SAN RAFAEL, Calif., July 1, 2025 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) said today that it completed the previously announced agreement to acquire Inozyme Pharma, Inc. (Nasdaq: INZY) for $4.00 per share in an all-cash transaction worth approximately $270 million. The acquisition will strengthen BioMarin's enzyme therapies portfolio, adding a late-stage enzyme replacement therapy, INZ-701. The medicine is currently being developed for the treatment of ectonucleotide pyrophosphatase/phosp ...

BOSTON, June 20, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (Nasdaq: INZY) today announced that it has postponed its 2025 Annual Meeting of Stockholders (the “Annual Meeting”), which was scheduled to be held on June 25, 2025, in light of the previously announced acquisition (the “Acquisition”) by BioMarin Pharmaceutical Inc. (“BioMarin”). If the Acquisition is completed, there will be no Annual Meeting involving public stockholders. If the Acquisition is not completed, the Board of Directors will take su ...

NEW YORK, May 16, 2025 /PRNewswire/ -- Monteverde & Associates PC (the "M&A Class Action Firm"), has recovered millions of dollars for shareholders and is recognized as a Top 50 Firm in the 2024 ISS Securities Class Action Services Report. We are headquartered at the Empire State Building in New York City and are investigating Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ: INZY), relating to the proposed merger with BioMarin Pharmaceutical Inc. Under the terms of the agreement, BioMarin will commence a cash tender offer to ...

公司业务战略与规划 - 公司专注开发针对影响骨骼健康和血管功能的罕见病创新疗法，优先支持INZ - 701针对ENPP1缺陷的生物制品许可申请（BLA）提交，ABCC6缺陷和钙化防御未来试验将推迟[87] - 2025年3月公司宣布战略调整，聚焦ENPP1缺陷项目，裁员约25%，产生190万美元重组费用，2024年同期无此项费用[163] INZ - 701临床试验进展 - 2025年第一季度公司继续推进INZ - 701针对ENPP1和ABCC6缺陷的临床试验[91] - INZ - 701成人ENPP1缺陷1/2期临床试验中，1期剂量递增部分评估了0.2 mg/kg、0.6 mg/kg、1.8 mg/kg每周两次皮下注射和1.2 mg/kg每周一次皮下注射剂量，共招募13名患者，该部分已完成；2期开放标签扩展部分评估长达48周的长期安全性、药代动力学和药效学[92] - 2023年2月报告的成人ENPP1缺陷1/2期临床试验中期数据显示，所有剂量组和患者血浆PPi快速、显著且持续增加，最低剂量0.2 mg/kg就达到目标血浆PPi阈值，所有患者血浆PPi增加到与健康受试者研究（n = 10，1002 nM至2169 nM）相当水平，各队列患者报告结果和功能结果有显著变化[93][94] - 2024年4月报告的成人ENPP1缺陷1/2期临床试验阳性数据显示，1.8 mg/kg剂量组（队列3）在48周内成纤维细胞生长因子 - 23显著降低、骨特异性碱性磷酸酶水平增加、c - 端肽减少，表明骨矿化恢复；INZ - 701总体耐受性良好，安全性良好，无严重不良事件，无导致研究退出的不良事件；总治疗时间约12 +患者年；13名患者中有10名抗药物抗体（ADAs）滴度低不影响药物暴露，其中6名患者ADA水平是短暂的[95] - ENERGY 1试验预计在美国和欧洲多个地点招募最多16名0至12个月大的婴儿，患者在52周治疗期接受皮下注射INZ - 701，剂量范围从每周0.2 mg/kg到每周2.4 mg/kg [96] - 2025年1月ENERGY 1试验和扩展访问计划的中期数据显示，接受INZ - 701治疗的婴儿80%存活超过1岁，而历史存活率约为50%；所有存活患者动脉钙化显著减少或稳定，部分完全消退；所有存活患者左心室射血分数（LVEF）稳定或改善；1岁以上有患佝偻病风险的评估患者（n = 3）无佝偻病影像学证据；INZ - 701耐受性良好，无新安全信号[97] - 2025年5月宣布ENERGY 1临床试验和扩展访问计划的初步ADA数据，INZ - 701治疗的产生影响暴露的高滴度ADAs的婴儿（n = 3），转换为每周两次给药或增加剂量后，ADA滴度随时间稳定或下降[98] - 2024年第四季度，公司在美国以外为ENERGY 2试验开设首个站点，预计招募最多12名0至12个月大的婴儿[103] - 2023年9月，公司为ENERGY 3试验开设首个站点，2025年1月完成27名1至13岁患者的招募，预计2026年第一季度公布该试验的topline数据[104][107] - ENERGY 3试验中，27名患者按2:1比例随机分配到INZ - 701组或对照组，试验设计为INZ - 701组每周皮下注射一次2.4 mg/kg剂量[104] - ENERGY 3试验中，17名接受至少13周给药的INZ - 701治疗组患者里，15名无可检测的ADA或低滴度反应，最高滴度为1280；2名出现高滴度ADA反应（5120和40960），13周时中位滴度为80[108][109] - ENERGY 3试验中，第13周INZ - 701组平均血清磷酸盐水平较基线增加8.2%（n = 17），对照组减少0.04%（n = 7）；第26周INZ - 701组增加6.8%（n = 11），对照组减少5.5%（n = 6）；第39周INZ - 701组增加12.1%（n = 4），对照组减少9.0%（n = 2）[110] - ENERGY 3试验中，17名接受INZ - 701治疗的患者中有6名（35%）至少有一次达到正常血清磷酸盐水平，对照组无患者达到正常范围[110] - 2022年4月，公司启动INZ - 701针对ABCC6缺陷成年患者的1/2期临床试验，招募10名成年患者[117] - 2024年4月，公司报告该试验的积极topline数据，INZ - 701总体耐受性良好，安全性良好，无严重不良事件[120] - 2024年2月，公司启动SEAPORT 1试验，评估INZ - 701在接受血液透析的ESKD患者中的安全性等，10月公布的中期数据显示INZ - 701显著增加PPi水平，降低矿物质代谢生物标志物水平，总体耐受性良好[122][123][125][126] - 2024年6月公司启动ADAPT试验，招募完成1/2期试验的ENPP1和ABCC6缺陷成年患者[131] - 2023年2月公司在扩大使用计划下为首位ENPP1缺陷儿科患者使用INZ - 701治疗[132] INZ - 701商业化计划 - 若营销申请获批，公司预计最早在2027年上半年将INZ - 701商业化推出[116] 政策与合作进展 - 2025年5月宣布美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）接受一组新的ICD - 10诊断代码，支持包括ENPP1缺陷在内的焦磷酸代谢紊乱分类[93] - 2025年5月公司与日本药品和医疗器械管理局达成协议，接受非日本临床数据用于申报，无需日本患者[93] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8480万美元，预计可支撑运营至2026年第一季度，但现有资金无法满足未来12个月现金流需求[149] - 2025年第一季度研发费用为2037.9万美元，较2024年同期的1911.1万美元增加126.8万美元，主要因INZ - 701相关研发费用增加130万美元[158][159] - 2025年第一季度INZ - 701相关研发费用增加130万美元，其中化学、制造和控制费用增加220万美元，临床开发及相关咨询成本减少90万美元[159][160][161] - 2025年第一季度一般及行政费用为540.9万美元，较2024年同期的523.4万美元增加17.5万美元，基本保持一致[158] - 2025年第一季度运营总费用为2768.8万美元，较2024年同期的2434.5万美元增加334.3万美元[158] - 2025年第一季度运营亏损为2768.8万美元，较2024年同期的2434.5万美元增加334.3万美元[158] - 2025年第一季度净亏损为2803.9万美元，较2024年同期的2334.7万美元增加469.2万美元[158] - 2025年第一季度利息收入较2024年同期减少约130万美元，因2025年生息现金余额降低[164] - 2021年登记声明下可发售最高2亿美元各类证券，2023年登记声明下可发售最高3亿美元各类证券[168] - 截至2023年12月31日，按公开市场销售协议出售3553995股普通股，净收益2120万美元；截至2024年招股说明书补充文件提交日，出售4364440股，总收益约2620万美元；2024年出售2100903股，净收益1050万美元；2025年第一季度出售230045股，净收益20万美元；截至2025年3月31日，公开市场销售协议下约1700万美元额度可售[168][169] - 2022年7月贷款协议提供最高7000万美元定期贷款，已使用4500万美元本金，贷款人可选择购买最高500万美元普通股[170] - 2023年8月包销发行中出售1437.5万股普通股，净收益约6440万美元[171] - 2025年3月31日现金、现金等价物和短期投资总计约8480万美元，较2024年12月31日的1.13087亿美元减少[172] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量较2024年同期增加约460万美元，主要因净亏损增加470万美元、预付费用增加180万美元、非现金项目调整170万美元及其他经营资产和负债变动20万美元[173][174] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量较2024年同期增加约2330万美元，主要因可销售证券购买减少3140万美元和销售及到期增加810万美元[173][175] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量较2024年同期增加10万美元，主要因按市价发售计划出售普通股获20万美元，员工股票购买计划发行普通股支出10万美元[173][176] - 截至2025年3月31日，公司有现金、现金等价物和短期投资约8480万美元，贷款协议下有4500万美元未偿还本金，现有资金预计可支持到2026年第一季度，但不足以支持未来至少12个月运营，持续经营能力存重大疑虑[178] - 截至2025年3月31日，贷款协议项下未偿还本金总额为4500万美元[185] - 贷款利率为可变利率，不低于7.85%，不超过9.60%，截至2025年3月31日为9.60%[185] - 4500万美元未偿还本金中，500万美元在交易完成时提供资金，2023年2月借款2000万美元，2023年6月借款750万美元，2023年12月借款1250万美元[185] 市场风险相关 - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[186] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2025年和2024年第一季度未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[187]

- Interim data from ENERGY 3 trial highlight INZ-701’s potential to modify disease course in ENPP1 Deficiency, with sustained phosphate increases and favorable safety and immunogenicity profile to date - - ENERGY 3 trial on track for topline data in first quarter of 2026; no patient dropouts, dose adjustments or discontinuations, and no new safety signals - - Petra Duda, M.D., Ph.D. appointed Chief Medical Officer - BOSTON, May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (Nasdaq: INZY) (“the Company” ...

Phenotypic Characterization of ENPP1 Deficiency JBMR image of the phenotypic characterization of ENPP1 Deficiency - Data from the largest retrospective analysis of ENPP1 Deficiency provides insights into the evolution of the disease’s serious cardiovascular and musculoskeletal complications - - Findings highlight the urgent need for early and improved diagnosis, care and treatments that address the long-term systemic effects of ENPP1 Deficiency - BOSTON, April 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma ...

Inozyme Pharma is a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to developing innovative therapeutics that target the PPi-Adenosine Pathway, a key regulator of bone health and blood vessel function. Disruptions in this pathway underlie a range of severe diseases, including ENPP1 Deficiency. Our lead investigational therapy, INZ-701, is an ENPP1 Fc fusion protein enzyme replacement therapy (ERT) designed to restore PPi and adenosine levels. INZ-701 is currently in late-stage clinical development in EN ...

公司净亏损情况 - 公司2024年和2023年净亏损分别为1.02亿美元和7120万美元，截至2024年12月31日累计亏损3.88亿美元[676] - 2024年净亏损为10202.4万美元，2023年为7116.9万美元，增加3085.5万美元[696] 公司运营费用情况 - 公司2024年和2023年总运营费用分别为1.04亿美元和7560万美元，预计未来仍会产生大量运营费用[677] 公司现金及投资情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.131亿美元，预计可支撑到2026年第一季度[678] - 2024年12月31日公司现金、现金等价物和短期投资总计1.13087亿美元，2023年为1.88589亿美元[710] - 截至2024年12月31日公司的现金、现金等价物和短期投资不足以支持未来十二个月运营，持续经营能力存重大疑虑[716] 公司贷款协议情况 - 2022年7月25日，公司与K2HV签订贷款协议，可获得最高7000万美元定期贷款[680] - 贷款协议第一笔2500万美元，其中500万美元在签约时支付，2000万美元于2023年2月15日支付[680] - 后续两笔共2000万美元于2023年6月和12月支付，第四笔2500万美元可在2025年8月31日前支取[680] - 贷款期限48个月，前36个月只付利息，后12个月付利息和等额本金，2026年8月1日到期[681] - 贷款利率为7.85%和（A）《华尔街日报》最后报价的优惠利率加上（B）3.85%中的较高者，但不超过9.60%[681] - 2022年7月公司与K2 HealthVentures LLC签订贷款协议，可获最高7000万美元定期贷款，目前已获4500万美元本金贷款，贷款人可按协议购买最多500万美元普通股[708] - 公司与K2HV的贷款协议借款4500万美元，贷款于2026年8月1日到期，2025年9月1日前只付利息，之后等额本息还款，利率为7.85%和（A）《华尔街日报》最后报价的优惠利率加上（B）3.85%中的较高者，但不超过9.60%[720] - 截至2024年12月31日，贷款协议项下未偿还本金总额为4500万美元[729] - 贷款利率为可变利率，取7.85%和（A）《华尔街日报》最后公布的优惠利率（或可比替代利率）加（B）3.85%中的较高者，且不超过9.60%[729] - 4500万美元未偿还本金中，500万美元在交易完成时提供资金，2023年2月额外借款2000万美元，2023年6月借款750万美元，2023年12月借款1250万美元[729] - 截至2024年12月31日，贷款利率为9.60%[729] 公司临床试验情况 - 2025年1月，公司完成ENERGY 3试验招募，共27名1至13岁患者，预计2026年第一季度公布数据[667] - 2024年6月，公司启动ADAPT试验，招募完成ENPP1和ABCC6缺陷成人1/2期试验的患者[669] 公司股权发行情况 - 2023年7月27日公司与承销商签订协议，公开发行1437.5万股普通股，发行价每股4.80美元，净收益约6440万美元[684] - 2021年8月11日公司提交S - 3表格通用暂搁注册声明，可发售最多2亿美元各类证券；2023年11月7日再次提交，可发售最多3亿美元各类证券[685][706] - 截至2023年12月31日，公司根据公开市场销售协议出售3553995股普通股，净收益2120万美元；截至2024年招股说明书补充文件提交日，已发行和出售4364440股，总收益约2620万美元[686][706] - 2024年全年公司根据公开市场销售协议出售2100903股普通股，净收益1050万美元；根据2024年招股说明书补充文件，还可出售总价最多约1720万美元的普通股[686][707] - 2023年8月公司完成包销发行，出售1437.5万股普通股，净收益约6440万美元[709] 公司各项费用变化情况 - 2024年研发费用为8323.1万美元，2023年为5484.7万美元，增加2838.4万美元[696][697] - 2024年INZ - 701相关研发费用为5851.6万美元，2023年为3356.4万美元，增加2495.2万美元[697] - 2024年人员相关费用（含股份支付费用）为2144.8万美元，2023年为1756.3万美元，增加388.5万美元[697] - 2024年设施和行政费用为326.7万美元，2023年为372万美元，减少45.3万美元[697] - 2024年利息费用为555.8万美元，2023年为333.3万美元，增加222.5万美元[696] 公司现金流情况 - 2024年公司经营活动净现金使用量为9190.7万美元，2023年为7067.5万美元，同比增加约2120万美元[711][712] - 2024年公司投资活动净现金为6699.8万美元，2023年为 - 5364.6万美元，同比变化约1.206亿美元[711][713] - 2024年公司融资活动净现金为1139.8万美元，2023年为1.25969亿美元，同比减少约1.146亿美元[711][714] 公司协议费用情况 - 公司与耶鲁大学签订许可协议，需支付年度许可维护费、里程碑付款和特许权使用费；还签订了赞助研究协议，将在2025年12月前提供总计340万美元研究支持资金[719] 公司未来费用及资金需求情况 - 公司预计2025年费用将低于2024年，若产品获批将产生重大商业化费用，需大量额外资金维持运营[715] 公司市场风险情况 - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但与欧洲外国供应商有业务往来，未来运营可能受外汇汇率波动影响[730] 通货膨胀对公司影响情况 - 通货膨胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加，但在2024年和2023年未对业务业务、财务状况或经营成果产生重大影响[731]

财务与资金状况 - 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物和短期投资约为1.131亿美元[4] 临床试验进展与结果 - 在ENERGY 1试验和扩展访问计划中，80%的婴儿在接受INZ-701治疗后存活超过一岁，而历史存活率约为50%[10] - 所有存活患者的动脉钙化显著减少或稳定，部分患者完全消除钙化[10] - 公司已完成ENERGY 3关键试验的25名患者入组，预计2026年初公布顶线数据[13] - 公司预计在2026年1月完成ENERGY 3试验的一年给药期[13] - 在ABCC6缺乏症的成人研究中，INZ-701在48周治疗后显示出血管和视网膜病理的积极改善[14] 未来临床试验计划 - 公司计划在2026年初启动ASPIRE关键试验，预计入组约70名ABCC6缺乏症儿童患者[15] - 公司正在与FDA和EMA合作，以完善ASPIRE试验的设计[15] - 公司计划在未来几个月继续与监管机构沟通，以最终确定ASPIRE试验方案[16] 药物安全性与耐受性 - INZ-701在婴儿和幼儿中显示出良好的安全性，未观察到严重的治疗相关不良事件[10]

文章核心观点 - 2024年是公司转型之年，在ENPP1缺陷项目上取得关键里程碑，公司集中资源推进INZ - 701在该适应症的潜在获批，战略调整预计延长现金跑道至2026年第一季度，ENERGY 3试验已完成入组，ENERGY 1试验和EAP有积极中期数据，同时公布2024年财务结果 [2][3][5][6][14] 公司业务进展 - 战略优先事项以延长现金跑道：公司优先支持INZ - 701针对ENPP1缺陷的生物制品许可申请（BLA）提交，ABCC6缺陷和钙化防御的未来试验将推迟，2025年第一季度裁员约25%，预计将现金跑道延长至2026年第一季度 [3] - ENERGY 3关键试验完成入组：2025年1月，公司完成INZ - 701针对1至13岁ENPP1缺陷儿科患者的ENERGY 3关键试验入组，共27名患者，预计2026年1月完成所有患者一年给药期，2026年第一季度获得顶线数据 [5] - ENERGY 1试验和扩展访问计划（EAP）有积极中期数据：公司公布ENERGY 1试验（3名婴儿）和EAP（2名婴儿和1名2.5岁儿童）的积极中期数据，评估了INZ - 701对婴儿期全身性动脉钙化（GACI）患者的治疗效果 [6] 公司财务结果 - 现金状况和财务指引：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.131亿美元，基于当前计划和战略优先事项，预计可支持公司运营至2026年第一季度 [14] - 研发（R&D）费用：2024年为8320万美元，较2023年的5480万美元增加2840万美元，主要因临床试验开发及相关咨询成本、化学制造和控制费用、人员相关成本增加 [14] - 一般和行政（G&A）费用：2024年为2080万美元，与2023年持平 [14] - 净亏损：2024年为1.02亿美元，每股亏损1.62美元，2023年为7120万美元，每股亏损1.37美元 [14] 疾病相关信息 - ENPP1缺陷：是一种严重的进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，全球约每64000次怀孕中约有1例双等位基因突变，单等位基因突变患者也有严重症状，目前无获批疗法 [9] 公司简介 - Inozyme Pharma是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对PPi - 腺苷途径的创新疗法，其领先研究疗法INZ - 701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，目前处于ENPP1缺陷的后期临床开发阶段 [10]