文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及业务亮点，INZ - 701临床项目取得进展，多个重要里程碑预计年底达成，公司致力于开发治疗罕见病的创新疗法 [1][2] 近期亮点 管线进展 - 2024年7月公司发表支持INZ - 701治疗PPi - 腺苷途径介导疾病潜力的临床前数据 [3] ENPP1缺陷症 - 2024年6月在儿童骨健康国际会议展示儿科患者骨骼特征研究结果并举办专题研讨会 [4] - 2024年4月公布成人INZ - 701 1/2期临床试验积极数据，后续在相关会议展示 [4] ABCC6缺陷症 - 2024年7月INZ - 701获FDA快速通道指定用于治疗ABCC6缺陷症 [5] - 2024年4月公布成人INZ - 701 1/2期临床试验积极数据，后续在会议展示，预计2025年Q1启动儿科关键试验 [5] - 2024年4月报告自然史研究初步结果，显示儿科患者疾病负担重 [6] 预期里程碑 ENPP1缺陷症 - 2024年Q3完成ENERGY 3儿科关键试验患者入组 [7] - 2024年Q4启动ENERGY 2婴儿关键试验（美国以外） [7] - 2024年Q4获得ENERGY 1婴儿1b期试验中期数据 [7] - 2025年下半年获得ENERGY 3儿科关键试验顶线数据 [7] ABCC6缺陷症 - 待监管审查和资金充足，2025年Q1启动儿科关键临床试验 [7] 钙化防御 - 2024年Q4获得SEAPORT 1终末期肾病血液透析患者1期试验中期数据 [7] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资1.445亿美元，预计可支持运营至2025年Q4 [1][8] - 研发费用2180万美元，上年同期1170万美元 [8] - 一般行政费用590万美元，上年同期470万美元 [8] - 净亏损2700万美元，每股亏损0.44美元，上年同期净亏损1560万美元，每股亏损0.35美元 [8] 疾病介绍 ENPP1缺陷症 - 严重进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，目前无获批疗法 [9][10] - 双等位基因ENPP1缺陷症约每64000次妊娠中有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能更高 [10] ABCC6缺陷症 - 进行性衰弱罕见病，影响血管和软组织，目前无获批疗法 [11][12] - 双等位基因ABCC6缺陷症全球每25000 - 50000人中有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能更高 [12] 钙化防御 - 罕见高死亡率疾病，主要影响终末期肾病患者，目前无获批疗法 [13] - 年生存率约50%，主要可寻址市场每年约有5000例新患者 [13] 公司介绍 - 临床阶段生物制药公司，专注开发影响骨骼健康和血管功能的罕见病创新疗法 [14] - 核心候选药物INZ - 701是ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，正临床开发用于治疗ENPP1缺陷症、ABCC6缺陷症和钙化防御 [15]

文章核心观点 公司宣布其在研药物INZ - 701治疗ABCC6缺陷症获FDA快速通道认定 ，有望为患者提供重要疗法，公司计划与FDA紧密合作推进审批并在年底前就儿科患者关键试验达成协议 [1][2] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [5] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701，用于治疗ENPP1缺陷症、ABCC6缺陷症和钙化防御 [4][5] 分组2：INZ - 701相关情况 - INZ - 701是重组Fc融合蛋白，为ENPP1酶替代疗法，临床前研究显示其有潜力预防病理性矿化和内膜增生 [4] - 2024年4月公司公布INZ - 701在成人ABCC6缺陷症1/2期试验的积极安全性和免疫原性数据，在血管病理、视觉功能和患者报告结局方面有临床改善 [3] - 基于非临床药理学数据和正在进行的成人ABCC6缺陷症1/2期试验的初步安全性和有效性数据，INZ - 701获FDA快速通道认定，可更频繁与FDA沟通并加快监管审查 [2] 分组3：ABCC6缺陷症情况 - ABCC6缺陷症是血管和软组织的渐进性衰弱疾病，全球约每25000至50000人中就有1人受影响 [8] - 患该症的婴儿会被诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 2型），存活至1岁后的儿科患者可能出现神经系统和心血管疾病，年长患者会出现弹性假黄瘤（PXE），目前尚无获批疗法 [8] 分组4：公司计划 - 公司计划与FDA密切合作，为INZ - 701建立高效审批路径 [2] - 公司期望在2024年底前向监管机构提交开发计划，并就ABCC6缺陷症儿科患者的关键试验达成协议 [2]

文章核心观点 - 临床阶段的罕见病生物制药公司Inozyme Pharma宣布在第11届国际儿童骨骼健康会议上进行数据展示和赞助研讨会，该公司正在开发用于治疗血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法INZ - 701，而ENPP1缺陷是一种影响这些部位的疾病且暂无获批疗法 [2][5][9] 公司信息 - Inozyme Pharma是临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发用于治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [6][9] - 公司开发的INZ - 701是一种酶替代疗法，目前正在进行治疗ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化防御的临床开发 [5][6] - 公司投资者关系和企业传播高级总监为Stefan Riley，联系电话(857) 330 - 8871，邮箱stefan.riley@inozyme.com [3] - 媒体联系人是SmithSolve的Matt Pera，电话(973) 886 - 9150，邮箱matt.pera@smithsolve.com [15] 行业信息 - ENPP1缺陷是一种影响血管、软组织和骨骼的进行性衰弱疾病，全球每64000例怀孕中约有1例患病，单等位基因缺陷患者也有临床症状，可能增加全球患病率 [2] - 子宫内或婴儿期发病者通常诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 1型），约50%婴儿在出生后六个月内死亡；儿童患者通常患常染色体隐性低磷性佝偻病2型（ARHR2），青少年和成人会患骨软化症，还可能有听力损失、动脉和关节钙化以及心血管并发症等症状，且暂无获批疗法 [2] 会议信息 - 公司在第11届国际儿童骨骼健康会议（6月22 - 25日于奥地利萨尔茨堡举行）上有数据展示和赞助研讨会 [9] - 展示主题“Expanding the spectrum of radiographic features in children with Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) Deficiency: Novel skeletal findings from an international collaboration”，时间为6月24日11:00 - 12:00 CEST / 5:00 am - 6:00 am ET，演讲者有Leanne Ward、Agnes Linglart [1] - 展示主题“Recognizing ENPP1 Deficiency - An overlooked cause of hypophosphatemic rickets”，时间为6月22日13:45 - 14:45 CEST / 7:45 am - 8:45 am ET，主席为Zulf Mughal、David Weber [5]

文章核心观点 Inozyme Pharma公司宣布将在第11届国际儿童骨骼健康会议上进行数据展示和赞助研讨会 ，介绍ENPP1缺乏症相关研究及在研疗法INZ - 701 [1] 公司信息 - Inozyme Pharma是临床阶段的罕见病生物制药公司 ，致力于开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [1][13] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701 ，用于治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御 [9][13] 疾病信息 - ENPP1缺乏症是一种累及血管、软组织和骨骼的进行性衰弱疾病 ，全球每64000例妊娠中约有1例 ，单等位基因患者有临床症状或增加全球患病率 [4] - 胎儿或婴儿期发病者常诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 1型） ，约50%婴儿在出生后六个月内死亡 [4] - 儿童患者常患佝偻病（ARHR2） ，青少年和成人可患骨软化症 ，还可能出现听力损失、动脉和关节钙化及心血管并发症 ，目前无获批疗法 [4] 会议信息 数据展示 - 《Expanding the spectrum of radiographic features in children with Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) Deficiency: Novel skeletal findings from an international collaboration》将于6月24日11:00 - 12:00 CEST / 5:00 am - 6:00 am ET进行口头报告 [2] - 《Recognizing ENPP1 Deficiency - An overlooked cause of hypophosphatemic rickets》将于6月22日13:45 - 14:45 CEST / 7:45 am - 8:45 am ET进行报告 [2] 赞助研讨会 - 主题为ENPP1缺乏症和INZ - 701 ，演讲者包括Agnes Linglart、Zulf Mughal、David Weber等 [8][12]

文章核心观点 - 临床阶段的罕见病生物制药公司Inozyme Pharma将在两场医学会议上公布INZ - 701正在进行的1/2期临床试验的顶线数据 [1] 会议信息 欧洲钙化组织学会大会（ECTS）2024 - 时间为2024年5月25 - 28日，地点在法国马赛 [2] - 两场报告主题分别为“INZ - 701对ENPP1缺乏症成人患者骨骼和矿物质代谢生物标志物及临床结局的影响——48周1/2期开放标签研究结果”和“INZ - 701对表现为弹性假黄瘤的ABCC6缺乏症成人患者的安全性和探索性疗效——48周1/2期开放标签研究结果” [3] - 报告时间分别为5月26日9:45 - 9:55 CEST/3:45am - 3:55am ET和18:15 - 18:20 CEST/12:15pm - 12:20pm ET，地点均为Callelongue，报告人都是公司高级副总裁兼首席科学官Yves Sabbagh博士 [3] 内分泌学会年会（ENDO）2024 - 时间为2024年6月1 - 4日，地点在美国马萨诸塞州波士顿 [3] - 报告主题为“INZ - 701对ENPP1缺乏症成人患者骨骼和矿物质代谢生物标志物及临床结局的影响——48周1/2期开放标签研究结果” [4] - 报告时间为6月3日2:45pm - 3:00pm ET，地点在波士顿会展中心（BCEC）258ABC - BCEC，报告人是公司高级副总裁兼首席医疗官Kurt Gunter医学博士 [4] 疾病信息 ENPP1缺乏症 - 是一种血管、软组织和骨骼的进行性衰弱性疾病，全球每64,000例妊娠中约有1例患病，单等位基因ENPP1缺乏症患者也有临床症状，可能增加全球患病率 [4] - 胎儿或婴儿期发病通常诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 1型），约50%的婴儿在出生后六个月内死亡；儿童期常患佝偻病（ARHR2），青少年和成人可患骨软化症，还可能出现听力损失、动脉和关节钙化以及心血管并发症等症状，且无获批疗法 [4] ABCC6缺乏症 - 是一种血管和软组织的进行性衰弱性疾病，全球约每25,000至50,000人中就有1人受影响 [7] - 婴儿期诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 2型），类似ENPP1缺乏症的婴儿形式；存活至1岁后的儿科患者可能出现神经系统疾病和心血管疾病；老年人表现为弹性假黄瘤（PXE），特征是血管和软组织病理性矿化，影响皮肤、眼睛和血管系统，无获批疗法 [7] 临床试验设计 ENPP1缺乏症1/2期临床试验 - 最初在北美和欧洲的研究点招募了9名成年ENPP1缺乏症患者，主要评估INZ - 701的安全性和耐受性，以及药代动力学（PK）和药效学（PD）特征，包括评估血浆焦磷酸（PPi）等生物标志物水平 [5] - 1期剂量递增部分，以0.2 mg/kg、0.6 mg/kg和1.8 mg/kg的剂量皮下注射给药，每周两次，每个剂量组3名患者，给药32天；完成前三组1期部分后，第四组以1.2 mg/kg剂量给药，探索每周一次给药的可能性 [6] - 开放标签的2期扩展部分评估INZ - 701持续治疗至少48周的长期安全性、PK和PD，患者可自行给药，探索性终点包括骨骼、血管、身体功能和患者报告结局的评估 [6] ABCC6缺乏症1/2期临床试验 - 在欧美研究点招募了10名成年ABCC6缺乏症患者，主要评估INZ - 701的安全性和耐受性，以及PK和PD特征，包括评估血浆PPi等生物标志物水平 [8] - 1期剂量递增部分，以0.2 mg/kg、0.6 mg/kg和1.8 mg/kg的剂量皮下注射给药，每周两次，每个剂量组3名患者，给药32天，旨在确定能提高PPi水平、可进一步开发的安全耐受剂量 [8] - 开放标签的2期扩展部分评估INZ - 701持续治疗至少48周的长期安全性、PK和PD，患者可自行给药，探索性终点包括血管、眼科、身体功能和患者报告结局的评估 [8] 药物信息 - INZ - 701是一种重组Fc融合蛋白，是一种正在开发的ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗血管、软组织和骨骼的罕见疾病 [9] - 它能将三磷酸腺苷（ATP）代谢生成PPi和AMP，PPi是矿化的天然抑制剂，腺苷是内膜增生的天然抑制剂；临床前研究显示其有预防病理性矿化和内膜增生的潜力，临床数据表明其耐受性良好、安全性良好且能显著提高PPi水平 [9] 公司信息 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发新型疗法治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病 [10] - 公司正在开发INZ - 701以解决病理性矿化和内膜增生问题，该药物目前正在进行治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御的临床开发 [10]

公司活动 - 公司CEO兼董事长Doug Treco博士将于2024年5月15日美国东部时间下午6:40 - 7:10/太平洋时间下午3:40 - 4:10参加美国银行证券2024年医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站投资者关系板块活动栏目观看，活动回放也将在有限时间内提供 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [3] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701，用于治疗病理性矿化和内膜增生，目前正处于治疗ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化防御的临床开发阶段 [3] 公司信息 - 公司官网为https://www.inozyme.com/ ，也可在领英、X和Facebook上关注公司 [4] 联系方式 - 投资者联系信息：公司高级总监Stefan Riley，电话(857) 330 - 8871，邮箱stefan.riley@inozyme.com [5] - 媒体联系信息：SmithSolve的Matt Pera，电话(973) 886 - 9150，邮箱matt.pera@smithsolve.com [5]

公司业务定位 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的疗法[69] 公司业务合作 - 2024年3月，公司与GACI Global合作推出全球患者登记处PROPEL，以增进对ENPP1缺陷和婴儿期发作ABCC6缺陷的了解[74] 临床试验启动情况 - 2024年2月，公司启动SEAPORT - 1，一项评估INZ - 701在接受血液透析的ESKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的1期临床试验[74] - 2024年2月启动SEAPORT - 1试验，评估INZ - 701在最多10名接受血液透析的ESKD患者中的安全性等，预计2024年第四季度报告中期数据[103] - 2022年4月启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷的1/2期临床试验，最初招募9名成年患者，各剂量组血浆PPi均有快速、显著和持续增加，最高剂量组达到与健康受试者相当水平，平均基线血浆PPi为947±193 nM [96][98] - 2023年2月在扩大使用计划下为第一名ENPP1缺陷儿科患者给药[104] - 2023年第一季度公司与FDA启动INZ - 701治疗ENPP1缺陷的关键试验会议，7月宣布全球开发策略的监管更新[86] - ENERGY - 3试验已开启首个站点，预计招募最多33名1 - 13岁患者，患者将按2:1比例随机分配到INZ - 701组或对照组，预计2025年年中公布topline数据，公司已支付0.5百万美元里程碑付款[89][90] 临床试验数据报告计划 - 计划2024年第四季度报告SEAPORT - 1的中期数据[76] - 预计2024年下半年报告ENERGY - 1试验的中期数据[79, 85] 临床试验后续计划 - 计划2025年第一季度启动INZ - 701在ABCC6缺陷儿科患者中的关键临床试验[75] - 预计2024年下半年启动INZ - 701在婴儿ENPP1缺陷患者中的关键试验ENERGY - 2[79] - ENERGY - 2试验预计2024年下半年在美国境外启动，将招募最多12名0 - 12个月大的婴儿[88] - 计划2025年第一季度启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷儿科患者的关键临床试验[102] 临床试验积极数据 - 2024年4月，公司公布INZ - 701在成人ENPP1缺陷和ABCC6缺陷患者1/2期临床试验的积极数据[74] - 2024年4月报告显示，INZ - 701在1.8mg/kg剂量组（队列3）中，通过第48周观察到关键生物标志物的显著变化，表明骨矿化恢复正常[84] - INZ - 701在0.2mg/kg剂量水平下，3名患者血浆PPi水平在32天剂量评估期内平均增加约5倍，从筛查时的132 - 333 nM增至1356 nM[78] - 2024年4月报告该试验积极topline数据，多数患者在多项指标上有改善，INZ - 701耐受性良好，安全性良好，总治疗时间约12 + 患者年[100] 产品商业化计划 - 若营销申请获批，INZ - 701最早2026年下半年面向婴儿和儿科患者商业推出[95] 公司盈利与费用情况 - 公司尚未实现产品商业化和产品销售收入，至今运营亏损，盈利依赖INZ - 701或未来产品候选和项目的成功开发与商业化[108][109] - 公司预计未来将持续产生大量运营费用，若产品获批上市，还会产生商业化相关费用[110] 公司资金支持情况 - 基于当前运营计划，截至2024年3月31日的现有现金、现金等价物和短期投资，预计可支持公司运营至2025年第四季度[113] - 基于当前运营计划，公司认为截至2024年3月31日的现有现金、现金等价物和短期投资可支持到2025年第四季度的现金流需求[143] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为1911.1万美元，较2023年同期的1185.7万美元增加725.4万美元，主要因INZ - 701相关研发费用增加618.6万美元[123][124] - 2024年第一季度INZ - 701相关研发费用增加620万美元，主要是化学、制造和控制费用增加270万美元，临床开发及相关咨询成本增加260万美元[125] 财务数据关键指标变化 - 管理费用 - 2024年第一季度管理费用为523.4万美元，较2023年同期的651.2万美元减少127.8万美元，主要因2023年第一季度有与前首席执行官的过渡和离职协议费用140万美元[123][126] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2024年第一季度利息收入为237.4万美元，较2023年同期的132.7万美元增加约104.7万美元，因2024年利率更高且现金余额更大[123][127] 财务数据关键指标变化 - 利息费用 - 2024年第一季度利息费用为132.5万美元，较2023年同期的32.8万美元增加99.7万美元，主要因2023年2月、6月和12月根据贷款协议进行了额外借款[123][128] 公司资金筹集方式 - 公司自成立以来未产生任何收入，运营主要依靠可转换优先股销售、普通股和预融资认股权证发行以及贷款协议借款来筹集资金[130] - 2021年注册声明下，公司可发售最高2亿美元的多种证券，截至2023年12月31日，通过公开市场销售协议出售普通股获得净收益2120万美元[131] - 2023年注册声明下，公司可发售最高3亿美元的多种证券[135] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为20,618千美元和34,588千美元，短期投资分别为145,535千美元和154,001千美元，总计分别为166,153千美元和188,589千美元[136] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2024年和2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为24,533千美元和17,772千美元，投资活动净现金提供量分别为10,394千美元和13,766千美元，融资活动净现金提供量分别为159千美元和20,096千美元[137] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量较2023年同期增加约680万美元，主要因净亏损调整非现金项目增加750万美元，部分被经营资产和负债变动约80万美元抵消[138] - 2024年第一季度投资活动净现金提供量较2023年同期减少约340万美元，主要因2024年第一季度可销售证券购买增加330万美元[139] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量较2023年同期减少1990万美元，因2023年第一季度包含发行长期债务所得净收益2000万美元[140] 公司债务情况 - 截至2024年3月31日，贷款协议下未偿还本金总额为4500万美元，利率为9.60%[148] 公司投资情况 - 截至2024年3月31日，公司现金等价物为短期货币市场基金和美国政府机构债务证券，短期投资为美国国债和美国政府机构债务证券，利率变动100个基点不会对投资组合产生重大影响[147] 公司风险情况 - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[149] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但2024年和2023年第一季度对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[150]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度[6] - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元[6] - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，合每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，合每股亏损0.40美元[6] 各条业务线临床试验数据进展 - INZ - 701治疗成人ABCC6缺陷症的1/2期临床试验，2024年4月公布积极的安全性和免疫原性数据[3] - INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷症的ENERGY - 1 1b期试验中期数据预计2024年下半年公布[1][6] - INZ - 701治疗终末期肾病接受血液透析患者的SEAPORT - 1 1期试验中期数据预计2024年第四季度公布[1][6] 疾病相关数据 - ABCC6缺陷症估计影响全球约1/25000至1/50000的人[6] - ENPP1缺陷症在全球妊娠中的患病率约为1/64000，约50%的婴儿在出生后六个月内死亡[8] - 钙化防御症在终末期肾病患者中的估计发病率约为3.5/1000，每年约有5000例新患者[9]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务亮点，INZ - 701多项临床试验有积极进展和预期里程碑，公司资金预计可支持运营至2025年第四季度 [1][5] 近期亮点 - 2024年4月，INZ - 701用于ABCC6缺陷成人的1/2期临床试验公布积极的安全性、免疫原性数据，血管病理、视觉功能和患者报告结局有临床改善 [2] - 2024年4月，INZ - 701用于儿科ABCC6缺陷的自然史研究报告初始结果，显示该疾病在儿科患者中有重大疾病负担，公司预计2025年第一季度启动关键试验 [3] - 2024年4月，INZ - 701用于ENPP1缺陷成人的1/2期临床试验公布积极数据，1 - 3组48周数据维持良好，4组数据支持每周一次给药 [4] 预期里程碑 ENPP1缺陷 - 2024年下半年在婴儿中启动ENERGY - 2关键试验 [5] - 2024年下半年公布ENERGY - 1婴儿1b期试验中期数据 [1][5] - 2025年年中公布ENERGY - 3儿科患者关键试验顶线数据 [5] ABCC6缺陷 - 待监管审查和充足资金，2025年第一季度在儿科患者中启动关键临床试验 [3][5] 钙化防御 - 2024年第四季度公布SEAPORT - 1终末期肾病血液透析患者1期试验中期数据 [1][5] 2024年第一季度财务结果 现金状况和财务指引 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持公司资金需求至2025年第四季度 [5] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元 [6] 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元 [7] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，每股亏损0.40美元 [8] 疾病介绍 ABCC6缺陷 - 是血管和软组织进行性衰弱疾病，全球约每2.5万至5万人中有1人受影响，无获批疗法 [9] ENPP1缺陷 - 是血管、软组织和骨骼进行性衰弱疾病，全球约每6.4万例妊娠中有1例，无获批疗法 [10] 钙化防御 - 是高死亡率罕见疾病，主要影响终末期肾病患者，年新发病例约5000例，无获批疗法 [11] 药物介绍 - INZ - 701是重组Fc融合蛋白，为ENPP1酶替代疗法，可代谢ATP生成PPi和AMP，临床数据显示耐受性良好、安全性佳且能提高PPi水平 [12] 公司介绍 - 公司是临床阶段罕见病生物制药公司，正在开发INZ - 701治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病 [13][14]

INZ-701药物研究 - INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，是一种ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗血管、软组织和骨骼罕见疾病[1] - INZ-701在临床研究中表现出潜力，可以预防病理性矿化和内膜增殖，这些病理过程可能导致ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化性病变等疾病的发生[1] - INZ-701在多项临床试验中表现出良好的耐受性，有利的安全性，并显著增加了PPi水平[1] INZ-701在ABCC6缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ABCC6缺陷患者中展示了有利的安全性、免疫原性和临床结果数据[2] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的探索性临床和疗效数据显示出潜在的有益效果[3] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的视觉功能问卷（VFQ-25）分数表明在48周内保持和改善了视觉功能[5] INZ-701在ENPP1缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ENPP1缺陷患者中展示了有利的安全性概况，无严重或严重的与INZ-701相关的不良事件[21] - INZ-701在ENPP1缺陷患者中的抗药物抗体（ADA）数据显示出低滴度的非中和性ADA[23] 公司背景介绍 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，致力于开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型治疗药物[2] - 公司网站提供更多信息，请访问https://www.inozyme.com/或关注Inozyme的LinkedIn、X（以前是Twitter）和Facebook页面[4]