股权发行情况 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行并出售12,105,263股普通股，净收益2.107亿美元[68] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行并出售9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[68] - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元；截至2022年11月3日，通过“按市价”销售协议发行1795524股普通股，净收益1230万美元；截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.012亿美元[93] 净亏损情况 - 2022年和2021年前九个月，公司净亏损分别为1.042亿美元和8820万美元[69] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.124亿美元[69] 资金支撑运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支撑运营至2025年[75] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支撑运营费用和资本支出至2025年[103] 业务平台与产品开发 - 公司非病毒基因药物平台可开发多种疗法，包括ETAP疗法和mRNA、ceDNA疫苗[63][64] - 公司正在优化ctLNPs以改善靶向生物分布，并计划扩展产品组合至骨骼肌、中枢神经系统和肿瘤疾病[62] 物业相关情况 - 公司因RES工艺开发使规模显著增加，正寻求第三方承担或转租租赁物业[66] 费用预计情况 - 公司预计研发费用和一般行政费用未来将大幅增加[80][86] 疫情影响与应对 - 新冠疫情曾影响公司研究生产和供应链，公司采取措施加强供应链管理[76] 研发费用情况 - 2022年第三季度研发费用为2120万美元，2021年同期为2200万美元；2022年前九个月研发费用为7510万美元，2021年同期为6340万美元[88][89] - 2022年前九个月研发费用中，人员相关费用增加490万美元，临床前和制造费用减少810万美元，设施相关费用增加1150万美元，基于股票的薪酬费用增加290万美元[89] 一般及行政费用情况 - 2022年第三季度一般及行政费用为1150万美元，2021年同期为970万美元；2022年前九个月一般及行政费用为3140万美元，2021年同期为2480万美元[90][91] - 2022年前九个月一般及行政费用中，基于股票的薪酬费用增加290万美元，人员相关费用增加190万美元，设施相关费用增加260万美元[91] 其他收入及利息收入净额情况 - 2022年第三季度和前九个月其他收入及利息收入净额分别为140万美元和230万美元，2021年同期分别为 -20万美元和 -10万美元[92] 经营活动现金使用情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金7940万美元，2021年同期使用7100万美元[95][96][97] 投资活动现金情况 - 2022年前九个月投资活动使用现金1.741亿美元，2021年同期提供现金1.859亿美元[95][99] - 2022年前九个月购买有价证券增加2.21亿美元，购买财产和设备增加820万美元，有价证券到期收回5500万美元；2021年前九个月有价证券到期收回1.889亿美元，购买财产和设备310万美元[99] 融资活动现金情况 - 2022年前九个月融资活动提供现金1290万美元，2021年同期提供现金2.142亿美元[95][101] 资金筹集风险 - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、推迟或停止研发项目及产品商业化[104] - 公司若通过发行股权证券筹集资金，股东可能会遭遇股权稀释[103] - 公司若进行债务融资，会产生固定支付义务，可能限制公司采取特定行动的能力[103] - 若通过与第三方合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选的宝贵权利[106] 财务报表编制情况 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断[108] - 与应计研发费用和股份支付相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[109] 有价债务证券情况 - 截至2022年9月30日，公司有1.667亿美元的有价债务证券，在该日期前九个月未记录减值费用[110] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，目前不寻求对冲利率波动风险[110] 投资组合风险情况 - 公司投资组合面临交易对手信用风险，投资指南禁止投资拍卖利率证券[111]

股权发行情况 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行并出售12,105,263股普通股，净收益2.107亿美元[66] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行并出售9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[66] - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月后续公开发行920万股普通股，净收益2.113亿美元；截至2022年8月4日，“随行就市”销售协议发行154.4435万股普通股，净收益1040万美元[93] 净亏损情况 - 2022年和2021年上半年公司净亏损分别为7290万美元和5640万美元[67] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损3.811亿美元[67] 资金支撑运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支撑运营至2025年[73] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2025年[102] 业务平台情况 - 公司非病毒基因药物平台可用于开发多种疗法，如ETAP疗法、mRNA和ceDNA疫苗等[61][62] 业务拓展计划 - 公司计划将业务拓展至骨骼肌、中枢神经系统和肿瘤等疾病领域[63] 设施利用情况 - 公司因RES工艺改进，预计自建cGMP设施利用率不足，正寻求第三方承接租赁或转租[64] 费用预计情况 - 公司预计研发费用和一般行政费用未来将大幅增加[79][85] 疫情影响情况 - 公司受COVID - 19影响，前期研究生产和临床前研究产能临时下降，供应链也受干扰[74] 研发费用变化 - 2022年第二季度研发费用为2840万美元，2021年同期为2270万美元，半年研发费用2022年为5390万美元，2021年为4140万美元[88][89] 行政及一般费用变化 - 2022年第二季度行政及一般费用为1010万美元，2021年同期为820万美元，半年行政及一般费用2022年为1990万美元，2021年为1510万美元[90][91] 其他收入和利息收入变化 - 2022年第二季度及上半年其他收入和利息收入分别为60万美元和90万美元，2021年同期均为10万美元[92] 现金及等价物和有价证券情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.122亿美元[93] 经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用现金5900万美元，2021年同期为4850万美元[95][96] 投资活动现金情况 - 2022年上半年投资活动使用现金1.615亿美元，2021年同期提供现金1.637亿美元[98] 融资活动现金情况 - 2022年上半年融资活动提供现金360万美元，2021年同期为2.139亿美元[100] 资金筹集需求及影响 - 公司需通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排等方式获取进一步资金[102] - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、推迟或停止研发项目及产品商业化[103] - 若通过与第三方合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选的宝贵权利[105] 财务报表编制情况 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断[107] - 与应计研发费用和基于股票的薪酬相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[108] 有价证券情况 - 截至2022年6月30日，公司有1.539亿美元的有价证券，上半年未对有价债务证券计提减值准备[109] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，目前不寻求对冲利率波动风险[109] 投资组合风险情况 - 公司投资组合面临交易对手信用风险，投资指南禁止投资拍卖利率证券[110]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 81-4301284 (I.R.S. Employer Identification Number) 301 Binney Street Cambrid ...

财务状况 - 公司自成立以来持续亏损，2019 - 2021年净亏损分别为6130万美元、8050万美元和1.192亿美元，截至2021年12月31日累计亏损3.081亿美元[444] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支撑运营至2024年，但存在提前耗尽资金的风险[453] - 截至2021年12月31日，公司有联邦净运营亏损（NOLs）2.922亿美元和州NOLs 2.885亿美元，其使用可能受限[466] - 公司尚未从产品销售中获得收入，且可能永远无法实现或维持盈利[448] 资金需求与融资风险 - 公司计划未来两年投资至多4500万美元建设约10.4万平方英尺的cGMP合规制造工厂[452] - 公司未来资金需求大，若无法及时筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[452] - 公司若通过股权或债务融资等方式筹集资金，可能导致股东股权稀释、运营受限或需放弃技术或产品候选药物的权利[459] 研发阶段与不确定性 - 公司仍处于产品候选药物的早期开发阶段，未启动或完成临床试验[444] - 公司研发工作处于早期，尚未确定用于IND启用研究或临床试验的产品候选药物[469] - 公司有限的运营历史使其业务评估和未来可行性预测存在困难[461] 临床试验风险 - 公司开展临床试验需获FDA对IND申请的接受并确定试验设计，若FDA要求额外临床前研究或满足其他要求，首次临床试验可能延迟[473] - 产品候选药物商业化需完成临床前和临床开发、获多司法管辖区监管和营销批准、建立制造供应等，任一环节失败可能导致产品无法成功商业化[474] - 临床测试昂贵、设计和实施困难、耗时长且结果不确定，无法保证按计划或按时完成，任一阶段失败可能由多种因素导致[481] - 确定和招募足够数量符合要求的患者参与临床试验对公司成功至关重要，若难以招募患者，可能需延迟、限制或终止试验[482][485] - 无法成功完成临床前研究和临床试验可能导致额外成本，损害公司从产品销售等方面获得收入的能力，还可能缩短产品商业化独占期[488] 技术平台风险 - 公司在基因药物研究和制造方面经验有限，在临床开发方面无经验，可能限制成功或延迟开发工作[491] - 公司尚未进行任何IND启用研究或临床试验，需扩大基因药物技术能力，若无法扩大，可能无法按预期开发产品候选药物[492] - 公司非病毒基因药物平台基于未经验证的新技术，难以预测开发时间和成本以及能否获得监管批准[494] - 构成平台的技术新且大多未经验证，临床前研究结果可能无法复制，成功开发产品候选药物需解决诸多问题[495] - 未来非病毒基因药物平台的开发问题可能导致重大延迟或意外成本，也可能无法及时或盈利地开展临床试验或商业化产品[497] 市场竞争与监管负担 - 公司主要适应症血友病A和PKU在部分司法管辖区已有获批疗法，产品候选药物的监管负担可能更重[498] - 公司尚未在人体临床试验中评估任何产品候选药物，非病毒基因药物临床试验有限，无法预测产品候选药物在人体中的安全性[499] - 公司使用的ctLNP递送系统可能会导致免疫反应等不良事件，难以准确预测未来临床试验的副作用[500] - 产品候选药物若出现严重不良事件等问题，公司可能需放弃或限制其开发，对业务产生重大不利影响[503] - 公司处于平台开发的早期阶段，早期临床前研究和临床试验结果可能无法预测后期结果，产品候选药物临床试验失败率高[508] - 公司可能无法成功识别、发现或开发潜在产品候选药物，这将对业务战略、财务状况和股价产生不利影响[509] - 基因药物领域发展迅速，其他公司可能开发出比公司平台更具优势的基因药物，对公司业务造成重大损害[514] - 公司可能因资源分配决策失误，未能利用更具商业潜力的产品候选药物或市场机会[517] 制造设施建设风险 - 公司计划在马萨诸塞州沃尔瑟姆租赁约104,000平方英尺的场地建设cGMP合规设施，但无法保证按时完成建设或获得监管批准[521] - 公司计划建设并运营自有制造工厂，同时在建设期间及之后继续与CDMO合作[527][528] 制造过程风险 - 制造过程存在污染风险，可能影响产品生产进度、运营结果和声誉[530] - 新产品候选药物的制造和配方测试及变更可能导致额外成本或延迟[534] - 分析测试对产品制造很重要，但耗时且资源投入大，结果不佳可能需重复制造和开发活动[535] - 制造方法的变更可能影响临床试验结果，需额外测试和审批，可能延迟产品上市[536] - 监管机构可能要求提交产品批次样品和测试结果，制造过程偏差可能导致批次失败或产品召回[537] 第三方依赖风险 - 公司依赖少数第三方供应商提供药物物质和产品，供应中断可能损害业务[538][539][540][541] - 公司依靠第三方进行产品制造、研究和测试，第三方表现不佳可能导致产品开发延迟[542][544][548] - 新冠疫情可能影响第三方CDMO、CRO和CLRO，导致材料短缺[545] - 公司和合同制造商受严格监管，制造设施需符合法规要求，否则可能面临制裁[549][550][551] - 依赖第三方制造商存在风险，可能导致临床试验延迟、无法获批或影响产品商业化[552][554] - 单一供应商供应中断会造成供应重大中断，更换供应商需资质认证和额外研究，可能导致延迟和成本增加[555][558] - 依赖第三方进行研究和临床试验，若其表现不佳，可能导致研究延迟、终止，影响产品获批和商业化[565][567] 合作风险 - 与第三方合作研发和商业化产品存在风险，若合作不成功，可能无法实现产品市场潜力[569][570] - 合作关系可能导致非经常性费用和支出增加，稀释股权，扰乱管理和业务[573] - 与合作方或战略伙伴发生冲突，可能限制公司战略实施，影响产品开发[574][575] - 若无法以合理商业条款建立合作，公司可能需改变开发和商业化计划[576] - 寻找合适合作方竞争激烈，达成合作协议受多种因素影响[577] - 合作谈判复杂耗时，大型制药公司的业务合并减少了潜在合作方数量[579] - 若无法及时达成合作，公司可能需缩减产品候选药物开发、延迟商业化或增加开支[580] 市场销售风险 - 公司面临众多竞争，包括BioMarin、Moderna等公司，且对手可能有更丰富资源和专业知识[582][584] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，影响产品收入和盈利[586] - 新产品定价、保险覆盖和报销情况不确定，若无法获得足够报销，将影响产品销售和收入[587] - 美国CMS决定新产品医保报销，私人支付方会参考，但各支付方决策可能不同，欧盟报销机构可能更保守[591] - 美国以外市场有价格控制和市场监管，可能延迟或阻止产品商业发布，降低报销和利润[592] - 政府和第三方支付方控制医疗成本，可能限制产品覆盖和报销，公司销售产品将面临价格压力[593] - 公司无销售和营销基础设施，自建或与第三方合作都有风险，可能影响产品商业化[596][597][598] - 生物制品候选药物可能面临比预期更早的竞争，BPCIA规定的12年排他期存在不确定性[599][601][602] - 产品候选药物目标患者群体小，若市场机会小于预期，公司潜在收入和业务将受影响[603] - 公司初期研究和产品开发聚焦罕见遗传病治疗，相关患者群体小，患者数量可能低于预期，或影响公司业务和财务状况[604] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于获得和维护专利及其他知识产权保护的能力，专利组合尚处早期，申请能否获批不确定[606] - 公司拥有和独家许可的专利申请需在规定时间内提交相应申请才能成为已授权专利，否则可能失去优先权和专利保护[609] - 专利审查过程昂贵、耗时且复杂，公司和许可方可能无法以合理成本及时处理所有必要或理想的专利申请[610] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，已授权专利的范围、有效性和可执行性可能被重新解释或挑战[611] - 第三方可能开发与公司技术和产品候选物相关或竞争的技术，并申请或获得重叠或冲突的专利[612] - 专利有有限的寿命，在美国一般为自最早提交的非临时专利申请日期起20年，可能在产品候选物商业化前或后不久到期[615] - 公司开发和商业化产品候选物的权利部分受第三方许可协议条款和条件的约束，违反协议可能导致失去重要知识产权[616] - 公司依赖第三方许可获得某些重要或必要的专利和其他知识产权，许可协议可能规定了勤勉、里程碑付款、特许权使用费等义务[617] - 许可协议可能会因公司重大违约或破产事件被终止，导致公司失去开发和商业化产品候选物的权利，或面临竞争[620] - 公司部分引进许可的专利和知识产权可能受第三方权益限制，第三方共有人可能将权利许可给竞争对手[626] - 公司对第三方许可的专利和专利申请的准备、提交等工作无完全控制权，若许可方工作不力，公司权利可能受损[627] - 公司引进许可的美国政府资助发明的专利权利可能受第三方权利保留影响，美国政府有相关使用和披露权利[628] - 公司在全球保护知识产权成本高昂，美国以外地区权利可能受限，部分国家法律对知识产权保护不足[630] - 许多司法管辖区有强制许可法律和对政府机构或承包商的专利执行限制，可能削弱专利价值[632] - 公司获取和维护专利保护依赖遵守政府专利机构要求，未遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[633] - 公司可能无法通过收购和引进许可获得产品候选所需权利，且可能面临竞争和许可条款不利问题[636] - 公司与非营利和学术机构合作时，可能无法按可接受条款获得技术许可，影响研究和商业化[637] - 公司已发布的专利可能在法庭或行政机构被认定无效或不可执行，导致业务受影响[639] - 公司依赖商业秘密保护，但难以防止其被泄露，若泄露可能损害业务和竞争地位[642] 法律合规风险 - 公司及合作方若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担高额成本，影响业务[559][563] 诉讼风险 - 临床和产品责任诉讼可能使公司资源转移、承担巨额负债，并限制产品候选药物的商业化[518]

技术与产品研发 - Generation Bio的非病毒基因药物平台具有29个专利家族，涵盖多个治疗领域[7] - ctLNP技术实现了97%的肝细胞特异性递送，显示出高效的生物靶向能力[28] - 公司的ceDNA和ctLNP技术在小鼠实验中显示出5000倍的表达改善[30] - 目前，Generation Bio的ctLNP在视网膜基因治疗中表现出与AAV5相当的总表达水平[34] - 公司在疫苗领域的vLNP-mRNA表现与Moderna的mRNA-1273相当[40] - 公司在小鼠实验中，vLNP-mRNA的抗体中和反应达到21 log10的终点滴度[39] - 公司在非人灵长类动物(NHP)中，抗CoV-2 Spike结合抗体达到41 log10的终点滴度[40] - 公司在疫苗优化方面，下一代vLNP-ceDNA展示出增强的抗体反应[42] - 公司在肝脏、视网膜和疫苗领域的LNP技术扩展至免疫细胞[37] 市场机会与用户数据 - 预计美国有超过100万患者可受益于公司针对传染病的治疗方案[22] - 预计美国有超过1000万患者受到稀有肝病的影响，成为公司的主要关注点[20] - 公司在稀有肝病患者中有约10万名患者，视网膜疾病患者超过100万名[49] 生产能力与资金状况 - 公司在马萨诸塞州沃尔瑟姆的104,000平方英尺设施具备内部大规模生产能力，支持临床和初步商业供应[11] - 公司计划投资内部cGMP制造设施以支持ctLNP的开发[50] - 公司现金余额约为4亿美元[44] - 公司在2021年9月30日的现金余额为400百万美元[47] - 公司在2024年之前的资金使用计划已明确，确保持续的研发投入[46] 临床研究与未来展望 - 公司在临床前研究阶段的多个项目中，针对血友病A和苯丙酮尿症等罕见疾病进行开发[17] - 公司在肝脏和视网膜的稀有和普遍适应症方面拥有广泛的产品组合[16] - 公司能够实现模块化的组织和治疗领域接入，增强治疗的灵活性[28]

股权发行情况 - 公司2020年6月首次公开募股发行12,105,263股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月后续公开发行9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[84] - 2020年6月公司完成IPO，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元[119] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元[119] 净亏损情况 - 2021年9月30日止九个月净亏损8820万美元，2020年同期净亏损5630万美元；截至2021年9月30日累计亏损2.772亿美元[85] 项目计划 - 公司计划2023年为血友病A项目提交研究性新药申请，并在年底前公布非人类灵长类动物的因子VIII表达数据[81] 工厂投资与运营 - 公司将在未来两年内向新制造工厂投资至多4500万美元，该工厂预计2023年投入运营[83] 技术研究成果 - 公司研究显示，ceDNA通过ctLNP递送使小鼠产生的抗刺突蛋白人类抗体峰值浓度达8µg/ml[79] 生产技术改进 - 公司新型快速酶促法制造ceDNA，将生产周期从28天缩短至1天[82] 设施租赁 - 公司租赁约104,000平方英尺的设施用于符合cGMP标准的ceDNA制造[83] 项目进展阶段 - 公司最先进的肝病项目处于临床前阶段，视网膜疾病项目处于先导优化阶段[81] 资金支持情况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2024年[91] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2024年[127] 疫情影响 - 新冠疫情使公司、CDMO和CRO研究生产和临床前研究能力临时下降，供应链受干扰[95] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用为2200万美元，2020年同期为1530万美元，增加670万美元[109] - 2021年前九个月研发费用为6340万美元，2020年同期为4220万美元，增加2120万美元[115] 行政费用变化 - 2021年第三季度行政费用为970万美元，2020年同期为570万美元，增加400万美元[112] - 2021年前九个月行政费用为2480万美元，2020年同期为1460万美元，增加1010万美元[117] 其他费用净额变化 - 2021年第三季度其他费用净额为20万美元，2020年同期其他收入净额为10万美元，增加30万美元[113] - 2021年前九个月其他费用净额为10万美元，2020年同期其他收入净额为50万美元，增加40万美元[118] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.984亿美元[119] 经营活动现金使用情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金7100万美元，主要源于净亏损8820万美元，被非现金费用1690万美元和经营资产负债变化30万美元抵消[121] - 2020年前9个月，经营活动使用现金5180万美元，主要源于净亏损5630万美元和经营资产与负债变动300万美元，非现金费用760万美元部分抵消[122] 2020年前9个月经营资产与负债变动情况 - 2020年前9个月，经营资产与负债变动使用的净现金主要包括预付费用和其他流动资产增加290万美元、递延租金减少80万美元，租户应收账款减少40万美元部分抵消[122] 投资活动现金情况 - 2021年前9个月，投资活动提供净现金1.859亿美元，源于有价证券到期1.889亿美元，期间物业和设备采购增加310万美元部分抵消[124] - 2020年前9个月，投资活动使用净现金2.255亿美元，源于期间购买有价证券和物业设备[124] 融资活动现金情况 - 2021年前9个月，融资活动提供净现金2.142亿美元，主要包括后续公开发行普通股所得2.119亿美元、行使普通股期权所得330万美元，支付公开发行成本90万美元部分抵消[126] - 2020年前9个月，融资活动提供净现金3.208亿美元，主要包括首次公开发行普通股所得2.139亿美元、出售C系列优先股所得1.089亿美元，支付公开发行成本320万美元部分抵消[126] 关键会计政策 - 公司认为与应计研发费用和股份支付相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[131] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的表外安排[132] 信息披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[134]

公司业务计划 - 公司计划2023年为血友病A项目提交IND申请，并预计年底前报告非人类灵长类动物的因子VIII表达数据[81] - 公司将RES生产ceDNA的周期从28天缩短至1天，计划将所有产品组合项目过渡到RES[83] - 公司计划未来两年内在新制造工厂投资至多4500万美元[84] - 公司计划建造约104000平方英尺的cGMP合规制造工厂，预计2023年投入运营[84] 公司融资情况 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元[85] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元[85] - 2020年6月公司完成IPO，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月进行后续公开发行，发行920万股普通股，净收益2.113亿美元[117] 公司财务亏损情况 - 2021年上半年公司净亏损5640万美元，2020年上半年净亏损3540万美元，截至2021年6月30日累计亏损2.453亿美元[86] 公司资金支持情况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2024年[92] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2024年[125] 公司研发数据 - 体内研究数据显示，通过LNP递送的ceDNA使小鼠产生的抗刺突蛋白人类抗体峰值浓度达8µg/ml[80] 公司费用增长情况 - 公司预计研发和行政费用将大幅增加，因推进项目进入临床开发及扩大业务规模[99][106] - 2021年Q2研发费用为2265.6万美元，2020年同期为1345.6万美元，增长920万美元[108][109] - 2021年Q2行政及管理费用为818.6万美元，2020年同期为430.8万美元，增长387.8万美元[108][110][111] - 2021年上半年研发费用为4140.9万美元，2020年同期为2685万美元，增长1455.9万美元[113][114] - 2021年上半年行政及管理费用为1508.8万美元，2020年同期为895万美元，增长613.8万美元[113][115] 公司其他收入情况 - 2021年Q2其他收入为5.1万美元，2020年同期为3.3万美元，增长1.8万美元[108] - 2021年上半年其他收入为14.4万美元，2020年同期为35.2万美元，减少20.8万美元[113][116] 公司现金情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.252亿美元[117] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年上半年经营活动使用现金4846.4万美元，2020年同期为3326.4万美元[118][119][120] - 2021年上半年投资活动提供现金1.63717亿美元，2020年同期使用现金1.31622亿美元；2021年上半年融资活动提供现金2.1393亿美元，2020年同期为3.21446亿美元[118][122][124] 公司运营资金风险 - 公司运营支出的时间和金额取决于多项因素，如产品候选的临床前和临床开发的范围、进度、成本和结果等[125] - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、延迟或停止研发项目或产品商业化[126] 公司财务报表编制情况 - 公司编制合并财务报表需进行估计和判断，实际结果可能与估计有重大差异[128] - 公司认为与应计研发费用和股份支付相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[129] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[130] 公司会计准则情况 - 本季度报告附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期采用和发布的会计准则[131] 公司信息披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[132]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to GENERATION BIO CO. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 81-4301284 (State or other jurisdiction of incorporation or organ ...

业绩总结 - 公司在2021年预计将推进多个临床前项目，特别是在肝脏和其他组织领域的扩展[29] - 公司在Hemophilia A小鼠模型中实现了显著的因子VIII表达，2 mg/kg剂量下达到正常水平的23%[22] - 公司在2020年11月30日拥有28个专利家庭，专注于非病毒基因治疗平台的开发[5] 资金状况 - 公司拥有470百万美元的现金储备，以支持创新和临床开发[12] 研发进展 - 公司计划在2022年进行Hemophilia A的IND申请，当前正在进行IND启用研究[25] - 公司在多个组织领域的扩展机会包括视网膜、骨骼肌、肿瘤和中枢神经系统[29] - 公司在肝脏疾病的临床前数据中，展示了治疗抗体的肝脏表达[29] - 公司在Hemophilia A的研究中，观察到小鼠到非人灵长类动物的表达翻译约为2:1[24] - 公司在临床前阶段的多个稀有和普遍适应症中，正在进行快速扩展[10] 生产能力 - 公司在制造过程中采用无衣壳的生产方式，支持广泛的临床管道[30]

财务报告相关政策与要求 - 公司可仅提供两年经审计财务报表，减少高管薪酬披露义务，豁免高管薪酬非约束性咨询投票和股东批准金降落伞付款要求[714] - 公司选择利用延长过渡期，按私营公司采用新标准的时间采用新或修订会计准则[715] - 2021年12月31日财年起，公司需提交管理层关于财务报告内部控制的报告，年收入低于1亿美元时无需会计师事务所的鉴证报告[718] - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[807] 公司运营成本与合规成本 - 公司作为新上市公司运营成本增加，未来合规成本将进一步上升[716] 税收政策变化 - 2017年12月22日美国税改法案将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，净利息费用扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为当年应税收入的80% [724] - 2020年3月27日CARES法案暂时（2021年1月1日前的应税年度）暂停净营业亏损使用的80%收入限制，2017年12月31日后至2021年1月1日前产生的净营业亏损可向前结转五年，2019或2020年应税年度净利息费用扣除限制从30%提高到50% [725][726] 公司股权与章程规定 - 特拉华州法律禁止持有公司超过15%有表决权股票的人在收购超15%股份交易日期起三年内与公司合并或联合，除非按规定方式获得批准[729] - 公司修订后的公司章程规定，修订或废除特定条款需至少75%有表决权股东投票批准[731] 公司运营风险 - 公司运营依赖多方，自然灾害、大流行病等灾难性事件可能对公司运营和财务业绩产生重大负面影响[734] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年和2019年12月31日，公司总资产分别为294,155千美元和42,140千美元[818] - 2020年和2019年，公司净亏损分别为80,523千美元和61,317千美元[821] - 2020年和2019年，公司研发费用分别为58,532千美元和50,134千美元[821] - 2020年和2019年，公司经营活动净现金使用量分别为70,142千美元和40,346千美元[827] - 2020年投资活动净现金使用量为205,196千美元，2019年投资活动净现金提供量为47,985千美元[827] - 2020年和2019年，公司融资活动净现金提供量分别为323,095千美元和78千美元[827] - 2020年和2019年加权平均流通普通股分别为27,256,494股和4,731,519股[821] - 2020年和2019年，公司综合亏损分别为80,514千美元和61,308千美元[821] - 2020年可转换优先股转换为普通股的金额为224,425千美元[827] - 2020年和2019年，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额分别为64,940千美元和17,183千美元[827] - 截至2020年12月31日，公司净亏损8050万美元，累计亏损1.89亿美元，预计未来仍会产生运营亏损[832] - 截至2021年3月18日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能满足12个月的运营费用和资本支出需求[832] - 截至2020年12月31日，公司可销售证券的摊余成本为19942.9万美元，未实现收益1.3万美元，未实现损失0.4万美元，公允价值为19943.8万美元；2019年12月31日无此类证券[873] - 2020年和2019年12月31日，公司按公允价值计量的资产总额分别为26326.5万美元和1507.6万美元[874] - 2020年和2019年12月31日，公司财产和设备净值分别为2378.1万美元和2184.5万美元，折旧和摊销费用分别为340万美元和190万美元[875] - 2020年和2019年12月31日，公司应计费用分别为1095.3万美元和690.7万美元[876] - 2020年和2019年公司有效所得税税率均为0%，2020年和2019年净递延所得税资产均为0[899] - 截至2020年12月31日，公司有联邦净经营亏损结转1.773亿美元、州净经营亏损结转1.747亿美元、联邦和州研发税收抵免结转分别为630万美元和390万美元[899] - 2020和2019年递延所得税资产估值备抵变动主要与净经营亏损结转和研发税收抵免结转增加有关，2020年初为3311.3万美元，增加2785.5万美元，年末为6096.8万美元；2019年初为1424.6万美元，增加1886.7万美元，年末为3311.3万美元[903] - 2020和2019年公司根据与NIH和UMass的协议记录的研发费用均低于10万美元[910][916] - 2020和2019年租金费用分别为750万美元和790万美元[920] - 截至2020年12月31日，未来最低租赁付款额总计6487.5万美元，其中2021 - 2025年分别为705.3万、725.1万、744.1万、767.9万和788.1万美元，之后为2757万美元[921] - 2020和2019年计算摊薄后归属于普通股股东的净亏损每股时，分别排除潜在普通股593.9586万股和2004.0099万股[926] - 2020年各季度总运营费用分别为1803.6万、1776.4万、2096.9万和2434.5万美元，净亏损分别为1771.7万、1773.1万、2084.9万和2422.6万美元；2019年各季度总运营费用分别为1447.6万、1533.5万、1633.3万和1615.8万美元，净亏损分别为1409.4万、1503.2万、1612.8万和1606.3万美元[927] 公司融资与股权交易 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行12,105,263股普通股，每股发行价19美元，净收益2.107亿美元；2021年1月进行后续公开发行，发行9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[831] - 2020年1月9日，公司发行并出售19936296股C系列可转换优先股，每股价格5.5914美元，总收益1.115亿美元，发行成本260万美元[878] - 2020年6月IPO完成时，公司优先股自动转换为27094085股普通股[880] 公司股票激励计划 - 2020年1月，2017年股票激励计划下授权发行的普通股数量从8407405股增加到10275717股[884] - 2020年股票激励计划于2020年6月11日生效，初始预留2,547,698股，每年增加不超过已发行普通股数量4%或董事会确定的金额，2021年1月1日增加1,878,800股[885][887] - 2020年员工股票购买计划于2020年6月11日生效，初始可购买481,231股，每年自动增加不超过1,302,157股、已发行普通股数量1%或董事会确定的金额，2021年1月1日增加469,700股[888][889] - 2020年和2019年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股10.41美元和每股4.46美元[892] - 2020年和2019年行使股票期权的总内在价值分别为2000万美元和10万美元[892] - 2020年公司发行26,242个限制性股票单位，公允价值为50万美元，2019年未发行[894] - 2020年和2019年受限普通股归属的总公允价值分别约为1580万美元和700万美元[895] - 2020年和2019年公司记录的基于股票的薪酬费用分别为841.2万美元和420.7万美元[896] - 截至2020年12月31日，与未归属基于股票的奖励相关的未确认薪酬成本为2710万美元，预计在3.2年的加权平均期间内确认[896] 公司资产相关规定 - 公司的市场able证券在2020年12月31日由美国国债、商业票据和公司债务证券组成，分类为可供出售并按公允价值报告[837][841] - 公司的实验室设备折旧年限为5年，计算机设备和软件为3年，家具和固定装置为5年，租赁改良为剩余租赁期限或使用寿命较短者[845][846] - 公司在2020年和2019年未对长期资产记录任何减值损失[847] 公司成本核算方法 - 公司的研发成本在发生时计入费用，包括人员薪酬、设施成本等多项费用[850] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计量授予员工、非员工和董事的股票期权的公允价值[855] - 2020年和2019年，公司综合损失的唯一组成部分是可供出售债务证券的未实现收益（损失）[857] - 公司采用资产和负债法核算所得税，评估递延所得税资产的可收回性，必要时建立估值备抵[858] 公司会计准则采用 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无重大影响[866] - 公司计划于2021年1月1日采用ASU 2016 - 02及相关修订，预计在合并资产负债表上确认约4970万美元的租赁负债和约3340万美元的使用权资产[869] 公司许可协议 - 公司与NIH和UMass的许可协议，需为每个许可产品支付最高0.4万美元和0.8万美元的里程碑付款，按许可产品和国家支付低个位数百分比的特许权使用费，对所有分许可收入支付高个位数和低至中个位数百分比的特许权使用费，特许权使用费在特定情况下可降低25%[908][912] 公司租赁协议 - 公司于2018年8月签订不可撤销经营租赁协议，2019年7月修订，2029年到期，有5年续租选择权，租赁协议提供最高1470万美元的租户改进津贴，公司提供约210万美元的信用证作为保证金[918] 公司员工福利计划 - 2021年起公司对员工401(k)计划缴费采用匹配计划，最高为员工工资的4%[922] 公司法律诉讼情况 - 2020和2019年公司未发生重大法律诉讼[925]