公司动态 - TuHURA Biosciences宣布其合作伙伴Kineta Inc的KVA12123抗体及Moffitt Cancer Center关于IFx-Hu2.0疗法的研究摘要被选入2025年AACR年会海报展示[1] - KVA12123抗体研究标题为"抗VISTA抗体KVA12123单用及联合pembrolizumab治疗晚期实体瘤的首次人体1期研究初步结果"，将于2025年4月28日上午9点至12点在29展区展示[2] - IFx-Hu2.0研究标题为"抗PD-1疗法失败后首次人体试验中IFx-Hu2.0反应机制研究"，将于同日下午2点至5点在35展区展示[2][3] 战略合作 - TuHURA于2024年12月11日与Kineta达成最终协议，将通过现金加股票方式收购Kineta及其KVA12123抗体权益，交易预计2025年第二季度完成[4] 产品管线 - 公司核心产品IFx-2.0旨在克服检查点抑制剂的原发性耐药，正准备开展单随机安慰剂对照3期注册试验，评估其作为Keytruda辅助疗法治疗晚期默克尔细胞癌的效果[6] - 除先天免疫激动剂外，公司利用Delta阿片受体技术开发双特异性抗体药物偶联物和抗体肽偶联物，靶向髓源性抑制细胞以抑制肿瘤微环境中的免疫抑制效应[7] 公司概况 - TuHURA Biosciences为3期免疫肿瘤学公司，专注于解决癌症免疫疗法原发性与获得性耐药问题[5] - 公司技术平台包括先天免疫激动剂和基于Delta阿片受体的肿瘤微环境调节剂开发项目[5][7]

公司动态 - TuHURA Biosciences任命Bertrand Le Bourdonnec博士为执行副总裁兼药物发现、早期开发及项目管理负责人，其拥有20年药物研发经验，主导12个临床前/临床候选药物及7项新药临床试验申请[1] - Le Bourdonnec博士在Delta阿片受体(DOR)生物化学和药理学领域具有深厚专业知识，该受体是公司抗体药物偶联物(ADC)和抗体肽偶联物(APC)技术平台的主要靶点[1] - 其曾发明首创螺环DOR激动剂作为潜在镇痛剂，相关临床阶段产品授权给辉瑞，并领导benevopran项目取得IIb期阳性结果，促成Adolor被Cubist Pharmaceuticals收购[1][4] 高管背景 - Le Bourdonnec博士曾任HDAX Therapeutics首席科学官，负责制定研究策略并推动超额认购的种子轮融资，此前在Deciphera Pharmaceuticals领导31人团队开发新型激酶抑制剂[4] - 在Cubist Pharmaceuticals期间管理87名化学家团队，涵盖药物化学、计算化学、分析化学等多个职能领域，早期在Adolor Corporation主导项目最终促成公司被收购[4] - 持有法国里尔大学化学工程学位和有机化学博士学位，并在明尼苏达大学完成博士后研究[5] 技术平台与管线进展 - 公司核心候选药物IFx-2.0旨在克服检查点抑制剂的原发性耐药，计划启动III期注册试验联合Keytruda®治疗晚期默克尔细胞癌[6][7] - 基于DOR技术开发双特异性ADC和APC，靶向髓源性抑制细胞(MDSC)以阻断其对肿瘤微环境的免疫抑制作用[8] - Le Bourdonnec博士将主导针对MDSC的新型DOR抑制剂开发，利用其此前开发DOR激动剂的成功经验反向开发抑制剂[3] 行业定位 - TuHURA为III期注册阶段的免疫肿瘤学公司，专注于解决癌症免疫治疗中原发性与获得性耐药两大核心挑战[6] - 技术平台涵盖先天免疫激动剂和DOR靶向疗法，潜在改变现有癌症治疗范式[6][8]

财务报告发布情况 - 公司于2025年4月1日发布新闻稿，报告2024年12月31日财年的财务结果并提供公司最新情况[6] - 报告附件包含2025年4月1日的新闻稿和封面交互式数据文件[16] 公司基本信息 - 公司普通股每股面值0.001美元，交易代码为HURA，在纳斯达克资本市场上市[4] - 公司首席财务官为Dan Dearborn，报告日期为2025年4月1日[20] 公司收购情况 - 公司拟通过合并方式收购Kineta，于2025年2月7日向美国证券交易委员会提交了S - 4表格注册声明[7] 收购风险及影响 - 合并存在风险，如Kineta估计净营运资金赤字在交易完成时不得超过1200万美元[11] - 若合并协议终止，Kineta可能需向公司支付终止费[11] - 合并可能导致公司和Kineta股东在合并后对公司的所有权百分比稀释[11] 文件获取途径 - 投资者可从美国证券交易委员会网站、公司网站获取相关文件[8] 合并代理征集参与者 - 公司和Kineta及其相关人员可能被视为合并代理征集参与者[10]

公司股权与合并情况 - 截至2024年10月7日，公司流通在外的普通股数量为55,660,578股[3] - 根据合并协议，合并后公司现有股东预计合计拥有约2.85%的完全摊薄后普通股，若包括或有价值权对应的股份则约为5.45%[10] - 2024年10月4日，股东批准与TuHURA的拟议合并所需提案，拟议合并预计2024年10月中旬完成，有待监管批准和满足合并协议的其他成交条件[10] - 2024年4月2日公司与Kayak Mergeco和TuHURA签订合并协议，预计2024年10月中旬完成合并，合并后公司名称将改为“TuHURA Biosciences, Inc.”[87][88] - 合并协议生效后，公司股东预计在合并后公司的普通股中集体拥有约2.85%（含CVR相关股份约5.45%），TuHURA股东预计拥有约97.15%（假设分配CVR股份为94.55%）[87][88] - 2024年10月4日，公司股东批准了不低于1比20且不超过1比40的反向股票分割[106] REM - 001临床研究进展 - 2024年2月12日，公司启动一项针对15名CMBC患者的开放标签研究，评估REM - 001，大部分研究成本由美国国立卫生研究院授予的200万美元小企业创新研究赠款覆盖[8][9] - 截至2024年10月7日，CMBC的15名患者开放标签REM - 001研究中已有4名患者给药[10][11][13] - 公司预计在2024年第四季度完成REM - 001研究的患者招募[11][13] - 在四项针对CMBC患者的2期和/或3期临床研究中，约80%接受REM - 001治疗的可评估肿瘤部位出现完全缓解[12] - 先前BCCNS的1/2期临床研究中，14名患者的157个病灶接受REM - 001治疗，总体缓解率91%，完全缓解率68%，部分缓解率23%，7%病灶病情稳定[26] - CA013临床研究中，符合条件患者32人，临床成功率88%，95%置信区间为71% - 97% [39] - CA019临床研究中，符合条件患者18人，临床成功率83%，95%置信区间为45% - 86% [39] - 四项CMBC研究（CA008、CA009、CA013、CA019）中，共17例严重不良事件与治疗可能、很可能或肯定相关[39] - 四项CMBC研究中，最常见不良事件为疼痛和光敏性[39] - 公司计划在CMBC进行15名患者的开放标签研究以确认计划剂量和优化研究设计，随后进行3期临床研究[15] - 公司目前专注于一款产品候选药物REM - 001，预计2024年第四季度完成15名患者的临床研究入组[111] 公司财务数据 - 2024年和2023年6月30日止年度，公司研发费用分别约为270万美元和930万美元[91] - 2024年6月30日止财年，公司报告亏损约850万美元，经营活动现金流为负约720万美元[97] - 截至2024年6月30日，公司累计亏损约1.599亿美元，现金及现金等价物约490万美元[98][99][101] - 2024年和2023年6月30日止财年，公司净亏损分别约为850万美元和1460万美元[99] 公司资金与赠款情况 - 2023年7月1日起的两年内，公司获美国国立卫生研究院200万美元赠款，2023年7月1日至2024年6月30日约125万美元（已收到80万美元），2024年7月1日至2025年6月30日约75万美元[13] - 公司需筹集额外资金，否则可能需调整药物研发计划，影响临床结果，甚至停止运营[101][103][104] 公司产品技术与专利情况 - REM - 001的API制造工艺历经十年开发，适合商业规模生产，最终药品为脂质制剂，此前由合同制造商进行商业规模生产，公司依赖第三方供应商和制造商提供原材料、药品等[42] - 公司已委托合同制造商生产API起始材料和两个API批次，进行稳定性测试，还生产了用于计划的15名患者临床研究的药品批次，委托第三方制造新的激光和光输送设备，并由其附属机构培训临床人员、提供监管支持和设备维护[43] - REM - 001产品管线技术源于Miravant，公司通过圣克劳德协议获得，已提交多项专利申请，包括美国专利申请序列号17/614,132、PCT专利申请序列号PCT/US2021/053362等[51][52][53] - 公司拥有REM - 001的专有监管数据，包括两项肿瘤学和眼科的IND以及一项治疗AMD的NDA，FDA授予REM - 001活性成分孤儿药资格用于治疗BCCNS，公司还持有Miravant获得的用于预防血液透析患者通路移植物疾病的孤儿药指定[54] - 公司依赖获取专利和保护专有权利，但专利申请结果不确定，可能面临第三方挑战[118] - 公司可能需从第三方获取许可证，若无法获得，产品引入可能延迟或开发、制造、销售受限[119] - 公司激光光源和光输送设备目前无专利覆盖，可能面临竞争，影响市场份额和业务[127] - 公司专利可能无法提供竞争优势，面临被挑战、规避、无效或不可执行的风险，若侵权诉讼失败需承担多项后果[130][131][132] 公司业务监管与法规情况 - 新产品临床研究通常分三个阶段，1期在20 - 50名健康志愿者或患者中测试安全性等，2期在50 - 200名患者中确定初步疗效等，3期在更大患者群体中充分评估临床结果[59] - 在美国，IND申请提交后30天若无FDA反对则生效，1期研究可开始；在欧盟，成员国完成1期研究后需提交数据申请2期研究，监管机构有1 - 3个月提出异议，可酌情延长审查期[60] - 在美国提交NDA申请，FDA平均审查时间为10个月，优先审查为6个月，批准过程可能受多种因素影响，如需要额外数据或研究，还可能涉及制造设施批准、临床调查现场检查、上市后监测等[62][63][64] - 美国罕见病定义为影响不超过20万人的疾病或病症，欧盟孤儿药认定条件为疾病危及生命或慢性致残且影响不超过十万分之五十的人等，美国孤儿药获批后有7年独占期，欧盟为10年[68] - 公司需遵守联邦、州和地方法规，包括FDA注册、接受检查、报告不良反应等，违反规定会面临制裁[69][70][72] - 公司与医疗专业人员等的安排使其受医疗保健法规监管，违反美国相关法律会面临民事或刑事处罚[75] - 公司受环境和安全法规约束，遵守或违反规定会对业务和经营成果产生重大不利影响[77] 公司市场与竞争情况 - 2003年对约20000名癌症患者的荟萃分析显示，24%的转移性乳腺癌患者出现皮肤转移，美国约168000名转移性乳腺癌患者中，CMBC患病率可能接近40000人[22] - 据Charles River Associates（2018）市场评估，CMBC治疗估计有5亿美元市场机会[23] - 美国约1500000例非黑色素瘤、非淋巴、非白血病内部癌症中，约5%患者会出现皮肤转移性肿瘤，即发病率约75000例[24] - 截至2020年4月，美国约1/40000人有导致BCCNS的潜在遗传疾病，其中约90%患有BCCNS [25] - 美国尚无专门批准用于CMBC的疗法，有公司在开发相关产品但未获批[80] - BCCNS领域美国有已获批药物，PellePharm完成3期研究但未获营销批准[82] - 公司面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争，肿瘤市场竞争激烈，有数千家专注肿瘤及支持护理领域的公司[78][79] - 公司面临来自全球制药和生物技术公司的激烈竞争，对手可能开发出更优产品使公司产品失去竞争力[182][183] 公司运营风险情况 - 公司产品候选药物获批后的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方限制覆盖范围和降低报销比例会影响公司销售和财务状况[73][74] - 公司若未能成功完成临床研究、获得监管批准、维持专利、按规范生产产品、吸引和留住关键人员以及建立销售和营销基础设施，将对业务、财务状况和经营成果产生不利影响[85][86] - 公司目前不符合纳斯达克资本市场最低出价要求，若无法恢复合规，普通股可能被摘牌[105][106] - 若公司未能恢复最低出价价格要求合规或满足纳斯达克资本市场持续上市要求，普通股可能被摘牌，股价和流动性或受影响[108] - 公司作为临床阶段公司，产品候选药物可能无法实现商业化或盈利，且商业化前需大量临床测试和投资[110] - 即使产品候选药物商业化成功，也可能面临不利定价法规、第三方支付方报销政策或医疗改革举措的影响[112] - 第三方支付方对新药的覆盖和报销存在不确定性，可能影响公司产品盈利和营收[113] - 公司若无法有效维护财务报告内部控制系统，可能影响财务结果报告和股价[109] - 公司员工可能引发前雇主商业秘密或专有信息相关诉讼，导致成本增加和管理层分心[133] - 公司产品需经大量开发、测试和资金投入，获得监管批准成本高、耗时长，且无成功保证[135] - 公司产品候选药物申请优先审评，FDA标准审评期为十个月，优先审评目标为六个月，但不保证获批[136] - 公司可能申请加速审批途径，获批后通常需进行额外上市后验证性研究，失败则可能被撤回批准[138] - 公司在美国境外开展临床试验，FDA接受数据有条件限制，不接受则需额外研究[140] - 境外临床试验存在外国监管要求、行政负担、外汇波动和知识产权保护减弱等风险[142] - 临床研究若无法证明产品安全性和有效性，公司可能面临成本增加、延迟或无法完成开发和商业化[143] - 临床测试昂贵、设计实施困难、耗时长且结果不确定，公司未提交过新药申请[144] - 临床研究可能出现多种意外事件，导致产品候选药物营销批准延迟或受阻，增加开发成本[145][147][148] - 临床研究患者招募不足会导致产品开发延迟、成本增加，甚至放弃研究，还会影响产品销售和营收[149][150] - REM - 001先前临床研究的积极结果不一定能在未来重现，可能导致开发延迟或无法获批[151] - FDA可能因多种原因拒绝批准REM - 001，若未获批，公司业务和前景将受重大不利影响[152][153] - 公司依赖孤儿药地位开发和商业化REM - 001，但孤儿药指定可能无法带来预期的市场独占权和商业利益[153] - 若产品候选药物的市场机会小于预期，公司未来营收和业务将受不利影响[156] - 临床研究可能因意外副作用或安全风险而暂停或终止，产品候选药物可能因不良事件无法获批或被限制商业使用[157][158][159] - REM - 001疗法的四项临床研究中共有17起严重不良事件，部分与治疗病变坏死有关[160] - 公司对REM - 001疗法CMBC研究数据的初步疗效分析准确性影响获批计划，深入审查可能得出不同结果[164] - 若无法证明计划使用的激光设备与Miravant设备功能等效，公司将无法完成REM - 001疗法的临床研究[166] - 美国FDA审批无“快速通道”状态的产品需18个月以上，有FTD也需12个月以上[169] - 产品获批后若发现效果不如预期或有未识别的副作用，可能面临监管撤回批准、召回产品等不良事件[176][177] - 产品获批后需持续满足FDA等监管机构的要求，否则可能面临产品限制、警告信等不利结果[179] - 若无法建立销售、营销和分销能力或与第三方达成相关安排，产品商业化可能失败[180][181] - 若无法获得或延迟获得州监管机构的产品分销许可证，公司将无法销售产品[186] - 公司依赖关键人员，若无法留住或激励他们，可能影响公司有效增长[187] - 公司招聘需与其他药企、高校和非营利研究组织竞争，可能需支付高薪吸引人才[189] - 公司面临外汇波动风险，部分支出以加元和欧元等外币结算，可能影响财务状况[190] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，从而无法产生可观收入和盈利[173][174] - 公司面临产品责任索赔风险，若无法成功应对，可能导致产品需求下降、声誉受损、临床研究参与者退出等后果[191] - 公司需增加保险覆盖范围，但保险费用日益昂贵，若无法获得或维持足够保险，将影响产品开发和商业化[192] - 公司依赖第三方进行临床研究，第三方若未履行义务，可能延误或损害产品获得监管批准的能力[193] - 公司与第三方的协议允许其随时终止，若需另寻安排，产品推向市场的时间可能延迟[195] - 公司依赖第三方进行临床研究，虽可减少对活动的控制，但不能免除自身责任，未按要求登记和公布临床研究结果会受处罚[196] - 第三方可能与竞争对手有关系，若未履行合同义务，公司将无法或延迟获得产品营销批准和商业化[197] - 公司依赖第三方存储和分发药品，其表现不佳会延迟产品临床开发、营销批准或商业化，造成损失并减少潜在收入[198] - 公司可能与第三方合作开发和商业化产品，若合作失败，可能无法利用产品市场潜力[199] - 与第三方的合作存在多种风险，如合作方决策随意、可能放弃产品开发、延迟临床研究等[200] - 公司在寻找合适合作方时面临激烈竞争，能否达成合作取决于多方面因素[203] 公司人员情况 - 公司有1名全职员工，约10名独立承包商/顾问和合同雇员[92] - 公司目前有1名全职员工，约10人以独立承包商/顾问和合同雇佣形式提供服务[188] 公司协议款项情况 - 截至2024年6月30日，根据圣克劳德资产购买协议，在特定条件下公司需支付里程碑款项，包括50名患者完成2B期临床研究且数据可评估后的后续股权融资或开展用于市场批准的确定性临床研究时，支付30万美元（24万给圣克劳德，6万给Steven Rychnovsky博士）；获得REM - 001疗法监管批准时，支付70万美元（56万给圣克劳德，14万给Steven Rychnovsky博士）[45][46] - 公司需按国家和产品向圣克劳德和Steven Rychnovsky博士支付净销售额6%的特许权使用费，其中圣克劳德为4.8%，Steven Rychnovsky博士为1.2%，特许权期限从产品首次商业销售开始，至相关专利失效或独家营销权到期结束[48] - 公司需支付圣克劳德协议规定的特许权使用费，净销售额的6%，圣克劳德获4.8%，史蒂文·里奇诺夫斯基获1.2%[117] 其他项目终止情况 - 2023年10月31日宣布GBM AGILE研究中VAL - 083初步顶线结果，其表现不如胶质母细胞瘤现有标准治疗方案，公司终止其开发，2024年2月13日将相关专利

公司合并与股权变动 - 2024年10月18日公司完成与TuHURA Biosciences, Inc.的合并 合并后TuHURA股东拥有公司约97.15%（假设达到里程碑后为94.55%）的股份 公司股东拥有约2.85%（假设达到里程碑后为5.45%）[74][76] - 2024年10月18日公司完成1 - for - 35的反向股票分割 股票于当日在纳斯达克资本市场以新名称和新代码开始交易[76] - 2024年10月4日公司与Robert E. Hoffman达成协议 公司授予Hoffman的所有未行使股票期权全部归属 换取Hoffman延长竞业禁止期限[74][83] - 截至2024年11月12日，已发行和流通的普通股为42,284,524股[86] 公司研发项目进展 - 公司的REM - 001疗法在约80%可评估的肿瘤部位有完全反应[78] - 公司从美国国立卫生研究院（NIH）获得2000美元的拨款 用于REM - 001 CMBC 15名患者的临床研究[77] - 截至2024年11月14日 在纪念斯隆凯特琳癌症中心已开始对4名患者进行REM - 001治疗 预计2024年第四季度完成患者招募[77][79] - 公司的REM - 001已获美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定（FTD）[80] - 2023年10月31日公司宣布VAL - 083在GBM AGILE研究中的初步结果不佳 于2024年2月13日终止其开发并转让相关权利[81] 公司财务状况 - 2024年9月30日现金及现金等价物为302万美元，营运资金为122.6万美元，总资产为414万美元，股东权益总额为169.5万美元；2024年6月30日现金及现金等价物为490.9万美元，营运资金为326.9万美元，总资产为620.2万美元，股东权益总额为375.7万美元[87] - 2024年第三季度研发费用为25.2万美元，同比下降160.7万美元降幅86%；管理费用为195.7万美元，同比增加85.4万美元增幅77%；净亏损为216.1万美元，同比减少80.1万美元[91] - 2024年第三季度经营活动现金流量为 - 188.9万美元，2023年同期为 - 131.7万美元，变化额为 - 57.2万美元，变化率为43%[95] - 2024年第三季度投资活动无现金流量，2023年同期也无[98] - 2024年第三季度融资活动现金流量为0，2023年同期为 - 2万美元[99] - 2024年9月30日公司累计亏损162,052美元，现金及现金等价物为3020美元[100] - 公司处于临床阶段，至今未产生任何收入[100] - 公司需要大量额外资金来维持临床试验、研发项目和日常运营[100] - 公司未来资金需求取决于多种因素，如临床前研究成本、商业化成本等[101] 财报相关信息 - 财报包含于2024年10月7日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告中[103] - 股票期权授予日公允价值确定使用布莱克 - 斯科尔斯模型[104] - 截至2024年9月30日及2023年的三个月无临床试验应计费用前期估计的重大调整[105] - 公司无表外安排[106] - 较小的报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[106]

合并基本信息 - 2024年4月2日Kintara、Merger Sub和TuHURA签订合并协议，合并后Kintara更名为“TuHURA Biosciences, Inc.”[6] - 2024年4月2日Kintara与TuHURA达成合并协议，合并后TuHURA成为Kintara全资子公司[16] - 合并后前TuHURA股东约占公司96.0%，前Kintara股东约占4.0%[4][6] - 合并后TuHURA股东约占96.0%，Kintara股东约占4.0%[17] - 合并按反向资本重组处理，Kintara为被收购方，资产按历史成本计价[4] - 合并按反向资本重组会计处理，基内塔为“会计被收购方”，图胡拉为“会计收购方”[24] 合并双方财务数据（2024年6月30日） - 2024年6月30日TuHURA和Kintara总资产分别为1.4093亿美元和0.6202亿美元，现金及等价物分别为1.2311亿美元和0.4909亿美元[4] 合并后财务数据（截至2024年6月30日） - 截至2024年6月30日，合并后现金及现金等价物为2204.3万美元[9] - 截至2024年6月30日，合并后总资产为2419.8万美元[9] - 截至2024年6月30日，合并后总负债为512.4万美元[10] - 截至2024年6月30日，合并后股东权益（赤字）为1907.4万美元[11] 合并前后运营数据对比 - 2024年上半年，合并后研发费用为710.5万美元[12] - 2024年上半年，合并后总运营费用为1269.4万美元[12] - 2024年上半年，合并后净亏损为1249.4万美元[12] - 2023年研发费用Kintara为6051千美元，TuHURA为9402千美元，合并后为20753千美元[14] - 2023年总运营费用Kintara为10632千美元，TuHURA为29765千美元，合并后为49525千美元[14] - 2023年净亏损Kintara为10584千美元，TuHURA为29318千美元，合并后为49011千美元[14] 可转换债务相关 - 2023年12月1日TuHURA董事会批准向特定投资者私募可转换本票，本金最高1500万美元，年利率20%[6] - 2024年3月29日TuHURA董事会批准将可转换债务本金增至3500万美元，购买400万美元以上可获认股权证[7] - TuHURA可转换债务初始本金最高1500万美元，后增至3500万美元，年利率20%[19] - 若持有人认购400万美元及以上可转换债务，可获购买TuHURA普通股认股权证，数量为认购本金50%除以0.68美元[19] - 图胡拉董事会批准向特定合格投资者私募可转换债券，初始本金最高1500万美元，后增至3500万美元，利率20%[30] - 购买本金400万美元及以上的持有人可获图胡拉认股权证，数量为购买本金的50%除以0.68美元[30] - 图胡拉认股权证可在发行日期起三年内行使，行使价格为每股1.02美元[30] - 合并前所有未偿还本金和应计未付利息自动转换为图胡拉普通股[30] - 2224.277万美元可转换债务转换为5548.9176万股，按0.1789的兑换比例转换为4043.9947万股[35] 排他协议相关 - 2024年7月8日TuHURA与Kineta签订排他协议，可在特定时间内收购KVA12123相关资产[7] - 2024年7月8日TuHURA与Kineta签订排他协议，获收购KVA12123相关权利和资产的排他权[22] - 独家协议下，TuHURA向Kineta支付500万美元费用，签约时付250万美元，2024年7月15日付250万美元[8] - 续约期开始后，TuHURA分别于2024年10月4日和10月15日向Kineta各支付15万美元独家费用[8] - 图胡拉向基内塔支付排他协议费用500万美元，250万美元签约时支付，另250万美元于2024年7月15日支付，续约期共支付30万美元[23][32] - 图胡拉支付500万美元获得基内塔全球专利等相关权利，2024年10月4日和15日分别支付15万美元排他性费用[34][35] 私募相关 - 7月私募中，TuHURA以500万美元价格向投资者出售4009623股普通股，投资者享有基于KVA12123产品销售额1.5%的特许权使用费[8] - 图胡拉在7月私募中出售4009623股普通股，售价500万美元，投资者有权获得基于KVA12123产品销售额1.5%的特许权使用费[23][32] - 图胡拉签署的认购协议总额3125.3万美元，截至2024年6月30日已注资2.1753亿美元，2024年第三季度收到剩余现金收益950万美元[33] - 2024年7月私募配售中，图胡拉向投资者发行400.9623万股普通股，收益500万美元，扣除股权发行成本30万美元[33] 临床试验相关 - REM - 001研究处于早期，无临床试验通过或证明疗效，公司预计后续评估其价值[4] - VISTA - 101 1/2期临床试验预计招募39名患者，目前已招募30名[23][32] - KVA12123已通过六项单药治疗剂量水平中的五项，以及与默克抗PD1疗法联合治疗的四个队列中的两个[23][32] CVR协议相关 - 2024年10月18日Kintara与权利代理方签订CVR协议，若达到里程碑，股东可获53897125股CVR股份（反向拆股后为1539918股）[20] - 预计CVR股份估值约11609441美元[21] 交易成本及费用反转相关 - 预计未支付交易成本总计210.0248万美元，合并完成时一次性特别奖金成本32.703万美元，应计额外交易成本229.5571万美元[34] - 2024年6月30日止六个月，可转换债务利息费用161.261万美元将反转，与认购协议相关的衍生负债公允价值变动33.5001万美元将反转[35] - 2023年12月31日止年度，图胡拉500万美元非退款付款相关费用将反映，预计交易成本382.753万美元，可转换债务利息费用1.8688万美元将反转[35] 每股净亏损相关 - 未经审计的备考简明合并财务信息基于反向1 - 35的股票拆分和假设合并于2023年1月1日发生计算每股亏损[26][29] - 2024年6月30日止六个月，预计净亏损1249.4万美元，加权平均流通股4203.0363万股，每股净亏损0.30美元[37] - 2023年12月31日止年度，预计净亏损4901.1万美元，加权平均流通股4203.0363万股，每股净亏损1.17美元[37] - 图胡拉认股权证730.7878万股、期权331.3383万股和基内塔或有价值权股份153.9918万股被排除在每股净亏损计算之外[37] 兑换比率相关 - 合并时TuHURA普通股兑换Kintara普通股的兑换比率为0.1789[6]

公司人事及费用安排 - 2024年4月2日，董事会批准向霍夫曼先生发放32.7万美元一次性特别奖金，同意恢复支付非员工董事费用并支付9.3万美元应计费用[68] - 2024年4月2日，董事会批准向霍夫曼先生发放一次性特别奖金327美元，并同意恢复支付非员工董事的费用，支付累计费用93美元[83] 项目研发进展 - 2023年10月31日，公司宣布VAL - 083初步结果，未优于当前护理标准，终止其开发[75] - 2024年2月12日，公司启动15名患者的REM - 001研究，主要终点是最佳总体客观缓解率，多数费用由200万美元NIH赠款覆盖[75][76] - 截至2024年5月14日，REM - 001研究已在纪念斯隆凯特琳癌症中心启动2名患者治疗，预计第三季度完成患者招募[77][79] - REM - 001在四项临床研究中，约80%可评估肿瘤部位完全缓解[78] - 公司终止VAL - 083开发，授予Valent非独家许可，有权获得其后续商业化净销售额5%的特许权使用费[81] - 2022年10月19日，公司暂停REM - 001项目；2023年6月28日，因获得2,000千美元赠款重启该项目，重启成本预计在2024年第二季度增加[95][98] - 2023年6月28日，公司获得约2000美元的REM - 001项目赠款资金[106] 纳斯达克相关情况 - 2023年12月13日，纳斯达克通知公司未符合最低出价价格要求，需在2024年6月10日前连续十个工作日达标[75] - 2024年2月27日，公司收到纳斯达克信件，已重新符合最低股东权益要求[76] 公司合并情况 - 2024年4月3日，公司与TuHURA达成合并协议，预计第三季度完成，现有股东预计合并后持股约2.85%，含CVR约5.45%[76][82] 公司股权情况 - 截至2024年5月14日，公司有55,305股已发行和流通的普通股，693股普通股购买权证，2,444股C系列优先股购买权证（可转换为42股普通股），222股普通股股票期权，66个受限股票单位，13,668股C系列优先股（可转换为235股普通股）[86] 公司财务关键指标变化（整体） - 2024年3月31日，公司现金及现金等价物为6,351千美元，营运资金为5,414千美元，总资产为7,446千美元，股东权益总额为5,922千美元；2023年6月30日，上述数据分别为1,535千美元、188千美元、3,979千美元和731千美元[87] 公司财务关键指标变化（费用及亏损） - 2024年第一季度，研发费用为592千美元，较2023年第一季度的2,005千美元下降70%；一般及行政费用为1,493千美元，较2023年第一季度的1,297千美元增长15%；净亏损为2,011千美元，较2023年第一季度的3,264千美元减少1,253千美元[89][93] - 2024年前九个月，研发费用为2,562千美元，较2023年前九个月的7,235千美元下降65%；一般及行政费用为3,504千美元，较2023年前九个月的4,212千美元下降17%；净亏损为5,996千美元，较2023年前九个月的11,314千美元减少5,318千美元[90][99] - 2024年第一季度，非现金股份支付费用方面，研发费用为63千美元，较2023年第一季度的115千美元下降；一般及行政费用为144千美元，较2023年第一季度的339千美元下降[91] - 2024年前九个月，非现金股份支付费用方面，研发费用为172千美元，较2023年前九个月的389千美元下降；一般及行政费用为445千美元，较2023年前九个月的1,019千美元下降[92] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司均记录了2千美元与A系列优先股现金股息相关的费用[97] - 2024年前九个月，公司收到404千美元的赠款收入，2023年同期为零；2024年第一季度，公司收到194千美元的赠款收入，2023年同期为零[95][98] - 2024年3月31日止九个月一般及行政开支为3504美元，2023年同期为4212美元；非现金股份支付费用从2023年的1019美元降至2024年的445美元[100] - 2024年和2023年3月31日止九个月，A系列优先股应付现金股息均为6美元；C系列优先股应付股票股息2024年为173美元，2023年为362美元[101] - 2024年3月31日止九个月经营活动净现金使用量为5734美元，2023年同期为10357美元；净亏损分别为5996美元和11314美元[102] - 2024年3月31日止九个月投资活动净现金使用量为20美元，2023年同期为232美元[103] - 2024年3月31日止九个月融资活动净现金收入为10570美元，2023年同期为1854美元[104] - 2024年3月31日止九个月经营活动现金流变化4623美元，降幅45%；投资活动现金流变化212美元，增幅100%；融资活动现金流变化8716美元，增幅470%[105] - 2024年3月31日止九个月公司亏损5996美元，经营活动现金流为负5734美元；累计亏损157550美元，现金及现金等价物为6351美元[106] 公司股票发行情况 - 截至2024年3月31日，公司根据与林肯公园的股票购买协议发行662股普通股，净收益约2008美元；根据ATM机制出售53151股普通股，净收益10471美元[106] 临床试验应计费用情况 - 2024年和2023年3月31日止九个月，临床试验应计费用的前期估计无重大调整[111]

公司资金相关 - 公司于2023年7月1日获美国国立卫生研究院200万美元赠款，分两年发放，2023年7月1日至2024年6月30日约1250美元，2024年7月1日至2025年6月30日约750美元[76][80] - 2023年6月28日，公司宣布REM - 001项目获得约200万美元赠款资金[106] - 2022年8月2日至2023年12月31日，公司通过发行662股普通股获得约2008美元净收益[106] - 2023年10月31日至12月31日，公司通过销售协议出售8013股普通股，获得净收益2579美元[106] - 2024年1月1日至2月12日，公司通过销售协议出售28870股普通股，获得净收益6108美元[106] 纳斯达克合规相关 - 2023年9月20日，公司未达纳斯达克股东权益要求，获180天宽限期至2024年3月18日证明合规，并需维持至2024年12月31日[76] - 2023年12月13日，公司未达纳斯达克最低出价价格要求，有180天宽限期至2024年6月10日恢复合规[77] 产品研发与业务线相关 - 2023年10月31日，GBM AGILE研究显示VAL - 083治疗胶质母细胞瘤未优于现有标准疗法，公司终止其开发[76][82] - 2024年2月12日，公司启动CMBC患者的15人开放标签研究评估REM - 001，预计2024年第一季度开始招募患者[77][78][80] - REM - 001在约80%可评估的CMBC肿瘤部位实现完全缓解[80] - 公司转让VAL - 083专利给Valent，有权获其后续商业化净销售额5%的特许权使用费[82] - 2023年6月28日公司重启REM - 001项目，因获200万美元赠款，重启成本预计2024年第一季度增加[95,98] 公司股份相关 - 截至2024年2月12日，公司有39038股普通股发行在外，700股普通股认购权证等[85] - 2023年10月9日，公司获得股东批准，可发行与林肯公园签订购买协议之日已发行股份的20%或更多股份[106] - 2023年9月19日，公司与AGP签订销售协议，可出售最高1090万美元的普通股[106] 财务数据关键指标变化 - 2023年12月31日现金及现金等价物为65.8万美元，6月30日为153.5万美元[87] - 2023年第四季度研发费用为11.1万美元，2022年同期为205.9万美元[88] - 三个月研发费用从2022年12月31日的2059000美元降至2023年的111000美元，降幅95%[93] - 三个月管理费用从2022年12月31日的1440000美元降至2023年的908000美元，降幅37%[93] - 六个月研发费用从2022年12月31日的5230000美元降至2023年的1970000美元，降幅62%[99] - 六个月管理费用从2022年12月31日的2915000美元降至2023年的2011000美元，降幅31%[99] - 六个月经营活动净现金使用从2022年的8530000美元降至2023年的3434000美元，降幅60%[105] - 六个月投资活动净现金使用从2022年的232000美元降至2023年的20000美元，降幅100%[105] - 六个月融资活动净现金收入从2022年的1856000美元增至2023年的2577000美元，增幅39%[105] - 2023年和2022年每三个月A类优先股现金股息均为2000美元[97] - 六个月C类优先股股息从2022年的362000美元降至2023年的173000美元[101] - 2023年12月31日止六个月，公司报告亏损3985美元，经营活动现金流为负3434美元[106] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损155537美元，现金及现金等价物为658美元[106] 财务模型与估计相关 - 2023年和2022年12月31日止六个月，公司使用布莱克 - 斯科尔斯模型估计股票期权授予日的公允价值[109] - 2023年和2022年12月31日止六个月，公司临床试验应计费用的前期估计无重大调整[109]

财务数据关键指标变化 - 2023年9月30日现金及现金等价物为21.6万美元，6月30日为153.5万美元[95] - 2023年9月30日营运资金为 - 255.3万美元，6月30日为18.8万美元[95] - 2023年9月30日总资产为147.7万美元，6月30日为397.9万美元[95] - 2023年第三季度研发费用为185.9万美元，较2022年同期的317.1万美元下降41%[100] - 2023年第三季度管理费用为110.3万美元，较2022年同期的147.5万美元下降25%[100] - 2023年第三季度净亏损为296.2万美元，较2022年同期的459.6万美元减少163.4万美元[100] - 2023年第三季度经营活动现金流净流出为131.7万美元，较2022年同期的636.9万美元减少79%[106] - 2023年第三季度投资活动现金流净流出为0，较2022年同期的23.2万美元减少100%[106] - 2023年第三季度融资活动现金流净流出为0.2万美元，较2022年同期的190.6万美元减少100%[106] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损1.54512亿美元，现金及现金等价物为21.6万美元[110] 业务线项目进展 - 公司于2023年7月1日获美国国立卫生研究院200万美元赠款，将在两年内按费用发生情况收取，用于REM - 001治疗CMBC的15名患者临床研究[78] - 2023年10月31日，GBM AGILE研究中VAL - 083表现未优于胶质母细胞瘤现有标准疗法，公司暂停其开发并转向REM - 001项目[78][84] - 预计2023年第四季度开始招募患者参与REM - 001治疗CMBC的15名患者临床研究[80][82] - 在四项针对CMBC患者的2期和/或3期临床研究中，约80%接受REM - 001治疗的可评估肿瘤部位出现完全缓解[82] 业务线项目数据 - VAL - 083基于超40项美国国家癌症研究所1期和2期临床研究数据，有近1200名患者的安全数据库[85] - 超60%的GBM患者MGMT未甲基化肿瘤，对替莫唑胺耐药，VAL - 083抗肿瘤活性与MGMT表达无关[87] 股权相关情况 - 截至2023年11月13日，公司有3387808股普通股发行并流通，706股普通股认购权证等[92] - 2023年9月19日，公司与A.G.P./Alliance Global Partners签订销售协议，可出售最高285万美元的普通股[110] - 2023年9月30日后，公司通过ATM机制出售1629股普通股，获得净收益96.8万美元[110] 财务报表会计政策及估计 - 公司2023年6月30日财年合并财务报表的重要会计政策及相关估计详情包含在2023年9月18日提交给美国证券交易委员会的10 - K表格附注2中[113] - 公司对员工、非员工和董事授予基于股票的奖励产生的补偿成本，在服务期内按公允价值计量确认为运营费用[114] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司使用布莱克 - 斯科尔斯模型估计股票期权授予日的公允价值[114] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司使用普通香草法确定股票期权的预期寿命[114] - 公司在编制财务报表时需估计与供应商、临床研究组织和顾问的合同以及临床试验相关的费用[115] - 公司根据与相关人员和外部服务提供商的讨论来确定应计费用估计，并根据临床试验进展进行调整[115] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司对临床试验应计费用的前期估计无重大调整[115] 其他财务相关情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[116] - 作为较小报告公司，无需进行市场风险的定量和定性披露[118] 项目赠款情况 - 2023年6月28日，公司宣布获得约200万美元的REM - 001项目赠款资金[102]

公司基本信息 - 公司于2009年6月24日成立，2020年8月19日与Adgero合并并更名[184][186] - 公司有2名全职员工，以独立承包商/顾问和合同雇佣形式聘请约15人[188] - 公司致力于开发针对未满足医疗需求癌症患者的新型疗法，专注孤儿癌症适应症[5] - 公司两款主要候选药物为VAL - 083和REM - 001，前者用于治疗耐药实体瘤，后者用于治疗皮肤转移性乳腺癌[6] 财务数据关键指标变化 - 2023年6月30日和2022年6月30日财年，公司研发费用分别约为920万美元和1520万美元[187] 公司股权信息 - 截至2023年9月14日，流通在外的普通股股数为1,746,408股[2] - 截至2023年9月14日，公司普通股流通股数量为1746408股[2] 公司资金资助情况 - 2023年7月1日，公司获得美国国立卫生研究院200万美元赠款，用于资助REM - 001治疗皮肤转移性乳腺癌的15名患者临床研究[7] - 2023年7月1日起，公司获美国国立卫生研究院200万美元小企业创新研究资助，用于支持REM - 001治疗CMBC的临床开发，2023年7月1日至2024年6月30日约报销1250美元，2024年7月1日至2025年6月30日约报销750美元[68] 临床研究计划与进展 - 公司预计在2023年底前公布VAL - 083的GBM AGILE国际注册2/3期临床试验的topline结果[8] - 公司预计在2023年底前获得VAL - 083的GBM AGILE研究的topline结果[8] - 公司预计在2023年第四季度开始招募REM - 001治疗皮肤转移性乳腺癌15名患者临床研究的患者[8] - 因获赠款，公司重启REM - 001项目，预计2023年第四季度开始招募REM - 001的15名患者临床研究[8] - 公司计划在CMBC中开展一项初始15名患者的开放标签研究，随后进行3期临床研究[70] - 公司预计2024年秋季开始招募患者重新启动REM - 001项目[68] 产品临床研究数据 - VAL - 083有超40项美国国家癌症研究所1期和2期临床研究数据，约1200名患者的安全数据库[10] - VAL - 083基于美国国立癌症研究所超40项1期和2期临床研究数据，有近1200名患者的安全数据库[10] - GBM AGILE研究已筛选超1300名患者，入组率是传统GBM研究的3至4倍，活跃站点平均每月每站点入组0.75至1名患者[23] - REM - 001治疗CMBC的临床研究中，约80%可评估肿瘤部位完全缓解[64] - CA013研究符合条件患者32人，临床成功率88%，95%置信区间为71% - 97%；CA019研究符合条件患者18人，临床成功率83%，95%置信区间为45% - 86%[95] - 四项研究（CA008、CA009、CA013、CA019）共有17例可能、很可能或肯定与治疗相关的严重不良事件（SAEs），其中8例与治疗病变坏死有关，3例与治疗区域感染有关，4例与治疗相关疼痛有关，1例为光敏性皮肤反应，1例为过敏反应[95] 疾病相关数据 - 超过60%的胶质母细胞瘤患者的肿瘤为MGMT未甲基化，高表达MGMT与替莫唑胺耐药相关[12][18][19] - 美国和欧洲每年新增胶质母细胞瘤病例约30,000例[18] - 新诊断胶质母细胞瘤患者的总体中位生存期少于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%，新诊断、MGMT未甲基化GBM患者的中位总生存期为12.2个月[31] - 多数GBM患者肿瘤在初始治疗后6 - 12个月内复发[36] - 经阿瓦斯汀治疗后肿瘤进展的GBM患者中位生存期小于5个月[38] - 脑和脊柱肿瘤约占儿童癌症的20%，是仅次于白血病的第二大常见儿童癌症[52] - 2003年对约20000名癌症患者的荟萃分析发现，24%的转移性乳腺癌患者发生皮肤转移，美国约16.8万名转移性乳腺癌女性患者中，CMBC患病率可能接近4万名[78] - 美国约150万例非黑色素瘤、非淋巴瘤、非白血病的内部癌症患者中，约5%会出现皮肤转移性肿瘤，即发病率约7.5万例[80] - 截至2020年4月，美国约每4万人中有1人有导致BCCNS的潜在遗传疾病，其中约90%患有BCCNS，FDA已将其认定为孤儿适应症[82] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为NSCLC，预计到2033年全球肺癌治疗市场将超240亿美元[48] 市场规模与销售预期 - 预计GBM市场机会约为8亿美元，到2027年预计达18亿美元[62] - 查尔斯河咨询公司2018年市场评估显示，CMBC治疗估计有5亿美元市场机会[79] - VAL - 083预计2027年多形性胶质母细胞瘤全球销售额超15亿美元，2028年卵巢癌超60亿美元，2027年非小细胞肺癌超220亿美元[56] - TMZ在2010年的年销售额峰值为11亿美元，苯达莫司汀在2014年的年销售额峰值为8亿美元[57] 产品研发与合作 - 公司与广西梧州制药公司达成战略合作，获得VAL - 083药品用于已完成的中国2期研究和美国部分临床研究，并获得中国某些商业权利[107] - 公司授予广西梧州制药公司在中国使用某些知识产权的免版税许可，若达成最终商业条款，该公司将成为VAL - 083临床研究和商业销售的独家供应商，但目前未获得cGMP认证[108] 产品制造工艺 - VAL - 083目前的制造工艺合成步骤少于五步，公司预计其最终商业产品的总成本与其他注射用小分子药物相似[99,100] - REM - 001的活性药物成分（API）制造工艺已开发十年，适合商业规模生产，最终药物产品是脂质制剂，此前由合同制造商进行商业规模生产[104] 专利与知识产权 - 公司已提交与VAL - 083使用和改进相关的专利申请，包括治疗方案、制造工艺、配方等方面[120] - 公司VAL - 083的专利和专利申请可归纳为十三个系列，系列I一般涉及VAL - 083的合成[122] - 公司拥有多个专利系列，涉及VAL - 083的合成方法、治疗用途、分析方法等[123][125][127] - PCT专利申请PCT/US2011/048032的有效期至2031年[123] - PCT专利申请PCT/IB2013/000793有效期至2033年，PCT/US2014/066087有效期至2034年[125] - PCT专利申请PCT/US2013/022505有效期至2033年[128] - PCT专利申请PCT/US2013/047320有效期至2033年[130] - PCT申请PCT/US2014/040461有效期至2034年[131] - PCT专利申请PCT/US2015/024462有效期至2035年[133] - PCT专利申请PCT/US2015/059814有效期至2035年[134] - PCT专利申请PCT/US2016/063362有效期至2036年[136] - REM - 001的PCT专利申请PCT/US2021/053362和PCT/US2021/062603到期时间为2041年[148][150] - 公司依靠专利、商业秘密保护等保护知识产权，员工等需签订保密协议[142][143][145] 产品监管与审批 - 优先审评将FDA对新药的审查过程从十个月缩短至六个月[29] - 新产品临床研究通常分三个阶段，Phase 1有20到50名受试者，Phase 2有50到200名患者[155] - 美国IND申请提交后，若FDA无异议，30天后生效[157] - 欧盟成员国监管当局对Phase 2研究申请的异议期通常为1到3个月[157] - 美国FDA受理NDA后，普通审查平均需10个月，优先审查需6个月[159] - 美国罕见病定义为影响不超200,000人，获孤儿药指定的产品获批后有7年独占权；欧盟若疾病危及生命或使人长期衰弱且影响不超十万分之五十人等条件下可获指定，获批后有10年独占权[164] - 公司产品临床开发、制造和营销受美国FDA、加拿大Health Canada、欧盟EMA等监管[153] - 公司产品需经严格临床前和临床测试及其他审批要求，审批过程长且需大量资源[151] - 2012年2月FDA、2013年1月EMA授予VAL - 083治疗神经胶质瘤的孤儿药地位，2016年春FDA授予其治疗卵巢癌和髓母细胞瘤的孤儿药地位[141] - VAL - 083依据Hatch - Waxman修正案可获5年数据独占权，新临床研究获批的NDAs和补充NDAs可获3年数据独占权[142] 公司面临的风险 - 公司面临FDA监管，违规可能面临行政或司法制裁[167] - 第三方支付方限制医疗产品覆盖范围和报销，可能影响公司产品销售和财务状况[168][169] - 公司受多项医疗保健法规约束，违规会面临重大民事或刑事处罚[170] - 新药开发和商业化竞争激烈，公司在肿瘤市场面临众多竞争对手[173] 公司其他研究参与情况 - 公司参与GCAR GBM AGILE研究，有4个其他产品候选药物也在研究中[175] 产品展示与数据呈现 - 2023年4月17日，在癌症研究年会上展示了VAL - 083扩大使用计划的案例研究数据[7] 产品治疗评估与联用研究 - VAL - 083在GBM AGILE研究中评估三种GBM患者亚型：新诊断甲基化MGMT、新诊断未甲基化MGMT和复发性[11] - 公司正在评估VAL - 083在卵巢癌的最佳治疗路径，包括与PARP抑制剂联用[13] 产品地位与认定 - VAL - 083获美国FDA和欧洲EMA孤儿药认定，还获FDA快速通道指定[14] 其他治疗数据对比 - 新诊断GBM患者手术切除后疾病进展率近100%，替莫唑胺全球收入在2010年达11亿美元，约60%患者治疗1年内肿瘤进展，未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[60] - 约20%对替莫唑胺治疗失败的GBM患者对贝伐珠单抗有反应，且中位生存期无改善[61] 前期临床研究结果 - 此前一项针对BCCNS的1/2期临床研究中，14名患者共治疗157个病灶，总体缓解率91%，完全缓解率68%，部分缓解率23%，7%的病灶病情稳定[82] 产品费用支付情况 - 截至2023年6月30日，在特定条件下公司需支付30万美元（24万给St. Cloud，6万给Steven Rychnovsky），获得REM - 001疗法监管批准时需支付70万美元（56万给St. Cloud，14万给Steven Rychnovsky）[114,115] - 公司需向St. Cloud和Steven Rychnovsky支付净销售额6%的特许权使用费，其中St. Cloud为4.8%，Steven Rychnovsky为1.2%[117]