文章核心观点 Grace Therapeutics公司CEO将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议，介绍公司针对动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的在研药物GTx - 104 [1] 公司信息 - 公司原名Acasti Pharma Inc 是一家晚期生物制药公司 专注于开发治疗罕见和孤儿疾病的药物候选物 [1][7] - 公司的领先临床资产GTx - 104和GTx - 102均获得FDA孤儿药认定 拥有超40项已授予和待决专利 [7] - 公司联系方式 首席执行官Prashant Kohli 电话450 - 686 - 4555 邮箱info@gracetx.com 网址www.gracetx.com 投资者关系联系LifeSci Advisors的Mike Moyer 电话617 - 308 - 4306 邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [10] 会议信息 - TD Cowen第45届年度医疗保健会议 时间为2025年3月3 - 5日在波士顿举行 公司CEO将于3月4日下午2:30 ET参加 形式为演讲和一对一投资者会议 可点击链接观看网络直播 [1][2] 行业相关 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是一种罕见且危及生命的医疗紧急情况 是大脑表面蛛网膜下腔出血 约占所有中风的5% 美国每年约有42500名住院治疗患者 [4] 产品信息 - GTx - 104是一种临床阶段的新型尼莫地平注射剂 采用独特纳米颗粒技术 便于难溶性尼莫地平通过标准外周静脉输注 可解决aSAH患者重大未满足医疗需求 [5] - GTx - 104可在重症监护室方便地静脉给药 有可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药的需求 降低食物影响和药物相互作用 消除潜在剂量错误 还能更好地控制aSAH患者的低血压 已在超150名健康志愿者中给药 耐受性良好 药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平 [6] 活动信息 - 公司于2024年11月20日举办了关于aSAH的虚拟关键意见领袖（KOL）活动 邀请两位专家讨论了aSAH患者的高未满足医疗需求和当前治疗情况 可点击链接查看活动回放 [2][3]

财务数据关键指标变化 - 公司宣布2025财年第三季度财务结果，2024年10 - 12月净亏损420万美元，合每股0.36美元，较2023年同期的240万美元（每股0.21美元）增加180万美元[5] - 2024年10 - 12月研发总费用为220万美元，较2023年同期的140万美元增加80万美元，主要因GTx - 104关键3期安全临床试验研究活动增加[6] - 2024年10 - 12月一般及行政费用为150万美元，较2023年同期的160万美元减少10万美元，主要因专业费用和基于股票的薪酬减少[7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少1190万美元[8] - 公司完成私募融资，前期毛收入1500万美元，投资者行使认股权证后最高可再获1500万美元，潜在总毛收入约达3000万美元，前期净收入约1380万美元[2][4] - 2024年第四季度研发费用为219.4万美元，2023年同期为144.3万美元[18] - 2024年前九个月研发费用为787.7万美元，2023年同期为299.8万美元[18] - 2024年第四季度经营活动损失为370.4万美元，2023年同期为304.3万美元[18] - 2024年前九个月经营活动损失为1349.6万美元，2023年同期为958.9万美元[18] - 2024年第四季度衍生认股权证负债公允价值变动损失为117.8万美元，2023年同期收益为12.5万美元[18] - 2024年前九个月衍生认股权证负债公允价值变动收益为57.8万美元，2023年同期损失为170.1万美元[18] - 2024年第四季度税前损失为476万美元，2023年同期为259.9万美元[18] - 2024年前九个月税前损失为1238.5万美元，2023年同期为1063万美元[18] - 2024年第四季度净亏损为415.5万美元，2023年同期为239.1万美元[18] - 2024年前九个月净亏损为1020.4万美元，2023年同期为968.7万美元[18] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 104的3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，预计2025年上半年提交新药申请（NDA）[2][4] - GTx - 102在1期结束会议收到FDA书面回复，FDA对单一关键疗效和安全性试验设计提供指导，有望支持NDA申请[4][12] - GTx - 101用于缓解带状疱疹后神经痛症状，其进一步开发已被降优先级，公司可能授权或出售该产品[13] - 公司主要临床资产均获FDA孤儿药认定，在美国上市后可获7年市场独占权，还有超40项已授予和待决专利提供额外知识产权保护[14] 市场数据 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）占所有中风的约5%，美国估计有42500例住院治疗患者[9]

文章核心观点 Grace Therapeutics公司公布2024年第四季度财务结果和业务亮点，其3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，GTx - 104临床效果优于口服尼莫地平，预计2025年上半年提交新药申请；公司完成1500万美元私募融资，潜在总收益可达3000万美元，用于产品商业化准备 [1][2]。 2025财年第三季度及近期业务亮点 - 3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，预计2025年上半年向FDA提交新药申请 [1][5] - 完成私募融资，潜在总收益约3000万美元，初始资金1500万美元，扣除费用后净收益约1380万美元，由Nantahala Capital和ADAR1 Partners牵头 [1][5] - 2024年11月20日举办虚拟关键意见领袖活动，讨论aSAH患者未满足的医疗需求和治疗现状 [5] - GTx - 102在1期结束会议收到FDA书面回复，FDA对关键试验设计提供指导，合适证据下可支持新药申请 [12] 2025财年第三季度财务结果 - 2024年12月31日结束的三个月，公司净亏损420万美元，每股亏损0.36美元，较2023年同期增加180万美元，主要因衍生认股权证负债公允价值变动、研发费用增加和利息收入减少 [4] - 2024年12月31日结束的三个月，研发费用220万美元，较2023年同期增加80万美元，主要因GTx - 104关键3期安全临床试验研究活动增加 [6] - 2024年12月31日结束的三个月，一般及行政费用150万美元，较2023年同期减少10万美元，主要因专业费用和基于股票的薪酬减少 [7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物1110万美元，较2024年3月31日减少1190万美元 [8] 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）情况 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要由脑动脉瘤破裂引起，约占所有中风的5%，美国每年约42500例住院患者 [9] 公司资产组合情况 GTx - 104 - 临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，独特纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平水相制剂通过外周静脉输注 [10] - 可在重症监护室方便静脉给药，减少无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求，降低食物影响、药物相互作用和给药错误风险，更好控制低血压，在150多名健康志愿者中耐受性良好，药代动力学变异性低于口服尼莫地平 [11] GTx - 102 - 新型浓缩口腔黏膜倍他米松喷雾剂，用于改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）神经症状，目前无FDA批准疗法，公司收到FDA关于新药申请路径建议，FDA对关键试验设计提供指导 [12] GTx - 101 - 非麻醉性局部生物黏附成膜布比卡因喷雾剂，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状，通过定量喷雾给药，在皮肤表面形成生物黏附薄膜，使用方便，1期试验未报告皮肤敏感性，开发优先级降低，可能授权或出售 [13] 公司概况 - 晚期生物制药公司，药物候选产品针对罕见病和孤儿病，新型药物递送技术可改善现有药物性能，主要临床资产获FDA孤儿药认定，有7年美国市场独占权和40多项专利 [14]

公司基本信息变更 - 2024年10月1日，公司从加拿大魁北克省迁至不列颠哥伦比亚省；10月7日，从加拿大不列颠哥伦比亚省迁至美国特拉华州；10月28日，公司更名为Grace Therapeutics, Inc. [26][27] - 公司普通股在纳斯达克上市，原代码为“ACST”，更名后于2024年10月28日开始以“GRCE”代码交易[28] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[102] - 2024年10月28日公司更名为Grace Therapeutics, Inc.，股票在纳斯达克以“GRCE”交易[104] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总资产分别为6.1224亿美元和7.33亿美元，总负债分别为0.9085亿美元和1.1557亿美元，股东权益分别为5.2139亿美元和6.1743亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司净亏损分别为415.5万美元和239.1万美元；2024年前九个月和2023年前九个月，净亏损分别为1020.4万美元和968.7万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，研发费用分别为787.7万美元和299.8万美元，一般及行政费用分别为561.9万美元和510.6万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，经营活动使用的净现金分别为1195万美元和1024.5万美元，投资活动使用的净现金分别为0美元和644.4万美元，融资活动提供的净现金分别为0美元和735.9万美元[24] - 2024年第四季度和2023年第四季度，基本和摊薄后每股亏损分别为0.36美元和0.21美元；2024年前九个月和2023年前九个月，分别为0.89美元和1.09美元[20] - 截至2024年12月31日和3月31日，现金及现金等价物分别为1.1055亿美元和2.3005亿美元[18] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的资产为10,219美元，负债为3,781美元；截至2024年3月31日，资产为19,725美元，负债为4,359美元[49][51] - 截至2024年12月31日，应收账款为301美元；截至2024年3月31日，为722美元[52] - 截至2024年12月31日，贸易及其他应付款为1,971美元；截至2024年3月31日，为1,684美元[53] - 2023年私募配售向关联方发行证券，所得款项2,500美元，截至2024年12月31日和2024年3月31日，关联方衍生认股权证负债余额分别为1,265美元和1,453美元[57] - 截至2024年12月31日，衍生认股权证负债期初余额4359美元，年内发行0美元，公允价值变动 - 578美元，期末余额3781美元；2023年对应数据分别为0美元、1631美元、1701美元、3332美元[63] - 2024年12月31日，无风险利率4.20%，股价3.85美元，预期认股权证期限1.34年，股息收益率0%，预期波动率64.66%；2024年3月31日对应数据分别为4.69%、3.43美元、2.03年、0%、85.94%[64] - 截至2024年12月31日的九个月，期权期初数量721793份，加权平均行权价3.68美元，授予213130份，期末数量934923份，加权平均行权价3.52美元，可行权数量526065份，加权平均行权价4.10美元[73] - 2024年计划下确认的薪酬费用，三个月（截至2024年12月31日）研发费用50美元，行政费用110美元，共计160美元；九个月对应数据分别为176美元、424美元、600美元[75] - 截至2024年12月31日，未确认薪酬成本415美元，预计在剩余加权平均归属期1.23年内确认[75] - 截至2024年12月31日，公司对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为1500美元[78] - 2024年三个和九个月，公司记录与CaPre生产设备运输相关的运费分别为22美元和215美元[79] - 2024年第四季度净亏损420万美元，较2023年同期增加180万美元，主要因衍生认股权证负债公允价值变动、研发费用增加和利息收入减少[170] - 2024年前九个月净亏损1020万美元，较2023年同期增加51.7万美元，主要因研发和行政费用增加及利息收入减少[171] - 2024年第四季度和前九个月研发费用分别为220万美元和790万美元，较2023年同期分别增加75.1万美元和490万美元，主要因GTx - 104的3期临床试验研究活动增加[175] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月无政府补助和税收抵免，2023年同期分别为0和55美元[176] - 2024年截至12月31日的三个月股份支付为50美元，较2023年同期的61美元减少11美元；九个月为176美元，较2023年同期的145美元增加31美元[177] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月的一般及行政费用分别为150万美元和560万美元，2023年同期分别为160万美元和510万美元，三个月减少90美元，九个月增加513美元[181] - 2023年发生150万美元重组成本，2024年截至12月31日的三个月和九个月无重组成本[182] - 2024年截至12月31日的三个月衍生认股权证负债公允价值增加120万美元，2023年同期减少125美元；2024年九个月减少578美元，2023年九个月增加170万美元[183][184] - 2024年截至12月31日的三个月利息及其他收入为138美元，较2023年同期的316美元减少178美元；九个月为544美元，较2023年同期的662美元减少118美元[185][186] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月所得税收益分别为605美元和220万美元，较2023年同期的208美元和94.3万美元分别增加397美元和120万美元[188] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少1190万美元[190] - 2024年九个月经营活动使用的净现金为1200万美元，较2023年同期的1020万美元增加180万美元[193] - 截至2024年12月31日，未来十二个月对合同制造组织（CMO）的承诺为230美元，对合同研究组织（CRO）的承诺为150万美元[199] 私募配售情况 - 2023年9月公司完成私募配售，发行1,951,371股普通股、可购买2,106,853股普通股的预融资认股权证和可购买2,536,391股普通股的普通股认股权证，总收益约7,500美元，净收益7,338美元[33][56] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约13,800美元[34] - 2025年2月10日，公司进行私募发行，出售3252132股普通股和预融资认股权证，净收益约13800美元[83][84] - 2025年2月10日公司同意私募发行3252132股普通股和预融资认股权证，2月11日完成，净收益约1380万美元[98][99] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约1380万美元，现有现金及等价物至少可维持12个月运营[168] 公司经营与发展规划 - 公司自成立以来各期均出现经营亏损和经营活动现金流量为负的情况，预计未来仍将产生重大费用和持续经营亏损[30] - 2023年5月，公司实施战略调整计划，组建新管理团队，精简研发活动，大幅裁员，专注于主要产品候选药物GTx - 104的开发[31] - 公司计划使用现有现金和2025年私募配售净收益用于GTx - 104的临床试验等，现有现金及现金等价物至少可维持12个月运营[35] - 2024年股权奖励计划于驯化日生效，取代先前计划，有1350000股普通股可供发行，将于生效日期十年后自动终止[67][71][72] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 104 - 2024年9月25日GTx - 104的3期STRIVE - ON试验完成入组，2025年2月10日宣布达到主要终点，计划2025年上半年向FDA提交新药申请[100] - 口服尼莫地平稳态暴露变异性为37.5%，GTx - 104静脉输注为15.5%[110] - GTx - 104的生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104只需约十二分之一的剂量就能达到与口服胶囊相当的药代动力学[121] - GTx - 104关键3期STRIVE - ON随机安全试验中，50名患者使用GTx - 104，52名患者使用口服尼莫地平；GTx - 104组中最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例为8%，口服尼莫地平组为2%[127] - GTx - 104组患者发生至少一次临床显著低血压的情况比口服尼莫地平组减少19%（28%对35%）[128] - GTx - 104组54%的患者相对剂量强度（RDI）达到或高于处方剂量的95%，而口服尼莫地平组仅为8%[128] - GTx - 104组90天随访时改良Rankin量表结果良好的患者数量比口服尼莫地平组相对增加29%[128] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 102 - GTx - 102项目收到FDA一期结束会议书面回复，获单一关键疗效和安全性试验设计指导[101] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[137] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，只需口服溶液七十分之一的体积就能达到相似血药水平[139] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 101 - 据估计，美国每年约有12万名患者受PHN影响，GTx - 101的潜在市场规模可达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛适应症市场约23亿美元[152] - 约40%使用利多卡因贴剂的患者疼痛缓解不足[152] - GTx - 101单剂量局部应用后，布比卡因血浆中位Tmax为18 - 24小时，皮下注射10mg布比卡因仅为23分钟[160] - 200mg GTx - 101的布比卡因全身暴露量，基于Cmax比10mg布比卡因皮下注射剂量低约29倍，基于AUC低约6倍[161] - GTx - 101单剂量局部应用后，布比卡因平均半衰期为24 - 37小时，皮下注射10mg布比卡因仅为8小时[161] 市场规模与疾病情况 - 蛛网膜下腔出血占所有中风约5%，美国约42500例住院患者[106] - 注射用尼莫地平NIMOTOP含23.7%乙醇和17%聚乙二醇400[108] - 美国每年约42500名患者受aSAH影响，索赔分析显示发病率可能高达约70000例；欧盟每年约60000例，中国约150000例[115] - aSAH总潜在市场在美国约为3亿美元；医院管理人员等受访者表示，假设生物利用度100%等条件下，有80%可能性采用GTx - 104静脉制剂[117] - A - T在美国每年影响约4300名患者，潜在总潜在市场为1.5亿美元[133] 公司其他情况 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07，要求对财务报表所有前期进行追溯调整，2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后开始财年的中期生效，公司预计该准则采用对合并报表无重大影响[207] - 截至2024年12月31日，公司现有披露控制和程序有效[209] - 2024年第四季度公司财务报告内部控制无重大影响的变更[210] - 公司在日常业务中会面临法律诉讼，管理层认为已建立适当法律准备金，目前无可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[212] - 公司风险因素与年报披露相比无重大变化[214] - 公司无未注册的股权证券销售及收益使用情况[215] - 公司高级证券无违约情况[216]

核心观点 - Grace Therapeutics宣布GTx-104在治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血(aSAH)的3期STRIVE-ON安全性试验中达到主要终点，与口服尼莫地平相比显示出临床益处 [1] - GTx-104组患者临床显著低血压发生率降低19%（28% vs 35%）[2] - 公司计划在2025年上半年提交美国新药申请 [3] - 公司宣布完成约3000万美元的私募融资，用于GTx-104的开发 [3] - 公司股价在消息公布后上涨4.32%至3.38美元 [4] 临床试验结果 - GTx-104组54%的患者达到95%或更高的相对剂量强度(RDI)，而口服尼莫地平组仅为8% [4] - GTx-104组患者在90天随访时改良Rankin量表显示良好结局的比例比口服尼莫地平组高29% [4] - GTx-104组患者ICU再入院率、ICU天数和呼吸机使用天数均少于口服尼莫地平组 [4] - 两组不良事件发生率相当，GTx-104未发现新的安全性问题 [2] 融资情况 - 公司通过私募融资获得约3000万美元，包括约1500万美元的初始资金和最多1500万美元的认股权证行权资金 [3] - 公司将发行总计442万股普通股及可购买442万股的认股权证，合并购买价格为3.395美元 [4]

文章核心观点 - 格蕾丝治疗公司宣布与新老医疗保健机构投资者达成证券购买协议，潜在总收益约3000万美元，包括1500万美元前期资金和最多1500万美元认股权证行使收益 [1] 融资情况 - 融资由南塔哈拉资本和ADAR1 Partners, LP牵头，新老医疗保健机构投资者参与，TD Cowen担任私募配售代理，克雷格 - 哈勒姆担任财务顾问 [1][2] - 公司将发行4418292股普通股或预融资认股权证及相应认股权证，每股及认股权证组合购买价3.395美元，预计融资收益约1500万美元，预计2月11日完成交易 [3] - 每份认股权证可按3.395美元每股价格购买一股普通股或预融资认股权证，立即可行使，有效期至GTx - 104新药申请获批后60天或2028年9月25日较早者，认股权证购买价0.125美元，若全部行使公司将获约1500万美元收益 [4] 资金用途 - 公司打算将私募配售前期净收益用于一般公司用途和GTx - 104的商业化前开发 [5] 疾病介绍 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要由脑动脉瘤破裂引起，约占所有中风的5%，美国每年约42500例住院治疗患者 [8][9] 产品介绍 - GTx - 104是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，其纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平制成水制剂用于外周静脉输注 [10] - GTx - 104可在重症监护室方便静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求，还可能降低食物影响、药物相互作用和消除潜在给药错误，更好控制aSAH患者低血压，已在150多名健康志愿者中使用且耐受性良好，药代动力学变异性低于口服尼莫地平 [11] 公司介绍 - 格蕾丝治疗公司是一家后期生物制药公司，有针对罕见病的候选药物，其新型药物递送技术可改善现有药物性能，主要临床资产获FDA孤儿药认定，拥有40多项专利 [12] - 2025年2月公司宣布GTx - 104的3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，显示出优于口服尼莫地平的临床益处 [12]

文章核心观点 Grace Therapeutics宣布与新老医疗保健机构投资者达成证券购买协议，融资至多约3000万美元，用于公司一般用途和GTx - 104的商业化前开发 [1] 分组1：融资情况 - 融资由Nantahala Capital和ADAR1 Partners, LP牵头，新老医疗保健机构投资者参与，TD Cowen担任私募配售代理，Craig - Hallum担任财务顾问 [1][2] - 公司将发行4418292股普通股（或预融资认股权证）及相应认股权证，购买价为每股及权证组合3.395美元，预计融资1500万美元，2025年2月11日完成交易 [3] - 认股权证可立即行使，每份以3.395美元价格认购一股普通股，2028年9月25日或GTx - 104新药申请获批后60天较早者到期，若全部行使，公司将额外获得约1500万美元 [4] 分组2：资金用途 - 公司计划将私募配售前期净收益用于一般公司用途和GTx - 104商业化前开发 [5] 分组3：疾病介绍 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是大脑表面蛛网膜下腔出血，约占所有中风的5%，美国每年约42500例住院患者 [8][9] 分组4：产品介绍 - GTx - 104是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，采用纳米颗粒技术，便于静脉输注，已在150多名健康志愿者中使用，耐受性良好 [10][11] - GTx - 104可在重症监护室方便给药，降低食物影响和药物相互作用，减少给药错误，还有助于控制aSAH患者低血压 [11] 分组5：公司介绍 - Grace Therapeutics是一家后期生物制药公司，拥有针对罕见病的候选药物，其新型药物递送技术可改善现有药物性能 [12] - 公司主要临床资产GTx - 104获FDA孤儿药认定，2025年2月其3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，显示出优于口服尼莫地平的临床益处 [12]

文章核心观点 Grace Therapeutics公司的GTx - 104药物3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，相比口服尼莫地平有临床益处，公司预计2025年上半年提交新药申请（NDA） [1] 试验情况 - 试验为前瞻性、随机开放标签试验，对比GTx - 104与口服尼莫地平治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）住院患者 [2] - 50名患者接受GTx - 104治疗，52名患者接受口服尼莫地平治疗 [2] - 主要终点是至少发生一次被合理认为由药物引起的临床显著低血压的患者数量，额外终点包括安全性、临床和药物经济学结果 [2] - 每位患者在包括21天治疗期内最多评估90天 [2] - GTx - 104组中预后最差的最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例（8%）高于口服尼莫地平组（2%） [2] 试验结果 - 试验达到主要终点，接受GTx - 104的患者至少发生一次临床显著低血压的情况比口服尼莫地平降低19%（28%对35%） [3] - 54%接受GTx - 104的患者相对剂量强度（RDI）达到规定剂量的95%或更高，而口服尼莫地平组仅为8% [4] - 90天随访时，接受GTx - 104的患者在改良Rankin量表上的良好结局数量比口服尼莫地平组相对增加29%，EQ - 5D - 3L测量的生活质量也更倾向于接受GTx - 104的患者 [4] - 接受GTx - 104的患者重症监护病房（ICU）再入院次数、ICU天数和呼吸机使用天数更少 [4] - 两组不良事件情况相当，接受GTx - 104的患者未发现新的安全问题，两组死亡均因患者基础疾病严重程度导致，GTx - 104组有8例死亡，口服尼莫地平组有4例死亡，1例口服尼莫地平组患者生存状态未知，无死亡被判定与药物相关 [4] 公司动态 - 2024年11月公司举办关键意见领袖（KOL）活动，讨论aSAH患者的高未满足医疗需求和当前治疗情况 [5] - 公司预计2025年上半年提交GTx - 104的新药申请（NDA） [1][3] 疾病介绍 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要原因是脑动脉瘤破裂，是一种相对罕见的中风类型，约占所有中风的5%，美国估计有42500例住院治疗患者 [6] 药物介绍 - GTx - 104是临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，采用独特纳米颗粒技术，便于不溶性尼莫地平通过标准外周静脉输注，用于aSAH患者，可满足重大未满足医疗需求 [7] - GTx - 104可在重症监护室方便地静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药的需要，还可能降低食物影响、药物相互作用并消除潜在给药错误，有更好控制aSAH患者低血压的潜力，已在150多名健康志愿者中给药，耐受性良好，与口服尼莫地平相比，受试者间和受试者内药代动力学变异性显著降低 [8] 公司概况 - Grace Therapeutics是一家后期生物制药公司，前身为Acasti Pharma Inc.，其候选药物针对罕见和孤儿疾病 [9] - 公司的新型药物递送技术有可能改善现有上市药物的性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷的药物递送 [9] - 公司的主要临床资产均获得FDA孤儿药认定，在美国上市后可获得7年市场独占权，还有40多项已授予和待决专利提供额外知识产权保护 [9]

公司动态 - Grace Therapeutics首席执行官Prashant Kohli将参加2025年1月的投资者和行业网络活动包括14届Annual LifeSci Partners Corporate Access Event（1月13日）和BIO One-on-One Partnering（1月14日）[1][2] - 公司于2024年11月20日举办了关于动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的虚拟关键意见领袖（KOL）活动特邀了University Hospitals的Abhishek Ray博士和Massachusetts General Hospital的Andrew Webb博士讨论aSAH的高未满足医疗需求及当前治疗现状[2] 产品管线 - GTx-104是一种临床阶段的新型尼莫地平注射制剂通过静脉输注治疗aSAH患者采用独特的纳米颗粒技术使不溶性尼莫地平形成水溶液便于标准外周静脉输注[5] - GTx-104在重症监护室提供便捷的静脉给药方式可能避免对昏迷或吞咽困难患者使用鼻胃管给药同时可能降低食物效应、药物相互作用及剂量错误风险[6] - GTx-104已在150多名健康志愿者中给药耐受性良好且药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平美国市场潜力约3亿美元[6] 疾病背景 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是脑表面蛛网膜下腔的出血主要由动脉瘤破裂引起占所有卒中病例的5%发病率为每10万人年6例[4] 公司概况 - Grace Therapeutics是一家专注于罕见病和孤儿药的后期生物制药公司其药物递送技术可提升已上市药物的起效速度、疗效和便利性[7] - 公司主要临床资产GTx-104已获FDA孤儿药认定享有美国市场7年独占期并拥有40多项已授权和待批专利[7]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Grace Therapeutics（前身为Acasti），致力于GTX - one 104（尼莫地平的新型注射制剂）的临床开发 [3][4] - **行业**：医疗行业，聚焦动脉瘤性蛛网膜下腔出血（ASAH）治疗领域 [4] 纪要提到的核心观点和论据 疾病相关 - **核心观点**：动脉瘤性蛛网膜下腔出血（ASAH）是一种致命疾病，全球公共卫生影响大，发病率随年龄增长，尤其是55岁以上女性，破裂后致死率高，并发症多 [9][10][11][12] - **论据**：全球发病率约为每10万人年6例；院前死亡率在22% - 26%，入院患者还有高达20%死于该疾病；破裂可引发脑积水、血管痉挛、心脏缺血、神经源性肺水肿等并发症 [10][11][14] 现有治疗药物问题 - **核心观点**：尼莫地平是FDA批准用于该疾病神经保护的唯一药物，但口服制剂存在诸多挑战，限制了其疗效 [24][25][28] - **论据**：药代动力学方面，需频繁给药（60毫克每4小时或30毫克每2小时），增加护理负担；高达25%的患者口服给药会出现显著低血压；至少30%的患者存在吞咽困难，无法服用胶囊；高达80%的患者服用口服溶液会出现胃肠道不耐受；口服制剂生物利用度低（小于10%），药代动力学变异性高，导致患者实际暴露剂量难以预测，影响治疗效果 [29][30][32][33][35][36] 新型药物优势 - **核心观点**：GTX - one 104（尼莫地平的静脉注射制剂）若获批，有望解决口服制剂的局限性，改善患者治疗结局 [39][45] - **论据**：可解决吞咽困难患者的给药问题；能实时调整剂量，避免低血压等剂量限制性副作用；静脉注射生物利用度为100%，可确保患者获得稳定剂量，提高治疗效果；在临床实践中，静脉制剂的灵活性和可滴定性更符合ICU的治疗需求 [39][40][41][62][63] 市场及应用前景 - **核心观点**：GTX - one 104有较大市场潜力，有望成为动脉瘤性蛛网膜下腔出血治疗的重要补充 [45] - **论据**：尼莫地平是该疾病的标准治疗药物，静脉制剂的出现将扩大治疗选择；医院药房和治疗委员会（P and T）审批后，有望应用于临床，且随着临床经验积累，限制标准可能放宽 [42][44][96] 其他重要但可能被忽略的内容 - **临床试验情况**：Grace Therapeutics的关键III期试验STRIGON于2024年9月完成全部入组，预计2025年第一季度公布数据 [4] - **患者参与试验意愿**：由于疾病严重且现有治疗存在局限，患者家属对参与试验意愿较高，入组和留存率高 [49][50][51] - **药物审批及应用流程**：新药物获批后需经过P and T审查，评估成本效益比，可能会设置限制标准以确保合理使用 [42][43][44]