业绩总结 - 公司拥有强大的资产负债表，现金余额为1.81亿美元[7] - FY19现金余额为1.81亿美元，预计资金可支持到2021年下半年[43] 用户数据 - 在NHL患者中，整体反应率（ORR）为67%[21] - 在NHL患者中，未观察到GvHD（移植物抗宿主病）和严重的CRS（细胞因子释放综合症）[25] - 在NHL患者中，CRS（细胞因子释放综合症）发生率为33%[24] - NHL患者在DL1（3名患者）和DL2（3名患者）中，最佳反应率为67%，包括2例部分反应和1例完全反应[26] 新产品和新技术研发 - ARCUS基因编辑平台已获得超过50项美国及外国专利[9] - 公司致力于通过基因编辑技术克服癌症、治愈遗传疾病和保障粮食安全[1] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了约90%的PCSK9血清水平降低，显示出高效的基因编辑效果[33] - 在PH1小鼠模型中，ARCUS治疗导致尿草酸水平减少约70%[38] - PBCAR0191的剂量范围为每公斤3.0 x 10^5细胞至9.0 x 10^6细胞[23] - PBCAR0191的安全性数据支持FDA在DL2开始临床试验[29] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了无可检测的脱靶编辑水平，显示出其安全性[33] 市场扩张和并购 - 公司预计在2020年将有三项同种异体CAR T项目进入临床试验[22] - 公司计划在2020年内启动CD20和BCMA CAR T的给药[42] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在北卡罗来纳州达勒姆的cGMP制造设施面积为17,300平方英尺，已于2019年7月投入运营[11] - CD19药物候选者的最终产量为30%，每瓶含有6400万CAR T细胞[20] - PBCAR20A和PBCAR269A的成人患者剂量递增计划，DL1为3.0 × 10^5 cells/kg，DL2为1.0 × 10^6 cells/kg，DL3为3.0 × 10^6 cells/kg，预计在2020年第一季度开始临床试验[29] - PBCAR0191的剂量递增计划包括DL1（3x10^5 cells/kg）、DL2（1x10^6 cells/kg）、DL3（3x10^6 cells/kg）、DL4（6x10^6 cells/kg）和DL5（9x10^6 cells/kg）[28] - 在DL1中，3名患者中有2名在第3天显示出CAR T细胞扩展，DL2中在第21天有2名患者显示扩展[27]

PBCAR0191临床试验结果 - PBCAR0191一期试验结果显示9名成年患者无严重不良事件或剂量限制性毒性，NHL队列客观缓解率67%，ALL队列1名患者完全缓解[16][25] - 2019年12月报告正在进行的1/2a期临床试验中，PBCAR0191治疗6例晚期NHL患者和3例晚期ALL患者的初始数据，无严重不良事件或剂量限制性毒性[36] - 2019年12月报告正在进行的PBCAR0191的1/2a期临床试验中，首批6名晚期NHL患者和3名晚期ALL患者在最低两个剂量水平的初始数据，无严重不良事件或剂量限制性毒性[104] - 截至2019年12月2日，接受PBCAR0191治疗的9名患者中，33%出现CRS，11%出现2级神经毒性[111] - 接受PBCAR0191治疗的9名患者中，78%在任何时间点有肿瘤缩小的客观证据[113] - NHL队列中，6名患者里4名（67%）在第28天及以后按卢加诺2014标准达到客观缓解[113] - B - ALL队列中，3名患者里1名（33%）在第28天及以后按NCCN 2017标准达到完全缓解[113] PBCAR0191临床试验进展 - 截至2019年12月31日，PBCAR0191剂量水平3（3x10⁶细胞/千克）的患者给药正在进行，2019年12月已向FDA提交试验方案修正案[16][25] - 截至2019年12月31日，正在进行第三剂量水平患者给药[36] - 截至2019年12月31日，正在对患者进行3x10⁶细胞/kg的第三剂量水平给药[115] - 试验新增两个剂量水平，剂量水平4为6x10⁶细胞/千克，剂量水平5为9x10⁶细胞/千克[116] - PBCAR0191的1/2a期临床试验基础设计包括三个剂量水平，分别为3.0 x 10⁵细胞/kg、1.0 x 10⁶细胞/kg和3.0 x 10⁶细胞/kg，患者随访期为11个月[107] - 公司正在进行的PBCAR0191的1/2a期临床试验采用标准淋巴耗竭方案，环磷酰胺剂量为1500mg/m²，分三天给药，氟达拉滨剂量为90mg/m²，分三天给药[102] 其他产品临床试验计划 - 公司预计2020年第一季度开始PBCAR20A的1/2a期临床试验，FDA同意直接从剂量水平2开始给药[17] - 公司预计2020年开始PBCAR269A的1/2a期临床试验，该产品已获FDA孤儿药指定[18] - PBCAR20A预计2020年第一季度开展1/2a期临床试验，将研究两个剂量水平，分别为1.0x10⁶细胞/千克和3.0x10⁶细胞/千克[118][120] - PBCAR269A预计2020年开展1/2a期临床试验，将研究三个剂量水平，分别为6.0x10⁵细胞/千克、2.0x10⁶细胞/千克和6.0x10⁶细胞/千克[124] ARCUS核酸酶相关研究 - 美国原发性高草酸尿症1型发病率约为百万分之一到三，公司ARCUS核酸酶可使小鼠模型尿液草酸钙水平降低约70%，计划2020年选定临床候选药物[19] - 公司投入15年研究开发出强大的专有蛋白质工程方法ARCUS，可对I - CreI进行重新编程[60] - I - CreI识别并切割藻类基因组中长度为22个碱基对的DNA序列，该长度序列在大基因组中预计仅出现一次[50] - I - CreI相对其他基因组编辑核酸酶非常小，约为ZFN、TALEN和CRISPR/Cas9核酸酶大小的四分之一到六分之一[56] - I - CreI切割DNA时产生四个碱基的3'突出端，可促进通过同源定向修复机制进行DNA修复[58] - 通常七周可生产第一代ARCUS核酸酶，治疗用ARCUS核酸酶需两到四个设计和测试周期，耗时六个月或更长[66] - 公司使用ARCUS对恒河猴的PCSK9基因进行编辑，使血液中PCSK9蛋白水平最多降低约85%，并显著降低LDL - C水平[139] - 公司计划在2020年为PH1项目选择临床候选药物，在PH1小鼠模型中，ARCUS核酸酶靶向HAO1使尿草酸钙水平降低约70%[148] 公司生产设施情况 - 2019财年公司开设MCAT，长期来看每年可生产多达10000剂CAR T细胞疗法和4000剂基因疗法[21] - 公司在2019年7月开设MCAT设施，过去十二个月持续以数十亿细胞规模制造领先的抗CD19同种异体CAR - T细胞候选产品[96] - 公司于2019年开设内部cGMP合规制造设施MCAT，租赁约33600平方英尺空间，距总部约7英里[171][172] 公司合作项目情况 - 自2014年起，Elo与嘉吉合作生产的ARCUS优化油菜品种，温室研究中饱和脂肪酸水平低于4.5%，低于当前水平7%[30] - 公司与Servier签订协议，将对多达6个独特抗原靶点进行早期研发并开展1期临床试验[24] - 慢性乙肝项目与吉利德合作，基于ARCUS的产品候选药物IND预计2021年提交[142] 公司团队情况 - 公司首席科学官和首席技术官从事基因组编辑技术工作超15年，首席执行官在生命科学领域有近20年经验[31] - 公司Precisioneers团队包括超62名拥有博士学位的科学家[32] 公司战略目标 - 公司目标是将基因组编辑潜力转化为永久性遗传解决方案，策略包括打造综合基因组编辑公司、利用异体CAR - T免疫疗法领导地位等[35] 公司产品生产数据 - 2018年12月至2019年1月生产的三批PBCAR0191临床材料，批次1最终产量为130瓶，批次2为114瓶，批次3为100瓶[89][90] - 每瓶CD19药物产品含6400万CAR T细胞[90] - 批次2的CD4:CD8 T细胞比例为1.25:1[90] 临床前研究结论 - 临床前研究表明，将B2M抑制到正常水平的约5% - 20%可显著减少T细胞排斥，且不引发NK细胞反应[102] 市场规模数据 - 2015年全球食品和农业市场价值估计为5万亿美元，预计到2030年全球人口将达到85亿[154] - 2017年全球菜籽油产量为3000万公吨，菜籽油产业估计价值200亿美元[162] - 据2019年4月报告，预计到2024年全球食品甜味剂市场价值约820亿美元[165] - 预计到2020年，植物性蛋白质全球产业规模将达到105亿美元[169] 公司合作协议财务情况 - 2016年2月公司与Servier达成协议，获得1.05亿美元预付款，所有六个靶点总付款最高可达约16亿美元，包括15亿美元里程碑付款[175][177] - 里程碑付款中开发里程碑付款最高可达4.013亿美元，商业里程碑付款最高可达11亿美元[177] - 公司有权获得Servier协议下开发产品全球净销售额中个位数百分比到接近两位数百分比的分级特许权使用费[177] - 与吉利德的合作中，公司有权在初始三年获得最高约4000万美元研究资金，以及最高达4.45亿美元的里程碑付款，其中开发里程碑付款最高1.05亿美元，商业里程碑付款最高3.4亿美元，还可获得产品全球净销售额高个位数至中两位数百分比的分层特许权使用费[179] - 与杜克大学的许可协议中，公司需支付总计30万美元的里程碑付款，对许可产品和许可工艺的净销售额支付低个位数百分比的特许权使用费，对分许可收入按不同情况支付一定百分比费用[182] 公司竞争情况 - 公司在人类健康和植物科学领域主要与Allogene Therapeutics、Cellectis S.A.等公司竞争，在CAR - T细胞产品候选开发和商业化方面面临来自诺华制药和吉利德等公司的竞争，在体内治疗遗传疾病产品开发方面面临基因治疗领域的竞争[186][188] - 公司在农业生物技术领域与Pairwise Plants、Caribou Biosciences等公司竞争，面临传统和先进植物育种技术、转基因性状开发等方面的竞争[190] 公司合作协议终止条件 - 赛尔维协议到期条件包括赛尔维提名抗原目标期限届满、行使商业选择权期限届满、许可产品特许权期限届满等情况，赛尔维有权因便利终止协议，公司在特定情况下也可终止协议[178] - 吉利德协议在每个许可产品和国家的特许权期限届满时终止，吉利德有权因便利或公司发生特定控制权变更交易而终止协议，双方在对方重大违约或发生特定破产相关事件时也可终止协议[180] - 杜克许可协议在最后一项许可专利到期时终止，公司可提前书面通知终止，任何一方可因对方未治愈的重大违约、欺诈、故意不当行为或非法行为而终止协议[182] - 与赛雷蒂斯的交叉许可协议在双方许可的所有专利的最后一项有效权利要求到期时终止，任何一方可因对方重大违约或挑战专利而终止许可[185] 公司知识产权情况 - 截至2019年12月31日，公司已获得针对三种ARCUS核酸酶作为物质组合物的美国专利，正在申请的美国和外国专利申请中主张超过270种ARCUS核酸酶作为物质组合物[61] - 公司通过许可美国和某些外国专利申请、申请相关专利、签订保密协议等方式保护知识产权，但不能确保专利获批、有效及商业有用，商业秘密也难以保护[193][195][196] - 公司拥有17个免疫疗法专利家族，涵盖CAR - T细胞疗法[202] - 第一个许可自杜克的专利家族有12项美国已授权专利、8项欧洲已授权专利、3项日本已授权专利等，标准到期日为2026年10月18日[198] - 第二个自有专利家族有4项美国已授权专利、3项欧洲已授权专利等，标准到期日为2028年10月31日[199] - 第三个自有专利家族有3项美国已授权专利、欧洲和澳大利亚各2项已授权专利，标准到期日为2029年7月14日[200] - 第四个自有专利家族有2项美国待决临时专利申请，若授权标准到期日为2040年5月7日[201] - 免疫疗法第一个专利家族有9项美国已授权专利，多项待决申请，家族中基因改造人类T细胞20% - 65%细胞内源性TCR表达降低，标准到期日为2036年10月5日[204] - 免疫疗法第六个专利家族待决申请涉及的基因改造真核细胞群体中80%细胞内源性TCR表达降低、80%细胞β - 2 - 微球蛋白表达降低，标准到期日为2036年12月22日[209] - 免疫疗法第七个专利家族待决申请涉及的基因改造真核细胞β - 2 - 微球蛋白或MHC I类分子表达降低10% - 95%，标准到期日可能为2038年5月8日[210] - 公司另有8个自有美国待决临时专利家族和1个联合拥有的美国待决临时专利家族涉及免疫疗法[214] - 免疫疗法第四个专利家族若授权标准到期日为2037年10月4日[207] 公司ARCUS优化油菜品种情况 - 与嘉吉合作的项目中，ARCUS优化的油菜品种饱和脂肪酸水平低于4.5%，较当前水平7%显著降低，总饱和脂肪较未编辑品种最多降低约33%[163][164] 原发性高草酸尿症1型情况 - 原发性高草酸尿症1型（PH1）在美国每百万人中约有1 - 3人受影响，约40%的患者在诊断时已进展到终末期肾病[146]

业绩总结 - 公司在2019年成功完成多个关键里程碑，包括在CD19靶向的全基因组CAR T细胞治疗中首次给药[8] - PBCAR0191在NHL患者中，CR率为67%，ORR为82%[32] - PBCAR0191在B-ALL患者中，CR率为60%，ORR为68%[35] - Q3现金余额为2.06亿美元，资金可持续至2021年下半年[51] 用户数据 - 在NHL组中，CRS（细胞因子释放综合症）1级或2级发生率为33%[29] - 在B-ALL组中，ICANS（免疫效应细胞神经毒性）1级或2级发生率为33%[29] - PBCAR0191的剂量水平显著低于已批准的自体CAR T产品，DL1为3.0 x 10^5 cells/kg，DL2为1.0 x 10^6 cells/kg[31] 新产品和新技术研发 - 公司在ARCUS平台中实现了对基因的添加、敲除和修复，确保了知识产权的保护[16] - 公司在ARCUS平台中实现了对HAO1基因的有效敲除，显示出在非人灵长类动物中的成功[25] - 公司在与宾夕法尼亚大学的合作中，评估了9种独特的ARCUS核酸酶，治疗56只非人灵长类动物[18] - 公司在其全基因组CAR T平台中，采用优化的供体细胞和单步编辑技术，避免了非靶向编辑[27] 市场扩张和并购 - 公司在美国开设了首个内部cGMP设施，专注于基因编辑的全基因组CAR T细胞疗法[8] - 公司计划在新设施中实现每年超过10,000个CAR T剂量的商业应用[13] - 公司在其cGMP临床制造设施中，生产mRNA（10克规模）和rAAV（400升规模）载体[13] 未来展望 - 公司在2021年计划为慢性乙型肝炎（HBV）提交IND申请[20] - 初步的同种异体CAR T临床数据验证了公司的核心战略[51] - 公司拥有独立的cGMP制造能力[51] - 公司专有的ARCUS编辑平台具有领先的特异性和操作自由度[51] - PBCAR0191的临床试验设计中，提出了重新给药的选项，以应对疾病进展[36] 负面信息 - Yescarta在NHL中的3/4级CRS发生率为13%，3/4级神经毒性发生率为28%[32] - Kymriah在成人B-ALL中的CR率为60%，3/4级CRS发生率为22%[35] 其他新策略和有价值的信息 - ARCUS平台在PH1小鼠模型中实现了约70%的尿草酸减少，防止了肾结石的形成[25] - PBCAR0191的外部PCR扩增在研究第1天和第3天均为阳性[34] - PBCAR0191的内部流式扩增在第28天为阳性，显示细胞扩增的机制[35]

现金及现金等价物情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为206,265千美元，较2018年12月31日的103,193千美元增长约99.88%[14] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物中货币市场基金分别为122.7万美元和78.1万美元，回购协议分别为2.01亿美元和9450万美元[89] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为2.063亿美元，占总资产的79.2%；第三季度和前三季度利息收入分别为120万美元和330万美元[202] 营收情况 - 2019年第三季度公司营收为4,865千美元，2018年同期为2,541千美元，同比增长约91.46%；2019年前九个月营收为15,716千美元，2018年同期为5,943千美元，同比增长约164.45%[17] 研发费用情况 - 2019年第三季度公司研发费用为19,791千美元，2018年同期为9,737千美元，同比增长约103.26%；2019年前九个月研发费用为62,512千美元，2018年同期为28,723千美元，同比增长约117.64%[17] 运营亏损情况 - 2019年第三季度公司运营亏损为21,978千美元，2018年同期为10,447千美元，同比扩大约110.38%；2019年前九个月运营亏损为65,343千美元，2018年同期为31,807千美元，同比扩大约105.43%[17] - 2019年第三季度总运营亏损15448000美元，2018年同期为13027000美元[109] - 2019年前三季度总运营亏损43434000美元，2018年同期为30709000美元[110] - 2019年第三季度和前三季度合并运营亏损分别为21978000美元和65343000美元，2018年同期分别为10447000美元和31807000美元[109][110] 净亏损情况 - 2019年第三季度公司净亏损为20,742千美元，2018年同期为9,756千美元，同比扩大约112.61%；2019年前九个月净亏损为71,961千美元，2018年同期为30,594千美元，同比扩大约135.21%[17] - 2019年前九个月净亏损7.1961亿美元，2018年同期为3.0594亿美元[27] 普通股发行情况 - 截至2019年9月30日，公司普通股发行数量为51,470,176股，较2018年12月31日的16,717,117股增长约207.88%[14] - 2019年4月1日，公司完成首次公开募股，发行908.5万股普通股，净收益约1.305亿美元[32] - IPO结束后，A类和B类可转换优先股自动转换为22301190股普通股，可转换本票及应计利息转换为2921461股普通股[58] - 2019年4月1日，公司将授权股份增加至2.1亿股，其中2亿股为面值0.000005美元的普通股，1000万股为面值0.0001美元的优先股[59] 股东权益情况 - 截至2019年9月30日，公司股东权益为155,788千美元，较2018年12月31日的39,960千美元增长约289.86%[14] - 2018年1月1日，A类优先股2565万股，普通股1649.6801万股，股东权益（赤字）为 - 2636.9万美元[23] - 2018年3月31日，股东权益（赤字）为 - 3521万美元[23] - 2018年6月30日，股东权益为4110.6万美元[23] - 2018年9月30日，股东权益为5358.6万美元[23] 其他财务费用及损失情况 - 2019年前九个月，可转换应付票据公允价值变动损失为9,758千美元[17] - 2019年前九个月，公司利息费用为182千美元[17] - 2019年第三季度公司利息收入为1,236千美元，2018年同期为691千美元，同比增长约78.87%；2019年前九个月利息收入为3,322千美元，2018年同期为1,213千美元，同比增长约174.7%[17] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为5.0459亿美元，2018年同期为3.8811亿美元[27] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为1.9137亿美元，2018年同期为5792万美元[27] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为17.2668亿美元，2018年同期为10.9369亿美元[27] 会计政策采用情况 - 2019年第一季度公司因采用ASC 606记录了100万美元的过渡调整，以减少累计亏损的期初余额[52] - 截至2019年1月1日，采用ASC 606对财务报表项目影响：当期递延收入802.9万美元（调整4.07万美元），非当期递延收入8221.7万美元（调整5.9万美元），累计亏损8419万美元（调整9.97万美元）[53] - 截至2019年9月30日，采用ASC 606对财务报表项目影响：当期递延收入1076.7万美元（调整14.33万美元），非当期递延收入7788.7万美元（调整8.88万美元），累计亏损15615.1万美元（调整23.21万美元）[53] - 2019年第三季度，采用ASC 606后收入为486.5万美元（调整 - 21.8万美元），净亏损2074.2万美元（调整 - 21.8万美元）[53] - 2019年前九个月，采用ASC 606后收入为1571.6万美元（调整 - 132.4万美元），净亏损7196.1万美元（调整 - 132.4万美元）[53] - 2019年前九个月，公司确认了640万美元在2018年12月31日计入递延收入的收入[53] - 2019年1月1日起公司采用ASC 606，采用修改后的追溯调整法[41] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 18，该标准对公司合并财务报表无影响[55] - ASU 2016 - 02将于2019年12月15日后的年度期间对公司生效，公司打算采用新的过渡方法[56] 公司业务收入来源 - 公司收入主要通过合作研究、许可、开发和商业化协议产生[40] 股票期权情况 - 截至2019年9月30日，2006年计划有1397203份股票期权未行使，2015年计划有6111373份，2019年计划有1539054份[61][62][64] - 2019年1 - 9月，公司授予2115331份股票期权，授予日每份股票期权的加权平均公允价值为7.57美元[68] - 截至2019年9月30日，公司股票期权计划的未行使期权股份为9047630份，加权平均行使价格为6.72美元[70] - 截至2019年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬成本约为3030万美元，预计在3.11年的加权平均期间内确认[71] 租赁付款情况 - 截至2019年9月30日，未来最低租赁付款额：2019年剩余时间为65.9万美元，2020年为269万美元，2021年为263.5万美元，2022年为271.8万美元，2023年为279.5万美元，2024年及以后为374.2万美元[76] 可转换本票情况 - 2019年3月，公司发行3960万美元可转换本票，年利率6%，在IPO结束时以每股13.60美元的结算价格转换为2921461股普通股[78] 贷款协议情况 - 2019年5月，公司与太平洋西部银行签订贷款和担保协议，可申请最高5000万美元的循环信贷额度，到期日为2022年5月15日[80] 税率情况 - 公司预计2019年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备[84][85] 合作协议情况 - 公司与Servier的合作协议中，获得1.05亿美元预付款，所有六个靶点最高可获约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最高15亿美元里程碑付款[92] - 公司与Servier的合作协议，预计约7年完成履约义务，按研究投入法确认1.05亿美元预付款收入[96] - 2019年和2018年前九个月，公司与Servier合作协议分别确认约440万美元和430万美元收入，递延收入分别为8380万美元和8860万美元[97] - 公司与Gilead的合作协议中，可获最高4000万美元早期研发服务研究资金，最高4.45亿美元开发和商业里程碑付款[98] - 公司与Gilead的合作协议，4000万美元研究资金构成交易价格，在三年初始期内按直线法确认收入[100][102] - 2019年和2018年前九个月，公司与Gilead合作协议分别确认约1000万美元和70万美元收入，递延收入分别为490万美元和230万美元[103] 业务板块情况 - 公司有两个可报告业务板块：治疗和食品，首席运营决策官根据板块收入和运营亏损评估业绩和分配资源[104] - 2019年前九个月，公司将集中研发支出全部分配给治疗板块；2018年前九个月按员工人数分配给治疗和食品板块[105] - 公司所有板块收入均在美国获得，无板块间收入，不分配资产评估板块业绩或分配资源[107] - 2019年第三季度治疗业务收入4719000美元，2018年同期为2115000美元；食品业务收入146000美元，2018年同期为426000美元[109] - 2019年前三季度治疗业务收入14357000美元，2018年同期为5009000美元；食品业务收入1359000美元，2018年同期为934000美元[110] - 2019年第三季度总运营现金支出16232000美元，2018年同期为12584000美元[109] - 2019年前三季度总运营现金支出48198000美元，2018年同期为28493000美元[110] - 2019年第三季度总研发运营现金支出分配4081000美元，2018年同期为2984000美元[109] - 2019年前三季度总研发运营现金支出分配10952000美元，2018年同期为8159000美元[110] 公司运营资金支持情况 - 管理层认为现有现金及现金等价物可支持公司运营至2021年[35]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为226,099千美元，较2018年12月31日的103,193千美元增长119.10%[14] - 2019年第二季度公司收入为5,389千美元，较2018年同期的1,874千美元增长187.57%；2019年上半年收入为10,851千美元，较2018年同期的3,402千美元增长218.96%[18] - 2019年第二季度公司研发费用为22,760千美元，较2018年同期的10,869千美元增长109.40%；2019年上半年研发费用为42,721千美元，较2018年同期的18,986千美元增长125.01%[18] - 2019年第二季度公司运营亏损为23,871千美元，较2018年同期的12,125千美元扩大96.87%；2019年上半年运营亏损为43,365千美元，较2018年同期的21,360千美元扩大102.97%[18] - 2019年第二季度公司净亏损为19,436千美元，较2018年同期的11,826千美元扩大64.35%；2019年上半年净亏损为51,219千美元，较2018年同期的20,838千美元扩大145.70%[18] - 截至2019年6月30日，公司总资产为271,920千美元，较2018年12月31日的138,600千美元增长96.20%[14] - 截至2019年6月30日，公司总负债为97,942千美元，较2018年12月31日的98,640千美元下降0.71%[14] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为173,978千美元，较2018年12月31日的39,960千美元增长335.38%[14] - 2019年第二季度公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.39美元，2018年同期为0.75美元；2019年上半年为1.55美元，2018年同期为1.33美元[18] - 2018年1月1日，A系列优先股2565万股，普通股1649.6801万股，股东权益（赤字）为 - 2636.9万美元[22] - 2019年6月30日，普通股达5140.1015万股，股东权益为17397.8万美元[22] - 2019年上半年净亏损5.1219亿美元，2018年同期为2.0838亿美元[25] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为3.6482亿美元，2018年同期为2.3764亿美元[25] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1.3219亿美元，2018年同期为174.7万美元[25] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为17.2607亿美元，2018年同期为8.8052亿美元[25] - 采用ASC 606，公司在2019年第一季度记录了100万美元的过渡调整，以减少累计亏损的期初余额[51] - 截至2019年1月1日，受ASC 606采用影响，当期递延收入从843.6万美元调整为802.9万美元，递延收入（扣除当期部分）从8280.7万美元调整为8221.7万美元，累计亏损从8518.7万美元调整为8419万美元[51] - 截至2019年6月30日，受ASC 606采用影响，其他流动资产从244.6万美元调整为247.4万美元，当期递延收入从827.7万美元调整为712.9万美元，递延收入（扣除当期部分）从8022.5万美元调整为7924.5万美元，累计亏损从13330.9万美元调整为13540.9万美元[51] - 2019年第二季度，受ASC 606采用影响，收入从491.5万美元调整为538.9万美元，净亏损从1991万美元调整为1943.6万美元，基本和摊薄后每股净亏损从0.4美元调整为0.39美元[51] - 2019年上半年，受ASC 606采用影响，收入从974.8万美元调整为1085.1万美元，净亏损从5232.2万美元调整为5121.9万美元，基本和摊薄后每股净亏损从1.58美元调整为1.55美元[51] - 2019年上半年，公司确认了510万美元在2018年12月31日计入递延收入的收入[51] - 截至2019年6月30日，应计费用和其他流动负债总计580.9万美元，2018年12月31日为342.1万美元[57] - 2019年上半年，公司记录的员工和非员工股份支付费用分别为357.7万美元和25.1万美元，2018年同期分别为39.8万美元和0.7万美元[66] - 2019年和2018年上半年，行使期权的内在价值分别为460万美元和60万美元[70] - 截至2019年6月30日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本约为2500万美元，预计在3.19年的加权平均期间内确认[70] - 截至2019年6月30日，未来最低租赁付款额2019年剩余时间为119.8万美元，2020年为269万美元，2021年为263.5万美元，2022年为271.8万美元，2023年为279.5万美元[73] - 2019年4月1日结算日，2019年票据公允价值为4940万美元，发行时为3960万美元；2019年上半年，公司确认980万美元公允价值变动费用和20万美元利息费用[76] - 2019年第一季度、第二季度、上半年和2018年同期归属于普通股股东的净亏损分别为1943.6万美元、1182.6万美元、5121.9万美元和2083.8万美元；每股净亏损分别为0.39美元、0.75美元、1.55美元和1.33美元[81] - 公司预计2019年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备，截至2019年6月30日无未确认所得税收益[82][83][84] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物分别为2.19931亿美元和9528.1万美元，其中货币市场基金分别为93.1万美元和78.1万美元，回购协议分别为2.19亿美元和9450万美元[88] - 2019年和2018年上半年，公司与Servier协议分别确认约300万美元和约290万美元收入；截至2019年6月30日和2018年12月31日，递延收入分别为8520万美元和8860万美元[94] - 2019年上半年，公司根据与吉利德的协议确认收入约670万美元，截至2019年6月30日和2018年12月31日，递延收入分别为120万美元和230万美元[100] - 2019年第二季度，公司总运营亏损1467.8万美元，2018年同期为644.7万美元[107] - 2019年上半年，公司总运营亏损2798.6万美元，2018年同期为1768.2万美元[109] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2.261亿美元，占总资产的83.1% [199] - 2019年第二季度和上半年，公司利息收入分别为150万美元和210万美元[199] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第二季度，治疗业务收入481.9万美元，食品业务收入57万美元，总业务收入538.9万美元；2018年同期分别为144.7万美元、42.7万美元和187.4万美元[107] - 2019年上半年，治疗业务收入963.8万美元，食品业务收入121.3万美元，总业务收入1085.1万美元；2018年同期分别为289.4万美元、50.8万美元和340.2万美元[109] - 2019年第二季度，治疗业务运营现金支出1487.2万美元，食品业务207.7万美元，总运营现金支出1694.9万美元；2018年同期分别为492.6万美元、67.4万美元和560万美元[107] - 2019年上半年，治疗业务运营现金支出2778.2万美元，食品业务418.4万美元，总运营现金支出3196.6万美元；2018年同期分别为1417.6万美元、173.3万美元和1590.9万美元[109] 公司经营风险与不确定性 - 公司面临能否盈利、获取足够资金、产品研发商业化等多方面风险和不确定性[9][10] - 公司自成立以来主要致力于研发活动，预计未来仍会有经营亏损和负经营现金流[30,31] - 管理层认为现有现金及现金等价物可支持公司运营至2021年，之后公司持续运营依赖于筹集额外资金的能力[34] 公司股权与融资相关 - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，发行908.5万股普通股，净收益约1.305亿美元[31] - 2019年3月15日公司进行反向股票分割，比例为1比2.134686 [32] - 首次公开募股结束时，所有已发行的可转换优先股自动转换为22,301,190股普通股，已发行的可转换本票（包括应计利息）结算为2,921,461股普通股[33] - IPO完成后，公司A类和B类可转换优先股自动转换为2230.119万股普通股，可转换本票及应计利息转换为292.1461万股普通股[58] - 2019年4月1日，公司授权发行2.1亿股，其中2亿股为面值0.000005美元的普通股，1000万股为面值0.0001美元的优先股[59] - 2019年3月公司私募发行3960万美元可转换本票，年利率6%，IPO时以2921461股普通股结算，结算价为IPO每股价格的85%[75] - 2019年5月公司与太平洋西部银行签订贷款协议，可申请最高5000万美元循环信贷额度，到期日为2022年5月15日[78] 公司会计政策变更 - 2019年1月1日起，公司采用ASC 606，使用修改后的追溯调整法[39] - 采用ASC 606对公司收入确认的最大变化与某些期权费和里程碑付款的会计处理有关[51] 公司股票期权相关 - 截至2019年6月30日，2006年计划有139.7203万份股票期权未行使，2015年计划有626.052万份，2019年计划有44.7759万份[60][61][63] - 2019年上半年，公司授予99.8177万份股票期权，加权平均预期股价波动率为68.46%，加权平均无风险利率为2.42%，期权预期寿命为6.82年，每份期权加权平均公允价值为9.31美元[66] - 截至2019年6月30日，公司股票期权计划的未行使期权股份为810.5482万股，平均行使价格为6.06美元[68] 公司合作协议相关 - 公司与Servier的合作协议获得1.05亿美元预付款，Servier最多可选择6个靶点，公司最多可获得约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最多15亿美元里程碑付款[91] - 公司与Gilead的合作协议中，Gilead获得独家开发许可，公司最多可获得4000万美元研究资金和最多4.45亿美元里程碑付款[96] - 公司与Gilead合作协议中，公司有权获得产品全球净销售额高个位数至中两位数百分比的分层特许权使用费[96] - 与吉利德的协议中，早期研发服务的4000万美元研究资金构成交易价格，将在初始三年按直线法确认收入[98][99] 公司子公司变更 - 公司全资子公司Precision PlantSciences于2018年1月16日更名为Elo Life Systems [29]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.16499亿美元，较2018年12月31日的1.03193亿美元增长12.9%[13] - 2019年第一季度公司营收为546.2万美元，较2018年同期的152.8万美元增长257.4%[16] - 2019年第一季度公司研发费用为1996.1万美元，较2018年同期的811.7万美元增长145.9%[16] - 2019年第一季度公司运营总费用为2495.6万美元，较2018年同期的1076.3万美元增长131.9%[16] - 2019年第一季度公司运营亏损为1949.4万美元，较2018年同期的923.5万美元扩大111.1%[16] - 2019年第一季度公司净亏损为3178.3万美元，较2018年同期的901.2万美元扩大252.7%[16] - 2019年第一季度公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为1.99美元，较2018年同期的0.57美元扩大249.1%[16] - 截至2019年3月31日，公司总资产为1.66801亿美元，较2018年12月31日的1.386亿美元增长20.3%[13] - 截至2019年3月31日，公司总负债为1.55971亿美元，较2018年12月31日的9864万美元增长58.1%[13] - 截至2019年3月31日，公司股东权益为1083万美元，较2018年12月31日的3996万美元下降72.9%[13] - 2018年和2019年第一季度净亏损分别为9,012美元和31,783美元[24] - 2018年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为14,454美元和19,907美元[24] - 2018年和2019年第一季度投资活动净现金使用量分别为619美元和5,082美元[24] - 2018年和2019年第一季度融资活动净现金提供量分别为20美元和38,295美元[24] - 截至2018年12月31日和2019年3月31日，累计费用和其他流动负债分别为342.1万美元和441.6万美元[58] - 2018年和2019年第一季度归属于普通股股东的基本和摊薄后净亏损每股分别为0.57美元和1.99美元，净亏损分别为901.2万美元和3178.3万美元[80] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司持有的现金等价物分别为1.09881亿美元和0.95281亿美元，包括货币市场基金和回购协议[87][88] - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.165亿美元，占总资产69.8% [182] - 2019年第一季度，公司现金及现金等价物利息收入为60万美元[182] 首次公开募股相关 - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，发行9,085,000股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.309亿美元[29] - IPO完成时，公司所有流通的可转换优先股自动转换为2230.119万股普通股，流通的可转换债务（含应计利息）转换为292.1461万股普通股[59] - 2019年4月1日公司完成首次公开募股，出售908.5万股，净收益约1.309亿美元[110] 会计政策变更影响 - 2019年1月1日起公司采用ASC 606确认客户合同收入，采用修改追溯过渡法[37] - 2019年第一季度，公司因采用ASC 606记录了100万美元的过渡调整至累计亏损期初余额[51] - 截至2019年1月1日，递延收入（流动部分）受影响，调整后为802.9万美元，调整额4.07万美元，未采用时为843.6万美元；递延收入（非流动部分）调整后为8221.7万美元，调整额5.9万美元，未采用时为8280.7万美元；累计亏损调整后为 - 8419万美元，调整额 - 9.97万美元，未采用时为 - 8518.7万美元[51] - 截至2019年3月31日，其他流动资产受影响，调整后为602.5万美元，调整额 - 0.58万美元，未采用时为596.7万美元；递延收入（流动部分）调整后为947.1万美元，调整额16.08万美元，未采用时为1107.9万美元；递延收入（非流动部分）调整后为8172.2万美元，调整额 - 0.42万美元，未采用时为8168万美元；累计亏损调整后为 - 11597.3万美元，调整额 - 16.24万美元，未采用时为 - 11759.7万美元[51] - 2019年第一季度，公司记录了400万美元的收入，该收入包含在2018年12月31日的递延收入余额中[52] - 公司正在评估ASU 2016 - 02对其财务状况、经营成果和相关附注的潜在影响[57] 股票相关 - 2019年3月15日公司进行1比2.134686的反向股票分割[30] - 截至2019年3月31日，2006计划下有139.7203万份股票期权未行使，2015计划下有649.0792万份股票期权未行使[60][61] - 2019计划初始提供475万股普通股用于授予激励性股票期权等奖励，自2020年1月1日起每年增加一定数量的普通股[63] - 2019 ESPP初始提供最多52.5万股公司普通股供购买，自2020年1月1日起每年增加一定数量的普通股，购买价格通常为公平市场价值的85%[66] - 2019年第一季度授予股票期权550,418份，行权价格13.80美元，行权145,975份，行使期权的内在价值为1,857,235美元[70] - 截至2019年3月31日，未归属股票期权的未确认补偿成本约为2320万美元，预计在3.33年内确认[71] 股份支付费用 - 2018年和2019年第一季度员工股份支付费用分别为0.1百万美元和1.5百万美元，非员工股份支付费用均少于0.1百万美元[67] 可转换本票 - 2019年3月公司发行3960万美元可转换本票，年利率6%，公允价值从发行时的3960万美元增至31日的5250万美元，一季度确认公允价值变动1270万美元和利息费用20万美元[76][78][79] 所得税情况 - 公司预计2019年全年有效税率为0%，未记录2019年和2018年第一季度所得税收益[81] 合作协议收入 - 2016年公司与Servier达成合作协议，获1.05亿美元预付款，最多可获约16亿美元付款，包括1.05亿美元预付款和最多15亿美元里程碑付款[89][90] - 与Servier的协议中，1.05亿美元预付款分配至单一履约义务，商业期权行使费、潜在里程碑付款和未来特许权使用费暂不包含在交易价格中[94] - 公司基于投入法按研发进度确认1.05亿美元预付款收入，预计周期约7年[95] - 2018和2019年第一季度，公司与Servier协议分别确认约140万和150万美元收入，递延收入分别为9290万和8670万美元[96] - 2018年9月公司与吉利德达成合作协议，可获最高4000万美元研发资金和最高4.45亿美元里程碑付款[97] - 2019年第一季度，公司与吉利德协议确认约330万美元收入，递延收入为450万美元[103] 治疗和食品业务数据 - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总收入分别为152.8万和546.2万美元[109] - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总运营现金支出分别为1030.9万和1501.7万美元[109] - 2018和2019年第一季度，治疗和食品业务总运营亏损分别为1123.6万和1330.8万美元[109] 未来运营预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[29] - 管理层认为现有现金及等价物和首次公开募股净收益可支持公司运营至2020年[32] 未来最低租赁付款额 - 2019年未来最低租赁付款额：2019年剩余时间175.4万美元，2020 - 2023年分别为269万、263.5万、271.8万和279.5万美元，2024年及以后为374.2万美元[74]