文章核心观点 IN8bio公布INB - 200治疗新诊断多形性胶质母细胞瘤（GBM）1期试验长期临床数据及INB - 400 2期试验初步结果显示疗法潜力大 [1][2][7] 临床数据亮点 INB - 200 - 多次给药显示中位无进展生存期（mPFS）达16.1个月，是标准治疗（SOC）Stupp方案预期6.9个月的两倍多，单剂量给药患者mPFS为8.3个月 [2][5][6] - 耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLTs）、细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），多数不良事件为1 - 2级且与放疗和替莫唑胺相关 [2][3][5] - 接受多次剂量患者的中位PFS超过SOC Stupp方案历史中位总生存期（mOS）14.6个月，4名（40%）患者无进展生存超两年，其中3人重返工作岗位 [2][5][6] - 自2024年10月18日上次数据更新后未观察到额外复发，多次给药无额外安全风险，多数副作用轻微且归因于SOC治疗 [6] - 接受多次剂量的患者中50%无进展生存期超18个月，单剂量患者为0% [6] INB - 400 - 新诊断GBM 2期临床试验初步结果令人鼓舞，当前mPFS为10.8个月，预计2025年末有更多更新 [7] 公司疗法机制 - 公司通过手术后将γδ T细胞直接输送到肿瘤腔，利用γδ T细胞天然肿瘤靶向能力和化疗致敏作用消除残留癌细胞，旨在治疗新诊断GBM并消除常导致复发的化疗耐药癌细胞和干细胞 [7] 公司概况 - IN8bio是临床阶段生物制药公司，开发基于γδ T细胞的癌症和自身免疫疾病免疫疗法，主要项目INB - 100专注急性髓系白血病，INB - 200和400项目评估自体DeltEx DRI γδ T细胞联合SOC治疗GBM，还推进新型γδ T细胞衔接器用于肿瘤和自身免疫适应症 [9] 会议详情 - 公司将于2025年6月2日美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播，由首席研究员Burt Nabors博士回顾ASCO报告的更新临床数据，可通过链接参与或收听网络直播 [1][8]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司IN8bio公布其专有γδ T细胞制造计划新数据，获ISCT抽象奖，展示其在临床级γδ T细胞制造的领先地位，产品在INB - 100试验中表现良好 [1][3][7] 公司概况 - IN8bio是临床阶段生物制药公司，开发基于γδ T细胞的癌症和自身免疫疾病免疫疗法，领先项目INB - 100专注急性髓系白血病，还评估胶质母细胞瘤疗法及推进新型γδ T细胞衔接器 [6] 数据公布情况 - 公司在ISCT 2025年会上进行口头报告，分享独特制造工艺更新数据，获美国东部地区抽象奖 [1] 制造工艺优势 - DeltEx™ Allo制造工艺能诱导供体T细胞表达γδ T细胞受体和基因，与癌症细胞毒性增加相关，基因表达分析证实多批次产品高效力 [2] - 公司对制造过程各步骤有实际控制权，能持续生产具有细胞毒性、免疫激活和组织迁移特征的强大细胞产品，知识和技术是差异化优势，可有效扩大生产规模 [3] INB - 100研究关键发现 - 结果凸显公司细胞疗法制造工艺的强度和可重复性，产品在INB - 100临床试验中使用，使高危复杂特征的成人AML患者获得持久长期缓解，γδ T细胞在患者体内长期扩增和持续一年，制造计划已自动化，试验继续招募扩展队列 [5] - 制造驱动的TCR重编程，所有分析的临床批次从αβ - TCR向γδ - TCR优势明显一致转变，Vγ9克隆富集，且与供体起始材料无关 [8] - 所有制造的临床产品显示与癌症杀伤、免疫激活和肿瘤迁移相关基因的高表达水平 [8] - 初始队列的10名患者均无复发超过一年，截至2024年1月中位总生存期为23.3个月 [8]

各条业务线表现 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注γ - δ T细胞候选产品和T细胞衔接器开发，开展两项一期临床试验，均有患者实现超三年长期持续缓解[95] - INB - 100一期试验完成主要入组并确定二期推荐剂量，2025年2月数据显示100%急性髓系白血病患者完全缓解，中位随访20.1个月，一年无进展生存率和总生存率超对照组[96] - INB - 200治疗新诊断胶质母细胞瘤，截至2024年10月18日4名患者存活且缓解，最长超40.5个月，接受多次给药患者中位无进展生存期较标准疗法增加79%，较单次给药组增加近50%[98] - 2024年9月公司暂停INB - 400二期试验入组，继续随访患者，预计2025年报告初步数据，该产品2023年4月获FDA孤儿药认定[99] - 2025年4月公司介绍INB - 600平台，同月体外研究显示INB - 619和INB - 633对白血病细胞系有强抗原特异性细胞毒性，促γ - δ T细胞激活，炎症细胞因子释放少[100][101] - 公司有INB - 300和INB - 500等临床前项目，2024年INB - 300体外研究证明概念验证，后续计划优化构建体推进研究[103] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为297.2万美元，2024年同期为490.3万美元，减少193.1万美元[120][121] - 2025年第一季度行政及一般费用为268.8万美元，2024年同期为374.2万美元，减少105.4万美元[120][122] - 2025年第一季度利息收入为11万美元，2024年同期为8.3万美元，增加2.7万美元[120][123] - 2025年第一季度，公司经营活动使用现金310万美元，主要因净亏损560万美元，部分被非现金费用增加150万美元和经营资产与负债变化70万美元抵消[143] - 2024年第一季度，公司经营活动使用现金790万美元，主要因净亏损860万美元和经营资产与负债变化110万美元，部分被非现金费用增加190万美元抵消[144] - 2025年第一季度，公司投资活动使用现金0美元；2024年第一季度，投资活动使用现金10万美元，主要用于购买财产设备和在建工程活动[146] - 2025年第一季度，公司融资活动提供现金390万美元，主要因ATM计划净收入370万美元和C系列认股权证行权收入40万美元，部分被融资租赁本金支付20万美元抵消[147] - 2024年第一季度，公司融资活动使用现金30万美元，主要因租赁本金支付20万美元和发行成本10万美元[148] 管理层讨论和指引 - 截至2025年3月31日公司现有现金1190万美元，预计不足以支撑至少12个月运营费用和资本支出，持续经营能力存重大疑虑[107] - 公司采取现金保存措施，管理层计划包括管线优先级调整、裁员、股权或债务融资、寻求战略合作等，若持有人行使A、C、B类认股权证，公司或分别获190万、810万和最高410万美元收益[108] - 2025年4月公司与部分认股权证持有人达成协议，7178934份A类和2142147份B类认股权证现金行权，部分A、B类认股权证换为1230449份预融资认股权证，获净收益190万美元[110] - 2025年4月公司修订证券购买协议，降低部分B类认股权证行权价至0.45美元/股[111] - 公司预计费用将大幅增加，未来资本需求取决于多种因素，且尚未实现产品盈利[133][134][136] - 公司在未实现产品销售显著收入前，预计通过出售股权、债务融资或战略合作等方式为运营融资，若无法筹集资金，可能需调整产品开发或商业化计划[138] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司作为新兴成长公司（EGC）的豁免期限至2026年12月31日，若公司年收入超过12.35亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元或三年内发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将提前失去EGC资格[158] - 公司于2025年1月1日采用ASU 2023 - 07，该准则要求公共实体按季度和年度披露可报告业务部门的重大费用和其他部门项目信息[155] - 公司将在2025年12月31日结束的财年采用ASU 2023 - 09，该准则扩大了所得税披露要求[156] - 公司为“较小规模报告公司”，持续成为该类公司的条件为非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元或最近财年营收低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元[160] - 若公司在不再为新兴成长型公司时仍是较小规模报告公司，可继续享受特定披露要求豁免[161] - 作为较小规模报告公司，可选择在年报中仅提供最近两个财年的经审计财务报表[161] - 较小规模报告公司在高管薪酬披露义务方面有所减少[161] - 公司按S - K条例第10项定义属于较小规模报告公司，无需提供本项要求的信息[162]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为300万美元，上年同期为490万美元，主要因INB - 400项目临床试验活动减少和人员成本降低[14] - 2025年第一季度一般及行政费用为270万美元，上年同期为370万美元，主要因人员成本、董事及高管保险费和专业服务成本节约[14][15] - 2025年第一季度净亏损560万美元，合每股基本和摊薄亏损0.07美元，上年同期净亏损860万美元，合每股基本和摊薄亏损0.20美元[18] - 截至2025年3月31日，公司现金为1190万美元，上年同期为1300万美元，2025年4月公司从A类和B类普通股认股权证行权获得总收益190万美元[18] - 2025年第一季度公司通过出售普通股和认股权证行权筹集约410万美元净收益[4] - 2025年第一季度公司研发费用为297.2万美元，较2024年同期的490.3万美元下降了39.38%[3] - 2025年第一季度公司管理费用为268.8万美元，较2024年同期的374.2万美元下降了28.17%[3] - 2025年第一季度公司总运营费用为566万美元，较2024年同期的864.5万美元下降了34.53%[3] - 2025年第一季度公司运营亏损为555万美元，较2024年同期的856.2万美元下降了35.18%[3] - 2025年第一季度公司净亏损为555万美元，较2024年同期的856.2万美元下降了35.18%[3] - 2025年第一季度公司基本和摊薄后每股净亏损为0.07美元，较2024年同期的0.20美元下降了65%[3] - 2025年第一季度计算每股净亏损所用的加权平均股数为8348.2125万股，2024年同期为4328.7325万股[3] 各条业务线表现 - INB - 100的1期临床数据显示，截至2025年1月17日，治疗的急性髓系白血病患者100%无复发，中位随访时间20.1个月[4][8] - INB - 100的1期数据显示，所有白血病患者1年无进展生存率为90.9%，1年总生存率为100%，超过真实世界对照组[8] - 2025年美国癌症研究协会年会上展示INB - 600平台新临床前数据，包括INB - 619和INB - 633候选药物[8] - INB - 600 TCE平台显著扩大Vδ1 +和Vδ2 +亚群，解决早期γδ TCE疗法细胞计数减少问题[8] - 2025年美国临床肿瘤学会年会上将进行INB - 200的口头报告[8][9] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日公司总资产为1.9869亿美元，较2024年12月31日的2.0944亿美元下降了5.13%[1] - 截至2025年3月31日公司总负债为5992万美元，较2024年12月31日的6466万美元下降了7.33%[1] - 截至2025年3月31日公司股东权益为1.3877亿美元，较2024年12月31日的1.4478亿美元下降了4.15%[1]

文章核心观点 IN8bio作为临床阶段生物制药公司，专注开发创新γ-δ T细胞疗法，在2025年第一季度取得多项业务进展和财务成果，其创新平台和疗法展现出良好潜力，未来有多个重要里程碑待实现 [1][2] 公司亮点及近期发展 - 扩大INB - 600 γ-δ T细胞衔接器平台管线 [3] - 在γ-δ T细胞疗法管线中取得更多临床进展 [4] - INB - 100的1期临床数据显示长期持久缓解，截至2025年1月17日，治疗的急性髓系白血病（AML）患者100%无复发，中位随访20.1个月 [5] - 2025年5月1日，庆祝首例接受公司γ-δ T细胞疗法治疗的患者治疗5周年，该复杂AML老年患者仍存活且缓解 [5] - 在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示INB - 600下一代γ-δ T细胞衔接器（TCE）平台新数据，有肿瘤和自身免疫疾病应用潜力 [5] - 持续战略执行，聚焦有意义数据里程碑，INB - 200将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告 [5] - 2025年第一季度通过ATM出售普通股和行使认股权证筹集约410万美元净收益 [5] 临床数据及研究成果 - 在2025年AACR年会上展示INB - 600平台新临床前数据，包括INB - 619（靶向CD19）和INB - 633（靶向CD33） [6] - 临床前研究显示对白血病细胞和原代B细胞有强抗原特异性细胞毒性，炎症细胞因子释放少，可能解决传统基于CD3的TCE关键局限 [6] - INB - 600 TCE平台显著扩大Vδ1 +和Vδ2 +亚群，解决早期γδ TCE疗法细胞计数减少问题 [6] - INB - 619靶向B细胞消除，凸显在B细胞驱动自身免疫疾病和肿瘤适应症的潜在应用 [6] - 2025年2月在移植与细胞治疗（TCT）年会上公布INB - 100积极1期数据，显示持久缓解，截至2025年1月17日，治疗的AML患者100%无复发，中位随访20.1个月 [6] - INB - 100观察到良好安全性，无细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANs）报告 [6] - 所有白血病患者1年无进展生存率（PFS）为90.9%，1年总生存率（OS）为100%，优于国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）和堪萨斯大学癌症中心的真实世界历史对照数据 [6][7] 会议参与情况 - 2025年3月25日，公司首席执行官兼联合创始人William Ho共同主持免疫肿瘤学360°（IO360°）会议第二天，发表开幕词，主持“IO市场、投资和交易全体会议”，并介绍γ-δ T细胞衔接器在肿瘤和自身免疫疾病的前景，包括INB - 619 [8] 即将到来的里程碑和事件 - 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（5月30日）：将进行“INB - 200：基因修饰自体γ-δ（γδ）T细胞在新诊断多形性胶质母细胞瘤（GBM）接受维持替莫唑胺（TMZ）治疗患者中的1期研究”口头报告，展示INB - 200 1期试验更新临床数据 [9] - 2025年国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会（5月9日）：将进行“从供体到疗法：强大制造如何塑造供体来源异体离体扩增和激活γδ T细胞产品的TCR库和细胞毒性”口头报告，展示公司γ-δ T细胞制造平台实力；还将进行海报展示“高复杂性临床阶段细胞治疗公司电子质量管理系统的选择和实施” [10][11] - 2025年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会（5月17日）：将进行“解码扩增γδ T细胞产品的分子特征；异体来源产品的TCR和免疫基因表达”口头报告，展示公司临床扩增γδ T细胞产品的TCR库和免疫基因表达谱新数据；还将进行海报展示“INB - 600：特异性针对γ-δ（γδ）T细胞的新型T细胞衔接器平台” [12][13] 2025年第一季度财务亮点 - 研发（R&D）费用：2025年3月31日结束的三个月为300万美元，上年同期为490万美元，变化主要因INB - 400项目临床试验活动减少和人员相关成本降低 [14] - 一般及行政（G&A）费用：2025年3月31日结束的三个月为270万美元，上年同期为370万美元，变化主要因人员相关成本、董事和高管保险费及专业服务成本节约 [14] - 净亏损：2025年3月31日结束的三个月为560万美元，即每股基本和摊薄普通股亏损0.07美元，上年同期为860万美元，即每股基本和摊薄普通股亏损0.20美元 [17] - 现金状况：截至2025年3月31日，公司现金为1190万美元，上年同期为1300万美元；2025年4月，公司从A系列和B系列普通股认股权证行使中获得190万美元总收益 [17] 公司简介 公司是临床阶段生物制药公司，开发基于γ-δ T细胞的癌症免疫疗法，领先项目INB - 100专注AML，评估造血干细胞移植后给予单倍体相合异体γ-δ T细胞；还评估自体DeltEx DRI γ-δ T细胞联合标准治疗用于胶质母细胞瘤，并推进新型γ-δ TCE用于潜在肿瘤和自身免疫适应症 [15]

公司动态 - IN8bio将在多个科学会议上展示其γδ T细胞疗法的新临床和临床前数据 [1] - 公司CEO表示数据反映了γδ T细胞平台的科学严谨性和临床潜力 [2] - 展示内容包括INB-200/400胶质母细胞瘤项目和新颖的T细胞接合技术 [2] 会议展示安排 美国癌症研究协会(AACR)2025 - 海报标题：癌症免疫治疗的新型γδ T细胞接合平台 [3] - 摘要编号：7321(海报板7) [3] - 时间：2025年4月30日9:00-12:00 CDT [3] 国际细胞与基因治疗学会(ISCT)2025 - 口头报告：从供体到治疗：稳健制造如何塑造TCR库和细胞毒性 [4] - 时间：2025年5月9日15:00-16:00 CDT [4] - 海报报告：电子质量管理系统的选择与实施 [4] - 时间：2025年5月8日18:00-19:30 CDT [4] 美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)2025 - 海报展示：INB-600：针对γδ T细胞的新型T细胞接合平台 [5] - 时间：2025年5月15日17:30-19:00 CDT [5] - 口头报告：扩增γδ T细胞产品的分子特征解码 [5] - 时间：2025年5月17日10:30-10:45 CDT [5] 美国临床肿瘤学会(ASCO)2025 - 口头报告：INB-200：基因修饰自体γδ T细胞在新诊断胶质母细胞瘤中的1期研究 [6] - 时间：2025年5月30日16:57-17:09 CDT [6] 公司背景 - IN8bio是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发γδ T细胞免疫疗法 [7] - γδ T细胞具有区分健康组织和病变组织的独特能力 [7] - 主要项目INB-100针对急性髓系白血病，评估造血干细胞移植后的γδ T细胞 [7] - 其他项目包括胶质母细胞瘤的自体DeltEx DRI γδ T细胞和新型γδ T细胞接合技术 [7]

公司动态 - IN8bio宣布其创新的γδ T细胞接合剂(γδ-TCE)平台在白血病模型中展现出强大且一致的抗癌活性，同时避免了其他TCE免疫疗法常见的危险副作用[1] - 公司的新型γδ-TCE平台专门激活γδ T细胞，这种细胞能够自然检测、吞噬并杀死肿瘤细胞，无需针对特定靶点进行"训练"[2] - 平台的主要分子INB-619(靶向CD19)和INB-633(靶向CD33)在临床前研究中能够消除癌细胞，同时最小化炎症细胞因子的释放，将细胞因子释放综合征(CRS)或神经毒性的风险降低，而传统CD3 TCEs治疗的患者中有60-75%会受到影响[2] - 该平台无需基因工程即可驱动γδ T细胞扩增，为构建下一代免疫疗法提供了更具可扩展性和灵活性的方法[4] - 公司正在探索INB-600平台在各种疾病适应症中的应用，并寻求合作伙伴关系[5] 技术亮点 - INB-600 TCE平台结合了γδ T细胞的天然抗肿瘤能力和双特异性接合剂，为动员免疫系统对抗癌细胞提供了更精确和强大的方式[3] - INB-619和INB-633在低皮摩尔浓度下对白血病细胞(ALL和AML)表现出强大且特异性的剂量依赖性杀伤作用[9] - 两种分子均激活并扩增了两个关键的γδ T细胞亚群(Vδ1+和Vδ2+)，这对于大多数癌症患者尤为重要，因为这些患者的这些细胞数量通常减少[9] - 分子促进了激活和脱颗粒作用，剂量依赖性增加了细胞标记物的表达，表明其向强大的癌细胞杀伤表型转变[9] - 重要的是，这些作用伴随着危险细胞因子(如IL-6、IL-10和IL-17a)的最小变化，这些细胞因子通常与CRS和其他治疗相关毒性有关[9] 平台优势 - 首个γδ TCE展示出显著的γδ T细胞扩增和激活，可能提供一种替代传统CD3方法的方案，且不会出现CRS等重大不良事件[8] - INB-600 TCE平台显著扩增Vδ1+和Vδ2+亚群，解决了早期γδ TCE疗法在癌症患者中细胞数量减少的限制[8] - INB-619和INB-633在临床前研究中显示出强大且高度靶向的抗癌活性，实现了深度的肿瘤细胞耗竭，同时没有增加危险细胞因子(如IL-6)的分泌[8] - 靶向B细胞消除(INB-619)突出了在B细胞驱动的自身免疫疾病以及癌症中的潜在应用[8] 公司背景 - IN8bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于γδ T细胞的免疫疗法，用于治疗癌症和自身免疫疾病[10] - γδ T细胞是一种特殊的T细胞群体，具有区分健康组织和病变组织的独特能力[10] - 公司的主要项目INB-100专注于急性髓系白血病，评估在造血干细胞移植后给予患者的单倍体相合异体γδ T细胞[10] - 公司还在评估自体DeltEx DRI γδ T细胞与标准治疗联合用于胶质母细胞瘤，并推进新型γδ T细胞接合剂用于潜在的肿瘤学和自身免疫适应症[10]

文章核心观点 - IN8bio公司将在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其下一代γδ T细胞为基础的T细胞衔接器（TCE）平台，该平台或为突破性成果 [1] 公司动态 - IN8bio公司宣布将在2025年4月25 - 30日于芝加哥举行的AACR年会上进行海报展示 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人表示γδ T细胞具有独特属性，其新型γδ T细胞衔接器平台能结合γδ T细胞的先天肿瘤识别能力、显著的细胞扩增能力和双特异性衔接器的特异性，以驱动针对多种靶抗原的有效、靶向免疫反应 [2] 海报展示详情 - 海报标题为“用于癌症免疫治疗的新型γδ T细胞衔接器平台” [3] - 摘要展示编号为7321（海报板7） [3] - 会议标题为“免疫学/T细胞衔接器和新型基于抗体的疗法” [3] - 会议日期和时间为2025年4月30日星期三上午9:00 - 下午12:00 CT [3] - 更多详情可访问www.aacr.org/meeting/aacr - annual - meeting - 2025/abstracts [3] 公司简介 - IN8bio是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基于γδ T细胞的癌症和自身免疫性疾病免疫疗法 [4] - 公司的领先项目INB - 100专注于急性髓系白血病，评估造血干细胞移植后给予患者单倍体相合的异基因γδ T细胞 [4] - 公司还在评估自体DeltEx DRI γδ T细胞与标准治疗相结合用于胶质母细胞瘤的治疗，并推进新型γδ T细胞衔接器用于潜在的肿瘤学和自身免疫适应症 [4] - 更多关于IN8bio的信息可访问www.IN8bio.com [4] 联系方式 - IN8bio公司联系人Patrick McCall，电话646.933.5603，邮箱pfmccall@IN8bio.com [5] - 媒体联系人Kimberly Ha，所属KKH Advisors，电话917.291.5744，邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [5]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司IN8bio将参加2025年3月24 - 26日在波士顿举行的免疫肿瘤学360°会议，公司首席执行官兼联合创始人William Ho将参与多项议程并介绍公司项目 [1][2] 会议参与情况 - 公司将参加2025年3月24 - 26日在波士顿举行的免疫肿瘤学360°会议 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人William Ho将担任2025年3月25日会议第二天的联合主席，发表欢迎词并讨论“解决自身免疫性疾病免疫肿瘤学中的难题”，之后主持“免疫肿瘤学市场、投资和交易全体会议” [2] - 2025年3月25日下午4:35，William Ho将以“在自身免疫竞赛中选择我们的方向：γ-δ T细胞衔接器”为主题进行演讲，并介绍公司最近宣布的用于肿瘤学和自身免疫性疾病的INB - 619 T细胞衔接器项目 [2] 会议讨论重点 - William Ho预计将作为联合主席和小组成员，讨论γ-δ T细胞衔接器在解决自身免疫性疾病方面的原理和前景 [3] 会议详情 - “联合主席欢迎及解决自身免疫性疾病免疫肿瘤学中的难题”时间为2025年3月25日上午8:15 [4] - “在自身免疫竞赛中选择我们的方向：γ-δ T细胞衔接器”时间为2025年3月25日下午4:35 [4] - 有意与IN8bio在会议期间会面的可发邮件至glenn@z3bio.com，更多会议信息可访问https://io360summit.com [4] 公司介绍 - IN8bio是一家临床阶段生物制药公司，正在为癌症患者开发基于γ-δ T细胞的免疫疗法 [5] - 公司的领先项目INB - 100专注于急性髓系白血病，评估造血干细胞移植后给予患者单倍体相合的异基因γ-δ T细胞 [5] - 公司还在评估自体DeltEx DRI γ-δ T细胞与标准治疗相结合用于胶质母细胞瘤的治疗，并推进新型γ-δ T细胞衔接器用于潜在的肿瘤学和自身免疫适应症 [5] 联系方式 - 投资者与公司联系人：Glenn Schulman，电话203.494.7411，邮箱glenn@z3bio.com；Patrick McCall，电话646.933.5603，邮箱pfmccall@IN8bio.com [6] - 媒体联系人：Kimberly Ha，KKH Advisors，电话917.291.5744，邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [6]

公司产品临床进展 - 公司预计2025年完成INB - 100一期临床试验扩展队列的入组，2025年更新结果，2026年公布topline结果[29] - 公司已完成INB - 200入组，预计2025年展示临床更新和长期随访结果[29] - 2024年9月公司暂停INB - 400二期多中心临床试验入组，预计2025年提供临床更新和长期随访结果[29] - 公司预计2025年春季医学会议上展示INB - 600的初步临床前数据[30] - 2024年9月公司暂停INB - 400二期试验新患者入组，将在2025年报告初步数据[78][90] - INB - 100一期剂量递增临床试验完成后，选定剂量水平2为RP2D，新增最多15名患者，使治疗患者总数达25名 [64] - 截至2025年1月17日，100%的AML患者接受INB - 100治疗后无复发，中位随访20.1个月 [68] - INB - 100治疗的所有单倍体移植患者（N = 11）1年无进展生存率90.9%，总生存率100%；AML患者（N = 8）均为100% [70] - 截至2025年1月17日，INB - 100试验中有8名AML患者缓解超1年，4名超2年，1名接近5年 [72] - 截至2024年10月18日，INB - 200一期试验中接受重复剂量的患者50%（n = 10）存活且缓解超标准治疗预期中位OS，单剂量患者无此结果[79] - 截至2024年10月18日，INB - 200一期试验中92%的可评估患者超过标准治疗中位PFS 6.9个月[79] - INB - 200重复剂量患者中位PFS较标准治疗增加79%（达12.4个月），较单剂量患者增加近50%（单剂量患者为8.3个月）[79] - 一名IDH突变胶质瘤患者使用INB - 200后超过40.5个月无进展存活，另一实验疗法IDH突变患者对照组中位PFS为11.4个月[79] - INB - 200一期试验已完成13例新诊断GBM患者的入组和给药，用于评估剂量限制性毒性[87] - INB - 200一期试验主要终点是评估1x10⁷ DeltEx DRI γ - δ T细胞输注的安全性和耐受性[88] - 截至2024年10月18日，INB - 200一期试验有23例新诊断GBM患者入组，13例接受治疗，各队列均完成给药并持续监测[93] - 接受重复剂量的患者中50%（n = 10）存活且缓解期超过标准治疗预期中位总生存期，单剂量患者（n = 3）无此结果[93] - 截至该日期，92%接受INB - 200治疗的可评估GBM患者无进展生存期超过标准治疗中位值6.9个月[93] - 单剂量INB - 200患者中位无进展生存期为8.3个月，多剂量患者（n = 10）增加近50%至12.4个月[95] - 2023年Novocure公布TTFields联合治疗新诊断GBM的二期TOP研究结果，26例患者中位无进展生存期为12个月[93] 公司知识产权情况 - 截至2024年12月31日，公司知识产权组合包含11个专利家族[32] - 截至2024年12月31日，公司拥有、共同拥有或独家许可4项已授权美国专利、7项已授权欧洲专利、16项其他已授权外国专利、10项待决美国申请、2项待决PCT申请和37项其他外国国家阶段申请[147] - INB - 100相关已授权专利及可能授权的专利预计2036年到期，一项待决PCT申请若授权预计2044年到期[150][151] - INB - 200和INB - 400相关已授权专利及可能授权的专利预计2030年到期[152] - INB - 200/INB - 400与免疫检查点抑制剂联合疗法相关已授权专利及可能授权的专利预计2037年到期[153] - INB - 200/400与PARP抑制剂联合疗法相关专利申请若授权预计2039年到期[154] - INB - 300相关已授权专利及可能授权的专利预计2037年到期，部分待决申请若授权预计2042年和2044年到期[155][156][157][158] - INB - 500相关专利申请若授权预计2043年到期[159] 行业市场数据 - 自2017年起FDA批准多种CAR - T和细胞疗法，2024年估计年销售额超40亿美元[35] - 美国每年约21000名新诊断AML患者[74] - 美国GBM发病率约为每10万人中有3.5例，2023年估计新增病例近14500例，潜在全球市场机会超40亿美元[80] - GBM患者五年生存率约为5%，超80%的治疗患者在原切除部位2cm内复发[83] γ - δ T细胞相关特性 - 伽马 - 德尔塔T细胞通常占T细胞的比例高达10% [40] - γ - δ T细胞占体内所有淋巴细胞的比例不到10%，癌症进展时其水平会进一步降低[53] - Vd2+细胞约占循环细胞群体的2% - 10%，Vd1+细胞是循环中的少数子集（<2%）[58] - 2007年研究发现，71%的高γ - δ T细胞水平患者存活长达7年，而低水平患者仅20%[50] - 高γ - δ T细胞水平的白血病患者7年无病生存率超70%，低水平患者低于20%，约60%高γ - δ T细胞水平复发患者仍存活，低水平患者仅2% [62] - 小鼠异体移植模型中，补充γ - δ T细胞使供体嵌合率提高约40%，辐照大鼠移植后供体细胞平均占比92%（± 4%） [75] - 基因修饰使γ - δ T细胞对TMZ的敏感性降低约6倍，且不改变其其他特性[109] 公司γ - δ T细胞疗法优势 - 公司INB - 100项目首次证明异基因伽马 - 德尔塔T细胞在体内可扩增并长期存活达365天[40] - 公司基于DeltEx平台开发γ - δ T细胞疗法，克服γ - δ T细胞扩增、基因工程等挑战[55] - 公司是第一家推进使用基因修饰γ - δ T细胞进行1期临床试验的公司[56] - 公司开发的γ - δ T细胞TCE能消除特定靶向细胞，克服γ - δ T细胞数量少的问题[56] - 公司的INB - 600 TCE项目有潜力同时靶向Vd1+和Vd2+亚群[59] 疾病复发率数据 - 白血病患者接受异基因HSCT后，残留白血病细胞导致约25%的患者在100天内复发，1年内复发率高达50%[61] - 采用霍普金斯方案的患者白血病复发率约25%（100天内），1年时高达50%，AML患者复发率在40 - 50% [66] - CIBMTR数据库显示AML患者1年复发率32.2%（n = 679），死亡率25.3%（n = 684）；堪萨斯大学癌症中心1年复发率42.6%（n = 31），死亡率33.3%（n = 36） [69] 公司产品安全性数据 - 约56%的患者出现类固醇反应性1/2级GvHD，3名患者报告轻度慢性GvHD [73] 联合治疗效果 - 联合使用TMZ和DeltEx DRI γ - δ T细胞治疗原发性GBM异种移植肿瘤，小鼠总生存期显著增加（p值 ≤ 0.05）[110] - 联合给药方案使80%的小鼠存活超过150天，序贯给药方案中TMZ敏感肿瘤小鼠中位总生存期从60天提高到75天[112] nsCAR平台杀伤效果 - nsCAR平台对白血病细胞和健康B细胞的杀伤差异大于15倍（E:T比 = 2:1，79.7% 对 5.2%）[115] - ns33CAR + IL - 15对正常CD34 + 造血祖细胞杀伤约9.5%，对MOLM - 13 AML细胞系杀伤约63.2%，差异6.7倍（E:T比 = 8:1）[115] - nsCAR平台在白血病细胞和健康B细胞杀伤上有超15倍差异，E:T比2:1时，白血病细胞杀伤率79.7%，健康B细胞为5.2%[120] - ns33CAR + IL - 15在E:T比8:1时，对CD34 + HPCs杀伤率约3%，对三种AML细胞系平均杀伤率约65%[122] 公司许可协议费用 - 公司与Emory大学等机构的Emory许可协议需支付最高140万美元开发里程碑费用，第三年起最低年版税50万美元，第四年100万美元，第五年及以后150万美元，还需支付1% - 15% sublicense费用[128] - 公司与UABRF的UABRF许可协议支付名义预付款并发行91,250股普通股，因反稀释条款2017 - 2020年又发行151,382股，需支付最高140万美元开发里程碑费用和最高2250万美元累计净销售一次性版税等[132][133] 公司融资情况 - 截至2020年8月，公司通过证券销售累计融资3660万美元[132] 公司平台发展 - 2022年5月公司扩展DeltEx平台能力，纳入诱导多能干细胞衍生的γ - δ T细胞[123] 公司新产品计划 - 2025年3月公司宣布INB - 619的临床前初步计划，该产品是针对CD19的γ - δ TCE，用于肿瘤和自身免疫疾病[125] 公司商业化计划 - 公司计划在美国建立商业化能力，针对癌症的γ - δ T细胞疗法进行推广，其他市场可能寻求战略合作[136] 公司生产情况 - 公司目前依靠第三方合同制造商进行生产，正在分析自建制造能力的可行性和成本[137][138] 公司竞争情况 - 公司在γ - δ T细胞领域面临众多竞争，包括Acepodia USA等多家公司[140] 专利期限相关规定 - 美国实用专利通常自非临时专利申请最早有效申请日起20年，部分情况下可延长，FDA部分恢复期限不超5年且专利期限自FDA批准起不超14年，外国专利通常也是20年[161] FDA审批流程及规定 - 向FDA提交的IND在收到后30天自动生效，除非FDA在30天内提出安全担忧或问题[167] - 生物制品在美国上市前需完成临床前和临床试验、提交BLA、通过FDA咨询委员会审查、接受FDA预批准检查等流程[168] - 提交生物制品许可申请（BLA）需向FDA支付高额申请用户费，获批后每年还需缴纳项目费[172] - FDA对标准BLA申请的审查目标是受理后10个月内完成，优先审查为6个月，但常因要求补充信息而延长[173] - 符合条件的产品候选物可申请快速通道、突破性疗法、优先审查、加速批准和再生医学先进疗法（RMAT）等加速开发和审查计划[177,178,179,180,182] - 优先审查适用于治疗严重或危及生命疾病且能显著改善治疗效果的产品，含新分子实体的产品目标审查时间为受理后6个月（标准审查为10个月）[179] - 孤儿药是指治疗美国患病人数少于20万或开发成本无法通过美国销售收回的罕见病药物，获批首个适应症后有7年独家批准权[184,185] - 获批产品需持续遵守FDA监管，包括记录保存、不良反应报告、定期报告等，变更通常需事先审查批准[187] - 生物制品制造商及其分包商需向FDA和某些州机构注册，接受定期突击检查以确保符合cGMP要求[188] - FDA可因未遵守监管要求或产品出现问题撤回批准，可能导致标签修订、上市后研究或限制措施[189] - 公司只能宣传FDA批准的安全、疗效、纯度和效力相关内容，禁止推广未批准的标签外使用，否则可能面临处罚[190] 生物类似药相关规定 - 《2009年生物制品价格竞争与创新法案》（BPCIA）为生物类似药或可互换生物制品创建了简化审批途径[191] - 生物类似药申请需在参照产品获FDA首次许可4年后提交，获批需在12年后[193][194] 儿科市场独占权规定 - 儿科市场独占权若获批，将在现有独占期和专利期限基础上增加6个月[195] 公司监管相关法律 - 《加州消费者隐私法案》规定违规最高可处每起7500美元民事罚款[204] - 公司活动受FDA、CMS、HHS等多部门监管，需遵守反欺诈、虚假索赔等法律[196] - 联邦反回扣法禁止为诱导购买医保报销项目提供报酬，无需主观故意即构成违规[197] - 联邦虚假索赔法禁止向联邦医保项目提交虚假索赔，违反反回扣法的索赔属欺诈[198] - HIPAA及HITECH对医疗信息隐私、安全和传输有要求，违规有新层级民事罚款[201] - 制药商需向政府报告平均销售价格等指标，药价可能因折扣、进口政策等降低[202] - 《阳光法案》要求制造商向CMS报告向医生等支付或转移价值的信息[203] - 公司商业分销需遵守州法律，包括产品注册、溯源、营销合规等要求[206] 医保政策相关 - 2011年8月奥巴马签署《2011年预算控制法案》，自2013年4月1日起，每年对医保供应商的支付总额最多削减2%，该削减措施将持续到2032年[214] - 2021年3月11日签署的《2021年美国救援计划法案》，自2024年1月1日起，取消单一来源和创新多来源药物法定医疗补助药品回扣上限（此前设定为药品平均制造商价格的100%）[214] - 2022年8月16日签署的《2022年降低通胀法案》，将ACA市场购买医疗保险补贴延长至2025年计划年度，2025年起消除医保D部分“甜甜圈洞”[213] - 2024年8月15日，美国卫生与公众服务部宣布首批10种参与价格谈判药物的商定价格，2025年1月17日，又选定15种D部分覆盖产品进行价格谈判[215] 公司报销情况 - 公司产品获批后的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，获得报销是耗时且成本高的过程[208] - 美国第三方支付方在覆盖范围和报销方面没有统一政策，一家支付方提供覆盖不代表其他支付方也会提供[210] 公司基本信息 - 公司于2016年2月8日在百慕大注册成立，2018年5月7日在美国进行本土化交易，转为特拉华州公司，2020年8月更名为IN8bio, Inc.[2