财务报告相关政策与要求 - 公司可仅提供两年经审计财务报表，减少高管薪酬披露义务，豁免高管薪酬非约束性咨询投票和股东批准金降落伞付款要求[714] - 公司选择利用延长过渡期，按私营公司采用新标准的时间采用新或修订会计准则[715] - 2021年12月31日财年起，公司需提交管理层关于财务报告内部控制的报告，年收入低于1亿美元时无需会计师事务所的鉴证报告[718] - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[807] 公司运营成本与合规成本 - 公司作为新上市公司运营成本增加，未来合规成本将进一步上升[716] 税收政策变化 - 2017年12月22日美国税改法案将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，净利息费用扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为当年应税收入的80% [724] - 2020年3月27日CARES法案暂时（2021年1月1日前的应税年度）暂停净营业亏损使用的80%收入限制，2017年12月31日后至2021年1月1日前产生的净营业亏损可向前结转五年，2019或2020年应税年度净利息费用扣除限制从30%提高到50% [725][726] 公司股权与章程规定 - 特拉华州法律禁止持有公司超过15%有表决权股票的人在收购超15%股份交易日期起三年内与公司合并或联合，除非按规定方式获得批准[729] - 公司修订后的公司章程规定，修订或废除特定条款需至少75%有表决权股东投票批准[731] 公司运营风险 - 公司运营依赖多方，自然灾害、大流行病等灾难性事件可能对公司运营和财务业绩产生重大负面影响[734] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年和2019年12月31日，公司总资产分别为294,155千美元和42,140千美元[818] - 2020年和2019年，公司净亏损分别为80,523千美元和61,317千美元[821] - 2020年和2019年，公司研发费用分别为58,532千美元和50,134千美元[821] - 2020年和2019年，公司经营活动净现金使用量分别为70,142千美元和40,346千美元[827] - 2020年投资活动净现金使用量为205,196千美元，2019年投资活动净现金提供量为47,985千美元[827] - 2020年和2019年，公司融资活动净现金提供量分别为323,095千美元和78千美元[827] - 2020年和2019年加权平均流通普通股分别为27,256,494股和4,731,519股[821] - 2020年和2019年，公司综合亏损分别为80,514千美元和61,308千美元[821] - 2020年可转换优先股转换为普通股的金额为224,425千美元[827] - 2020年和2019年，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额分别为64,940千美元和17,183千美元[827] - 截至2020年12月31日，公司净亏损8050万美元，累计亏损1.89亿美元，预计未来仍会产生运营亏损[832] - 截至2021年3月18日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能满足12个月的运营费用和资本支出需求[832] - 截至2020年12月31日，公司可销售证券的摊余成本为19942.9万美元，未实现收益1.3万美元，未实现损失0.4万美元，公允价值为19943.8万美元；2019年12月31日无此类证券[873] - 2020年和2019年12月31日，公司按公允价值计量的资产总额分别为26326.5万美元和1507.6万美元[874] - 2020年和2019年12月31日，公司财产和设备净值分别为2378.1万美元和2184.5万美元，折旧和摊销费用分别为340万美元和190万美元[875] - 2020年和2019年12月31日，公司应计费用分别为1095.3万美元和690.7万美元[876] - 2020年和2019年公司有效所得税税率均为0%，2020年和2019年净递延所得税资产均为0[899] - 截至2020年12月31日，公司有联邦净经营亏损结转1.773亿美元、州净经营亏损结转1.747亿美元、联邦和州研发税收抵免结转分别为630万美元和390万美元[899] - 2020和2019年递延所得税资产估值备抵变动主要与净经营亏损结转和研发税收抵免结转增加有关，2020年初为3311.3万美元，增加2785.5万美元，年末为6096.8万美元；2019年初为1424.6万美元，增加1886.7万美元，年末为3311.3万美元[903] - 2020和2019年公司根据与NIH和UMass的协议记录的研发费用均低于10万美元[910][916] - 2020和2019年租金费用分别为750万美元和790万美元[920] - 截至2020年12月31日，未来最低租赁付款额总计6487.5万美元，其中2021 - 2025年分别为705.3万、725.1万、744.1万、767.9万和788.1万美元，之后为2757万美元[921] - 2020和2019年计算摊薄后归属于普通股股东的净亏损每股时，分别排除潜在普通股593.9586万股和2004.0099万股[926] - 2020年各季度总运营费用分别为1803.6万、1776.4万、2096.9万和2434.5万美元，净亏损分别为1771.7万、1773.1万、2084.9万和2422.6万美元；2019年各季度总运营费用分别为1447.6万、1533.5万、1633.3万和1615.8万美元，净亏损分别为1409.4万、1503.2万、1612.8万和1606.3万美元[927] 公司融资与股权交易 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行12,105,263股普通股，每股发行价19美元，净收益2.107亿美元；2021年1月进行后续公开发行，发行9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[831] - 2020年1月9日，公司发行并出售19936296股C系列可转换优先股，每股价格5.5914美元，总收益1.115亿美元，发行成本260万美元[878] - 2020年6月IPO完成时，公司优先股自动转换为27094085股普通股[880] 公司股票激励计划 - 2020年1月，2017年股票激励计划下授权发行的普通股数量从8407405股增加到10275717股[884] - 2020年股票激励计划于2020年6月11日生效，初始预留2,547,698股，每年增加不超过已发行普通股数量4%或董事会确定的金额，2021年1月1日增加1,878,800股[885][887] - 2020年员工股票购买计划于2020年6月11日生效，初始可购买481,231股，每年自动增加不超过1,302,157股、已发行普通股数量1%或董事会确定的金额，2021年1月1日增加469,700股[888][889] - 2020年和2019年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股10.41美元和每股4.46美元[892] - 2020年和2019年行使股票期权的总内在价值分别为2000万美元和10万美元[892] - 2020年公司发行26,242个限制性股票单位，公允价值为50万美元，2019年未发行[894] - 2020年和2019年受限普通股归属的总公允价值分别约为1580万美元和700万美元[895] - 2020年和2019年公司记录的基于股票的薪酬费用分别为841.2万美元和420.7万美元[896] - 截至2020年12月31日，与未归属基于股票的奖励相关的未确认薪酬成本为2710万美元，预计在3.2年的加权平均期间内确认[896] 公司资产相关规定 - 公司的市场able证券在2020年12月31日由美国国债、商业票据和公司债务证券组成，分类为可供出售并按公允价值报告[837][841] - 公司的实验室设备折旧年限为5年，计算机设备和软件为3年，家具和固定装置为5年，租赁改良为剩余租赁期限或使用寿命较短者[845][846] - 公司在2020年和2019年未对长期资产记录任何减值损失[847] 公司成本核算方法 - 公司的研发成本在发生时计入费用，包括人员薪酬、设施成本等多项费用[850] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计量授予员工、非员工和董事的股票期权的公允价值[855] - 2020年和2019年，公司综合损失的唯一组成部分是可供出售债务证券的未实现收益（损失）[857] - 公司采用资产和负债法核算所得税，评估递延所得税资产的可收回性，必要时建立估值备抵[858] 公司会计准则采用 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无重大影响[866] - 公司计划于2021年1月1日采用ASU 2016 - 02及相关修订，预计在合并资产负债表上确认约4970万美元的租赁负债和约3340万美元的使用权资产[869] 公司许可协议 - 公司与NIH和UMass的许可协议，需为每个许可产品支付最高0.4万美元和0.8万美元的里程碑付款，按许可产品和国家支付低个位数百分比的特许权使用费，对所有分许可收入支付高个位数和低至中个位数百分比的特许权使用费，特许权使用费在特定情况下可降低25%[908][912] 公司租赁协议 - 公司于2018年8月签订不可撤销经营租赁协议，2019年7月修订，2029年到期，有5年续租选择权，租赁协议提供最高1470万美元的租户改进津贴，公司提供约210万美元的信用证作为保证金[918] 公司员工福利计划 - 2021年起公司对员工401(k)计划缴费采用匹配计划，最高为员工工资的4%[922] 公司法律诉讼情况 - 2020和2019年公司未发生重大法律诉讼[925]

首次公开募股情况 - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行并出售12105263股普通股，净收益2.107亿美元[85] - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行并出售12105263股普通股，净收益2.107亿美元[116] 净亏损情况 - 2020年前9个月公司净亏损5630万美元，2019年全年净亏损6130万美元，截至2020年9月30日累计亏损1.647亿美元[86] - 2020年第三季度净亏损为2084.9万美元，2019年同期为1612.8万美元，增加472.1万美元[106] 项目研发计划 - 公司预计2021年为苯丙酮尿症和A型血友病项目选定最终开发候选药物并启动IND支持性研究，2022年提交这两个项目的IND申请，2023年及以后提交更多项目的IND申请[84] 净运营亏损及税收抵免结转 - 截至2019年12月31日，公司有9190万美元的联邦净运营亏损结转，其中820万美元从2036年开始到期，其余8370万美元无到期日但每年抵扣上限为应纳税所得额的80%[105] - 截至2019年12月31日，公司有9060万美元的州净运营亏损结转，从2036年开始在不同日期到期[105] - 截至2019年12月31日，公司有400万美元的联邦研发税收抵免结转和250万美元的州研发税收抵免结转，分别从2036年和2032年开始在不同日期到期[105] 第三季度费用变化 - 2020年第三季度研发费用为1530.8万美元，2019年同期为1344.7万美元，增加186.1万美元[106] - 2020年第三季度一般及行政费用为566.1万美元，2019年同期为288.6万美元，增加277.5万美元[106] - 2020年第三季度总运营费用为2096.9万美元，2019年同期为1633.3万美元，增加463.6万美元[106] - 2020年第三季度研发费用为1530万美元，2019年同期为1340万美元，增长186.1万美元[107] - 2020年第三季度一般及行政费用为570万美元，2019年同期为290万美元，增长277.5万美元[108] - 2020年第三季度其他收入及费用净额为10万美元，2019年同期为20万美元[109] 前九个月费用变化 - 2020年前九个月研发费用为4220万美元，2019年同期为3740万美元，增长475.5万美元[112] - 2020年前九个月一般及行政费用为1460万美元，2019年同期为870万美元，增长587万美元[113] - 2020年前九个月其他收入及费用净额为50万美元，2019年同期为90万美元[115] 现金及等价物情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.804亿美元[116] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.804亿美元[133] 现金流量情况 - 2020年前九个月经营活动使用现金5180万美元，投资活动使用现金2.255亿美元，融资活动提供现金3.208亿美元[117] 资金支持情况 - 公司预计现有资金可支持运营至2023年，若资金不足需额外融资，可能影响财务状况和业务战略[125] 合同义务和承诺情况 - 截至2020年9月30日的三个月，公司合同义务和承诺无重大变化[128] 会计政策和估计情况 - 公司关键会计政策和估计与2020年6月12日提交的IPO最终招股说明书披露相比无重大变化[130] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无表外安排[131] 市场风险情况 - 市场利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[133] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险[133] 披露控制和程序情况 - 截至2020年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[135] 财务报告内部控制情况 - 截至2020年9月30日的三个月，公司财务报告内部控制无重大变化[136] 法律诉讼情况 - 公司目前未面临任何重大法律诉讼[137]

公司基本信息 - 公司是一家创新基因药物公司，利用非病毒基因治疗平台开发针对罕见和常见疾病的基因疗法[84] - 公司推进广泛的项目组合，包括肝脏、视网膜、骨骼肌、肿瘤和中枢神经系统疾病[85] - 公司最先进的项目在肝脏和视网膜领域，肝脏项目为苯丙酮尿症和A型血友病，处于临床前开发阶段；视网膜项目为莱伯先天性黑蒙症10和斯塔加特病，处于先导优化阶段[86] 项目研发计划 - 预计2021年为苯丙酮尿症和A型血友病项目选定最终开发候选药物并启动IND启用研究，2022年提交这两个项目的IND申请，2023年及以后提交更多项目的IND申请[87] 财务数据 - 股权融资 - 2020年6月16日公司完成IPO，发行并出售12105263股普通股，获得净收益2.107亿美元[88] - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元[118] 财务数据 - 净亏损情况 - 2020年上半年净亏损3540万美元，2019年全年净亏损6130万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.439亿美元[89] 财务数据 - 运营亏损及费用变化（季度） - 2020年第二季度研发费用为1345.6万美元，2019年同期为1223.7万美元，增加121.9万美元；一般及行政费用为430.8万美元，2019年同期为309.8万美元，增加121万美元；总运营费用为1776.4万美元，2019年同期为1533.5万美元，增加242.9万美元；运营亏损为1776.4万美元，2019年同期为1533.5万美元，增加242.9万美元；净亏损为1773.1万美元，2019年同期为1503.2万美元，增加269.9万美元[109] - 2020年Q2研发费用为1350万美元，2019年同期为1220万美元，增长121.9万美元[110] - 2020年Q2一般及行政费用为430万美元，2019年同期为310万美元，增长121万美元[111] - 2020年Q2其他收入及费用净额为10万美元，2019年同期为30万美元[112] 财务数据 - 运营亏损及费用变化（上半年） - 2020年上半年研发费用为2690万美元，2019年同期为2400万美元，增长289.4万美元[114] - 2020年上半年一般及行政费用为900万美元，2019年同期为590万美元，增长309.5万美元[116] - 2020年上半年其他收入及费用净额为40万美元，2019年同期为70万美元[117] 财务数据 - 现金流量情况 - 2020年上半年经营活动使用现金3330万美元，2019年同期使用1680万美元[119] - 2020年上半年投资活动使用现金1.316亿美元，2019年同期提供现金3970万美元[124] - 2020年上半年融资活动提供现金3.214亿美元，2019年同期提供不足10万美元[126] 财务数据 - 净运营亏损及税收抵免结转 - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转9190万美元，其中820万美元从2036年开始到期，其余8370万美元无到期日但年抵扣额限制为年应纳税所得额的80%；州净运营亏损结转9060万美元，从2036年开始不同日期到期；联邦和州研发税收抵免结转分别为400万美元和250万美元，分别从2036年和2032年开始不同日期到期[108] 财务数据 - 资金支持情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券能支持运营费用和资本支出至2023年[95] 财务数据 - 合同义务与会计政策 - 截至2020年6月30日的三个月内，公司的合同义务和承诺与2020年6月12日向美国证券交易委员会提交的首次公开募股最终招股说明书中所述相比无重大变化[131] - 公司按照美国公认会计原则编制合并财务报表，实际结果可能与管理层的估计存在重大差异[132] - 公司的关键会计政策和估计与2020年6月12日向美国证券交易委员会提交的首次公开募股最终招股说明书中披露的相比无重大变化[133] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[134] - 本季度报告的合并财务报表附注2中披露了可能对公司财务状况和经营成果产生潜在影响的近期发布的会计准则[135] 财务数据 - 资产及市场风险 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.011亿美元，包括现金、货币市场基金、美国政府证券、商业票据和公司证券[136] - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[136] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[136] 风险因素 - 新冠疫情可能导致公司临床前研究和研发活动所需物品采购中断[96]