Generation Bio(GBIO)

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Generation Bio Co. (GBIO) Reports Q1 Loss, Tops Revenue Estimates
Zacks Investment Research· 2024-05-14 06:15
文章核心观点 - 介绍Generation Bio公司季度财报情况、股价表现及未来展望,还提及同行业Taysha Gene Therapies公司业绩预期 [1][3][9] Generation Bio公司财报情况 - 本季度每股亏损1.12美元,高于Zacks共识预期的0.53美元,去年同期每股亏损0.36美元,本季度财报盈利意外为 - 211.11% [1] - 上一季度预期每股亏损0.41美元,实际亏损0.53美元,盈利意外为 - 29.27% [1] - 过去四个季度,公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年3月季度营收406万美元,超出Zacks共识预期34.63%,去年同期无营收 [2] Generation Bio公司股价表现 - 自年初以来,公司股价上涨约81.2%,而标准普尔500指数上涨9.5% [3] Generation Bio公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向,包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性,可通过Zacks Rank工具追踪 [5] - 财报发布前,公司盈利预估修正趋势喜忧参半,当前Zacks Rank为3(持有),预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注,当前未来季度共识每股收益预估为 - 0.27美元,营收302万美元,本财年共识每股收益预估为 - 1.34美元,营收1206万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中,医疗 - 仿制药行业目前处于250多个Zacks行业的前13%,排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Taysha Gene Therapies公司业绩预期 - 预计5月14日公布截至2024年3月季度财报,预计本季度每股亏损0.11美元,同比变化 + 60.7%,过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收370万美元,较去年同期下降21.4% [10]
Generation Bio(GBIO) - 2024 Q1 - Quarterly Report
2024-05-14 04:15
股权融资相关 - 2023年3月,公司与Moderna签订股份购买协议,向其发行并出售5859375股普通股,总价3600万美元[98] - 2020年6月,公司完成首次公开募股,发行并出售12105263股普通股,净收益2.107亿美元[100] - 2021年1月,公司进行后续公开发行,发行并出售9200000股普通股,净收益2.113亿美元[100] - 截至2024年5月13日,公司根据“按市价”销售协议发行并出售1795524股普通股,净收益1230万美元[100] - Moderna有权在公司未来至少2500万美元的股权融资中,购买最多3.06%的已发行普通股[98] 合作收入与资金支持相关 - 2023年4月,Moderna向公司支付4000万美元的预付款和750万美元的预付研究资金,公司有资格获得高达18亿美元的里程碑付款[97] - 公司与Moderna合作,Moderna将报销公司开展研究项目产生的内部和外部成本[95] - 2024年第一季度公司实现合作收入410万美元,而2023年同期为0 [120][121] 净亏损与累计亏损相关 - 2024年和2023年第一季度,公司净亏损分别为7450万美元和3210万美元[101] - 截至2024年3月31日,公司累计亏损6.459亿美元[101] 资金储备与运营支撑相关 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2027年下半年[107] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支撑运营费用和资本支出至2027年下半年[133] - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.339亿美元[126] - 截至2024年3月31日,公司有1.984亿美元的有价证券[141] 费用变化相关 - 2024年第一季度研发费用为1430万美元,较2023年同期的2200万美元减少766.5万美元,主要因人员和临床前活动减少[120][122] - 2024年第一季度管理费用为1040万美元,较2023年同期的1290万美元减少243.8万美元,主要因人员减少[120][123] - 2024年第一季度租赁终止损失为5690万美元,包括使用权资产减值4580万美元等[120][124] 收入与利息相关 - 2024年第一季度其他收入和利息收入净额为310万美元,较2023年同期的280万美元增加32.1万美元,因投资现金余额利息收益率增加[120][125] - 2024年第一季度,公司从投资现金余额中获得310万美元的利息收入,未对有价证券计提减值准备[141] 现金流量相关 - 2024年第一季度经营活动使用现金3170万美元,主要因净亏损和经营资产负债变化[127][128] - 2023年第一季度经营活动使用现金2770万美元,主要因净亏损和经营资产负债变化[127][129] - 2024年第一季度投资活动使用现金60万美元,主要因购买有价证券和设备[127][131] - 2023年第一季度投资活动使用现金560万美元,主要因购买有价证券和设备[127][131] 运营支出影响因素相关 - 公司运营支出的时间和金额取决于多个因素,如非病毒基因药物平台的开发成本和范围等[134] 会计政策相关 - 公司最关键的会计政策是应计研发费用和收入确认,与年报披露相比无重大变化[140] 风险相关 - 公司面临利率市场风险,主要投资于短期证券,目前未对利率波动进行套期保值[141] - 公司投资组合面临交易对手信用风险,投资指南禁止投资拍卖利率证券[142] 内部控制相关 - 截至2024年3月31日,公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[144] - 2024年第一季度,公司财务报告内部控制无重大变化[145] 法律诉讼相关 - 有关重大法律诉讼的讨论,请参考“第一部分,第1项,财务报表”中的“附注10.承诺和或有事项 - 法律诉讼”[146]
Generation Bio(GBIO) - 2024 Q1 - Quarterly Results
2024-05-14 04:10
财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日,现金、现金等价物和有价证券为2.33937亿美元,较2023年12月31日的2.64364亿美元有所下降[8][13] - 2024年第一季度研发费用为1433.5万美元,低于2023年同期的2200万美元[8][14] - 2024年第一季度一般及行政费用为1042.8万美元,低于2023年同期的1286.6万美元[8][14] - 2024年第一季度因终止Seyon租赁确认了5693万美元的非现金费用[8][14] - 2024年第一季度净亏损7454.1万美元,合每股基本和摊薄净亏损1.12美元,2023年同期净亏损3209.4万美元,合每股基本和摊薄净亏损0.53美元[8][14] - 2024年第一季度合作收入为405.9万美元,2023年同期无合作收入[14] - 公司预计现有现金仍可支持运营至2027年下半年[5][8] 业务线数据关键指标变化 - 公司展示ctLNP平台可将治疗性转基因体内递送至T细胞的数据,相关研究与Moderna合作开展[4] - 公司展示HSC靶向ctLNP在人类造血干细胞中的初步摄取和表达数据[5] - 公司介绍iqDNA平台,第二代iqDNA的荧光素酶表达高于第一代,目前正在测试LNP递送编码因子VIII的iqDNA制剂[6]
Generation Bio Announces the Acceptance of Five Abstracts and an Invited Oral Presentation at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 27th Annual Meeting
Newsfilter· 2024-04-23 05:31
文章核心观点 - 生物技术公司Generation Bio宣布其六项突出细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)和免疫静默DNA(iqDNA)平台临床前数据的摘要被美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第27届年会接受展示,包括一场口头报告 [1] 公司动态 - 公司首席科学官表示很高兴在今年ASGCT会议上展示ctLNP和iqDNA平台的创新技术工作,且平台进展迅速,期待在会议上展示更多更新内容 [2] 会议展示信息 口头报告 - 标题为“使用细胞靶向脂质纳米颗粒对T细胞进行高度特异性体内递送” - 会议主题为“使用非病毒递送靶向特定细胞类型” - 会议地点在314 - 317房间 - 会议日期/时间为2024年5月11日周六上午8:00 - 9:45(美国东部时间) - 报告时间为上午8:35 - 9:10(美国东部时间) [2] 海报展示 - 标题为“iqDNA是一种工程化DNA载体,可避免先天免疫激活,同时保持持久的转基因表达”,会议主题为“治疗干预免疫反应的挑战”,会议日期/时间为2024年5月9日周四下午12:00 - 7:00(美国东部时间),摘要编号为1294 [2] - 标题为“DNA基因治疗分子的快速酶促合成和规模化”,会议主题为“非病毒治疗性基因递送和合成/分子偶联物”,会议日期/时间为2024年5月9日周四下午12:00 - 7:00(美国东部时间),摘要编号为1232 [2] - 标题为“优化可电离脂质结构以调节载脂蛋白E结合并实现隐形脂质纳米颗粒”,会议主题为“其他非病毒递送”,会议日期/时间为2024年5月9日周四下午12:00 - 7:00(美国东部时间),摘要编号为1240 [2] - 标题为“使用抗体衍生配体开发用于靶向递送至肝细胞和免疫细胞的细胞靶向脂质纳米颗粒”,会议主题为“非病毒治疗性基因递送和合成/分子偶联物”“其他非病毒递送”,会议日期/时间为2024年5月9日周四下午12:00 - 7:00(美国东部时间),摘要编号为1241 [2] - 标题为“用于基因治疗的转录调控元件的体内高通量组合筛选”,会议主题为“非病毒治疗性基因递送和合成/分子偶联物”,会议日期/时间为2024年5月9日周四下午12:00 - 7:00(美国东部时间),摘要编号为1233 [2] - ASGCT摘要已向公众开放,演示材料副本将在每次报告当天添加到公司网站“我们的科学报告”部分 [2] 公司简介 - 公司致力于创新非病毒基因药物,为数亿患有罕见和常见疾病的患者提供持久且可重复给药的治疗方案 - 公司正在开发两种不同且互补的平台:高效、高选择性的细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)递送系统和通过无衣壳可扩展制造工艺生产的新型免疫静默DNA(iqDNA)载体,该工艺使用专有的无细胞快速酶促合成(RES)技术 - 公司旨在开发下一代非病毒基因药物,以支持其将基因药物惠及全球更多患者的使命 [3][4] 投资者和媒体联系方式 - 联系人Maren Killackey - 邮箱mkillackey@generationbio.com - 电话857 - 371 - 4638 [5]
Generation Bio Co. (GBIO) Reports Q4 Loss, Lags Revenue Estimates
Zacks Investment Research· 2024-03-07 07:41
公司财务表现 - Generation Bio Co. (GBIO)在上个季度每股亏损为0.53美元,低于Zacks Consensus预期的每股亏损0.41美元[1] - 公司在过去四个季度中两次超过了市场预期的每股收益[2] - Generation Bio Co.在2023年12月份的季度营收为2.88百万美元,低于Zacks Consensus预期[3] - 公司股价自年初以来上涨了73.3%,远高于标普500指数的6.5%涨幅[5] 盈利预期与股价走势 - 公司的盈利前景将对股价走势产生重要影响,投资者可以关注盈利预期的变化[6] - Zacks Rank等评级工具显示,盈利预期修订与股价走势之间存在强烈相关性[7] - 目前Generation Bio Co.的盈利预期修订趋势不明朗,被评为Zacks Rank 3 (Hold)[8] 行业前景影响 - 投资者应关注行业前景对公司股价表现的影响,目前医药-通用药品行业排名较低[10]
Generation Bio(GBIO) - 2023 Q4 - Annual Report
2024-03-06 00:00
公司平台开发 - 公司正在开发两种不同但互补的平台,旨在为数百万患有罕见和普遍疾病的患者提供持久、可重复使用的基因药物[810] - 公司的第一个平台是一种强效、高选择性的ctLNP递送系统,旨在避免肝脏和脾脏的非靶向清除,使ctLNPs能够在全身循环中持续存在,并允许高度选择性和强效的配体驱动靶向到特定组织和细胞类型[811] - 公司的第二个平台是我们的新型iqDNA,是我们设计的ceDNA的优化变体,旨在实现非整合表达体中长期高水平的基因表达,同时避免长期以来阻止DNA在非病毒系统中使用的固有免疫传感器[812] 未来支出预期 - 公司预计未来研究进展将导致研发支出增加[847] - 公司预计未来将增加一般和行政支出,包括会计、审计、法律、监管、合规、董事和官员保险成本以及投资者和公共关系费用[841, 848, 850, 853] - 公司预计在进行持续活动时,特别是在推进处于开发阶段的产品候选者的临床试验时,支出将大幅增加[860] - 截至2023年12月31日,公司的现金需求主要包括总租金支付和2024年和2025年进行的临床前活动的可取消采购义务[862] - 公司相信现有的现金、现金等价物和可市场化证券将使其能够资助运营支出和资本支出直至2027年下半年[863] - 如果公司无法及时筹集足够的资金,可能需要削减、延迟或中止研究或开发项目,或无法扩大业务或利用商业机会[866]
Generation Bio to Present at the 2024 TD Cowen Health Care Conference
Globenewswire· 2024-02-27 19:59
公司动态 - 公司总裁兼首席执行官Geoff McDonough, M.D.将于2024年3月5日周二上午9:10在波士顿举行的2024 TD Cowen医疗保健会议上发表演讲 [1] - 演讲将在公司网站投资者板块进行直播,活动结束后30天内可观看回放 [2] 公司介绍 - 公司致力于创新非病毒基因药物,为数亿患有罕见和常见疾病的患者提供持久且可重复给药的治疗方案 [3] - 公司正在开发两种不同且互补的平台,即高效、高选择性的细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)递送系统和通过无衣壳制造工艺生产的新型免疫静默DNA(iqDNA)载体 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人:Maren Killackey,邮箱mkillackey@generationbio.com,电话857 - 371 - 4638 [4]
Generation Bio(GBIO) - 2023 Q3 - Quarterly Report
2023-11-09 00:00
与Moderna合作相关 - 2023年4月,Moderna向公司支付4000万美元的预付款和750万美元的预付研究资金,公司有资格获得高达18亿美元的里程碑付款[97] - 公司与Moderna的股份购买协议中,以每股6.14美元的价格向其出售5859375股普通股,总价3600万美元,Moderna有权在未来公司至少2500万美元的股权融资中购买最多3.06%的流通股[98] - 2023年3月,公司与Moderna签订合作和许可协议,合作开展临床前研究项目,Moderna将报销相关费用[94][95] - 公司预计未来几年的收入主要来自与Moderna的合作及未来可能的其他合作,目前无获批产品和产品销售收入[99] - 2023年第三季度和前九个月合作收入分别为214.6万美元和302.6万美元,而2022年同期无合作收入[120][121] 股权融资情况 - 2020年6月,公司首次公开募股发行12105263股普通股,净收益2.107亿美元;2021年1月,后续公开发行9200000股普通股,净收益2.113亿美元;截至2023年11月9日,“按市价”销售协议发行1795524股普通股,净收益1230万美元[100][101] - 2020年6月公司完成首次公开募股,净收益2.107亿美元;2021年1月后续公开发行净收益2.113亿美元;截至2023年11月9日,“随行就市”销售协议净收益123万美元;2023年3月向Moderna出售股票获得3600万美元[130][131] 净亏损情况 - 2023年和2022年前九个月,公司净亏损分别为9140万美元和1.042亿美元,截至2023年9月30日,累计亏损5.362亿美元[102] - 2023年第三季度净亏损为2826.6万美元,较2022年同期的3130.6万美元减少304万美元;前九个月净亏损为9142.6万美元,较2022年同期的10423.4万美元减少1280.8万美元[120] 资金支持运营情况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2026年[108] - 公司认为现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2026年,但估计可能有误,可能需提前获取额外融资[138] 研发费用情况 - 公司研发费用主要包括人员相关成本、研究项目费用、制造工艺开发成本等,预计随着项目推进和活动扩展将大幅增加[110][111][112] - 2023年第三季度研发费用为2186.2万美元,较2022年同期的2119.2万美元增加67万美元;前九个月研发费用为6569.4万美元,较2022年同期的7511.1万美元减少941.7万美元[120][122] 业务方向 - 公司专注于开发非病毒基因药物平台,优先针对单基因罕见病,如A型血友病[89] 制造设施建设 - 2021年7月,公司签订租赁协议在马萨诸塞州沃尔瑟姆建设cGMP合规制造设施,2022年下半年决定改用外部洁净室设施[91] 行政及一般费用情况 - 2023年第三季度行政及一般费用为1164.1万美元,较2022年同期的1147.7万美元增加16.4万美元;前九个月行政及一般费用为3747.4万美元,较2022年同期的3138.3万美元增加609.1万美元[120][126] 其他收入及利息收入净额情况 - 2023年第三季度和前九个月其他收入及利息收入净额分别为309.1万美元和871.6万美元,较2022年同期的136.3万美元和226万美元分别增加172.8万美元和645.6万美元[120][128] 现金及有价证券情况 - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.91亿美元[131] - 截至2023年9月30日,公司有1.977亿美元有价证券,2023年前三季度投资现金余额获得利息850万美元,未对有价证券计提减值准备[151] 经营活动净现金使用量情况 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2776.7万美元,较2022年同期的7944.5万美元减少[132] - 2023年前三季度经营活动使用现金2780万美元,主要因净亏损9140万美元,被经营资产和负债净变化4810万美元及非现金费用净额1560万美元抵消[133] - 2022年前三季度经营活动使用现金7940万美元,主要因净亏损1.042亿美元,被非现金费用净额2680万美元和经营资产和负债变化使用的现金200万美元抵消[134] 投资活动净现金使用量情况 - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为778.4万美元,较2022年同期的17411.9万美元减少[132] - 2023年前三季度投资活动净现金使用量为780万美元,主要因购买有价证券2.96亿美元和财产设备280万美元,被有价证券到期收回2.91亿美元抵消[136] - 2022年前三季度投资活动净现金使用量为1.741亿美元,因购买有价证券增加2.21亿美元和财产设备820万美元,被有价证券到期收回5500万美元抵消[136] 融资活动净现金流入情况 - 2023年前九个月融资活动净现金流入为3574万美元,较2022年同期的1290.6万美元增加[132] - 2023年前三季度融资活动提供净现金3570万美元,主要来自向Moderna出售和发行普通股的净收益[137] - 2022年前三季度融资活动提供净现金1290万美元,主要来自按“随行就市”销售协议发行普通股的净收益1240万美元和行使普通股期权及其他类型股权的净收益100万美元,被限制性股票单位净股份结算的预扣税支付抵消[137] 关键会计政策情况 - 公司最关键的会计政策涉及应计研发费用、股份支付和收入确认,2023年前三季度除增加收入确认外,关键会计政策和估计无重大变化[145][146] 风险情况 - 公司面临利率市场风险和交易对手信用风险,目前未对利率波动进行套期保值,也未面临重大利率变化风险,投资指南禁止投资拍卖利率证券[151][152]
Generation Bio(GBIO) - 2023 Q2 - Quarterly Report
2023-08-02 00:00
公司业务发展 - 公司正在开发基因药物,利用非病毒基因药物平台,包括ceDNA、ctLNP和RES,针对罕见和常见疾病提供持久、可重复使用的治疗方案[73] - 公司专注于治疗肝脏疾病,优先处理单基因疾病,如血友病A,目前处于临床前研究阶段,优化ctLNPs以改善肝细胞传递[74] - 公司计划扩展治疗领域,包括利用平台技术开发基于ceDNA的疫苗,相较于mRNA疫苗,ceDNA-ctLNP疫苗可能具有更好的免疫反应和更长久的保护[76] 财务状况 - 研发费用在2023年6月30日的三个月内为2183.2万美元,较2022年同期减少了653.3万美元[105] - 研发费用在2023年6月30日的六个月内为4383.2万美元,较2022年同期减少了1008.7万美元[105] - 总体而言,公司的研发费用在2023年有所下降,主要是由于设施相关成本的减少[105] - 总体而言,公司的行政费用在2023年有所增加,主要是由于设施相关成本的增加[109] - 其他收入和利息收入在2023年6月30日的三个月内为290万美元,较2022年同期增加了230.1万美元[110] - 其他收入和利息收入在2023年6月30日的六个月内为560万美元,较2022年同期增加了472.8万美元[110] - 公司在2023年6月30日的六个月内从融资活动中获得了3587.1万美元[114] - 公司在2023年6月30日的六个月内经营活动使用了287.1万美元的现金[114] - 六个月截至2023年6月30日,投资活动中净现金使用额为1.9亿美元,主要是由于1.67亿美元的可市场证券购买和2.2百万美元的固定资产购买[117] - 六个月截至2023年6月30日,融资活动中净现金提供额为3.59亿美元,主要来自向Moderna出售和发行普通股的净收益[121] 资本支出和风险 - 我们预计随着公司业务的增长,特别是在推进处于发展阶段的产品候选品的临床前活动和启动临床试验方面,我们的支出将大幅增加[122] - 我们相信我们现有的现金、现金等价物和可市场证券将使我们能够资助经营支出和资本支出直至2025年[123] - 如果我们无法及时筹集足够的资本,我们可能需要大幅削减、延迟或中止一个或多个研究或开发项目或任何我们可能开发的产品候选品的商业化,或无法扩大业务或利用商业机会[126] 合作风险 - 公司与Moderna的合作可能面临多种风险,包括合作伙伴在决定投入的资源和努力方面具有重大自主权[1] - 如果合作伙伴终止与公司的协议,公司可能无法获得未来的研究资金或里程碑或版税支付[2] - 公司可能与制药和生物技术公司合作开发和潜在商业化任何可能开发的产品候选药物[3] - 与合作伙伴合作可能会导致资源分配不足,项目延迟或终止[151] - 合作伙伴终止协议可能导致未来研究资金或里程碑支付的损失[152] - 与制药和生物技术公司合作可能增加支出,发行股票,或干扰管理和业务[155] - 与Moderna的合作可能会对业务和财务状况造成干扰[156] - 公司收购、战略联盟或合作可能导致整合困难,业务受损[157] - 未能解决收购或战略联盟中遇到的问题可能导致未能实现预期收益[158] - 未来收购可能导致债务、潜在责任、摊销费用或增加运营费用[159]
Generation Bio(GBIO) - 2023 Q1 - Quarterly Report
2023-05-10 00:00
与Moderna合作相关 - 2023年4月,Moderna向公司支付4000万美元预付款和750万美元预付研究资金,公司有资格获得高达18亿美元的里程碑付款,还将获得分级特许权使用费[95] - 2023年3月,公司与Moderna签订股份购买协议,以每股6.14美元的价格向其出售5859375股普通股,总购买价3600万美元,Moderna有权在未来公司至少2500万美元的股权融资中购买最多3.06%的流通股[96] - 2023年3月,公司与Moderna签订合作许可协议,合作开展临床前研究项目,Moderna将报销相关费用[92][93] - 2023年3月向Moderna发行5859375股普通股,总价3600万美元[130] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日,公司递延收入和扣除当期部分后的递延收入分别为570万美元和5510万美元[97] - 2023年和2022年第一季度,公司净亏损分别为3210万美元和3500万美元,截至2023年3月31日,累计亏损4.769亿美元[100] - 2023年第一季度研发费用为2200万美元,2022年同期为2560万美元,减少355.4万美元[125][126] - 2023年第一季度一般及行政费用为1290万美元,2022年同期为980万美元,增加307.6万美元[125][127][128] - 2023年第一季度其他收入和利息收入净额为280万美元,2022年同期为30万美元,增加242.7万美元[125][129] - 2023年第一季度净亏损为3209.4万美元,2022年同期为3499.9万美元,减少290.5万美元[125] - 截至2023年5月10日,通过“按市价”销售协议发行1795524股普通股,净收益1230万美元[130] - 截至2023年3月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.886亿美元[130] - 2023年第一季度经营活动使用现金2770万美元,投资活动使用现金560万美元,融资活动提供现金3580万美元[131][133][136][137] - 截至2023年3月31日,公司有1.93亿美元有价证券,三个月内利息收入280万美元,未记录减值费用[151] 股权发行情况 - 2020年6月,公司完成首次公开募股,发行并出售12105263股普通股,净收益2.107亿美元;2021年1月,后续公开发行9200000股普通股,净收益2.113亿美元;截至2023年5月10日,“按市价”销售协议发行并出售1795524股普通股,净收益1230万美元[99] - 2020年6月完成首次公开募股,发行12105263股普通股,净收益2.107亿美元[130] - 2021年1月进行后续公开发行,发行9200000股普通股,净收益2.113亿美元[130] 公司运营资金预期 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2025年[106] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支撑运营至2025年,但估算基于的假设可能有误,可能需提前获取额外融资[141] 业务研发方向 - 公司正在开发非病毒基因药物平台,专注于肝脏罕见和常见疾病,优先研究单基因罕见病,如A型血友病[86] - 公司计划将产品组合扩展到免疫细胞、肿瘤、视网膜、骨骼肌和中枢神经系统等领域[86] - 公司认为非病毒基因药物平台可用于开发内源性治疗性抗体生产疗法和基于ceDNA的疫苗[87][88] 公司费用预期 - 公司预计随着临床前活动推进和临床试验开展,费用将大幅增加,运营支出的时间和金额受多种因素影响[138] 关键会计政策 - 公司关键会计政策包括应计研发费用、股份支付和收入确认,截至2023年3月31日的三个月,除收入确认外无重大变化[147][148] - 公司依据ASC 606准则,通过五步模型确认合作协议收入[149][150] 公司投资风险 - 公司面临利率市场风险,主要投资于短期证券,未进行利率波动对冲,预计不会面临重大利率风险[151] - 公司投资组合面临交易对手信用风险,投资指南禁止投资拍卖利率证券,无抵押贷款支持证券或相关衍生品直接损失风险[153]