业绩总结 - 截至2019年9月30日，InMed的现金及短期投资为1480万加元（1120万美元）[36] - 2019年11月7日，InMed的市场资本为4300万加元[36] - 2019年12月31日，完全稀释后的股份总数为2.0936亿[36] - 2020年1月4日，InMed的股价收盘为0.19美元（0.25加元）[36] - InMed的52周最高股价为0.627美元（0.800加元），最低股价为0.165美元（0.215加元）[36] 用户数据与临床试验 - INM-755针对表皮松解症的临床试验计划包括约20名健康志愿者和12-15名EB患者[23] - INM-755的药理数据表明，所选大麻素可能在上调角蛋白15方面发挥重要作用，进而增强EB患者的皮肤强度[22] - INM-088针对青光眼的目标是降低受影响眼睛的眼内压（IOP）并提供神经保护[27] - INM-755的临床试验将在2019年12月16日启动，已获得CTA批准[22] - INM-088的高层时间表显示，预计在2020年上半年完成配方开发和动物研究[28] 研发与技术 - 公司专注于开发罕见大麻素的治疗潜力，目标是满足高未满足医疗需求的疾病[11] - 公司已完成30多项毒理学研究，结果支持计划中的临床项目[22] - 公司在生物合成方面的研发已完成，目标是实现低成本的生物相同大麻素生产[11] - 公司在2019年上半年完成了HPLC分析技术的转移[18] - InMed的生物合成制造技术被认为是创新和颠覆性的[37] 市场与战略 - InMed的知识产权组合包括针对EBS和青光眼的治疗方法，分别在2017年和2019年申请了专利[31] - InMed的管线涵盖多种疾病，满足高未满足医疗需求[37] - InMed的领导团队拥有超过30年的全球生物制药领导经验，涵盖业务发展、销售、市场营销和并购[32] - 公司在未来两年内有多个重要催化剂和里程碑[37] - 公司计划在2020年下半年进行GMP分析测试，以支持批量生产[18]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度研发费用为245万加元，2018年同期为58万加元；2019财年全年研发费用为564万加元，2018财年为193万加元，主要因INM - 755临床前研究投入增加、购买活性药物成分成本上升以及研发人员薪酬增加 [36] - 2019年第二季度和2018年同期的一般及行政费用均约为100万加元；2019财年全年一般及行政费用为380万加元，2018财年为337万加元，增长主要源于人员成本增加 [38] - 2019年第二季度和全年净亏损分别为427万加元和1326万加元，合每股亏损0.02加元和0.08加元；2018年同期分别为300万加元和850万加元，合每股亏损0.02加元和0.06加元 [39] - 2019财年综合亏损1326万加元中，约400万加元与非现金股份支付有关，全年运营现金使用量近900万加元 [40] - 截至2019年6月30日，公司现金及短期投资共1800万加元，较去年减少840万加元，主要因全年运营活动现金流出880万加元，部分被27.3万加元的行使股票期权所得抵消 [41] - 截至2019年6月30日，公司已发行和流通的股份约1.72亿股，完全摊薄后为2.23亿股；7月初约1400万份认股权证未行使，摊薄股份数减少 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤病治疗业务（INM - 755） - 正在完成20多项临床前安全性药理学和毒理学研究，结果将用于今年晚些时候启动人体临床试验的监管申报 [8] - 初始人体研究包括两项独立研究，755 - 101 - HV健康志愿者研究计划在年底前启动，755 - 102 - HV伤口局部安全性研究预计在2020年第二至三季度进行 [11][12] 青光眼治疗业务（INM - 088） - 已从INM - 085更换为INM - 088，后者在临床前测试中显示出治疗青光眼的优势 [17] - 2019年下半年进行高级临床前测试，同时测试其他药物递送配方；预计2020年上半年完成配方开发和体内概念验证研究，之后开展临床试验相关药理学和毒理学研究 [19][20] 生物合成业务 - 持续扩大生物合成工艺规模，优化发酵参数以提高产量，但仍需时间确定部分条件；下游纯化工作按计划于2019年底完成 [22][23] - 探索替代生物合成制造工艺，正在申请临时专利，2020年将提供更多细节 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在在大麻素制造领域建立并保持领先地位，保留细菌生物发酵系统的所有商业权益，仅向英属哥伦比亚大学支付少量特许权使用费 [21] - 持续投入研发，推进药物候选产品开发，包括INM - 755的临床前和早期临床项目、INM - 088的配方临床前开发以及生物合成项目的进一步扩大规模 [42][43] - 考虑通过多种途径获取额外资金，如额外股权发行、第三方战略投资或授权机会等 [101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在科学进步和团队建设方面取得良好进展，从现金角度看处于有利位置，有能力积极追求面前的机会 [107] - 预计现金储备足以维持到2020年第三季度末 [43] 其他重要信息 - 7月，公司宣布凯瑟琳·萨兹达诺夫加入董事会，她在制药行业有丰富经验，将参与所有董事会委员会工作 [27][28] - 9月初，马丁·博特因个人和职业责任增加辞去董事会职务 [29] - 8月，公司宣布聘请布鲁斯·科尔威尔为首席财务官，杰夫·查彭蒂尔将继续担任财务副总裁支持公司 [30] - 公司首席商务官乔希·布拉彻离职，回到纽约投资管理行业 [31] 问答环节所有提问和回答 问题：为何将一期临床试验分为两部分，能否并行以节省时间 - 首先，第一项研究针对完整皮肤，第二项针对伤口皮肤，需先进行完整皮肤研究以了解产品耐受性，为伤口皮肤研究提供信息；其次，将两项研究分开可加快进度，因为伤口皮肤应用需要无菌乳膏，制造时间较长，而完整皮肤研究不需要 [46][47] 问题：在荷兰进行临床试验，CTA和IND的提交时间有何影响 - 在荷兰提交的是临床试验申请（CTA），IND是美国申请的特定术语。荷兰的CTA流程简单、时间明确且快速，伦理委员会和卫生当局会并行审查，且在荷兰处理大麻素无需额外许可 [49][50] 问题：EB患者的一期二期试验将在哪里进行，相关申请何时提交 - 该试验将是全球性的，因为EB是罕见疾病，需要在世界各地的多个中心招募患者，所以将提交多份监管申请。预计全球申请将在2020年第四季度完成 [51][54] 问题：与酵母生物合成大麻素相比，大肠杆菌合成的优势 - 从历史上看，许多生物产品都在大肠杆菌中生产，在扩大规模和下游工艺方面有很多专业知识；大肠杆菌发酵生产一批产品所需时间明显少于酵母 [60][61] 问题：未来一年左右应关注哪些里程碑以判断公司是否取得重大进展 - 公司希望在年底前锁定上游发酵工艺参数，确定下游纯化工艺；同时正在探索替代生物合成方法，年底前决定是否采用传统工艺或替代工艺，之后将扩大规模实现商业化 [62][65] 问题：能否介绍新的生物合成方法 - 在扩大生物合成工艺规模时，发现系统存在产量上限，即生物负担。公司与合作研究机构探讨后，发现可能有提高总产量的更好方法，目前处于临时专利阶段，不便透露细节，但会同时并行开展传统和替代生物发酵工艺 [68][70] 问题：EB社区的连接情况、卓越中心以及是否有患者倡导组织合作 - EB社区连接良好，有一个名为Debra International的组织，在许多国家都有当地分支，专注于患者支持和连接家庭与医疗服务。公司是2020年1月在英国伦敦举行的EB国际大会的赞助商，届时将与来自世界各地的研究人员会面，讨论临床试验 [75][78] 问题：如何确保CMC（化学、制造和控制）方面在试验进展中不出问题 - 在材料供应方面，已确定并建立了大麻素或活性药物成分（API）的主要和备用供应商，确保有可扩展至临床和商业开发阶段的GMP材料供应；在药品供应方面，已与测试实验室和制造商建立关系，以支持一期试验 [80][82] 问题：公司专利何时颁发，目前进展如何 - 专利申请过程复杂，通常先提交临时专利申请，12个月后转换为专利合作条约（PCT）申请，PCT申请约18个月后公布。之后国际检索机构会给出书面意见，各专利局会进行审查并与申请人沟通，整个过程可能需要数年。目前公司有多项PCT专利预计将收到不同司法管辖区的反馈，还有一些临时申请尚未转换为PCT，难以预测专利颁发时间 [86][90] 问题：是否计划通过授权将生物信息学平台货币化 - 目前不打算通过授权将生物信息学平台货币化，因为难以保护相关技术。公司计划先将技术申请专利，获得专利后再考虑授权或其他货币化方式 [92][95] 问题：2020年认股权证是否是可行的融资选择，是否预计有额外融资 - 认股权证行权价格为1.25加元，若股价高于此价格，认股权证转换为股票将是理想情况，但目前实现可能性较小。公司目前资产负债表上有1800万加元，有能力推进三个项目，但如果有机会获得额外资金，会考虑额外股权发行、第三方战略投资或授权机会等方式 [98][101] 问题：公司的水凝胶递送系统是否可授权，是否考虑其他递送技术 - 公司正在开发水凝胶递送系统，但在进行INM - 088更高级的临床前测试时，希望确保拥有最佳、足够且受专利保护的递送技术，因此正在研究其他递送技术，并将与水凝胶技术进行比较 [102][103]

市场规模与产品 - INM-755针对表皮松解症的市场规模为10.1K，预计总市场规模为10亿美元[9] - INM-088针对青光眼的市场规模为14.2M，预计总市场规模为62亿美元[9] - INM-405针对口腔面部疼痛的市场规模为52.7M，预计总市场规模为40亿美元[9] 研发与临床试验 - INM-755的临床试验预计在2019年底启动，第一项研究将在2020年第一季度完成入组[34] - INM-755的药理学数据显示，选定的大麻素在上调角蛋白15方面发挥重要作用，并可能增强部分EBS患者的皮肤[34] - INM-755的临床试验包括对约20名健康志愿者和12-15名EB患者的安全性和有效性评估[39] - 公司在2019年上半年完成了神经保护的临床前研究，并计划在2020年上半年进行配方开发和动物研究[46] - INM-088的临床前研究计划在2019年下半年进行，以展示其靶向效果[41] 财务状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及短期投资为2030万加元（1520万美元）[62] - 公司在2019年8月29日的市场资本为6200万加元[63] - 公司总发行股份为1.723亿，期权/认股权证为3860万，完全稀释后股份为2.109亿[62] - 2019年8月29日的收盘价为0.27美元，52周最高价为0.82美元，最低价为0.165美元[63] 合作与专利 - 公司在2018年获得了NSERC资助136,000加元和NRC-IRAP资助500,000加元，用于生物合成项目[22] - 公司在2017年申请了“利用大肠杆菌进行大麻素产品生物合成的代谢工程”专利[22] - 公司拥有多项专利，包括针对青光眼的治疗方法和生物合成技术[48] 生产与市场策略 - 公司已选择合同组织进行INM-088药物产品的开发和临床前供应[44] - INM-755的药物产品供应已选择全球GMP API供应商，并在2019年上半年开发了GMP工艺[37] - 公司计划在2020年下半年进行GMP批量生产的分析和工艺开发[25] - 公司在2019年下半年计划完成上游和下游工艺的开发[25]

财务数据和关键指标变化 - 2019财年第二季度（截至2018年12月31日的三个月）净亏损270万加元，合每股0.02加元，而2017年同期净亏损约160万加元，合每股0.01加元 [26] - 2018年研发费用为94.7万加元，2017年同期为41.8万加元，主要因推进INM - 750治疗EB和生物合成计划的外部承包商支出增加，以及研发人员薪酬提高 [27] - 2018年一般及行政费用为92.2万加元，2017年同期为73.5万加元，主要因支持公司发展的人员增加导致薪酬提高 [28] - 2019财年第二季度亏损较2018年同期增加110万加元，主要归因于股份支付增加66万加元 [29] - 2018年12月31日，流动资产为2340万加元，较2018年9月30日的2500万加元略有下降，主要因2019财年第二季度经营活动现金流出190万加元 [30] - 2018年12月31日，已发行和流通股份总数约为1.71亿加元，与上一季度持平，摊薄后为2.22亿加元，2019财年第二季度平均摊薄股数为1.71亿加元 [31] - 基于2018年12月31日的可用资金，公司预计现有现金资源可支持运营至2020年下半年 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 大麻素生物合成制造计划 - 2018年10月初与加拿大国家研究委员会（NRC）达成研究协议，NRC将协助优化基于大肠杆菌的生物合成系统的商业潜力 [8][9][10] - 2018年11月启动从英属哥伦比亚大学（UBC）向NRC的技术转移活动，高效液相色谱（HPLC）协议转移已完成，2月将启动基因构建体转移，完成后将在NRC进行发酵扩大规模活动的参数优化 [10][11] - 与一家未具名的GMP合同开发和制造组织（CDMO）签订主服务协议，未来几个月将与其合作开发和优化下游纯化工艺 [13] - 2018年12月宣布与NRC及其工业研究援助计划（IRAP）达成贡献协议，公司将获得高达50万加元的非稀释性资金支持大麻素生物合成计划，2018年末已开始接收资金 [14] - 目前有7名全职专业人员致力于该计划，其中4名为博士，另有4名以上人员与上下游行业承包商合作，随着活动增加人员数量将变化 [15] INM - 750治疗EB计划 - 本月底将完成合同制造组织的选择，为首次人体试验提供局部乳膏的工艺和分析开发及GMP生产 [16] - 现在到初夏将与GMP供应商合作提供一期临床试验用活性药物成分（API），初秋计划启动稳定性研究和其他监管支持研究，进而开展一期试验，仍目标在秋季向加拿大卫生部提交临床试验申请（CTA），并在2019年底开始一期试验 [17] - 2019财年第二季度进行了两项局部7天剂量范围研究，评估皮肤刺激、血浆药代动力学、组织学和皮肤/药物浓度，未观察到明显药物相关皮肤影响，确认局部给药后全身大麻素暴露程度极小，研究剂量比预期临床剂量高100 - 1000倍 [20] - 上个月已与合同研究组织（CRO）开展活动，将在加拿大CTA框架下对健康志愿者进行一期研究，一期研究计划分两部分，分别评估正常完整皮肤和小伤口的安全性、耐受性和药代动力学，均使用两种不同药物浓度，2019年还将进行多项支持性非临床研究 [21][22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 生物合成计划方面，今年完成上游发酵技术转移，与CDMO合作完成下游纯化工艺，年底将两者结合成一个制造工艺并启动更大批次生产，目标2020年达到商业规模 [35][36][37][38][39] - 计划在2019年第二季度提交额外临时专利，加强生物合成技术保护 [12] - INM - 750治疗EB计划按既定时间表推进，目标秋季提交CTA，年底开始一期试验 [17][23] 行业竞争 - 生物合成领域有很多新公司尝试用酵母进行大麻素生物合成，但公司认为酵母在商业规模生产上成本高、时间长，且已有大量酵母相关知识产权，公司专注大肠杆菌生物合成多年，有丰富经验和技术积累，具有成本竞争力 [47][48][49] - EB治疗领域有很多人开发新产品，但大多针对更严重形式，公司产品针对的单纯型EB患者占绝大多数，公司认为从症状缓解角度可在患者群体中发挥作用 [58][59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为生物合成计划人员配置充足，能支持持续发展计划 [15] - 虽然INM - 750制造存在风险，如无菌过滤无菌制造局部乳膏开发和扩大规模有挑战，但认为风险可能性相对较低，有能力应对 [19] - 基于2018年12月31日的资金情况，公司预计现有资源可支持研发支出显著增加，继续推进研发计划，包括INM - 750的临床前和早期临床计划以及生物合成计划的进一步扩大规模等 [32][33] 其他重要信息 - 会议采用新的问答方式，非卖方分析师可在通话期间将问题发送至info@inmedpharma.com [4] - 会议中部分关于公司业务运营、临床开发等的陈述为前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险描述可在最新披露文件和新闻稿中找到，公司无义务更新前瞻性陈述 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 生物合成计划接下来的几个里程碑是什么 - 今年有三个部分，一是完成上游发酵技术从UBC向NRC的转移；二是与未具名CDMO完成下游纯化工艺；年底将两者结合成一个制造工艺并启动更大批次生产 [35][36][37][38] 问题2: 何时能达到商业规模 - 预计2020年达到商业规模，但今年底具体目标批次大小需确定很多因素后才能明确 [39] 问题3: 专利状态如何 - 2018年9月提交了一项名为“用于大麻素产品的大肠杆菌代谢工程”的专利，基于一项临时专利转化为完整PCT专利，今年还将提交两项，分别为生物合成专利家族2和3，公司致力于围绕大肠杆菌及其用于大麻素生物合成构建专利保护 [41][42] 问题4: EB计划与监管机构会面的时间 - 已向加拿大卫生部提交申请，寻求讨论一期试验的会议，有三种可能情况：卫生部认为无需会议、进行会议或通过书面文件和电子邮件沟通，尚未收到回复，通常有60天的时间来安排会议；美国方面，今年晚些时候考虑，一期试验不在美国进行，二期开始会考虑拓展到美国 [44][45][46] 问题5: 如何看待[MRS]与未具名方的意向书，是否是生物合成计划 - 市场上有很多用酵母进行生物合成的公司，但酵母在商业规模生产上成本高、时间长，且已有大量酵母相关知识产权，公司专注大肠杆菌生物合成多年，有丰富经验和技术积累，具有成本竞争力 [47][48][49] 问题6: 能否提供毒理学研究的更多细节 - 研究在猪身上进行，局部涂抹乳膏并覆盖封闭敷料，模拟EB患者实际使用情况，研究剂量比预期临床剂量高100 - 1000倍，仅在循环中检测到极少量大麻素，未来会议将有临床和监管部门代表参与，提供更详细技术解答 [52][53] 问题7: 能否提供一期试验的更多细节，计划招募多少患者，如何分组，招募健康志愿者需要多长时间 - 一期试验预计招募约30名健康志愿者，分为两组，正常完整皮肤组约20人，每天涂抹乳膏14天；小伤口组约10人，每天涂抹乳膏7天；招募时间很短，可能只需几周；之后会对患者进行随访和检测，为二期研究提供支持 [54][55] 问题8: 如何定义小伤口，如何找到有小伤口的患者 - 使用抽吸装置形成水泡，然后切除水泡皮肤，形成表皮或真皮交界处的伤口，以此模拟单纯型EB伤口，然后用乳膏治疗开放性伤口并观察多个参数 [57] 问题9: 如何看待EB领域的竞争，与竞争对手的项目相比如何 - 市场上很多新产品针对更严重形式的EB，公司产品针对的单纯型EB患者占绝大多数，从症状缓解角度，公司产品可在患者群体中发挥作用，目标是整个患者群体，尤其针对角蛋白和K15上调的最大EB患者群体 [58][59][60] 问题10: 小伤口模型能否在一期试验中评估疗效参数，还是要等到二期 - 一期试验主要是安全性研究，但如果观察到疼痛减轻、炎症减轻或瘙痒减轻等效果也会很有趣，具体测量参数仍在与加拿大卫生部讨论确定中 [65][66] 问题11: 如果两种剂量在一期试验中都安全，会将两者都推进到二期试验还是选择更有效的一种 - 如果两种剂量都安全且无法区分优劣，可能会将两者都推进到二期试验，目前还有时间考虑和确定 [68] 问题12: INM - 750对大众市场伤口愈合（如糖尿病足溃疡、静脉性腿部溃疡等）的适用性如何 - 这是未来会考虑的方向，但目前不是重点，需要评估INM - 750的最大治疗效果，根据产品表现，若能减轻炎症、疼痛和瘙痒，促进伤口愈合，可能在更广泛的伤口愈合领域有应用 [69][70] 问题13: 从UBC向NRC的技术转移需要多长时间 - 只需几个月，而非几个季度 [72] 问题14: 未来是否可能出现外汇损失 - 目前大部分资金为加元，但有几百万美元，年初至今有外汇波动，产生了相对较小的净外汇收益；公司有相当一部分支出为加元，也有相当一部分为美元，持有美元是为了对冲美元计价支出；未来预计会有相对适度的汇率波动和随之而来的损益 [73][74]

治疗管线与市场潜力 - InMed的治疗管线包括INM-750（针对表皮松解症）、INM-085（针对青光眼）和INM-405（针对口面痛），其市场潜力分别为10亿美元、56亿美元和40亿美元[14] - InMed的初始两个目标适应症的总市场机会超过66亿美元[15] - Epidiolex®的全球年销售额预计将在22亿美元左右达到峰值[36] 行业趋势与市场机会 - 法律大麻的全球销售额目前为166亿美元，预计到2021年将增长至358亿美元，年复合增长率为21%[36] - 目前香料和香气市场的全球香料化学品市场为41亿美元，预计到2021年将增长至65亿美元[36] - 针对颞下颌关节紊乱（TMD）和三叉神经痛（TN）等口面部疼痛管理，市场需求显著，TMD影响5-12%的人口，TN患者约为18,000人[54] 技术与研发进展 - InMed的生物合成技术相比现有的种植/收获/提取/纯化方法具有显著的成本和时间节省[32] - InMed的生物合成平台能够制造90多种大麻素，提供经济上不可行的次要大麻素的获取[32] - InMed的生物合成平台使用基因作为起始材料，通过细菌（如大肠杆菌）进行复杂化合物的合成[30] - INM-085通过每日一次的水凝胶给药系统改善依从性，预临床动物数据显示其在眼部组织中的渗透性增强[52] 财务状况与未来展望 - 预计InMed的现金流将持续到2021年[4] - 公司拥有强大的财务状况，现金流足以支持运营至2021年[70] - 预计在未来两年内将有多个重要催化剂和里程碑[70] 临床试验与制造进展 - 完成了两项7天的局部剂量范围寻找和药代动力学研究，药物单独及联合使用均显示最小的系统性暴露[49] - 选择了临床试验的合同研究组织（CRO），并在按计划推进HC/FDA的预IND会议文件[46] - 扩大了潜在合同制造组织（CMO）的选择和评估，以支持I期制造，预计在2019年第一季度完成选择[49] - 公司在2018年第三季度与CMO合作进行生物发酵工艺优化和规模化，预计在2019年上半年完成发酵和纯化工艺开发[69]