文章核心观点 - 临床前阶段生物制药公司Eterna Therapeutics宣布任命Mahendra Rao博士加入其科学顾问委员会，其专业知识将助力公司科学和临床开发 [1][2] 公司动态 - Eterna Therapeutics宣布任命Mahendra Rao博士加入科学顾问委员会 [1] - 公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示Mahendra Rao博士在再生医学和细胞工程方面的专业知识对公司未来科学和临床开发阶段非常重要 [2] - Mahendra Rao博士认为公司基于mRNA的技术令人兴奋，赞赏公司设定的目标 [2] 人物介绍 - Mahendra Rao博士是Vita Therapeutics的首席科学官，在将新疗法引入并推进临床试验方面经验丰富，在多能干细胞研究领域国际知名 [2] - Mahendra Rao博士在印度接受医学培训，于加州理工学院获得博士学位，曾在犹他大学和美国国立卫生研究院担任教职 [2] - Mahendra Rao博士发表了400多篇干细胞研究论文，拥有20多项授权给不同公司的专利 [3] 公司概况 - Eterna Therapeutics是一家致力于实现mRNA细胞工程潜力、为患者提供变革性新药的生命科学公司 [4] - 公司获得了100多项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合，包括mRNA细胞重编程、mRNA基因编辑和基于LNP的mRNA递送系统 [4]

公司发展规划 - 短期计划通过向第三方授权核心知识产权组合获取收入并开展临床前研究[24] - 短期公司计划通过将核心知识产权授权给第三方或进行合作开发来获取收入[24] - 中期计划将公司从临床前阶段转变为临床阶段，每年提交IND申请[25] - 中期公司计划通过IND使能研究、IND批准和首次人体研究，将临床前阶段公司转变为临床阶段公司[25] - 长期目标是成为拥有多种获批基因和细胞疗法产品的治疗公司[26] - 长期公司渴望成为一家拥有多种获批基因和细胞疗法产品的治疗公司[26] 产品研发与停止情况 - 2022年6月决定停止唯一前候选产品IRX - 2的开发[27] - 2022年6月IRX - 2的INSPIRE 2期试验结果公布后，公司决定停止其开发[27] - 公司无进一步开发IRX - 2的计划，2022年6月公布的150名患者的2b期INSPIRE试验结果显示，IRX - 2在某些预定义亚组中效果较好，但未达到两年无事件生存的主要终点，且无新的安全信号[34] - 2022年6月发布的150名患者的2b期INSPIRE试验结果显示，IRX - 2在某些预定义亚组中表现较好，但未达到两年随访无事件生存的主要终点[34] 技术相关 - 公司mRNA递送技术采用新化学物质，可实现核酸体内外递送[28] - 公司mRNA基因编辑技术用mRNA表达编辑蛋白，避免不必要插入诱变[31] - 公司mRNA细胞重编程技术用mRNA表达重编程因子，不留下载体痕迹[33] 财务与运营风险 - 公司运营需大量额外资金，否则可能无法持续经营[17] - 公司需大量额外资金维持运营，若无法获得必要融资，可能无法持续经营[17] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计在可预见的未来将继续亏损[17] - 公司财务报告内部控制存在重大缺陷，可能影响投资者信心[20] - 公司已识别出财务报告内部控制的重大缺陷，可能影响投资者信心、引发诉讼并对业务和经营成果产生不利影响[20] 许可协议相关 - 2023年11月14日，公司与Factor Limited签订修订和重述的独家许可协议，协议于2027年11月22日到期，若向Factor Limited支付至少600万美元，协议将自动延长5年[35] - 公司需向Factor Limited支付20%的 sublicense费用，并从2023年9月起每月支付约40万美元的维护费[35] - 2023年11月14日，公司与Factor Limited签订修订和重述的独家许可协议，原协议于2023年2月20日签订并于7月12日修订[35] - 协议有效期至2027年11月22日，若向Factor Limited支付至少600万美元，协议将自动延长5年[35] - 公司需向Factor Limited支付20%的分许可费，并从2023年9月起每月支付约40万美元的维护费[35] 专利相关 - 公司已获超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合授权[22] - 截至2024年2月6日，公司已获得16个专利家族许可，包括138项授权专利、5项已批准专利申请、11项已进入国家阶段的PCT申请、100项待决非临时专利申请或临时专利申请以及1项预进入国家阶段的PCT申请[37] - 美国和欧盟授予的实用专利，有效期通常为自非临时专利申请最早有效申请日起20年，部分情况下专利期限可延长，但FDA相关恢复期限不超过5年，且不能使专利期限超过FDA批准后14年[42] - 外国专利有效期通常也是自最早有效申请日起20年，需按时缴纳专利相关税费或年金以维持专利有效[42] - 美国和欧盟的实用专利通常从非临时专利申请的最早有效申请日起授予20年期限[42] - 美国专利期限可延长以弥补专利局延迟和FDA监管审查期损失的部分期限，但FDA部分恢复期限不超5年且总期限不超FDA批准后14年[42] - 外国专利期限通常也是从最早有效申请日起20年，具体依当地法律而定[42] - 公司需及时支付美国专利商标局和外国司法管辖区要求的专利税或年金，以维持专利有效[42] - 公司的专利和专利申请可能面临他人的程序或法律挑战[44] - 公司可能无法获得、维护和保护业务所需的知识产权，还可能面临侵权索赔[44] - 公司已获得超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合[22] 业务合作与项目 - 公司目前无细胞系供应或制造协议，预计与合同制造组织签约或根据主服务协议签订新工单[45] - 公司与Factor Bioscience签订主服务协议，获mRNA细胞工程研究支持服务[45] - 公司有FAB - 016、FAB - 017、FAB - 018、FAB - 019等项目，分别涉及间充质干细胞疗法、工程免疫细胞疗法、环状RNA、细胞重编程和基因编辑方法[46] - 公司有FAB - 016、FAB - 017、FAB - 018、FAB - 019四个产品项目[46] - 公司近期专注与战略伙伴合作部署mRNA技术平台，报酬或与产品候选物临床、监管或商业开发相关[47] - 公司近期待与战略伙伴合作部署mRNA技术平台，收益或与产品临床、监管、商业开发相关[47] 药品审批流程 - 美国药品和生物制品需经FDA的新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）流程批准才能合法上市[49] - 美国FDA的药品评估和研究中心（CDER）和生物制品评估和研究中心（CBER）负责药品和生物制品营销申请审查和监管[50] - 美国药品开发需完成临床前测试、提交研究性新药申请（IND）、进行人体临床试验、提交营销申请（MA）等步骤，IND在FDA收到30天后自动生效[53][55] - 人体临床试验分四个阶段，通常1、2、3期研究是营销申请批准所必需的，某些药物和生物制品可能无需全部步骤[58][59] - 基因疗法临床试验除一般规定外，FDA有额外标准，通常建议观察受试者潜在延迟不良事件15年[62] - FDA收到MA后60天内审查其完整性，提交MA需支付高额申请费，获批MA的赞助商需支付年度计划费[64] - 产品在美国销售需获FDA对MA的批准，FDA审查决定产品是否安全有效，批准前会检查生产设施是否符合cGMP[63][64] - 美国药品和生物制品需经FDA的NDA或BLA流程批准才能合法上市[49] - 美国FDA的CDER和CBER负责药品和生物制品营销申请的审查、批准及监管[50] - 美国药品和生物制品研发需完成临床前测试、提交IND、开展人体临床试验、提交MA等步骤[53] - IND提交后30天自动生效，除非FDA在30天内提出问题[55] - 人体临床试验分四个阶段，通常需完成1 - 3期才能申请营销批准[58] - 基因疗法临床试验有额外标准，FDA建议观察受试者15年[62] - FDA收到MA后60天内审查是否完整，提交MA需支付申请费，获批后需支付年费[64] 员工情况 - 截至2024年3月12日，公司有8名全职员工，包括4个研发岗位和4个行政岗位[83] - 公司员工薪酬包括基本工资、绩效现金和股权补偿，员工可参与健康和退休储蓄计划[86][87] - 公司员工薪酬和福利旨在吸引、激励和留住人才，包括基本工资、绩效薪酬和股权奖励[84][86] 政策与市场影响 - 2026年起，联邦政府将直接谈判某些药品和生物制品价格；2023年起，药品和生物制品制造商若提价快于通胀需提供回扣[80] - 美国《2022年降低通胀法案》要求联邦政府从2026年起直接谈判某些药品和生物制品价格，从2023年起制造商若提价快于通胀需提供回扣[80] - 公司产品商业化及吸引合作伙伴，很大程度取决于第三方支付方的财务覆盖和报销情况[77] - 公司产品在美国和国外市场成功商业化及吸引合作伙伴，很大程度取决于第三方支付方的财务覆盖和报销[77] - 美国医疗行业受政治、经济和监管影响，《患者保护与平价医疗法案》等可能影响产品开发和商业化[79] 公司基本信息 - 公司主要行政办公室位于马萨诸塞州剑桥市剑桥街1035号18A套房，电话(212) 582 - 1199，网站为www.eternatx.com[90] - 公司主要行政办公室位于马萨诸塞州剑桥市剑桥街1035号18A套房，电话(212) 582 - 1199，网站为www.eternatx.com[90] 公司道德与文化 - 公司致力于以最高道德标准开展业务，强调员工安全、健康和福祉[88][89] - 公司致力于以最高道德标准开展业务，其行为和道德准则适用于所有员工[88] 产品获批后要求 - 药品和生物制品获批后，需进行不良事件报告和提交定期报告，FDA可能要求进行上市后测试和监测[74] - 公司产品获批后需满足多项要求，如不良反应报告、定期报告、可能的上市后测试等[74] - 公司产品获批后营销和推广受FDA和联邦贸易委员会严格监管，FDA可能要求风险评估和缓解策略[71] - 公司产品变更获批条件，如适应症、标签、生产工艺或设施等，需提交并获FDA批准新的MA补充申请[73] 欧盟药品批准 - 欧盟药品批准申请可集中或分散提交，集中申请获批可在欧盟全境销售[76] 市场竞争 - 公司面临来自制药和生物技术公司等多方面竞争，对手资源可能更丰富[82] - 公司面临来自跨国制药公司、生物技术公司等多方面竞争，对手资源可能更丰富[82]

专利与授权 - 公司获得超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合授权[136] 私募协议与融资 - 2023年7月13日，公司与特定购买者达成私募协议，发行870万美元可转换票据和认股权证，用于购买约610万股普通股[144] - 可转换票据年利率为6%，于2028年7月14日到期，初始转换率为每股2.86美元[145][146] - 可转换票据购买者转换后普通股受益所有权不得超过4.99%、9.99%或19.99%[147] - 认股权证立即可行使，行权价为每股2.61美元，有效期为交易完成日期后五年[150] - 认股权证购买者行使后普通股受益所有权不得超过4.99%、9.99%或19.99%[150] - 2023年7月14日，公司完成870万美元的可转换债券融资，债券年利率为6%，2028年7月14日到期，初始转换率为每股2.86美元，截至9月30日，尚无部分转换为普通股[187][188][189] - 2023年4月，公司与林肯公园签订协议，林肯公园承诺最多购买1000万美元的普通股，公司已向其发行约21.4万股，获得约30万美元的总收益[184] 业务合作与收入 - 2023年2月，公司与Lineage签订协议，获30万美元不可退还预付款[152] - 2023年8月21日，公司与Lineage修改协议，Lineage要求开发特定诱导多能干细胞系并支付定制费[155][156] - 2023年2月，公司因获得知识产权 sublicense选择权获得0.3万美元的前期不可退还付款；8月，因开展定制细胞系活动获得0.4万美元的前期不可退还进度款[183] 财务数据关键指标变化 - 公司作为临床前阶段企业，目前无产品销售收入[151] - 2023年第三季度和前九个月营收均为5.1万美元，2022年同期无相关营收[163] - 2023年第三季度和前九个月成本分别为12万美元和17万美元，2022年同期无相关成本[163] - 2023年前九个月研发费用较2022年同期减少约370万美元，主要因MSA费用、薪资和股份支付费用减少[167] - 2023年第三季度管理费用较2022年同期增加约60万美元，主要因租赁费用增加；前九个月减少约400万美元，因薪资、股份支付等费用减少[169][170] - 2023年前九个月收购Exacis在研项目研发费用约为50万美元[171] - 2022年前九个月在研项目研发减值约为600万美元[173] - 2023年前九个月认股权证负债公允价值变动收益较2022年同期减少约1032.7万美元[163] - 2023年前九个月或有对价公允价值变动费用约为11.8万美元，2022年同期无相关费用[163] - 2023年前九个月非控股投资损失约为10万美元，2022年同期约为90万美元[163][176] - 2023年前九个月其他费用净额较2022年同期减少约79.7万美元[163][177] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金约为860万美元，其中受限现金约为460万美元[181] - 2023年前九个月，经营活动使用现金较2022年增加约20万美元，主要因经营资产和负债使用现金增加650万美元，被净亏损减少约630万美元部分抵消[194][195] - 2023年前九个月，投资活动使用现金较2022年减少20万美元，主要因资本化设备购买和固定资产出售减少[194][196] - 2023年前九个月，融资活动提供现金包括7月融资的约850万美元和与林肯公园协议的约30万美元；2022年前九个月，融资活动提供现金约1200万美元[194][197] 租赁协议 - 2022年10月，公司签订约45,500平方英尺的办公和实验室空间转租协议，租期约10年，需支付约6300万美元的基本租金，并交付410万美元的信用证保证金[182] 准则修订影响 - 2023年10月，FASB发布ASU No. 2023 - 06，公司预计该准则修订对合并财务报表无重大影响[201] 公司运营资金状况 - 公司目前有经营亏损且预计未来持续，基于当前财务状况和现金预测，认为现有资金不足以支持未来十二个月的运营[190] 研发费用构成 - 公司研发费用包括临床前研究、临床制造、临床试验等费用[160]

融资活动 - 公司私募870万美元可转换票据及发行认股权证以购买约610万股普通股，票据年利率6%，初始转换率2.86美元/股，认股权证行使价2.61美元/股[129][130][131][135] - 公司与林肯公园资本基金签订备用股权购买协议，有权出售至多1000万美元普通股，截至2023年8月9日已发行21.4万股获约30万美元收益[140] - 2023年4月5日公司与Lincoln Park达成协议，对方承诺最多购买1000万美元公司普通股，截至目前公司已发行约21.4万股，获得约0.3百万美元收入[167] - 2023年6月16日公司股东批准SEPA协议下超过19.99%股份发行限制，不过Lincoln Park购买股份不能使其持股超4.99%[168] - 2023年7月14日公司完成870万美元票据私募配售及认股权证发行，票据年利率6%，2028年7月14日到期[169][170] 协议修订与合作 - 公司修订独家许可协议，扩大专利使用范围至兽医用途，续约期从两年半延至五年（若支付至少600万美元），续约期 sublicense费用从30%降至20%，自2024年9月起每月支付约40万美元维护费[136] - 公司与Lineage细胞治疗公司签订细胞系定制和许可协议，有前期期权费确认为递延收入[142] 资产收购 - 公司收购Exacis生物治疗公司的知识产权资产，未承担其除购买许可后续产生之外的负债[138] 技术与专利 - 公司有超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合[121] - 公司mRNA技术平台预计用于多种临床适应症产品候选的临床前和临床开发，初始产品候选包括用于神经适应症的低免疫诱导多能干细胞产品和用于急性髓系白血病及实体瘤的免疫调节细胞[122] - 公司mRNA基因编辑技术有望支持开发新治疗方法，如用于癌症治疗的同种异体嵌合抗原受体T细胞疗法[126] - 公司mRNA细胞重编程技术能生成多能干细胞克隆系，用于再生细胞疗法开发[127] 研发费用 - 公司研发费用包括临床前研究、临床制造、临床试验等多项成本，与第三方签订合同开展临床试验活动，费用支付取决于多种因素[144][145][146] - 2023年上半年公司确认向Factor Limited支付的许可成本5万美元，2022年同期无此费用[150] - 2023年第二季度和上半年研发费用分别为157.9万美元和325.3万美元，较2022年同期分别减少10.6万美元和21.4万美元[152] - 2023年第二季度和上半年收购Exacis在研项目研发费用均为46万美元[155] - 2022年第二季度和上半年在研项目研发减值费用均为600万美元[156] 管理费用 - 2023年第二季度和上半年管理费用分别为251万美元和610.2万美元，较2022年同期分别减少369.5万美元和461.7万美元[153] 公允价值变动与投资损失 - 2023年第二季度和上半年认股权证负债公允价值变动分别确认0.2万美元和0.1万美元的收益，2022年同期分别为1080万美元和950万美元[157] - 2023年第二季度和上半年或有对价公允价值变动均确认0.1万美元的收益，2022年同期无此项目[158] - 2023年第二季度和上半年非控股投资损失分别为0.8万美元和10万美元，2022年同期分别为30万美元和90万美元[159] 其他费用 - 2023年第二季度和上半年其他费用净额分别为25.6万美元和25.5万美元，2022年同期分别为1.4万美元和115.6万美元[161] 现金及等价物 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金约为590万美元，其中受限现金约为410万美元[163] - 2023年上半年经营活动现金使用增加49.6万美元，投资活动现金使用减少13.3万美元，融资活动现金提供减少1166.8万美元，现金及等价物净减少1203.1万美元[178] - 2023年上半年经营活动现金使用增加主要因MSA费用和应计遣散费增加410万美元，部分被净亏损减少360万美元抵消[179] - 2023年上半年投资活动现金使用减少主要因资本设备购买减少[180] - 2023年上半年融资活动现金提供包括与Lincoln Park协议获得的0.3百万美元收入[181] 租赁协议 - 2022年10月公司签订约45,500平方英尺办公和实验室空间的转租协议，租期约10年，10年基础租金约6300万美元，交付410万美元信用证形式的保证金[164] 其他收入 - 2023年2月公司因知识产权期权获得0.3百万美元不可退还预付款[165] 会计估计与准则 - 截至2023年6月30日的三、六个月，公司关键会计估计除或有对价外无重大变化，且无适用的最新会计准则更新[182][183][184]

专利与知识产权 - 公司获得超100项mRNA细胞工程技术相关专利授权[91] - 4月26日公司收购Exacis大部分知识产权资产，支付69,343股普通股，另有或有付款安排[99][100] 合作与协议 - 4月5日公司与Lincoln Park签订协议，有权出售最多1000万美元普通股，支付73,659股普通股[102] - 2月21日公司与Lineage签订协议，Lineage支付25万美元不可退还预付款，公司有权获得定制费、版税等[103] - 2月20日公司与Factor Limited签订独家许可协议，有效期至2027年11月22日，若获得1000万美元分许可费可延长2.5年[104][105] - 公司支付分许可费给Factor Limited，初始有效期内20%，延长期内30%[105] - 2023年2月，公司签订Lineage协议，获得30万美元的前期不可退还付款[124] - 2023年4月5日，公司签订ELOC购买协议，Lincoln Park承诺最多购买1000万美元的公司普通股[125] 关联关系 - 公司董事Gregory Fiore是Exacis 10%股东[101] 收入情况 - 截至2023年3月31日季度，公司无产品销售收入，Lineage协议有25万美元递延收入[107] 费用构成 - 公司研发费用包括临床前研究、临床制造等多项成本[109][110] - 公司一般及行政费用主要包括高管和行政人员薪酬、法律等专业费用[112] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度总运营费用为531.6万美元，较2022年的629.6万美元减少98万美元[113] - 2023年第一季度研发费用为167.4万美元，较2022年的178.2万美元减少10.8万美元[113][115] - 2023年第一季度一般及行政费用为359.2万美元，较2022年的451.4万美元减少92.2万美元[113][116] - 2023年第一季度净亏损为541.6万美元，较2022年的937.5万美元减少395.9万美元[113] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金约为950万美元，其中受限现金约为410万美元[122] - 公司对NoveCite的25%非控股投资在2023年第一季度和2022年第一季度分别确认约10万美元和60万美元的损失[118] - 2023年第一季度经营活动使用现金6049000美元，2022年同期为5432000美元，增加617000美元[134] - 2023年第一季度投资活动使用现金为0，2022年同期为46000美元，减少46000美元[134] - 2023年第一季度融资活动提供现金为0，2022年同期为11993000美元，减少11993000美元[134] - 2023年第一季度现金及现金等价物净减少6049000美元，2022年同期净增加6515000美元，减少12564000美元[134] 财务数据变化原因 - 2023年第一季度经营活动使用现金增加，是由于经营资产和负债使用现金增加170万美元，部分被净亏损减少130万美元抵消[135] - 2023年第一季度公司未使用现金进行投资活动，2022年同期进行了少量资本设备采购[136] - 2022年第一季度融资活动提供现金与2022年3月完成的私募股权融资所得款项有关，2023年同期无类似交易[137] 会计估计与准则 - 截至2023年3月31日的三个月，公司关键会计估计与2022年10 - K报告中描述相比无重大变化[138] - 自2022年10 - K报告披露以来，财务会计准则委员会发布的会计准则更新对公司无适用情况[139] 信息披露规则 - 作为较小报告公司，根据美国证券交易委员会规则，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[141] 公司前景与资金状况 - 公司预计未来会继续亏损，目前资金不足以支持未来十二个月的运营[130] - 公司计划通过多种方式筹集额外资金，但无法保证能获得所需资金或获得有利条款[131]

公司名称及股票相关变更 - 2022年10月11日公司名称由Brooklyn ImmunoTherapeutics, Inc.变更为Eterna Therapeutics Inc.，12月20日子公司名称由Brooklyn ImmunoTherapeutics, LLC变更为Eterna Therapeutics LLC[15] - 2022年10月17日公司名称变更，股票交易代码从“BTX”变为“ERNA”，2023年1月11日股票转板至纳斯达克资本市场[26] - 2022年10月16日公司进行1比20的反向股票分割，支付719美元处理175股零碎股[27] 公司收购及股权相关 - 2021年7月16日完成对Novellus及其子公司的收购，同时获得NoveCite 25.0%的股权[22] 公司合作协议相关 - 2023年2月21日与Lineage签订协议，Lineage支付25万美元不可退还的预付款[24] - 2020年11月，Novellus Limited与Factor Limited达成独家许可协议，Factor Limited授予Novellus Limited特定干细胞疗法相关专利的独家许可[41] - 2021年4月，Eterna LLC、Novellus Limited和Factor Limited签订独家许可协议，Eterna LLC获得mRNA细胞重编程和基因编辑技术的全球独家许可[42] - 2022年11月，公司签订Original Factor License Agreement的第一份修正案，Factor Limited授予Eterna LLC特定专利的独家、可转授许可[44] - 2023年2月20日，公司与Factor Limited签订Exclusive Factor License Agreement，取代Amended Factor License Agreement，Factor授予公司特定专利的独家、可转授许可[45] - 2020年10月，Novellus Limited与NoveCite就急性呼吸道适应症的新型细胞疗法签订独家许可协议，2022年11月1日，协议修改为Factor Limited与NoveCite直接许可[49] - 2000年6月28日，IRX Therapeutics与美国南佛罗里达大学研究协会签订许可协议，获得IRX - 2相关专利全球独家许可，需支付7%产品销售特许权使用费[51] - 2012年5月1日，IRX Therapeutics与投资者签订特许权协议，若Eterna LLC需向研究协会支付特许权使用费，需额外支付1%的总销售额作为特许权使用费[52] - 2018年6月28日，IRX Therapeutics终止与合作伙伴的相关协议，合作伙伴有权获得6%的IRX - 2销售收入特许权使用费[53] - 公司与Brooklyn Immunotherapeutics Investors LP等的特许权协议规定，需基于IRX - 2总销售额支付特许权使用费，该特许权持续永久，但公司不再开发IRX - 2，预计不会支付[55] - 公司与Factor Bioscience签订主服务协议，后者将提供mRNA细胞工程研究支持服务[73] 公司专利相关 - 公司拥有超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合[20][29] - 截至2023年3月20日，公司已获得约12个专利家族许可，包括125项授权专利、9项已批准专利申请、64项已公布专利申请、25项待审未公布非临时专利申请和2项已公布预国家阶段PCT申请[56] - 截至2023年3月20日，公司拥有或控制约10个与IRX - 2相关的专利家族，包括94项已授权、12项待决和6项已公布的专利申请[62] - IRX - 2改良制造工艺专利在美国和其他地区的预期到期日为2029年4月14日[62] - 逆转朗格汉斯细胞免疫抑制方法专利，美国专利号9,333,238预期到期日为2030年12月30日，专利号9,931,378为2030年12月8日，其他地区为2030年12月8日[62] - 增强免疫效果方法专利，美国专利号7,993,660预期到期日为2028年12月11日，专利号8,591,956为2028年11月26日，其他地区为2028年11月26日[62] - 逆转免疫抑制的免疫疗法专利在美国的预期到期日为2025年2月6日[64] - 针对免疫抑制患者的疫苗免疫疗法部分专利在美国的预期到期日为2023年6月30日、2023年8月17日、2024年2月25日等，其他地区为2027年3月9日、2027年7月24日等[64][66] - 治疗晚期前列腺癌组合物专利在加拿大的预期到期日为2027年7月24日[64] - 含多种细胞因子成分生物制剂与PD - 1/PD - L1抑制剂和/或CTLA - 4抑制剂用于治疗癌症的疫苗免疫疗法部分专利在美国的预期到期日为2030年5月17日、2030年9月4日，其他地区为2030年5月17日[64][65][66] - 针对免疫抑制患者的免疫疗法专利在EP（BE, CH, DE, ES, FR, GB, IT, NL, LI）和ZA已授权，在美国（16/326,611）等多地待决，在BR、CN等多地已公布，美国部分专利预期到期日为2037年8月18日（受潜在PTA影响）[65][66] - 部分疫苗免疫疗法专利在EP、HK等地待决[64] - 截至2022年3月17日，公司3项引进专利正接受美国专利商标局重新审查[71] - 美国和欧盟授予的实用专利，自非临时专利申请最早有效申请日起有效期为20年，部分情况下专利期限可延长，FDA恢复期限不超5年且专利期限自FDA批准起不超14年[69] - FAB - 001专利最早有效日期为2011年12月5日[56] - FAB - 003专利最早有效日期为2011年12月5日[56] - FAB - 005专利最早有效日期为2012年11月1日[57] - FAB - 008专利最早有效日期为2014年8月18日[57] - FAB - 009专利最早有效日期为2015年2月13日[57] - FAB - 010专利最早有效日期为2016年8月17日[57] - FAB - 011专利公布日期为2018年3月27日[58] - FAB - 012美国专利最早有效日期为2019年7月30日，外国专利最早有效日期为2019年7月3日[58] 公司技术平台及产品相关 - 公司mRNA递送技术使用新型化学物质，可在体外和体内将核酸递送至细胞[32] - 公司mRNA基因编辑技术可删除、插入和修复活细胞中的DNA序列[33] - 公司预计战略合作伙伴利用mRNA技术平台开发的首批候选产品包括用于治疗神经疾病的低免疫诱导多能干细胞衍生候选产品和用于治疗急性髓系白血病和实体瘤的诱导免疫调节细胞[30] - 公司mRNA技术平台将用于多种临床适应症候选产品的临床前和临床开发，初始候选产品包括用于治疗神经适应症的低免疫诱导多能干细胞衍生产品和用于急性髓系白血病及实体瘤等适应症的免疫调节细胞[30] - 公司mRNA技术平台包括mRNA递送、mRNA基因编辑和mRNA细胞重编程[31] 公司临床试验相关 - 2022年6月公布的150名患者参与的2b期INSPIRE试验结果显示，IRX - 2在某些预定义亚组中表现较好，但未达到两年无事件生存期的主要终点，且无新的安全信号[39] 公司财务及盈利预期相关 - 公司预计在可预见的未来会产生重大损失，可能永远无法实现或维持盈利[19] 公司员工相关 - 截至2023年3月20日，公司有9名全职员工，其中4个研发岗位，5个行政岗位[134] - 公司员工薪酬和福利计划旨在提供具有竞争力的现金、股权和福利项目，以吸引、激励和留住人才[135] 公司道德准则相关 - 公司承诺按照最高道德标准开展业务，其《商业行为和道德准则》适用于所有员工[138] 美国药品监管相关 - 美国药品和生物制品需经FDA新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）流程批准才可合法上市[74] - 多数BLA申请由CBER审查，特定生物制品类别BLA及所有药品NDA由CDER审查[76] - 美国药品和生物制品研发需完成临床前实验室测试、动物研究和配方研究，提交IND并获批准后开展人体临床试验[78] - IND提交后30天自动生效，除非FDA在30天内提出问题[80] - 人体临床试验通常分三个阶段，第四阶段为批准后研究[83] - 1期临床试验旨在确定药物安全性、剂量限制不耐受及人体代谢和药代动力学[84] - 2期临床试验在有限患者群体中评估药物安全性和有效性，确定剂量耐受性和最佳剂量[84] - 2023财年FDA营销申请费可能超300万美元，获批MA赞助商每年需支付393,933美元的计划费用[90] - FDA收到MA后有60天时间审查，确保其完整以进行实质性审查[90] - 通常需两项充分且受控良好的3期临床试验，FDA才会批准营销申请[91] - 2026年起联邦政府将直接谈判某些药品和生物制品价格，2023年起制造商需提供药品和生物制品价格涨幅超通胀的回扣[106] - 制造商在参考产品获批4年后才可向FDA提交生物类似药申请，FDA在参考产品获批12年后才可批准生物类似药[109] - 公司产品在美国上市需获得FDA对MA的批准，获批后变更批准条件需提交补充申请[90][93] - 公司产品获批后需遵守多项要求，如不良事件报告、定期报告、4期测试和监测等[100] - 公司在国外市场销售产品需获得相应监管机构的营销授权，各国要求差异大[101] - 公司产品商业化成功及吸引合作伙伴很大程度取决于第三方支付方的财务覆盖和报销[104] - 公司面临多种成本控制措施和医疗体系改革，可能对业务前景产生重大不利影响[106][107] - 美国孤儿药指治疗患病人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的罕见病药物，获首个FDA批准后有7年排他期[111] - 欧洲孤儿药指治疗每1万欧盟居民中患者数为5人及以下的药物，获指定后有10年营销排他期，可延长2年，若盈利充足排他期可减至6年[113] - FDA需在收到申请60天内确定产品是否符合快速通道指定[114] - 优先审评指完整营销申请提交后6 - 8个月内完成审评[119] - 临床试验结果披露可在完成后最多延迟2年[120] - 违反斯塔克法，每次违规民事处罚超2.5万美元，规避限制处罚超16.9万美元，未报告信息每天处罚达1万美元[124]

公司业务合并与收购 - 2021年3月25日公司完成与NTN Buzztime, Inc.的合并，次日以200万美元出售相关业务资产并由对方承担特定负债[172][173] - 2021年7月16日公司收购Novellus相关公司，支付2290万美元现金并交付35.1万股普通股，股票按约定价格估值1.02亿美元，发行时公允价值约5870万美元，还获得NoveCite, Inc. 25.0%股权[176] 公司名称与股票变更 - 2022年10月17日公司名称由Brooklyn ImmunoTherapeutics, Inc.变更为Eterna Therapeutics Inc.，纳斯达克交易代码由“BTX”变为“ERNA”[171] - 2022年10月16日公司实施1比20反向股票分割，为175股零碎股支付719美元[185] 公司项目研发与费用 - 2022年6月公布的IRX - 2的2b期INSPIRE试验结果显示，150名患者入组，意向治疗人群两年随访中位无事件生存期为48.3个月，未达主要终点，特定亚组数据倾向IRX - 2，公司无进一步开发计划并确认约600万美元非现金减值费用[181][182] - 2022年9月9日公司与Factor Bioscience Inc.签订主服务协议，初始费用500万美元分12个月支付，后续每月40万美元，Factor Limited同意放弃布鲁克林有限责任公司350万美元付款[192][193] - 因签订豁免协议和主服务协议，2022年第三季度公司确认350万美元研发费用和相应负债[194] - 公司承担Factor与第三方的合同，需报销约0.1百万美元已发生费用[195] - 2022年第三和九个月，研发费用为4,963千美元，2021年为1,491千美元，增加3,472千美元[200,217] - 2022年前三季度研发费用为843万美元，2021年同期为845.6万美元，减少2.6万美元[218] - 2022年前三季度在研研发项目减值为599万美元，2021年同期为8053.8万美元，减少7454.8万美元[222] - 2022年前三季度研发费用增加主要因MSA费用，减少主要因2021年支付400万美元许可费及临床试验等费用减少[218][220] 公司办公空间租赁 - 2022年10月18日公司与E.R. Squibb & Sons, L.L.C.签订约45500平方英尺办公等空间的10年转租协议，需提供410万美元信用证并存入等额受限现金，首年每月基础租金40万美元[187][190][191] 公司证券交易与融资 - 2022年3月6日公司进行PIPE交易，向投资者发售约343,000个单位，总价约12.0百万美元[200] - 2022年7月12日，投资者行使68,000份预融资认股权证，总价6,786美元[201] - 普通股认股权证行使价为每股38.20美元，发行后五年半到期[202] - 认股权证发行日公允价值总计12.6百万美元，比认购金额多0.6百万美元[204] - 若投资者无法使用注册声明转售证券，公司需支付每月2%认购金额的违约金，最高12%[207] - 2022年3月9日PIPE交易发行股票和认股权证净收益约1100万美元，7月12日认股权证行权收益约7000美元[239] 公司费用与损失计提 - 因未及时提交Q1 2022 10 - Q，公司在2022年第一季度计提0.2百万美元预计或有损失，并于6月支付[208] - 2022年1月公司裁员8名研发人员，产生约50万美元遣散费；6月决定合并研发业务，计提约10万美元遣散费；8月确认约30万美元高管离职遣散费[221] 公司财务指标变化 - 2022年净亏损7,316千美元，2021年为85,986千美元，减少78,670千美元[217] - 2022年前三季度一般及行政费用为1406万美元，2021年同期为1045.1万美元，增加360.9万美元[226] - 2021年前三季度发生交易成本580万美元，2022年同期无此类成本[228] - 2021年前三季度出售NTN资产损失960万美元，2022年三、九期均无此类成本[231] - 2022年第三季度认股权证负债公允价值变动产生100万美元信贷，前三季度为1110万美元，被60万美元费用抵消[232] - 2022年第三季度和前三季度对NoveCite的25%非控股投资分别确认约2.1万美元和90万美元损失[233] - 2022年第三季度一般及行政费用减少主要因专业费用、股份支付费用和薪资相关费用减少，前三季度增加主要因员工人数和遣散费增加[226][227] 公司现金情况 - 2022年9月30日现金及现金等价物约为1330万美元[238] - 2022年10月18日签订转租协议，交付410万美元信用证保证金[240] - 2022年前九个月经营活动现金使用减少111.5万美元，投资活动现金使用减少2241.9万美元，融资活动现金提供减少5001.8万美元[247] - 2022年前九个月经营活动现金使用减少因净亏损减少430万美元，被经营资产和负债提供现金增加540万美元部分抵消[248] - 2022年前九个月投资活动现金使用减少因2021年购买Novellus花费2290万美元，2022年有合并和处置交易收益约30万美元[249] - 2022年前九个月融资活动现金提供减少因资本筹集净收益减少约5100万美元，长期债务本金支付减少50万美元[251] 公司税务与准则影响 - 2022年预计产生州所得税负债，对所有递延所得税资产设立全额估值备抵[237] - 2022年9月FASB发布ASU 2022 - 04，2022年12月15日后财年生效，公司预计无重大影响[253] - 2022年6月FASB发布ASU 2022 - 03，2023年12月15日后财年生效，公司预计无重大影响[254] 公司期权协议 - 公司与Exacis签订期权协议，支付0.3百万美元期权费[198]

公司重大交易事件 - 2021年3月25日完成与NTN Buzztime的合并，合并前进行1比2反向股票拆分，合并后公司更名为Brooklyn ImmunoTherapeutics [156] - 2021年3月26日将“NTN Buzztime”业务资产出售给eGames.com，获200万美元并由对方承担特定负债 [156] - 2021年7月16日收购Novellus及其子公司，还收购NoveCite 25.0%股权，支付2290万美元现金并交付702.2万股普通股，股票按协议价估值1.02亿美元，发行时公允价值约5870万美元 [158] - 2022年3月6日与投资者达成PIPE交易，出售约685.7万个单位，总价约1200万美元，3月9日完成交易，截至6月30日产生100万美元费用 [166] 产品研发情况 - 2022年6月发布的IRX - 2的2b期INSPIRE试验结果显示，未达到两年无事件生存期主要终点，150名患者入组，意向治疗人群两年随访中位无事件生存期为48.3个月，对照组未达到，风险比1.10（95%置信区间0.6 - 2.1；p值 = 0.62），晚期和未接受化疗亚组倾向IRX - 2，目前无进一步开发计划 [163] - 公司处于开发阶段，目前无产品销售收入，需获监管批准、成功商业化产品或达成许可协议才有收入 [176] - 研发费用包括临床前研究、临床制造、临床试验等多项成本，发生时计入费用 [177][178] - 2022年第一季度公司因裁员8名研发员工产生约50万美元的遣散和终止相关成本，6月因决定合并研发业务在加州圣地亚哥产生约10万美元相关成本[184] - 2022年6月，公司因IRX - 2产品研发前景不佳，对在研研发资产确认约600万美元非现金减值损失[187] 认股权证相关 - 预融资认股权证行使价0.005美元/股，立即可行使无到期日，行使后实益拥有普通股不超9.99%；普通认股权证行使价1.91美元/股，交易完成六个月后可行使，发行日起五年半到期，行使后实益拥有普通股不超4.99%，持有人可选择增至9.99% [167][168] - 认股权证发行日公允价值总计1260万美元，比认购金额多60万美元，计入认股权证负债费用 [170] 预计或有损失 - 因未及时提交Q1 2022 10 - Q，PIPE投资者至少10个连续日历日无法使用转售注册声明，公司在2022年第一季度计提20万美元预计或有损失，6月支付 [174] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，研发费用分别为168.5万美元和346.7万美元，较2021年同期分别减少374.7万美元和349.8万美元，主要因2021年支付400万美元许可费及临床试验等费用减少[182][183] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，一般及行政费用分别为620.5万美元和1071.9万美元，较2021年同期分别增加162.4万美元和451.5万美元，主要因员工人数增加、遣散费用、资产减值等[182][186] - 2021年上半年公司发生580万美元交易成本，与合并时向布鲁克林有限责任公司财务顾问发行普通股有关，2022年同期无此类成本[191] - 2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司出售NTN资产分别产生10万美元和960万美元损失，2022年同期无此类损失[192] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司因普通股市场价格下跌，分别确认1080万美元和1010万美元认股权证负债公允价值变动收益，2021年同期无此类费用[193] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司对NoveCite的25%非控股投资分别确认30万美元和90万美元损失，2021年同期无此类费用[194] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司总运营费用分别为1388万美元和2017.6万美元，较2021年同期分别增加386.7万美元和124.2万美元[182] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司净亏损分别为339.8万美元和1277.3万美元，较2021年同期分别减少668.7万美元和1583.4万美元[182] - 2022年第二季度其他费用净额较2021年同期有微小下降，2022年上半年其他费用净额增加主要因PIPE交易费用和清算损失[195] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物约为1940万美元，2022年3月9日PIPE交易净收益约为1100万美元[197] - 2022年上半年经营活动现金使用量减少80.9万美元，主要因净亏损减少60万美元和经营资产及负债提供现金增加140万美元[203][204] - 2022年上半年投资活动现金使用量增加39.9万美元，主要因购买资本设备20万美元和2021年有合并及处置交易收益30万美元[203][205] - 2022年上半年融资活动现金提供量减少4652.3万美元，主要因资本筹集净收益减少约4700万美元和长期债务本金支付减少50万美元[203][206] 会计估计与准则相关 - 2022年3月和6月，公司关键会计估计无重大变化[207] - 2022年6月，FASB发布ASU 2022 - 03，公司正在评估采用时间，预计无重大影响[208] 信息披露规定 - 作为较小报告公司，公司无需按SEC规则提供市场风险的定量和定性披露信息[210] 资金筹集计划 - 公司计划通过多种方式筹集资金支持产品开发和营运资金需求，可能导致股权稀释或放弃技术权利[200] 公司经营状况 - 公司至今存在经营亏损，预计未来仍会持续，当前资金不足以支持未来十二个月运营[198]

公司并购与业务出售 - 2021年7月16日公司收购Novellus，支付2290万美元现金并交付702.2万股普通股，按协议股价计算股票价值1.02亿美元，发行日股票公允价值约5870万美元，同时收购NoveCite 25.0%股权[146] - 2021年3月25日公司完成与NTN Buzztime的合并，合并前进行1比2反向股票拆分，合并后公司更名为Brooklyn ImmunoTherapeutics；3月26日出售“NTN Buzztime”业务资产，获200万美元购买价及对方承担特定负债[147] 产品研发进展 - IRX - 2正在进行的2b期INSPIRE试验已完成入组，预计2022年第三季度获得顶线数据[151] PIPE交易情况 - 2022年3月6日公司与投资者达成PIPE交易，以约1200万美元价格私募约685.7万个单位，每个单位含一股普通股或预融资认股权证及一份认股权证，3月9日交易完成，截至3月31日产生100万美元费用[155] - 预融资认股权证行使价0.005美元/股，立即可行使无到期日，行使后受益股份超9.99%不可行使；普通认股权证行使价1.91美元/股，交易完成六个月后可行使，发行日起五年半到期，行使后受益股份超4.99%不可行使，持有人可选择增至9.99%[156][157] - 发行日普通认股权证和预融资认股权证公允价值总计1260万美元，比认购金额多60万美元，计入权证负债费用[159] - 若PIPE投资者无法使用注册声明转售证券超10个连续日历日或12个月内累计超15个日历日，公司需按认购金额每月2%支付违约金，最高支付认购金额12%[161] - 因未及时提交2022年第一季度10 - Q报告，PIPE投资者至少10个连续日历日无法使用注册声明，公司在截至3月31日的三个月内计提20万美元预计或有损失[163] 公司收入情况 - 公司处于开发阶段，目前无产品销售收入，需获监管批准、成功商业化产品或签订许可协议才有收入[164] - 2022年和2021年第一季度公司均无收入[170] 公司费用构成 - 公司研发费用包括临床前研究、临床制造、临床试验等成本，一般及行政费用主要包括高管和行政人员薪酬福利、法律专业费用等[165][168] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为178.2万美元，较2021年的153.3万美元增加24.9万美元[169][171] - 2022年第一季度一般及行政费用为451.4万美元，较2021年的162.3万美元增加289.1万美元[169][174] - 2021年第一季度交易成本为576.5万美元，2022年同期无此项成本[169][175] - 2021年第一季度出售NTN资产损失959.8万美元，2022年同期无此项损失[169][176] - 2022年第一季度认股权证负债费用为132.2万美元，2021年同期无此项费用[169][177] - 2022年第一季度非控股投资损失为61.5万美元，2021年同期无此项费用[169][178] - 2022年3月31日公司现金及现金等价物约为2350万美元，3月9日PIPE交易净收益约为1100万美元[182][188] - 2022年第一季度经营活动使用现金540万美元，2021年同期为340万美元[192] 公司未来支出 - 公司需在2022年10月向Factor支付350万美元许可费[194]

财务表现与资本状况 - 公司预期在可预见的未来将持续产生重大亏损且可能无法实现或维持盈利[9] - 公司需要大量额外资本来为其运营提供资金[9] 业务运营依赖与风险 - 公司的业务和运营依赖于内部开发计划及产品管线的成功[11] - 公司业务在很大程度上依赖于内部开发项目的成功，产品管线候选药物可能无法成功完成临床试验、获得监管批准或成功商业化[11] 产品开发与临床风险 - 公司产品候选物可能引起不良副作用或具有其他可能阻碍其开发的特性[11] - 公司当前或未来的产品候选药物在单独使用或与其他获批产品或研究性新药联合使用时，可能产生不良副作用或其他特性，可能导致其临床开发中止、市场批准受阻、商业潜力受限或产生重大负面后果[11] - 公司依赖第三方进行临床研究但这些第三方可能无法令人满意地履行义务[11] - 公司依赖并预计将继续依赖第三方进行临床研究，这些第三方可能表现不佳，包括未能按时完成此类研究[11] 市场竞争与知识产权风险 - 公司面临来自新型冠状病毒（COVID-19）大流行的业务中断及相关风险[11] - 公司业务面临由新型冠状病毒（COVID-19）大流行引起的业务中断及相关风险，可能对业务计划产生重大不利影响[11] - 公司面临重大竞争如果竞争对手开发出更有效更安全或更便宜的产品其商业机会将受到负面影响[11] - 公司面临激烈竞争，若竞争对手开发并销售比公司产品候选药物更有效、更安全或更便宜的产品，公司的商业机会将受到负面影响[11] - 公司无法获得或维持专利及其他知识产权保护可能对其业务产生不利影响[11] - 若公司无法为产品及产品候选药物获得并维持专利和其他知识产权保护，或所获保护的范畴不够广，竞争对手可能开发并商业化与公司相似或相同的产品，从而对公司成功商业化的能力产生不利影响[11] 技术与合规风险 - 公司业务可能受到系统故障网络攻击或网络安全缺陷的不利影响[11] - 系统故障、网络攻击或网络安全缺陷可能对公司业务和运营造成损害[11] - 公司未能遵守环境健康与安全法律法规可能导致罚款处罚或产生成本[11] - 未能遵守环境、健康和安全法律法规可能导致公司受到罚款或处罚，或产生损害业务的成本[11]