文章核心观点 公司确认INM - 901口服制剂用于阿尔茨海默病开发项目，其口服效果良好，为治疗该疾病带来优势 [1][4] 分组1：INM - 901制剂特点 - INM - 901是口服制剂，将用于阿尔茨海默病开发项目 [1] - 临床前研究表明INM - 901口服可达到与腹腔注射相当的脑部治疗水平 [2] - INM - 901口服制剂在24小时内大脑药物暴露水平与腹腔注射相似 [3] 分组2：INM - 901优势 - INM - 901口服制剂能穿过血脑屏障到达脑组织，为化合物进一步开发提供优势 [4] - 与腹腔注射相比，口服制剂在靶组织中能达到相似药物水平，是有吸引力的治疗方法 [4] - INM - 901小分子可在胃肠道吸收进入血液并有效穿透血脑屏障，优于大分子抗体 [5] 分组3：公司后续行动及股价表现 - 公司正在进行药物物质和产品配方的化学、制造和控制等研究，以支持新药研究申请 [6] - 周二最后一次检查时，INM股票上涨241.8%，股价为0.51美元 [6]

文章核心观点 - 公司公布INM - 901长期（7个月给药）体内临床前阿尔茨海默病研究的初步数据集积极结果，证实此前短期（3个月给药）试点研究发现，且在某些方面有所改善 [2][12] 研究分组情况 - 研究有四个分组，分别为未治疗的无病组、INM - 901治疗的无病组、安慰剂治疗的阿尔茨海默病（淀粉样变性）组、两个不同剂量水平的INM - 901治疗的阿尔茨海默病（淀粉样变性）组 [4] 研究评估情况 - 对INM - 901治疗的AD组各项评估显示出向未治疗无病组行为靠近的积极趋势，多数评估有明显剂量反应，且在某些行为标准上与安慰剂治疗的AD组相比有统计学显著改善 [5] - 评估行为标准的测试包括评估认知功能和记忆的新颖物体识别测试、评估一般运动活动水平的旷场试验、测量焦虑相关行为的高架和零迷宫试验、测量空间学习和记忆的巴恩斯迷宫试验、测量声音意识的听觉惊吓试验 [14] INM - 901项目情况 - 是CB1/CB2的优先信号激动剂，影响PPAR信号通路，能穿透血脑屏障，可能可口服给药，对β - 淀粉样蛋白诱导的细胞毒性有神经保护作用，能促进神经突生长，可减轻神经炎症、改善神经元功能，分子数据支持行为研究中运动活动、认知和记忆改善的观察结果 [7] 公司后续计划 - 进行进一步分子分析，用mRNA、蛋白质和组织学测量聚焦受体参与、神经炎症、神经发生、神经保护等领域，以明确INM - 901作用机制和在AD治疗中的潜在作用 [6][16] - 正在进行药物物质和药物产品配方的化学、制造和控制（CMC）开发，计划开展GLP研究以支持IND提交 [16] 公司简介 - 专注开发针对CB1/CB2受体的专有小分子候选药物管线，管线包括治疗阿尔茨海默病、眼科和皮肤病适应症的三个项目，与子公司BayMedica是稀有大麻素和专有小分子候选药物制造、开发和商业化的全球领导者 [8]

文章核心观点 InMed Pharmaceuticals公司宣布将参加2024年6月12 - 13日举行的新兴增长会议，其CEO将进行公司概况介绍并开展问答环节 [2][3] 公司信息 - InMed是临床阶段制药公司，专注开发针对CB1/CB2受体的专有小分子候选药物管线，管线包含治疗阿尔茨海默病、眼科和皮肤病适应症的三个项目，与子公司BayMedica是稀有大麻素和专有大麻素类似物制造、开发和商业化的全球领导者 [4] 会议信息 - 新兴增长会议是上市公司向投资界高效展示和传达新产品、服务及重大公告的有效方式，会议聚焦多个增长领域公司，受众包括潜在数万名个人和机构投资者、投资顾问和分析师 [5][6] 会议安排 - InMed将于2024年6月13日下午1:45（美国东部时间）在新兴增长会议上进行展示，CEO Eric A. Adams将进行公司概况介绍并开展问答环节，注册链接为https://goto.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1658205&tp_key=76d4029138&sti=eg，若无法现场参加，可在EmergingGrowth.com、新兴增长YouTube频道或InMed的投资者关系活动页面观看存档网络直播 [3] 投资者联系方式 - 投资者可联系副总裁Colin Clancy，电话+1.604.416.0999，邮箱ir@inmedpharma.com [6]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2024年和2023年截至3月31日的九个月分别为570万美元和760万美元，截至2024年3月31日累计亏损达1.071亿美元[108] - InMed Pharma部门2024年第一季度研发及专利费用为62万美元，较2023年同期减少25.1万美元，降幅29%[135] - InMed Pharma部门2024年第一季度一般及行政费用为117.2万美元，较2023年同期减少4.1万美元，降幅3%[135] - BayMedica Commercial部门2024年第一季度销售额为117.3万美元，较2023年同期增加13.9万美元，增幅13%[138] - BayMedica Commercial部门2024年第一季度研发及专利费用为37万美元，较2023年同期增加30万美元，增幅429%[138] - InMed Pharma部门2024年前九个月研发及专利费用为245.9万美元，较2023年同期减少53.3万美元，降幅18%[143] - InMed Pharma部门2024年前九个月一般及行政费用为343.4万美元，较2023年同期减少42万美元，降幅11%[143] - BayMedica Commercial部门2024年前九个月销售额为331.5万美元，较2023年同期增加149.1万美元，增幅82%[146] - BayMedica Commercial部门2024年前九个月销售成本为241.6万美元，较2023年同期增加100.1万美元，增幅70%[146] - BayMedica Commercial部门2024年前九个月存货减值为26.3万美元，较2023年同期减少31.4万美元，降幅54%[146] - 截至2024年3月31日的九个月，BayMedica商业部门研发和专利费用减少0.02百万美元，降幅14%，降至0.01百万美元[150] - 截至2024年3月31日的九个月，BayMedica商业部门一般及行政费用增加0.02百万美元，增幅3%，增至0.6百万美元[151] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为7.6百万美元[154] - 2024年前九个月经营活动使用现金5.9百万美元，2023年同期为6.6百万美元[156][157] - 2024年前九个月投资活动使用现金少于0.01百万美元，2023年同期为0.6百万美元[158] - 2024年前九个月融资活动提供现金4.7百万美元，2023年同期为10.7百万美元[159][160] - 截至2024年3月31日的九个月，公司净亏损5.7百万美元，累计亏损达107.1百万美元[163] 业务线项目进展 - 公司制药管线有三个项目，药物候选物分别针对阿尔茨海默病、干性年龄相关性黄斑变性和大疱性表皮松解症[104] - 公司已完成INM - 755（大麻酚）乳膏治疗大疱性表皮松解症的2期临床试验，显示出增强的止痒活性[105] - 2024年4月18日，公司宣布任命神经退行性疾病领域知名领袖David G. Morgan博士加入科学顾问委员会，以推进INM - 901治疗阿尔茨海默病项目[112] - 2024年4月16日，公司公布INM - 089治疗干性AMD的额外临床前数据，显示其在AMD疾病模型中有积极药理作用[113] - 2024年4月4日，公司公布INM - 901治疗阿尔茨海默病的额外临床前数据，表明其对CB1/CB2受体有优先信号激动作用并影响PPAR信号通路[115] 公司合规与治理 - 2024年3月19日，公司获纳斯达克额外180天合规期，至2024年9月16日，以重新符合最低出价规则[116] - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[175] - 公司已实施补救计划，预计在本财年第四季度末完成重大缺陷的补救[178] 公司人事变动 - 2024年2月20日，Netta Jagpal女士加入公司担任首席财务官和公司秘书，Jonathan Tegge先生卸任临时首席财务官[117] - 2024年5月10日，高级副总裁Alexandra D.J. Mancini通知公司将于6月30日退休，公司拟与其签订咨询协议[118] - 高级副总裁Alexandra D.J. Mancini于2024年5月10日通知公司和董事会其退休意向，退休于2024年6月10日生效[185] - 公司计划与Mancini女士签订咨询协议，以确保平稳过渡，协议全文将随2024年6月30日结束年度的10 - K年度报告提交[185] - 公司于2024年5月13日由首席财务官Netta Jagpal代表签署本报告[189] 公司协议相关 - 2024年5月10日，公司向EyeCRO LLC发出90天终止技术许可协议通知，终止日期为2024年8月8日[119] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未涉及对公司有重大影响的法律诉讼[180] 公司研发费用预期 - 公司预计未来研发费用将显著增加，因继续推进药物候选产品和制造技术的临床开发等业务战略[128]

公司整体财务亏损情况 - 公司2023年和2022年截至12月31日的六个月净亏损分别为400万美元和560万美元，截至2023年12月31日累计亏损达1.054亿美元[110] - 公司自成立以来一直亏损，未来盈利取决于健康和 wellness 领域产品收入、候选产品开发和商业化以及制造技术的成功[110] - 截至2023年12月31日，公司运营主要通过出售普通股获得资金，自成立以来持续亏损且经营现金流为负，2023年和2022年净亏损分别为400万美元和560万美元，累计亏损达1.054亿美元[159] 公司股权交易情况 - 2023年10月24日，公司与两家机构投资者达成证券购买协议，出售3012049股普通股，每股0.83美元，同时发行可购买3012049股普通股的未注册优先投资期权[115] - 2023年10月26日，公司与现有优先投资期权持有人达成协议，持有人以每股0.83美元行使购买3272733股普通股的期权，公司发行可购买6545466股普通股的新未注册优先投资期权[116] 公司收入确认与成本构成 - 公司收入主要来自散装稀有大麻素产品的制造和分销销售，在产品控制权转移给客户且有收款权时确认收入[117] - 销售成本主要包括商品采购价、服务成本、运费、仓储费、采购成本以及制造业务的生产和劳动力成本[119] 公司费用构成与研发费用变化 - 研发和专利费用包括与合同研究组织等的外部费用、研发人员薪酬、研究用品、专利和知识产权相关法律费用等[120][123] - 2023年截至12月31日的三个月和六个月研发费用较2022年同期下降，主要因上一年INM - 755项目多中心2期临床试验启动成本高，预计未来会显著增加[126] - 一般和行政费用包括行政、财务等人员薪酬、投资者关系活动费用、公司法律费用、会计和税务服务费用、咨询费和设施相关成本[128] 公司资产折旧与摊销 - 无形资产包括2014年、2015年和2021年10月收购的知识产权等，按直线法摊销，设备和租赁改良按直线法折旧[129] InMed部门费用变化 - InMed 部门 2023 年第四季度研发和专利费用为 24.3 万美元，较 2022 年同期减少 34.4 万美元，降幅 59%[133] - InMed 部门 2023 年第四季度总运营费用为 118.6 万美元，较 2022 年同期减少 49.6 万美元，降幅 29%[133] - InMed 部门 2023 年下半年研发和专利费用为 126 万美元，较 2022 年同期减少 40.6 万美元，降幅 24%[141] - InMed 部门 2023 年下半年总运营费用为 303.7 万美元，较 2022 年同期减少 94.1 万美元，降幅 24%[141] BayMedica部门销售与成本变化 - BayMedica 部门 2023 年第四季度销售额为 124 万美元，较 2022 年同期增加 77 万美元，增幅 164%[136] - BayMedica 部门 2023 年第四季度销售成本为 74.6 万美元，较 2022 年同期增加 40.7 万美元，增幅 120%[136] - BayMedica 部门 2023 年下半年销售额为 214.2 万美元，较 2022 年同期增加 135.1 万美元，增幅 171%[144] - BayMedica 部门 2023 年下半年销售成本为 153.3 万美元，较 2022 年同期增加 95.9 万美元，增幅 167%[144] 公司现金及现金流情况 - 截至 2023 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物和短期投资为 960 万美元[152] - 2023 年公司经营活动净现金使用量为 402.2 万美元，2022 年为 496.9 万美元[153] - 2023年12月31日止六个月，融资活动提供现金470万美元，包括普通股私募所得款项总额520万美元，扣除交易成本50万美元；2022年同期为1070万美元，包括所得款项总额1200万美元，扣除交易成本130万美元[156] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为950万美元，预计可满足2024年第三季度的运营费用和资本支出需求[160] 公司持续经营与内部控制情况 - 公司认为合并财务报表发布后一年内持续经营能力存在重大疑问[161] - 截至2023年12月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制存在重大缺陷而无效，主要是由于会计部门人员不足和职责分离控制不足[169] - 公司已开始实施补救计划，以解决2023年6月30日财年报告中披露的财务报告内部控制重大缺陷，预计本财年末完成补救[172] 公司法律诉讼与风险披露情况 - 公司目前未涉及对公司有重大影响的法律诉讼，但不时可能面临各类法律行动和程序[174] - 作为较小报告公司，公司选择按比例披露报告义务，无需提供风险因素相关信息，潜在风险和不确定性可参考2023年9月29日10 - K表格中的“风险因素”[175] 公司报告其他事项 - 报告期内公司没有未注册的股权证券销售及收益使用情况，也无高级证券违约情况和矿山安全披露事项[176][177][178] - 报告包含多份附件，如首席执行官和首席财务官的认证文件、Inline XBRL相关文档等[180]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第三季度净亏损分别为250万美元和350万美元，截至2023年9月30日累计亏损达1.039亿美元[99] - 截至 2023 年 9 月 30 日，公司现金、现金等价物和短期投资为 680 万美元[129] - 2023 年第三季度公司经营活动使用现金 217.4 万美元，2022 年同期为 225.5 万美元[130] - 2023 年第三季度公司融资活动提供现金 0，2022 年同期为 542.9 万美元[130] - 截至 2023 年 9 月 30 日，公司累计亏损 1.039 亿美元[136] - 公司预计 2023 年 9 月 30 日的 680 万美元现金、现金等价物和短期投资，加上 10 月 26 日私募所得约 470 万美元净收益，可支撑运营至 2024 年第三季度[137] 股权交易情况 - 2023年10月24日，公司与两家机构投资者达成证券购买协议，出售3012049股普通股，每股0.83美元[102] - 2023年10月23日，公司与现有优先股期权持有人达成协议，持有人以每股0.83美元行使3272733股期权，公司将发行6545466股新的优先股期权[103] 公司业务模式 - 公司收入主要来自散装稀有大麻素产品的制造和分销销售，在产品控制权转移给客户时确认收入[104] - 销售成本主要包括商品采购价、服务成本、运费、仓储费和采购成本等[105] - 研发和专利费用包括与合同研究组织等的外部费用、研发人员薪资等，2023年第三季度较2022年同期有所下降[106][109][112] - 一般和行政费用包括行政人员薪资、投资者关系活动费用、法律和会计费用等[113][114] - 无形资产包括2014年、2015年和2021年收购的知识产权等，按直线法摊销，设备和租赁改良按直线法折旧[115] - 公司是临床阶段制药公司，开发基于稀有大麻素的处方药产品，目前产品候选药物通过局部制剂给药[95][97] 公司运营资金与融资预期 - 公司自成立以来一直亏损，未来需大量资金支持运营，预计通过产品销售、股权出售等方式融资[99][100] 各业务部门数据关键指标变化 - InMed 部门 2023 年第三季度研发与专利费用为 101.7 万美元，较 2022 年同期减少 6.3 万美元，降幅 6%[119] - InMed 部门 2023 年第三季度一般及行政费用为 75.9 万美元，较 2022 年同期减少 33.4 万美元，降幅 31%[119] - BayMedica 部门 2023 年第三季度销售额为 90.2 万美元，较 2022 年同期增加 58.1 万美元，增幅 181%[122] - BayMedica 部门 2023 年第三季度销售成本为 78.8 万美元，较 2022 年同期增加 55.3 万美元，增幅 235%[122] 公司持续经营相关情况 - 公司认为存在重大疑虑，无法保证在合并财务报表发布后一年内持续经营[138] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制存在重大缺陷而无效，主要原因是会计部门人员不足和职责分离控制不足[146] - 公司于2023财年第四季度开始实施补救计划，以解决此前报告的财务报告内部控制重大缺陷，预计在2024财年末前完成补救[149] - 截至2023年9月30日的财季，公司财务报告内部控制除补救事项外无重大变化[148] 法律诉讼与相关披露情况 - 公司目前没有涉及对公司有重大影响的活跃法律诉讼，但可能不时面临各种未决或潜在法律行动[152] - 作为较小报告公司，公司选择按比例披露报告义务，无需提供市场风险和风险因素相关信息[145][153] - 公司未进行未注册股权证券销售、使用所得款项以及发行人购买股权证券的交易[154] - 公司高级证券无违约情况[155] - 公司无矿山安全披露相关信息[156] 报告附件与签署情况 - 报告包含多份附件，如重组协议、公司章程、股票证书等[157][158] - 报告于2023年11月13日由临时首席财务官Jonathan Tegge代表公司签署[160]

公司概况 - 公司是临床阶段制药公司，开发基于处方的产品管线，包括稀有大麻素和新型大麻素类似物[21] - 公司于1981年5月19日在不列颠哥伦比亚省注册成立，2014年10月6日更名为InMed Pharmaceuticals Inc. [24] - 截至2023年9月20日，公司有13名全职员工，并使用多名顾问的服务[25] - 公司管理团队成员均有20到30年以上的行业经验[25] - 公司实施了薪酬、休假和福利计划，包括有竞争力的薪水、向永久员工授予股票期权和支付年度奖金[26] - 公司目标是开发针对未满足医疗需求疾病的大麻素处方候选药物管线，以及开发生产稀有大麻素产品的专有制造技术[48] - 公司拥有经验丰富的执行团队和董事会，成员在制药行业各方面拥有超20年经验[57] - 公司子公司BayMedica作为健康和 wellness 领域稀有大麻素的B2B供应商具有先发优势[59] - 公司在稀有大麻素CBN的治疗潜力研究方面投入大量时间和精力，有望成为该领域的全球领导者[60] 候选药物信息 - INM - 755 - 公司初始两个主要候选药物INM - 755和INM - 088的活性药物成分是大麻酚（CBN）[21] - INM - 755针对大疱性表皮松解症的2期研究完成，显示出比对照乳膏更强的止痒活性，目前正寻求进一步开发的合作伙伴[23] - 公司领先产品候选药物INM - 755已完成超30项临床前药理和毒理学研究，2019 - 2020年完成两项健康志愿者1期临床试验，2021 - 2023年开展EB患者2期临床试验并于2023年6月公布初步结果，显示出足够的止痒活性[35][36][38] - INM - 755（CBN）乳膏正被开发用于治疗大疱性表皮松解症（EB），CBN对CB2受体亲和力更高[92][93] - 2023年6月，公司完成针对EB患者的2期临床试验，INM - 755显示出足够的止痒活性，值得进一步开发[98] - 公司Phase 2临床试验目标招募20名患者，实际招募19名，因一名患者严重违反方案，18名患者数据用于临床审查[122][124][133] - 18名评估患者中，12名（66.7%）慢性瘙痒有临床意义改善，其中6名（33.3%）使用INM - 755乳膏与对照乳膏瘙痒改善程度相同，5名（27.8%）有显著抗瘙痒活性，1名（5.6%）对照乳膏止痒效果更好[125][131] - 公司Phase 1临床试验（755 - 101 - HV）于2019年11月4日提交申请，12月6日获批，2020年11月25日公布结果[120][133] - 公司Phase 1临床试验（755 - 102 - HV）于2020年4月30日获批，2021年1月8日公布结果[120][133] - 公司Phase 2临床试验（755 - 201 - EB）于2021年12月开始招募患者，2023年4月完成，6月22日公布安全和疗效结果[121][133] 候选药物信息 - INM - 088 - 公司初始两个主要候选药物INM - 755和INM - 088的活性药物成分是大麻酚（CBN）[21] - INM - 088针对青光眼的临床前研究显示，对眼前段可降低眼压，对眼后段有神经保护作用[23] - 公司第二款候选药物INM - 088处于青光眼治疗的临床前研究阶段，CBN在临床前研究中对视网膜神经节细胞具有最佳神经保护作用和最低毒性，还具有降低眼压能力[39][40] - 公司第二款候选药物INM - 088处于临床前研究，用于治疗青光眼，全球约7600万人受青光眼影响[134][136] - 公司选择EyeCRO的MiDROPs技术用于INM - 088，获得其全球独家商业使用权[182] - INM - 088配制成0.1% CBN - MiDROPS™，以50 µl/剂量、每日两次、双侧局部滴注给药5天，第5天最后一次给药1小时后各眼组织可检测到CBN浓度[184] - 2021年12月20日，一篇关于CBN治疗青光眼的同行评审科学文章发表[186] - 2022年5月13日，公司完成INM - 088的pIND申请与FDA讨论，获FDA关于初始1 - 2期临床试验设计的一致意见[186] - 公司将研究INM - 088中CBN治疗多种眼部疾病的潜力，与合作者测试BayMedica生产的大麻素类似物在AMD等疾病中的神经保护作用[185] 大麻素相关信息 - CBN是大麻中天然产生的非致幻性稀有大麻素之一，分子式为C₂₁H₂₆O₂，分子量为310.43 g/mol [27][30] - 公司候选产品中使用的CBN是高度纯化的化学合成物，而非植物生物提取物[32] - 化学合成生产大麻素早期产量低于10%且规模小，如今多家公司可生产多种大麻素但价格高，非医药应用受限[75] - CBN血浆样本水平低于检测限0.05 ng/mL，大鼠全眼CBN半衰期约33小时，清除率CLivt约0.04 mL/h，AUC0 - inf为250 μmol/mL * h[169,173] - 单次IVT注射初始剂量10 μM的CBN，72小时终止时间点约11%的CBN残留在全眼[171,172] - 大鼠青光眼模型中，巩膜静脉激光光凝诱导眼压升高至约19 mmHg，CBN高剂量组在第7和17天使眼压降至约13 mmHg[174] - 第21天，pERG振幅较基线下降比例： vehicle control组 - 39.8%，brimonidine tartrate组 - 23.1%，CBN低剂量组 - 16.6%，CBN高剂量组 - 41.2%[174] 公司业务合作与研发项目 - 2015年公司与英属哥伦比亚大学合作开展大麻素生物合成工艺研发项目[70][86] - 公司与英属哥伦比亚大学签署技术转让协议，保留全球专利独家权利，需支付低于1%销售收入特许权使用费和个位数分许可收入特许权使用费[70][86][88] - 2019年第一季度公司与化学CDMO完成材料服务协议，第三季度CBC批量生产超1千克，第四季度末接近30千克，11月开始商业销售[78] - 2020年第一季度化学CDMO开始大规模生产粗制CBC，产量超40千克，目前批量生产超100千克[79] - 2022年第一季度公司开始商业销售CBT[80] - 2022年4月公司开始向健康和 wellness 领域进行CBDV的B2B销售[81] - 2022年第二季度公司开始销售THCV[82] - 2019年2月公司与Almac集团合作开发下游纯化工艺和替代制造工艺，即IntegraSyn[90] - 2021年4月26日，公司宣布IntegraSyn大麻素制造方法达到2g/L的大麻素产量水平，标志着商业可行性并支持未来几个月扩大到大规模生产[95] - 公司正在开发名为IntegraSyn的综合大麻素合成方法，旨在以经济高效的方式生产生物相同、医药级的大麻素[54] - 公司结合InMed和BayMedica的制造技术，可利用最具成本效益的方法开发和商业化新产品及候选药物[58] - 2022年4月28日，公司与意大利拉奎拉大学开展研究合作，对方实验室将筛选公司新型大麻素类似物[214] - 2022年11月16日，公司启动神经退行性疾病项目（INM - 900系列），UBC的Ujendra Kumar博士获NSERC联盟资助，支持公司大麻素药物候选研究[214] - 2023年6月1日，公司宣布在加拿大神经科学会议上展示神经退行性疾病研究结果，特定稀有大麻素可减少淀粉样毒性和tau蛋白表达，增强神经元细胞生长和神经发生标记物[214] 疾病相关信息 - 大疱性表皮松解症（EB） - EB患者中约55%患有EBS，5%患有交界性EB，30%患有营养不良性EB[100][101][102][104] - 美国EB患病率约为每百万人11例，发病率约为每百万活产20例，假设EBS轻症报告率仅10%，美国受影响人群约12500人，其他来源称美国患者人数可达25000人[107] - 美国EB总体发病率约为每百万活产20例，患病率为每百万人11例，公司计划在美国及各司法管辖区为INM - 755寻求孤儿药监管认定[107][116] - 全球约有50K人患EB，患者招募困难，受疾病低患病率和COVID - 相关干扰影响[126] - Krystal Biotech的Vyjuvek®治疗3个月时，治疗组伤口完全愈合比例为71%，安慰剂组为20%；6个月时，治疗组为67%，安慰剂组为22%[114] - Amryt Pharma的Filsuvez®的3期双盲研究达到主要终点，首次目标伤口闭合时间p = 0.013，24个月开放标签扩展研究正在进行中[114] - Abeona的EB - 101的VIITAL™研究针对面积大于20cm²且开放超过6个月的大型慢性RDEB伤口，达到两个共同主要疗效终点[114] - Castle Creek Biosciences的DEFI - RDEB研究是针对约24名隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的3期研究[115] 疾病相关信息 - 青光眼 - 目前青光眼疗法多为眼药水，药物剂量不足5%能进入眼睛，95%药物因眨眼被擦掉[135] - 40 - 80岁人群青光眼全球患病率为3.54%，其中75%为开角型青光眼（OAG），2010年全球OAG患者4470万，美国280万，预计2020年全球增至8000万，美国增至340万[140] - 早期青光眼建议降低眼压≥25%，中晚期建议降低眼压≥25 - 50%[144] - 目前有超10种经FDA批准的青光眼治疗药物，还有众多疗法处于临床试验和临床前阶段[149] - 2017年12月，FDA批准RHOPRESSA作为新型青光眼治疗药物Rho激酶抑制剂的首个药物[150] - 661W细胞在正常大气压下用0.5、1.5和5µM的CBN处理72小时无细胞毒性，其他大麻素显示出显著毒性，低浓度∆9 - THC（0.5µM）促进细胞增殖，高浓度（1.5和5µM）导致细胞死亡增加[158] - 青光眼细胞模型中，RGCs在无大麻素情况下暴露于高压72小时有高细胞毒性，暴露于20 - 40mmHg高压加CBN则呈剂量依赖性细胞存活，CBN在该模型中表现优于CBD和THC[159] - 661W细胞在约20 - 25mmHg静水压下培养72小时，CBN（0.5、1.5、5、10和15µM）比∆9 - THC（0.5、1.5和5µM）有显著神经保护作用[161] - 661W细胞在40mmHg高压下用CBN剂量依赖性处理72小时，0.5、1.5和5µM的CBN保护细胞免于死亡，15µM导致细胞死亡[162] - 661W细胞在高压舱无大麻素暴露6小时诱导凋亡率为30 - 60%，同时暴露于CBN可防止凋亡并提高细胞存活率[164] - 661W细胞在约20 - 25mmHg大气压下用CBN处理6小时，高浓度（0.5、1.5和5μM）CBN显著抑制压力诱导的细胞凋亡，低浓度（0.015 - 0.15μM）无此效果[166] 神经退行性疾病研究 - 公司开展INM - 900系列研究，探索稀有大麻素和大麻素类似物对阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病等神经退行性疾病的影响[187] - 预计到2050年，多达1380万美国人可能受阿尔茨海默病影响[188] - 公司已确定两种大麻素类似物（INM - 900系列化合物）对神经退行性疾病治疗有前景，预计2023年秋季完成候选选择和进一步疗效评估[191] - Aβ1 - 42对SH - SY5Y细胞造成约45%的细胞毒性，同时暴露于Aβ和不同浓度pCBx可剂量依赖性保护细胞[205] - 公司将在2024年开始额外的临床前研究[209] - 2021年11月3日，公司宣布提交国际专利申请，展示使用稀有大麻素治疗神经退行性疾病的神经保护和增强神经元功能作用[214] 子公司销售情况 - 公司子公司BayMedica在2023财年（截至6月30日）销售额约为410万美元，2023年上半年需求增加[45] 药物商业化策略 - 公司在药物商业化方面可能采取独自商业化、对外授权或与战略合作伙伴共同推广的方式，INM - 755积极寻求开发和商业合作伙伴，INM - 088可能在早期探索合作机会[50] 孤儿药激励政策 - FDA为孤儿药开发提供7年市场独占权、最高50%临床开发成本税收抵免等激励措施[120] - EMA为孤儿药开发提供方案协助、降低监管费用、10年市场独占权等激励措施[120] 专利相关信息 - 专利有效期最长20年，授予专利不保证有效性，且使用发明可能侵犯第三方知识产权[214,215]

公司整体净亏损情况 - 公司2023年和2022年截至3月31日的九个月净亏损分别为760万美元和1070万美元[100] - 2023年第一季度至第三季度和2022年同期，公司净亏损分别为760万美元和1070万美元[150,151,157,171] 公司累计亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为1.011亿美元，自2014年至该日累计亏损增加约7220万美元[100] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.011亿美元，2014年至2023年3月31日增加约7220万美元[157,171] 公司未来费用及亏损预期 - 公司预计未来几年费用和运营亏损将大幅增加，因推进多个项目及开展相关活动[100][101] 公司法律相关情况 - 2023年第一季度有许可方指控公司违反协议[105] - 公司目前没有涉及对公司有重大影响的活跃法律诉讼，但不时可能面临各类未决或潜在法律行动[181] 公司收入来源 - 公司收入主要来自散装稀有大麻素产品的制造和分销销售[106] 销售成本构成 - 销售成本主要包括商品采购价、服务成本、运费、仓储费和采购成本等[107] 研发和专利费用构成 - 研发和专利费用包括与外部机构合作费用、维护知识产权费用等[108] 研发费用变化及预期 - 2023财年研发费用较2022财年减少，主要因2022财年INM - 755项目多中心II期临床试验启动成本高[116] - 公司预计未来研发费用将显著增加，因推进业务战略及药物进入后期临床开发[116] 无形资产情况 - 无形资产包括2014、2015年及2021年10月收购的知识产权等，按直线法摊销[118] InMed业务板块第一季度费用变化 - InMed业务板块2023年第一季度研发与专利费用为71.3万美元，较2022年同期的138.6万美元减少49%[125] - InMed业务板块2023年第一季度一般及行政费用为97.2万美元，较2022年同期的156.6万美元减少38%[125] BayMedica业务板块第一季度数据变化 - BayMedica业务板块2023年第一季度销售额为103.4万美元，较2022年同期的31万美元增长234%[129] - BayMedica业务板块2023年第一季度销售成本为84.1万美元，较2022年同期的12.7万美元增长562%[129] InMed业务板块前九个月费用变化 - InMed业务板块2023年前九个月研发与专利费用为237.9万美元，较2022年同期的485.7万美元减少51%[134] - InMed业务板块2023年前九个月一般及行政费用为315.6万美元，较2022年同期的450.5万美元减少30%[134] BayMedica业务板块前九个月数据变化 - BayMedica业务板块2023年前九个月销售额为182.4万美元，较2022年同期的57.5万美元增长217%[139] - BayMedica业务板块2023年前九个月销售成本为141.5万美元，较2022年同期的28.1万美元增长404%[139] - BayMedica业务板块2023年前九个月存货减记为57.7万美元，2022年同期无此项费用[139] - BayMedica业务板块2023年前九个月一般及行政费用为128.3万美元，较2022年同期的61.9万美元增长107%[139] 公司现金及等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为960万美元[148] 公司各活动现金使用及提供情况 - 2023年第一季度至第三季度，经营活动使用现金660万美元，2022年同期为1150万美元[149,150,151] - 2023年第一季度至第三季度，投资活动使用现金60万美元，2022年同期提供现金不足10万美元[149,152] - 2023年第一季度至第三季度，融资活动提供现金1070万美元，2022年同期为1000万美元[149,153,154] 公司现金及现金等价物净增减情况 - 2023年第一季度至第三季度，现金及现金等价物净增加342.7万美元，2022年同期净减少146.5万美元[149] 公司现金支撑预期 - 预计2023年3月31日的960万美元现金及现金等价物足够支撑到2024年第一季度，可能到第二季度[158,172] 公司持续经营能力疑问 - 公司认为在中期合并财务报表发布后一年内持续经营能力存在重大疑问[159,173] 公司内部控制情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[176] 公司内部控制补救计划 - 公司开始实施补救计划以解决2022财年财务报告内部控制重大缺陷，预计在2023财年末前完成补救[179] 公司报告披露选择 - 作为较小报告公司，公司选择按比例披露报告义务，无需提供风险因素项要求信息，潜在风险可查看2022年9月23日10 - K表格[182] 公司股权证券及高级证券情况 - 公司未进行未注册的股权证券销售，也无高级证券违约情况[183][184] 报告附件情况 - 报告包含多项认证文件及Inline XBRL相关文档作为附件[186] 报告签署情况 - 报告日期为2023年5月15日，由临时首席财务官Jonathan Tegge代表公司签署[189]

业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金和短期投资为1150万美元[86] - 公司当前市值为442万美元，52周最高价为35.50美元，最低价为1.23美元[86] - 公司总股本为333万股，完全稀释后股份为691万股[86] 用户数据与市场展望 - 全球青光眼市场在2019年为66亿美元，预计到2027年将达到110亿美元[41] - 公司计划推进青光眼项目进入人体临床试验[99] 新产品与技术研发 - 公司在2023年第一季度结束时，计划完成INM-755的患者招募[24] - INM-755在预临床阶段显示出减少炎症和疼痛的标志物，并可能有助于愈合慢性伤口[30] - INM-088的预临床研究显示降低眼内压（IOP）并证明了对视网膜神经节细胞的神经保护作用[32] - CBN在青光眼研究中显示出优于其他大麻素的效果，能够通过增加液体排出降低眼内压[38] - CBN在保护视网膜神经节细胞免受细胞死亡方面表现出神经保护效果[59] - 公司正在进行的神经退行性疾病研究中，选定的大麻素类似物显示出神经保护效果[49] - 公司在制造过程中采用高效的生物合成方法，具有较高的产量和较低的生产成本[66] 知识产权与市场扩张 - 公司拥有13个专利家族，涵盖新化合物、制剂、制造方法和使用方法[83] - 公司已申请21项国际专利，涉及新化合物[84] - 公司在多个B2B渠道推出了消费者健康和保健产品[76] - 公司预计将继续建立显著的知识产权组合[99] 临床试验与研究进展 - 公司在2023年第一季度完成第二阶段临床试验[99] - 公司正在进行神经退行性疾病的体内研究[99] - 公司提供的罕见大麻素产品每批次的纯度目标水平至少为95%[67] - 公司在罕见大麻素的生产方面具备无与伦比的专业知识，能够以商业规模生产[64]

财务数据关键指标变化 - 公司2022年和2021年截至12月31日的六个月净亏损分别为560万美元和730万美元，截至2022年12月31日累计亏损9910万美元，自2014年至2022年12月31日累计亏损增加约7020万美元[104] - 2022年11月21日，公司完成600万美元私募配售，扣除配售代理费后，净现金收益约540万美元[108] - 2023财年上半年，因INM - 755项目从临床前毒理学研究进入早期人体临床试验，研发费用有所下降，但未来预计会显著增加[118] - InMed部门2022年第四季度研发和专利费用较2021年同期减少139.3万美元，降幅70%[126] - InMed部门2022年第四季度一般及行政费用较2021年同期减少47.6万美元，降幅30%[126] - BayMedica部门2022年第四季度销售额较2021年同期增加20.5万美元，增幅77%[130] - BayMedica部门2022年第四季度销售成本较2021年同期增加18.5万美元，增幅120%[130] - InMed部门2022年下半年研发和专利费用较2021年同期减少180.5万美元，降幅52%[134] - InMed部门2022年下半年一般及行政费用较2021年同期减少75.6万美元，降幅26%[134] - BayMedica部门2022年下半年销售额较2021年同期增加52.6万美元，增幅198%[138] - BayMedica部门2022年下半年销售成本较2021年同期增加42万美元，增幅273%[138] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1150万美元[146] - 2022年下半年公司经营活动使用现金500万美元[147] - 2021年12月31日止六个月，经营活动使用现金620万美元，净亏损730万美元，非现金营运资金变动使用60万美元[149] - 2022年12月31日止六个月，投资活动使用现金50万美元，源于向BayMedica历史股权和可转换债券持有人支付托管款项[150] - 2022年12月31日止六个月，融资活动提供现金1070万美元，普通股私募总收益1200万美元，交易成本130万美元[152] - 2021年12月31日止六个月，融资活动提供现金1000万美元，普通股私募总收益1200万美元，交易成本130万美元，债务结算60万美元[153] - 2022年和2021年12月31日止六个月，净亏损分别为560万美元和730万美元，截至2022年12月31日累计亏损9910万美元[156][167] - 2014年至2022年12月31日，累计亏损增加约7020万美元，预计未来持续产生经营亏损[156][167] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物1150万美元，预计可支撑到2023年最后一个季度[157][168] 业务线相关情况 - 公司目前有两款药物候选产品INM - 755用于治疗大疱性表皮松解症（EB），INM - 088用于治疗青光眼，活性药物成分为大麻酚（CBN）[100] - 公司营收主要来自散装稀有大麻素产品的制造和分销销售，在产品控制权转移给客户且公司有收款权时确认收入[109] 成本费用构成 - 销售成本主要包括商品采购价、服务成本、运费、仓储成本和采购成本，还包括制造业务的生产和劳动力成本[110] - 研发和专利费用包括与合同研究组织等的外部研发费用、研发人员薪资福利、研究用品以及专利和知识产权相关法律费用[111][112] - 一般和行政费用包括行政、财务等人员的薪资福利、投资者关系活动费用、公司法律费用、会计税务服务费用、咨询费和设施相关成本[119] 资产相关情况 - 无形资产包括2014年、2015年和2021年10月收购的知识产权等，按直线法摊销，设备和租赁改良按直线法折旧[120] 内部控制情况 - 截至2022年12月31日，披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[172] - 公司开始实施补救计划，预计在2023财年末前完成重大缺陷的补救[175] 法律诉讼情况 - 公司未涉及重大活跃法律诉讼，但可能面临日常业务中的法律行动和程序[177] 报告附件及签署情况 - 报告包含31.1、31.2、32.1、32.2、101.INS等多个附件[182] - 交互式数据文件格式为内联XBRL，包含在附件101中[183] - 报告日期为2023年2月17日，由临时首席财务官Jonathan Tegge代表公司签署[185] 未来业务预期 - 公司预计未来几年随着各项业务开展，费用和运营亏损将大幅增加[104]