公司新闻 - Delcath Systems, Inc.宣布在hepzatokit.com网站上推出了医疗机构定位器(Locator)[1] - Locator可帮助患者、护理人员和医疗提供者找到提供HEPZATO KIT治疗的医疗机构[2] - HEPZATO KIT是一种针对肝转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)的肝定向治疗，适用于成年患者[3]

公司概况 - Delcath Systems, Inc.是一家专注于治疗原发性和转移性肝癌的介入性肿瘤学公司[4] 员工股权奖励 - 公司授予了三名新员工股权奖励，作为其雇佣的重要诱因[1] - 股权奖励包括购买公司普通股的权利，共计50,000股，股权奖励的行使价格为每股$4.79[2] - 股权奖励将根据公司2023年诱因计划的条款和条件进行，其中一部分股权将在授予日的第一周年日起生效，其余股权将在接下来的24个月内平均每月生效[2] - 每个股权期限为十年，股权的生效取决于员工在每个生效日期继续与Delcath公司的雇佣关系[2] - 所有上述奖励均根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)授予，并根据计划的条款授予[3]

HEPZATO KIT介绍 - HEPZATO KIT是一种针对肝转移性葡萄膜黑色素瘤的肝定向治疗，适用于成人患者[2] - HEPZATO KIT是由化疗药物melphalan和Delcath的专有Hepatic Delivery System (HDS)组成[4] CMS宣布 - Delcath Systems, Inc.宣布CMS为HEPZATO建立了永久和产品特定的J-code(J9248)[1]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度的现金余额为4050万美元 [34] - 第三季度经营活动现金流出920万美元,前9个月为2310万美元 [34] - 第三季度CHEMOSAT销售收入为40万美元,去年同期为90万美元 [36] - 第三季度研发费用为470万美元,去年同期为410万美元,增加是因为FDA审批前的准备活动 [37] - 第三季度销售、一般及管理费用从480万美元增加到620万美元,主要是为商业化做准备 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要业务是HEPZATO KIT,这是一种用于治疗转移性葡萄膜黑色素瘤肝转移的产品 [13][15][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与13家医院开展HEPZATO KIT的处方审批流程 [16] - 目前已有3家医院(Moffitt、Duke、田纳西大学)完成培训,可以开始商业化治疗 [17] - 另外4家医院(Mayo Clinic、托马斯·杰斐逊、俄亥俄州立大学、斯坦福大学)也完成了必要的培训步骤 [17] - 公司预计到2024年底将有15家治疗中心开始使用HEPZATO KIT [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在努力确保HEPZATO KIT的商业化供应,并与医院合作完成处方审批流程 [13][14][16] - 公司正在建立销售团队,分为4个区域,每个区域有一个肝脏导向疗法代表和两名肿瘤科经理 [22][23][25] - 公司正在与市场准入顾问合作,申请C码、J码和NTAP,以确保HEPZATO KIT的可及性 [26] - 公司正在支持内部和外部的研究,以增加CHEMOSAT/HEPZATO KIT治疗的证据 [27][28][29][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对HEPZATO KIT在医疗界的接受度和商业化进程表示乐观 [15][32] - 管理层认为HEPZATO KIT将成为转移性葡萄膜黑色素瘤肝转移的标准肝导向疗法 [32] - 管理层预计2024年第一季度至少有5家活跃治疗中心,到年底达到15家 [19] - 管理层认为HEPZATO KIT可能会与KIMMTRAK联合使用,而不是替代KIMMTRAK [101][102] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **William Maughan 提问** 医院的处方审批流程对公司的参与程度如何,结果是否确定 [40] **Kevin Muir 回答** 这不是简单的"打勾"流程,但公司有信心大部分医院都会批准 [41][42][43][44] 问题2 **Scott Henry 提问** 公司对每家医院每季度的治疗次数预期是多少 [50] **Gerard Michel 回答** 预计每家医院在第一季度平均每月1次,到年底平均每月2次 [51][52][53][56] 问题3 **Scott Henry 提问** 医院如何获得HEPZATO KIT的报销 [57] **Kevin Muir 回答** 医院会获得3部分报销:手术设施费、医生费用和药品费用(HEPZATO KIT费用加6%管理费) [58][59][62][63]

公司业务与产品 - 公司主营原发性和转移性肝癌治疗，核心产品HEPZATO KIT于2023年8月14日获FDA批准用于特定黑色素瘤治疗，欧洲的CHEMOSAT已用于治疗多种肝癌[114] - 公司计划近期开始研究HEPZATO治疗转移性结直肠癌和胆管癌等疾病[115] 营收情况 - 2023年前三季度总营收152.6万美元，较2022年的208万美元下降，主要因CHEMOSAT需求降低[119][120] - 2023年第三季度总营收43.4万美元，2022年同期为90.6万美元；前九个月总营收152.6万美元，2022年同期为208万美元[119] 费用情况 - 2023年前三季度研发费用1279.3万美元，较2022年的1415.2万美元有所下降，主要因2022年临床活动完成及会前准备费用较高[119][122] - 2023年前三季度销售、一般及行政费用1514.7万美元，较2022年的1347.7万美元增加，因筹备商业发布[119][123] - 2023年前九个月研发费用1279.3万美元，2022年同期为1415.2万美元；销售、一般和行政费用1514.7万美元，2022年同期为1347.7万美元[119] 亏损情况 - 2023年前三季度净亏损3654.2万美元，较2022年的2803.6万美元扩大[119] - 2023年前九个月净亏损3654.2万美元，2022年同期为2803.6万美元[119] 现金情况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共4050万美元，高于2022年12月31日的1180万美元[125] - 2023年前三季度经营活动使用现金2310万美元，高于2022年同期的1760万美元，且偿还本金630万美元，2022年同期无本金偿还[125] - 2023年9月30日公司现金、现金等价物和受限现金共计4050万美元，2022年12月31日为1180万美元[125] - 2023年前九个月经营活动使用现金2310万美元，2022年同期为1760万美元；2023年前九个月偿还本金630万美元，2022年同期无本金偿还[125] 资本承诺 - 公司未来十二个月资本承诺包括600万美元应付账款等和860万美元贷款本金支付，十二个月后还有多项资本承诺[131] - 未来十二个月资本承诺包括600万美元应付账款等和860万美元贷款本金支付，十二个月后还有10万美元租赁负债等[131] 股权与融资 - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订ATM销售协议，可出售最高1700万美元普通股，已出售约400万美元[132] - 2021年8月6日公司与Avenue签订最高2000万美元定期贷款协议，2023年9月30日利率为16.20%，贷款2024年8月1日到期[133] - 2023年3月27日公司进行私募配售，F系列优先股发行总价2490万美元，普通股发行总价约10万美元[135][136] - 截至2023年9月30日，33229股F - 1、F - 2和F - 3优先股转换为9000582股普通股[138] - 2023年8月14日公司HEPZATO KIT获FDA批准，随后行使认股权证获得超1000万美元[133] - 2021年与Avenue签订贷款协议，贷款最高2000万美元，2023年9月30日利率为16.20%，已还款部分，可将只付利息期延至2023年12月31日[133] - 2023年3月27日进行私募，包括向特定投资者出售24900股F - 1系列可转换优先股等，总价2490万美元，向CEO出售普通股等，总价约10万美元[135][136] - 2023年6月12日股东批准私募，行使相关认股权证预计产生约6000万美元收益，截至9月30日部分认股权证已行使[137] - 截至2023年9月30日，33229股F - 1、F - 2和F - 3系列优先股转换为9000582股普通股[138] 资金支撑与风险 - 公司认为现有现金可支持HEPZATO推出，若延迟推出可能需筹集额外资金，否则可能影响业务运营[129] - 公司认为当前现金及现金等价物可支撑到HEPZATO推出，若推出延迟需筹集额外资金，否则可能影响持续经营能力[129] 会计相关 - 2023年3 - 9月，除认股权证负债和F - 1系列优先股估值外，关键会计估计无重大变化[139] - 财务报表按美国公认会计原则编制，除特定说明外，关键会计政策与年报相比无重大变化[141] 公司盈利状态与资金来源 - 公司历史上一直处于亏损状态，不确定能否实现或维持盈利，运营资金主要来自普通股、认股权证、优先股销售，可转换债券发行及贷款协议借款[126][128]

营收情况 - 2023年第二季度总营收49.5万美元，2022年同期为79.7万美元；2023年上半年总营收109.2万美元，2022年同期为117.4万美元，主要因CHEMOSAT需求降低[112][113] - 2023年第二季度总收入49.5万美元，2022年同期为79.7万美元；2023年上半年总收入109.2万美元，2022年同期为117.4万美元，主要因CHEMOSAT需求下降[112][113] 亏损情况 - 2023年第二季度净亏损72.02万美元，2022年同期为101.59万美元；2023年上半年净亏损162.02万美元，2022年同期为191.59万美元[112] 费用情况 - 2023年上半年研发费用为813.1万美元，2022年同期为1008.7万美元，因2022年完成临床试验活动及筹备会前会议费用较高[112][115] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为895.2万美元，2022年同期为869.9万美元，因筹备商业发布活动增加[112][116] - 2023年第二季度研发费用355.5万美元，2022年同期为560.6万美元；2023年上半年研发费用813.1万美元，2022年同期为1008.7万美元，因2022年完成临床试验活动及准备预新药申请会议费用较高[112][115] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用478.7万美元，2022年同期为449.7万美元；2023年上半年为895.2万美元，2022年同期为869.9万美元，因准备商业发布活动增加[112][116] 利息与现金情况 - 2023年上半年支付630万美元本金还款，使利息费用较2022年同期减少[117] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共计1460万美元，2022年12月31日为1180万美元[118] - 2023年上半年经营活动使用现金1390万美元，3 - 6月使用970万美元[118][120] - 2023年6月30日现金、现金等价物和受限现金共计1460万美元，2022年12月31日为1180万美元；2023年上半年经营活动使用现金1390万美元，用于偿还本金630万美元[118] 资金支撑与筹集 - 公司认为现有现金能支撑到预计的PDUFA日期（2023年8月14日），若HEPZATO获批延迟，需筹集额外资金[122] - 公司预计当前现金和现金等价物能支撑到预计的PDUFA日期（2023年8月14日），若HEPZATO获批延迟，需筹集额外资金[122] 资本承诺 - 未来十二个月资本承诺包括660万美元用于应付账款等和510万美元贷款本金支付，十二个月后还有760万美元相关支出，可转换票据本金支付500万美元[124] - 未来十二个月资本承诺包括660万美元应付账款、应计费用和租赁负债，以及510万美元贷款本金还款[124] 股权交易 - 公司与销售代理签订ATM销售协议，可出售最高1700万美元普通股，已出售约400万美元[125] - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订ATM销售协议，可出售最高1700万美元普通股，截至目前已出售约400万美元[125] - 2023年3月进行私募发行，与投资者达成协议发行证券，总发行价2490万美元，与CEO协议发行证券约10万美元[128][129] - 2023年3月27日，公司与某些合格投资者签订证券购买协议，进行F系列优先股私募发行，总发行价2490万美元[128] - 2023年6月股东批准私募发行，行使相关认股权证预计产生约6000万美元收益[130] - 2023年6月12日，股东批准3月29日完成的私募发行，发行的优先股认股权证可行使，全部行使预计产生约6000万美元收益[130] - 截至2023年6月30日，15276股F - 1优先股转换为4629539股普通股，9624股转换为同等数量F - 2优先股[131] - 截至2023年6月30日，15276股F - 1系列优先股转换为4629539股普通股，9624股转换为同等数量的F - 2系列优先股[131] 贷款情况 - 2021年与Avenue签订贷款协议，贷款本金最高2000万美元，2023年6月30日利率为15.95%，2023年3月还款400万美元[126] 产品研发与申请 - 公司HEPZATO临床开发项目包括FOCUS试验，2021年12月该试验达到预设终点[107][108] - 2023年2月14日，公司向FDA重新提交HEPZATO KIT的新药申请，FDA设定PDUFA目标行动日期为2023年8月14日[109] - 公司主要产品候选药物HEPZATO KIT用于治疗肝癌，2023年2月向FDA重新提交新药申请，PDUFA目标行动日期为2023年8月14日[106][109] - 公司HEPZATO临床开发项目包括FOCUS试验，2021年12月该试验达到预设终点[107][108] 产品商业化准备 - 公司为HEPZATO商业化做准备，确保关键组件长期供应，有足够的美法仑满足停产期需求，设备组件库存可满足首年预测需求[110] 产品认证与销售责任 - 2022年2月CHEMOSAT获得MDR认证，2022年3月起公司承担其在欧洲的销售、营销和分销责任[111]

公司业务与产品 - 公司是介入肿瘤学公司，主要产品候选HEPZATO在美国未获批，有六项孤儿药指定，临床开发项目含FOCUS试验，2021年12月该试验达预设终点[121][123][125] - 2023年2月14日公司向FDA重新提交HEPZATO试剂盒新药申请，3月20日FDA确定为完整回复并设定目标行动日期为2023年8月14日[126] - 2022年2月28日CHEMOSAT获欧洲医疗器械法规认证，2022年3月1日起公司承担其在欧洲销售等直接责任[127] 收入与成本 - 2023年第一季度公司收入约为60万美元，2022年同期约为40万美元，产品收入增加主要因2022年3月起欧洲转为直销[128] - 2023年第一季度公司商品销售成本约为20万美元，2022年同期为名义金额，主要因2022年3月起欧洲转为直销[129] - 2023年第一季度收入约60万美元，2022年同期约40万美元，产品收入增加因2022年3月起欧洲转为直销[128] - 2023年第一季度商品销售成本约为0.2百万美元，2022年同期为名义金额，主要因2022年3月起欧洲直销业务转型[129] 费用情况 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为460万美元和450万美元，基本持平[130] - 2023年和2022年第一季度销售、一般和行政费用均为420万美元，基本持平[131] - 2023年和2022年第一季度其他费用均为70万美元[132] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为4.6百万美元和4.5百万美元，基本持平[130] - 2023年和2022年第一季度销售、一般和行政费用均为4.2百万美元，保持相对平稳[131] 现金状况 - 2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金共计2430万美元，2022年12月31日为1180万美元[133] - 2023年第一季度，公司经营活动使用现金430万美元，本金支付使用现金630万美元[133] - 2023年3月31日公司现金、现金等价物和受限现金共计24.3百万美元，高于2022年12月31日的11.8百万美元[133] 股票发行与融资 - 2023年3月29日，公司向购买者发行总计2490万美元的股票，包括24900股F - 1系列可转换优先股，可转换为约760万股普通股[134] - 公司通过ATM销售协议可出售最高17.0百万美元的普通股，截至目前已出售约4.0百万美元[137] - 2023年3月29日公司向购买者发行总计24.9百万美元的股票，包括24,900股F - 1系列可转换优先股，可转换为约760万股普通股[134] 资金预期与风险 - 公司认为当前现金和现金等价物能支撑到2023年8月14日预期的PDUFA日期，若F - 1系列优先股私募获股东批准，相关认股权证行权将产生约6000万美元收益[138] - 若HEPZATO获批大幅延迟，公司需通过债务和/或股权融资筹集额外资金，否则可能削减研发计划并采取措施降低成本[138] - 若2023年3月29日私募获得股东批准，相关认股权证行使将产生约60.0百万美元收益，有望支持HEPZATO商业化[138] 资本承诺 - 未来十二个月资本承诺包括960万美元用于应付账款等及440万美元贷款本金支付，十二个月后还有840万美元相关支出，可转换票据本金支付500万美元[139] - 未来十二个月资本承诺包括9.6百万美元应付账款等和4.4百万美元贷款本金支付[139] 贷款协议 - 2021年8月6日公司与Avenue签订最高2000万美元定期贷款协议，2023年3月31日利率15.45%，2023年3月15日偿还400万美元，利息支付延至2023年9月30日，满足条件可延至12月31日并提供34072份认股权证[141] - 2023年3月31日公司与Avenue达成协议，将利息支付推迟至2023年9月30日，若满足条件可延至12月31日[141] 私募配售收益 - 2022年7月20日和12月13日两次私募配售分别获约500万和620万美元毛收入[142][143] - 2022年7月和12月私募分别获得约5.0百万美元和约6.2百万美元的毛收益[142][143] 会计处理与政策 - 除认股权证负债和F - 1优先股估值会计处理外，2023年第一季度关键会计估计无重大变化，采用期权定价模型确定估值[146][147] - 除2023年第一季度10 - Q表格附注1所述新政策外，关键会计政策无重大变化[148] 运营资金规划 - 公司预计用现金及现金等价物支持HEPZATO获批、商业化及未来临床试验等运营活动，未来流动性和资本需求受多种因素影响[140]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度预计营收约60万美元，2022年同期为37.8万美元，产品收入增长源于2022年3月向欧洲直销转型及销量约37%的增长 [29] - 2023年第一季度研发费用预计与2022年同期的450万美元相比基本持平 [29] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金共计2430万美元，较2022年12月31日的1180万美元增加1250万美元，主要因私募融资所得，同时运营活动使用现金430万美元，偿还现有贷款本金630万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进Hepzato的商业化准备工作，确定潜在商业治疗点，目前有3个站点参与扩大准入计划，4个站点正在开展启动活动，约5个其他站点有意在获批后成为治疗点，预计上市后短期内将有超10个治疗点 [20][21] - 公司已开始组建医学事务团队，预计下个月MSLs将进入市场，上市后将继续专注于肿瘤学家的医学教育 [22] - 公司已开始招聘销售管理团队，销售团队将分为两组，一组支持现有治疗中心并开拓新中心，另一组拜访医学肿瘤学家以促进患者转诊 [23] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正与FDA合作进行NDA审查，临近8月14日的PDUFA日期，目前未收到是否安排咨询委员会会议的通知，但仍假设会安排 [18][19] - 公司加速Hepzato商业化准备，若获批，将专注于确定潜在治疗点、拓展医学肿瘤学家以及组建销售团队 [20][22][23] - 公司将限制管道活动，目前主要关注成功推出产品，预计明年开展其他适应症试验，同时支持感兴趣的肿瘤学家发起的试验 [33][34] - 对于竞争对手在眼黑色素瘤一线及广泛治疗方面的研究，公司认为多数患者会接受多种治疗，且医学肿瘤学家认为患者应同时接受全身治疗和局部区域治疗，因此新增全身治疗不会与公司产品直接竞争，需更多数据确定最佳治疗顺序 [37][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对获得知名医疗基金的财务支持感到高兴，认为初始2500万美元足以支持商业发布准备工作，两项金融交易增强了公司为发布准备提供资金的能力，消除了融资担忧 [25][26] - 公司希望扩大准入计划中看到的高响应率和疾病控制率在后续更大样本数据中得以保持 [44][45] - 公司认为若上市后1 - 2个季度内有10个治疗中心投入运营，且有足够患者转诊，将意味着产品成功推出 [49] 其他重要信息 - 独立研究人员预计在今年年底前发布CHOPIN研究的预先计划中期分析，该分析将包括40名计划中的76名随机患者，比较单独使用Chemosat的经皮肝灌注与联合使用ipilimumab和nivolumab的经皮肝灌注 [24] - 公司与Avenue Capital达成协议，将Avenue贷款的只付利息期从2023年3月31日延长至2023年9月30日，推迟约430万美元的本金还款 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司有更多现金后，在管道开发方面有何想法或计划？ - 公司目前将限制管道活动，主要关注产品成功推出，预计明年开展其他适应症试验，同时支持感兴趣的肿瘤学家发起的试验 [33][34] 问题2: 竞争对手在眼黑色素瘤一线及广泛治疗方面的研究，对公司可能产生何种竞争？ - 多数患者会接受多种治疗，且医学肿瘤学家认为患者应同时接受全身治疗和局部区域治疗，新增全身治疗不会与公司产品直接竞争，需更多数据确定最佳治疗顺序 [37][39] 问题3: 扩大准入计划（EAP）已治疗或正在治疗的患者数量，以及医生和患者的体验如何？ - 年初有40名患者，目前估计约有50名患者接受治疗，公司希望早期7名患者中看到的信号在后续数据中得以保持，这7名患者对序贯治疗耐受性良好，未出现医生无法处理的毒性反应，早期数据显示高响应率、100%疾病控制率、约86%响应率、约2.5年的响应持续时间和无进展生存期 [43][44][45] 问题4: 定期进行肝脏定向治疗的中心数量，以及市场如何划分？ - 进行肝脏定向治疗的中心至少有数百个，但公司认为上市后3 - 6个月内有10个中心投入运营就很理想，最多不超过25个中心，因为公司目标患者群体约为800人，希望每个中心每月至少治疗2名患者 [48][49] 问题5: 最初的十几个站点代表多少患者？是否可以与支付方进行初步讨论，支付方如何为Hepzato的推出提供支付，以及相关时间表？ - 这些站点可能代表10个站点中30% - 40%的患者，但关键是从医学肿瘤学家处获得患者转诊，假设每个站点平均每月治疗4名患者，15 - 20个站点足以产生数亿美元的收入 [55][56] - 公司已进行市场研究，认为策略合理，有市场准入团队，获批后将把EAP患者从临床患者转为商业支付，届时将与支付方进行真正接触，最初将采用C - code报销，希望不久后转为J - code，多数患者为门诊患者，报销将是一项直接费用 [59][62][64]

公司资产与负债 - 公司拥有多处房产，包括纽约的办公空间、建筑和土地，以及爱尔兰的租赁设施[292] - 2022年末和2021年末总资产分别为17862千美元和33124千美元，总负债分别为23721千美元和21172千美元[360] - 2022年末和2021年末股东权益（赤字）分别为 - 5859千美元和11952千美元[360] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物为7671千美元，较2021年的22802千美元减少；受限现金相关项目总计11822千美元，较2021年的26953千美元减少[429] - 截至2022年12月31日，存货总计1998千美元，较2021年的1412千美元增加，其中在产品和产成品有变化[431] - 截至2022年12月31日，预付费用和其他流动资产总计1969千美元，较2021年的2743千美元减少[432] - 2022年和2021年物业、厂房及设备折旧费用分别为132千美元和146千美元，截至2022年12月31日，物业、厂房及设备净值为1422千美元，较2021年的1348千美元增加[433] - 截至2022年12月31日，应计费用总计4685千美元，较2021年的4109千美元增加[435] - 截至2022年12月31日，公司经营租赁成本总计443千美元，经营租赁现金流出为443千美元，加权平均剩余租赁期限美国为0.5年、爱尔兰为3.6年，加权平均折现率均为8%[440] - 截至2022年12月31日，非流动应付贷款净额为3070千美元，较2021年的10372千美元减少；非流动应付可转换票据净额为4772千美元，较2021年的4639千美元增加[441] - 公司贷款和可转换票据应付账款剩余期限显示，2023年末贷款为8570美元，2024年末贷款为3353美元、可转换票据为5000美元，总计16923美元[442] 公司法律纠纷与和解 - 公司与medac的协议提前终止，加速确认174.2万美元递延收入，最终和解预计费用120万美元[294][295] - Lachman起诉公司，称其欠约90万美元咨询费及相关费用，公司已计提90万美元应计负债并计划抗辩[296][297] - 公司与前高管的纠纷以保密和解方式解决，最终支付金额低于应计的110万美元未付薪酬[475] - 因medac未支付100万欧元里程碑付款，公司终止协议，加速确认170万美元递延收入相关的收入[478] - 公司与medac达成最终和解，估计和解金额为120万美元[479] - 截至2022年12月31日，公司为Lachman咨询服务公司的诉讼应计负债90万美元[480] 公司股权情况 - 截至2023年3月16日，公司普通股有64名登记持有人[302] - 2022年7月和12月，公司两次私募发行股票和预融资认股权证，分别获得约500万和620万美元毛收入[304][305] - 截至2022年12月31日，公司股权补偿计划下授权发行的证券总数为2235052份，加权平均行使价格为10.30美元[309] - 公司授权发行4000万股普通股和1000万股优先股，截至2022年12月31日，E系列和E - 1系列可转换优先股共有11357股流通在外[455][456] - 2020年8月18日公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议进行市价发行，初始最高发行价1000万美元，后调整为2500万美元，2023年2月27日改为1700万美元[457] - 2021年公司通过市价发行出售51.5万股普通股，总收益400万美元，扣除12.1万美元发行成本；2022年未出售股份[461] - 2022年7月20日和12月13日公司两次私募，分别获得约500万美元和约620万美元毛收入[462][463] - 截至2022年12月31日，2020年综合股票激励计划预留247.5万股普通股，其中87.0508万股可发行[468] - 2022和2021年授予的股票期权加权平均估计公允价值分别约为每股6.05美元和9.74美元[469] - 截至2022年12月31日，流通在外的股票期权数量为2235052份，加权平均行权价格为每股10.30美元[470] - 截至2022年12月31日，与员工和董事会股票期权授予相关的未确认薪酬费用约为280万美元，预计在1.6年的加权平均期间内确认[471] - 2022和2021年，公司分别确认与股票期权相关的薪酬费用790万美元和780万美元[471] - 2023年1月，参与员工在2022年7月1日至12月31日的发行期内购买了15417股普通股[472] - 截至2022年12月31日，流通在外的认股权证数量为5153291份，加权平均行权价格为7.01美元[473] 公司产品情况 - 公司主要产品候选药物HEPZATO是用于治疗原发性和转移性肝癌的药物/设备组合产品，在美国未获批准销售[311][312] - 公司HEPZATO的临床开发项目包括FOCUS试验，该试验在2021年12月达到预设终点[313][314] - 2023年2月14日，公司向FDA重新提交HEPZATO Kit新药申请，3月20日FDA确定为完整回复，目标行动日期为8月14日[315] - 公司主要产品候选药物HEPZATO KIT是一种药物/设备组合产品，用于治疗原发性和转移性肝癌，在美国未获批准销售，已获FDA六项孤儿药认定[375][377] - 2021年12月，HEPZATO的FOCUS试验达到预设终点；2023年2月14日，公司向FDA重新提交新药申请；3月20日，FDA确定重新提交构成完整回复，并设定目标行动日期为8月14日[378] - 2022年2月28日，CHEMOSAT获得欧洲医疗器械法规认证；3月1日起，公司承担其在欧洲的销售、营销和分销责任[380] 公司财务收支情况 - 2022年和2021年公司经营活动分别使用现金2500万美元和2260万美元[319] - 2022年公司产品收入250万美元，其他收入20万美元；2021年产品收入130万美元，其他收入230万美元[330] - 2022年研发费用从2021年的1380万美元增至1860万美元，增幅35%[332] - 2022年销售、一般和行政费用从2021年的1360万美元增至1730万美元，增幅27%[333] - 2022年利息费用为270万美元，较上一年的120万美元增加150万美元[334] - 公司未来十二个月资本承诺包括690万美元应付账款等和860万美元贷款本金支付[323] - 2023年3月10日公司在SVB有110万美元无限制现金存款等，后可正常支取[320] - 2022年和2021年总营收分别为2719千美元和3555千美元，净亏损分别为36508千美元和25649千美元[363] - 2022年产品收入为2548千美元，其他收入为171千美元；2021年产品收入为1300千美元，其他收入为2255千美元[363] - 2022年和2021年研发费用分别为18583千美元和13778千美元，销售、一般和行政费用分别为17303千美元和13637千美元[363] - 2022年和2021年基本和摊薄后每股普通股亏损分别为4.12美元和3.59美元[363] - 2022年加权平均基本和摊薄后流通股数量为8864615股，2021年为7145754股[363] - 2022年公司净亏损36508000美元，2021年为25649000美元，运营活动使用现金24950000美元，2021年为22604000美元[371] - 2022年公司投资活动使用现金209000美元，2021年为143000美元；融资活动提供现金10143000美元，2021年为20822000美元[371] - 2022年末公司现金、现金等价物和受限现金总额为11822000美元，年初为26953000美元[371] - 2022年6月30日止三个月研发费用调整后为5606千美元，销售、一般及行政费用为4497千美元，总运营费用为10103千美元，运营亏损为9486千美元，净亏损为10159千美元[426] - 2022年9月30日止九个月研发费用调整后为14152千美元，销售、一般及行政费用为13477千美元，总运营费用为27629千美元，运营亏损为25998千美元，净亏损为28036千美元[427] 公司持续经营情况 - 公司存在重大营运资金不足，已产生重大亏损，需筹集额外资金以履行义务和维持运营，这对公司持续经营能力产生重大疑虑[353] - 公司预计在产生重大销售之前将继续亏损，其持续经营能力存在重大疑问[383][387] 公司会计政策与税务情况 - 公司按公认会计原则将收入分为产品收入和其他收入，产品收入和里程碑付款在某一时点确认，其他收入（主要是许可费）在一段时间内确认[346] - 公司利用合同研究组织进行研发和临床试验，管理会监控成本关键驱动因素并估计应计费用，但实际账单可能与估计应计费用不同[347] - 公司会计和财务报告政策符合美国公认会计原则，编制报表需管理层进行假设和估计[389] - 公司依据ASC 606确认收入，采用五步流程，需管理层判断和估计，可变对价确认金额会随预期变化调整[403][404][405] - 公司将收入分为产品收入和其他收入，产品收入和里程碑付款在某一时点确认，其他收入（主要是许可费）在一段时间内确认[407] - 销售、一般和行政成本包括人员及相关费用、商业化成本等，研发成本包括临床试验和研发材料成本等，均在发生时计入费用[409][410] - 公司按ASC 718核算股份支付，在授予日按公允价值计量，在期权持有人必要服务期内确认为费用[411] - 公司按资产负债法核算所得税，确认递延税项资产和负债，对不确定税务立场有相关会计处理[414] - 2022和2021年，因具有反稀释作用，部分潜在稀释证券未纳入摊薄每股收益计算，2022年总计7469547份，2021年总计6966955份[417] - 外币交易按交易当日汇率重新计量，国际子公司资产负债按资产负债表日汇率折算，相关调整计入其他综合收益[419][420][421] - 过去两年公司无需采用对合并财务报表有重大影响的会计准则，预计近期发布的准则也无重大影响[423] - 2022年公司修正此前报告的股份支付费用，第一季度净亏损增加797千美元，第二季度增加502千美元，第三季度增加372千美元[424] - 截至2022年和2021年12月31日，公司美国联邦所得税净经营亏损结转额分别约为2.904亿美元和2.774亿美元，约2.026亿美元预计未使用过期，约8770万美元可用于抵消未来联邦应纳税所得额[483] - 截至2022年和2021年12月31日，公司州和城市所得税净经营亏损结转额分别在约30万美元至1.953亿美元和2480万美元至1.937亿美元之间，约1.903亿美元和1.745亿美元纽约州和纽约市净经营亏损预计未使用过期，约510万美元和500万美元可用于抵消未来州和城市应纳税所得额[484] - 截至2022年和2021年12月31日，公司外国所得税净经营亏损结转额分别为3340万美元和2800万美元，有无限结转期[484] - 截至2022年和2021年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转额分别约为650万美元和580万美元，除140万美元外预计未使用过期[484] - 2022年和2021年公司估值备抵分别增加约920万美元和180万美元，2022年末余额为3234.4万美元，2021年末为2312.5万美元[485] - 公司递延税项负债中使用权资产2022年为5万美元，2021年为11.8万美元，总递延税项负债相同[483] - 2022年公司公允价值层级3的负债年初余额为0，因medac和解记录或有负债116.8万美元，汇率变动11.2万美元，年末余额为128万美元[489] - 截至2022年12月31日，公司有按公允价值计量的或有负债128万美元，采用公允价值层级3确定，2021年无此类金融资产和负债[491] - 公司遵守ASC 740 - 10处理不确定税务状况，无重大不确定税务状况需确认[486] - 公司美国联邦和州2019年12月31日前税年不再接受检查，2019 - 2022年仍可检查；爱尔兰2018年12月31日前税年不再接受检查，2018 - 2022年仍可检查[487] 公司业务管理与风险 - 公司无单独报告的业务部门，由向首席执行官汇报的单一管理团队全面管理业务[418] - 公司面临供应链受俄乌战争和新冠疫情影响、产品开发和临床试验结果不确定、监管批准不确定等风险[381][382][387][388] 公司贷款协议情况 - 2021年8月6日公司与Avenue签订最高2000万美元定期贷款协议，利率为7.7%加华尔街日报公布的最优惠利率与10.95%中的较高者，2022年1

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度产品收入约为90.6万美元，上一季度为39.5万美元，同比增长129%，主要因终止与medac的分销协议后开始计入所有欧洲收入 [23][24] - 本季度研发费用增至400万美元，上一季度为300万美元，主要因年底前提交NDA的专业服务成本增加 [24] - 本季度销售、一般和行政费用约为450万美元，去年同期为400万美元，增加主要因记录了约120万美元的medac诉讼和解费用，部分被80万美元的基于股份的薪酬费用减少所抵消 [25] - 其他费用从42万美元增加73万美元，因2022年第三季度债务融资产生了一整季的利息费用和摊销 [26] - 2022年第三季度净亏损850万美元，每股基本和摊薄亏损0.92美元，2021年同期净亏损710万美元，每股基本和摊薄亏损0.94美元 [26] - 2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共计1400万美元，2021年12月31日为2700万美元。2022年和2021年第三季度，经营活动分别使用现金520万美元和490万美元 [27] - 2022年7月20日，公司完成500万美元的私募发行，出售690,954股普通股和566,751份预融资认股权证，普通股每股售价3.98美元，预融资认股权证每份售价3.97美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 HEPZATO KIT业务 - 美国有两个中心已注册并正在通过扩大使用计划（EAP）治疗患者，第三个中心已注册待培训，另有四个站点处于启动过程的不同阶段 [7] - 公司计划在12月底前重新提交NDA以申请HEPZATO KIT，预计提交后30天内FDA确认收到，若认为完整将确定PDUFA日期 [8] CHEMOSAT业务 - 欧洲回顾性分析显示，2014年2月至2019年12月，三个欧洲中心对101名患者进行212次PHP手术，总体缓解率为59.4%，疾病控制率为89.1%，安全性分析显示大多为1/2级且自限性毒性 [9][10] - 荷兰莱顿大学医学中心的CHOPIN试验随机2期部分进展迅速，已招募计划的76名患者中的约50%，预计明年年底前完成招募 [11][12] - 今年ASCO会议上，研究人员报告该试验1b期部分客观缓解率为85.7%，疾病控制率为100%，预计随着数据成熟更新先前报告的中位无进展生存期22.4个月 [13] - 除荷兰外，第三季度CHEMOSAT销量较去年同期增长41%，较第二季度增长26% [15] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 公司预计HEPZATO获批后，Medicare患者主要通过直通状态报销，先使用杂项ZE代码，后分配独特ZE代码 [20] - 参考KIMMTRAK定价，HEPZATO KIT每套价格可能在15万至22.5万美元之间 [21] 欧洲市场 - 第三季度是公司3月1日恢复直接负责销售、营销和分销活动后的第二个完整季度，除荷兰外销量增长 [15] - 公司将在德国进行关键招聘并聘请顾问支持国家医保覆盖申请，首个申请将在英国进行，依赖FOCUS试验结果明年初公布 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划年底前重新提交NDA申请HEPZATO KIT，为获批后的商业化做准备，包括举办顾问委员会会议、确定市场准入计划等 [8][19][20] - 继续在欧洲以现金流收支平衡的方式运营业务，通过招聘人员、支持医保覆盖申请等方式推动CHEMOSAT销售增长 [16] - 认为KIMMTRAK不是竞争对手，两种产品可结合使用，为患者带来双赢 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为欧洲有望成为重要收入来源，随着FOCUS试验结果公布和HEPZATO获批，欧盟收入可能与美国商业发布同步增长 [17] - 认为HEPZATO的超孤儿定价、专注的治疗中心和不断增加的EAP站点将转化为快速的收入增长、短期内实现现金流正向和强劲的运营利润率 [22] 其他重要信息 - 10月公司与medac就分销协议终止纠纷达成和解意向，将在年底前达成最终和解协议 [17] - 10月公司成功完成通知机构审计，对纽约昆斯伯里的制造工厂进行CHEMOSAT的欧洲医疗器械法规（MDR）重新认证 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CRO方面在年底前提交重新申请还需做什么 - 目前主要是医学写作工作，已从主要CRO获得约98%的数据，预计12月底提交，若延迟也只会推迟一周左右 [31] 问题2: EAP站点已进行或计划进行的治疗次数，以及早期经验对获批后转诊途径的影响 - 截至目前已进行7次治疗，今天在莫菲特癌症中心有第8次治疗。在培训和实施PHP时借鉴欧洲经验和FOCUS试验经验，目前仍在早期，密切监测患者安全，未发现不良事件相关担忧 [33] - 观察到一些患者被转诊至莫菲特癌症中心，将HEPZATO作为一线治疗，以稳定疾病和保留肝功能，再进行KIMMTRAK治疗 [35] 问题3: FDA审核是否有风险不是6个月，是否会有专家小组，提交前是否有计划会议 - 公司努力确保申报材料完整且易于审核，申报文件规模不大，但FDA工作繁忙可能推迟审核。目前未安排与FDA的会议，专家小组情况不确定，但会按有专家小组的情况准备 [40] 问题4: 欧洲收入增长趋势是否会持续 - 目前收入规模较小，增长可能不稳定。短期内招聘德国代表改善转诊模式可推动收入增长，长期来看英国医保报销是关键，之后可能关注法国市场 [41] 问题5: 如何看待EAP站点获批后每个站点的患者数量 - 获批后每个站点平均每周一例治疗是合理目标，目前资源有限，获批前达到该水平较难。预计获批时可能有七个站点运营，之后两年内可能增加到20个站点 [43] 问题6: FOCUS研究的最终生存数据是否需要提交给FDA - 试验主要终点是客观缓解率，无需更新生存数据，但后续更新会告知FDA [45] 问题7: 第四季度运营费用是否会继续下降 - 预计未来两个季度运营费用保持稳定 [46] 问题8: FDA接受申请后，工厂检查的程序和可能的时间安排 - 预计在PDUFA日期前四到六周安排预批准检查 [47] 问题9: FDA在单臂试验中证明疗效的要求，以及HEPZATO数据的适用性和满足程度 - FDA要求看到有临床意义的客观缓解和有临床意义的缓解持续时间，公司试验的缓解持续时间为14个月，远高于要求。客观缓解率方面，试验设定的下限为26.4%，远高于需超过的8.3%。此外，公司还可通过总生存期（OS）等数据进行比较，整体情况良好 [50]