，以及制造中心是否接受过FDA检查 - 回答：目前产品在英国制造，公司正在计划在美国增加额外的制造能力以用于商业供应，这些制造地点有丰富的制造经验，多年来已接受多次检查；从制造角度看，与其他生物科技或制药公司相比，这是一个相对简单的过程，所需材料数量较少，公司正在降低相关风险；若有关税因素，公司在定价时会予以考虑 [48][50][51] 问题7：能否提供美国额外制造地点的时间表 - 回答：目前没有确定的时间表，但相关计划已在进行中，预计在未来几年实现商业供应 [49] 问题8：COMM - 5试验中患者的特征与2b期试验相比如何 - 回答：招募标准相同，虽然不持续监测实际基线特征，但没有理由认为患者特征会有不同；2b期试验中有6%的患者有先前迷幻药使用经验，3期试验中该比例上限为15%，预计COMM - 5试验中该比例约为此数值 [55][56] 问题9：公司对与大型制药公司建立战略合作伙伴关系的看法，以及何时有意义 - 回答：公司认为自己正在做独特的事情，若获批，COM360将对严重精神疾病治疗产生范式变革，公司致力于在美国及其他一些特定地区自行商业化COM360，目前没有关于重大战略意图的具体评论 [57] 问题10：单剂COM360后，自杀风险不再归因于该药物的最佳时间是多久，以及如何应对非应答者因产品性质可能导致的未设盲不平衡 - 回答：需等待数据结果，目前无法做出预测 [60] 问题11：与FDA的互动中，是否有支持迷幻药治疗方法的人员变动 - 回答：到目前为止，与FDA的互动中未发现人员变化，近期互动主要围绕事件报告等常规事项；公司关注FDA高层的一些变化，认为可能对公司产生有利影响，但目前日常互动没有改变 [61][62] 问题12：如何在关键项目或COM360商业化背景下解读COMM - 360 TRD项目的52周观察性随访数据，关键TRD项目中给药后是否跟踪或使用抗抑郁药或其他精神药物，以及这如何影响持久性或安全性分析，是否已就PTSD项目设计与监管机构进行互动及反馈如何 - 回答：52周研究虽存在解释局限性，但对所有233名患者的初步分析显示至少12周的持久性信号，对长期随访患者的分析显示反应可持续至6个月；3期试验将首先报告6周数据，即使仅到6周的持久性在该领域也具有重大价值，后续会继续观察至26周和52周；抗抑郁药在这些患者治疗中会是一部分，试验中可进行事后分析，实际临床中预计会有很多联合给药情况，这为了解现实世界实践提供机会；公司将审查和讨论PTSD计划，但不会提供与监管机构讨论的具体反馈 [66][70][73]