文章核心观点 Galecto公司宣布实施1比25的反向股票分割，旨在符合纳斯达克资本市场的最低出价要求，同时公司正探索潜在战略替代方案 [1][7] 反向股票分割相关信息 - 反向股票分割将于2024年8月29日下午5点生效，生效后每25股已发行和流通的普通股将自动转换为1股，每股面值0.00001美元不变 [1][2] - 公司流通普通股数量将从约2710万股减少至约110万股，授权股份总数不变，未行使股票期权和受限股票单位的相关股份数量和行权价格将进行相应调整 [2] - 反向股票分割不发行零碎股份，有权获得零碎股份的股东将零碎股份向上取整为最接近的整数，不影响股东普通股的百分比所有权（零碎股份处理可能产生的微小调整除外） [3] - Computershare Inc.担任反向股票分割的交换代理，登记股东无需采取行动接收分割后股份，通过经纪商等持有股份的股东头寸将自动调整 [4] - 有关反向股票分割的更多信息可在公司于2024年4月29日提交给美国证券交易委员会的最终委托书（Form DEF 14A）中找到 [5] 公司业务情况 - Galecto是一家美国临床阶段的生物技术公司，专注开发基于小分子的半乳糖凝集素 - 3和LOXL2抑制剂，在纤维化和癌症领域有多个2期临床机会 [6] 公司战略情况 - 2023年9月公司宣布启动评估战略替代方案的流程，目前仍在探索潜在战略替代方案，包括股票或资产收购、合并等交易 [7]

战略选择 - 公司正在探索战略替代方案,包括股权或资产收购、兼并、业务合并、清算、解散或其他交易[89] - 公司未来资金需求取决于探索战略选择的结果以及任何潜在交易的财务影响[146][148] 临床试验进展 - 公司正在评估GB1211与atezolizumab联合治疗非小细胞肺癌的临床试验结果,部分患者显示部分缓解反应[92] - 公司将继续为一项调查者发起的II期临床试验提供GB1211,评估其与pembrolizumab联合治疗转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的安全性和疗效[94] - GB2064在治疗骨髓纤维化的II期临床试验中,6/10可评估患者骨髓胶原纤维减少≥1级,提示GB2064可能对疾病进程产生影响[95] 费用管控 - 公司预计未来费用将有所下降,主要由于停止某些产品候选药的开发并减少员工[97] - 由于计划减少临床试验和重组,预计未来研发费用将有所下降[111] - 由于重组,预计未来一般及行政费用将有所下降,但与战略选择相关的法律、会计和咨询费用将会增加[116] - 重组费用主要包括员工遣散费和相关成本,预计未来将有所下降[117] 财务状况 - 公司现金储备预计可支持未来至少12个月的运营[100] - 公司可能无法按时或以有利条件筹集额外资金,这可能会对公司的财务状况和业务计划产生不利影响[101] - 截至2024年6月30日,公司累计亏损2.669亿美元,现金及现金等价物为2290万美元[137] - 公司预计未来12个月内现金和现金等价物2290万美元可满足运营需求[146] 税收优惠 - 公司获得丹麦政府的研发税收抵免,每年最高可达80万美元[108] - 公司在英国获得了研发支出税收抵免(RDEC)，在2024年上半年获得了0.07百万美元的净税收利益[109] 研发管理 - 公司目前未按项目跟踪直接研发费用,而是将人力和基础设施资源用于多个研发项目[110] - 如果选择继续开发产品候选物,随着进入后期临床阶段,研发费用预计将会增加[115] - 由于众多风险和不确定性,公司无法合理估算完成产品候选物开发所需的时间和成本[112] 其他收益和费用 - 其他收益(费用)净额主要包括利息收入和汇兑损益,较上年同期有所下降[118,126,135] 资金来源 - 公司主要通过IPO、ATM计划发行普通股、发行可转换优先股和可转换票据等方式为运营提供资金[136] 现金流 - 2024年上半年经营活动使用现金1004万美元,主要由于净亏损1080万美元和非现金项目25万美元[141] - 2023年上半年经营活动使用现金1698万美元,主要由于净亏损2370万美元和非现金项目290万美元[142] - 2024年上半年投资活动提供现金1165万美元,主要来自于出售有价证券[143] - 2023年上半年投资活动提供现金446.5万美元,主要包括出售有价证券2650万美元和购买有价证券2200万美元[144] - 2024年上半年没有筹资活动[145] - 2023年上半年筹资活动提供现金270.5万美元,主要来自于发行普通股[145] 税务风险 - 公司确认仅当税务立场更有可能被税务机关认可时才确认税收利益[161] - 公司在多个司法管辖区运营,可能受到各种税务机关的审计[162] 上市合规 - 公司最近收到纳斯达克发出的摘牌警告,需要在2024年9月23日前达到最低股价要求[164] - 公司被认定为新兴成长公司和小型报告公司,可享受相关豁免和减少披露要求[165][166][167][168] 其他 - 公司资产主要为货币性资产,不会受到通胀的直接影响,但运营成本可能受到通胀影响[169] - 公司管理层评估了截至2024年6月30日的信息披露控制和程序的有效性[171][172] - 公司在最近完成的财务季度内部控制未发生重大变化[173] - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼[174]

文章核心观点 Galecto公司宣布其GB1211在一项由研究者发起的2期试验中完成首例患者入组，该试验旨在评估GB1211联合帕博利珠单抗治疗转移性恶性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性，此前试验已显示GB1211有增强免疫检查点抑制剂疗效的潜力 [1][5]。 各部分总结 试验相关情况 - 首个患者已入组由研究者发起的GB1211 2期试验，该试验在俄勒冈州波特兰市普罗维登斯癌症研究所的厄尔·A·奇尔斯研究所进行，旨在评估GB1211 100mg每日两次联合帕博利珠单抗治疗转移性恶性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性 [1] - 该试验由普罗维登斯的研究人员Brendan Curti博士和William Redmond博士指导，他们获得了美国国立卫生研究院国家癌症研究所的R01研究项目资助，Galecto公司将为试验提供GB1211 [1] - 随机、双盲、安慰剂对照的2期试验将评估添加GB1211是否能提高帕博利珠单抗在转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌患者中的缓解率，预计2025年可获得早期数据 [5] Galectin - 3与癌症关系 - Galectin - 3在包括黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌在内的许多癌症中过度表达，肿瘤中Galectin - 3表达增加与肿瘤生长、侵袭性和转移潜力相关 [2] - 肿瘤微环境中Galectin - 3水平升高会导致检查点抑制剂耐药，通过阻止检查点抑制剂抗体帕博利珠单抗和阿替利珠单抗与其各自靶点结合 [2] GB1211作用机制及前期数据 - 临床前数据显示GB1211能够减少Galectin - 3对免疫检查点抑制的干扰，从而缓解Galectin - 3特异性的免疫检查点抑制剂耐药 [3] - 2023年第四季度，Galecto公司公布GB1211每日两次联合阿替利珠单抗一线治疗非小细胞肺癌的1b/2a期GALLANT - 1临床试验的 topline 结果，接受推荐2期剂量水平GB1211 100mg至少三周的五名患者中有三名（60%）观察到研究者评估的客观肿瘤缓解，而阿替利珠单抗单药一线治疗晚期非小细胞肺癌的历史缓解率仅为22 - 38% [4] - GB1211专门设计用于对抗Galectin - 3的抗检查点抑制剂作用，在多个临床前模型中显示出抗癌作用和抗纤维化活性，并已在78名健康志愿者中成功完成1期试验，在1期试验中耐受性良好，且表现出剂量依赖性药代动力学 [8][9] 相关方观点 - Brendan Curti博士表示普罗维登斯癌症研究所进行基础 - 临床研究的能力是一大优势，Redmond博士实验室关于如何使用半乳糖凝集素抑制剂改变肿瘤微环境和促进抗肿瘤活性的见解以及对患者的初步观察为2期临床试验提供了有力依据 [5] - William Redmond博士称已发表大量关于Galectin - 3在肿瘤微环境中造成免疫抑制的重要作用的数据，很高兴启动这项研究，以通过联合GB1211和帕博利珠单抗潜在地抵消免疫检查点抑制剂耐药并提高其疗效 [5] - Galecto公司首席执行官Hans Schambye博士表示很高兴普罗维登斯癌症研究所和两位博士发起该试验，Redmond博士是Galectin - 3在癌症和免疫检查点抑制剂耐药方面的世界领先专家，继2023年第四季度GALLANT - 1试验取得令人鼓舞的 topline 结果后，期待探索GB1211与另一种领先的免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗的潜在协同作用 [5] 公司及机构介绍 - Galecto是一家美国临床阶段公司，正在开发基于小分子的Galectin - 3和LOXL2抑制剂，在纤维化和癌症领域有多个2期临床机会 [10] - 普罗维登斯癌症研究所是普罗维登斯圣约瑟夫健康的一部分，提供最新的癌症服务，包括诊断、治疗、预防、教育、支持和国际知名的研究，其下属的厄尔·A·奇尔斯研究所是世界一流的研究机构，自1993年以来一直是癌症免疫治疗领域的公认领导者 [12][13]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2024年第一季度为550万美元，2023年同期为1300万美元[54] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.616亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券2720万美元[54] - 2024年第一季度研发费用为246.3万美元，较2023年同期的1036.2万美元减少789.9万美元，降幅76.2%[66] - 2024年第一季度管理费用为327.8万美元，较2023年同期的313万美元增加14.8万美元，增幅4.7%[66] - 2024年第一季度其他收入净额为26.4万美元，较2023年同期的49.8万美元减少23.4万美元，降幅47.0%[66] - 2024年第一季度净亏损为547.7万美元，较2023年同期的1299.4万美元减少751.7万美元，降幅57.8%[66] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.616亿美元，现金、现金等价物和有价证券为2720万美元[72] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为593.6万美元，2023年同期为913.4万美元[73] - 2024年第一季度投资活动提供净现金565万美元，2023年同期为137.4万美元[73] - 2024年第一季度融资活动无现金流入，2023年同期为2.3万美元[73] 融资与资金情况 - 公司通过ATM计划可发售最高5000万美元普通股[53] - 公司预计现有资金至少可支撑未来十二个月运营和资本支出，但不包含战略交易资金需求[57] - 公司尚未有产品获批销售，未产生产品收入，预计通过股权、债务融资等满足资金需求[57] - 截至2024年3月31日，公司现有资金预计至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[77] 税收相关情况 - 公司在丹麦每年研发成本最高约360万美元可获最高80万美元税收抵免，2024年和2023年第一季度分别记录税收抵免60万美元和80万美元[61] - 公司在英国2024年第一季度RDEC净税收优惠为4万美元，2023年同期无记录[61] - 公司根据历史经营结果和未来应税收入预测，认为净递延所得税资产很可能无法实现，已全额计提估值备抵[83] - 公司仅在税务立场很可能经税务机关审查维持时才确认不确定税务立场的税收利益，未来12个月未确认税务立场预计无重大变化[84] 费用预测情况 - 公司预计近期因停止部分产品研发和裁员，费用将减少，但战略交易等情况会使费用大幅增加[52][54] - 公司研发费用预计近期减少，但产品进入后期临床开发阶段费用可能增加[62][63] - 公司预计近期费用将因停止部分产品研发和裁员而减少，但战略探索相关费用会抵消部分节省[76] 临床支出情况 - 2024年和2023年第一季度临床支出主要分别用于GB2064和GB0139[61] - 公司临床费用基于患者入组和相关费用估算，若临床试验方案或工作范围改变，将相应修改应计费用估算[81] 股票相关情况 - 2024年3月31日止三个月，公司股票奖励公允价值估算假设：预期期限5.9年、预期波动率94.6%、无风险利率3.9%、无股息预期；2023年3月31日止三个月对应假设为：预期期限6.1年、预期波动率90.7%、无风险利率3.8%、无股息预期[82] - 2023年9月27日，公司收到纳斯达克通知，此前连续30个工作日普通股最低出价低于1美元/股；公司获180天宽限期至2024年3月25日，后又获额外180天至2024年9月23日以重新符合出价要求[86] - 公司通过授予股票期权和受限股票单位发放基于股票的薪酬，一般四年归属，按ASC 718核算[82] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，假设涉及多项不确定因素[82] 公司身份相关情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用部分会计标准至适用于私人公司之时；可能保持该身份至首次公开募股完成后第五个财政年度结束，若特定条件满足则提前终止[87] - 公司为较小报告公司，非关联方持股市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元；满足特定条件可继续保持该身份[87][88] 通胀影响情况 - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响，但通胀影响费用和资源使用，公司将监控并采取措施降低影响[89]

公司业务及产品 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对癌症和纤维病变疾病的新型小分子治疗药物[19] - GB1211是一种选择性口服小分子半乳糖凝集素-3抑制剂，具有治疗多种纤维病变和肿瘤适应症的潜力[20] - galectin-3是一种中心凝集素，对多种组织类型的纤维化疾病的发展至关重要[32] - LOXL2是一种分泌自细胞外的酶，有助于在细胞外基质中交联蛋白，对正常组织功能至关重要，但在疾病状态下可能导致纤维化[34] - GB2064是公司正在开发的一种选择性口服小分子LOXL2抑制剂，用于治疗纤维化疾病，包括骨髓纤维化[51] 临床试验及治疗效果 - GB1211在肝硬化等纤维病变领域表现出有利的安全性和耐受性，并显示出对肝细胞的保护和改善肝功能的潜力[21][22] - GB1211在肿瘤治疗中显示出潜在的疗效，尤其对于表达Galectin-3的患者[23] - GB1211与PD-L1免疫检查点抑制剂的联合治疗在临床试验中表现出潜在的协同作用[23] - GB1211在非小细胞肺癌患者中显示出良好的治疗反应和肿瘤体积减小[23] - GB1211在结直肠癌和头颈癌患者中显示出潜在的治疗效果[24] - GB1211在临床试验中表现出对骨髓纤维化的潜在影响，可能成为疾病修饰性疗法[27] - GB2064在骨髓纤维化患者中显示出对骨髓纤维化程度的改善，可能具有疾病修饰性疗效[27] - GB1211在非小细胞肺癌中展现出潜力[42] - GB1211在肝纤维化和癌症指标中表现出抗癌和抗纤维化活性[43] - GB1211在临床试验中对肝功能和纤维化生物标志物产生显著影响[44] - GB1211在肝硬化患者中表现出良好的安全性和耐受性[45] - GB1211与PD-L1免疫检查点抑制剂联合治疗非小细胞肺癌的临床试验取得积极进展[46] - GB1211在转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌中的临床试验计划[50] 法规及市场准入 - FDA在美国市场推出药物通常需要完成一系列步骤，包括临床试验、审查和批准[72] - FDA可能要求提交风险评估和管理战略(REMS)以确保药物的安全使用[82] - 孤儿药品指定和独家权[84] - 快速通道计划旨在加快审查新药[85] - 突破性疗法指定可获得FDA的重点指导[86] - 加速批准计划适用于严重疾病[87] - 美国市场独家权可延迟后续申请的提交或批准[89] - 新化学实体的NDA获批将获得五年的市场独家权[90] - 儿童独家权可为活性成分的所有剂型和适应症增加六个月的独家权[91] - FDA对批准的药品实施广泛和持续的监管[92] - 药品只能按照批准的适应症进行推广[94] 公司治理及财务 - 公司截至2023年底有13名全职员工，包括2名持有医学博士学位和2名持有博士学位的员工[121] - 公司员工构成中，男性占54%，女性占46%[123] - 公司网站为www.galecto.com，可免费获取公司的年度报告、季度报告、8-K报告等[124] - 公司管理层认为内部控制和程序有效，符合合理保证水平[345] - 公司管理层根据COSO发布的2013年框架对内部控制进行了评估，认为内部控制有效[349] - 公司独立注册会计师EY Godkendt Revisionspartnerselskab认为公司内部控制有效，但未提供内部控制报告[350] - 公司内部控制未能完全防止或检测错误，存在固有限制[346] - 公司管理层负责建立和维护足够的财务报告内部控制，以合理保证财务报告的可靠性[348] - 公司未在年度报告中包含独立注册会计师对财务报告内部控制的审计报告，因为公司是新兴成长型企业[350] - 公司最近完成的财政季度内部控制未发生重大变化，不太可能对内部控制产生重大影响[351]

公司业务研发进展 - 2023年8月公司宣布GB0139治疗特发性肺纤维化的2b期试验未达主要终点，停止其开发[73] - GB1211在78名健康志愿者的1期试验中耐受性良好，呈剂量依赖性药代动力学[75] - 2022年第四季度GB1211治疗失代偿性肝硬化的1b/2a期GULLIVER - 2试验显示，治疗12周后ALT、AST、GGT显著降低[76] - 2023年第三季度GALLANT - 1试验A部分完成，安全审查委员会建议未来肿瘤试验使用GB1211 100mg每日两次的剂量[81] - GALLANT - 1试验A部分中，7名接受GB1211 200mg每日两次与阿替利珠单抗联合治疗的患者出现6起严重不良事件[82] - 剂量减至GB1211 100mg每日两次后，5名可评估患者耐受性良好，仅出现1、2级治疗突发不良反应[83] - GALLANT - 1试验A部分共招募13名患者，4名患者继续接受治疗，9名患者停止治疗[84] - GALLANT - 1试验A部分4名患者部分缓解，1名接受GB1211 200mg每日两次治疗42周的患者肿瘤缩小超70% [85] - 2023年10月公司宣布因战略替代流程，不会启动GALLANT - 1试验B部分[86] - MYLOX - 1试验中，5名接受GB2064治疗至少6个月的患者里4人骨髓胶原纤维化降低≥1级，且血液学参数和脾脏体积稳定，无需输血[90][91] - 公司预计在2023年第四季度公布MYLOX - 1试验的topline结果，目前已有4名患者继续接受治疗，4名患者处于延长期[92] 公司战略与重组 - 2023年9月公司进行企业重组，大幅裁员并评估战略替代方案[74] 财务数据关键指标变化 - 2023年第三和九个月公司净亏损分别为810万美元和3190万美元，2022年同期分别为1370万美元和4760万美元[94] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.496亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券4420万美元[94] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券能满足至少未来十二个月的运营和资本支出需求[97] - 公司历史上在丹麦每年研发成本达约410万美元时可获得最高90万美元的税收抵免，2023和2022年九个月期间均记录了80万美元的税收抵免[104] - 2023和2022年九个月期间公司大部分临床支出用于GB0139[105] - 公司预计近期研发费用将因计划减少临床工作和重组而下降，但产品进入后期临床开发阶段费用可能增加[106][110] - 公司预计近期一般及行政费用将因重组而下降，但探索战略替代方案会产生相关成本[111] - 公司尚未有产品获批销售，未产生产品收入，预计在产品获批前通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[99] - 2023年第三季度研发费用为255.1万美元，较2022年的1049.4万美元减少794.3万美元，降幅75.7%[112][113] - 2023年前三季度研发费用为2100.2万美元，较2022年的3743.6万美元减少1643.4万美元，降幅43.9%[116][118] - 2023年第三季度行政及一般费用为330.4万美元，较2022年的312.8万美元增加17.6万美元，增幅5.6%[112][114] - 2023年前三季度行政及一般费用为950.4万美元，较2022年的1024.6万美元减少74.2万美元，降幅7.2%[116][119] - 2023年第三季度净亏损为813.6万美元，较2022年的1373万美元减少559.4万美元，降幅40.7%[112] - 2023年前三季度净亏损为3187.4万美元，较2022年的4755.5万美元减少1568.1万美元，降幅33.0%[116] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.496亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券4420万美元[122] - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为2543.7万美元，2022年为3148.4万美元[123] - 2023年前三季度投资活动提供净现金1275万美元，2022年使用净现金194.6万美元[123] - 2023年前三季度融资活动提供净现金287.6万美元，2022年为44.2万美元[123] 股票与会计相关 - 2023年前9个月股票奖励公允价值估算假设：预期期限6.0年、预期波动率91.0%、无风险利率3.8%、无股息预期；2022年前9个月对应假设为预期期限6.0年、预期波动率90.0%、无风险利率1.7%、无股息预期[141] - 2023年9月27日公司收到纳斯达克摘牌通知，此前连续30个工作日普通股出价低于每股1.00美元最低出价要求，有180个日历日（至2024年3月25日）恢复合规[148] - 公司作为新兴成长公司（EGC）可延迟采用某些会计标准，可能保持EGC分类至首次公开募股完成后第五个财政年度结束，若特定条件满足则不再是EGC，如非关联方持有的普通股市值超过7亿美元、年总收入达到12.35亿美元或三年发行超过10亿美元不可转换债务[149][151] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近完成的财政年度年收入低于1亿美元，若满足特定条件可继续作为较小报告公司，可选择仅在年报中呈现最近两个财政年度的审计财务报表[152] 公司运营与财务风险 - 公司无法估计运营资本的确切需求，未来资金需求取决于多种因素，如战略替代方案探索、重组成本与收益、临床试验进展与成本等[132] - 公司临床研究相关费用基于患者入组和相关费用估计，根据合同金额和患者入组及活动水平计提费用，若临床试验方案或工作范围改变会相应修改估计[137] - 公司发行的股票期权一般四年归属，采用Black - Scholes期权定价模型确定公允价值，假设涉及诸多不确定因素，不同假设可能对股票薪酬成本产生重大影响[138][139] - 基于历史经营结果和未来应税收入预测，公司认为很可能无法实现净递延所得税资产，已全额计提估值准备[144] - 公司仅在很可能税务立场经税务机关审查后得以维持时才确认不确定税务立场的税收利益，未来12个月未确认税务立场预计无重大变化，未产生利息或罚款[145] - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响，虽认为设备等替换成本的通胀不会对运营产生重大影响，但通胀影响费用和资源使用，公司持续监控并采取措施降低影响[153]

特发性肺纤维化（IPF）市场与试验情况 - 特发性肺纤维化（IPF）在美国约影响10万人，目前治疗选择有限且副作用大[67] - 2023年6月公司宣布完成GB0139治疗IPF的GALACTIC - 1试验给药，预计8月出topline结果[69] GB1211药物试验进展 - GB1211在78名健康志愿者的1期试验中耐受性良好，呈剂量依赖性药代动力学[70] - 2022年第四季度GB1211治疗失代偿性肝硬化的GULLIVER - 2试验显示，治疗12周后ALT（p<0.0005）、AST（p<0.005）和GGT（p<0.05）有统计学显著降低[71] - 公司计划2024年初启动GB1211治疗失代偿性NASH肝硬化的2a期试验[71] - GALLANT - 1试验A部分安全审查委员会建议后续试验使用GB1211 100mg每日两次的剂量[74] - GALLANT - 1试验A部分中，7名接受GB1211 200mg每日两次与阿替利珠单抗联合治疗的患者出现8次严重不良事件[75] - 5名接受GB1211 100mg每日两次与阿替利珠单抗联合治疗的患者出现2次严重不良事件，且该队列未观察到自身免疫性皮疹[77] - GALLANT - 1试验中，1名接受GB1211 200mg每日两次治疗35周的患者在第18、24和30周肿瘤缩小至少30%，第30周时超过70%[79] - 与普罗维登斯波特兰医学中心的EACRI合作的GB1211联合帕博利珠单抗治疗转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的2期试验预计2023年下半年开始，最早2025年公布topline结果[80] MYLOX - 1试验情况 - MYLOX - 1试验已招募并治疗18名患者，其中2名继续接受治疗，4名处于扩展阶段[84] - 试验中4名可评估患者骨髓胶原纤维化降低≥1级，已超预设目标（16名可评估患者中至少3名）[84] 财务亏损情况 - 2023年3个月和6个月净亏损分别为1070万美元和2370万美元，2022年同期分别为1690万美元和3380万美元[85] - 2023年3个月净亏损1074.4万美元，较2022年同期1688.7万美元下降36.4% [101] - 2023年Q2和上半年净亏损分别为1070万美元和2370万美元，2022年同期分别为1690万美元和3380万美元[111] 财务资金情况 - 截至2023年6月30日，累计亏损2.415亿美元，现金、现金等价物和有价证券为5210万美元[85] - 公司预计现有资金5210万美元可支撑运营至2024年下半年[87] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.415亿美元，现金、现金等价物和有价证券为5210万美元[111] - 基于当前运营计划，公司认为截至2023年6月30日的5210万美元现金、现金等价物和有价证券足以支持运营费用和资本支出至2024年下半年[119] 税收抵免情况 - 公司每年在丹麦最高可获90万美元研发成本税收抵免，对应约410万美元研发损失[94] - 2023年和2022年6个月期间均记录80万美元税收抵免[94] 研发费用情况 - 2023年3个月研发费用808.9万美元，较2022年同期1370.7万美元下降41.0% [101] - 2023年Q2研发费用为810万美元，2022年同期为1370万美元，减少560万美元，降幅41.0%[102] - 2023年上半年研发费用为1850万美元，2022年同期为2690万美元，减少850万美元，降幅31.5%[107] 行政费用情况 - 2023年3个月行政费用307万美元，较2022年同期341.4万美元下降10.1% [101] - 2023年Q2一般及行政费用为310万美元，2022年同期为340万美元，减少30万美元[103] - 2023年上半年一般及行政费用为620万美元，2022年同期为710万美元，减少90万美元，降幅12.9%[108] 其他收入（支出）净额情况 - 2023年Q2其他收入（支出）净额为40万美元，2022年同期为20万美元，增加20万美元[104] - 2023年上半年其他收入（支出）净额为90万美元，2022年同期为20万美元，增加70万美元，增幅288.5%[109] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1700万美元，投资活动净现金流入为450万美元，融资活动净现金流入为270万美元[112] 股票奖励公允价值估算假设情况 - 2023年上半年公司股票奖励公允价值估算假设：预期期限6.0年、预期波动率91.0%、无风险利率3.8%、无股息预期；2022年上半年对应假设为：预期期限6.0年、预期波动率90.0%、无风险利率1.7%、无股息预期[128] 公司身份情况 - 公司作为新兴成长公司（EGC），若非关联方持有的普通股市值在特定时间超过7亿美元，或任一财年总营收达12.35亿美元以上，或三年发行超10亿美元非可转换债券，将在当年12月31日不再为EGC [138] - 公司作为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元；若满足特定条件可继续保持该身份[139] 费用估算与会计处理情况 - 公司临床研究费用基于患者入组和相关费用估算，若临床试验方案或工作范围改变，将相应调整应计费用估算[125] - 公司股票期权授予一般四年归属，采用Black - Scholes期权定价模型确定公允价值，假设涉及不确定性，不同假设会影响股票薪酬成本[126][127] - 公司根据历史经营结果和未来应税收入预测，认为很可能无法实现净递延所得税资产，已全额计提估值准备[132] - 公司仅在很可能税务立场经税务机关审查后得以维持时，才确认不确定税务立场的税收利益，未来12个月未确认税务立场预计无重大变化[133] - 公司作为EGC可延迟采用某些会计准则至适用于私人公司之时，已选择使用延长过渡期[137] - 公司作为较小报告公司，可选择在年报中仅列报最近两个财年的审计财务报表，且高管薪酬披露义务减少[139] 通胀影响情况 - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响，但通胀影响费用和资源使用，公司将监测并采取措施降低影响[140]

产品临床试验进展 - 公司GB0139的GALACTIC - 1试验已完成144名患者入组，预计2023年8月出topline结果[65] - 公司GB1211的Phase 1b/2a GULLIVER - 2试验显示，治疗12周后ALT（p<0.0005）、AST（p<0.005）和GGT（p<0.05）有统计学显著降低[67] - 公司GB1211的GALLANT - 1试验中，7名服用GB1211 200mg每日两次联合阿替利珠单抗的患者出现2例严重不良事件，后将GB1211剂量减至100mg每日两次[70] - 公司GB1211的GALLANT - 1试验中，1名服用GB1211 200mg每日两次联合阿替利珠单抗23周的患者在第18周肿瘤缩小至少30%，另1名服用GB1211 100mg每日两次联合阿替利珠单抗14周的患者在第6周和第12周肿瘤缩小至少30%[71] - 公司GB1211与派姆单抗联合治疗转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的试验预计2023年下半年开始，最早2025年出topline结果[72] - 公司GB2064的MYLOX - 1试验中，最初5名完成至少6个月治疗的患者里4人骨髓胶原纤维化降低≥1级[74] - 截至报告日期，公司GB2064的MYLOX - 1试验已入组并治疗18名患者，2人继续接受治疗，4人处于延长期[75] - 公司GB2064的MYLOX - 1试验中，新增3名可评估患者里1人在9个月时网状纤维化降低1级，胶原纤维化先升1级后降1级[75] - 公司最近完成了一项失代偿性肝硬化患者的1b/2a期临床试验，目前还有三项正在进行的2期临床试验[62] - MYLOX - 1试验已达到双重目标，公司决定停止招募新患者并继续跟进剩余患者，预计2023年下半年公布topline结果[76] 市场与疾病情况 - 特发性肺纤维化在美国约影响10万人，且现有治疗方案副作用大[63] 财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2023年第一季度为1300万美元，2022年同期为1690万美元，同比减少23.3%[77][94] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损2.307亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券5720万美元[77] - 公司预计现有资金能支撑运营支出和资本支出至2024年下半年[79] - 公司历史上每年在丹麦可获得最高90万美元的研发税收抵免，2023年和2022年第一季度均记录了80万美元的税收抵免[86] - 2023年第一季度研发费用为1040万美元，2022年同期为1320万美元，同比减少21.7%[94][95] - 2023年第一季度行政费用为310万美元，2022年同期为370万美元，同比减少15.5%[94][96] - 2023年第一季度其他收入净额为50万美元，2022年同期为1000美元，同比增长49700%[94][97] - 2023年第一季度净亏损1300万美元，2022年同期为1690万美元[99] - 截至2023年3月31日，累计亏损2.307亿美元，现金、现金等价物和有价证券为5720万美元[99] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为913.4万美元，2022年同期为679.7万美元[100] - 2023年第一季度投资活动提供净现金137.4万美元，2022年同期使用净现金1020.7万美元[100] - 2023年第一季度融资活动提供净现金2.3万美元，2022年同期无融资活动[100][105] - 基于当前经营计划，截至2023年3月31日的5720万美元现有资金预计可支持到2024年下半年[107] 股票相关情况 - 2023年第一季度按加权平均售价每股1.20美元出售21082股普通股[98] - 2023年第一季度股票期权公允价值估计假设：预期期限6.1年，预期波动率90.7%，无风险利率3.8%，无股息预期[117] - 2022年第一季度股票期权公允价值估计假设：期限6.1年，波动率90.25%，无风险利率1.5%，无股息预期[117] 公司身份与会计准则 - 公司作为新兴成长公司（EGC），可延迟采用某些会计准则至适用于私人公司之时，还享有多项豁免和简化报告要求[124][125] - 公司可能保持EGC身份至首次公开募股（IPO）完成后第五个财政年度结束，若特定时间非关联方持有的普通股市值超7亿美元、任一财年总营收达12.35亿美元以上或三年发行超10亿美元非可转换债务，将不再是EGC[126] - 公司是“较小报告公司”，非关联方持有的股份市值低于7亿美元且最近完成财年的年收入低于1亿美元，满足特定条件可继续保持该身份[127] - 较小报告公司可选择仅在年度报告中列报最近两个财年的经审计财务报表，且在高管薪酬披露方面义务减少[127] 通胀影响 - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响，虽认为设备等替换成本的通胀不会实质影响运营，但通胀影响费用和资源使用[128] 公司产品阶段与收入情况 - 公司产品候选药物GB0139、GB1211和GB2064处于临床二期开发阶段[77] - 公司目前尚未有产品获批销售，未产生产品收入，预计未来仍会产生净亏损[77][80] 公司过往融资情况 - 2020年11月2日公司完成首次公开募股，净收益8630万美元；2021年11月提交的注册声明登记了最高2亿美元证券的发售[98]

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发针对癌症和纤维化疾病的小分子疗法[17] - 公司拥有管道中所有候选产品的全球开发和商业化权利[26] - 公司从2011年12月成立时仅一名兼职员工的大学衍生公司，发展到有三个处于2期临床开发的候选产品和多个临床前分子的公司[49] GB0139产品信息 - 最先进候选产品GB0139是吸入式半乳糖凝集素 - 3抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），美国约10万人受IPF影响，目前治疗方案副作用大；GALACTIC - 1试验2022年二季度完成入组，预计2023年年中出topline结果[19] - GB0139治疗IPF获美国和欧洲监管机构孤儿药认定[30][69] - 2021年GB0139在DEFINE试验中与标准护理联合使用，10mg剂量耐受性良好，与仅接受标准护理患者相比，使用GB0139患者需氧量显著减少，半乳糖凝集素 - 3水平显著降低[32] - GALACTIC - 1试验已完成修订方案规定的144名患者入组，预计2023年年中出topline结果[33] - 公司正在进行GB0139治疗特发性肺纤维化（IPF）的2b期试验，预计2023年年中获得顶线数据，若结果积极将启动3期试验[50] - GB0139的DEFINE试验纳入41名未需机械通气的COVID - 19住院患者，20人随机分配到GB0139加标准治疗组[75] - GB0139的DEFINE试验中，10mg剂量（一天两次服用2天，之后一天一次服用最多14天）耐受性良好，无治疗相关严重不良事件报告[75] - 2019年3月启动GALACTIC - 1试验，是一项为期52周的随机、双盲、多中心、平行、安慰剂对照的2b期试验[78] - GALACTIC - 1试验中患者每日吸入3mg GB0139或安慰剂，为期一年[79] - 2021年第二季度修改研究方案，7月恢复招募3mg剂量组患者，所有患者将接受长达两年的盲法治疗[79] - GB0139的1/2a期临床试验2a部分在24名IPF患者中进行，患者接受0.3、3或10mg的GB0139或安慰剂，每日吸入一次，持续14天[84] - GB0139在IPF患者中耐受性良好，无严重药物相关不良事件，有4起轻度不良事件被认为可能与药物有关[85] - 第14天给药后两小时，肺泡巨噬细胞中的GB0139水平比血浆中高567 - 1930倍[88] - 截至2023年3月1日，公司拥有与GB0139相关的5个专利家族，包括8项已授权美国专利、3项待决美国专利申请，部分已授权美国专利预计2029 - 2036年到期，待决申请若获批预计2033 - 2040年到期[142] GB2064产品信息 - GB2064是口服LOXL2选择性小分子抑制剂，用于治疗骨髓纤维化，MYLOX - 1试验中首批5名治疗至少6个月患者里4人骨髓胶原纤维化降低≥1级，预计2023年底出topline结果[20][21] - GB2064已在78名健康志愿者中完成1期试验[35] - MYLOX - 1试验中期评估中，5名可评估患者里4人骨髓胶原纤维化降低≥1级，预计2023年底出topline结果[36][38] - 公司正在进行GB2064治疗骨髓纤维化的2期试验，2022年第三季度公布的2a期MYLOX - 1试验中，首批5名完成至少6个月治疗的患者里，4人骨髓胶原纤维化有≥1级的降低[51] - 美国骨髓纤维化患者数量在16000至18500人之间[34] - 美国骨髓纤维化患者数量在16000 - 18500人之间，中位总生存期约为2.25 - 11.25年[95][96] - GB2064对人LOXL2的选择性比其他人类LOX酶高约400倍[99] - 2022年第三季度MYLOX - 1试验中期评估中，接受GB2064单药治疗至少六个月的五名可评估患者中，四名患者骨髓胶原纤维化降低至少1级[101] - 公司预计2023年底获得MYLOX - 1试验的topline结果[104] - 公司完成GB2064的1期临床试验，78名健康志愿者参与，单剂量为150、450、1000、2000或2500mg，多剂量为每日150、750、2000mg或安慰剂，连续7天[106] - GB2064的1期临床试验未报告严重不良事件，报告的不良事件为轻度恶心、头痛和头晕[107] - 临床前研究中，GB2064在肺、肝和肾纤维化等多种纤维化模型中显示出活性[108] - 截至2023年3月1日，公司拥有与GB2064相关的3个专利家族，包括5项已授权美国专利、2项待决美国专利申请，已授权美国专利预计2036 - 2037年到期，待决申请若获批预计2036 - 2037年到期[146] GB1211产品信息 - GB1211是口服半乳糖凝集素 - 3选择性小分子抑制剂，GULLIVER - 2试验显示治疗12周后ALT（p<0.0005）、AST（p<0.005）和GGT（p<0.05）显著降低，有望成为首个FDA批准的肝硬化疗法[22] - GB1211在肿瘤学领域有研究，2022年美国临床肿瘤学会年会上展示的临床前数据显示其可逆转半乳糖凝集素 - 3对检查点抑制剂的阻断；GALLANT - 1试验A部分预计2023年二季度发布中期安全数据，B部分预计2024年上半年出topline结果[23] - 2022年10月公司与EACRI达成协议，评估GB1211联合派姆单抗治疗转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性，试验预计2023年下半年开始，最早2025年出topline结果[24] - GB1211在78名健康志愿者中完成1期试验[40] - GULLIVER - 2试验中，GB1211治疗12周后ALT（p<0.0005）、AST（p<0.005）和GGT（p<0.05）有统计学显著降低[42] - GULLIVER - 2试验中，GB1211组15人里5人报告9例治疗新发不良事件，安慰剂组15人里4人报告8例[43] - GALLANT - 1试验A部分，首批6名接受GB1211 200mg每日两次联合阿替利珠单抗的患者出现2例严重不良事件，预计2023年二季度公布该部分中期安全数据，2024年上半年出topline结果[46] - 公司与Providence Portland Medical Center's EACRI达成协议，评估GB1211联合帕博利珠单抗在转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌患者中的安全性和有效性，试验预计2023年下半年开始，最早2025年报告topline结果[47][48] - 2022年第四季度，GB1211治疗失代偿性肝硬化的1b/2a期GULLIVER - 2试验显示，治疗12周后ALT（p<0.0005）、AST（p<0.005）和GGT（p<0.05）有统计学显著降低，ALP（p<0.09）有改善[50] - 公司完成GB1211的1期临床试验，78名英国健康志愿者参与，最高测试剂量400mg，无药物相关严重不良事件[127] - 2022年第四季度，GB1211针对失代偿性肝硬化的1b/2a期GULLIVER - 2试验显示，治疗12周后ALT、AST、GGT显著降低，ALP有改善趋势[128] - 小鼠模型中，每日两次10mg/kg的GB1211可显著降低肝纤维化水平[126] - 2022年第四季度GB1211的1b/2a期GULLIVER - 2试验中，治疗84天后ALT平均降低58.44%，AST降低32.40%，GGT降低37.77%，ALP降低14.76%[129] - 公司认为GB1211有潜力治疗多种纤维化和肿瘤适应症，已在多个临床前模型中证明其抗癌和抗纤维化活性[124] - GULLIVER - 2试验中，GB1211组15名患者中有5名报告9起治疗突发不良事件，安慰剂组15名患者中有4名报告8起治疗突发不良事件[131] - 2021年第四季度，公司与罗氏就GB1211联合阿替利珠单抗治疗一线NSCLC的2a期GALLANT - 1试验达成临床试验供应协议[133] - 2022年第二季度启动GALLANT - 1试验A部分，首批6名接受GB1211 200mg每日两次联合阿替利珠单抗治疗的患者中出现两起严重自身免疫性皮疹不良事件，后将GB1211剂量降至100mg每日两次，预计2023年第二季度发布该部分试验的中期安全数据，B部分预计2024年上半年获得topline结果[135] - 2022年10月，公司与Providence Portland Medical Center的EACRI达成协议，评估GB1211联合帕博利珠单抗治疗转移性黑色素瘤和HNSCC的安全性和有效性，试验预计2023年下半年开始，最早2025年报告topline结果[136] - 截至2023年3月1日，公司拥有与GB1211相关的3个专利家族，包括3项已授权美国专利、3项待决美国专利申请，已授权美国专利预计2036年到期，部分待决申请若获批预计2040年到期[143][145] 疾病背景信息 - 纤维化与高达20%的癌症相关，估计在发达国家纤维化导致高达45%的死亡[53] - 目前批准的IPF治疗方法有显著副作用，患者中位治疗时间仅在7.5至8.9个月之间，且未显示能改善总体生存率[54] - 半乳糖凝集素 - 3介导的纤维化是IPF和几种癌症类型的核心，有FDA和欧盟批准的检测半乳糖凝集素 - 3的诊断方法用于评估慢性心力衰竭患者的预后[59] - 半乳糖凝集素 - 3基因多态性rs4652与非小细胞肺癌（NSCLC）患者生存率提高和化疗反应相关[63] - 半乳糖凝集素 - 3在NSCLC肿瘤、淋巴结和血清中表达增加与转移相关，是负面预后指标[63] - 赖氨酰氧化酶家族有五个成员，对细胞外基质的形成和维持有特定作用，非特异性针对LOXL2的疗法有产生毒性的风险[64] - IPF在美国影响约10万人，每年新增3 - 4万例，患者平均存活2 - 5年[71] - 超过60%服用尼达尼布的患者有腹泻，14%肝酶水平升高；30%服用吡非尼酮的患者有皮疹，9%有光敏性[72] - 目前获批疗法的中位治疗时间仅7.5 - 8.9个月，2020年和2021年吡非尼酮和尼达尼布全球总销售额分别约为35亿美元和37亿美元[72] - IPF患者采用吡非尼酮和尼达尼布治疗的比例各约为10%[72] - 接受尼达尼布或吡非尼酮治疗的患者有193人，未接受治疗的有85人；接受治疗的患者中至少有一次严重不良事件的比例为19.7%，未接受治疗的为10.6%[82] - 鲁索替尼和菲卓替尼2021年和2020年全球总销售额分别约为37亿美元和33亿美元；使用鲁索替尼四年以上的患者中，仅三分之一的患者纤维化有改善，60%的患者依赖输血，16.8%的患者出现新的或恶化的1级胆固醇升高[97] - 异基因造血干细胞移植治疗骨髓纤维化的一年治疗相关死亡率在12% - 25%之间[98] - 肺癌是发达国家最常见致命恶性肿瘤，全球每年约170万人死亡，2021年美国约23.6万新病例、13.2万死亡病例，NSCLC约占85%[118] - 抗PD - 1/PD - L1疗法治疗NSCLC，约30%患者有响应，约20%患者有严重肺部不良反应[119] 美国药品监管法规 - 美国FDA依据联邦食品、药品和化妆品法案及公共卫生服务法案等法规监管药品和生物制品，产品开发过程需满足多项法规要求，未遵守可能面临多种制裁[148] - 美国药品上市前需完成临床前研究、提交IND申请、经IRB或伦理委员会批准、进行人体临床试验、提交NDA、经FDA审核等一系列流程[151] - 临床试验需在符合GCP要求下进行，试验方案及修正案需提交FDA，IRB需对试验进行审查、批准和持续监督[152] - 临床研究结果披露可能延迟最多两年，未及时注册或提交结果会面临民事罚款和失去联邦政府资助[153] - 申办方需在确定信息符合报告条件后15个日历日内提交IND安全报告，7个日历日内通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应[155] - 公司提交NDA后，FDA有60天确定是否受理，标准NDA初始审查目标为10个月，优先审查为6个月，实际通常分别为12个月和8个月[159] - 申办方计划提交含新成分等的药品上市申请，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[160] - 罕见病药物孤儿药认定需在美国影响少于200,000人或开发成本无法从销售收回，获批后有7年排他期[167][168] - 快速通道指定适用于治疗严重或危及生命疾病且有潜力满足未满足医疗需求的新药，可增加与FDA互动和滚动审查机会[170] - 突破性疗法指定要求产品有初步临床证据显示比现有疗法有实质性改善，可获FDA密集指导[171] - 优先审查适用于治疗严重或危及生命疾病且获批后能显著改善安全性和有效性的药物，FDA审查目标从10个月缩短至6个月[171] - 临床开发各阶段需对临床活动、数据和研究者进行广泛监测和审计，至少每年提交进展报告[155] - 提交NDA需包含临床前研究和临床试验结果等详细信息，多数情况需缴纳申请用户费[159] - 首个获得新药申请（NDA）批准的新化学实体在美国有5年非专利市场独占期，4年后若包含专利无效或不侵权证明可提交后续申请；若新临床研究被FDA视为申请批准必要条件，NDA、505(b)(2) NDA或现有NDA补充申请有3年市场独占期[175] - 儿科独占权若获批，会在现有监管独占期或所列专利基础上增加6个月[176] - 药品获批后，大多数变更需FDA事先审查和批准，且有持续的年度用户费用要求[177] - FDA可能要求获批药品进行上市后测试（包括4期临床试验）和监测[178] - 药品生产需符合cGMP法规，生产过程变更常需FDA事先批准，供应链各方需遵守产品跟踪和追溯要求[179] - 若未遵守监管要求或产品上市后出现问题，FDA可能撤回药品批准[180] - 药品只能按批准适应症和标签进行推广，禁止推广未批准用途，违规公司可能承担重大责任[181] -

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 GALECTO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _______________ to _______________ Commission File Number: 001-39655 | Delaware | 37-19 ...