文章核心观点 - 临床阶段的罕见病生物制药公司Inozyme Pharma将在两场医学会议上公布INZ - 701正在进行的1/2期临床试验的顶线数据 [1] 会议信息 欧洲钙化组织学会大会（ECTS）2024 - 时间为2024年5月25 - 28日，地点在法国马赛 [2] - 两场报告主题分别为“INZ - 701对ENPP1缺乏症成人患者骨骼和矿物质代谢生物标志物及临床结局的影响——48周1/2期开放标签研究结果”和“INZ - 701对表现为弹性假黄瘤的ABCC6缺乏症成人患者的安全性和探索性疗效——48周1/2期开放标签研究结果” [3] - 报告时间分别为5月26日9:45 - 9:55 CEST/3:45am - 3:55am ET和18:15 - 18:20 CEST/12:15pm - 12:20pm ET，地点均为Callelongue，报告人都是公司高级副总裁兼首席科学官Yves Sabbagh博士 [3] 内分泌学会年会（ENDO）2024 - 时间为2024年6月1 - 4日，地点在美国马萨诸塞州波士顿 [3] - 报告主题为“INZ - 701对ENPP1缺乏症成人患者骨骼和矿物质代谢生物标志物及临床结局的影响——48周1/2期开放标签研究结果” [4] - 报告时间为6月3日2:45pm - 3:00pm ET，地点在波士顿会展中心（BCEC）258ABC - BCEC，报告人是公司高级副总裁兼首席医疗官Kurt Gunter医学博士 [4] 疾病信息 ENPP1缺乏症 - 是一种血管、软组织和骨骼的进行性衰弱性疾病，全球每64,000例妊娠中约有1例患病，单等位基因ENPP1缺乏症患者也有临床症状，可能增加全球患病率 [4] - 胎儿或婴儿期发病通常诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 1型），约50%的婴儿在出生后六个月内死亡；儿童期常患佝偻病（ARHR2），青少年和成人可患骨软化症，还可能出现听力损失、动脉和关节钙化以及心血管并发症等症状，且无获批疗法 [4] ABCC6缺乏症 - 是一种血管和软组织的进行性衰弱性疾病，全球约每25,000至50,000人中就有1人受影响 [7] - 婴儿期诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 2型），类似ENPP1缺乏症的婴儿形式；存活至1岁后的儿科患者可能出现神经系统疾病和心血管疾病；老年人表现为弹性假黄瘤（PXE），特征是血管和软组织病理性矿化，影响皮肤、眼睛和血管系统，无获批疗法 [7] 临床试验设计 ENPP1缺乏症1/2期临床试验 - 最初在北美和欧洲的研究点招募了9名成年ENPP1缺乏症患者，主要评估INZ - 701的安全性和耐受性，以及药代动力学（PK）和药效学（PD）特征，包括评估血浆焦磷酸（PPi）等生物标志物水平 [5] - 1期剂量递增部分，以0.2 mg/kg、0.6 mg/kg和1.8 mg/kg的剂量皮下注射给药，每周两次，每个剂量组3名患者，给药32天；完成前三组1期部分后，第四组以1.2 mg/kg剂量给药，探索每周一次给药的可能性 [6] - 开放标签的2期扩展部分评估INZ - 701持续治疗至少48周的长期安全性、PK和PD，患者可自行给药，探索性终点包括骨骼、血管、身体功能和患者报告结局的评估 [6] ABCC6缺乏症1/2期临床试验 - 在欧美研究点招募了10名成年ABCC6缺乏症患者，主要评估INZ - 701的安全性和耐受性，以及PK和PD特征，包括评估血浆PPi等生物标志物水平 [8] - 1期剂量递增部分，以0.2 mg/kg、0.6 mg/kg和1.8 mg/kg的剂量皮下注射给药，每周两次，每个剂量组3名患者，给药32天，旨在确定能提高PPi水平、可进一步开发的安全耐受剂量 [8] - 开放标签的2期扩展部分评估INZ - 701持续治疗至少48周的长期安全性、PK和PD，患者可自行给药，探索性终点包括血管、眼科、身体功能和患者报告结局的评估 [8] 药物信息 - INZ - 701是一种重组Fc融合蛋白，是一种正在开发的ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗血管、软组织和骨骼的罕见疾病 [9] - 它能将三磷酸腺苷（ATP）代谢生成PPi和AMP，PPi是矿化的天然抑制剂，腺苷是内膜增生的天然抑制剂；临床前研究显示其有预防病理性矿化和内膜增生的潜力，临床数据表明其耐受性良好、安全性良好且能显著提高PPi水平 [9] 公司信息 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发新型疗法治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病 [10] - 公司正在开发INZ - 701以解决病理性矿化和内膜增生问题，该药物目前正在进行治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御的临床开发 [10]

公司活动 - 公司CEO兼董事长Doug Treco博士将于2024年5月15日美国东部时间下午6:40 - 7:10/太平洋时间下午3:40 - 4:10参加美国银行证券2024年医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站投资者关系板块活动栏目观看，活动回放也将在有限时间内提供 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [3] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701，用于治疗病理性矿化和内膜增生，目前正处于治疗ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化防御的临床开发阶段 [3] 公司信息 - 公司官网为https://www.inozyme.com/ ，也可在领英、X和Facebook上关注公司 [4] 联系方式 - 投资者联系信息：公司高级总监Stefan Riley，电话(857) 330 - 8871，邮箱stefan.riley@inozyme.com [5] - 媒体联系信息：SmithSolve的Matt Pera，电话(973) 886 - 9150，邮箱matt.pera@smithsolve.com [5]

公司业务定位 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的疗法[69] 公司业务合作 - 2024年3月，公司与GACI Global合作推出全球患者登记处PROPEL，以增进对ENPP1缺陷和婴儿期发作ABCC6缺陷的了解[74] 临床试验启动情况 - 2024年2月，公司启动SEAPORT - 1，一项评估INZ - 701在接受血液透析的ESKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的1期临床试验[74] - 2024年2月启动SEAPORT - 1试验，评估INZ - 701在最多10名接受血液透析的ESKD患者中的安全性等，预计2024年第四季度报告中期数据[103] - 2022年4月启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷的1/2期临床试验，最初招募9名成年患者，各剂量组血浆PPi均有快速、显著和持续增加，最高剂量组达到与健康受试者相当水平，平均基线血浆PPi为947±193 nM [96][98] - 2023年2月在扩大使用计划下为第一名ENPP1缺陷儿科患者给药[104] - 2023年第一季度公司与FDA启动INZ - 701治疗ENPP1缺陷的关键试验会议，7月宣布全球开发策略的监管更新[86] - ENERGY - 3试验已开启首个站点，预计招募最多33名1 - 13岁患者，患者将按2:1比例随机分配到INZ - 701组或对照组，预计2025年年中公布topline数据，公司已支付0.5百万美元里程碑付款[89][90] 临床试验数据报告计划 - 计划2024年第四季度报告SEAPORT - 1的中期数据[76] - 预计2024年下半年报告ENERGY - 1试验的中期数据[79, 85] 临床试验后续计划 - 计划2025年第一季度启动INZ - 701在ABCC6缺陷儿科患者中的关键临床试验[75] - 预计2024年下半年启动INZ - 701在婴儿ENPP1缺陷患者中的关键试验ENERGY - 2[79] - ENERGY - 2试验预计2024年下半年在美国境外启动，将招募最多12名0 - 12个月大的婴儿[88] - 计划2025年第一季度启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷儿科患者的关键临床试验[102] 临床试验积极数据 - 2024年4月，公司公布INZ - 701在成人ENPP1缺陷和ABCC6缺陷患者1/2期临床试验的积极数据[74] - 2024年4月报告显示，INZ - 701在1.8mg/kg剂量组（队列3）中，通过第48周观察到关键生物标志物的显著变化，表明骨矿化恢复正常[84] - INZ - 701在0.2mg/kg剂量水平下，3名患者血浆PPi水平在32天剂量评估期内平均增加约5倍，从筛查时的132 - 333 nM增至1356 nM[78] - 2024年4月报告该试验积极topline数据，多数患者在多项指标上有改善，INZ - 701耐受性良好，安全性良好，总治疗时间约12 + 患者年[100] 产品商业化计划 - 若营销申请获批，INZ - 701最早2026年下半年面向婴儿和儿科患者商业推出[95] 公司盈利与费用情况 - 公司尚未实现产品商业化和产品销售收入，至今运营亏损，盈利依赖INZ - 701或未来产品候选和项目的成功开发与商业化[108][109] - 公司预计未来将持续产生大量运营费用，若产品获批上市，还会产生商业化相关费用[110] 公司资金支持情况 - 基于当前运营计划，截至2024年3月31日的现有现金、现金等价物和短期投资，预计可支持公司运营至2025年第四季度[113] - 基于当前运营计划，公司认为截至2024年3月31日的现有现金、现金等价物和短期投资可支持到2025年第四季度的现金流需求[143] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为1911.1万美元，较2023年同期的1185.7万美元增加725.4万美元，主要因INZ - 701相关研发费用增加618.6万美元[123][124] - 2024年第一季度INZ - 701相关研发费用增加620万美元，主要是化学、制造和控制费用增加270万美元，临床开发及相关咨询成本增加260万美元[125] 财务数据关键指标变化 - 管理费用 - 2024年第一季度管理费用为523.4万美元，较2023年同期的651.2万美元减少127.8万美元，主要因2023年第一季度有与前首席执行官的过渡和离职协议费用140万美元[123][126] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2024年第一季度利息收入为237.4万美元，较2023年同期的132.7万美元增加约104.7万美元，因2024年利率更高且现金余额更大[123][127] 财务数据关键指标变化 - 利息费用 - 2024年第一季度利息费用为132.5万美元，较2023年同期的32.8万美元增加99.7万美元，主要因2023年2月、6月和12月根据贷款协议进行了额外借款[123][128] 公司资金筹集方式 - 公司自成立以来未产生任何收入，运营主要依靠可转换优先股销售、普通股和预融资认股权证发行以及贷款协议借款来筹集资金[130] - 2021年注册声明下，公司可发售最高2亿美元的多种证券，截至2023年12月31日，通过公开市场销售协议出售普通股获得净收益2120万美元[131] - 2023年注册声明下，公司可发售最高3亿美元的多种证券[135] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为20,618千美元和34,588千美元，短期投资分别为145,535千美元和154,001千美元，总计分别为166,153千美元和188,589千美元[136] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2024年和2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为24,533千美元和17,772千美元，投资活动净现金提供量分别为10,394千美元和13,766千美元，融资活动净现金提供量分别为159千美元和20,096千美元[137] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量较2023年同期增加约680万美元，主要因净亏损调整非现金项目增加750万美元，部分被经营资产和负债变动约80万美元抵消[138] - 2024年第一季度投资活动净现金提供量较2023年同期减少约340万美元，主要因2024年第一季度可销售证券购买增加330万美元[139] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量较2023年同期减少1990万美元，因2023年第一季度包含发行长期债务所得净收益2000万美元[140] 公司债务情况 - 截至2024年3月31日，贷款协议下未偿还本金总额为4500万美元，利率为9.60%[148] 公司投资情况 - 截至2024年3月31日，公司现金等价物为短期货币市场基金和美国政府机构债务证券，短期投资为美国国债和美国政府机构债务证券，利率变动100个基点不会对投资组合产生重大影响[147] 公司风险情况 - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[149] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但2024年和2023年第一季度对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[150]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度[6] - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元[6] - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，合每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，合每股亏损0.40美元[6] 各条业务线临床试验数据进展 - INZ - 701治疗成人ABCC6缺陷症的1/2期临床试验，2024年4月公布积极的安全性和免疫原性数据[3] - INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷症的ENERGY - 1 1b期试验中期数据预计2024年下半年公布[1][6] - INZ - 701治疗终末期肾病接受血液透析患者的SEAPORT - 1 1期试验中期数据预计2024年第四季度公布[1][6] 疾病相关数据 - ABCC6缺陷症估计影响全球约1/25000至1/50000的人[6] - ENPP1缺陷症在全球妊娠中的患病率约为1/64000，约50%的婴儿在出生后六个月内死亡[8] - 钙化防御症在终末期肾病患者中的估计发病率约为3.5/1000，每年约有5000例新患者[9]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务亮点，INZ - 701多项临床试验有积极进展和预期里程碑，公司资金预计可支持运营至2025年第四季度 [1][5] 近期亮点 - 2024年4月，INZ - 701用于ABCC6缺陷成人的1/2期临床试验公布积极的安全性、免疫原性数据，血管病理、视觉功能和患者报告结局有临床改善 [2] - 2024年4月，INZ - 701用于儿科ABCC6缺陷的自然史研究报告初始结果，显示该疾病在儿科患者中有重大疾病负担，公司预计2025年第一季度启动关键试验 [3] - 2024年4月，INZ - 701用于ENPP1缺陷成人的1/2期临床试验公布积极数据，1 - 3组48周数据维持良好，4组数据支持每周一次给药 [4] 预期里程碑 ENPP1缺陷 - 2024年下半年在婴儿中启动ENERGY - 2关键试验 [5] - 2024年下半年公布ENERGY - 1婴儿1b期试验中期数据 [1][5] - 2025年年中公布ENERGY - 3儿科患者关键试验顶线数据 [5] ABCC6缺陷 - 待监管审查和充足资金，2025年第一季度在儿科患者中启动关键临床试验 [3][5] 钙化防御 - 2024年第四季度公布SEAPORT - 1终末期肾病血液透析患者1期试验中期数据 [1][5] 2024年第一季度财务结果 现金状况和财务指引 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持公司资金需求至2025年第四季度 [5] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元 [6] 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元 [7] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，每股亏损0.40美元 [8] 疾病介绍 ABCC6缺陷 - 是血管和软组织进行性衰弱疾病，全球约每2.5万至5万人中有1人受影响，无获批疗法 [9] ENPP1缺陷 - 是血管、软组织和骨骼进行性衰弱疾病，全球约每6.4万例妊娠中有1例，无获批疗法 [10] 钙化防御 - 是高死亡率罕见疾病，主要影响终末期肾病患者，年新发病例约5000例，无获批疗法 [11] 药物介绍 - INZ - 701是重组Fc融合蛋白，为ENPP1酶替代疗法，可代谢ATP生成PPi和AMP，临床数据显示耐受性良好、安全性佳且能提高PPi水平 [12] 公司介绍 - 公司是临床阶段罕见病生物制药公司，正在开发INZ - 701治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病 [13][14]

INZ-701药物研究 - INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，是一种ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗血管、软组织和骨骼罕见疾病[1] - INZ-701在临床研究中表现出潜力，可以预防病理性矿化和内膜增殖，这些病理过程可能导致ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化性病变等疾病的发生[1] - INZ-701在多项临床试验中表现出良好的耐受性，有利的安全性，并显著增加了PPi水平[1] INZ-701在ABCC6缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ABCC6缺陷患者中展示了有利的安全性、免疫原性和临床结果数据[2] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的探索性临床和疗效数据显示出潜在的有益效果[3] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的视觉功能问卷（VFQ-25）分数表明在48周内保持和改善了视觉功能[5] INZ-701在ENPP1缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ENPP1缺陷患者中展示了有利的安全性概况，无严重或严重的与INZ-701相关的不良事件[21] - INZ-701在ENPP1缺陷患者中的抗药物抗体（ADA）数据显示出低滴度的非中和性ADA[23] 公司背景介绍 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，致力于开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型治疗药物[2] - 公司网站提供更多信息，请访问https://www.inozyme.com/或关注Inozyme的LinkedIn、X（以前是Twitter）和Facebook页面[4]

文章核心观点 临床阶段的罕见病生物制药公司Inozyme Pharma根据2023年激励性股票激励计划向三名新员工授予股票期权 [1] 公司动态 - 公司薪酬委员会于2024年4月2日向新员工授予非法定股票期权，可购买总计80,000股公司普通股，行权价为每股6.93美元 [2] - 期权有效期为10年，分四年归属，25%的原始股份在员工入职一周年时归属，之后每月归属2.0833%，前提是员工在相应归属日期前持续为公司服务 [2] 公司介绍 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [3] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701，用于治疗病理性矿化和内膜增生，目前正在进行针对ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化防御的临床试验 [3] 联系方式 - 投资者联系：Inozyme Pharma的高级总监Stefan Riley，电话(857) 330 - 8871，邮箱stefan.riley@inozyme.com [5] - 媒体联系：SmithSolve的Matt Pera，电话(973) 886 - 9150，邮箱matt.pera@smithsolve.com [5] 信息渠道 - 更多信息可访问公司网站www.inozyme.com，或在领英、X（原推特）和脸书上关注公司 [4]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2023年和2022年分别为7120万美元和6710万美元，截至2023年12月31日累计亏损2.859亿美元[644] - 公司总运营费用在2023年和2022年分别为7560万美元和6870万美元，预计未来仍会产生大量运营费用[645] - 2023年与2022年相比，研发费用从4784.9万美元增至5484.7万美元，增加699.8万美元；管理费用从2082.6万美元降至2079.8万美元，减少2.8万美元；总运营费用从6867.5万美元增至7564.5万美元，增加697万美元；运营亏损从6867.5万美元增至7564.5万美元，增加697万美元；净亏损从6706.1万美元增至7116.9万美元，增加410.8万美元[665] - 2023年与2022年相比，利息收入从219.5万美元增至783.7万美元，增加564.2万美元；利息支出从26.2万美元增至333.3万美元，增加307.1万美元；其他费用净额从31.9万美元降至2.8万美元，减少29.1万美元；其他收入净额从161.4万美元增至447.6万美元，增加286.2万美元[665] - 2023年研发费用增加主要因INZ - 701相关研发费用增加420万美元和人员相关费用增加190万美元[667] - INZ - 701相关研发费用增加420万美元，主要是化学、制造和控制费用增加360万美元以及非临床研发费用增加60万美元[668] - 人员相关费用增加190万美元，主要是支持正在进行的临床试验所需的员工人数增加[668] - 2023年公司根据公开市场销售协议出售355.3995万股普通股，净收益约2120万美元[674] - 2023年12月31日公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.88589亿美元，2022年为1.27866亿美元[679] - 2023年经营活动净现金使用量为7067.5万美元，2022年为5776.1万美元，同比增加约1290万美元[680][681] - 2023年投资活动净现金使用量为5364.6万美元，2022年为540.3万美元，同比增加约4820万美元[680][682] - 2023年融资活动净现金提供量为1.25969亿美元，2022年为7278.8万美元，同比增加约5320万美元[680][683] - 截至2023年12月31日，公司有4500万美元未偿还本金债务，贷款利率为9.60%[685][699] - 截至2023年12月31日，贷款协议下未偿还本金总额4500万美元，其中500万美元在成交时提供，2023年2月、6月和12月分别借款2000万、750万和1250万美元[699] - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[698] 融资情况 - 2022年4月公司进行股票和预融资认股权证发售，净收益约6830万美元[648][649] - 2022年7月公司与K2HV签订贷款协议，可获最高7000万美元定期贷款，已分阶段获得部分资金[650] - 2023年7月27日公司与承销商签订协议，8月1日完成1437.5万股普通股的包销公开发行，发行价4.80美元/股，净收益约6440万美元[653] - 2022年4月公司完成包销发行，出售1627.6987万股普通股和可购买352.3013万股普通股的预融资认股权证，净收益约6830万美元[675] - 2022年7月公司与贷款人签订贷款协议，可获得最高7000万美元定期贷款，目前已获得4500万美元本金的定期贷款，贷款人可选择购买最多500万美元公司普通股[676] - 2023年11月7日公司提交S - 3表格通用暂搁注册声明，11月15日生效，可发售最多3亿美元各类证券[678] 资金状况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约1.886亿美元，贷款协议下未偿还本金债务为4500万美元，现有资金预计可支持到2025年第四季度[654] 业务研发数据及计划 - 公司预计2024年4月公布INZ - 701在成人ENPP1缺陷患者正在进行的1/2期临床试验前三组的顶线数据[634][641] - 公司预计2024年4月公布INZ - 701在成人ABCC6缺陷患者正在进行的1/2期临床试验的顶线数据[635][648] - 公司预计2024年下半年公布INZ - 701在婴儿ENPP1缺陷患者的ENERGY - 1试验的中期数据[636][648] - 公司预计2024年第四季度公布SEAPORT - 1试验的顶线数据，该试验针对最多10名接受血液透析的ESKD患者[638][642] - 公司预计2025年年中公布INZ - 701在儿科ENPP1缺陷患者的ENERGY - 3试验的顶线数据[637][648] - 若获监管审查和足够资金，公司计划2025年第一季度启动INZ - 701在ABCC6缺陷患者的3期临床试验[635][648] 合作协议情况 - 公司与耶鲁大学签订许可协议，需支付年度许可维护费、里程碑付款和特许权使用费；还签订赞助研究协议，将在2024年12月前提供总计300万美元研究支持资金[688] - 公司与K2HV签订贷款协议，截至报告日期已借款4500万美元，前36个月只付利息，之后付本息，2026年8月1日到期[689]

INZ - 701临床试验进展 - 公司预计2024年4月初公布INZ - 701在ABCC6缺陷和ENPP1缺陷成年患者的1/2期试验的topline数据[1][2][3][12] - INZ - 701在接受血液透析的终末期肾病（ESKD）患者中的1期SEAPORT - 1试验已启动，预计2024年第四季度公布topline数据，试验将评估最多10名患者，患者每周接受1.8mg/kg的INZ - 701，共30天[1][5] 患者相关情况 - 公司已在全球确定超1000名确诊或疑似ENPP1缺陷患者[4] - ENPP1缺陷全球患病率约为每64000例妊娠中有1例，约50%患该病的婴儿在出生后六个月内死亡[13] - ABCC6缺陷全球患病率约为每25000至50000人中1例[14] 公司合作项目 - 公司与GACI Global合作推出全球患者登记处（PROPEL），以推进对ENPP1缺陷和婴儿期发病的ABCC6缺陷的了解[1][6] 公司资金状况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.886亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度[10] - 2023年12月31日现金、现金等价物和短期投资为188,589，2022年为127,866[24] 公司财务指标变化（以美元为单位） - 2023年研发费用为5480万美元，2022年为4780万美元，增长主要因化学、制造和控制费用及人员相关成本增加[15] - 2023年一般及行政费用为2080万美元，与2022年持平[15] - 2023年净亏损7120万美元，每股亏损1.37美元；2022年净亏损6710万美元，每股亏损1.78美元[15] 公司财务指标变化（以数值为单位） - 2023年12月31日总资产为200,847，2022年为139,195[24] - 2023年12月31日总负债为60,368，2022年为20,801[24] - 2023年研发费用为54,847，2022年为47,849[25] - 2023年总运营费用为75,645，2022年为68,675[25] - 2023年净亏损为71,169，2022年为67,061[25] - 2023年综合亏损为70,923，2022年为67,284[25] - 2023年归属于普通股股东的基本和摊薄后净亏损为71,169，2022年为67,061[25] - 2023年归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为1.37，2022年为1.78[25] - 2023年加权平均流通普通股股数（基本和摊薄）为51,839,131，2022年为37,763,168[25]

公司业务概述 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗血管、软组织和骨骼疾病的疗法，主要候选产品为INZ - 701[68] INZ - 701成人ENPP1缺陷症1/2期试验数据 - 2023年9月，公司公布INZ - 701在成人ENPP1和ABCC6缺陷症正在进行的1/2期试验的积极中期数据，ENPP1缺陷症患者PPi显著持续升高达18个月，ABCC6缺陷症试验三个剂量组患者和临床医生报告的GIC有改善[71] - 成人ENPP1缺陷症1/2期试验中，1期剂量递增部分评估了0.2mg/kg、0.6mg/kg和1.8mg/kg剂量，每组3名患者；2023年第二季度在第四组以1.2mg/kg剂量给药2名患者[73][76] - 成人ENPP1缺陷症1/2期试验中，PPi在所有剂量组和患者中快速、显著且持续增加，最低剂量0.2mg/kg达到目标PPi阈值，健康受试者PPi水平在1002nM - 2169nM[75] INZ - 701成人ENPP1缺陷症1/2期试验数据公布计划 - 预计2024年第一季度公布成人ENPP1缺陷症正在进行的1/2期试验前三个队列的topline数据[77][79] INZ - 701婴儿ENPP1缺陷症试验计划 - 预计2024年第二季度在美国以外启动INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷症的关键试验ENERGY - 2[81] - 预计2024年下半年公布INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷症的ENERGY - 1试验的中期数据[80] INZ - 701儿科患者ENPP1缺陷症试验计划 - 预计2025年年中公布INZ - 701治疗儿科患者ENPP1缺陷症的ENERGY - 3试验的topline数据[82] INZ - 701商业推出计划 - 若营销申请获批，预计最早2026年下半年将INZ - 701用于婴儿和儿科患者的商业推出[86] INZ - 701成人ABCC6缺陷症1/2期试验情况 - 成人ABCC6缺陷症1/2期试验共招募10名患者，1期剂量递增部分评估了0.2mg/kg、0.6mg/kg和1.8mg/kg剂量，每组3名患者，最高剂量组1名患者因中度不良事件在第18天退出[88] INZ - 701成人ABCC6缺陷症试验数据公布及后续计划 - 公司预计2024年第一季度公布INZ - 701治疗成人ABCC6缺陷的1/2期临床试验的顶线数据，若获监管审查通过和足够资金，计划于2024年第四季度启动3期临床试验[91] INZ - 701 SEAPORT - 1试验计划 - 公司计划2024年上半年启动SEAPORT - 1试验，评估INZ - 701在接受血液透析的终末期肾病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，并于2024年第四季度公布中期数据[94] 公司资金支持情况 - 截至2023年9月30日，公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持到2025年第四季度的现金流需求[100] 2023年第三季度财务数据变化 - 2023年第三季度研发费用为1334.1万美元，较2022年同期的1219.1万美元增加115万美元，主要因INZ - 701相关研发费用增加70万美元和人员相关费用增加40万美元[109][110] - 2023年第三季度一般及行政费用为473.3万美元，与2022年同期的472.1万美元基本持平[109] - 2023年第三季度净利息收入为141.6万美元，较2022年同期的73.7万美元增加约67.9万美元，主要因利率上升和现金余额增加使利息收入增加160万美元，部分被贷款协议利息费用增加90万美元抵消[109][113] - 2023年第三季度其他收入（支出）净额为20万美元，较2022年同期的 - 197万美元减少约21.7万美元，因2022年第三季度有20万美元与欧元现金余额相关的未实现损失[109][114] 2023年前三季度财务数据变化 - 2023年前三季度研发费用为3686.4万美元，较2022年同期的3401.2万美元增加285.2万美元[115] - 2023年前三季度一般及行政费用为1597.3万美元，较2022年同期的1513万美元增加84.3万美元[115] - 2023年前三季度净亏损为4962.5万美元，较2022年同期的4851.7万美元增加110.8万美元[115] 2023年前九个月财务数据变化原因 - 2023年前九个月研发费用约增加290万美元，主要因人员相关费用增加140万美元和INZ - 701相关研发费用增加130万美元[116] - 2023年前九个月一般及行政费用增加80万美元，主要因人员相关费用增加70万美元[118] - 2023年前九个月净利息收入约增加210万美元，因利息收入增加420万美元，部分被利息费用增加200万美元抵消[119] - 2023年前九个月其他净费用约减少50万美元，因有价证券未实现损失减少[120] 公司股权融资情况 - 截至2023年9月30日，公司通过公开市场销售协议出售3553995股普通股，总净收益2120万美元[122] - 2022年4月和2023年8月的承销发行分别获得约6830万美元和约6440万美元净收益[123][125] 公司贷款情况 - 2022年7月贷款协议提供最高7000万美元定期贷款，截至目前已提取3250万美元本金[124] - 截至2023年9月30日，贷款协议下未偿还本金总额为3250万美元，利率为9.60%[138] 公司现金及等价物总额变化 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.92442亿美元，高于2022年12月31日的1.27866亿美元[126] 2023年前九个月现金流量变化 - 2023年前九个月经营活动净现金使用增加约880万美元，投资活动净现金使用增加约3860万美元，融资活动净现金提供增加4070万美元[127][128][129][130]